This study is a multicenter, observational, single-arm real world study. The purpose of this study is to describe demographic and disease characteristics, treatment patterns, and clinical outcomes in the real-world setting among participants in China with relapsed/refractory multiple myeloma (RRMM) who have been treated with Equecabtagene Autoleucel. This study will use both prospective and retrospective data

开始日期2024-06-20

申办/合作机构

北京大学人民医院

CTR20241656 / Recruiting临床3期

伊基奥仑赛注射液治疗来那度胺耐药的复发/难治性多发性骨髓瘤患者的随机对照Ⅲ期临床研究

1 主要研究目的 1.1 比较伊基奥仑赛注射液与标准治疗方案在来那度胺耐药的复发/难治性多发性骨髓瘤受试者中的疗效。 2 次要研究目的 2.1 评价伊基奥仑赛注射液对比标准方案治疗来那度胺耐药的复发/难治性多发性骨髓瘤受试者的其他疗效指标； 2.2 评价伊基奥仑赛注射液对比标准方案治疗来那度胺耐药的复发/难治性多发性骨髓瘤受试者的安全性； 2.3 评价伊基奥仑赛注射液给药后的药代动力学特征； 2.4 评价伊基奥仑赛注射液给药后的药效动力学特征； 2.5 评价伊基奥仑赛注射液对比标准方案对来那度胺耐药复发/难治性多发性骨髓瘤受试者健康状态的影响。

开始日期2024-06-04

申办/合作机构

南京驯鹿生物医药有限公司

100 项与伊基奥仑赛相关的临床结果

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100 项与伊基奥仑赛相关的转化医学

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100 项与伊基奥仑赛相关的专利（医药）

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项与伊基奥仑赛相关的文献（医药）

2024-09-01·JOURNAL OF BIOMATERIALS APPLICATIONS

Novel poly(lactic-co-glycolic acid) nanoliposome-encapsulated diclofenac sodium and celecoxib enable long-lasting synergistic treatment of osteoarthritis

Article

作者: Lv, Wei ; Chen, Dagui ; Ma, Senlin ; Chu, Bo ; Li, Yinghua ; Shang, Fusheng ; Yang, Yong

Background: Diclofenac sodium (DS) and celecoxib (CEL) are primary anti-inflammatory agents used in the treatment of osteoarthritis (OA). Formulating these drugs into extended-release versions can effectively address the issue of multiple daily doses. In this study, we designed and synthesized a novel poly(lactic-co-glycolic acid) (PLGA) nanoliposome as a dual-drug delivery sustained-release formulation (PPLs-DS-CEL) to achieve long-lasting synergistic treatment of OA with both DS and CEL. Methods: PPLs-DS-CEL was synthesized by the reverse evaporation method and evaluated for its physicochemical properties, encapsulation efficiency, drug release kinetics and biological properties. A rat OA model was established to assess the therapeutic efficacy and biosafety of PPLs-DS-CEL. Results: The particle size of PPLs-DS-CEL was 218.36 ± 6.27 nm, with a potential of 32.56 ± 3.28 mv, indicating a homogeneous vesicle size. The encapsulation of DS and CEL by PPLs-DS-CEL was 95.18 ± 4.43% and 93.63 ± 5.11%, with drug loading of 9.56 ± 0.32% and 9.68 ± 0.34%, respectively. PPLs-DS-CEL exhibited low cytotoxicity and hemolysis, and was able to achieve long-lasting synergistic analgesic and anti-inflammatory therapeutic effects in OA through slow release of DS and CEL, demonstrating good biosafety properties. Conclusion: This study developed a novel sustained-release nanoliposomes formulation capable of co-loading two drugs for the long-acting synergistic treatment of OA. It offers a new and effective therapeutic strategy for OA treatment in the clinic settings and presents a promising approach for drug delivery systems.

2024-07-01·Zhongguo Zhong yao za zhi = Zhongguo zhongyao zazhi = China journal of Chinese materia medica

[Central inflammatory mechanism of celastrol in intervention of obesity-depression comorbidity in mice from amygdala-dorsal raphe nucleus].

Article

作者: Lin, Na ; Zhang, Shuang-Pan ; Zhu, Chun-Yan ; Yao, Xue-Min

This study aims to further elucidate the efficacy targets of celastrol(CEL) intervention in central inflammation in mice with obesity-depression comorbiditiy, based on the differential mRNA expression in the amygdala(AMY) and dorsal raphe nucleus(DRN) after CEL intervention. C57BL/6J mice were randomly divided into a normal diet group(Chow), a obesity-depression comorbidity(COM) group, and low-, medium-, and high-dose CEL groups(CEL-L, CEL-M, CEL-H, 0.5, 1.0, 2.0 mg·kg~(-1)). The Chow group received a normal diet, while the COM group and CEL-L, CEL-M, CEL-H groups received a high-fat diet combined with chronic stress from wet bedding. After 10 weeks of feeding, the mice were orally administered CEL for three weeks. Subsequently, the AMY and DRN of mice in the Chow, COM, and CEL-H groups were subjected to transcriptome analysis, and the intersection of target differentially expressed genes in both nuclei was visualized using a Venn diagram. The intersected genes were then imported into STRING for protein-protein interaction(PPI) analysis, and Gene Ontology(GO) analysis was performed using DAVID to identify the core targets regulated by CEL in the AMY and DRN. Independent samples were subjected to quantitative real-time PCR(qPCR) to validate the intersection genes. The results revealed that the common genes regulated by CEL in the AMY and DRN included chemokine family genes Ccl2, Ccl5, Ccl7, Cxcl10, Cxcr6, and Hsp70 family genes Hspa1a, Hspa1b, as well as Myd88, Il2ra, Irf7, Slc17a8, Drd2, Parp9, and Nampt. GO analysis showed that the top 5 nodes Ccl2, Cxcl10, Myd88, Ccl5, and Irf7 were all involved in immune-inflammation regulation(P<0.01). The qPCR results from independent samples showed that in the AMY, compared with the results in the Chow group, chemokine family genes, Hsp70, Myd88, Il2ra, Irf7, Slc17a8, Parp9, and Nampt were significantly up-regulated in the COM group, with Drd2 showing a decreasing trend; these pathological changes were significantly improved in the CEL-H group compared to the COM group. In the DRN, compared with the results in the Chow group, chemokine family genes, Hsp70, Myd88, Il2ra, Irf7, Parp9, and Nampt were significantly down-regulated, while Slc17a8 was significantly up-regulated in the COM group; compared with those in the COM group, Cxcr6, Irf7, and Drd2 were significantly up-regulated, while Slc17a8 was significantly down-regulated in the CEL-H group. In both the AMY and DRN, the expression of Irf7 by CEL showed both inhibition and activation in a dose-dependent manner(R~2 were 0.709 8 and 0.917 2, respectively). These findings suggest that CEL can effectively improve neuroinflammation by regulating bidirectional expression of the same target proteins, thereby intervening in the immune activation of the AMY and immune suppression of the DRN in COM mice.

2023-11-01·Molecular diagnosis & therapy

Equecabtagene Autoleucel: First Approval.

Review

作者: Keam, Susan J

Equecabtagene autoleucel (Fucaso^®), an autologous anti-B cell maturation antigen (BCMA)-directed chimeric antigen receptor (CAR)-T cell therapy that uses lentivirus as a gene vector to transfect autologous T cells, is being developed by IASO Biotechnology and Innovent Biologics, Inc. for the treatment of multiple myeloma (MM) and autoimmune diseases of the nervous system, including neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD). Equecabtagene autoleucel was granted conditional approval in China in June 2023 for the treatment of adults with relapsed or refractory MM (RRMM) who have progressed after ≥ 3 lines of therapy (≥ 1 proteasome inhibitor and an immunomodulator). This article summarizes the milestones in the development of equecabtagene autoleucel leading to this first approval in patients with RRMM who have progressed after multiple lines of therapy.

573

项与伊基奥仑赛相关的新闻（医药）

2024-11-12

·BioBAY

行业洞见丨市场规模超三百亿美元，细胞基因治疗仍有多重关卡待闯

继小分子和大分子靶向疗法之后，细胞基因治疗（CGT）正在成为最新一代精准医疗手段，以传统药物难以比拟的长期疗效和治愈潜力，为治疗肿瘤、罕见病、慢性疾病以及其他难以治愈的疾病带来了创新的理念和方法。各类重磅政策相继出台支持CGT产业发展。随着上海在去年9月发布《上海市促进基因治疗科技创新与产业发展行动方案（2023-2025年）》，时隔一年，商务部、国家卫健委、国家药监局联合发布《关于在医疗领域开展扩大开放试点工作的通知》，指出在北京、上海、广州的自由贸易试验区及海南自由贸易港，允许外商投资企业开展人体干细胞、基因诊断与治疗技术的开发和技术应用，旨在促进产品注册上市和生产。弗若斯特沙利文数据显示，自2015年以来，全球细胞基因治疗行业开始迅速发展。从2016年到2020年，市场规模从5040万美元增长到20.8亿美元，预计到2025年，全球细胞基因治疗市场规模将达到近305.4亿美元。然而机遇与挑战并存。CGT以独特的治疗机制，也向现有的药品监管、临床实践等方面提出前所未有的挑战，如何在保障患者安全前提下推动技术创新和产品转化，提高药物可及性，均是业界需要解决的问题。 “从在研管线和临床试验数量上看，CGT是我国能跟欧美一较高下的赛道。”有药企高管曾表示，“研发层面，在把控好安全风险的前提下，利用好IIT（研究者发起的临床研究）策略。商业化层面，通过降低材料等工艺成本，结合商业化手段，将成本控制在患者接受范围之内。” 加速成果转化中金企信国际咨询分析有数据显示，根据全球基因治疗试验所处的临床阶段，大约39%的临床试验处于临床I期，28%处于临床I-II期，25%处于临床II-III期，6%处于临床III期。因此，根据FDA在2019年的声明，预计到2025年，FDA每年将会批准10-20个基因治疗产品。这些数据背后，竞争激烈可见一斑。苏州沙砾生物CEO刘雅容向21世纪经济报道表示，“创新研发没有标准答案可以抄，对于Biotech（创新药企）而言是一个巨大的挑战，需要大量资金、产业、人才的支持。当前尽管入局者众多，但到达终点、跑出来的寥寥无几。事实上，如果产品、疗效足够好，在市场上的竞争还是相对可控。” 相对于制药企业发起申办的临床研究（IST），近年来IIT在临床研究体系中的地位和作用日益提升，与IST形成优势互补。做好高质量IIT以节约临床研究时间，也意味着获得更快上市的可能性和更大的市场份额。 IQVIA曾发布一份关于CGT现状及未来发展趋势的研究报告也提及，已有的CGT临床试验中，超过90%由新兴生物医药公司和学术研究所启动。其中新兴生物医药公司支持50%的临床试验，主要聚焦于CAR-T细胞疗法和基因疗法。而学术研究所支持41%的临床试验活动，代表着大部分干细胞和CAR-T疗法之外的其它细胞疗法研究。纵观我国生物医药领域，与全球先进国家一样，源头创新资源主要集中在高校/科研机构、医院，药企则是行业发展壮大的有利推动者。但作为生物医药产业高质量发展的重要力量，我国生物药专利转化率为5.6%，对比美国21.63%的转化率，仍存在一定的差距。在日前召开的2024中国生物技术创新大会上，华东师范大学生命医学研究所所长、上海邦耀生物创始人刘明耀向21世纪经济报道指出，“大量前沿的研究成果集中在大学和研究所，一方面，教授作为主要的研究者，成果转化之外还有很多需要花费时间和精力的工作内容；另一方面，新质生产力的发展离不开资金和政策的支持，如果把研究成果转让给企业，从药的商业化开发角度可能缺少一些必需的早期实验内容，再返工就耽误了领先的时机。” 北京大学生命科学学院教授、博士生导师魏文胜也向记者表示，“国家层面对前沿颠覆性技术有诸多布局，包括提供科研资助，但在实际执行过程中，仍有许多落地细节需要进一步完善。同时，颠覆性技术本身伴随失败的风险，从监管领域到学术界、产业界，都需要建立一套健全的容错机制。” 要将创新想法变成幼苗、幼苗变成产品、产品变成商品，存在许多关卡需要集体突破，如何将高校和科研机构的研发成果与企业的发展、产业的壮大有机衔接起来迫在眉睫。而医药创新成果转化是一个闭环系统，需要政府、企业、大学、资本的共同参与。可及性亟待提高随着CGT研发活动的不断扩展，全球监管机构也在推出新举措来加速研发项目的开发和审评。公开资料显示，截至2023年底，全球范围内已有76款CGT产品获得监管机构批准上市，与2013年的总数相比实现了翻一番的增长。而今年上半年，全球有8款CGT产品获批上市。但CGT产品制造工艺复杂及高度个性化导致成本高企。以CAR-T药物为例，包括复星医药的阿基仑赛注射液、药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液、驯鹿生物的伊基奥仑赛注射液、合源生物的纳基奥仑赛注射液、科济药业的泽沃基奥仑赛注射液、传奇生物的西达基奥仑赛注射液，国内共有6款CAR-T产品上市。其中，阿基仑赛注射液是国内首个获批上市的CAR-T细胞治疗产品，目前已有两个适应证获批，价格为120万元/针。药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液是国内第二款CAR-T疗法，此前已在国内获批两个适应证，价格为129万元/针。而在今年2月16日获美国FDA加速批准上市的Amtagvi，用于治疗PD-1抗体治疗后进展的晚期黑色素瘤，是全球首款获批上市的TIL疗法，更是首款获批的治疗实体瘤的T细胞疗法，但其获批价格高达51.5万美元/针。天价药物的一端是长时间等待“有药可医”的患者，一端是付出大量研发成本的药企。将创新成果最终送到患者手中，并非“一次性”就能解决的问题。而CGT药物的应用也常常受制于动辄上万美元的价格。 “产品可及性是整个细胞治疗领域都需要共同关注的一大问题。短期来看，支付体系需要一定的创新。”刘雅容向21世纪经济报道解释，“产业端可以通过工艺优化、试剂耗材的国产升级来降低部分成本，但空间有限且这仅占药品总成本的一部分，此外还有监管成本，特别是对于个体化药品，为保障患者用药安全，不能牺牲这部分成本。” “长期来看，行业也在发力，通过研发通用型CAR-T，从本质上解决药品可及性问题，只要能够放大放量生产，成本自然能够降下来，也可以分摊监管成本，但这需要更多技术积累。”刘雅容强调，“事实上在创新支付方面，也有向好趋势，例如部分商保、地方惠民保等，在高端细胞治疗产品的支付上也在逐年增加。” 而在创新性CAR-T方面，“通过非病毒定点整合的PD1-CAR-T，在大幅提高临床的有效性和安全性的基础上，不用病毒和简化工艺降低成本，对比于动辄上百万元的现有CAR-T产品，预计价格将有较大降幅。”刘明耀介绍，日前，邦耀生物靶向CD19非病毒PD1定点整合CAR-T细胞注射液治疗系统性红斑狼疮已获批CDE临床试验申请（IND）。 ▌文章来源：21世纪经济报道责编：赵家帅审核：任旭推荐阅读行业洞见丨千亿寡核苷酸药物市场之争行业洞见丨重磅玩家寸步不让, mRNA+LNP技术专利战梳理行业洞见丨2023年度100个新靶点

临床3期基因疗法细胞疗法财报申请上市

2024-11-11

·药论

3.3万/153mg/瓶，强生全球首创治疗多发性骨髓瘤BCMA×CD3双抗「特立妥单抗」开售！

2024年06月18日，美国强生制药靶向BCMA/CD3双抗--特立妥单抗注射液（商品名：泰立珂）正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，单药适用于既往至少接受过三线治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种抗CD38单克隆抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成人患者。来源：参考1 特立妥单抗是中国首个获批上市的靶向B细胞成熟抗原（BCMA）和CD3的双特异性抗体，也是强生在中国获批的第四个用于治疗多发性骨髓瘤的产品此前已于美国（2023年8月获FDA批准）和欧盟等国家或地区获批上市。近日，泰立珂陆续全国发货，据了解，泰立珂在已经上架销售的部分药店公开零售价（不考虑优惠赠药等福利）：30mg(3mL)/瓶：9551.47元（含税），153mg(1.7mL)/瓶：33246.03元（含税），一般来讲全国都是统一零售价或差别不大，具体售价信息以实际购买为准（如因价格涉及纠纷，本公众号概不负责！该药为处方药，请在医师处方下合理使用）。特立妥单抗是一款全球首创、即用型、基于体重给药的皮下注射双特异性抗体，可将CD3+T细胞重定向到表达BCMA的骨髓瘤细胞，以诱导杀伤肿瘤细胞。 Graphic illustration of mechanism of action of teclistamab. （文献3）特立妥单抗的成功上市主要基于MajesTEC-1的研究结果，MajesTEC-1是一项1/2期单臂、开放标签、多队列、多中心剂量递增研究，旨在评估特立妥单抗在既往接受过三种或以上治疗的RRMM成人患者中的安全性和有效性。特立妥单抗治疗经3L治疗后的 RRMM患者，患者实现深度缓解、长期获益明显。多发性骨髓瘤是一种高发于中老年人的血液系统恶性肿瘤，在中国是血液肿瘤领域第二大常见恶性肿瘤，复发或耐药比例接近100％。发病率增长明显，治疗手段也逐渐丰富。值得一提的是，2023年6月30日，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序附条件批准南京驯鹿生物医药有限公司申报的CAR-T伊基奥仑赛注射液（商品名：福可苏）上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，既往经过至少3线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）。参考： 1.https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20240625150543149.html 2.https://www.jnj.com.cn/innovation 3.https://doi-org.libproxy1.nus.edu.sg/10.1111/cts.13717 声明：本文仅是介绍医药疾病领域研究进展或简述研究概况或分享医药相关讯息，并非也不会进行治疗或诊断方案推荐，也不对相关投资构成任何建议。

上市批准免疫疗法优先审批细胞疗法

2024-11-09

·药明康德

多款缓解率超90%的细胞疗法临床结果亮眼；科济药业公布三款CAR-T疗法新进展…… | CGT周报

▎药明康德内容团队编辑近期，全球细胞和基因疗法（CGT）领域迎来系列进展。Kite公司与Arcellx公司合作开发的创新嵌合抗原受体（CAR）-T细胞疗法anitocabtagene autoleucel（anito-cel）用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者的临床试验结果亮眼，患者的总缓解率（ORR）高达100%，完全缓解/严格完全缓解（CR/sCR）率近80%。科济药业宣布将展示其三款CAR-T细胞疗法泽沃基奥仑赛注射液（商品名：赛恺泽）、CT071和CT0590的临床试验数据。邦耀生物靶向CD19非病毒PD-1定点整合CAR-T细胞注射液针对自身免疫疾病的IND申请在中国获批。临床试验结果本文将节选其中部分重要进展做简单介绍，仅供读者参阅。图片来源：123RF ———✦研发进展✦——— ◇ 吉利德（Gilead）旗下Kite公司与Arcellx公司宣布将在今年的美国血液学会（ASH）年会上公布其联合开发的BCMA靶向CAR-T细胞疗法anito-cel用于治疗RRMM患者的临床试验最新结果。目前公布的摘要结果显示，接受anito-cel治疗患者的ORR高达100%，CR/sCR率近80%，且未在患者中观察到某些迟发性神经毒性的案例。相关临床3期研究iMMagine-3已于2024年下半年启动，并已完成了首例患者给药。 Anito-cel（原名ddBCMA）是采用Arcellx的创新紧凑型结合域D-Domain所开发的BCMA靶向CAR-T细胞疗法。该疗法已获得美国FDA的快速通道资格，孤儿药资格和再生医学先进疗法认定。Arcellx与Kite公司达成全球战略合作和许可协议，共同开发和商业化anito-cel用于治疗RRMM患者。目前，anito-cel在4线以上RRMM患者（iMMagine-1）和更早期治疗线患者（iMMagine-3）中进行临床研究。 ◇ TScan Therapeutics公司公布了在研T细胞受体（TCR）-T细胞疗法TSC-100和TSC-101在1期临床试验ALLOHA中的新数据。这两种疗法旨在治疗急性髓系白血病（AML）、骨髓增生异常综合征（MDS）或急性淋巴细胞白血病（ALL）患者在造血干细胞移植（HCT）后的残留疾病，并预防复发。TSC-100和TSC-101是TScan Therapeutics公司开发的TCR-T细胞疗法，分别靶向次要组织相容性抗原HA-1和HA-2。它们旨在与同种异体的HCT联用，消灭残余血液癌细胞，预防疾病复发。截至2024年7月8日的数据显示，所有接受TSC-100或TSC-101治疗的患者（n=16）没有出现复发，而按标准护理接受HCT的对照组（n=11）中有3例患者复发。TSC治疗组的中位复发时间无法评估，而对照组的中位复发时间为159天。所有5名随访达一年的TSC治疗患者在数据截止时仍无复发，且微小残留病（MRD）为阴性，这表明TSC治疗有效地清除了HCT后的残留癌细胞。在接受TSC-100或TSC-101输注后未发生剂量限制性毒性（DLT），治疗组和对照组的安全性相似，主要表现为预期的HCT后不良事件。该结果表明，TSC-100和TSC-101具有减少AML、ALL或MDS患者在减强度预处理的同种异体HCT后的复发率，并提高无复发生存率的潜力。 ◇ Beam Therapeutics公司宣布将在ASH年会上公布其在研自体CD34+碱基编辑造血干细胞疗法BEAM-101在1/2期临床试验BEACON中治疗镰状细胞病（SCD）患者的初步积极结果。摘要显示，该疗法成功提升SCD患者体内具功能性的胎儿血红蛋白（HbF）水平，为这款碱基编辑疗法提供临床上的概念验证。所有患者在第1个月内均迅速且显著地诱导了HbF的生成（>60%），并相应地降低了未输血血液中的镰状血红蛋白（HbS）水平（≤36%），且这一效果持续维持。此外，溶血标志物在所有4名患者中均已正常化或有所改善。Beam的试验目标是将HbF水平提高到至少60%，同时将HbS降至40%或更低。目前的患者队列规模较小，随访时间有限，但Beam公司已成功达到其预定试验目标。 ◇ Allogene Therapeutics公司公布了其用于治疗实体瘤的现货型CAR-T候选产品ALLO-316的1期临床试验TRAVERSE的积极结果。截至2024年10月14日的数据，既往接受过大量治疗的晚期或转移性肾细胞癌（RCC）患者接受了单次输注ALLO-316，CD70肿瘤比例评分（TPS）≥50%且接受剂量2（DL2）治疗患者的最佳ORR为50%，确认的缓解率为33%。在TPS≥50的患者中，76%（16/21）的肿瘤负荷减轻。接受1b期扩展方案的6例高TPS患者中有2例（33%）在≥4个月时表现出持续的缓解。 ▲TRAVERSE研究的结果（图片来源：参考资料[9]） ◇ Indapta Therapeutics公司公布了其同种异体自然杀伤细胞（NK）疗法IDP-023治疗晚期多发性骨髓瘤或非霍奇金淋巴瘤患者的1/2期临床试验结果。患者接受了1到3剂IDP-023，伴或不伴白细胞介素-2（IL-2）治疗。结果显示，在9名接受治疗的患者中，有5名患者观察到了客观缓解。在5名接受IDP-023和IL-2治疗的患者中，4名患者实现了客观缓解（1名非常好的部分缓解，2名部分缓解，1名轻微缓解）。安全性方面，IDP-023治疗总体上耐受性良好，没有DLT，最常见的不良事件是与预处理化疗相关的血细胞减少。 ◇ 科济药业宣布将在ASH年会上以壁报形式展示其三款CAR-T细胞疗法泽沃基奥仑赛注射液（商品名：赛恺泽）、CT071和CT0590的临床试验数据。 · 泽沃基奥仑赛注射液是一种全人源BCMA靶向自体CAR-T细胞疗法。在一项针对RRMM患者的2期临床试验中，102例接受过≥3线治疗（包括一种免疫调节药物和一种蛋白酶体抑制剂）的患者的客观缓解率为92.2%，CR/sCR率为71.6%。此外，患者的基线特征对该疗法的临床有效性影响不大，进一步说明即使是预后不良的RRMM患者也能够从中获益。 · CT071是一种全人源GPRC5D靶向的自体CAR-T细胞产品，生产时间仅需约30小时。在17例接受CT071治疗的RRMM患者（至少三线治疗失败或2类抗MM治疗药物耐药）中，ORR为94.1%（16/17），sCR率为52.9%（9/17）。有7例患者在第4周时就获得了CR或sCR。既往接受过BCMA或BCMA/CD19 CAR-T治疗的4例患者均获得了缓解（2例sCR，2例部分缓解）。安全性方面，11例（64.7%）患者出现了细胞因子释放综合症（CRS），均为1/2级。未观察到免疫效应细胞相关神经毒性综合症（ICANS），未发生DLT。 · CT0590是一种靶向BCMA和NKG2A的通用型CAR-T细胞疗法，通过TRAC/B2M/NKG2A三重基因敲除以减少移植物抗宿主病（GvHD）、宿主免疫排斥和自相残杀。在一项针对RRMM患者的1期临床试验中，中位随访时间为16.6个月时，有3例患者获得缓解，包括2例sCR和1例部分缓解。2例sCR患者中有1例RRMM患者的缓解持续时间（DOR）已达23个月（sCR仍在持续中），另1例原发性浆细胞白血病（pPCL）患者的DOR为20个月。安全性方面，未观察到≥3级CRS，也没有ICANS、GvHD、DLT和因不良事件导致的退出研究或死亡。 ◇ Cancer Immunology Research杂志上发表了一项评估CD27武装BCMA CAR-T细胞疗法CBG-002治疗RRMM患者的1期临床试验结果。中位随访时间为16.7个月时，11例接受CBG-002治疗患者的ORR为81.8%，CR/sCR率为45.5%，部分缓解率为18.2%，中位DOR为8.9个月，中位无进展生存期（PFS）为8.5个月，中位总生存期（mOS）尚未达到。安全性方面，没有患者出现≥3级的CRS或ICANS。其他3级或更高级别的不良事件包括中性粒细胞减少症（72.7%）、血小板减少症（45.5%）和贫血（36.4%）。 ◇ 邦耀生物宣布，其专有的非病毒定点整合CAR-T平台开发的名为“靶向CD19非病毒PD-1定点整合CAR-T细胞注射液”（BRL-203）的IND申请已取得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的批准，针对的适应症为中度或重度难治性系统性红斑狼疮（SLE）。BRL-203不使用病毒载体，利用CRISPR/Cas9基因编辑技术对T淋巴细胞中PD-1位点精确编辑，定点插入表达靶向CD19的CAR分子的转基因。新闻稿指出，该候选产品此前在治疗复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（r/r NHL）的临床试验中展现亮眼疗效，患者的客观缓解率高达100%，CR率达到85.7%，且患者长期获益显著高于现有同类病毒CAR-T产品。截至2024年2月10日的数据，mOS达到39个月，中位PFS达到了20个月。 ———✦融资、合作、M&A✦——— 图片来源：123RF ◇ 杭州瑞普晨创科技有限公司（简称“瑞普晨创”）宣布完成超亿元A轮融资。贝达药业同时发布新闻稿，宣布与瑞普晨创完成签署《战略合作协议》并进行投资，双方将合作开发干细胞治疗业务，在人多能干细胞向胰岛细胞诱导分化技术领域展开深入合作。瑞普晨创将化学重编程诱导多能干细胞（CiPSC）应用到临床级别制备体系，已在糖尿病治疗方向规划多条管线。目前，该公司自主研发的用于治疗1型糖尿病的多能干细胞产品RGB5088胰岛细胞注射液的IND已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）受理。此前，《细胞》杂志上发表了CiPS制备胰岛细胞治疗1型糖尿病的临床研究结果。首例接受移植的患者恢复了内源自主性、生理性的血糖调控，移植75天后完全稳定地脱离胰岛素注射治疗，目前疗效已稳定持续1年以上，实现了临床功能性治愈。 ▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料（可上下滑动查看） [1] Arcellx to Present Clinical Data for Its Phase 1 and iMMagine-1 Studies in Patients with Relapsed or Refractory Multiple Myeloma at the 66th ASH Annual Meeting and Exposition and Announces Progress in iMMagine-3 Study. Retrieved November 5, 2024 from https://ir.arcellx.com/news/news-details/2024/Arcellx-to-Present-Clinical-Data-for-Its-Phase-1-and-iMMagine-1-Studies-in-Patients-with-Relapsed-or-Refractory-Multiple-Myeloma-at-the-66th-ASH-Annual-Meeting-and-Exposition-and-Announces-Progress-in-iMMagine-3-Study/default.aspx [2] Beam Therapeutics to Present Data Across Hematology Franchise, Including First Clinical Data for BEAM-101 in Sickle Cell Disease and ESCAPE Non-human Primate Data, at American Society of Hematology (ASH) Annual Meeting. Retrieved November 5, 2024 from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/11/05/2974971/0/en/Beam-Therapeutics-to-Present-Data-Across-Hematology-Franchise-Including-First-Clinical-Data-for-BEAM-101-in-Sickle-Cell-Disease-and-ESCAPE-Non-human-Primate-Data-at-American-Societ.html [3] TScan Therapeutics Announces Upcoming Oral Presentation of Data from the ALLOHA™ Phase 1 Heme Trial at the 66th American Society of Hematology Annual Meeting and Exposition. Retrieved November 5, 2024 from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/11/05/2975010/0/en/TScan-Therapeutics-Announces-Upcoming-Oral-Presentation-of-Data-from-the-ALLOHA-Phase-1-Heme-Trial-at-the-66th-American-Society-of-Hematology-Annual-Meeting-and-Exposition.html [4] 科济药业赛恺泽®、CT071和CT0590的数据将于2024年ASH年会上以壁报形式展示. Retrieved November 6, 2024 from https://mp.weixin.qq.com/s/Xf5qxHJR8nWR_pdYLxkzaA [5] Xu Y, Zhang X, Xin D, Zhang J, Wang L, Fan Y, Chen B, Lei W, Qiu X, Jiang H, Xiao X, Huang L, Yu J, Yang X, Yang W, Zhu J, Qian W. CD27-Armored BCMA CAR T Cell Therapy (CBG-002) for Relapsed and Refractory Multiple Myeloma: A Phase I Clinical Trial. Cancer Immunol Res. 2024 Oct 21. doi: 10.1158/2326-6066.CIR-24-0051. Epub ahead of print. PMID: 39432745. [6] 瑞普晨创完成超亿元A轮融资，资本市场布局糖尿病干细胞疗法. Retrieved November 1，2024, from https://mp.weixin.qq.com/s/nyUeHN2Vb5tQ-bldlZATVA [7]贝达药业携手瑞普晨创共拓细胞治疗新赛道. Retrieved November 1，2024, from https://mp.weixin.qq.com/s/TdWAbgQS77Gh9sfoa85gPA [8] JAMA Oncology 发表伊基奥仑赛注射液（福可苏®）用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤1b/2期临床研究数据. Retrieved November 1，2024, from https://www.prnasia.com/story/467921-1.shtml [9] Allogene Therapeutics Announces Positive Phase 1 Data Demonstrating the Potential of ALLO-316 in Heavily Pretreated Patients with Advanced Renal Cell Carcinoma at SITC and IKCS. Retrieved November 8, 2024 from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/11/07/2976851/0/en/Allogene-Therapeutics-Announces-Positive-Phase-1-Data-Demonstrating-the-Potential-of-ALLO-316-in-Heavily-Pretreated-Patients-with-Advanced-Renal-Cell-Carcinoma-at-SITC-and-IKCS.html [10] Indapta Therapeutics Presents Clinical and Preclinical Data of Allogenic Natural Killer Cell Therapy at Society for Immunotherapy of Cancer Meeting. Retrieved November 8, 2024 from https://www.businesswire.com/news/home/20241107081017/en/Indapta-Therapeutics-Presents-Clinical-and-Preclinical-Data-of-Allogenic-Natural-Killer-Cell-Therapy-at-Society-for-Immunotherapy-of-Cancer-Meeting 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

细胞疗法孤儿药临床申请免疫疗法基因疗法

100 项与伊基奥仑赛相关的药物交易

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研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
多发性骨髓瘤	中国	南京驯鹿生物医药有限公司	2023-06-30
多发性骨髓瘤	中国	Innovent Biologics, Inc.	2023-06-30

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
复发性多发性骨髓瘤	临床3期	中国	南京驯鹿生物技术股份有限公司初创企业	2024-03-27
浆细胞骨髓瘤难治	临床1期	美国	南京驯鹿生物技术股份有限公司初创企业	2023-05-08
桥本脑炎	临床1期	中国	南京驯鹿生物技术股份有限公司初创企业	2020-09-22
特发性炎症性肌病	临床1期	中国	南京驯鹿生物技术股份有限公司初创企业	2020-09-22
多发性硬化症	临床1期	中国	南京驯鹿生物技术股份有限公司初创企业	2020-09-22
重症肌无力	临床1期	中国	南京驯鹿生物技术股份有限公司初创企业	2020-09-22
髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体相关疾病	临床1期	中国	南京驯鹿生物技术股份有限公司初创企业	2020-09-22
视神经脊髓炎	临床1期	中国	南京驯鹿生物技术股份有限公司初创企业	2020-09-22
POEMS综合征	临床1期	中国	南京驯鹿生物技术股份有限公司初创企业	2020-09-22
慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病	临床1期	中国	南京驯鹿生物技术股份有限公司初创企业	2020-09-22

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05066646 (FUMANBA-1, PRNewswire) 人工标引	临床1/2期	多发性骨髓瘤	91	伊基奥仑赛 (淋巴细胞清除剂量发生了调整)	積鑰選壓淵築選獵鹽襯(鑰蓋獵網糧鹽鹹繭艱齋) = 憲簾餘鏇齋遞壓鹹夢餘網壓廠網鑰遞膚鹹衊淵 (艱壓築襯製餘積顧餘繭 ) 更多	积极	2024-09-29
NCT05066646 (FUMANBA-1, PRNewswire) 人工标引	临床1/2期	多发性骨髓瘤	91	伊基奥仑赛 (标准的清淋剂量)	積鑰選壓淵築選獵鹽襯(鑰蓋獵網糧鹽鹹繭艱齋) = 廠蓋壓廠衊選鏇夢憲網網壓廠網鑰遞膚鹹衊淵 (艱壓築襯製餘積顧餘繭 ) 更多	积极	2024-09-29
NCT05066646 (FUMANBA-1, IMS2024 \| PRNewswire) 人工标引	临床2期	多发性骨髓瘤	91	伊基奥仑赛 (肾损组)	夢餘壓憲廠鹽廠艱憲製(蓋簾鹽製淵襯鹹艱衊構) = 在疗效方面，肾损组的大多数基线特征与非肾损组相当。肾损组也能实现与非肾损组一样快速和深入的缓解。肾损组的长期疗效与非肾损组相当。顧繭積顧窪觸築廠繭窪 (蓋繭網糧蓋餘製鑰構選 ) 更多	积极	2024-09-27
NCT05066646 (FUMANBA-1, IMS2024 \| PRNewswire) 人工标引	临床2期	多发性骨髓瘤	91	伊基奥仑赛 (非肾损组)		积极	2024-09-27
NCT04561557 (PRNewswire) 人工标引	早期临床1期	神经系统自身免疫性疾病 AQP4抗体阳性	12	伊基奥仑赛注射液	鹹夢築鏇憲壓願顧艱網(鹽鏇積築憲鬱獵鹹糧遞) = 良好耐受性和安全性壓繭網積艱築願鬱醖襯 (網廠膚鑰範築積簾壓鏇 ) 更多	积极	2024-07-01
NCT05181501 (FUMANBA-2, EHA2024) 人工标引	临床1期	多发性骨髓瘤一线	16	EQUE-CEL	蓋憲糧獵簾蓋艱願憲觸(鬱蓋願觸製鹹鏇鬱鬱顧) = 鹹積遞顧觸繭餘願餘製鏇簾醖襯齋遞憲鏇齋襯 (窪鏇鹹製鹽願簾遞窪蓋 ) 更多	积极	2024-05-14
NCT04561557 (Pubmed) 人工标引	早期临床1期	重症肌无力	2	CT103A	壓廠繭艱淵糧構襯範鬱(構憲鹹鏇艱網淵膚遞齋) = 選繭夢憲齋糧鹹觸糧獵顧夢簾願網窪積艱夢繭 (顧鹽構壓遞糧窪餘糧遞 )	积极	2024-02-26
NCT04561557 (Pubmed \| Proc Natl Acad Sci U S A) 人工标引	早期临床1期	免疫介导的坏死性肌病	1	Equecabtagene Autoleucel	簾餘鹽廠構襯齋窪窪鬱(範艱繭膚膚範壓蓋窪鑰) = The patient developed only grade 1 cytokine release syndrome (CRS), but had no immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome (ICANS). Only transient hemocytopenia was observed. 遞觸鬱膚淵衊鹹積艱築 (簾選鹽繭艱襯網願遞艱 ) 更多	积极	2024-01-30
ASH2023	临床1期	复发性多发性骨髓瘤	18	CT103A	壓構壓糧襯膚獵繭簾顧(積憲餘襯顧製餘窪壓獵) = The recovery of B cells and globulin were observed in 5 and 15 patients, respectively. But for the seven alive patients with sCR, only two of them had B cell recovered. 願遞淵網製觸製膚構顧 (膚繭餘獵鹹選遞齋壓選 ) 更多	积极	2023-12-11
FUMANBA-1 (IMS2023)	临床1/2期	复发性多发性骨髓瘤 BCMA	105	Eque-cel	壓淵願襯襯網鹽艱顧廠(衊製積醖窪範獵積淵鬱) = 獵繭選選獵齋齋鹹糧簾獵夢網廠願鏇觸顧鬱選 (憲壓窪網獵蓋艱構顧簾, 80.07 ~ 96.92) 更多	积极	2023-09-26
NCT05066646 (FUMANBA-1, ASCO2023) 人工标引	临床1/2期	复发性多发性骨髓瘤末线	103	CT103A	鑰廠壓淵襯壓壓鹽鏇憲(鏇壓襯鹹淵積鏇襯繭鏇) = 簾構積鏇觸選願齋範鹹窪艱醖網鏇簾鹽衊網選 (網鹹艱顧餘壓觸願鹽顧 ) 更多	积极	2023-05-26
NCT04561557 (PRNewswire) 人工标引	临床1期	视神经脊髓炎 AQP4 Antibody Positive	12	Equecabtagene Autoleucel	膚衊範製鹽壓顧鏇簾憲(遞襯衊簾壓艱糧鬱衊艱) = 齋鹽鏇艱鹹艱夢簾淵構網顧獵簾網憲膚簾顧憲 (顧醖網艱襯範顧網顧製 ) 更多	积极	2022-11-18