关注并星标CPHI制药在线5月20日,中国生物技术公司靖因药业与基因编辑领域领军企业CRISPR Therapeutics正式建立战略合作伙伴关系,双方将联合开发并推动下一代长效小干扰RNA疗法SRSD107的商业化进程,该药物主要用于血栓及血栓栓塞性疾病的治疗。根据协议条款,靖因药业将获得CRISPR支付的9500万美元首期款项,并有权在后续研发及商业化进程中获取最高8亿美元的里程碑付款,使合作总金额突破8.95亿美元。图源:靖因药业官网靖因药业作为专注于siRNA疗法开发的临床阶段生物技术公司,凭借其自主知识产权的递送技术和靶点发现能力,已在心血管代谢疾病领域布局了多款管线。而CRISPR Therapeutics作为基因编辑领域的全球先驱,拥有成熟的基因疗法开发经验及全球化商业化能力,尤其在心血管疾病领域,其靶向ANGPTL3的CTX310项目已取得积极进展。根据协议,CRISPR将支付9500万美元首付款,后续靖因药业还有资格获得超过8亿美元的里程碑付款及销售分成。双方将以50:50的比例分担开发成本并共享利润,CRISPR负责美国市场的商业化,靖因则主导大中华区市场。协议还允许CRISPR在未来提名最多两个siRNA靶点,并主导后续开发,靖因可通过里程碑和销售分成持续获益。这样一来,既规避了传统License-out交易中本土企业后续参与度不足的风险,又通过分工协作加速了全球化进程。01SRSD107为何能成为“同类最佳”候选药物?作为靖因药业自主研发的创新药物,SRSD107是一款靶向凝血因子XI的siRNA疗法。其核心作用机制通过特异性抑制FXI蛋白表达,阻断内源性凝血途径的异常激活,在显著降低血栓形成风险的同时,有效减少出血并发症的发生。临床前研究表明,单次皮下注射SRSD107即可实现FXI表达近100%的抑制效果,且药效持续时间长达6个月,期间未观察到具有临床意义的出血风险。这种独特优势使其在抗凝治疗领域展现出差异化竞争力,特别适用于心房颤动、静脉血栓栓塞症及肿瘤相关血栓等高危患者群体。SRSD107的突破性价值在于其靶点选择的创新性。传统抗凝药物如华法林或新型口服抗凝药主要针对凝血因子Xa,虽能有效预防血栓形成,但存在较高的 出血风险且需每日用药;而凝血因子XI作为内源性凝血途径的关键调控节点,在病理性血栓形成中发挥核心作用,但对正常生理止血功能影响较小,因此靶向FXI可实现“精准抗栓而不影响凝血”的治疗效果。哈佛医学院副教授Christian T. Ruff评论指出,SRSD107兼具低出血风险、半年超长药效及无肾脏代谢负担的特性,使其在现有治疗手段中形成显著竞争优势。在临床开发层面,SRSD107的Ⅰ期试验已于2024年完成全部受试者入组,初步安全性数据表现优异。2025年美国心脏病学会年会上披露的Ⅰ期研究结果,进一步验证了其疗效持久性和耐受性,为Ⅱ期临床试验的启动奠定了坚实基础。当前Ⅱ期研究聚焦于膝关节置换术后患者的静脉血栓栓塞症预防,这一适应症选择既契合临床未满足需求,骨科手术患者常因出血风险限制抗凝药物使用,也为后续拓展至更广泛患者群体提供了剂量优化依据。对靖因药业而言,此次合作是其全球化战略的关键里程碑。成立于2021年的靖因药业,通过中美双研发布局已构建起以siRNA技术为核心的心血管疾病管线,包括针对高脂蛋白血症的SRSD216和血脂异常的SRSD101。与CRISPR的战略合作不仅带来近1.5亿美元的即时资金注入,更通过开发成本共担机制有效降低了后续临床投入风险,同时借助CRISPR的全球网络加速产品国际化进程。对CRISPR Therapeutics而言,此次合作标志着其向非基因编辑治疗领域的战略延伸。尽管该公司以CRISPR/Cas9基因编辑技术闻名,其首 款基因疗法CASGEVY®已获批治疗镰状细胞病和β地中海贫血,但近年来其研发管线正积极向心血管领域拓展。引入SRSD107不仅填补了抗凝治疗领域的空白,更可探索siRNA长效特性与基因编辑技术的协同潜力,例如通过联合用药实现更持久的治疗效果。02siRNA赛道为何成为跨国药企“必争之地”?siRNA(小干扰RNA)通过精准沉默疾病相关基因表达,具有长效性、高特异性等优势,近年来在肝靶向疾病中屡获突破。再者,血栓性疾病领域存在巨大未满足需求,全球约四分之一死亡与血栓相关,而现有抗凝药物普遍面临出血风险与用药频率的平衡难题。SRSD107若成功上市,不仅可能成为首个长效FXI抑制剂,更将推动抗凝治疗从“每日服药”迈向“半年一针”的突破。这一前景也解释了为何CRISPR愿意以近10亿美元押注。尽管前景可期,SRSD107仍需应对多重挑战:Ⅱ期及后续试验需在复杂患者群体(如肿瘤合并症或肾功能不全患者)中进一步验证安全性;市场竞争日趋激烈,除Alnylam外,拜耳与Ionis联合开发的FXI反义寡核苷酸药物也已进入临床阶段;此外,siRNA药物的生产成本及当前皮下给药方式可能影响患者依从性,未来口服剂型的开发将成为关键突破口。从长远发展来看,这场跨越太平洋的医药创新联盟,不仅是资本与技术的深度融合,更是全球生物医药产业分工重构的典型缩影。它既展现了中国创新药企在前沿技术领域的突破能力,也反映了跨国药企对差异化创新管线的迫切需求。随着SRSD107临床开发的持续推进,此次合作或将成siRNA疗法在心血管领域落地的关键节点,同时为中国生物技术企业的全球化路径提供重要借鉴。参考来源: [1]靖因药业官网新闻 [2]Yue P, Qu E, Pan J, et al. A Phase 1, Single Ascending Dose Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics,and Pharmacodynamics of Subcutaneously Administered SRSD107 in Healthy Subjects[J]. Blood, 2024, 144: 4009.END【企业推荐】智药研习社直播预告来源:CPHI制药在线声明:本文仅代表作者观点,并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载,请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱:Kelly.Xiao@imsinoexpo.com▼更多制药资讯,请关注CPHI制药在线▼点击阅读原文,进入智药研习社~