Rademikibart

据 Insight 数据库统计，本周（9 月 7 日—9 月 13 日）全球共有 101 款创新药（含改良新）研发进度推进到了新阶段，其中 2 款获批上市，2 款申报上市，29 款启动临床，11 款申报临床。 下文，Insight 将分别摘取本周国内外部分重点项目进展做介绍。 境外创新药进展 境外部分，本周共有 36 款药物研发阶段推进，包括 2 款获批上市，4 款首次启动 III 期临床，10 款首次启动临床。    获批上市 据 Insight 数据库显示，本周共有 7 条新药/新适应症（不含类似药）在三大海外主要国家/地区（美国、EMA、日本）获批： 本周在三大海外主要国家/地区获批的新药/新适应症 截图来自：Insight 数据库网页版 1、强生制药：新药获 FDA 批准上市，治疗膀胱癌 当地时间 9 月 9 日，强生宣布，美国 FDA 已批准 INLEXZO™（TAR-200，吉西他滨膀胱内给药系统），用于治疗特定类型的膀胱癌患者，可满足卡介苗（BCG）治疗失败后患者对更多治疗选择的需求，以及拒绝接受或不符合膀胱切除术（根治性膀胱切除术）条件患者的需求。 来源：企业官网 INLEXZO™ 专为寻求保留膀胱的患者设计，是首个也是唯一一款膀胱内药物释放系统（iDRS），可将抗癌药物长时间局部输送至膀胱。每个治疗周期中，INLEXZO™ 会在膀胱内停留三周，最多可进行 14 个周期的治疗。医护人员会使用配套的导尿管和管芯将 INLEXZO™ 置入膀胱。INLEXZO™ 可在门诊环境下几分钟内完成置入，无需全身麻醉，置入后在医护机构内也无需立即进行进一步监测。 此次获批得到了单臂、开放标签 2b 期临床试验 SunRISe - 1（NCT04640623）数据的支持。结果显示，接受 INLEXZO™ 治疗的卡介苗无反应性非肌层浸润性膀胱癌患者中，82% 达到完全缓解（CR），即治疗后未发现癌症迹象（95%CI：72，90）。这一高缓解率显示出良好的持久性，其中 51% 的患者完全缓解状态至少维持了一年。 在支持此次获批的 SunRISe - 1 临床试验中，最常见的不良反应（发生率≥15%，包括实验室检查异常）包括尿频、尿路感染、尿痛、尿急、血红蛋白降低、脂肪酶升高、尿路疼痛、淋巴细胞减少、血尿、肌酐升高、钾升高、天冬氨酸氨基转移酶（AST）升高、钠降低、膀胱刺激以及丙氨酸转氨酶（ALT）升高。  2、阿斯利康：「司美替尼」获批拓展适应症范围 9 月 10 日，美国 FDA 批准阿斯利康「司美替尼」（KOSELUGO）颗粒剂和胶囊剂用于治疗 1 岁及以上患有 1 型神经纤维瘤病（NF1）且有症状、无法手术切除的丛状神经纤维瘤（PN）的儿科患者。 此前，FDA 已批准司美替尼胶囊用于治疗 2 岁及以上患有 NF1 且有症状、无法手术切除的 PN 的儿科患者。 来源：FDA 官网 此次批准是基于在健康成年人相对生物利用度（BA）研究（研究 89）中口服颗粒剂与已获批胶囊剂之间的充分桥接，以及 SPRINT II 期 I 层研究（胶囊剂，≥2 岁）和 SPRINKLE 研究（口服颗粒剂，≥1 岁）中儿科患者群体之间的暴露量匹配。两种剂型之间相似的暴露量支持将 2 岁及以上儿科患者的疗效外推至1岁及以上患者。 根据体表面积，司美替尼的推荐剂量为 25mg/m²，口服，每日两次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。 此前，司美替尼曾获得突破性疗法和孤儿药认定。 3、诺诚健华：「奥布替尼」在新加坡获批新适应症，治疗边缘区淋巴瘤 9 月 8 日，诺诚健华宣布，宜诺凯®（奥布替尼）已获得新加坡卫生科学局（HSA）的批准，用于治疗复发/难治性边缘区淋巴瘤（R/R MZL）成人患者。 这是宜诺凯®在新加坡获批的第 2 项适应症，标志着该公司在国际化道路上又迈出了坚实的一步。 来源：企业微信公众号 奥布替尼是诺诚健华自主研发的具有高度靶标选择性的新型 BTK 抑制剂，可以避免脱靶相关的不良事件，改善安全性和有效性，旨在开发治疗血液肿瘤及自身免疫性疾病。 边缘区淋巴瘤（MZL）是一类惰性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL），主要影响中老年人群，年发病率在全球范围内呈上升趋势。经过一线治疗后，疾病进展/复发的 MZL 患者仍缺乏有效的治疗手段。 今年 4 月，宜诺凯®在中国获批用于一线治疗慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤 (CLL/SLL) 。此前，宜诺凯®已在中国获批用于治疗既往至少接受过一次治疗的 CLL/SLL、套细胞淋巴瘤（R/R MCL）和边缘区淋巴瘤（R/R MZL），三项适应症均已纳入中国国家医保。    申报上市 1、强生制药：口服 IL23R 拮抗剂在欧洲申报上市 当地时间 9 月 11 日，强生宣布已向欧洲药品管理局（EMA）提交申请，寻求同类首创研究性靶向口服肽 icotrokinra 的上市批准。该药通过选择性阻断白细胞介素-23（IL-23）受体，用于治疗中度至重度斑块状银屑病（Pso）的成人和 12 岁及以上儿科患者（青少年）。 来源：企业官网 Icotrokinra 是强生斥资近 10 亿美元从 Protagonist 引进的具备 BIC 潜力的口服 IL-23R 拮抗剂，是当前全球首个也是唯一一个报上市的 IL-23R 靶向药物。强生对 Icotrokinra 寄予厚望，预计年峰值销售额有望达到 50 亿美元以上。 此前于今年 7 月 22 日，该药上市申请已获美国 FDA 受理。 此次上市申请包含四项关键性 III 期研究的数据，包括 ICONIC-LEAD、ICONIC-TOTAL 以及 ICONIC-ADVANCE 1 和 ICONIC-ADVANCE 2。在患有中度至重度斑块状银屑病的成人和 12 岁及以上儿童患者中，Icotrokinra 治疗达到了整个开发计划的所有主要终点和共同主要终点，证明每日一次的口服药片具有显著的皮损清除率和良好的安全性。 ICONIC-ADVANCE 1 和 2 研究的结果显示，Icotrokinra 达到了共同主要终点，并且在中度至重度中度至重度斑块状银屑病中显示出优于氘可来昔替尼的疗效。 在所有研究中，汇总安全性数据显示，Icotrokinra 组 (49.1%) 和安慰剂组 (51.9%) 之间经历不良事件 (AE) 的患者比例相似，未发现新的安全信号。 此外，强生还启动了 III 期 ICONIC-ASCEND 研究，这是首个旨在证明口服药 Icotrokinra 优于注射生物制剂乌司奴单抗的头对头研究。    临床试验结果 当地时间 9 月 6 日至 9 日，肺癌领域最具影响力的全球性学术盛会之一 —— 世界肺癌大会（WCLC）在西班牙巴塞罗那盛大举行。Insight 摘取介绍部分精彩数据，全量数据可参考网页版数据库「临床试验结果」模块。 1、百利天恒：联用奥希替尼一线治疗 NSCLC，创新双抗 ADC 临床结果积极 百利天恒自主研发的全球首创（First-in-class）、新概念（New concept）且目前唯一进入 III 期临床试验阶段的创新药物——iza-bren (EGFR × HER3 双抗 ADC）重要研究成果被选入大会官方新闻发布计划，并以口头报告的形式登上 WCLC。 iza-bren 由 EGFR×HER3 双特异性抗体通过稳定的四肽可裂解连接子与新型拓扑异构酶 I 抑制剂有效载荷（Ed-04）偶联而成。 本次 WCLC 公布的 II 期研究探索了 EGFR 突变 NSCLC 患者接受不同剂量方案 iza-bren 联合奥希替尼一线治疗的疗效和安全性。截至2025 年 3 月 10 日，共有 154 例患者接受了 iza-bren 联合奥希替尼治疗；其中 40 例患者接受了 iza-bren 2.5mg/kgD1D8 Q3W 剂量组治疗，该组患者中，PS 1 分的占比高达 80%，基线靶病灶直径总和最大超过 24cm，转移器官数量最多达 6 个，肿瘤负荷高。 研究结果显示，该剂量组患者的ORR 达到 100%，确认的 ORR（cORR）高达 95% [有 2 例部分缓解（PR）待确认]，疾病控制率（DCR）为 100%，表明 iza-bren 联合奥希替尼可以实现肿瘤深度杀伤和「全员应答」，有效克服肿瘤异质性，这也是全球首个且目前唯一一个实现 100% 肿瘤应答的 ADC 方案。 中位随访 12.5 个月，中位缓解持续时间（mDoR）和 mPFS 尚未达到，12 个月 PFS 率为 92.1%；总生存期（OS）随访 12.8 个月，12 个月 OS 率 94.8%。该研究报告了 ADC 一线方案的最高纪录的 12 个月 PFS 率和突破性的 OS 率，展现出卓越的临床潜力。 2、第一三共/默沙东：公布 B7-H3 ADC II 期主要分析结果 当地时间 9 月 7 日，第一三共和默沙东在 2025 年 WCLC 大会上以口头报告的形式公布了 Ifinatamab Deruxtecan (I-DXd) 治疗广泛期小细胞肺癌的 II 期 IDeate-Lung01 研究的主要分析结果。 Ifinatamab deruxtecan 是一款潜在首款靶向 B7-H3 的 ADC。该药采用第一三共独有的 DXd ADC 技术设计，由人源化抗 B7-H3 IgG1 单克隆抗体通过可裂解四肽连接子与多个拓扑异构酶 I 抑制剂有效载荷（一种依喜替康衍生物，DXd）连接组成。该药由第一三共研制，并由第一三共和默沙东合作开发。 IDeate-PanTumor01 是一项全球、多中心、首次人体、开放性 I/II 期临床试验，以评估 Ifinatamab deruxtecan 在对标准治疗无反应或无法耐受，或尚无标准治疗方案的晚期/不可切除或转移性实体瘤患者中的安全性和疗效。 截至 2025 年 3 月 3 日，在剂量优化和延长部分，137 例患者接受了 I-DXd 12 mg/kg 作为二线（23.4%）、三线（54.7%）或四线（21.9%）治疗（中位随访时间为 12.8 个月）。 结果显示，经盲法独立中心评审 (BICR) 评估，在 137 例既往接受过治疗的 ES-SCLC 患者中，确认的 ORR 为 48.2%（95% CI，39.6-56.9），DCR 为 87.6%（95% CI，80.9-92.6），中位 DOR 为 5.3 个月（95% CI，4.0-6.5），中位 TTR 为 1.4 个月（范围，1.0-8.1），中位 PFS 和中位 OS 分别为 4.9 个月（95% CI，4.2-5.5）和 10.3 个月（95% CI，9.1-13.3）。 在接受 Ifinatamab deruxtecan 作为二线治疗的 32 名患者中，BICR 评估的确认 ORR 为 56.3%（95% CI：37.7-73.6）。该组患者中有 18 例 PR，13 例 SD。中位 DOR 为 7.2 个月（95% CI：3.6-NE），DCR 为 96.9%（95% CI：83.8-99.9）。中位 PFS 为 5.6 个月（95% CI：3.9-8.1），中位 OS为 12.0 个月（95% CI：7.3-19.1）。   在接受 Ifinatamab deruxtecan 三线及以上治疗的患者亚组中（n=105），确认的 ORR 为 45.7%（95% CI: 36.0-55.7），其中 3 例 CR，45 例 PR，41 例 SD，DCR 为 84.8%（95% CI: 76.4-91.0）。 一项探索性分析显示，在基线时存在脑转移的 65 例患者亚组（n=65）中，根据 CNS RECIST v1.1 观察到颅内 ORR 为 46.2%（95% CI: 33.7-59.0）。完整的亚组分析（2760MO）结果将在 2025 年 ESMO 大会上公布。 在安全性方面，IDeate-Lung01 的安全性与 I 期试验中 Ifinatamab deruxtecan 的安全性一致，未发现新的安全信号。 截图来源：企业官网 3、恒瑞医药：DLL3 ADC 首个临床最新数据公布，曾超 10 亿美元出海 恒瑞和其合作伙伴 IDEAYA Biosciences 在此次 WCLC 大会上以口头报告的形式公布了 DLL3 ADC 药物 SHR-4849 (IDE849) 治疗复发性小细胞肺癌的首次人体 I 期临床试验的最新数据。 截图来源：企业官网 SHR-4849 是恒瑞自主研发且具有知识产权的靶向 DLL3 的 ADC 药物，其有效载荷是拓扑异构酶抑制剂（TOPOi）。DLL3 在多种实体瘤中表达，包括小细胞肺癌和神经内分泌肿瘤，但在正常组织中的表达有限。 2024 年 12 月，恒瑞宣布将 SHR-4849 在除大中华区以外的全球范围内开发、生产和商业化的独家权利有偿许可给美国 IDEAYA Biosciences 公司。根据协议条款，IDEAYA Biosciences 将向恒瑞支付 7500 万美元的首付款，研发里程碑款累计不超过 2 亿美元，销售里程碑款累计不超过 7.7 亿美元。以上潜在的付款总额可达 10.45 亿美元。此外，恒瑞还将收取达到实际年净销售额一到两位数百分比的销售提成。 本次公布数据的是一项多中心、开放的 I 期临床研究（NCT06443489），包括来自总共 100 名接受 SHR-4849 治疗的患者的数据，剂量范围为 0.8 mg/kg 至 4.2 mg/kg，每 3 周给药一次。 截至 2025 年 6 月 20 日，共纳入 87 名小细胞肺癌 (SCLC) 患者和 13 名其他神经内分泌癌 (NEC) 患者。所有患者在一线治疗后均出现进展，其中 33% 的患者在既往两线治疗后进展，15% 的患者在既往三线或更多线治疗后进展。 中位随访时间为 3.5 个月，结果显示： 所有评估的扩展剂量和所有治疗线的患者均一致观察到强劲的总体缓解率 ( ORR ) 和疾病控制率 ( DCR )，而在后线患者中观察到 ORR / DCR 略有下降，这与疾病的更晚期阶段相一致。 所有剂量> 2.4 mg/kg 的患者中，14.1% (10/71) 的患者仍有待确认，以及多名患者的随访有限（例如一次基线后扫描），这表明该研究尚未完全成熟地确认 ORR%。 在基线脑转移患者中，2.4 mg/kg 剂量组确认的 ORR 为 83.3% (5/6)，DCR 为 100% (6/6)。所有≥2.4 mg/kg 剂量组（n=18）的基线脑转移患者中，确认的 ORR 为 66.7% (12/18)，DCR 为 100% (18/18)。目前尚有 1 例未确认的部分缓解病例正在进行确认扫描，如果确认，确认的 ORR 将升至 72.2% (13/18)。 在 SHR-4849 剂量≥2.4 mg/kg（n=86）的所有治疗线中，中位 PFS 为 6.7 个月；在 2L 患者（n=42）中，尚未达到中位 PFS（NR）。 在安全性方面，在所有患者和所有剂量水平 （n=100）中，48%（48/100）的患者发生 3 级或更高（Gr>3）治疗相关不良事件（TRAE），16%（16/100）的患者发生严重 TRAE。最常见的 TRAE 是白细胞减少、中性粒细胞减少、贫血 和恶心。TRAE 导致 15%（15/100）患者的剂量减少；治疗相关停药率为 2%（2/100），未报告治疗相关死亡。    医药交易 据 Insight 数据库显示，本周（9 月 7 日 - 9 月 13 日）共发生 30 起交易事件。 1、诺华 14 亿美元押注 IL6 单抗 9 月 9 日，诺华宣布，已与 Tourmaline Bio 达成收购协议，囊获一款 IL6 单抗 Pacibekitug，作为动脉粥样硬化性心血管疾病的治疗选择。按每股 48 美元的报价，该交易总额约为 14 亿美元。 根据交易条款，诺华将通过间接全资子公司向 Tourmaline Bio 发起要约收购。收购完成后，诺华计划将收购子公司与 Tourmaline Bio 合并，从而使 Tourmaline Bio成为诺华的间接全资子公司。该交易预计在 2025 年第四季度完成。 Pacibekitug 是一种在研 IL-6 单抗，旨在缓解与动脉粥样硬化性心血管疾病 (ASCVD) 相关的全身性炎症。今年 5 月发布的 II 期 TRANQUILITY 研究结果显示，Pacibekitug 每月给药一次，每次 15 毫克，可使高敏 C 反应蛋白 (hs-CRP) 水平中位数降低 85%，每季度给药一次，每次 50 毫克，可使高敏 C 反应蛋白 (hs-CRP) 水平中位数降低 86%，不良事件和严重不良事件的总体发生率与安慰剂相当。 这些令人鼓舞的结果显示 Pacibekitug 有望通过比现有疗法更有效地靶向残留炎症风险，并实现每季度给药一次，从而满足心血管治疗领域尚未满足的需求。 Insight 数据库显示，全球有 8 款 IL6 单抗在研，国内仅有嘉和生物在 2013 年 5 月从 Bird Rock Bio 引进了杰瑞单抗。 2、齐鲁制药重金引进一款创新微球产品 近日，齐鲁制药与百迈生物达成一项协议，共同推进用于肝癌 TACE 治疗的金属栓塞微球 BM601 产品开发。根据协议条款，百迈生物将获得总金额超 2 亿元人民币的里程碑付款及额外的销售提成和境外收益分享。 来源：百迈生物官网 BM601 是百迈生物基于苏州大学刘庄教授团队原创技术自主开发的 III 类医疗器械产品，拥有独立自主的知识产权，其独特的作用机制能够显著提升经动脉化疗栓塞（TACE）的治疗效果。 在针对不可手术切除原发性肝癌患者的早期临床研究中，BM601 显示出显著的临床优势，有望为中晚期肝癌患者带来更有效的治疗方案。 3、24% 股权！百洋医药提前锁定国产 1 类新药所有权益 9 月 12 日，百洋医药与济坤医药签订战略合作协议，百洋医药战略投资济坤医药，拟持有其 24% 股权，进而锁定济坤医药旗下用于治疗肺纤维化 1 类创新药的所有权益。 同时，百洋医药对济坤医药持有的所有产品的全球化合物权益享有同等条件下优先购买权。 截图来源：企业官微 济坤医药在抗器官纤维化药物研究领域，覆盖了十余种器官纤维化的研究模型。其中核心产品、自主研发的 I 类创新药项目 JK1033，是通过全新作用机制治疗特发性肺纤维化（IPF）的小分子化合物，可抑制多个肺纤维化相关的靶细胞/靶通路，实现抗纤维化、抗炎和抗上皮损伤，有效抑制疾病进展。 目前该项目在中国已启动 I 期临床试验，同时已与美国 FDA 完成 Pre-IND 沟通，可根据安排提交 IND 申请。 根据此次合作协议，在 JK1033 项目达到一定进展后，百洋医药具有以合理的、双方议定的价格受让「JK1033 项目权益」的权利，若届时选择受让，不仅将进一步丰富百洋医药在创新药领域的产品管线，百洋医药也将在肝纤维化与肺纤维化两大治疗领域构建起强大的产品组合优势，同时能为医生与患者提供更全面的解决方案，更能产生「1+1>2」的市场效应，进一步巩固其在纤维化疾病治疗领域的地位。 本次合作，双方将形成深度战略互补，济坤医药聚焦前沿研发，百洋医药则凭借其成熟的商业化平台与资本优势，加速创新成果的产业化与全球化。双方通过在投资和业务层面的紧密合作，不仅将增强百洋医药的盈利能力和市场竞争力，更能为全球患者提供更多突破性的创新治疗方案。 国内创新药进展 本周国内共有 69 款创新药（含改良新）研发进度推进到了新阶段，其中 4 款申报上市，4 款首次启动 III 期临床，15 款首次启动 I 期临床，15 款首次获批临床。    获批上市 1、诺华：「卡马替尼」新适应症在华获批 9 月 11 日，诺华宣布，其重磅抗肿瘤药物妥瑞达®（盐酸卡马替尼片）在中国成功获批新适应症，用于治疗携带间质上皮转化因子 (MET) 外显子 14 跳跃突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌 (NSCLC) 成人患者。 截图来源：诺华官微 卡马替尼片是一种口服生物利用度高、高选择性的特异性 MET 受体酪氨酸激酶抑制剂，可有效抑制 MET 及 MET 介导的下游信号蛋白的磷酸化，从而抑制肿瘤细胞的增殖和迁移，并有效诱导细胞凋亡，展现出抗肿瘤活性。 作为诺华在肺癌领域的核心产品之一，卡马替尼片于 2024 年在中国获批用于未经系统治疗的携带 METex14 跳跃突变的局部晚期或转移性 NSCLC 成人患者。 此次新适应症的获批，进一步扩大了卡马替尼片的适用人群，更多 METex14 跳跃突变的 NSCLC 患者将有望通过这一精准治疗方案实现长期生存与生活质量的双重改善。 2、诺华：「伊普可泮」新适应症在华获批 9 月 10 日，诺华宣布伊普可泮新适应症获得中国 NMPA 批准上市，用于治疗原发性 IgA 肾病患者。 截图来源：诺华官微 伊普可泮是诺华在研的一款「first-in-class」口服 CFB 抑制剂。该药于 2023 年 12 月首次获 FDA 批准上市，用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症。2024 年 4 月首次在中国获批。本次是该药在中国获批的第 4 项适应症。 2024 年 8 月，伊普可泮在美国获批一项新适应症，用于 IgA 肾病。该项适应症获批是基于 III 期 APPLAUSE-IgAN 研究中期分析的积极结果。 这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行分组、III 期研究，中国参与加入全球同步研发，旨在评估每日两次口服伊普可泮（200mg）在 443 名成人原发性 IgA 患者中的疗效和安全性。 主要终点是通过测量 24 小时尿液采集样本的尿蛋白/肌酐比值（UPCR），证明该药在 9 个月时减少蛋白尿方面优于安慰剂，以及基于 24 个月内的年化总 eGFR 斜率降低测量结果，证明该药在减缓肾脏疾病进展方面相对于安慰剂的优效性。 在 2024 年的世界肾脏病大会（WCN）大会上，诺华公布了 该 III 期研究的结果。结果表明，与安慰剂相比，接受伊普可泮治疗的患者在 9 个月时蛋白尿显著降低 38.3%（通过 UPCR 测量）。 除了已获批的适应症以外，伊普可泮还在开发一系列其他罕见疾病，包括非典型溶血性尿毒症综合征、膜增生性肾小球肾炎和狼疮性肾炎等。    申报上市 1、康宁杰瑞/石药集团：首个国产 HER2 双抗申报上市 9 月 11 日，石药集团和康宁杰瑞宣布，双方合作开发的 HER2 双抗 KN026（安尼妥单抗注射液）的新药上市申请已获中国国家药监局受理，适应症为联合化疗用于至少接受过一种系统性治疗（必须包含曲妥珠单抗联合化疗）失败的HER2 阳性局部晚期、复发或转移性的胃/胃食管结合部腺癌。 截图来源：石药集团公告 KN026 是康宁杰瑞自主研发的一种抗 HER2 双特异性抗体，可同时结合 HER2 的两个非重叠表位，导致 HER2 信号阻断。2021 年 8 月，石药集团附属公司津曼特生物与康宁杰瑞达成一项 10 亿元的独家授权许可协议，获得 KN026 在中国内地在乳腺癌、胃癌适应症上的排他性开发与独占性商业化许可权。 此前，KN026 已于 2023 年 11 月 4 日被 CDE 授予突破性治疗认定，并于 2025 年 8 月 28 日获优先审评资格，用于 HER2 阳性胃癌二线治疗。 在 2024 年欧洲肿瘤内科学会 (ESMO) 大会上，KN026 的 II 期临床研究结果首次公布。该研究结果显示，KN026 联合化疗的客观缓解率为 40.0%，经独立评审委员会 (IRC) 评估的中位无进展生存期为 8.6 个月，中位总生存期为 13.2 个月。 本次上市申请主要是基于一项关键 II/III 期临床试验（KC-WISE）。III 期临床研究的首次期中分析结果显示，与目前的标准治疗相比，KN026 联合化疗可显著提高临床疗效，延长无进展生存期和总生存期，且在安全性方面无新发安全性风险，心脏毒性发生率低，免疫原性低。 石药集团公告指出，目前 HER2 阳性胃癌二线治疗尚无获批上市的抗 HER2 药物，KN026 是中国首个在胃癌二线适应症中获得阳性结果的抗 HER2 双特异性抗体药物。 2、智翔金泰：又一国产 IL-4Rα 单抗申报上市 9 月 11 日，CDE 官网显示，智翔金泰 1 类新药泰利奇拜单抗（GR1802）注射液申报上市，适应症为中、重度特应性皮炎。Insight 数据库显示，这是第 3 个报产的国产 IL-4Rα 单抗。 截图来源：CDE 官网 GR1802 是智翔金泰自主研发的一款重组全人源抗 IL-4Rα 单克隆抗体。该候选药可通过特异性结合细胞表面人 IL-4Rα，阻断 IL4、IL-13 与 IL-4Rα 的结合，抑制下游 STAT6 磷酸化，抑制 CD23 上调，从而抑制由 IL-4 或 IL-13 介导的 Th2 型过敏性反应。 目前，GR1802 已有多项适应症进入 Ⅲ 期临床阶段，包括中、重度特应性皮炎、慢性鼻窦炎伴鼻息肉、慢性自发性荨麻疹适应、过敏性鼻炎。其中，针对特应性皮炎、慢性鼻窦炎伴鼻息肉的两项 Ⅲ 期临床已完成患者招募。 根据 Insight 数据库，目前全球共有两款  IL-4Rα 单抗获批上市，分别为赛诺菲/再生元的度普利尤单抗、康诺亚/津曼特生物的司普奇拜单抗。其中，度普利尤单抗是全球首个获批的 IL-4Rα 单抗，2024 年全球销售额为 140.89 亿美元，同比增长 21.57%；2025 上半年，度普利尤单抗依然保持 20.7% 的高位同比增长率，大卖 73.12 亿欧元（约 80 亿美元）。 在国内，除了已获批的度普利尤单抗和司普奇拜单抗，康乃德/先声药业的乐德奇拜单抗、智翔金泰的泰利奇拜单抗已申报上市。此外，还有 7 款在研产品正在开展 Ⅲ 期临床，来自正大天晴/博奥信、恒瑞、康方、荃信生物、三生国健、麦济生物、齐鲁，竞争非常激烈。 3、诺华：联合疗法新适应症国内报上市，百济拥有部分权益 9 月 12 日，CDE 官网显示，诺华甲磺酸达拉非尼胶囊上市申请获受理。根据公开信息和临床试验进展，Insight 数据库推测此次适应症为与曲美替尼联合治疗在既往接受过治疗的局部晚期或转移性，放射性碘难治性 BRAF V600E 突变阳性分化型甲状腺癌。而曲美替尼的上市申请已于 9 月 4 日获 CDE 受理。 截图来源：CDE 官网 达拉非尼是一种强效和选择性 BRAF 激酶活性抑制剂，曲美替尼是一种可逆的、高选择性 MEK1 和 MEK2 激酶活性的变构抑制剂。 2013 年 5 月，达拉非尼首次获 FDA 批准上市。2014 年，达拉非尼与曲美替尼联合疗法首次在美国获批上市。自联合疗法获批以来，全球销售额持续上升。根据诺华财报披露，该联合疗法 2024 年全球销售额超 20 亿美元。 在国内，达拉非尼与曲美替尼联合疗法已经获批 3 项适应症：1）用于治疗 BRAF V600 突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤；2）用于治疗 BRAF V600 突变阳性的 III 期黑色素瘤患者完全切除后的辅助治疗；3）用于治疗 BRAF V600 突变阳性转移性非小细胞肺癌。 截图来源：Insight 数据库 2021 年 6 月，诺华启动了一项随机、双盲、安慰剂对照 III 期研究，旨在评价达拉非尼与曲美替尼联合治疗在既往接受过治疗的局部晚期或转移性，放射性碘难治性 BRAF V600E 突变阳性分化型甲状腺癌中的疗效和安全性。目前尚未披露结果。 截图来源：Insight 数据库 值得一提的是，2021 年，百济神州和诺华达成了一项战略合作，诺华授予百济神州在中国境内指定区域营销、推广和销售达拉非尼、曲美替尼等共 5 款已获批的抗肿瘤药物的权利。 4、荣昌生物：泰它西普新适应症报上市，全球首款用于干燥综合征 9 月 9 日，荣昌生物宣布，其自主研发的全球首创 BLyS/APRIL 双靶点融合蛋白创新药泰它西普（商品名：泰爱®）用于治疗干燥综合征（Sjogren's syndrome）的上市申请，已获 CDE 正式受理，成为干燥综合征领域全球首个申请上市的生物药。 来源：CDE 官网 此次申报基于一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的 Ⅲ 期临床研究，旨在评价泰它西普用于治疗干燥综合征患者的有效性和安全性。8 月 13 日，荣昌生物宣布该研究达到方案设计的临床试验主要研究终点，研究结果显示泰它西普可持续有效改善干燥综合征患者的临床症状，展示出良好的有效性和安全性。详细临床试验数据将在近期举行的国际重大学术会议上公布。 干燥综合征是一种慢性炎症性自身免疫疾病，并发症较多，除了外分泌腺受损的症状，还会有关节炎、肌痛、皮疹等腺体外表现，以及多系统内脏损害，长期影响患者生活质量。我国干燥综合征的患病率为 0.3% - 0.7%（约 420-980 万人），且呈上升趋势。目前全球范围内针对干燥综合征患者的治疗手段均为对症状的控制，尚无有效的治疗手段，存在巨大未满足的临床需求。 研究表明，自身反应性的 B 细胞过度活化是干燥综合征发病的重要病理基础。泰它西普是由荣昌生物自主研发的双靶点融合蛋白，通过同时抑制B淋巴细胞刺激因子（BLyS）和增殖诱导配体（APRIL）与 B 细胞表面受体结合，阻止 B细胞异常分化和成熟，有效减轻机体的病理性免疫反应。2024 年，由多个权威机构联手发布的《 B 细胞靶向药物治疗风湿免疫病中国专家共识》首次明确推荐泰它西普作为治疗干燥综合征的有效药物，是目前唯一被推荐治疗此疾病的 B 细胞靶向药物。 目前全球尚无治疗干燥综合征的靶向药物获批上市，此次泰它西普治疗该适应症的国内上市申请获受理，意味着该药有望成为干燥综合征领域首个对因治疗的有效手段。目前，泰它西普的干燥综合征适应症已获美国 FDA 授予的快速通道资格并获准在美国开展 Ⅲ 期临床试验，治疗系统性红斑狼疮（SLE）、类风湿关节炎（RA）、全身型重症肌无力（gMG）三个适应症已先后在国内获批上市。    拟优先审评 1、恒瑞：HER2 ADC 新适应症拟纳入优先审评 9 月 10 日，CDE 官网显示，恒瑞医药瑞康曲妥珠单抗的一项新适应症拟纳入优先审评，适用于治疗既往接受过一种或一种以上抗 HER2 药物治疗的局部晚期或转移性 HER2 阳性成人乳腺癌患者。 截图来源：CDE 官网 瑞康曲妥珠单抗（SHR-A1811）是一种新型的靶向 HER2 的 ADC，由抗 HER2 抗体曲妥珠单抗、可裂解的连接子和拓扑异构酶 I 抑制剂载荷组成，药物抗体比为 6。 今年 5 月，瑞康曲妥珠单抗首次在国内获批上市，单药适用于治疗存在 HER2（ERBB2）激活突变且既往接受过至少一种系统治疗的不可切除的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，成为了首款获批用于治疗 HER2 突变 NSCLC 的国产 HER2 ADC。 本次拟优先审评的新适应症是用于局部晚期或转移性 HER2 阳性成人乳腺癌患者。24 年 11 月公布的 Ⅰ 期研究显示，瑞康曲妥珠单抗治疗 HER2 阳性乳腺癌患者，ORR 为 79.1%（95%CI，71.2-85.6），mPFS 为 20 个月（95%CI，15.1-NE），mDoR 为 23.6 个月（95%CI，15.6-NE）。 2025 年 ASCO 上，恒瑞又以快速口头报告形式公布了瑞康曲妥珠单抗在 HER2 阳性乳腺癌脑转移患者中的疗效与安全性结果。数据显示：瑞康曲妥珠单抗单药组的颅内缓解率为 84.4%，联合贝伐珠单抗组的颅内缓解率为 72.7%；两组未观察到新的安全性信号。 此外，恒瑞也在探索瑞康曲妥珠单抗用于 HER2 阳性早期乳腺癌新辅助治疗的效果。24 年圣安东尼奥乳腺癌研讨会（SABCS）上公布的一项前瞻性、Ⅱ 期试验数据显示，瑞康曲妥珠单抗在 HER2 阳性早期乳腺癌新辅助治疗中，显示出有前景的抗肿瘤活性和可管理的安全性：瑞康曲妥珠单抗单药治疗病理完全缓解（pCR）率高达 63.2%，肿瘤退缩率达到 87.4%，且毒性安全可控。 此前，瑞康曲妥珠单抗已有 8 项适应症被 CDE 纳入突破性治疗品种名单。    临床成功 1、君实生物：IL-17A 单抗 Ⅲ 期临床达到终点，拟报上市 9 月 7 日，君实生物宣布，由公司自主研发的重组人源化抗 IL-17A 单克隆抗体（产品代号：JS005）在治疗中重度斑块状银屑病的一项多中心、随机、双盲、平行、安慰剂对照的关键注册性 Ⅲ 期临床研究（研究编号：JS005-005-III-PsO）中取得阳性结果，共同主要研究终点和关键次要终点均具有统计学显著性和临床意义的改善。 君实生物计划将于近期向监管部门递交该产品的上市许可申请。 该研究由北京大学人民医院张建中教授担任主要研究者，并在全国 60 家研究中心共同开展，其主要研究目的是第 12 周时达到银屑病面积与严重程度指数较基线改善至少 90%（PASI 90）和静态医师全面评估（sPGA）评分为 0 或 1 的参与者比例是否均优于安慰剂。 研究结果显示，与安慰剂相比，JS005 可显著改善参与者的银屑病皮损面积和严重程度，达到静态医师全面评估（sPGA）评分为 0 或 1 的参与者比例显著优于安慰剂，并在中重度斑块状银屑病参与者中安全性良好，相关研究结果计划在未来国际学术会议上予以公布。 IL（白细胞介素）-17A 是一种具有多效性的细胞因子，其分泌失调与自身免疫性疾病如银屑病，类风湿关节炎，强直性脊柱炎等疾病的发生发展密切相关。JS005 通过与 IL-17A 高亲和力结合并选择性地阻断 IL-17A 与其受体 IL-17RA/IL-17RC 的结合，从而阻断下游信号通路的激活和炎性因子的释放，能有效地缓解自身免疫性疾病的症状。 截至目前，JS005 用于治疗活动性强直性脊柱炎的 Ⅱ 期临床研究所有参与者也已完成主要终点访视，并进入延伸治疗期。 2、新元素药业：国产痛风新药全球 IIb/III 期成功 9 月 8 日，新元素药业宣布，其 ABP-671 用于治疗痛风的全球 IIb/III 期临床试验取得了十分积极的结果。 截图来源：企业官网 这是一项多中心、随机、双盲、别嘌醇阳性（Treat-to-Target）和安慰剂对照的全球性研究，在包括美国、欧洲、澳洲、拉丁美洲、台湾等多个国家和地区开展，以 6 个月为主要终点评估周期。 结果显示，该项临床试验达到所有主要治疗终点及次要治疗终点。在与阳性对照组别嘌醇，即别嘌醇每天最高治疗剂量可达 800 mg，以达到血尿酸水平< 6 mg/dL（360 μmol/L）的比较中，ABP-671 展现出优异的降尿酸作用，特别是受试者在血尿酸水平< 5 mg/dL（300 μmol/L）以及< 4 mg/dL（240 μmol/L）有更高及优异的达标率。 同时，相较于别嘌醇组和安慰剂组，ABP-671 在统计的 15-28 周内，可显著地降低急性痛风发作的频率，风险降低率达 42%。在为期仅 6 个月的治疗中，ABP-671 展现出对溶解痛风石的良好药效，受试者痛风石直径较基线出现显著减小；基线与第 28 周之间的痛风石直径减小的反应率达到 91%。 同时，ABP-671 展现出良好的安全性和耐受性，推荐的 3 期临床剂量组的总体不良反应事件发生率与安慰剂组相当。相较于其它降尿酸药物，如非布司他、苯溴马隆及一些在研药物出现的心血管风险及/或肝脏毒性，ABP-671 临床试验未见心血管风险，肝毒性等。 新元素药业 CEO 史东方博士表示，一系列的积极的临床数据证明 ABP-671 具有良好的药效、安全性和耐受性，有望成为痛风领域新一代 Best-in-Class 的治疗药物。 未来，ABP-671 计划进一步与别嘌醇做对照，来完成下阶段关键性临床试验，旨在成为欧美痛风首选一线用药。 目前，别嘌醇为欧美治疗痛风的一线用药，约占痛风用药处方的 90%。但常规剂量 300 mg 下疗效有限，只有大约 40% 痛风病人血尿酸水平达到< 6 mg/dL，而达到血尿酸水平< 5 mg/dL 更优治疗目标的患者比例更是不到 20%，且当别嘌醇剂量大于 300 mg 时会有很多患者不耐受。  ABP-671 良好的药效和安全性将改变目前痛风治疗格局。此外，在别嘌醇的标签中，也限制了中度至重度肝损伤患者的使用，这也将限制大量有非酒精性脂肪肝（NAFLD）等肝损伤的痛风患者的使用。ABP-671 良好的肝脏安全性将支持在此类临床需求未得到满足的人群中无限制使用。    启动临床 1、多禧生物：全球首个 B7-H3/PSMA 双抗 ADC 启动临床 9 月 8 日，药物临床试验登记与信息公示平台官网显示，多禧生物登记了一项评价注射用 DXC014 在多种恶性实体肿瘤患者中的 I 期临床研究。 截图来源：药物临床试验登记与信息公示平台 这是一项开放、多中心、首次人体、剂量递增和扩大入组的 I 期临床研究，旨在评估注射用 DXC014 在多种恶性实体肿瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学特征以及初步疗效。 DXC014 是一种创新的双抗 ADC，靶向 B7-H3 和 PSMA，以拓扑异构酶 I 抑制剂作为有效载荷。这种双靶点设计旨在增强多种实体瘤（尤其是前列腺癌）的治疗效果。 在 2025 年 AACR 大会上，多禧生物公布了该药的临床前数据。 体外研究表明，DXC014 能够以高特异性和亲和力结合 B7-H3 和 PSMA ，从而实现精准的靶向细胞毒性。DXC014 诱导癌细胞 DNA 损伤，同时表现出显著的旁观者效应，从而杀死靶阳性细胞和周围的靶阴性细胞。 此外，DXC014 对各种癌细胞系（包括前列腺癌和小细胞肺癌细胞）表现出广泛的细胞毒活性。ADC 和总抗体的药代动力学曲线重叠，表明其具有优异的连接体稳定性。  DXC014 在小鼠中高达 300 mg/kg 的剂量以及在食蟹猴重复给药研究中高达 40 mg/kg 的剂量均表现出良好的耐受性。在包括 C4-2B、22RV1 和 SHP77 在内的异种移植模型中，DXC014 在等效剂量下表现出优于或相当于 Dxd 偶联物的抗肿瘤疗效。 Insight 数据库显示，目前全球范围内仅有 2 款 B7-H3/PSMA 双抗 ADC 在研，均来自国内企业，一款为多禧生物的DXC014，另一款为金赛药业的 GenSci143，尚在申请临床阶段。 2、百利天恒：挑战 K 药！潜在 BIC 新药启动新 III 期临床 9 月 11 日，药物临床试验登记与信息公示平台官网显示，百利天恒登记了一项 BL-M07D1 用于 HER2 突变的晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌一线治疗的 III 期临床。 截图来源：药物临床试验登记与信息公示平台 这是一项随机对照 III 期临床研究，旨在评价 BL-M07D1 对比帕博利珠单抗联合含铂双药化疗一线治疗 HER2 突变的晚期或转移性非鳞状 NSCLC 患者的疗效和安全性。 该研究计划入组 440 名受试者，研究的主要终点是 BICR 基于 RECIST v1.1 评估的 PFS，次要终点包括 OS、ORR、DCR 等。 BL-M07D1 是一款具有潜在 Best in class 潜力的 HER2 ADC，通过与 HER2 靶向结合，BL-M07D1 可在多种 HER2 驱动型实体瘤中产生抗肿瘤效应。 BL-M07D1 是百利天恒第二款进入 III 期临床试验阶段的 ADC，目前正在中国和美国开展针对多种 HER2 表达实体瘤的临床试验。 Insight 数据库显示，本次是该药启动的第 5 项 III 期临床。 3、针对强直性脊柱炎，国产 JAK1 抑制剂启动 Ⅲ 期临床 9 月 11 日，药物临床试验登记与信息公示平台官网显示，江苏威凯尔在国内启动了 JAK1 抑制剂 VC005 片的 Ⅲ 期临床研究，适应症为活动性强直性脊柱炎。 截图来源：药物临床试验登记与信息公示平台 VC005 是一款由江苏威凯尔自主研发的新型、高效、高选择性的 II 代 JAK1 抑制剂。该药可通过选择性抑制 JAK1，降低炎症反应和免疫细胞的活化, 达到治疗炎症与自免疾病的效果。江苏威凯尔已开发了两种剂型的 VC005，包括口服片剂和外用凝胶剂。 本次启动的是一项多中心、随机、 双盲、安慰剂对照的 Ⅲ 期临床研究（CTR20253546），旨在评价 VC005 片对活动性强直性脊柱炎受试者的有效性及安全性。 2024 年 7 月，江苏威凯尔宣布 VC005 片在治疗强直性脊柱炎的 II 期临床试验中获得积极结果数据。除了活动性强直性脊柱炎，江苏威凯尔还在开展 VC005 分别用于治疗特应性皮炎的 Ⅲ 期临床、非节段型白癜风的 Ⅱ 期临床、类风湿关节炎和炎症性肠病的Ⅰ期临床。 4、First-in-Class 泛贫血疗法启动首个 III 期临床 9 月 11 日，药物临床试验登记与信息公示平台官网显示，安道药业登记了一项口服 AND017 胶囊治疗透析依赖性慢性肾病 (DD-CKD) 贫血受试者的 III 期临床。公开资料显示，这是该药启动的首个 III 期。 截图来源：药物临床试验登记与信息公示平台 这是一项多中心、随机、开放、阳性药物平行对照的 III 期临床试验，旨在评估 AND017 治疗透析依赖性终末期肾病 (ESKD) 贫血受试者的有效性和安全性。主要终点是在主要治疗期中平均 Hb 水平。 AND017 是安道药业基于诺贝尔奖作用机制自主开发的 First-in-Class 的血红蛋白提升剂（HbEA）。通过全面的体外和体内药效学研究，安道药业进一步发现了AND017 更多的创新作用机制，支持将 AND017 开发为泛贫血疗法。 目前 AND017 正在全球范围内开发多个适应症，包括慢性肾病贫血、β-地中海贫血、骨髓增生异常综合征贫血、镰刀形细胞贫血和肿瘤相关性贫血。 已完成的 2 项国际多中心 II 期临床试验表明，AND017 是全球唯一支持每周口服给药的慢性肾病贫血疗法，具有极大的市场潜力。 5、全球首创！宜联生物 VEGF ADC 启动首次人体研究 9 月 10 日，药物临床试验登记与信息公示平台官网显示，宜联生物登记了 YL242 在晚期实体瘤患者中的首次人体研究（仅开展单药）。 截图来源：药物临床试验登记与信息公示平台 这是一项 I/II 期、多中心、开放性、首次人体研究（仅开展单药），旨在评估 YL242 单药治疗和联合治疗在晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学和有效性。该试验拟在国内入组 100 人，国际入组 384 人。 YL242 是一款靶向 VEGF 的抗体偶联药物，VEGF 是已经充分验证的肿瘤治疗靶点，但无法通过传统 ADC 技术而开发。YL242 采用宜联生物的新一代肿瘤微环境可激活的新型毒素连接子平台技术（TMALIN®）所开发，也是宜联生物首款针对胞外靶点的 ADC 药物。 根据 AACR 大会上公布的临床前结果显示，在肿瘤异种移植小鼠模型中观察到显著的剂量依赖性抗肿瘤作用，包括肿瘤完全消退。YL242 的稳定性已通过在生理条件下与各种血浆共培养得到证实。非人灵长类动物研究中，ADC 曲线和 TAb 曲线重叠，进一步证明了其高稳定性。YL242 在关键非人灵长类动物毒性研究中表现出良好的安全性，未观察到药物相关不良反应。 总体而言，YL242 结合了细胞毒性有效载荷的抗肿瘤活性和抗体的抗血管生成作用，并展现出良好的抗肿瘤疗效和安全性。 值得一提的是，基于自主知识产权的 TMALIN 技术，宜联生物已经搭建了丰富的产品管线，靶点涉及 B7H3、CDH17、DLL3 等，其中多个产品已达成合作协议。 内容来源：药企官方发布新闻/资料、Insight 数据库 封面来源：站酷海洛 Plus 免责声明：本文仅作信息分享，不代表 Insight 立场和观点，也不作治疗方案推荐和介绍。如有需求，请咨询和联系正规医疗机构。 PR 稿对接：微信 insightxb 投稿：微信 insightxb；邮箱 insight@dxy.cn 点击卡片进入 Insight 小程序 国内审评进度、全球新药开发… 随时随地查！ 多样化功能、可溯源数据…… Insight 数据库网页版等你体验 点击阅读原文，立刻解锁！