Muvalaplin

WEEKLY REPORT 11/29 2024 产业简报 本期导读 本周要闻 产业洞察 产业研报 近期活动 最新课程 本 周 要 闻 SHINE CONSULTANT 行业快讯 News Flashes 蔡磊参与推进的渐冻症药迎新突破：美国FDA授予孤儿药资格 11月24日消息，中美瑞康公司自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA（siRNA）疗法RAG-21，获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格（Orphan Drug Designation,ODD），用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS），俗称“渐冻症”。这是中美瑞康与渐冻症抗争者蔡磊携手推进的第二款针对渐冻症的小核酸药物，此前的第一款药物是针对SOD1基因的RAG-17，拟用于治疗由超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变引起的成人肌萎缩侧索硬化症（ALS）。（快科技） 礼来宣布muvalaplin的2期临床研究取得积极结果 11月28日，礼来宣布muvalaplin的2期临床研究取得积极结果。Muvalaplin是一种在研的用于降低脂蛋白(a)[Lp(a)]的每日一次口服药物。Lp(a)是一种遗传相关的且和心血管疾病有关的危险因素。研究表明，muvalaplin能显著降低成人Lp(a)水平，达到了主要终点[即从基线到第12周Lp(a)变化百分比]。（界面新闻） 华润医药商业与辉瑞在肿瘤治疗等领域开展合作 11月26日，华润医药商业集团有限公司（以下简称“华润医药商业”）与辉瑞投资有限公司（以下简称“辉瑞”）在上海签署战略合作协议，双方将充分发挥各自优势，共同推动针对肺癌与乳腺癌的四种成熟药物的商业化运营，拓展患者可及性。（人民日报） 全球首个卵巢癌ADC药物在国内获批 11月27日，华东医药宣布，其全球首创药物索米妥昔单抗注射液（爱拉赫/ELAHERE）获国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于既往接受过1-3线系统性治疗的叶酸受体α阳性的铂类耐药卵巢癌（PROC）适应症。索米妥昔单抗注射液在中国、美国和欧盟均为首个也是目前唯一一个批准用于治疗PROC的靶向FRα的抗体偶联（ADC）药物。据华东医药介绍，索米妥昔单抗注射液在美国获批上市后，保持持续放量。AbbVie财报显示，ELAHERE 2024年第三季度销售额达1.39亿美元，较去年同期增长32.23%，前三季度销售额达3.31亿美元，同比增长56.13%。（财联社） 迪哲医药：自主研发的两款创新药物纳入新版国家医保药品目录 11月28日，迪哲医药公告，公司自主研发的两款创新药物舒沃哲®（通用名：舒沃替尼片）和高瑞哲®（通用名：戈利昔替尼胶囊）成功纳入新版国家医保药品目录，该目录将于2025年1月1日起正式实施。舒沃哲®是EGFR Exon20ins NSCLC二/后线唯一标准治疗方案，填补了该领域近20年临床空白。高瑞哲®是全球首个且唯一治疗PTCL高选择性JAK1抑制剂，打破了PTCL全球十年无创新药的困局。两款药物纳入医保目录有助于提高患者可负担性和可及性，降低用药负担，对公司长期经营发展具有积极影响。（每日经济新闻） 人事变动 Personnel Changes 李小军接任广药集团董事长 11月26日，根据媒体报道，广州公交集团原党委书记、董事长李小军已于11月25日就任广药集团董事长一职。记者从广药集团高层确认上述消息。据悉，11月25日广州市委组织部宣布了上述任命。李小军就任的是广药集团党委书记兼董事长的职务，上述任命暂未涉及上市公司。（澎湃新闻） 易明医药：聘任崔京生、杨莲为公司副总经理 易明医药（SZ 002826，最新价：11.58元）11月27日午间发布公告称，经第三届董事会提名委员会审核，公司董事会同意聘任崔京生先生、杨莲女士为公司副总经理。（每日经济新闻） 产 业 洞 察 SHINE CONSULTANT 01 牵手默沙东、阿斯利康、中生制药，礼新医药两年卖出280亿 点击阅读全文 产 业 研 报 SHINE CONSULTANT 01 2023年中国企业医疗健康管理白皮书 02 2022年中国康复医疗行业研究报告 03 合成生物学产业链及应用场景 04 2023年家用医疗智能器械商业路径发展报告 05 医疗产业链中数字化场景发展现况及挑战 06 2022年药品市场生命周期研究之GLP-1RA篇 07 中国医疗器械蓝皮书（2023版） 点击阅读全文 近 期 活 动 SHINE CONSULTANT 2025 APRL 第十三届亚洲医药研发领袖峰会，2月26日-27日 · 上海（点击查看） 2025医药数智营销创新峰会，3月6日-7日 · 上海（点击查看） 最 新 课 程 SHINE CONSULTANT 生物医药行业研究与投资逻辑（点击查看） 全面汇总：医药全行业研究分析框架与投资逻辑详解（点击查看） 联系我们 Sunny Sun 孙女士 T:021 6095 0241 M:189 6294 0579（微信同号） E:sunny.sun@shine-consultant.com 会议咨询 媒体合作 商务合作 欢迎详询洽谈！ SHINE CONSULTANT 上海士研管理咨询有限公司成立于2005年，致力于为组织领导者提供沟通交流与专家智库平台。通过二十年沉淀与积累，覆盖了金融与投资、交通与运输、消费与文旅、医药与医疗、能源与资源、高科与电信、公用与政府等产业领域，服务着全球500强和万余家领导型企业，汇聚了百万余名机构决策者，并与千余家产业权威机构建立了战略伙伴关系。士研咨询秉承专业立身的理念发展队伍，现拥有百余名专业的资深人员，核心管理团队都具有十五年以上的专业经验。

· Muvalaplin是一种通过新机制干扰脂蛋白(a)形成的每日一次口服药物，在一项为期12周的2期临床研究中取得积极成果 · 详细数据已于《美国医学会杂志》（JAMA）上刊登，并在2024年美国心脏协会（AHA）科学会议上同步发表 礼来宣布muvalaplin的2期临床研究取得积极结果。Muvalaplin是一种在研的用于降低脂蛋白(a)[Lp(a)]的每日一次口服药物。Lp(a)是一种遗传相关的且和心血管疾病有关的危险因素。研究表明，muvalaplin能显著降低成人Lp(a)水平，达到了主要终点[即从基线到第12周Lp(a)变化百分比]。 在12周的主要研究终点上，与安慰剂相比，muvalaplin（10mg、60mg和240mg）显著降低Lp(a)水平。使用Lp(a)完整分子检测法，安慰剂调整后的Lp(a)降幅最高达85.8%，使用apo(a)检测法则降幅最高达70.0%。具体而言，使用Lp(a)完整分子检测法，降幅分别为47.6%（10mg）、81.7%（60mg）和85.8%（240mg）；使用apo(a)检测法，降幅分别为40.4%（10mg）、70.0%（60mg）和68.9%（240mg）。 维多利亚心脏医院和研究所所长、澳大利亚莫纳什大学心脏病学教授Stephen J. Nicholls博士表示： Lp(a)水平升高已被证明是动脉粥样硬化性心血管疾病的一个重要危险因素，影响着全球十多亿成人。目前的降低胆固醇疗法尚未获批用于降低Lp(a)，这凸显了心血管疾病患者的未满足需求。这些数据代表了一项科学上的重要进展，即有望通过每日一次的药物降低心脏病或卒中等心血管事件发生的风险。 礼来正在评估muvalaplin，它是一种强效的多价小分子药物，通过干扰载脂蛋白(a)[apo(a)]与载脂蛋白B（ApoB）结合从而减少Lp(a)的形成。在美国，约20%（即大约6,300万）的人群存在Lp(a)水平升高。1,2Lp(a)水平升高可使心脏病发作的风险增加一倍或甚至两倍，并与其他心血管问题相关。3 礼来全球糖尿病、肥胖及代谢性疾病研究和临床开发集团副总裁Ruth Gimeno博士表示： 尽管包括礼来lepodisiran项目在内的Lp(a)注射制剂目前均处于3期临床研究阶段，但此次研究结果是Lp(a)口服制剂的首个积极2期临床研究数据。我们很高兴看到这些良好的研究结果，并期待着进一步探索muvalaplin的潜能。 Muvalaplin的所有三个研究剂量（10mg、60mg和240mg）均达到了次要终点。所有三个研究剂量在达到Lp(a)阈值水平方面均具有统计学意义，而60mg和240mg剂量在ApoB降低方面也达到了有显著统计学意义的改善。这些数据还表明： 使用Lp(a)完整分子检测法，在第12周时达到Lp(a)水平低于125nmol/L的参与者比例分别为10mg组64.2%、60mg组95.9%和240mg组96.7%，而安慰剂组仅为6.0%。 使用apo(a)检测法，达到Lp(a)水平低于125nmol/L的参与者比例分别为：10mg组38.9%、60mg组81.9%和240mg组77.4%，而安慰剂组仅为3.6%。 使用apo(a)检测法，达到Lp(a)水平低于125nmol/L的参与者比例分别为：10mg组38.9%、60mg组81.9%和240mg组77.4%，而安慰剂组仅为3.6%。 ApoB水平在所有剂量下均有所降低，经过安慰剂调整后的降幅分别为：10mg组8.9%、60mg组13.1%和240mg组16.1%。 在不良事件的发生率方面，muvalaplin组和安慰剂组相似。治疗期间不良事件发生率分别为：安慰剂组14.9%，10mg组5.9%，60mg组14.3%，240mg组14.7%。因不良事件导致的停药发生率在各治疗组中为0%到8.8%不等，这些事件均为单一事件，分布于各系统器官分类中。研究中未报告死亡事件。 Lilly 关于礼来制药 礼来制药是一家致力于通过科学创新改善人类健康水平，惠及全球患者的医药公司。作为医疗健康行业的领军者，礼来制药拥有近150年的历史。今天，我们的药物已帮助全球数千万人。运用生物技术、化学和基因医学的力量，我们的科学家正在积极推动新的医学进展，以应对严峻的全球健康挑战。重新定义糖尿病与肥胖疗法，减少肥胖对人体的长期影响；助力阿尔茨海默病的防治行动；为一系列威胁人类健康的免疫性疾病提供解决方案；以及将难以治愈的癌症转变为可控的疾病。礼来制药迈向健康世界的每一步，都源自于我们“致力于让数百万患者生活得更美好”的信念。这包括致力于解决全球多重挑战的创新临床试验，同时确保药物的可及性和可负担性。如果需要了解更多关于礼来制药的信息，请登录：www.lilly.com.cn。 参考文献 Please scroll down for more. 1. Family Heart Foundation. Lipoprotein(a) - Eamily Heart Foundation Last accessed Nov. 13, 2024. 2. Family Heart Foundation. Diagnosing High Lipoprotein(a) - Family Heart Foundation, Last accessed Nov.13,2024. 3. Harvard Medical School. Heart Health: The Latest on Lipoprotein(a). an Inherited Cause of Early Heart Disease Last accessed Nov. 13, 2024. PP-MG-CN-3766