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浩悦价值观使命 以资本助力，成就卓越的医疗健康企业愿景 成为专注中国医疗健康行业最优秀的产业投行浩悦资本创立于2014年1月，是中国领先的专注医疗健康行业的产业投行。公司总部位于上海，在北京、深圳、香港、新加坡设立区域办公室。浩悦资本始终致力于以资本助力，以研究驱动，帮助中国医疗行业优秀企业成功对接资本市场，为客户创造增值价值。浩悦资本的合伙人团队由深耕中国医疗健康领域多年的资深投资银行家组成。浩悦资本长期密切追踪医疗健康投资市场动态和投资趋势，研究领域及交易范围覆盖创新医药、创新医疗器械、IVD与生命科学、健康服务和智慧医疗等多个细分赛道。截至2024年，浩悦资本共完成近400个项目，累计交易金额超百亿美元。十年来，浩悦资本深耕私募融资、并购整合和上市公司复杂交易，在医疗行业各细分赛道继续保持全面领先。HaoYue Perspective浩悦观点              帕金森病作为全球生物医药领域重点攻克的神经退行性疾病，吸引众多药企竞相布局，iPSC（诱导多能干细胞）作为潜在治愈性疗法的重要技术路径，已成为该领域最受关注的研发方向之一。自2018年日本京都大学团队率先完成首例人体临床试验以来，美国、日本、中国在iPSC分化技术、细胞移植方案及GMP标准化生产等方面均取得突破性进展。该路径的技术可行性已在临床前研究中充分验证，但实现通用型细胞治疗产品的商业化应用，核心仍需确证临床疗效与安全性。目前产业化进程中的关键技术挑战聚焦于提升TH（酪氨酸羟化酶）阳性细胞比例——TH是多巴胺生物合成的关键蛋白酶，其阳性率直接决定移植细胞的治疗效果。中盛溯源凭借国际原创技术和多年的CMC研发突破，成功将TH阳性细胞比例提升至80%，达到目前国际最高水平。目前，该成果已成功应用于多例患者临床给药，展现出显著的治疗效果与良好的安全性。2025 年 4 月 28日医麦客新闻 eMedClub News近日，国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，中盛溯源（广州）生物科技有限公司申报的「NCR201 注射液」获批临床默示许可，拟开展针对帕金森病（PD）的临床研究。来源：CDE 官网「NCR201」是 iPSC 衍生的多巴胺能神经前体细胞（iDAP）产品。中盛溯源凭借多年技术优化与创新突破，成功研发出在临床适用性和治疗可及性上具有显著优势的通用高效 iDAP 细胞药物，为帕金森病患者提供了革命性的治疗选择。「NCR201」以 iPSC 为源头种子细胞，不仅具备 iPSC 衍生细胞疗法的大规模量产、批间一致性高等基础优势，更在细胞纯度这一核心指标上达到国际领先水平。通过多轮迭代创新与专利工艺优化，研发团队实现了通用高效 iDAP 细胞药物的标准化生产工艺。这种创新工艺大幅提升了 iDAP 细胞的纯度（图 1），使得「NCR201」在质量上更加安全可靠且起效更快。此外，采用通用型设计，能够覆盖更广泛的患者群体，有效突破了传统细胞疗法在适用性上的局限性。作为新一代细胞治疗产品，通用高效 iDAP 细胞药物「NCR201」的临床获批，标志着我国在神经退行性疾病治疗领域取得了重要突破。图 1  NCR201 的细胞纯度达到国际领先水平 1-4「NCR201」的前期临床研究结果令人振奋，目前已成功完成多例患者给药，未观察到严重不良事件，且均观察到显著治疗效果。临床数据显示，受试者接受「NCR201」治疗半年后，每日 Good ON（不伴麻烦性运动障碍的开期）平均时间比基线改善 89.5% ，多名患者关期消失；关期 MDS-UPDRS III 评分（帕金森病运动评分量表）最高改善 52.9%；Hoehn-Yahr 霍亚分期（帕金森病的疾病主要分级，按运动症状严重程度从 0 级~5 级）半年内最高下降 2 级，实现了疾病逆转。患者们的亲身感受则更加直观地展现了「NCR201」治疗改善效果，以下是几位患者分享的治疗后切身感受：“以前晚上想要翻身都很困难，总是需要家里人帮忙，翻身的时候腰和屁股疼痛难忍。白天则是走路缓慢，生活中的一些小事都要靠家里人。现在晚上翻身都可以自己解决，翻身的时候也不怎么疼痛。腿部有力气，走路正常多了，早晨起来比以前更稳了，手也比以前灵活了，还可以做到单手扣扣子、解扣子。”“以前晚上睡眠总是不足，每夜只能睡着4小时左右，还时常做噩梦、大喊大叫，随后就是惊醒难以再次入睡，现在晚上睡眠的时间长了，每天能睡到6-8小时，噩梦、喊叫消失了，中间醒的次数也比较少。打扑克洗牌都顺溜了，和家人的关系更加亲密了。”“术后药物持续的时间更长了，术后关期消失了。以前还有流口水的情况，说话总是说不完整，很多做过的事情也记不住。做完手术以后，流口水的次数减少了，说话也比以前流利，家里人都说可以听明白意思了，记忆力也有好转，甚至可以背诵唐诗。”帕金森病患者术后 2 个月的关期运动改善对比帕金森病患者为感谢医院精心治疗，赠送锦旗（左一：韩超医生 左二：施炯院长 右三：钱若兵主任 右二：齐印宝主任 右一：陈奥博医生）中国科学技术大学附属第一医院神经内科的施炯院长作为该研究的主要研究者（PI）指出：「PD 的传统治疗以补充多巴胺为核心，传统药物治疗的局限性在于无法阻断疾病进展。随着病程延长，患者不仅会出现疗效减退，还可能面临各种并发症等副作用。而「NCR201」疗法的创新性在于，通过移植由 iPSC 定向分化的多巴胺能神经前体细胞（iDAP），直接补充患者脑内丢失的多巴胺能神经元，从病理机制上改善运动功能。目前所有受试者皆有很好的功能改善，同时 PET 影像数据表明，移植区域的多巴胺能神经元功能性摄取显著增加，提示移植后的细胞在患者脑内定植并继续成熟分化为多巴胺能神经元，发挥神经调控功能。目前该疗法已成功获得国家药监局临床试验默示许可，为 PD 的疾病修饰治疗提供了一种全新策略。中科大附一院神经外科的钱若兵主任作为该研究的手术负责人（主刀医生）补充道：“通过机器人辅助立体定向微创手术，我们能够精准地将 iDAP 这一多巴胺能神经前体细胞移植到颅内预定的部位。从现有已完成的临床患者数据来看，iDAP 移植手术的安全性和可行性得到初步验证。术后患者的运动功能和非运动功能都得到了显著改善，生活质量大幅提高，且未出现严重的不良反应。这表明，iDAP 移植是一种切实可行且极具潜力的 PD 治疗新方法。”中科大附一院神经内科的陈育华主任作为该研究的受试者筛选与管理负责人表示：“PD 的病理特征是中脑黑质多巴胺能神经元退行性变导致多巴胺进行性减少。补充丢失的多巴胺是目前治疗的核心目标。迄今为止，尚无能够延缓 PD 进展的治疗药物，并且由于口服药物的脉冲式刺激以及长期药物应用后多巴胺能系统、神经递质系统失衡等原因出现药物副作用及病情进展，严重影响 PD 患者的生活质量。「NCR201」疗法通过壳核移植由 iPSC 定向分化的多巴胺能神经前体细胞（iDAP），直接补充患者脑内丢失的多巴胺能神经元，不仅能够减少口服药物副作用，也更符合「持续多巴胺能刺激（CDS）」的最新治疗理念，为患者带来新的治疗选择。目前的研究数据表明，移植后的细胞在患者体内能够长期存活并且有望逆转 PD 的进展，为 PD 的疾病修饰治疗提供了全新策略。”中科大附一院神经内科的韩超医生作为该研究的主要疗效评估医生进一步阐述道：“帕金森病（PD）是第二大神经系统变性病，以中脑黑质多巴胺能神经元丢失为主要病理特点，根据最新权威预测，到 2050 年，全球将有 2520 万 PD 患者，现有的药物治疗及脑起搏器（DBS）手术治疗仍不能有效延缓疾病进展。通过颅内微创手术移植由诱导性多能干细胞（iPSC）定向分化的多巴胺能神经前体细胞（iDAP）有望从根本上延缓 PD 的进展。本研究中采用的「NCR201」细胞纯度高，受试者接受治疗后帕金森病症状得到全面缓解，初步研究结果振奋人心，有望为 PD 治疗领域带来新的曙光。”截至目前，登记在 clinicaltrials.gov 和各国临床注册网站上人多能干细胞（hPSC）来源 DAP 移植治疗 PD 临床研究共有 10 项。值得注意的是，其中 iPSC 来源 DAP 疗法占 7 项，以自体 iDAP 疗法为主（5 项）。其中临床进展最快的是 BlueRock Therapeutics 公司的 BRT-DA01 产品（胚胎干细胞来源 DAP）将于今年上半年启动注册性 III 期临床试验（exPDite-2）。I 期临床数据积极，显示出良好的安全性和耐受性，术后 24 个月未出现与治疗相关的不良事件，患者的运动功能得到改善，高剂量组中更为突出。此外，植入的细胞在停止免疫抑制治疗 12 个月后仍存活并在脑内定植。临床数据已于近期发表在《Nature》杂志。与此同时，「NCR201」作为一款通用高效的 iDAP 细胞药物，凭借其独特的技术优势和广泛的适用性，为帕金森病带来了更具突破性的治疗选择。利用多能干细胞（hPSC）自我复制和定向分化的特性，诱导分化成为多巴胺能神经元替代产品，并实现高纯度、大规模、标准化生产和严格的质量控制，成为治愈帕金森病的创新探索方向。关于中盛溯源中盛溯源专注于开发广泛可及的 iPSC 衍生细胞治疗产品。围绕 iPSC 核心技术，中盛溯源布局抗炎修复、肿瘤免疫和再生医学三大医学领域，已陆续将iPSC衍生3种功能细胞（iMSC、iNK、iDAP）的多条产品管线推动至注册临床试验阶段。此外，公司近期顺利完成了 2.35 亿元 B 轮融资收官，将加速多款临床管线的开发及后续产品商业化。未来，中盛溯源将持续探索 iPSC 衍生细胞药物的临床价值。参考资料：1. Doi D, et al. Isolation of human induced pluripotent stem cell-derived dopaminergic progenitors by cell sorting for successful transplantation. Stem Cell Reports. 2014 Mar 6;2(3):337-50.2. Kikuchi T, et al. Human iPS cell-derived dopaminergic neurons function in a primate Parkinson's disease model. Nature. 2017 Aug 30;548(7669):592-596. 3. Jeon J, et al. Pre-clinical safety and efficacy of human induced pluripotent stem cell-derived products for autologous cell therapy in Parkinson's disease. Cell Stem Cell. 2025 Mar 6;32(3):343-360.e7.4. Piao J, et al. Preclinical Efficacy and Safety of a Human Embryonic Stem Cell-Derived Midbrain Dopamine Progenitor Product, MSK-DA01. Cell Stem Cell. 2021 Feb 4;28(2):217-229.e7. 联系我们上海办公室 Shanghai office浦东新区海阳西路555号前滩中心2302室Rm 2302, New Bund Center, 555 West Haiyang Rd, Pudong New Area, Shanghai北京办公室 Beijing office朝阳区东三环北路38号院1号楼泰康金融大厦3608室3608, Taikang Financial Building, Building 1, Yard 38, North Rd of East 3rd Ring, Chaoyang District深圳办公室 Shenzhen office福田区深南大道6011-8号深铁置业大厦1205室Rm 1205,Shenzhen Metro Property Development Building, 6011-8 Shennan Avenue, Futian District, Shenzhen香港办公室 Hong Kong office湾仔区骆克道33号万通保险大厦10层10th Floor, YF Life Tower, 33 Lockhart Road, Wan Chai, Hong Kong新加坡办公室 Singapore office珠烈街63号华侨银行大厦东区1501室Rm1501, 63 Chulia Street, OCBC Centre East, Singapore项目投递 Project deliveryinfo@healthcarecapital.com.cn媒体问询 Media inquiriespr@healthcarecapital.com.cn人才招聘 Recruithr@healthcarecapital.com.cnCopyright© 2025浩悦资本.

*仅供医学专业人士阅读参考奇点糕发现，最近神经退行性疾病的干细胞治疗突然有了不少令人欣喜的进展，比如有效延缓阿尔茨海默病进展、减少脑萎缩的间充质干细胞治疗，以及不会产生免疫排斥还不会癌变的帕金森病干细胞疗法。而就在今天，《自然》同期发表了两篇帕金森病的干细胞治疗临床试验结果。其中一篇是来自美国纪念斯隆·凯特琳癌症中心的1期试验，人胚胎干细胞（hES）衍生的多巴胺能神经祖细胞移植在1年内达到良好的安全性和耐受性，18个月内保持存活，次要和探索性结局显示出运动功能的改善或稳定[1]。另一篇是来自日本京都大学的1/2期试验，他们使用的是诱导性多能干细胞（hiPSC）衍生的多巴胺能神经祖细胞，没有发生严重的不良事件，在移植物保持存活的情况下没有出现过度生长，大多数受试者表现出运动功能和疾病分期的改善[2]。这两项早期临床试验都证实了帕金森病干细胞治疗的安全性和潜在临床获益，支持继续开展更大规模的有效性验证试验。第一项临床试验使用了一种现成的、研究性的多巴胺能神经祖细胞产品bemdaneprocel，由hES分化而来。试验共入组12名帕金森病患者，分为低剂量（90万个细胞，n=5）和高剂量（270万个细胞，n=7）两组，接受双侧壳核移植，并且接受一年的免疫抑制治疗。受试者的中位年龄为67.0岁，75%为男性，诊断后的中位时间为9年。试验的主要结局为移植后12个月的安全性和耐受性。共报告2例严重不良事件（AE），分别为低剂量组在手术后2个月因COVID-19住院，和高剂量组在手术后24小时内因手术出现单次癫痫发作，没有死亡，没有与移植物或免疫抑制相关的严重AE，也没有肿瘤、异常组织过度生长或MRI检测到的脑出血。在移植后18个月内，累积出现78次治疗中AE，大多数为轻至中度，均与bemdaneprocel无关。MRI未显示肿瘤或壳核体积变化。截至论文撰写时，没有报告移植物诱导的运动障碍。两个重要的次要结局为世界运动障碍学会统一帕金森病评定量表（MDS-UPDRS）第III部分（运动功能）评估的，在未用抗帕金森病药物（OFF）状态下的评分，以及在用药（ON）状态下保持状态良好（无运动障碍或有不太困扰的运动障碍）的时长变化。移植后18个月，OFF状态下，MDS-UPDRS第III部分评分在低剂量和高剂量组中均显示出改善，分别平均下降8.6分和23.0分。ON状态下保持状态良好的时间分别延长0.2小时和2.7小时。OFF状态下MDS-UPDRS第III部分评分（低剂量组-a，高剂量组-b）ON状态下保持状态良好的时间（低剂量组-c，高剂量组-d）对壳核的18F-DOPA PET成像显示摄取量明显增加，这表明移植物正常存活。这些结果意味着bemdaneprocel移植治疗帕金森病达到了预设的主要安全性终点，并在次要结局中显示出无抗帕金森病药物情况下运动状况的改善。第二项临床试验使用hiPSC分化出的多巴胺能神经祖细胞。在最开始入组的7例帕金森病患者中，1例因COVID-19退出，其余6例接受了双侧移植，此后新招募的1例接受了左侧移植，在8个月的监测后接受右侧移植，该例受试者被纳入安全性评估，未纳入疗效评估。3例受试者为低剂量（2.1-2.6×106细胞/半球），4例为高剂量（5.3-5.5×106细胞/半球），此外每日服用免疫抑制药物，至12个月时剂量减半，至15个月时停药。总监测时间为24个月。试验的主要终点为AE概况，没有报告需要住院或导致死亡的严重AE，共报告73次AE，其中72次为轻度，1次为中度运动障碍。低剂量和高剂量组之间的治疗相关AE类型、频率和严重程度没有显著差异。AE是短暂的，大多数与移植和免疫抑制药物无关，可能与移植有关的包括服用抗帕金森病药物状态下的颈部僵硬和右上肢疼痛性肌张力障碍。次要安全性终点中，24个月内，移植物的体积逐渐增加，但没有出现肿瘤样异常增大，壳核及周围区域没有检测到明显的炎症信号。次要疗效终点中，6例受试者中有4例在OFF状态（超过12小时未服用抗帕金森病药物）下表现出运动功能改善，24个月时的MDS-UPDRS第III部分评分相较基线平均下降9.5分，与移植细胞数量无关。5例受试者在ON状态下表现出改善，评分平均下降4.3分。OFF状态下（c，d）和ON状态下（e，f），MDSUPDRS第III部分评分和距基线评分变化OFF状态下，根据Hoehn–Yahr分级系统（评估帕金森病严重程度，0-5级代表疾病逐渐严重）的评估，4例受试者得到改善，其中1例下降2级，其余下降1级。这是首次在临床试验中证实，使用hiPSC衍生的多巴胺能神经祖细胞可以在不形成肿瘤的前提下存活，并在帕金森病患者壳核中产生多巴胺。此外，没有严重的AE和移植物诱导的运动障碍。初步的疗效评估也表明移植物发挥了多巴胺能神经元功能。在《自然》配发的评论文章[3]中，评论人员认为，这些结果令人感到鼓舞，因为它们证实了异体干细胞移植治疗帕金森病的安全性，接下来，为了证实有效性，还需要更多的2期和3期试验。总的来说，这是朝着将干细胞疗法推广到更广泛的治疗中迈出了重要一步。参考文献：[1] Tabar, V., Sarva, H., Lozano, A.M. et al. Phase I trial of hES cell-derived dopaminergic neurons for Parkinson’s disease. Nature (2025). https://doi-org.libproxy1.nus.edu.sg/10.1038/s41586-025-08845-y[2] Sawamoto, N., Doi, D., Nakanishi, E. et al. Phase I/II trial of iPS-cell-derived dopaminergic cells for Parkinson’s disease. Nature (2025). https://doi-org.libproxy1.nus.edu.sg/10.1038/s41586-025-08700-0[3] Hideyuki Okano. Clinical trials test the safety of stem-cell therapy for Parkinson’s disease. Nature (2025). https://doi-org.libproxy1.nus.edu.sg/10.1038/d41586-025-00688-x本文作者丨应雨妍