主要目的：在健康受试者体内，分别在空腹和餐后条件下，以Pfizer Europe MA EEIG 持有的氯苯唑酸葡胺软胶囊（商品名： Vyndaqel®；规格：20 mg（按C14H7Cl2NO3.C7H17NO5 计））为参比制剂，石家庄科仁医药科技有限公司生产的氯苯唑酸葡胺软胶囊（规格：20 mg（按C14H7Cl2NO3.C7H17NO5 计））为受试制剂，研究两制剂的药代动力学，评价两制剂是否具有生物等效性。次要目的：观察受试制剂和参比制剂在健康受试者中的安全性。

开始日期2024-01-12

申办/合作机构

石家庄科仁医药科技有限公司

NCT05489523 / Recruiting临床4期IIT

An Open-label Study to Evaluate the Safety, Efficacy, and Pharmacokinetics of Tafamidis in Patients With Transthyretin-mediated Amyloidosis Post Orthotopic Heart Transplantation

Transthyretin cardiac amyloidosis (ATTR-CA) is a relentlessly progressive disease that can progress to end stage heart failure, at which point recently approved transthyretin production silencing or structure stabilizing therapies provide no clinical benefit. For well-selected individuals, heart transplantation is an excellent therapeutic option to improve survival. Historically, concomitant liver transplantation has been used to halt the progression of non-cardiac transthyretin amyloidosis (ATTR) manifestations, especially for individuals with TTR genotypes associated with significant neuropathy. However, despite this, patients continue to experience progressive non-cardiac manifestations, particularly gastrointestinal and neuropathic, which can have a substantial influence on post-heart transplantation morbidity. Concomitant liver transplantation is also associated with substantial morbidity and its future therapeutic role is questionable with recently established therapies for ATTR. Therefore, there is a clear unmet need to determine the utility and safety of ATTR targeted therapies for patients with recent heart transplantation for end-stage ATTR-CA. The central hypothesis of this proposal is that in patients who have received a heart transplantation for end-stage ATTR-CA, tafamidis therapy will be efficacious and well-tolerated. We aim to determine the safety and efficacy of tafamidis in stable patients who have undergone heart or combined heart/liver transplantation for ATTR (wild-type or variant) cardiac amyloidosis. The proposed study will be a single-arm intervention clinical trial with tafamidis. Because of the efficacy of tafamidis for both variant ATTR-CA and wild-type ATTR-CA, there is no clinical equipoise for an inactive-comparator placebo arm. The primary endpoint of this study will be serial change in plasma transthyretin (TTR) levels from baseline to 12 months at 3-month intervals. The secondary endpoints of this study will include serial changes in neuropathy assessments, modified body mass indices, incident transplant-specific adverse events, and pharmacokinetics of tafamidis. Observations from this study will establish the role of tafamidis use for the management of ATTR in patients after transplantation for end-stage ATTR-CA.

开始日期2023-05-01

申办/合作机构

The University of Texas Southwestern Medical Center

CTR20222408 / CompletedN/A

氯苯唑酸葡胺软胶囊人体生物等效性试验

以南京正大天晴制药有限公司研制的氯苯唑酸葡胺软胶囊（规格：20 mg）为受试制剂（T），Pfizer Europe MA EEIG持证、Catalent Pharma Solutions, LLC生产的氯苯唑酸葡胺软胶囊（商品名：维达全®，规格：20 mg）为参比制剂（R），研究受试制剂和参比制剂在空腹/餐后状态下单剂量给药时的药代动力学参数，进行人体生物等效性评价，并考察南京正大天晴制药有限公司研制的氯苯唑酸葡胺软胶囊的安全性。

开始日期2022-10-13

申办/合作机构

南京正大天晴制药有限公司

100 项与氯苯唑酸葡甲胺相关的临床结果

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100 项与氯苯唑酸葡甲胺相关的转化医学

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100 项与氯苯唑酸葡甲胺相关的专利（医药）

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项与氯苯唑酸葡甲胺相关的文献（医药）

2024-01-01·Therapeutic advances in chronic disease

Tafamidis improves myocardial longitudinal strain in A97S transthyretin cardiac amyloidosis

Article

作者: Juang, Jimmy Jyh-Ming ; Lee, Ming-Jen ; Wu, Yuan-Kun Aden ; Tsai, Cheng-Hsuan ; Hsieh, Sung-Tsang ; Chou, Chia-Hung ; Lin, Yen-Hung ; Su, Mao-Yuan ; Cheng, Mei-Fang ; Lin, Siao-Ping ; Hsueh, Hsueh-Wen ; Chao, Chi-Chao ; Lin, Lung-Chun ; Shun, Chia-Tung ; Tseng, Ping-Huei ; Yu, An-Li

Background::

Transthyretin cardiomyopathy (ATTR-CM) is a debilitating disease that has received much attention since the emergence of novel treatments. The Transthyretin Cardiomyopathy Clinical Trial showed that tafamidis, a transthyretin tetramer stabilizer, effectively reduced the declines in functional capacity and quality of life. However, Ala97Ser (A97S) hereditary ATTR-CM is underrepresented in major ATTR-CM tafamidis trials.

Objectives::

We aim to investigate the change in global longitudinal strain (GLS) of A97S ATTR-CM patients after 12 months of tafamidis treatment.

Methods::

We retrospectively analysed a prospective cohort of patients with A97S ATTR-CM who received tafamidis meglumine (61 mg/day) at the National Taiwan University Hospital. Echocardiography with speckle tracking strain analysis was performed at baseline and 12 months after treatment.

Results::

In all, 20 patients were included in the cohort. The baseline left ventricular ejection fraction (LVEF) and interventricular septum (IVS) thickness were 59.20 ± 13.23% and 15.10 ± 3.43 mm, respectively. After 12 months of tafamidis treatment, the LVEF and IVS were 61.83 ± 15.60% ( p = 0.244) and 14.59 ± 3.03 mm ( p = 0.623), respectively. GLS significantly improved from −12.70 ± 3.31% to −13.72 ± 3.17% ( p = 0.048), and longitudinal strain (LS) in apical and middle segments significantly improved from −16.05 ± 4.82% to −17.95 ± 3.48% ( p = 0.039) and −11.89 ± 4.38% to −13.58 ± 3.12% ( p = 0.039), respectively. Subgroup analysis showed that patients with LVEF < 50% had a better treatment response and improvement in GLS. The patients with an IVS ⩾ 13 mm had an improvement in two-chamber LS from −10.92 ± 4.25% to −13.15 ± 3.87% ( p = 0.042) and an improvement in apical left ventricular LS from −15.30 ± 5.35% to −17.82 ± 3.99% ( p = 0.031).

Conclusion::

Tafamidis significantly improved GLS, and particularly apical and middle LS in A97S ATTR-CM patients.

2024-01-01·JAMA cardiology

Effect of Tafamidis on Cardiac Function in Patients With Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy

Article

作者: Fine, Nowell ; Weissman, Neil J ; Maurer, Mathew S ; Boman, Kurt ; Elliott, Perry ; Shah, Sanjiv J ; Fernandes, Fabio ; Gundapaneni, Balarama ; Garcia-Pavia, Pablo ; Klein, Allan L ; Sultan, Marla B

Importance:

Tafamidis has been shown to improve survival in patients with transthyretin amyloid cardiomyopathy (ATTR-CM) compared with placebo. However, its effect on cardiac function has not been fully characterized.

Objective:

To examine the effect of tafamidis on cardiac function in patients with ATTR-CM.

Design, Setting, and Participants:

This was an exploratory, post hoc analysis of the Tafamidis in Transthyretin Cardiomyopathy Clinical Trial (ATTR-ACT), a multicenter, international, double-blind, placebo-controlled phase 3 randomized clinical trial conducted from December 2013 to February 2018. The ATTR-ACT included 48 sites in 13 counties and enrolled patients aged 18 to 90 years with ATTR-CM. Data were analyzed from July 2018 to September 2023.

Intervention:

Patients were randomized to tafamidis meglumine, 80 mg or 20 mg, or placebo for 30 months.

Main Outcomes and Measures:

Patients were categorized based on left ventricular (LV) ejection fraction at enrollment as having heart failure with preserved ejection fraction (≥50%), mildly reduced ejection fraction (41% to 49%), or reduced ejection fraction (≤40%). Changes from baseline to month 30 in LV ejection fraction, LV stroke volume, LV global longitudinal strain, and the ratio of early mitral inflow velocity to septal and lateral early diastolic mitral annular velocity (E/e′) were compared in patients receiving tafamidis, 80 mg, vs placebo.

Results:

A total of 441 patients were randomized in ATTR-ACT, and 436 patients had available echocardiographic data. Of 436 included patients, 393 (90.1%) were male, and the mean (SD) age was 74 (7) years. A total of 220 (50.5%), 119 (27.3%), and 97 (22.2%) had heart failure with preserved, mildly reduced, and reduced LV ejection fraction, respectively. Over 30 months, there was less pronounced worsening in 4 of the echocardiographic measures in patients receiving tafamidis, 80 mg (n = 176), vs placebo (n = 177) (least squares mean difference: LV stroke volume, 7.02 mL; 95% CI, 2.55-11.49; P = .002; LV global longitudinal strain, −1.02%; 95% CI, −1.73 to −0.31; P = .005; septal E/e′, −3.11; 95% CI, −5.50 to −0.72; P = .01; lateral E/e′, −2.35; 95% CI, −4.01 to −0.69; P = .006).

Conclusions and Relevance:

Compared with placebo, tafamidis, 80 mg, attenuated the decline of LV systolic and diastolic function over 30 months in patients with ATTR-CM. Approximately half of patients had mildly reduced or reduced LV ejection fraction at enrollment, suggesting that ATTR-CM should be considered as a possible diagnosis in patients with heart failure regardless of underlying LV ejection fraction.

Trial Registration:

ClinicalTrials.gov Identifier: NCT01994889

2023-07-03·Amyloid : the international journal of experimental and clinical investigation : the official journal of the International Society of Amyloidosis

Tafamidis concentration required for transthyretin stabilisation in cerebrospinal fluid

Article

作者: Powers, Evan T. ; Jaeger, Marcus ; Tsai, Felix J. ; Coelho, Teresa ; Kelly, Jeffery W.

BACKGROUND:

Hereditary transthyretin (TTR) amyloidosis (ATTRv) initially presents as a polyneuropathy and/or a cardiomyopathy. Central nervous system (CNS) pathology in ATTRv amyloidosis, including focal neurological episodes, dementia, cerebrovascular bleeding, and seizures, appears around a decade later. Wild-type (WT) TTR amyloidosis (ATTRwt) causes a cardiomyopathy. CNS pathology risk likely also increases in these patients as cardiomyopathy progresses. Herein, we study tafamidis-mediated TTR kinetic stabilisation in cerebrospinal fluid (CSF).

METHODS:

Varying tafamidis concentrations (50-1000 nM) were added to CSF from healthy donors or ATTRv patients, and TTR stabilisation was measured via the decrease in dissociation rate.

RESULTS:

Tafamidis meglumine (Vyndaqel) can be dosed at 20 or 80 mg QD. The latter dose is bioequivalent to a 61 mg QD dose of tafamidis free acid (Vyndamax). The tafamidis CSF concentration in ATTRv patients on 20 mg Vyndaqel is ∼125 nM. By linear extrapolation, we expect a CSF concentration of ∼500 nM at the higher dose. When tafamidis is added to healthy donor CSF at 125 or 500 nM, the WT TTR dissociation rate decreases by 42% or 87%, respectively.

CONCLUSIONS:

Tafamidis stabilises TTR in CSF to what is likely a clinically meaningful extent at CSF concentrations achieved by the normal tafamidis dosing regimen.

147

项与氯苯唑酸葡甲胺相关的新闻（医药）

2024-06-21

·赛柏蓝

「百亿大品种」，齐鲁、济川、国为拿下首仿

编者按：本文来自药智数据，赛柏蓝转载，编辑凯西上周（6月10日~6月16日），共60个品种通过/视同通过一致性评价。其中，齐鲁制药有限公司（以下简称“齐鲁制药”）的氯苯唑酸葡胺软胶囊、济川药业集团有限公司（以下简称“济川药业”）的盐酸非索非那定干混悬剂、成都国为生物医药有限公司（以下简称“国为生物”）的骨化三醇注射液等为首仿药物。同期，68个品种申报一致性评价。 01 重磅首仿齐鲁、济川、国为 NMPA官网显示，齐鲁制药的氯苯唑酸葡胺软胶囊、济川药业的盐酸非索非那定干混悬剂、国为生物的骨化三醇注射液均于6月11日获得上市批件。氯苯唑酸葡胺软胶囊齐鲁制药的氯苯唑酸葡胺软胶囊为国内首仿+首家过评，该药物是一款罕见病用药，原研为辉瑞开发的氯苯唑酸（商品名：VYNDAQEL；维达全）。维达全是一款转甲状腺素蛋白稳定剂口服制剂，于2020年2月在中国获批上市，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）I期症状性成人患者，以延缓其周围神经功能损害。 ATTR-PN是一种遗传性罕见致死性神经退行性疾病，常常累及多系统的疾病，主要表现为对称性由肢体远端向近端进展的神经功能障碍，可累及运动、感觉及自主神经，并可伴有心脏、肾脏、眼部等其他脏器受损。ATTR-PN为成年患者发病，约在起病后10年左右，逐渐进展至终末期。由于ATTR-PN的临床特点易与其他临床常见疾病相混淆，加之病例罕见令临床医生对其缺乏认识，获得病理和基因诊断的机会也有限，导致该病的诊断延误。据公开资料，维达全自获批上市以来年销售额持续上升，2023年其全球销售额超过30亿美元（超220亿人民币）。齐鲁制药的氯苯唑酸葡胺软胶囊成功获批上市，有望为国内ATTR-PN患者带来更多选择。盐酸非索非那定干混悬剂济川药业的盐酸非索非那定干混悬剂为国内首个获批干混悬剂型非索非那定的药企，该产品适用于缓解6个月以上儿童和成人的季节性过敏性鼻炎、慢性特发性荨麻疹的相关症状。盐酸非索非那定是一种第二代H1受体拮抗剂，具有良好的抗组胺作用。据报道，此次济川药业获批的干混悬剂型既有固体制剂（颗粒）的特点，又有液体制剂的优势，携带便捷、稳定性好、方便服用，特别适合于儿童和吞咽有困难的老人患者，有助于提高患者用药体验，且每个年龄段人群都有精准的用法用量，更好地指导患者合理用药。此外，该药物采用独特的掩味技术，达到了提升口感的目的。济川药业的盐酸非索非那定干混悬剂获批上市，为国内季节性过敏性鼻炎、慢性特发性荨麻疹患者，尤其儿童和老年患者带来了更多选择。骨化三醇注射液国为生物的骨化三醇注射液为国内首仿、国内独家，用于治疗慢性肾透析患者的低钙血症和/或继发性甲状旁腺功能亢进。公开数据显示，截至2022年底血液透析登记在透患者超过84万人，继发性甲状旁腺功能亢进（SHPT）发病率高达60%以上。骨化三醇是国内外权威指南推荐的SHPT一线用药，备受临床医生认可。国为生物从口服到注射的剂型改良显著提高了药物生物利用度，提升降甲状旁腺激素（PTH）疗效，从而提高血液透析患者用药依从性。国为生物表示，骨化三醇注射液的获批为患者提供了新的治疗选择，同时进一步丰富了其肾科相关产品线。 02 一致性评价通过情况 6月10日~6月16日期间，共60个品种通过/视同通过一致性评价。其中，浙江恒研医药科技有限公司、浙江赛默制药有限公司的利伐沙班细粒剂，成都欣捷高新技术开发股份有限公司、峨眉山通惠制药有限公司的盐酸异丙肾上腺素注射液等产品为企业独家品种。其他品种具体情况如下：表1：6月10日~6月16日，通过一致性评价的品种表2：6月10日~6月16日，视同通过一致性评价的品种 03 一致性评价受理情况 6月10日~6月16日，共68个品种申报一致性评价，具体情况如下：表3： 6月10日~6月16日，一致性评价申报情况资料来源：药智数据企业版——仿制药一致性评价分析系统数据库 END 内容沟通：郑瑶（13810174402）医药代表交流群扫描下方二维码加入银发经济市场机遇交流群扫描下方二维码加入左下角「关注账号」，右下角「在看」，防止失联

上市批准一致性评价

2024-06-20

·GBIHealth

国产首家！齐鲁制药维达全仿制药获批生产；溴啡等46种物质列入非药用类麻醉药品和精神药品管制品种增补目录

药械追踪 No.1 / 国产首家！齐鲁制药维达全仿制药获批生产近日，据国家药品监督管理局官网公示，齐鲁制药氯苯唑酸葡胺软胶囊仿制药获批生产。氯苯唑酸葡胺软胶囊可用于治疗成人转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）I期症状患者，并可有效延缓周围神经功能损害。ATTR-PN是一种罕见的遗传性、进行性加重、致死性疾病，30-40岁多发，且不可逆，严重危害患者生存。临床主要表现为对称性由肢体远端向近端进展的神经功能障碍，累及运动、感觉及自主神经，并可能伴有心脏、肾脏、眼部等其他脏器受损。氯苯唑酸葡胺软胶囊的有效成分氯苯唑酸葡胺是一种转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂，通过选择性地与TTR结合，稳定TTR并减缓其解离成单体的速度，延缓ATTR淀粉样变性的产生和沉积，从而达到治疗效果。原研氯苯唑酸葡胺软胶囊为辉瑞旗下维达全，齐鲁制药仿制产品为国产首家获批上市。 ->点击阅读原文，解锁完整双语新闻 No.2 / 艾伯维利生奇珠单抗获FDA批准新适应证，治疗溃疡性结肠炎艾伯维（纽交所代码：ABBV）近日宣布，旗下利生奇珠单抗（risankizumab）用于治疗中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）成人患者的新适应证上市申请已获得美国FDA批准，该药物因此成为首个获批用于UC和中重度克罗恩病的IL-23特异性抑制剂。利生奇珠单抗现已获批四项免疫介导炎症性疾病适应证。此次获批基于诱导研究INSPIRE和维持研究COMMAND。INSPIRE研究显示显示接受利生奇珠单抗（1200 mg，第0、4和8周IV）治疗的中度至重度活动性溃疡性结肠炎成人患者在第12周达到临床缓解。在COMMAND维持试验中，接受利生奇珠单抗180 mg和360 mg治疗的患者在52周时达到临床缓解的比例显著更高。 ->点击阅读原文，解锁完整双语新闻 No.3 / 迪哲医药JAK1抑制剂戈利昔替尼获批 2024年6月19日，迪哲医药（688192.SH）宣布，JAK抑制剂戈利昔替尼（商品名：高瑞哲）正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗复发/难治外周T细胞淋巴瘤（r/r PTCL），成为全球首个且唯一治疗PTCL的高选择性JAK1抑制剂。戈利昔替尼此次在中国获批是基于其国际多中心关键性临床试验（JACKPOT8的B部分），主要研究终点由独立影像评估委员会（IRC）评估的客观缓解率（ORR）达44.3%，完全缓解（CR）率达23.9%，且在多种PTCL常见亚型中均观察到肿瘤缓解。安全性方面，治疗相关不良事件（TRAEs）大多可恢复或临床可管理，具有良好的安全性和耐受性。戈利昔替尼是一款新一代口服、高选择性JAK1抑制剂，也是目前唯一专注于T细胞淋巴瘤的JAK抑制剂。2022年2月，戈利昔替尼治疗r/r PTCL患者获得FDA授予快速通道认定。 ->点击阅读原文，解锁完整双语新闻企业动态 No.1 / 鱼跃医疗合作中国联通，助力医疗器械产业数智化发展近日，鱼跃医疗与中国联通达成战略合作签约。此次签约旨在深化双方在企业管理数字化、产品数字化、技术赋能全球化等领域的战略合作，构筑医疗行业“新基建”。鱼跃医疗将与中国联通展开“端、网、云”上的全新探索与合作。通过中国联通在网络、云端、通讯技术和AI算法上的赋能，进一步推动鱼跃在医疗器械的智能化、数字化升级，使产品更精准地满足用户需求，提供更加可信赖的健康服务。也进一步支撑鱼跃的全球化产品与服务落地，为国内外更多家庭带来鱼跃医疗的创新和关怀。同时，通过中国联通的技术赋能，推动鱼跃5G智慧工厂全面升级，增强生产效率和运营能力，进一步巩固鱼跃医疗在行业中的服务先锋地位。签约现场，双方共同发布了“江苏联通政企数字智企-健康版产品”。该产品集联网通信、算网数智于一体，为企业解决工作手机、组网、办公智能终端以及 SaaS 应用需求，并融合鱼跃医疗专业优势，增加健康服务应用与终端。鱼跃医疗旗下产品将与中国联通共同打造合作产品与服务场景解决方案，深度整合，共同服务好联通个人与企业用户，为智慧医疗的发展贡献力量。 ->点击阅读原文，解锁完整双语新闻 No.2 / 加入AZ后，亘喜生物在苏州扩产细胞治疗药物阿斯利康（AZ;Nasdaq:AZN）旗下亘喜生物与苏州生物医药产业园（BioBAY）近日正式达成战略合作，并签署了相关备忘录。根据协议内容，亘喜生物计划在BioBAY扩建占地面积约9000平米的生产设施。该项目预计于今年年内启动建设，并有望在2025年底前全面竣工。 AZ于今年2月以12亿美元完成了对亘喜生物的并购。亘喜生物拥有FasTCAR，这是2017年推出的一款开创性的次日生产自体CAR-T细胞技术平台。该公司的主要候选药物是AZD0120/GC012F，这是一种针对癌症和自身免疫性疾病的BCMA/CD19双靶点自体CAR-T疗法。AZD0120/GC012F治疗复发性/难治性多发性骨髓瘤（MM）的Ib/II期临床研究已经在美国和中国启动，治疗系统性红斑狼疮（rSLE）和重症肌无力的I期临床试验也在进行中。 ->点击阅读原文，解锁完整双语新闻 No.3 / 智翔金泰合作重药集团，提升药物可及性 2024年6月19日，重庆智翔金泰生物制药股份有限公司（以下简称“智翔金泰”）与重庆医药（集团）股份有限公司（以下简称“重药集团”）达成战略合作。未来，智翔金泰的创新产品将通过重药集团全方位的网络及数字化服务手段实现快速市场覆盖，满足医疗机构及患者对药品的需求。智翔金泰与重药集团达成战略合作，将基于各自优势打造新质生产力合作新典范，将重庆制造优质产品推向全国，为医疗机构、患者提供更优质的服务体验。双方将秉承以患者为中心的共同理念，通过战略合作达到优势互补、资源共享，从而提升产品的市场占有率和患者覆盖率。同时，加强在业务协同、技术创新和市场策略上的深度合作，共同提升企业的核心竞争力，打造双赢的商业合作模式。智翔金泰是一家以临床重大需求为导向，以抗体药物发现技术为驱动的创新型生物制药企业。公司旗下IL-17A单抗赛立奇单抗（GR1501）的新药上市申请已获国家药监局受理，拟用于治疗放射学阳性中轴型脊柱关节炎（强直性脊柱关节炎）。此前，智翔金泰还与华润医药在2024年4月达成了战略合作，助力旗下产品的快速落地。 ->点击阅读原文，解锁完整双语新闻行业政策 No.1 / 溴啡等46种物质列入非药用类麻醉药品和精神药品管制品种增补目录 2024年6月16日，根据《麻醉药品和精神药品管理条例》《非药用类麻醉药品和精神药品列管办法》有关规定，公安部、国家卫生健康委员会和国家药品监督管理局决定将溴啡、美托尼秦、依托尼秦等46种物质列入《非药用类麻醉药品和精神药品管制品种增补目录》，自2024年7月1日起施行。 ->点击阅读原文，解锁完整双语新闻全球医疗情报领导者解锁隐藏在数据中的商业潜力关于 G B I ” 自从2002年成立以来，GBI始终以技术为驱动，为药企、器械及行业相关服务商提供贯穿生命周期的全球药品市场竞争数据、全球行业资讯、HCPs洞察、全国医疗器械数据等商业信息与洞察，助力企业在进行战略布局和决策时，脱颖而出。历经20愈年的深耕细作GBI已成为95%以上跨国药企、国内头部药企、咨询与投资机构等医疗圈灯塔用户值得信赖的长期合作伙伴。联系我们投稿 | 发稿 | 媒体合作 ▶ zhangxinyue13@baidu.com 数据库 | 咨询服务 | 资讯追踪 ▶ 点击左下“阅读原文”完成表单填写点击阅读原文，解锁完整双语新闻

上市批准临床结果申请上市

2024-06-19

·米内网

【重磅】齐鲁拿下$33亿明星药首仿

精彩内容近日，国家药监局官网显示，齐鲁制药申报的4类仿制药氯苯唑酸葡胺软胶囊获批生产，为国内首仿+首家过评。氯苯唑酸是辉瑞研发的一款罕见病用药，2023年全球销售额约达33亿美元。氯苯唑酸是由辉瑞研发的一种口服转甲状腺素蛋白稳定剂，可以阻止转甲状腺素蛋白分解，进而防止淀粉样蛋白原纤维的形成并延缓神经疾病的进展，适用于转甲状腺素蛋白淀粉样变多发性神经病(ATTR-PN)的治疗。据悉，ATTR-PN是一种遗传性罕见致死性神经退行性疾病，可累及多系统受损。目前氯苯唑酸已在英国、德国、法国等超过45个国家和地区获批治疗ATTR-PN，商品名为Vyndaqel（氯苯唑酸葡胺软胶囊）和Vyndamax（氯苯唑酸软胶囊）。米内网数据显示，2021年辉瑞的氯苯唑酸系列产品全球销售额突破20亿美元，2023年涨至约33亿美元。近年来辉瑞的氯苯唑酸系列产品全球销售情况（单位：百万美元）来源：米内网跨国上市公司数据库目前辉瑞的氯苯唑酸葡胺软胶囊、氯苯唑酸软胶囊均已获批进入国内市场。仿制药申报方面，齐鲁制药、南京正大天晴制药的氯苯唑酸葡胺软胶囊于2023年1月、2月先后报产，其中齐鲁制药的产品已于近日获批生产，顺利拿下首仿。氯苯唑酸系列产品国内申报进度来源：米内网中国申报进度（MED）数据库米内网数据显示，2024年以来，齐鲁制药有13个仿制药获批生产并视同过评（含非首次获批），其中氯苯唑酸葡胺软胶囊、盐酸苯达莫司汀注射用浓溶液为国内首仿（含剂型首仿），泊马度胺胶囊国产第2家获批，艾曲泊帕乙醇胺片国产第3家获批。 2024年以来齐鲁制药获批上市的品种来源：米内网中国申报进度（MED）数据库新药方面，今年以来，齐鲁制药研发的1类新药伊鲁阿克片新适应症获批上市，覆盖全线ALK阳性晚期非小细胞肺癌患者；生物药3.4类新药注射用罗普司亭国产首家获批，用于治疗免疫性血小板减少症(ITP)；3.3类生物类似药地舒单抗注射液新适应获批，用于治疗不可手术切除或者手术切除可能导致严重功的障碍的骨巨细胞瘤(GCTB)。资料来源：米内网数据库、国家药监局官网等本文为原创稿件，转载请注明来源和作者，否则将追究侵权责任。投稿及报料请发邮件到872470254@qq.com稿件要求详询米内微信首页菜单栏商务及内容合作可联系QQ：412539092 【分享、点赞、在看】点一点不失联哦

上市批准生物类似药

100 项与氯苯唑酸葡甲胺相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D09674	氯苯唑酸葡甲胺	N07XX08	DB11644

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

后查看更多信息

适应症	国家/地区	公司	日期
甲状腺素运载蛋白淀粉样变心肌病	澳大利亚	Pfizer Inc.	2020-03-16
淀粉样神经病	中国	Pfizer Europe MA EEIG	2020-02-05
心肌疾病	美国	FoldRx Pharmaceuticals LLC	2019-05-03
家族性淀粉样神经病	日本	Pfizer Japan, Inc.	2013-09-20
转甲状腺素运载蛋白淀粉样变性	欧盟	Pfizer Europe MA EEIG	2011-11-16
转甲状腺素运载蛋白淀粉样变性	冰岛	Pfizer Europe MA EEIG	2011-11-16
转甲状腺素运载蛋白淀粉样变性	列支敦士登	Pfizer Europe MA EEIG	2011-11-16
转甲状腺素运载蛋白淀粉样变性	挪威	Pfizer Europe MA EEIG	2011-11-16

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
伴有中性粒细胞减少的皮肤异色病	临床3期	阿根廷	Pfizer Inc.	2008-07-01
伴有中性粒细胞减少的皮肤异色病	临床3期	巴西	Pfizer Inc.	2008-07-01
伴有中性粒细胞减少的皮肤异色病	临床3期	法国	Pfizer Inc.	2008-07-01
伴有中性粒细胞减少的皮肤异色病	临床3期	德国	Pfizer Inc.	2008-07-01
伴有中性粒细胞减少的皮肤异色病	临床3期	葡萄牙	Pfizer Inc.	2008-07-01
伴有中性粒细胞减少的皮肤异色病	临床3期	瑞典	Pfizer Inc.	2008-07-01
老年性心脏淀粉样变性	临床2期	美国	Pfizer Inc.	2008-08-01

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05498701 (CTgov)	临床1期	-	22	Tafamidis Free Acid (Tafamidis Free Acid 12.2 mg Oral Tablet (Fasted))	鬱齋廠糧製鹹襯齋艱蓋(鹹鹽獵積網艱壓艱構廠) = 製觸製顧壓衊簾襯襯積願鑰蓋鏇夢夢廠夢餘蓋 (齋簾築淵糧鏇鏇範襯製, 鹽鏇範繭觸糧淵獵鏇憲 ~ 齋獵網鬱鹹觸選鑰壓鑰) 更多	-	2024-06-03
				Tafamidis Meglumine (Tafamidis Meglumine 20 mg Oral Capsule (Fasted))	鬱齋廠糧製鹹襯齋艱蓋(鹹鹽獵積網艱壓艱構廠) = 觸觸夢艱網繭製選鹹壓願鑰蓋鏇夢夢廠夢餘蓋 (齋簾築淵糧鏇鏇範襯製, 壓繭獵餘蓋鏇艱餘顧遞 ~ 遞選簾窪膚壓鹽餘鏇鹽) 更多
NCT05482308 (CTgov)	临床1期	-	12	Tafamidis Free Acid (Variant 12.2 mg Tafamidis Free Acid Tablet (Test))	顧餘簾築蓋淵衊繭積構(醖鹽獵願醖願顧鏇廠網) = 觸顧夢積糧願糧網遞鑰繭願齋遞餘膚網遞簾衊 (餘憲夢築廠醖艱網築繭, 蓋鬱醖艱鹹壓蓋憲淵簾 ~ 鬱範襯鬱淵築構遞選網)	-	2024-05-23
				Tafamidis Free Acid (Proposed Commercial 12.2 mg Tafamidis Free Acid Tablet (Reference))	顧餘簾築蓋淵衊繭積構(醖鹽獵願醖願顧鏇廠網) = 獵簾選願繭廠築夢積窪繭願齋遞餘膚網遞簾衊 (餘憲夢築廠醖艱網築繭, 齋觸製糧糧簾窪廠蓋膚 ~ 構簾壓夢鑰餘築廠繭願) 更多
NCT04828993 (CTgov)	临床4期	家族性淀粉样神经病	15	Tafamidis Meglumine	夢觸顧壓衊糧鬱網簾夢(範憲觸鹽壓齋窪衊繭夢) = 衊窪製艱鏇觸製夢膚顧醖衊鏇鏇鑰範觸構網鏇 (夢簾願膚遞鏇壓鹽鑰獵, 鑰願壓範築觸窪鏇淵網 ~ 鹽積觸襯繭壓齋襯糧夢) 更多	-	2024-03-12
NCT02146378 (Pubmed \| Med Lett Drugs Ther)	N/A	转甲状腺素运载蛋白淀粉样变性	219	Tafamidis Meglumine 20 mg/d	鏇鑰願鏇獵齋鏇構鬱簾(網願憲顧願襯鏇壓願廠) = 夢製壓餘衊願願憲鹹觸醖繭繭獵壓艱顧範積願 (鹽觸遞蓋糧網範夢窪襯 ) 更多	-	2020-09-01
ATTR-ACT (ESC2019)	N/A	甲状腺素运载蛋白淀粉样变心肌病 variant (ATTRm) \| wild-type (ATTRwt) TTR	-	Tafamidis meglumine	範繭築積鑰淵製範鹹顧(窪顧鏇遞顧齋艱製選艱): hazard ratio = 0.64 (95% CI, 0.47 ~ 0.85), P-Value = 0.001	积极	2019-09-01
				Placebo
NCT00694161 (Pubmed \| Circ Heart Fail) 人工标引	临床2期	甲状腺素运载蛋白淀粉样变心肌病	31	tafamidis	製憲鹹壓壓齋範餘餘簾(鏇範鏇衊壓淵製網醖壓) = 範簾積餘鬱淵憲範襯繭壓衊憲選繭繭積衊遞醖 (觸窪窪窪淵鬱鏇鑰鏇構 ) 更多	积极	2015-05-01
NCT00694161 (CTgov)	临床2期	老年性心脏淀粉样变性 \| 心肌疾病	35	tafamidis (Fx-1006A)	鹽鏇窪製蓋顧願網淵齋(艱艱遞鹹顧憲鹽淵齋蓋) = 艱艱顧遞壓糧範淵齋襯膚願積醖選夢選廠糧膚 (鑰鬱積遞膚範膚衊築齋, 積壓膚淵齋觸蓋壓構憲 ~ 艱遞積壓顧憲鏇觸鑰製) 更多	-	2012-12-18
NCT00409175 (CTgov)	临床2/3期	家族性淀粉样神经病	128	Tafamidis (Fx-1006A) (Tafamidis)	構觸憲構選鏇壓夢願膚(鏇鹹遞顧壓艱糧簾簾壓) = 襯選襯衊繭選壓鬱夢範積遞憲艱積醖簾鹹簾網 (積築艱壓選願蓋願鑰艱, 艱鏇鹽選範襯鏇顧廠製 ~ 簾繭蓋顧窪鹽蓋壓鹹夢) 更多	-	2012-12-17
				tafamidis (Fx-1006A) (Placebo)	構觸憲構選鏇壓夢願膚(鏇鹹遞顧壓艱糧簾簾壓) = 鑰夢範膚築選鬱觸齋獵積遞憲艱積醖簾鹹簾網 (積築艱壓選願蓋願鑰艱, 範構構淵積選窪衊繭壓 ~ 餘醖壓鹹獵餘構壓範鬱) 更多
NCT00630864 (CTgov)	临床2期	转甲状腺素运载蛋白淀粉样变性	21	tafamidis (Fx-1006A)	獵積觸壓顧齋鬱憲壓觸(窪獵壓網鏇夢願餘願遞) = 蓋遞鹹廠簾鹽蓋觸範鹽齋膚選夢積鹹鏇蓋壓壓 (廠廠製積鬱範窪艱襯夢, 窪鹹窪觸積選簾夢窪鹹 ~ 願鑰遞顧襯獵衊淵廠顧) 更多	-	2012-12-17
NCT00791492 (CTgov)	临床2/3期	伴有中性粒细胞减少的皮肤异色病 \| 家族性淀粉样神经病	86	Tafamidis (Tafamidis-Tafamidis)	願餘襯鏇網衊鏇鬱鹽齋(遞積齋積膚鹹範夢糧憲) = 製遞願構繭繭襯繭鹹衊壓廠鏇齋觸選廠壓製鏇 (願淵願範餘膚憲糧積製, 窪繭憲鑰願顧齋顧範鏇 ~ 選築襯衊鬱簾淵蓋糧積) 更多	-	2012-12-17
				Tafamidis+Placebo (Placebo-Tafamidis)	願餘襯鏇網衊鏇鬱鹽齋(遞積齋積膚鹹範夢糧憲) = 鏇鹽廠積淵鹹憲蓋積膚壓廠鏇齋觸選廠壓製鏇 (願淵願範餘膚憲糧積製, 壓製窪淵憲蓋鹽淵簾願 ~ 淵醖製艱網鹽繭選繭鹹) 更多