Soficabtagene Geleucel

根据公开信息，上周（8月25日~8月31日），全球范围内有至少10家致力于创新药研发的新锐公司宣布完成新一轮融资。通过梳理，这些获得资本青睐的新锐公司正在开发的产品包括小分子、寡核苷酸药物、CAR-T细胞疗法、RNA疗法、靶向蛋白降解剂、抗体偶联药物（ADC）等等。 虹信生物 融资轮次：Pre-A+轮 融资金额：近亿元 8月29日，虹信生物（MagicRNA）宣布完成近亿元Pre-A+轮融资。本轮融资由IDG资本领投，高瓴创投及元生创投跟投，老股东恒晔科投继续追加投资。本轮融资将用于核心产品HN2301的IND申报及IIT临床研究。虹信生物成立于2021年，是一家聚焦于核酸药物递送和治疗性mRNA创新药物的研发企业，致力于核酸药物递送技术的创新与突破。虹信生物开发的In vivo CAR T管线已于2025年一季度完成了首例SLE患者的给药。该产品为细胞靶向LNP，且在临床中实现了CAR T重编程与B细胞清除，观察到了良好的安全性与初步的临床疗效。 爱科瑞思 融资轮次：A+轮 融资金额：数千万元 8月28日，爱科瑞思和绍兴睿核企业管理有限公司（简称“绍兴睿核”）在杭州完成投资签约仪式，爱科瑞思获投数千万元融资。本轮融资款主要用于加速推进ACR246项目临床1b/2a期试验，以及其他ADC药物的临床前研究。ACR246是以拓扑异构酶-1抑制剂为载荷的抗5T4-ADC产品，靶向是在多种实体瘤和癌症起始细胞中高表达的癌胚胎抗原5T4。爱科瑞思已经建立10条ADC产品管线，其中ADC2122已完成1期临床、ACR246正在进入1b/2a期、ACR331和ACR317处于接近IND申报的临床前研究。 锐正基因 融资轮次：A轮 融资金额：7500万美元 8月27日消息，锐正基因获得7500万美元的A轮融资，本轮投资方为西藏药业、康哲药业。锐正基因成立于2021年，聚焦于基于非病毒载体的体内基因编辑药物的开发、产业化和商业化。该公司的产品管线包括：针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的ART001、以PCSK9（前蛋白转化酶枯草溶菌素9）为靶点的ART002。其他产品管线主要针对代谢类疾病，主要集中在肝病领域，人群覆盖广泛，存在巨大的未满足临床需求，并且相关靶点已经得到一定的临床验证。 Leal Therapeutics 融资轮次：A轮 融资金额：3000万美元 8月27日，Leal Therapeutics宣布完成3000万美元A轮融资，以推进用于治疗神经退行性和神经精神疾病的神经代谢疗法。Leal公司的管线机制基于一个核心原则，即纠正大脑中的代谢失衡。该公司的主要项目LTX-001是一种口服脑渗透小分子，通过抑制线粒体酶谷氨酰胺酶来靶向过量的谷氨酸，用于治疗精神分裂症、双相情感障碍、重度抑郁症以及肌萎缩侧索硬化症 (ALS)等。Leal 还在开发LTX-002，这是一种接近临床阶段的反义寡核苷酸 (ASO)，用于治疗遗传性或散发性ALS。LTX-002通过抑制该通路中的限速酶SPT（更具体地说是 SPTLC1 亚基）来靶向神经酰胺/鞘脂的从头合成。Leal 还在开发LTX-007，一种SPT小分子抑制剂，用于治疗阿尔茨海默病、ALS和遗传性鞘脂沉积症等神经退行性疾病。除了上述项目，Leal 正在推进下一代技术，通过使用抗体样穿梭体优化核酸疗法穿过血脑屏障 (BBB) 向 CNS 的递送。 Wugen 融资轮次：股权融资 融资金额：1.15亿美元 8月27日，Wugen宣布完成1.15亿美元的股权融资，所筹资金将用于推进正在进行的针对复发/难治性T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）和T细胞淋巴母细胞淋巴瘤（T-LBL）的关键性T-RRex研究，目前是于2027年提交BLA申请。WU-CART-007亦称为soficabtagene geleucel，是一种靶向CD7的同种异体CAR-T细胞疗法，有潜力成为首个获批用于T细胞恶性肿瘤的“现成”CAR-T疗法。在一项已完成的全球1/2期研究中，WU-CART-007在推荐的2期剂量下达到了91%的总缓解率（ORR）和73%的复合完全缓解率（CRc）。Wugen专注于开发用于癌症治疗的下一代同种异体CAR-T细胞疗法，该公司旨在克服第一代细胞疗法的主要局限性，实现可扩展的、现成的治疗。 施贝康 融资轮次：B轮 融资金额：近亿元 8月26日，施贝康宣布完成B轮融资。本轮融资资金将主要用于加快研发管线建设、扩建研发实验室，并推动核心产品的国际化申报进程。施贝康成立于2015年，聚焦心脑血管、呼吸系统等疾病领域的差异化新药研发。该公司已在心脑血管和呼吸系统疾病领域完成多条创新产品管线的战略布局，目前多个品种已进入不同临床阶段。 Therna Biosciences 融资轮次：种子轮 融资金额：1000万美元 8月26日，Therna Biosciences宣布完成1000万美元种子轮融资。Therna是一家生物技术公司，旨在重新定义RNA疗法。该公司的平台能够设计经过精确加工的mRNA分子，这些分子针对增强的翻译、稳定性、免疫逃避和组织特异性表达进行了优化。该平台还能有效识别mRNA内的最佳靶点，以设计出最有效的ASO/siRNA。这些产品有望在包括遗传和罕见病、眼科和免疫学在内的一系列治疗领域实现广泛的应用。 Plexium 融资轮次：未披露 融资金额：6010万美元 8月25日，Plexium宣布融资6000万美元。该公司聚焦蛋白降解剂研发，该公司正在研发的产品包括：PLX-4545是一种口服的CRBN分子胶降解剂，靶向IKZF2；PLX-61639，旨在通过利用合成致死机制治疗癌症的降解剂，为靶向SMARCA2以治疗携带SMARCA4改变患者。SMARCA4基因在癌症中经常发生突变，迫使肿瘤细胞依赖SMARCA2进行某些基本过程。Prelude公司有两种SMARCA2降解剂处于临床阶段。 Incyclix Bio 融资轮次：B轮 融资金额：1125万美元 8月25日，Incyclix Bio宣布获得1125万美元B轮扩展融资，以推进INX-315在CDK4/6抑制剂耐药ER+/HER2-乳腺癌或CCNE1扩增实体瘤患者中的1/2期临床试验。Incyclix Bio是一家下一代细胞周期控制公司，致力于推进针对驱动许多癌症的异常增殖的精准治疗。该公司的先导化合物INX-315是一种强效、选择性的细胞周期蛋白依赖性激酶2（CDK2）抑制剂，正处于临床开发阶段。Incyclix Bio致力于研究CDKs及其在细胞周期中作为有吸引力治疗靶点，涵盖多种肿瘤类型，包括卵巢癌、乳腺癌和肺癌。 信华生物 融资轮次：A轮 融资金额：数千万美元 8月25日，专注于新一代智能大分子药研发的创新企业信华生物宣布完成数千万美元A轮系列融资。其中，A+轮融资由杏泽资本领投；A轮融资由三一创新投资领投，红杉中国等其他老股东跟投。资金将主要用于推动公司核心管线进入全球临床试验阶段，加速first-in-class和best-in-class的研发进程，为全球患者提供更有效的治疗方案。信华生物成立于2019年，由王鲁泉博士创办。公司核心领导团队平均拥有超过20年的大分子药物研发经验，曾在多家知名制药和生物技术企业担任重要职位。依托在肿瘤免疫治疗领域的深厚积累，该公司专注于开发针对实体瘤等疾病的新一代智能大分子药物。 期待在资本的助力下，更多前沿疗法和技术能够更快惠及患者。 参考资料： [1]各公司官网及公开资料 版权说明：本文欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权或其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。 免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。