Ziresovir

重磅发布2025年4月16日，国际儿童青少年健康领域的顶级期刊《柳叶刀·儿童青少年健康》（The Lancet Child & Adolescent Health）在线发表了首个RSV特异性抗病毒药物齐瑞索韦（Ziresovir）的III期临床研究成果，题为 “Efficacy and safety of ziresovir in hospitalised infants aged 6 months or younger with respiratory syncytial virus infection in China: findings from a phase 3 randomised trial with 24-month follow-up”。这是继该项III期临床研究结果在2024年9月发表于《新英格兰医学杂志》后，再次登上全球知名医学期刊。图源：The Lancet Child & Adolescent Health拉至文末“阅读原文”，查看研究全文RSV：亟待解决的医疗需求呼吸道合胞病毒（RSV）感染在婴幼儿健康领域，堪称 “隐匿的杀手”，是婴幼儿住院和死亡的最重要因素之一。在全球范围内，每年有大量婴幼儿因 RSV 感染而遭受病痛折磨，给家庭和社会带来沉重的负担。目前，针对 RSV 感染的治疗手段十分有限，主要以对症辅助性支持治疗为主，缺乏特效抗病毒药物。这意味着在面对RSV 感染时，医生们常常只能通过缓解症状来帮助患儿，无法从根本上对抗病毒。尤其是 6个月以下婴儿，因免疫系统及呼吸道发育不成熟，感染后易发展为重症，住院率和重症监护需求显著高于其他年龄段。因此，针对高危婴儿群体RSV感染的有效疗法开发迫在眉睫。基于以上背景，齐瑞索韦的III期研究，首次在≤6个月住院婴儿中验证了齐瑞索韦的临床疗效，并揭示了其减少再发喘息和哮喘的长期获益。该研究是多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，在中国28家医院的30个中心开展。研究分为两部分：第一部分（Part 1）评估安全性；第二部分（Part 2）验证疗效与安全性。患者按2:1比例随机接受齐瑞索韦（根据体重给药：10、20、40 mg，每日两次）或安慰剂治疗5天，并完成24个月的随访。本研究为年龄在六个月以下患者的亚组分析和24个月的随访结果。核心研究结果◇ 疗效显著 ◇ 毛细支气管炎显著改善：治疗组第3天毛细支气管炎临床评分（Wang bronchiolitis clinical score，WBCS）较基线下降3.5分（vs. 安慰剂组2.2分），差异达54.5%（p<0.001），且呼吸频率、喘息、呼吸肌凹陷等分项评分均显著优于安慰剂（p<0.05）。 病毒载量快速下降：治疗组第5天病毒载量较基线降低2.51 log10拷贝/mL（vs. 安慰剂组1.87 log10拷贝/mL），相比安慰剂组多降0.64 log10（p=0.024），提示齐瑞索韦具有明显的抗病毒效果。 症状缓解加速：治疗组喘息缓解时间（HR=1.53, p=0.021）与呼吸肌凹陷缓解时间（HR=1.49, p=0.018）显著缩短，住院时长与氧疗需求虽无统计学差异，但呈现改善趋势。◇ 长期安全性良好 ◇ 安全性良好：治疗组与安慰剂组药物相关不良事件（TEAEs）发生率分别为18% vs. 11%，未发生严重药物相关不良事件或死亡病例。  ◇ 喘息风险降低 ◇  喘息和哮喘发生率显著下降：治疗组年化喘息发生率较安慰剂组降低3.6倍（0.18% vs. 0.65%, p=0.0048）；喘息发作次数减少2.6倍（1.2次 vs. 3.1次）；治疗组哮喘诊断率（3%）低于安慰剂组（5%）。提示早期抗病毒治疗可对儿童远期呼吸道健康（如反复喘息、哮喘）产生保护效应。RSV 治疗新纪元当前RSV感染治疗以控制症状为主，齐瑞索韦的疗效为临床提供了首个特异性抗病毒药物选择。尤其对于≤6个月婴儿，由于其重症风险高、免疫力低，选择齐瑞索韦快速降低病毒载量可有效遏制病情进展。同时本试验首次通过长期随访证明，齐瑞索韦可降低喘息发生的相关风险，其机制可能与病毒载量控制及炎症反应减轻有关。这一发现不仅拓展了抗病毒药物的临床价值，也为RSV相关慢性呼吸疾病的防治策略提供了新思路。今年3月，在巴西举行的第13届全球RSV学术双年会上，爱科百发CEO邬征博士通过大会主题报告展示了这一原创成果，引起了国际同行的广泛关注和认可。齐瑞索韦在国际大会的一次次亮相，展现了爱科百发和中国临床专家在儿童药研发领域的创新实力，从实验室到世界舞台的跨越，为破解全球呼吸道疾病难题提供了"中国创新药"，展现为儿童健康成长的的科研担当。倪鑫 教授首都医科大学附属北京儿童医院院长 “RSV感染作为儿科领域亟待攻克的难题，因长期缺乏特异性治疗手段，不仅严重威胁婴幼儿生命健康，更加剧了儿科医疗资源的运行负担。本研究作为全球首个覆盖6月龄以下RSV感染婴儿的III期临床试验，成功填补了针对这一高危人群特异性治疗方案的循证空白，为构建RSV全病程管理体系提供了关键证据。这一成果的临床转化将改变既往被动支持治疗的困境，推动RSV诊疗进入精准治疗的新时代。继去年III期核心数据荣登《新英格兰医学杂志》后，本研究深度分析再度获《柳叶刀·儿童青少年健康》收录，充分体现了国际学术界对中国原创临床研究的认可。我为团队取得的这一成就感到由衷的自豪，并期待齐瑞索韦能早日获批上市，让中国和全球RSV患儿获益于这一开创性新药。”关于齐瑞索韦齐瑞索韦是一款全新的靶向RSV融合蛋白小分子抑制剂，它通过与病毒的F蛋白结合从而阻止病毒侵入人体细胞。它也可以阻断病毒通过细胞与细胞间的融合，即形成“合胞体”，一种RSV感染细胞的特征，从而实现抗病毒效果。齐瑞索韦是全球首个成功完成III期临床试验并获得积极结果的靶向RSV的特效抗病毒药物，也是首个在中国发明和开发，并拓展到全球的儿童创新药。同时，齐瑞索韦还是首个获国家药品监督管理局（NMPA）“突破性治疗品种”认定的非肿瘤创新药。关于爱科百发爱科百发是一家创新生物医药公司，专注于儿童和呼吸疾病领域未被满足的重大临床需求。自2014年成立以来，公司在具有全新作用机制的创新药物研发领域拥有多项核心技术和全球专利，通过自主研发和外部引进相结合的研发模式，开发出高度差异化的丰富产品管线。核心产品齐瑞索韦 (爱司韦™) 是全球范围内首款完成III期临床试验并取得积极结果的靶向RSV特效抗病毒药物，也是首个纳入国家突破性治疗品种的非肿瘤新药。另一个接近商业化的产品是已获得FDA批准的儿童多动症新药AK0901（爱智达™），爱科百发拥有其在大中华区的开发和营销权。公司还拥有多个具有同类最佳或同类首创潜力的新药正处于临床试验开发阶段。爱科百发与罗氏/基因泰克等跨国药企、美国学术机构Scripps研究所、中国科学院微生物研究所、国内外生物技术公司，及CRO建立了战略合作关系。  如需了解本公司更多信息，请访问我们的网站：www.arkbiosciences.com投资者垂询：IR@arkbiosciences.com扫码关注我们微信公众号 | 爱科百发

上海爱科百发生物医药技术股份有限公司（以下简称“爱科百发”）今日宣布，其用于治疗儿童和成人注意缺陷多动障碍（ADHD）的新药爱智达™（AK0901）的Ⅲ期临床研究已顺利完成。这一进展标志着爱科百发在儿童精神疾病领域药物研发上迈出了坚实的一步，有望为国内ADHD患儿和成人患者提供新的治疗选项和更好的治疗体验。 ADHD是一种常见的慢性神经发育障碍，起病于童年期，影响可延续至成年，其主要特征是与发育水平不相称的注意缺陷和（或）多动冲动。全球儿童发病率约为7.2%，60%~80%可持续至青少年期，50.9%持续为成人ADHD。约65%的患儿存在一种或多种共患病。ADHD不仅损害学习功能，还存在其他多方面、涉及生命全周期的损害。我国儿童青少年ADHD患病率为6.4%，患病人数超过2300万，但目前可用于ADHD治疗的药物种类有限，且现有药物的疗效和安全性仍无法完全满足临床需求，部分患者因药物疗效不佳、副作用或服药不便而无法坚持治疗。 爱智达™（AK0901）可打开型胶囊是全球第一且目前唯一含有速释右哌甲酯（d-MPH）和前药丝右哌甲酯（SDX）的复方制剂，作用于大脑神经递质的多巴胺和去甲肾上腺素的再摄取，增加其在突触间的浓度，从而提高神经递质的传递效率，改善ADHD症状。爱智达™是针对注意缺陷多动障碍（ADHD）患者的Best-in-Class创新治疗药物，2021年3月已在美国获批上市，是FDA近20年来首款批准的新一代哌甲酯类药物，在安全性及治疗机制方面具有明显优势。 爱智达™（AK0901）在中国的Ⅲ期临床研究由首都医科大学附属北京安定医院和北京大学第六医院共同牵头全国8家临床试验中心开展，旨在评估6~12岁ADHD儿童受试者口服爱智达™的有效性、安全性和耐受性。研究结果显示达到主要终点和关键次要终点，与安慰剂相比在所有访视点上均取得了具有统计学意义的显著改善。为中国的ADHD患者更早更快享受到全球最新药物提供了坚实有力的循证依据。 首都医科大学附属北京安定医院首席专家郑毅教授表示：爱智达™（AK0901）的Ⅲ期研究通过严谨的多中心随机对照设计，系统验证了其在中国ADHD患儿中的治疗价值。作为新一代哌甲酯类药物，其速释与前药组分的协同作用不仅实现了症状的快速控制，更通过平稳的血药浓度曲线降低了传统药物波动性带来的依从性挑战，更贴合学龄儿童“课堂专注+课后行为管理”的阶梯化需求，这使病程管理更具科学性。研究数据为建立符合中国儿童特征的ADHD全程管理模式提供了高质量循证支撑，期待其上市后推动治疗的升级，惠及更多患者及家庭。 北京大学第六医院儿童心理卫生中心主任刘靖教授表示：此项研究突破性地验证了爱智达™（AK0901）在中国ADHD患儿群体中的有效性和安全性。其特有的速释/前药双相释放给药体系显著降低了传统哌甲酯类药物的峰谷波动，既维持了稳定的症状控制能力，更减少了药物滥用的风险，这对需要数年持续干预的ADHD患者具有重要临床价值。这一成果不仅回应了临床对儿童长期用药安全性的核心关切，更为平衡ADHD患儿疗效需求与长期用药安全提供了新的解决思路。我们期待爱智达™早日获批上市，应用于临床，让更多的中国ADHD儿童患者可以健康成长。 爱科百发董事长兼首席执行官邬征博士表示：顺利按计划完成爱智达™（AK0901）Ⅲ期临床研究工作，是爱科百发在ADHD药物研发领域取得的富有成效的关键进展。我们衷心感谢所有参与这项研究的受试者、专家团队和合作伙伴的努力和贡献。我们将以此为动力，继续推动ADHD药物研发领域的科学进步。 关于爱科百发 爱科百发是一家创新生物医药公司，专注于儿童和呼吸疾病领域未被满足的重大临床需求。自2014年成立以来，公司在具有全新作用机制的创新药物研发领域拥有多项核心技术和全球专利，通过自主研发和外部引进相结合的研发模式，开发出高度差异化的丰富产品管线。核心产品齐瑞索韦 (爱司韦™) 是全球范围内首款完成III期临床试验并取得积极结果的靶向RSV特效抗病毒药物，也是首个纳入国家突破性治疗品种的非肿瘤新药。另一个接近商业化的产品是已获得FDA批准的儿童多动症新药AK0901（爱智达™），爱科百发拥有其在大中华区的开发和营销权。公司还拥有多个具有同类最佳或同类首创潜力的新药正处于临床试验开发阶段。 爱科百发与罗氏/基因泰克等跨国药企、美国学术机构Scripps研究所、中国科学院微生物研究所、国内外生物技术公司，及CRO建立了战略合作关系。  公司详情，请访问网站：www.arkbiosciences.com 投资者垂询：IR@arkbiosciences.com