Andamertinib

全球药物批准/研发动态01全球新药批准情况根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2025.04.05-04.11）全球（不含中国）共有10个新药获批上市。其中，BLA批准1个，新适应症批准8个，新制剂批准1个。与上次统计周期相比，本次增加4个批准新药。4月11日，BMS宣布FDA已批准Opdivo®（Nivolumab）联合Yervoy®（Ipilimumab）作为不可切除或转移性肝细胞癌（HCC）成年患者的一线治疗药物。在试验中，Opdivo联合Yervoy组的mOS为23.7个月，死亡风险降低了21%，三年总生存率为38%，ORR为36.1%，纳武利尤单抗联合伊匹木单抗组的缓解持续时间更长，mDOR为30.4个月，且未发现新的安全信号。Opdivo联合Yervoy与对照组相比，OS和ORR具有统计学意义。4月12日，AstraZeneca和Daiichi Sankyo联合宣布，Datroway（Datopotamab deruxtecan）已获欧盟委员会批准，用于治疗接受过内分泌治疗且在晚期至少接受过一线化疗的不可切除或转移性激素受体（HR）阳性、HER2阴性乳腺癌成年患者。经BICR评估，Datroway与研究者选择的化疗相比，使HR阳性、HER2阴性转移性乳腺癌患者的疾病进展或死亡风险降低了37%，Datroway组的中位PFS为6.9个月，ORR为36%，mDOR为6.7个月。全球（不含中国）新药批准情况（部分）02全球新药申报进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2025.04.05-04.11）全球（不含中国）共有4个新药申报上市。其中，NDA申报3个，BLA申报1个。与上次统计周期相比，本次减少5个NDA/BLA申报药物。4月8日，Tenpoint Therapeutics宣布公司已向FDA提交了Brimochol PF滴眼液的新药申请（NDA），用于治疗老花眼。数据显示，Brimochol PF在所有时间点（最长至8小时）显著改善患者的近视力。Brimochol PF还在所有时间点显示出具有临床意义和统计学显著的瞳孔缩小效果。NDA/BLA申报（部分）根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2025.04.05-04.11）全球（不含中国）共有3个药物获监管机构特殊资格认定。其中，化学药1个，细胞疗法1个，疫苗1个。与上次统计周期相比，本次增加1个获监管机构特殊资格认定的药物。4月2日，IVIEW Therapeutics Inc.宣布FDA已授予IVIEW-1201（1.0%聚维酮碘眼凝胶无菌溶液）孤儿药资格认定（ODD），用于治疗真菌性角膜炎（FK）。IVIEW-1201通过其独特的抗菌机制和创新的递送方法，已经证明能够快速消除多种病原体，包括真菌、细菌和病毒-同时最大限度地降低耐药性风险，其缓释特性和高安全边际使其成为一个有前途的候选者。FDA的孤儿药资格认定认可了IVIEW-1201背后的科学创新和靶向治疗原理，并标志着推进真菌性角膜炎治疗的重要里程碑。4月10日，Arcturus Therapeutics宣布FDA已授予已授予自扩增mRNA（sa-mRNA）候选疫苗ARCT-2304的快速通道资格，该疫苗用于预防由大流行性甲型流感病毒H5N1引起的疾病。ARCT-2304是一种STARR®自扩增信使核糖核酸（sa-mRNA）疫苗候选产品，在肌肉注射后，能在宿主细胞内制造出大量的mRNA拷贝，以增强血凝素（HA）和神经氨酸酶（NA）抗原的表达，从而实现比传统mRNA疫苗更低的剂量要求。全球获监管机构特殊资格认定药物03全球新药研发进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2025.04.05-04.11）全球（不含中国）新药临床研发状态更新共计17条，涉及肿瘤、神经疾病、感染、消化系统疾病以及泌尿和生殖系统疾病等共计9个领域。其中，神经疾病领域临床进展更新居各领域之首，为5条，其中化学药1条，生物药3条，细胞疗法1条。4月8日，NEJM发表了Sanofi的HERCULES III期研究的积极结果，数据表明，托布替尼延缓了非复发性继发性进行性多发性硬化症（nrSPMS）患者的残疾进展，将6个月确认残疾进展（CDP）的发病时间延迟了31%，托布替尼在所有研究的所有组中对所有参与者的耐受性普遍良好。Tolebrutinib有可能成为第一种调节血脑屏障后慢性炎症免疫驱动因素的疗法。4月10日，Unycive Therapeutics宣布碳酸氧镧（OLC）用于治疗透析慢性肾病（CKD）患者高磷血症的II期试验数据。OLC利用专有的纳米颗粒技术来减少患者必须服用的药片数量和大小，其耐受性良好、易吞咽且服药负担低。研究结果显示，OLC使药丸负担减轻了50%，70%的患者报告了对OLC的持续依从，79%的患者表示更青睐于使用OLC治疗，98%的患者认为OLC更易于服用，89%的患者表示对OLC的治疗满意。全球新药研发进展详情（部分）04全球医药交易事件本次统计周期（2025.04.05-04.11）全球（含中国）医药交易时间共计24起，涉及药物权益转让、公司并购等多起交易事件。全球医药交易时间汇总表（部分）国内药物批准/研发动态01国内新药批准情况根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2025.04.05-04.11）国内共有6个新药获NMPA批准上市，其中，NDA批准2个，BLA批准1个，新适应症批准3个。本次统计周期NMPA批准新药数量与上次持平。4月1日，NMPA官网最新公示，由翰森制药申报的枸橼酸艾瑞芬净片的新药上市申请已获得批准，用于治疗成年和初潮后女性外阴阴道念珠菌病（VVC）。艾瑞芬净是一款全新三萜类结构的糖原合成酶抑制剂。试验表明，每日口服一次该药在VVC患者中表现出显著的疗效和良好的耐受性。治疗10天后，63.3%患者达到了“临床治愈”的主要终点，58.5%的患者达到了真菌学根除的次要终点，72.3%的患者获得了临床改善。4月10日，恒瑞医药宣布创新药硫酸艾玛昔替尼片（艾速达®）获NMPA批准新适应症：适用于对局部外用治疗或其他系统性治疗应答不充分或不耐受的中重度特应性皮炎成人患者（AD）。研究结果显示，治疗1天即观察到瘙痒改善，2天瘙痒显著改善，8mg剂量组12.5%的患者实现WI-NRS改善≥4分。治疗16周及52周，EASI 75/90，IGA0/1应答率高。治疗52周整体安全性良好，未出现新的安全信号。此外，硫酸艾玛昔替尼片每日口服一片（4mg），服用便捷。国内新药批准情况02国内新药临床默示许可进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2025.04.05-04.11）国内共有41个新药获临床默示许可，涉及52个受理号。其中，化学药19个，治疗用生物制品21个，预防用生物制品1个。与上次统计周期相比，本次减少1个临床默示许可获批受理号。本周国内新药临床默示许可进展（部分）03国内新药申报进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2025.04.05-04.11）国内共有5个新药申报上市，涉及7个受理号。其中，化药3个，治疗用生物制品1个，预防用生物制品1个。与上次统计周期相比，本次减少2个新药申报上市受理号。国内新药临床上市情况（部分）根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2025.04.05-04.11）国内共有59个新药申报临床，涉及72个受理号。其中，化学药25个，治疗用生物制品31个，预防用生物制品3个。与上次统计周期相比，本次增加41个临床申报受理号。国内新药临床申报情况（部分）根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2025.04.05-04.11）国内共有4个药物获NMPA特殊资格认定。其中，化学药1个，生物药3个。与上次统计周期相比，本次增加4个获NMPA特殊资格认定的药物。4月9日，CDE官网公示，鞍石生物的PLB1004胶囊拟纳入突破性治疗品种，用于治疗既往接受EGFR-TKI治疗失败后，具有EGFR突变、MET扩增和/或过表达的局部晚期或转移性NSCLC患者。研究结果显示，所有Vebreltinib和PLB1004剂量水平的测试中都发生了客观缓解，在59.4%可评估反应的患者中观察到部分缓解。四个剂量组可评价疗效的患者中，分别有58.3%、46.2%、66.7%、100%达到PR。此外，在脑转移患者中，ORR为75.0%。先前接受过第三代EGFR-TKI的患者的ORR为58.6%。同日，三生制药的SSGJ-707注射液也经CDE官网公示拟纳入突破性治疗品种，适应症为一线治疗PD-L1表达阳性的局部晚期或转移性NSCLC。数据显示，SSGJ-707在非小细胞肺癌和转移性结直肠癌患者的治疗上展现出优异的ORR和DCR，尤其在NSCLC适应症上，无论单药还是与化疗联用，均展示了显著的抗肿瘤活性和良好的安全性。其中，针对一线治疗PD-L1表达阳性的局部晚期或转移性NSCLC适应症的II期中期数据显示，SSGJ-707具有良好的耐受性和良好的安全性，ORR为70.8%，DCR为100%。NMPA药物特殊资格认定相关进展情况04国内新药研发进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2025.04.05-04.11）国内新药临床研发状态更新共计5条，涉及肿瘤、神经疾病和营养代谢病领域。其中，化学药1条，生物药4条。与上次统计周期相比，本次增加2条国内新药临床研发状态更新。4月8日，荣昌生物在美国ANN年会上发布了自主研发的BLyS/APRIL双靶点融合蛋白创新药泰它西普（Telitacicept）用于治疗全身型重症肌无力（gMG）III期研究结果。数据显示，泰它西普治疗24周后，98.1%的患者重症肌无力日常活动评分改善≥3分，87%的患者定量重症肌无力评分改善≥5分。在已完成全身型重症肌无力III期临床研究的药物中，泰它西普的MG-ADL应答率数据最高。泰它西普治疗期间整体安全耐受。4月9日，复宏汉霖宣布注射用HLX43联合自研的H药汉斯状®（斯鲁利单抗注射液）用于治疗晚期/转移性实体瘤患者的Ib/II期临床试验在中国完成首例受试者给药。HLX43兼具抗体分子的高度靶向性和细胞毒素的强大杀伤力，通过与肿瘤细胞表面PD-L1抗原特异性结合，经内吞后释放小分子毒素，从而发挥抗肿瘤作用。临床前及I期临床研究提示，HLX43在抗PD-1/PD-L1单抗耐药的非小细胞肺癌等多个瘤种中显示出显著疗效，且耐受性良好。国内新药研发进展05国内新药研发领域政策法规动态关于将酒石酸艾格司他胶囊纳入《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》试点项目的通知依据《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）申报指南》，现将酒石酸艾格司他胶囊纳入“关爱计划”，试点项目的基本信息如下：品种名称：酒石酸艾格司他胶囊申报单位：北京凯莱天成医药科技有限公司适应症：I型戈谢病申报阶段：E阶段：上市后阶段工作要点：面向戈谢病患者人群，设计调研问卷，收集国内患者体验数据以及治疗偏好，使用定性、定量方法进行分析。06国内新药研发领域热点新闻恒瑞医药登陆“新大陆”“船大难掉头”，这句传承百年的航海古谚，早已化作商业世界的魔咒。从柯达胶卷的轰然倒塌，到诺基亚手机的折戟沉沙，无数巨头的兴衰印证着：当时代浪潮袭来，庞大的身躯往往成为转型的枷锁。在医药江湖，一家年营收超200亿、员工数万人的行业巨擘，如何在仿制药集采的惊涛骇浪与创新药内卷的暗礁险滩中实现战略转身？从2021年市值腰斩的至暗时刻，到2024年营收、净利润双破历史纪录的高光时刻，恒瑞医药用实际成绩证明：这艘中国医药界的“航母”不仅快速转向，更以惊人的速度成功登陆创新药的“新大陆”。更多资讯，阅读原文难逃关税“铁锤”！特朗普称美国将对药品征收当地时间4月9日，美国所谓的对等关税政策将正式落地生效。先前对外释放的信息中，超过90%的医药产品，包括化药制剂、疫苗、抗体等生物制品，以及维生素类、氨基酸类大宗原料药被纳入豁免清单。但是，覆巢之下无完卵。当地时间4月8日，美国总统特朗普发表讲话，称美国将对药品征收关税。特朗普表示，美国并不生产自己的药品和其他改善健康的产品。美国支付药品的价格往往比有药品生产的国家高出很多倍。特朗普认为，一旦对药品征收关税，制药公司将在美国开设工厂，因为美国是“最大的市场”。目前，国内大多数创新药企的出口模式主要仍然是BD合作，本质上是属于服务贸易范畴，销售过程中不直接涉及商品进口环节，通常由美国合作方推进临床或本土化生产，规避了关税风险。更多资讯，阅读原文咨询、合作请联系作者小D有话说为方便读者阅读及保存，我们将周报原文整理成了PDF版本，如需获取全文，可点击最上方蓝字，在药渡Daily公众号后台回复“0417周报”，即可下载。