A phase I clinical study of the safety and tolerability, efficacy of CNCT19 CAR T-cell therapy in patients with advanced hepatocellular carcinoma hepatocellular carcinoma.

开始日期2025-01-07

申办/合作机构

浙江大学

[+1]

NCT06718244

/ Recruiting临床2期IIT

A Clinical Study of Inaticabtagene Autoleucel (Inati-cel; CNCT19) Treatment for B-Cell Acute Lymphoblastic Leukemia(B-ALL) Patients in First Complete Remission (CR1)，Minimal Residual Disease(MRD) Positive

This investigator-initiated, prospective, single-arm, open-label, single-center clinical study aims to evaluate the efficacy and safety of Inaticabtagene autoleucel (Inati-cel;CNCT19)CD19 CAR-T theraphy in adults B-ALL that are in first complete remission(CR1) with minimal residual disease (MRD) positivity. This trial will enroll 20 participants for leukapheresis and treatment with lymphodepleting chemotherapy followed by Inati-cel CAR T cell infusion. Patients will be assessed for MRD negativity rate(at months 1, 2, 3, and 6 after CAR-T transfusion), duration of MRD negativity, overall survival(OS), relapse-free survival(RFS), pharmacokinetics(PK) characteristics, incidence of adverse events(AEs), exploratory biomarker research at 1,2,3,6,9,12,15,18,21 and 24- months post Inati-cel infusion.

开始日期2024-12-10

申办/合作机构

上海交通大学医学院附属瑞金医院

NCT06608732

/ Recruiting临床2期IIT

Clinical Study of Inaticabtagene Autoleucel Combined With Autologous Hematopoietic Stem Cell Transplantation for Adolescents or Adults With MRD-Positive B-Cell Acute Lymphoblastic Leukemia in Initial Complete Remission.

Evaluate the safety and efficacy of Inaticabtagene autoleucel combined with autologous hematopoietic stem cell transplantation in adolescents or adults with MRD-positive initial complete remission in B-cell acute lymphoblastic leukemia.

开始日期2024-08-01

申办/合作机构

中国医学科学院血液病医院

[+1]

100 项与纳基奥仑赛相关的临床结果

登录后查看更多信息

100 项与纳基奥仑赛相关的转化医学

登录后查看更多信息

100 项与纳基奥仑赛相关的专利（医药）

登录后查看更多信息

项与纳基奥仑赛相关的文献（医药）

2024-04-01·Journal for immunotherapy of cancer

Combinational therapy of CAR T-cell and HDT/ASCT demonstrates impressive clinical efficacy and improved CAR T-cell behavior in relapsed/refractory large B-cell lymphoma

Article

作者: Zou, Dehui ; Ma, Yueshen ; Xu, Yan ; Xiong, Wenjie ; Liu, Wei ; Wang, Jianxiang ; Chen, Lianting ; Yi, Shuhua ; Zheng, Wenting ; Deng, Shuhui ; Peng, Guangxin ; Wang, Yi ; Lv, Lulu ; Huang, Wenyang ; Wang, Kefei ; Liu, Huimin ; Sui, Weiwei ; Zou, Hesong ; Wei, Jun ; Wang, Huijun ; Shi, Yin ; Lv, Rui ; Qiu, Lugui

Background:

Approximately two-thirds of patients with relapsed or refractory large B-cell lymphoma (R/R LBCL) do not respond to or relapse after anti-CD19 chimeric antigen receptor T (CAR T)-cell therapy, leading to poor outcomes. Previous studies have suggested that intensified lymphodepletion and hematological stem cell infusion can promote adoptively transferred T-cell expansion, enhancing antitumor effects. Therefore, we conducted a phase I/II clinical trial in which CNCT19 (an anti-CD19 CAR T-cell) was administered after myeloablative high-dose chemotherapy and autologous stem cell transplantation (HDT/ASCT) in patients with R/R LBCL.

Methods:

Transplant-eligible patients with LBCL who were refractory to first-line immunochemotherapy or experiencing R/R status after salvage chemotherapy were enrolled. The study aimed to evaluate the safety and efficacy of this combinational therapy. Additionally, frozen peripheral blood mononuclear cell samples from this trial and CNCT19 monotherapy studies for R/R LBCL were used to evaluate the impact of the combination therapy on the in vivo behavior of CNCT19 cells.

Results:

A total of 25 patients with R/R LBCL were enrolled in this study. The overall response and complete response rates were 92.0% and 72.0%, respectively. The 2-year progression-free survival rate was 62.3%, and the overall survival was 68.5% after a median follow-up of 27.0 months. No unexpected toxicities were observed. All cases of cytokine release syndrome were of low grade. Two cases (8%) experienced grade 3 or higher CAR T-cell-related encephalopathy syndrome. The comparison of CNCT19 in vivo behavior showed that patients in the combinational therapy group exhibited enhanced in vivo expansion of CNCT19 cells and reduced long-term exhaustion formation, as opposed to those receiving CNCT19 monotherapy.

Conclusions:

The combinational therapy of HDT/ASCT and CNCT19 demonstrates impressive efficacy, improved CNCT19 behavior, and a favorable safety profile.

Trial registration numbers:

ChiCTR1900025419 andNCT04690192.

2020-12-01·Journal of hematology & oncology1区 · 医学

Efficacy and safety of CD19 CAR T constructed with a new anti-CD19 chimeric antigen receptor in relapsed or refractory acute lymphoblastic leukemia

1区 · 医学

ArticleOA

作者: Chen, Xiaojuan ; Zhou, Chunlin ; Wang, Jianxiang ; Xu, Yingxi ; Zou, Dehui ; Lv, Lulu ; Zhong, Mengjun ; Lv, Rui ; Liu, Fang ; Lu, Yang ; Zhu, Xiaofan ; Liu, Wei ; Liu, Kaiqi ; Wang, Huijun ; Liu, Bingcheng ; Wang, Min ; Wang, Ying ; Gong, Xiaoyuan ; Qiu, Lugui ; Wei, Hui ; Chen, Xia ; Gu, Runxia ; Guo, Ye ; Mi, Yingchang

Abstract:

Background:

Recent evidence suggests that resistance to CD19 chimeric antigen receptor (CAR)-modified T cell therapy may be due to the presence of CD19 isoforms that lose binding to the single-chain variable fragment (scFv) in current use. As such, further investigation of CARs recognize different epitopes of CD19 antigen may be necessary.

Methods:

We generated a new CD19 CAR T (HI19α-4-1BB-ζ CAR T, or CNCT19) that includes an scFv that interacts with an epitope of the human CD19 antigen that can be distinguished from that recognized by the current FMC63 clone. A pilot study was undertaken to assess the safety and feasibility of CNCT19-based therapy in both pediatric and adult patients with relapsed/refractory acute lymphoblastic leukemia (R/R B-ALL).

Results:

Data from our study suggested that 90% of the 20 patients treated with infusions of CNCT19 cells reached complete remission or complete remission with incomplete count recovery (CR/CRi) within 28 days. The CR/CRi rate was 82% when we took into account the fully enrolled 22 patients in an intention-to-treat analysis. Of note, extramedullary leukemia disease of two relapsed patients disappeared completely after CNCT19 cell infusion. After a median follow-up of 10.09 months (range, 0.49–24.02 months), the median overall survival and relapse-free survival for the 20 patients treated with CNCT19 cells was 12.91 months (95% confidence interval [CI], 7.74–18.08 months) and 6.93 months (95% CI, 3.13–10.73 months), respectively. Differences with respect to immune profiles associated with a long-term response following CAR T cell therapy were also addressed. Our results revealed that a relatively low percentage of CD8+ naïve T cells was an independent factor associated with a shorter period of relapse-free survival (p = 0.012, 95% CI, 0.017–0.601).

Conclusions:

The results presented in this study indicate that CNCT19 cells have potent anti-leukemic activities in patients with R/R B-ALL. Furthermore, our findings suggest that the percentage of CD8+ naïve T cells may be a useful biomarker to predict the long-term prognosis for patients undergoing CAR T cell therapy.

Trial registration:

ClinicalTrials.gov: NCT02975687; registered 29 November, 2016. https://clinicaltrials.gov/ct2/keydates/NCT02975687

Blood Advances

Inaticabtagene Autoleucel (CNCT19) in adult relapsed or refractory B-cell acute lymphoblastic leukemia

Article

作者: Xu, Kailin ; Yan, Dongmei ; Wang, Ying ; Song, Yongping ; Liang, Aibin ; Wei, Xudong ; Zhou, Hongsheng ; Liu, Qifa ; Jin, Wei ; Lv, Lulu ; Wang, Jianxiang ; Ren, Jienan ; Mei, Heng ; Zhang, Cheng ; Zhou, Yan ; Feng, Yi ; Gu, Runxia ; Deng, Yiping ; Jin, Jie ; Liu, Shuangyou ; Niu, Ting

Prior to November 2023, CD19 CAR-T therapies had not been approved in China for patients with relapsed or refractory B-cell acute lymphoblastic leukemia (r/r B-ALL), leaving a significant unmet need. In response, Inaticabtagene Autoleucel (Inati-cel), a novel CD19 CAR-T therapy with a distinct scFv (HI19α), was developed and showed promising efficacy in preliminary clinical research. We conducted a phase 2, single-arm, multicenter study of Inati-cel in adult CD19+ r/r B-ALL in China. The primary endpoint was the overall remission rate (ORR) at the end of Month 3. Forty-eight patients who underwent Inati-cel infusion were evaluated for both efficacy and safety. Among them, thirty-four patients achieved and maintained remission beyond 3 months, with 3-month ORR of 70.8% (95%CI, 55.9-83.1). The best ORR was 85.4% with all responders reaching minimal residual disease (MRD) negativity. With median follow-up of 23.7 months, the median DOR was 20.7 months (95%CI, 6.4-not reached), and the median OS was not reached (95%CI, 13.0 months-not reached). Additionally, grade 3 or higher cytokine release syndrome and neurologic events occurred in 12.5% and 6.2% of patients respectively. The 2-year follow-up data suggest that Inati-cel demonstrated an encouraging and durable responses with manageable safety profiles in r/r B-ALL. Based on the data from this pivotal trial, Inati-cel was approved as the first CAR-T therapy for adult r/r B-ALL in China and underscores its potential therapeutic benefits for this patient population. NCT04684147

202

项与纳基奥仑赛相关的新闻（医药）

2025-01-12

·信狐药迅

恒瑞痛风新药SHR4640、天境生物CD38菲泽妥单抗、科伦ADC博度曲妥珠单抗提交上市申请|新受理（1.6-1.12）

本周药品注册受理数据，分门别类呈现，一目了然。(1.6-1.12）新药上市申请药品名称企业注册分类受理号SHR4640片江苏恒瑞医药股份有限公司1CXHS2500004SHR4640片江苏恒瑞医药股份有限公司1CXHS2500003枸橼酸伏维西利胶囊锦州奥鸿药业有限责任公司1CXHS2500006枸橼酸伏维西利胶囊锦州奥鸿药业有限责任公司1CXHS2500005布瑞哌唑口服混悬液山东朗诺制药有限公司2.2CXHS2500007注射用菲泽妥单抗天境生物科技(杭州)有限公司1CXSS2500003注射用博度曲妥珠单抗四川科伦博泰生物医药股份有限公司1CXSS2500002康柏西普眼用注射液成都康弘生物科技有限公司2.2CXSS2500001 新药临床申请药品名称企业注册分类受理号KHN702片成都康弘药业集团股份有限公司1CXHL2500057KHN702片成都康弘药业集团股份有限公司1CXHL2500056KHN702片成都康弘药业集团股份有限公司1CXHL2500055HRS-9813胶囊广东恒瑞医药有限公司1CXHL2500052注射用IMBZ18g广州艾奇西新药研究有限公司1CXHL2500053玛仕度肽注射液信达生物制药(苏州)有限公司1CXHL2500042HRS-5817注射液上海拓界生物医药科技有限公司1CXHL2500040玛仕度肽注射液信达生物制药(苏州)有限公司1CXHL2500045玛仕度肽注射液信达生物制药(苏州)有限公司1CXHL2500044玛仕度肽注射液信达生物制药(苏州)有限公司1CXHL2500043SIR2501片维泰瑞隆(北京)生物科技有限公司1CXHL2500048SIR2501片维泰瑞隆(北京)生物科技有限公司1CXHL2500047HS-10516胶囊江苏豪森药业集团有限公司1CXHL2500031HS-10516胶囊江苏豪森药业集团有限公司1CXHL2500030ABSK061胶囊装微片上海和誉生物医药科技有限公司1CXHL2500039ABSK061胶囊装微片上海和誉生物医药科技有限公司1CXHL2500038ABSK061胶囊装微片上海和誉生物医药科技有限公司1CXHL2500037ABSK061胶囊装微片上海和誉生物医药科技有限公司1CXHL2500036NH140068片江苏恩华药业股份有限公司1CXHL2500035NH140068片江苏恩华药业股份有限公司1CXHL2500034NH140068片江苏恩华药业股份有限公司1CXHL2500033NH140068片江苏恩华药业股份有限公司1CXHL2500032SYH2067胶囊石药集团百克(山东)生物制药股份有限公司1CXHL2500027SYH2067胶囊石药集团百克(山东)生物制药股份有限公司1CXHL2500026SYH2067胶囊石药集团百克(山东)生物制药股份有限公司1CXHL2500025HB5凝胶北京中科先行医疗科技有限公司1CXHL2500024HB5凝胶北京中科先行医疗科技有限公司1CXHL2500023HB5凝胶北京中科先行医疗科技有限公司1CXHL2500022ETS-006片无锡奕拓医药科技有限责任公司1CXHL2500015ETS-006片无锡奕拓医药科技有限责任公司1CXHL2500014HRS-1738注射液天津恒瑞医药有限公司1CXHL2500012QLS1209片齐鲁制药有限公司1CXHL2500011QLS1209片齐鲁制药有限公司1CXHL2500010JYP0035胶囊嘉越(成都)医药科技有限公司1CXHL2500021JYP0035胶囊嘉越(成都)医药科技有限公司1CXHL2500020JYP0035胶囊嘉越(成都)医药科技有限公司1CXHL2500019JYP0035胶囊嘉越(成都)医药科技有限公司1CXHL2500018SKB107注射液四川科伦博泰生物医药股份有限公司1CXHL2500017SIR2501片维泰瑞隆(北京)生物科技有限公司1CXHL2500009SIR2501片维泰瑞隆(北京)生物科技有限公司1CXHL2500008DM0852贴北京德默高科医药技术有限公司2.1;2.2CXHL2500013XZ157山东新时代药业有限公司2.2CXHL2500054HKGM-333海南元盈医药科技有限公司2.2CXHL2500051BCM896缓释片上海颀航医药科技发展有限公司2.2CXHL2500050BCM896缓释片上海颀航医药科技发展有限公司2.2CXHL2500049QLM2011齐鲁制药(海南)有限公司2.2CXHL2500041注射用KLA578-1湖南科伦制药有限公司2.2CXHL2500046HZ039干混悬剂浙江和泽医药科技股份有限公司2.2CXHL2500029HZ039干混悬剂浙江和泽医药科技股份有限公司2.2CXHL2500028JX004P搽剂陕西东科制药有限责任公司2.2CXHL2500016ZHB117舌下片江苏众红生物工程创药研究院有限公司1CXSL2500037ZHB117舌下片江苏众红生物工程创药研究院有限公司1CXSL2500036CM518D1康诺亚生物医药科技(成都)有限公司1CXSL2500034JSKN016注射液江苏康宁杰瑞生物制药有限公司1CXSL2500033P134细胞注射液天士力医药集团股份有限公司1CXSL2500032XS411细胞注射液士泽生物医药(苏州)有限公司1CXSL2500035QLP2117注射液齐鲁制药有限公司1CXSL2500029JSKN016注射液江苏康宁杰瑞生物制药有限公司1CXSL2500027注射用SHR-9803江苏恒瑞医药股份有限公司1CXSL2500026注射用ZL-1310再鼎医药(上海)有限公司1CXSL2500025SSGJ-627注射液三生国健药业(上海)股份有限公司1CXSL2500024注射用JS212上海君实生物医药科技股份有限公司1CXSL2500023ZT006片北京质肽生物医药科技有限公司1CXSL2500021ZT006片北京质肽生物医药科技有限公司1CXSL2500020ZT006片北京质肽生物医药科技有限公司1CXSL2500019PM8002注射液普米斯生物技术(珠海)有限公司1CXSL2500015DS010注射液达石药业(广东)有限公司1CXSL2500018SYS6040石药集团巨石生物制药有限公司1CXSL2500016MNO-863肠溶胶囊慕恩(广州)生物科技有限公司1CXSL2500011MNO-863肠溶胶囊慕恩(广州)生物科技有限公司1CXSL2500010MNO-863肠溶胶囊慕恩(广州)生物科技有限公司1CXSL2500009泰它西普注射液荣昌生物制药(烟台)股份有限公司2.1CXSL2500013泰它西普注射液荣昌生物制药(烟台)股份有限公司2.1;2.2CXSL2500014纳基奥仑赛注射液广东合源生物医药有限公司2.2CXSL2500030QL2107注射液齐鲁制药有限公司2.2CXSL2500028 仿制药申请药品名称企业注册分类受理号盐酸普萘洛尔片合肥国药诺和药业有限公司3CYHS2500261复方匹可硫酸钠口服溶液江苏润恒制药有限公司3CYHS2500260维生素B6注射液江苏迪赛诺制药有限公司3CYHS2500259氯化钾口服溶液山东齐都药业有限公司3CYHS2500249氯雷他定口服液海南万玮制药有限公司3CYHS2500246氯雷他定口服液海南万玮制药有限公司3CYHS2500245注射用吲哚菁绿河北锐健医药科技有限公司3CYHS2500244布立西坦注射液江西科睿药业有限公司3CYHS2500242盐酸曲唑酮片安徽万邦医药科技股份有限公司3CYHS2500203磷酸奥司他韦干混悬剂澳美制药(海南)有限公司3CYHS2500199硫酸镁注射液石家庄凯达生物工程有限公司3CYHS2500228注射用吲哚菁绿石家庄四药有限公司3CYHS2500221布美他尼注射液山东诺明康药物研究院有限公司3CYHS2500216复方电解质注射液(V)河北仁合益康药业有限公司3CYHS2500207磷酸奥司他韦颗粒中山万汉制药有限公司3CYHS2500204米诺地尔搽剂湖南千金湘江药业股份有限公司3CYHS2500239米诺地尔搽剂湖南千金湘江药业股份有限公司3CYHS2500238布美他尼注射液江苏开元药业有限公司3CYHS2500229依帕司他片湖南千金湘江药业股份有限公司3CYHS2500153复方匹可硫酸钠口服溶液合肥康惠医药技术有限公司3CYHS2500152美沙拉秦缓释颗粒济川药业集团有限公司3CYHS2500150硫酸特布他林口服溶液宝利化(南京)制药有限公司3CYHS2500186铝镁匹林片(II)普济生物科技(台州)有限公司3CYHS2500185碳酸氢钠注射液漯河市汇创医药有限公司3CYHS2500184碳酸氢钠注射液漯河市汇创医药有限公司3CYHS2500183水合氯醛栓山东达因海洋生物制药股份有限公司3CYHS2500180吲哚布芬片沐邦(北京)医药科技有限公司3CYHS2500177左甲状腺素钠口服溶液泊诺(天津)创新医药研究有限公司3CYHS2500173氨基酸(15)腹膜透析液青岛力腾医药科技有限公司3CYHS2500163注射用氨曲南陕西海晖医药科技有限公司3CYHS2500196注射用氨曲南陕西海晖医药科技有限公司3CYHS2500195葡萄糖酸钙注射液河南欣泰药业有限公司3CYHS2500182硝酸甘油注射液康普药业股份有限公司3CYHS2500101酒石酸布托啡诺注射液扬子江药业集团有限公司3CYHS2500133酒石酸布托啡诺注射液扬子江药业集团有限公司3CYHS2500132吡格列酮二甲双胍片(15mg/500mg)浙江华海药业股份有限公司3CYHS2500131注射用雷替曲塞江苏天士力帝益药业有限公司3CYHS2500130阿仑膦酸钠泡腾片江西仁齐制药有限公司3CYHS2500123盐酸哌罗匹隆片深圳市泛谷药业股份有限公司3CYHS2500119盐酸哌罗匹隆片深圳市泛谷药业股份有限公司3CYHS2500118盐酸克林霉素棕榈酸酯颗粒山东齐都药业有限公司3CYHS2500115二羟丙茶碱注射液合肥盛秦医药科技有限公司3CYHS2500114草酸艾司西酞普兰口服溶液温岭市创新生物医药科技股份有限公司3CYHS2500113草酸艾司西酞普兰口服溶液温岭市创新生物医药科技股份有限公司3CYHS2500112硝普钠注射液北京世桥生物制药有限公司3CYHS2500111别嘌醇片白云山东泰商丘药业有限公司3CYHS2500108复方匹可硫酸钠颗粒海南通用三洋药业有限公司3CYHS2500107舒必利片万邦德制药集团有限公司3CYHS2500105布瑞哌唑口腔崩解片北京福元医药股份有限公司3CYHS2500117布瑞哌唑口腔崩解片北京福元医药股份有限公司3CYHS2500116腺苷钴胺胶囊浙江华海药业股份有限公司3CYHS2500086酮咯酸氨丁三醇注射液四川美大康华康药业有限公司3CYHS2500081美沙拉秦肠溶缓释胶囊南通联亚药业股份有限公司3CYHS2500072联苯苄唑溶液山东京卫制药有限公司3CYHS2500071氨氯地平贝那普利胶囊浙江恒研医药科技有限公司3CYHS2500098二羟丙茶碱注射液上海葆隆生物科技有限公司3CYHS2500092铝镁匹林片(II)湖南金圃医药科技有限公司3CYHS2500073阿仑膦酸钠口服溶液安徽鑫润药业有限责任公司3CYHS2500089恩格列净二甲双胍缓释片南通联亚药业股份有限公司3CYHS2500085恩格列净二甲双胍缓释片南通联亚药业股份有限公司3CYHS2500084恩格列净二甲双胍缓释片南通联亚药业股份有限公司3CYHS2500083恩格列净二甲双胍缓释片南通联亚药业股份有限公司3CYHS2500082复方电解质醋酸钠葡萄糖注射液广州合和医药有限公司3CYHS2500080复方电解质醋酸钠葡萄糖注射液广州合和医药有限公司3CYHS2500079盐酸丙卡特罗口服溶液广州一品红制药有限公司3CYHS2500095恩格列净二甲双胍缓释片石药集团欧意药业有限公司3CYHS2500094比拉斯汀口服溶液西藏奥斯必秀医药有限公司3CYHS2500069盐酸异丙嗪注射液石家庄荣雾迪医药科技有限公司3CYHS2500068磷酸奥司他韦干混悬剂宜昌人福药业有限责任公司3CYHS2500067盐酸纳美芬注射液南京海鲸药业股份有限公司3CYHS2404437左卡尼汀口服溶液江苏广承药业有限公司4CYHS2500264达格列净片浙江海翔药业股份有限公司4CYHS2500263达格列净片浙江海翔药业股份有限公司4CYHS2500262阿莫西林克拉维酸钾干混悬剂鲁南贝特制药有限公司4CYHS2500258美阿沙坦钾片浙江尖峰药业有限公司4CYHS2500257吲达帕胺缓释片天津梅花生物医药科技有限公司4CYHS2500256阿莫西林克拉维酸钾干混悬剂鲁南贝特制药有限公司4CYHS2500255美阿沙坦钾片浙江尖峰药业有限公司4CYHS2500254玻璃酸钠滴眼液爱博诺德(北京)医疗科技股份有限公司4CYHS2500253硫酸镁钠钾口服用浓溶液海南斯达制药有限公司4CYHS2500252阿帕他胺片沈阳红旗制药有限公司4CYHS2500251磷霉素氨丁三醇颗粒海南赛立克药业有限公司4CYHS2500250阿帕他胺片江苏利泰尔药业有限公司4CYHS2500248草酸艾司西酞普兰片沈阳华泰药物研究有限公司4CYHS2500247注射用硫酸艾沙康唑四川制药制剂有限公司4CYHS2500243比索洛尔氨氯地平片山东朗诺制药有限公司4CYHS2500241卡格列净片浙江诺得药业有限公司4CYHS2500210布瑞哌唑片合肥英太制药有限公司4CYHS2500225布瑞哌唑片合肥英太制药有限公司4CYHS2500222吡美莫司乳膏上海现代制药股份有限公司4CYHS2500202噻托溴铵吸入喷雾剂艾特美(苏州)医药科技有限公司4CYHS2500201莫匹罗星软膏德全药品(江苏)股份有限公司4CYHS2500200比索洛尔氨氯地平片陕西白鹿制药股份有限公司4CYHS2500198吗啉硝唑氯化钠注射液广州艾格生物科技有限公司4CYHS2500197脂肪乳氨基酸(17)葡萄糖(19%)注射液石家庄四药有限公司4CYHS2500227脂肪乳氨基酸(17)葡萄糖(19%)注射液石家庄四药有限公司4CYHS2500226盐酸达泊西汀片山东百诺医药股份有限公司4CYHS2500224盐酸达泊西汀片山东百诺医药股份有限公司4CYHS2500223注射用盐酸美法仑齐鲁制药(海南)有限公司4CYHS2500220腹膜透析液(乳酸盐-G2.5%)辰欣药业股份有限公司4CYHS2500219右旋糖酐羟丙甲纤维素滴眼液石家庄四药有限公司4CYHS2500218腹膜透析液(乳酸盐-G1.5%)辰欣药业股份有限公司4CYHS2500217环硅酸锆钠散湖南明瑞制药股份有限公司4CYHS2500215环硅酸锆钠散湖南明瑞制药股份有限公司4CYHS2500214富马酸伏诺拉生片迪沙药业集团有限公司4CYHS2500213富马酸伏诺拉生片迪沙药业集团有限公司4CYHS2500212醋酸曲普瑞林注射液海南中和药业股份有限公司4CYHS2500211克立硼罗软膏亚宝药业集团股份有限公司4CYHS2500209ω-3脂肪酸乙酯90软胶囊大连美创药业有限公司4CYHS2500208阿戈美拉汀片上海现代制药股份有限公司4CYHS2500206双氯芬酸二乙胺乳胶剂宝龙药业有限公司4CYHS2500205盐酸米诺环素胶囊浙江华海制药科技有限公司4CYHS2500237瑞舒伐他汀依折麦布片(I)山东齐都药业有限公司4CYHS2500236过氧苯甲酰凝胶海南诚锐生物科技有限公司4CYHS2500235硝酸异山梨酯注射液珠海润都制药股份有限公司4CYHS2500234依折麦布片北京亚宝生物药业有限公司4CYHS2500233左氧氟沙星片四川依科制药有限公司4CYHS2500232左氧氟沙星片四川依科制药有限公司4CYHS2500231腺苷注射液广东星昊药业有限公司4CYHS2500230注射用头孢他啶/氯化钠注射液海南倍特药业有限公司4CYHS2500240替米沙坦氢氯噻嗪片浙江华海药业股份有限公司4CYHS2500146钆特酸葡胺注射液扬子江药业集团广州海瑞药业有限公司4CYHS2500169精氨酸培哚普利片石家庄四药有限公司4CYHS2500167硝呋太尔制霉菌素阴道软胶囊江苏征瑞医药科技有限公司4CYHS2500158八氟丙烷脂质微球注射液南京正大天晴制药有限公司4CYHS2500157马立巴韦片齐鲁制药(海南)有限公司4CYHS2500156二十碳五烯酸乙酯软胶囊海南全星制药有限公司4CYHS2500154依折麦布阿托伐他汀钙片(I)北京福元医药股份有限公司4CYHS2500151阿奇霉素干混悬剂浙江莎普爱思药业股份有限公司4CYHS2500149妥布霉素地塞米松滴眼液湖南明瑞制药股份有限公司4CYHS2500148利格列汀片湖南千金协力药业有限公司4CYHS2500147苯磺酸左氨氯地平片湖南千金湘江药业股份有限公司4CYHS2500145沙库巴曲缬沙坦钠片江苏神华药业有限公司4CYHS2500144苯磺酸左氨氯地平片湖南千金湘江药业股份有限公司4CYHS2500143美阿沙坦钾片合肥国高药业有限公司4CYHS2500142美阿沙坦钾片合肥国高药业有限公司4CYHS2500141甲磺酸沙非胺片浙江华海药业股份有限公司4CYHS2500188甲磺酸沙非胺片浙江华海药业股份有限公司4CYHS2500187依托考昔片浙江昂利康制药股份有限公司4CYHS2500179依托考昔片浙江昂利康制药股份有限公司4CYHS2500178吸入用布地奈德混悬液复星医药(徐州)有限公司4CYHS2500176依托考昔片浙江昂利康制药股份有限公司4CYHS2500175酒石酸美托洛尔片云鹏医药集团有限公司4CYHS2500174美阿沙坦钾片浙江诺得药业有限公司4CYHS2500172美阿沙坦钾片浙江诺得药业有限公司4CYHS2500171培哚普利氨氯地平片(Ⅱ)杭州仟源保灵药业有限公司4CYHS2500170氯替泼诺妥布霉素滴眼液山东辰欣佛都药业股份有限公司4CYHS2500168注射用硫酸艾沙康唑海南灵康制药有限公司4CYHS2500166拉莫三嗪片澳美制药(海南)有限公司4CYHS2500165拉莫三嗪片澳美制药(海南)有限公司4CYHS2500164来特莫韦注射液江苏奥赛康药业有限公司4CYHS2500162溴芬酸钠滴眼液艾视制药有限公司4CYHS2500161溴芬酸钠滴眼液艾视制药有限公司4CYHS2500160复方氨基酸注射液(18AA-IX)辽宁民康制药有限公司4CYHS2500159鲑降钙素注射液海南紫程众投生物科技有限公司4CYHS2500194丙酸氟替卡松鼻喷雾剂山东京卫制药有限公司4CYHS2500193二甲双胍恩格列净片(I)寿光富康制药有限公司4CYHS2500192枸橼酸西地那非片湘北威尔曼制药股份有限公司4CYHS2500190盐酸特比萘芬喷雾剂苏州高迈药业有限公司4CYHS2500189瑞舒伐他汀依折麦布片(I)江西施美药业股份有限公司4CYHS2500155克立硼罗软膏江苏知原药业股份有限公司4CYHS2500181富马酸伏诺拉生片山东百诺医药股份有限公司4CYHS2500191氢溴酸伏硫西汀片湖南省湘中制药有限公司4CYHS2500129达格列净片石家庄市普力制药有限公司4CYHS2500104达格列净片石家庄市普力制药有限公司4CYHS2500103乙酰半胱氨酸颗粒湖南欧拉医药科技有限公司4CYHS2500102左卡尼汀口服溶液浙江普洛康裕制药有限公司4CYHS2500128左卡尼汀口服溶液浙江普洛康裕制药有限公司4CYHS2500127非诺贝特酸胆碱缓释胶囊石家庄四药有限公司4CYHS2500124阿帕他胺片浙江海正药业股份有限公司4CYHS2500122盐酸阿莫罗芬乳膏江苏盈科生物制药有限公司4CYHS2500121洛索洛芬钠凝胶膏浙江昂利康制药股份有限公司4CYHS2500120甲巯咪唑片北京福元医药股份有限公司4CYHS2500110甲巯咪唑片北京福元医药股份有限公司4CYHS2500109氟比洛芬凝胶贴膏福元药业有限公司4CYHS2500139阿贝西利片江西科睿药业有限公司4CYHS2500136阿贝西利片江西科睿药业有限公司4CYHS2500135阿贝西利片江西科睿药业有限公司4CYHS2500134复方氨基酸注射液(18AA-IX)四川太平洋药业有限责任公司4CYHS2500140布瑞哌唑片江西泰吉立生物医药科技有限公司4CYHS2500126布瑞哌唑片江西泰吉立生物医药科技有限公司4CYHS2500125瑞舒伐他汀依折麦布片(I)杭州沐源生物医药科技有限公司4CYHS2500106吡美莫司乳膏福元药业有限公司4CYHS2500138克立硼罗软膏健民药业集团股份有限公司4CYHS2500137盐酸屈他维林注射液山西德元堂药业有限公司4CYHS2500078硫酸羟氯喹片国药集团川抗制药有限公司4CYHS2500074苹果酸舒尼替尼胶囊广州白云山医药集团股份有限公司白云山制药总厂4CYHS2500070注射用氯诺昔康嘉亨(珠海横琴)医药科技有限公司4CYHS2500100比拉斯汀片扬子江药业集团北京海燕药业有限公司4CYHS2500099黄体酮软胶囊株洲千金药业股份有限公司4CYHS2500097黄体酮软胶囊株洲千金药业股份有限公司4CYHS2500096注射用亚胺培南西司他丁钠浙江美迪深生物医药有限公司4CYHS2500093唑来膦酸注射液四川太平洋药业有限责任公司4CYHS2500091盐酸氮斯汀滴眼液海南斯达制药有限公司4CYHS2500075罗沙司他胶囊重庆煜洋药业有限公司4CYHS2500090帕拉米韦氯化钠注射液江苏长江药业有限公司4CYHS2500088帕拉米韦氯化钠注射液江苏长江药业有限公司4CYHS2500087瑞舒伐他汀依折麦布片(II)常州市阳光药业有限公司4CYHS2500077瑞舒伐他汀依折麦布片(I)常州市阳光药业有限公司4CYHS2500076莫匹罗星软膏湖南明瑞制药股份有限公司4CYHS2500066乳果糖口服溶液福建省融恒医药有限公司4CYHS2500065阿瑞匹坦注射液山东齐都药业有限公司3CYHL2500016尿素[13C]呼气试验药盒辐瑞森生物科技(昆山)有限公司3CYHL2500015尿素[13C]呼气试验药盒辐瑞森生物科技(昆山)有限公司3CYHL2500014利多卡因软膏北京中泰邦医药科技有限公司3CYHL2500013利多卡因软膏北京中泰邦医药科技有限公司3CYHL2500012右酮洛芬氨丁三醇注射液山东齐都药业有限公司3CYHL2500011丙酸倍氯米松吸入气雾剂合肥力成药业有限公司3CYHL2500009甘露醇山梨醇注射液湖南先施制药有限公司3CYHL2500008酮洛芬贴剂内蒙古白医制药股份有限公司3CYHL2500006贝派度酸片江西施美药业股份有限公司3CYHL2500010洛索洛芬钠贴剂湖南华纳大药厂股份有限公司4CYHL2500007冻干人用狂犬病疫苗(人二倍体细胞)北京科兴中维生物技术有限公司3.3CXSL2500017皮下注射人免疫球蛋白华润博雅生物制药集团股份有限公司3.2CXSL2500031静注人免疫球蛋白(10%)广东双林生物制药有限公司3.2CXSL2500022抗蝮蛇毒血清江西生物制品研究所股份有限公司3.4CXSL2500012 进口申请药品名称企业注册分类受理号达罗他胺片Bayer HealthCare Pharmaceuticals Inc.2.4JXHS2500001盐酸西替利嗪滴剂BRIGHT FUTURE PHARMACEUTICAL CO. LIMITED5.2JYHS2500003盐酸西替利嗪滴剂BRIGHT FUTURE PHARMACEUTICAL CO. LIMITED5.2JYHS2500002盐酸西替利嗪滴剂BRIGHT FUTURE PHARMACEUTICAL CO. LIMITED5.2JYHS2500001TAK-360片Takeda Development Center Americas, Inc.1JXHL2500008TAK-360片Takeda Development Center Americas, Inc.1JXHL2500007TAK-360片Takeda Development Center Americas, Inc.1JXHL2500006TAK-279胶囊Takeda Development Center Americas, Inc.1JXHL2500005TAK-279胶囊Takeda Development Center Americas, Inc.1JXHL2500004AZD2936AstraZeneca AB1JXSL2500007AZD2936AstraZeneca AB1JXSL2500006TremelimumabMedImmune LLC2.2JXSL2500005TremelimumabMedImmune LLC2.2JXSL2500004 中药相关申请药品名称企业注册分类受理号清金化痰颗粒山东齐都药业有限公司3.1CXZS2500001乌灵胶囊浙江佐力药业股份有限公司2.3CXZL2500002金莲花颗粒浙江苏可安药业有限公司4CYZS2500001 注：绿色字体部分为潜在首仿品种；不包含原料药、医用氧、注射用水、氯化钠或葡萄糖注射液等申请，不包含再注册、一次性进口、技术转移、复审申请。

抗体药物偶联物申请上市

2025-01-04

·ioncology

年度盘点丨马军教授：2024年ALL领域指南更新、诊疗进展总结

— 2024年 — 年度盘点 2024 编者按近年来，血液肿瘤领域迎来了诸多振奋人心的突破，特别是在急性淋巴细胞白血病（ALL）领域的进展尤为瞩目。与此同时，中国学者在这一领域的贡献日益显著，推动了多项具有里程碑意义的科研与临床实践进展。值此新年之初，《肿瘤瞭望-血液时讯》特邀哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授，对2024年度ALL领域的重大事件和最新进展进行回顾和总结，以期为临床诊疗和未来研究提供宝贵的借鉴与参考。总体概览 2024 在急性淋巴细胞白血病（ALL)，特别是成人ALL治疗领域，全球的免疫治疗包括细胞治疗进展非常迅速，美国和中国是细胞治疗领域两大主要领先的国家。在过去，成人ALL的复发率非常高，一旦复发治愈率极低，因此五年生存率非常低。特别是对于老年患者，治疗手段非常有限。直到十几年前，首个双单抗——CD9/CD3双特异性T细胞衔接器（BiTE）的出现，极大改善了成人ALL、儿童复发/难治ALL，包括微小残留病（MRD）阳性患者的治疗结局。它是一种桥接免疫治疗的重要方法，桥接后对于适合移植的患者进行异基因造血干细胞移植，可以达到很高的治愈率。近年来，包括双单抗、抗体偶联药物（ADC）均已在中国上市，经过长期广泛的应用，证实其疗效非常可靠，而且可以推广到MRD阳性成人患者中，能够在早期使他们得到缓解，使老年患者获得长期的生存。特别是近期在美国血液学会（ASH)年会上进行的一项研究报告，将这种免疫治疗应用于ALL的一线治疗，取得非常好的疗效。但是由于目前该疗法在初治成人患者中观察的病例数较少，尚有待于进一步的大规模临床研究进行验证。第二个就是CAR-T细胞治疗，其应用已从B细胞淋巴瘤扩展到B细胞ALL（B-ALL）。在我国首个获批用于B-ALL的CAR-T细胞治疗，到目前正好上市一周年，累计百余例患者，显示出非常高的缓解率，而且有望和异基因造血干细胞移植进行媲美。因此，这两方面在中国和国际上都进展非常迅速。 2024 在2024年2月在海口举办的CSCO血液肿瘤学术大会以及4月举办的2024 CSCO指南会上，《CSCO恶性血液病诊疗指南（2024）》进行重要更新和发布。在ALL领域有以下几大更新亮点：在治疗前评估中，将二代测序技术（NGS）纳入III级推荐，建议开展NGS检测基因突变和基因拷贝数变异，为患者诊断分型、预后判断、靶向治疗提供依据。在预后分层中，根据美国国立综合癌症网络（NCCN）指南（2023 V4版），对细胞遗传学分组进行了相应调整。对于费城染色体阴性（Ph-）、诱导治疗后MRD持续阴性患者，无论年龄分层如何，I级推荐新增有条件者接受贝林妥欧单抗联合化疗或单药巩固治疗，充分体现了临床对免疫治疗的认可。对于费城染色体阳性（Ph+）、诱导缓解后MRD持续阴性或阳性、年龄≥65岁患者，I级推荐新增贝林妥欧单抗联合酪氨酸激酶抑制剂（TKI）巩固治疗后进入维持治疗。对于复发/难治（R/R）的ALL患者，双抗和ADC是主要治疗策略。对于Ph- R/R B-ALL患者，CAR-T疗法由II级推荐提升至I级推荐。对于Ph- R/R T细胞ALL（R/R T-ALL）患者，II级推荐新增了CAR-T疗法。对于Ph+ R/R B-ALL患者，贝林妥欧单抗/奥加伊妥珠单抗也由原来的II级推荐提升为I级推荐。因此，在ALL领域，随着预后研究的深入以及免疫治疗的进展，可使患者达到个体化的精准治疗，同时细胞治疗又为复发/难治ALL提供了新的治愈可能。 ALL诊断及预后重磅研究 2024 2024年7月，黄晓军院士团队在Cancer Lett发表的一项研究，通过高通量测序对IHG基因重排进行高深度分析以检测（NGS-MRD），评估了93例成人B细胞ALL患者(大多数接受HLA单倍型相合亲缘移植)在2个周期巩固化疗周期后的累积复发率(CIR)和生存预测精准度，并与多参数流式细胞术(MPFC) 的MRD检测对比预测精准度。结果表明，在预测成人B-ALL患者的CIR和生存率方面，NGS检测MRD比MPFC检测更准确，可用于预后评估和治疗决策。 2024年1月，王建祥教授团队在Haematologica在线发布了一篇论文，报道了IH-2014方案的研究成果。该队列为目前国内成人ALL采用儿童样方案治疗的最大规模单中心前瞻性队列。结果表明，IH-2014方案对于成人Ph- ALL患者疗效确切，耐受性良好，40岁以下人群从儿童方案中获益更为明显。传统预后因素联合诱导治疗后流式MRD水平对成人Ph- ALL患者长期生存以及复发具有良好的预测意义，可以指导第一次完全缓解期（CR1）患者的异基因造血干细胞移植选择。 B-ALL治疗领域重磅研究 2024 2024 ASH大会上，王迎教授展示了CD19 CAR-T细胞疗法在中国成人R/R B-ALL患者中的关键研究最新报告。结果显示，CD19 CAR-T细胞治疗在R/R B-ALL成人患者中实现了较高的MRD阴性总体缓解率（ORR），85.4%的患者在输注后达到完全缓解（CR）或血细胞计数未完全恢复的CR（CRi）并表现出持久缓解。安全性良好，3 级或更高细胞因子释放综合征（CRS）和免疫效应细胞相关的神经毒性综合征(ICANS)发生率低。CD19 CAR-T细胞治疗可为R/R B-ALL成人患者提供有效的治疗，并具有潜在的长期临床益处。 2024年8月，Litzow MR等发表在NEJM上的一项国际、多中心、随机、3期的E1910研究，纳入30至70岁的BCR::ABL1阴性ALL患者，经诱导和强烈化疗后MRD阴性缓解(流式细胞六色法检测骨髓中白血病细胞<0.01%)后随机化，接受4个疗程的贝林妥欧单抗联合4个疗程的巩固化疗，或单独接受4个疗程的巩固化疗。结果表明，ALL经化疗后MRD阴性患者在巩固期接受贝林妥欧单抗联合化疗可显著提高总生存，尤其对于年龄<55岁的人群。虽然增加了神经精神不良事件的发生率，但仍在临床治疗的可控范围内。因MRD阴性缓解的患者总体预后较好，因此还需要更长时间的随访来进一步确认总生存期获益。 2024年4月，赵明峰教授团队的一项研究发表于Leukemia，探索了高危B-ALL患者异基因造血干细胞移植后预防性输注CAR-T细胞，发现可显著降低复发率且不良事件可控。该研究首次在高危B-ALL中探索异基因造血干细胞移植后预防性输注供者来源CAR-T细胞，证明是一种可行的策略，可以实现持久缓解，且治疗相关毒性可接受。 T-ALL治疗领域重磅研究 2024 2024年10月，冯晓明研究员与潘静主任等合作在Nature Medicine发表的一篇研究论文，在国际上首次报道异体来源的CD5 CAR-T治疗r/r T-ALL的临床研究。结果显示，所有患者 (100%) 在第30天均达到CR/CRi。巩固性移植可降低迟发型重度感染的风险。研究表明，异体来源的基因编辑的CD5 CAR-T疗法在r/r T-ALL患者中显示出令人鼓舞的临床缓解率。然而，未接受后续造血干细胞移植的患者感染发生率较高，移植巩固治疗可能会改善患者预后。未来制定适当、有效的风险管理策略可能进一步提高CD5 CAR-T的疗效和安全性，为r/r T-ALL患者带来治愈的新希望。 - END - 参考文献：（上下滑动查看更多） [1]《CSCO恶性血液病诊疗指南（2024）》 [2] Yan N, Wang ZL, Wang XJ, et al. Measurable residual disease testing by next generation sequencing is more accurate compared with multiparameter flow cytometry in adults with B-cell acute lymphoblastic leukemia. Cancer Lett. 2024 Aug 28;598:217104. doi: 10.1016/j.canlet.2024.217104. Epub 2024 Jul 4. PMID: 38969163. [3]Gong X, Fang Q, Gu R, Qiu S, et al. A pediatric-inspired regimen for adolescent and adult patients with Philadelphia chromosome-negative acute lymphoblastic leukemia: a prospective study from China. Haematologica. 2024 Oct 1;109(10):3146-3156. doi: 10.3324/haematol.2023.284228. PMID: 38235508; PMCID: PMC11443404. [4]Sustained Remission and Decreased Severity of CAR T-Cell Related Adverse Events: An Updated Report on the Pivotal Study of Inaticabtagene Autoleucel (Inati-cel; CNCT19) Treatment in Adult Patients with Relapsed/Refractory B-Cell Acute Lymphoblastic Leukemia (r/r B-Cell ALL) in China.ASH 2024:4196. [5]Litzow MR, Sun Z, Mattison RJ, et al. Blinatumomab for MRD-Negative Acute Lymphoblastic Leukemia in Adults. N Engl J Med. 2024 Jul 25;391(4):320-333. doi: 10.1056/NEJMoa2312948. PMID: 39047240; PMCID: PMC11334054. [6]Lu W, Lyu H, Xiao X, et al. Prophylactic donor-derived CD19 CAR-T cell infusion for preventing relapse in high-risk B-ALL after allogeneic hematopoietic stem cell transplantation. Leukemia. 2024 Jun;38(6):1419-1422. doi: 10.1038/s41375-024-02251-5. Epub 2024 Apr 17. PMID: 38632315; PMCID: PMC11147756. [7]Pan, J., Tan, Y., Shan, L. et al. Allogeneic CD5-specific CAR-T therapy for relapsed/refractory T-ALL: a phase 1 trial. Nat Med (2024). https://doi-org.libproxy1.nus.edu.sg/10.1038/s41591-024-03282-2 （来源：《肿瘤瞭望–血液时讯》编辑部）声明凡署名原创的文章版权属《肿瘤瞭望》所有，欢迎分享、转载。本文仅供医疗卫生专业人士了解最新医药资讯参考使用，不代表本平台观点。该等信息不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议，如果该信息被用于资讯以外的目的，本站及作者不承担相关责任。

免疫疗法细胞疗法抗体药物偶联物CSCO会议

2024-12-13

·CPHI制药在线

敲不开医保之门后，CAR-T还有哪些出路？

关注并星标CPHI制药在线医保目录调整结果正式公布，几家欢喜几家愁。备受关注的CAR-T疗法（嵌合抗原受体T细胞免疫疗法）今年再次被国谈拒之门外。据悉，今年已是CAR-T疗法连续第四次冲刺医保失败。作为一类高值特殊创新药，CAR-T为何频坐冷板凳？除进医保外，CAR-T疗法还有哪些出路？天价+临床价值有限，CAR-T进医保艰难 CAR-T是治疗肿瘤的新型精准靶向疗法，简单来说，其作用原理为通过基因工程技术，将T细胞激活，并装上定位导航装置CAR，从而将普通T细胞改造成CAR-T细胞，利用其"定位导航装置"CAR，专门识别体内肿瘤细胞，并通过免疫作用释放大量的多种效应因子，高效杀灭肿瘤细胞。自2021年6月，复星凯特的国内首款CAR-T阿基仑赛获批上市后，药明巨诺（瑞基奥仑赛）、驯鹿生物/信达生物（伊基奥仑赛）、合源生物（纳基奥仑赛）、科济药业（泽沃基奥仑赛）、传奇生物（西达基奥仑赛）的相关产品相继上市，目前国内已上市的6款CAR-T产品中，相对便宜的是合源生物的纳基奥仑赛注射液，定价为99.9万元/针；定价较高的是药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液，129万元/针。动辄上百万的价格，与医保"保基本"的定位显然不符。另外，临床上看，目前CAR-T疗法主要适应症为复发或难治性血液瘤，在CAR-T之前，这些患者还有化疗、免疫调节剂、分子靶向药可用。与这些疗法相比，CAR-T性价比较低。上百万的价格，加上有限的临床适用性，CAR-T纳入医保支付，基本没有可能。那么，CAR-T的出路在哪？支付端：探寻多元化支付方式在人口老龄化趋势之下，医保面临着收支难以平衡的巨大压力。为了制药行业的发展，在中国，商业保险的发展迫在眉睫。 2023年11月，合源生物的纳基奥仑赛在获批后第二天便进入河北省的惠民保，可实现80%的支付报销范畴。2023年9月，驯鹿生物/信达生物的伊基奥仑赛进入了宁波甬宁宝、南京宁惠保等国内多地的城市惠民险；截止2023年12月底，复星凯特的阿基仑赛已被纳入100个省市的城市惠民保和超过70项商业保险，备案的治疗中心已达150家。药明巨诺的瑞基奥仑赛也已被列入70个商业保险产品及105个地方政府的补充医疗保险计划。除商业保险外，一些CAR-T产品已经开始了按疗效付费的探索。2024年1月，复星凯特的阿基仑赛推出了按疗效价值支付计划，符合条件的患者在使用阿基仑赛治疗后，若未能达到完全缓解，将获得最高60万元的返还。该计划是中国首个按疗效价值支付的淋巴瘤药品的创新支付模式。另外，国家也在积极考虑创新支付方式。近日，国家发文讨论了推动"医保+商保"一站式结算的积极构想，即依托医保部门联网结算系统，打通定点医院和保险公司之间的数据孤岛，实现"医保+商保"的一站式"秒赔"，参保患者在定点医院结账时就能够"医保+商保+自付"同步完成。在上述政策提供就医便利度的同时，本次医保谈判结果公布之前，国家医保局还透露，要健全"1+3+N"的多层次医疗保障体系，为创新药拓展更大的发展空间。技术端：开发通用型CAR-T 目前获批上市的CAR-T均为自体细胞来源，其制备过程为先将患者的白细胞（WBCs）通过血细胞去除法分离后洗涤获得。然后，T细胞被激活，转导CAR基因，扩增到一定数量后罐装和密封后用于治疗。自体CAR-T复杂的工艺及针对患者的个性化定制，导致其成本高昂。为了破解这一难题，药企在技术上进行迭代，着力开发通用型CAR-T。通用型CAR-T又称同种异体CAR-T，是从健康供者体内采集T细胞，并在体外通过基因工程技术改造后大规模扩增，制备成现货型的细胞药物。由于其来源于健康供者，不受患者T细胞数量和质量影响，制备成功率高，单批次可满足上百人份的需求，具有绝对的时间和价格优势。因此近几年，通用型CAR-T在细胞治疗领域掀起了研发热潮。不过同种异体T细胞可能引起的移植免疫排斥反应始终限制着通用型CAR-T的发展，产品开发依然面临诸多挑战。供应端：降本增效，推动国产化替代对于CAR-T来说，其成本主要分为原材料、设备和人工。以原材料为例，目前绝大多数CAR-T细胞CAR的转染都是基于病毒载体，但是病毒载体的制造过程复杂、且受到严格控制，目前大多依赖进口。全球仅Oxford BioMedica等少数企业具有病毒载体制备的核心技术和稳定的规模化生产工艺，产能也十分受限。据悉，在美国，50人份的CAR-T产品制备，所需要的慢病毒载体就高达80万美元。在国内，CAR-T价格高昂，主要也是因为原材料、设备、试剂等离不开进口。因此，推动全链条国产化成为CAR-T产品降本增效的关键。今年3月，《Nature》曾发文指出，印度一家小型药企ImmunoACT，开发了一款新型人源化CD19 CAR-T产品NexCAR19，其疗效与现有CAR-T产品相似，而单次治疗费用仅3-4万美元，大约是美国同类CAR-T产品Tecartus和Yescarta价格的1/10。对于低价原因，ImmunoACT对外解释是：公司完全在印度自行制造所有组件，包括CAR载体、T细胞工程、整个生产所需原料。而且据开发NexCAR19的公司负责人介绍，该产品未来的成本有望进一步降低。在国内，药明巨诺已经制定了降低CAR-T制造成本的战略，2022年已经成功完成优化原材料使用的技术与程序，大幅降低了成本，并且已开始从国内供应商采购原材料，优化生产业务以提升效率。将来，随着商业化瓶颈的突破，以及降本成功，横在CAR-T面前的两座大山将被顺利移除，正是这些头部企业的积极探索和拓荒，才使得创新药发展生生不息。参考文献： 1.Chimeric antigen receptor-T cell therapy manufacturing: modelling the effect of offshore production on aggregate cost of goods. 2.《打开创新药的天花板，多元支付走到哪一步了？》深蓝观 3.Mallapaty S. Cutting-edge CAR-T cancer therapy is now made in India - at one-tenth the cost. Nature 2024 Mar 21.DOI:10.1038/d41586-024-00809-y (Epub ahead of print). END 【智药研习社近期直播】来源：CPHI制药在线声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com ▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼ 点击阅读原文，进入智药研习社~

免疫疗法细胞疗法上市批准医药出海

100 项与纳基奥仑赛相关的药物交易

登录后查看更多信息

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

后查看更多信息

适应症	国家/地区	公司	日期
难治性 B 细胞急性淋巴细胞白血病	中国	合源生物科技（天津）有限公司初创企业	2023-11-07
复发性 B 细胞急性淋巴细胞白血病	中国	合源生物科技（天津）有限公司初创企业	2023-11-07

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
大B细胞淋巴瘤	申请上市	中国	合源生物科技（天津）有限公司初创企业	2024-09-26
CD19阳性B细胞急性淋巴细胞白血病	临床2期	中国	合源生物科技（天津）有限公司初创企业	2024-08-01
前体B细胞急性淋巴细胞白血病	临床2期	中国	合源生物科技（天津）有限公司初创企业	2023-02-07
CD19阳性急性淋巴细胞白血病	临床2期	中国	合源生物科技（天津）有限公司初创企业	2020-12-24
难治性非霍奇金淋巴瘤	临床2期	中国	合源生物科技（天津）有限公司初创企业	2020-10-26
复发性非霍奇金淋巴瘤	临床2期	中国	合源生物科技（天津）有限公司初创企业	2020-10-26
非霍奇金淋巴瘤	临床2期	-	CASI Pharmaceuticals, Inc.	-
晚期肝细胞癌	临床1期	中国	合源生物科技（天津）有限公司初创企业	2025-01-07
自身免疫性溶血性贫血	临床1期	中国	合源生物科技（天津）有限公司初创企业	2024-02-04
急性淋巴细胞白血病	临床1期	-	CASI Pharmaceuticals, Inc.	2022-01-18

登录后查看更多信息

临床结果

适应症

分期

评价

查看全部结果

研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04684147 (ASH2024) 人工标引	临床2期	前体B细胞急性淋巴细胞白血病	48	Inaticabtagene Autoleucel	鬱網鬱膚膚繭壓夢襯衊(蓋網遞壓廠鑰網膚蓋餘) = 積膚觸築蓋鹹繭鹹製淵衊鑰鏇襯衊艱鏇夢築積 (鹹顧獵鏇鹹觸繭壓衊觸 ) 更多	积极	2024-12-09
NCT04232826 (EHA2024) 人工标引	临床1期	B细胞淋巴瘤末线 \| 三线	9	INATICABTAGENE AUTOLEUCEL(CNCT19)INATICABTAGENE AUTOLEUCEL(CNCT19) (CNCT19 1×10^8 CAR+ T cells)	範製鏇網遞餘壓窪衊膚(鏇襯膚網獵齋襯繭齋構) = 衊蓋構鹽淵鹽淵襯鑰膚簾衊顧壓夢醖糧獵襯網 (範糧積蓋窪膚網鏇鹹衊 ) 更多	积极	2024-05-14
ChiCTR1900025419 \| NCT04690192 (Pubmed) 人工标引	临床1/2期	大B细胞淋巴瘤二线 anti-CD19	25	CNCT19 + HDT/ASCT	蓋襯築鏇簾夢鏇廠選壓(鑰糧糧襯廠鹹選鏇遞積) = 網鬱繭齋繭製獵憲衊膚鹹積艱選憲淵艱積願製 (繭蓋夢蓋鏇築鬱願襯膚 ) 更多	积极	2024-04-16
NCT04684147 (ASH 12022 \| ASH 22022) 人工标引	临床2期	复发性 B 细胞急性淋巴细胞白血病	36	cyclophosphamide+fludarabine+CNCT19 (OCR within 3 Months)	鬱膚遞糧願襯襯網窪壓(鹹構鹽襯窪醖餘膚鑰淵) = 壓襯蓋餘糧遞積顧鬱選鑰鏇製鏇顧鑰觸願廠鏇 (簾齋窪餘網積鑰糧衊鏇, 70.5 ~ 95.3) 更多	积极	2022-11-15
NCT04684147 (ASH 12022 \| ASH 22022) 人工标引	临床2期	复发性 B 细胞急性淋巴细胞白血病	36	cyclophosphamide+fludarabine+CNCT19 (OCR at the end of Month 3)	鬱膚遞糧願襯襯網窪壓(鹹構鹽襯窪醖餘膚鑰淵) = 鑰鏇蓋範顧齋鹹鑰窪製鑰鏇製鏇顧鑰觸願廠鏇 (簾齋窪餘網積鑰糧衊鏇, 46.8 ~ 81.4) 更多	积极	2022-11-15