Clesrovimab

当美国食品药品监督管理局（FDA）开启领导层 “大转盘”，调整工作重心时，制药公司的大佬们和投资者们眼睛都快瞪成铜铃 —— 他们死死盯着一个关键指标：FDA 能不能按时给新药 “盖章放行”！这场景，像极了家长守在考场外，就盼着自家孩子早点交卷拿高分。FDA 裁员风波下的 “审批马拉松”最近 FDA 玩起了 “人员瘦身计划”，大范围裁员，资源调配也跟着 “手忙脚乱”。本以为审批工作要 “翻车”，结果人家愣是稳住了！截至 6 月中旬，只有少数审批 “掉队”，但到底是不是裁员背锅，还真不好说。毕竟有些审批本身就像拆盲盒，充满未知。Kalvista 的 “审批惊魂记”6 月 13 日，Kalvista 制药公司跳出来 “哭诉”，说 FDA 因为 “工作堆积如山，资源却像牙缝里的肉”，没能按时完成自家罕见病药物的审查。分析师们之前还拍着胸脯预测这药能 “一路绿灯”，结果被现实狠狠打了脸，惊得下巴都快掉地上了。后来 Endpoints News 爆料，FDA 负责人马丁・马卡里想直接发拒绝通知，结果因为法律顾虑，被众人劝得 “悬崖勒马”，这剧情，比八点档电视剧还精彩！未来审批 “大瓜” 抢先看接下来三个月，FDA 即将迎来 “审批大考”，好几个重要决定都要出炉，还有个争议满满的案例凑热闹。BioPharma Dive 更新了值得关注的新药清单，咱一起来瞧瞧这些 “潜力股”！Capricor 的 “心脏救星” 坎坷路Capricor 公司的 dermiocel，瞄准的是杜氏心肌病这块难啃的骨头。要知道，心肌病可是杜氏肌营养不良症患者的 “头号杀手”，现有疗法都拿它没办法。Capricor 想靠细胞疗法 “逆天改命”，FDA 要是能在 8 月 31 日前点头，那可就厉害了。不过，FDA 领导层这一闹腾，原本就悬乎的审批，现在更像在钢丝上跳舞，充满变数。dermiocel 这疗法源自特殊心肌细胞，2 期试验结果看着还行，改善了上肢功能和心脏泵血能力，可惜样本只有 20 名患者，这数据量，就像拿小勺子去舀大海，总让人觉得差点意思。Scholar Rock 的 “肌肉保卫战”Scholar Rock 公司的 apitegromab 剑指脊髓性肌萎缩症（SMA）。过去十年，SMA 治疗领域 “改朝换代”，多款药物相继获批。要是 apitegromab 能在 9 月 22 日前通过 FDA 审核，那妥妥是给这领域再添一把旺火。不过，之前的疗法在运动功能改善上 “成绩不一”，最后还是会让患者功能衰退，apitegromab 这 “肌肉保护疗法” 能扛起大旗吗？大家都伸长了脖子等着看。GSK 的 Blenrep “复活记”2020 年，GSK 的 Blenrep 可是 “风光无限”，成为首个靶向 BCMA 的多发性骨髓瘤药物，创造了历史。结果没嘚瑟多久，更厉害的竞品扎堆出现，自家药物还因为眼部毒性问题，2022 年黯然退市。但 GSK 不甘心啊，硬是找到了 “复活秘籍”—— 不单打独斗了，和其他标准骨髓瘤药物组队 “打团战”。两项研究数据还挺争气，在疾病进展指标上超过了 Darzalex 和 Velcade，就看FDA 给不给 “复活通行证” 了。赛诺菲的 tolebrutinib “投资豪赌”五年前，赛诺菲豪掷近 40 亿美元收购 Prinicipia Biopharma，很大一部分原因就是看中了 tolebrutinib 这颗 “摇钱树”。要是 9 月 28 日 FDA 能批准它用于非复发型继发性进展性多发性硬化症，这笔投资就能 “开花结果”。不过这药的研发之路可太坎坷了，研究结果没达到预期，还因为安全性问题多次 “踩刹车”，肝毒性问题导致试验暂停，重症肌无力测试也被迫放弃，tolebrutinib 能不能 “逆风翻盘”，悬念拉满。Ionis 的 “商业化逆袭战”Ionis Therapeutics 在 2025 年开启了 “逆袭剧本”，立志从靠授权度日的小透明，变成独立商业化的 “大玩家”。FDA 批准 Tryngolza 算是开了个好头，要是 8 月 21 日能再批准 donidalors，那就能再添一员 “猛将”。不过营销药物这事儿，可比打怪升级难多了，更何况前方还是个竞争激烈、瞬息万变的市场，Ionis 这仗不好打啊！Kalvista 的 sebetralstat “审批持久战”Kalvista 的 sebetralstat 本来有望在 6 月 17 日成为遗传性血管性水肿治疗领域的 “新选手”，结果 FDA 直接 “放鸽子”，审批延迟。这病虽然罕见，但现有药物都有短板，sebetralstat 要是能 “转正”，绝对能在市场上掀起一阵风浪。它主打口服替代注射，想法很美好，就看后续审批能不能给力了。吉利德的 lenacapavir “HIV 防线加固计划”吉利德在 HIV 领域那可是 “老大哥”，lenacapavir 这款每年注射两次的药物，6 月 18 日刚获批，商品名 Yeztugo。要是 6 月 19 日前能扩大适应症，那就能给产品组合再添一个 “赚钱小能手”。这药之前就用于特殊 HIV 患者，现在要是能拓展适用人群，吉利德估计要笑得合不拢嘴。默沙东的 clesrovimab “RSV 战场新角逐”呼吸道合胞病毒（RSV）领域这几年 “战火纷飞”，默沙东带着 clesrovimab赶来 “参战”。6 月 9 日获批，商品名 Enflonsia，和竞品 Beyfortus 一样，都是为了保护婴儿。虽然市场上已经有了不少选择，但 RSV 对婴儿的威胁太大，多一种药物，就多一份保障，默沙东能在这场较量中占据一席之地吗？GSK 的 Nucala “COPD 市场争夺战”慢性阻塞性肺疾病（COPD）治疗领域，赛诺菲和再生元的 Dupixent 去年 9 月刚 “抢滩登陆”，GSK 的 Nucala 就摩拳擦掌准备 “掰手腕”。5 月 22日 Nucala 获批，要是能在 5 月 7 日截止日期前顺利进入市场，就能和 Dupixent 在生物制剂领域一较高下，这场 “双雄对决”，看点十足。Abeona Therapeutics 的 pz-cel “罕见病治疗新曙光”大疱性表皮松解症这罕见病，患者以前只能靠支持性护理 “硬扛”，因为没药可用。2024 年有了新突破，现在 Abeona Therapeutics 的 pz-cel 也想分一杯羹。4 月 29 日获批，商品名 Zevaskyn，这款由人体皮肤细胞制成的一次性治疗方案，在临床试验中表现不错，能帮患者愈合伤口、减轻疼痛，给患者带来了新希望。赛诺菲的 fitusiran “血友病治疗新方案”fitusiran 这药的研发之路，堪称 “一部血泪史”，3 月 28 日终于获批，商品名 Qfitlia。它是基于 RNA 的药物，能抑制抗凝血酶产生，每月注射一次，能帮血友病患者减少对因子替代疗法的依赖，不管患者有没有产生免疫反应都能用，算是给血友病治疗领域带来了一个 “新武器”。Soleno 的 diazoxide choline “对抗饥饿的秘密武器”普拉德 - 威利综合征患者饱受无法满足的饥饿感折磨，制药公司开发相关药物屡屡受挫。Soleno Therapeutics 的 diazoxide choline（DCCR）3 月 26 日获批，商品名 Vykat XR，它是二氮嗪的缓释形式，要是能顺利上市，就能帮患者 “管住嘴”，解决这一棘手难题。Alnylam 的 vutrisiran “盈利翻身仗”Alnylam Pharmaceuticals 虽然手握五种获批药物，但一直没能实现持续盈利。vutrisiran 的审批至关重要，3 月 20 日获批用于伴有心肌病的转甲状腺素蛋白淀粉样变性。要是能靠它打开新局面，公司就能打一场漂亮的 “翻身仗”。GSK 的五联疫苗 “脑膜炎疫苗争霸赛”脑膜炎疫苗市场竞争激烈，GSK 和辉瑞 “火药味十足”。2 月 18 日，GSK 的五联疫苗获批，商品名 Penmenvy，它结合了两种已上市疫苗成分，能预防五种常见细菌性脑膜炎菌株。要是能顺利推广，就能在这场争霸赛中占据有利地位。Vertex 的 suzetrigine “疼痛治疗新希望”阿片类药物在美国 “兴风作浪”，导致数十万人死亡。Vertex Pharmaceuticals 研发的 suzetrigine 1 月 30 日获批，商品名 Journavx，这是一款非成瘾性止痛药。经过多年努力，Vertex 终于找到这么一款 “救命药”，多项研究证明它能缓解多种疼痛，有望成为阿片类药物的 “平替”，给患者带来新的希望。参考资料：https://www.biopharmadive.com/news/fda-approval-decisions-watch-2025/736277/识别微信二维码，添加生物制品圈小编，符合条件者即可加入生物制品微信群！请注明：姓名+研究方向！版权声明本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观不本站。