A Phase 2, Randomized, Placebo-Controlled Study to Evaluate Belumosudil for the Abrogation of Interstitial Fibrosis and Tubular Atrophy in De Novo Kidney Transplant Recipients

This is a randomized, double-blind, placebo-controlled trial in de novo kidney transplant patients to determine if the addition of belumosudil (brand name- REZUROCK®) on the background of standard immunosuppression will prevent fibrosis in the kidney transplant. Interstitial expansion is the precursor of interstitial fibrosis and graft loss. The hypothesis underlying the study is that abgrogating the fibrogenic effects of the RhoA pathway with belumosudil will reduce structural damage in transplanted kidneys and possible subsequent transplant failure.

开始日期2025-04-15

申办/合作机构

The Methodist Hospital Research Institute

NCT05567406

/ Recruiting临床2期

A Phase 2, Open-label, Multicenter Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Belumosudil in Black or African American, American Indian or Alaska Native, and Native Hawaiian or Other Pacific Islander Participants With Chronic Graft Versus Host Disease (cGVHD) After At Least 2 Prior Lines of Systemic Therapy

The purpose of this study is to measure safety and efficacy of oral belumosudil in Black or African American, American Indian or Alaska Native, and Native Hawaiian or Other Pacific Islander male and female participants with cGVHD who have previously been treated with at least 2 prior lines of systemic therapy aged 12 years and above.
The duration of participants participation will be up to 4 weeks for screening, treatment until clinically significant progression of disease, and 4 weeks of safety follow-up, and then long-term follow-up every 12 weeks.1 Cycle = 28 days.

开始日期2025-03-31

申办/合作机构

Kadmon Holdings, Inc.

NCT06476132

/ Recruiting临床2期IIT

Belumosudil to Block Chronic Lung Allograft Dysfunction (CLAD) in High Risk Lung Transplant Recipients: A Randomized, Multicenter, Double Blind, Placebo-Controlled Trial (CTOT-47)

The purpose of this study is to see if taking the study drug, Belumosudil, for 52 weeks in addition to your usual care and medication, will prevent Chronic Lung Allograft Dysfunction (CLAD) in participants who have a lung biopsy that shows evidence of rejection or inflammation to the transplanted lung(s). For this study, biopsies that show evidence of Acute Rejection (AR), Lymphocytic Bronchiolitis (LB), Organizing Pneumonia (OP) or Acute Lung Injury (ALI) are referred to as "Qualifying Biopsies"; patients who had evidence of one or more of these conditions on a recent biopsy are eligible for enrollment in this study. Belumosudil is an investigational drug that blocks a molecule in the body that reduces inflammation and scarring and may play a role in the development and progression of CLAD. Belumosudil is a drug approved by the FDA to treat adults and children 12 years and older with chronic graft-versus-host disease (cGVHD), a condition with some similarities to CLAD.
The primary objective it to determine the efficacy of treatment with Belumosudil + maintenance immunosuppression (IS) versus placebo + maintenance IS on preventing the subsequent development of probable or definite CLAD, lung retransplant, or death.

开始日期2025-03-12

申办/合作机构

National Institute of Allergy & Infectious Diseases

100 项与贝舒地尔相关的临床结果

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100 项与贝舒地尔相关的转化医学

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100 项与贝舒地尔相关的专利（医药）

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150

项与贝舒地尔相关的文献（医药）

2025-04-01·BONE MARROW TRANSPLANTATION

Belumosudil for the treatment of chronic graft-versus-host disease: a single center real-world experience

Letter

作者: Otoukesh, Salman ; Rashid, Nahid ; Yang, Dongyun ; Amanam, Idoroenyi ; Sandhu, Karamjeet ; Ngo, Dat ; Modi, Badri ; Salhotra, Amandeep ; Chen, Jason ; Ali, Haris ; Nakamura, Ryotaro ; Shan, Haoyue

2025-04-01·MOLECULAR DIVERSITY

Targeting AFP-RARβ complex formation: a potential strategy for treating AFP-positive hepatocellular carcinoma

Article

作者: Dev, Radul R ; Soman, Sowmya ; Banjan, Bhavya ; Raju, Rajesh ; Vishwakarma, Riya ; Kalath, Haritha ; Rehman, Niyas ; Revikumar, Amjesh ; Kumar, Pankaj ; Abhinand, Chandran S ; Ramakrishnan, Krishnapriya

Alpha-fetoprotein (AFP) is a glycoprotein primarily expressed during embryogenesis, with declining levels postnatally. Elevated AFP levels correlate with pathological conditions such as liver fibrosis, cirrhosis, and hepatocellular carcinoma (HCC). Recent investigations underscore AFP's intracellular role in HCC progression, wherein it forms complexes with proteins like Phosphatase and tensin homolog (PTEN), Caspase 3 (CASP3), and Retinoic acid receptors and Retinoid X receptors (RAR/RXR). RAR and RXR regulate gene expression linked to cell death and tumorigenesis in normal physiology. AFP impedes RAR/RXR dimerization, nuclear translocation, and function, promoting gene expression favoring cancer progression in HCC that provoked us to target AFP as a drug candidate. Despite extensive studies, inhibitors targeting AFP to disrupt complex formation and activities remain scarce. In this study, employing protein-protein docking, amino acid residues involved in AFP-RARβ interaction were identified, guiding the definition of AFP's active site for potential inhibitor screening. Currently, kinase inhibitors play a significant role in cancer treatment and, the present study explores the potential of repurposing FDA-approved protein kinase inhibitors to target AFP. Molecular docking with kinase inhibitors revealed Lapatinib as a candidate drug of the AFP-RARβ complex. Molecular dynamics simulations and binding energy calculations, employing Mechanic/Poisson-Boltzmann Surface Area (MM-PBSA), confirmed Lapatinib's stability with AFP. The study suggests Lapatinib's potential in disrupting the AFP-RARβ complex, providing a promising avenue for treating molecularly stratified AFP-positive HCC or its early stages.

2025-04-01·BONE MARROW TRANSPLANTATION

Safety and efficacy of the ROCK-2-inhibitor Belumosudil in cGvHD treatment - a retrospective, German-Swiss multicenter real-world data analysis

Article

作者: Jost, Lasse ; Halter, Jörg P ; Ayuk, Francis ; Wolff, Daniel ; Edinger, Matthias ; Denk, Alexander ; Heidenreich, Silke ; Perl, Markus ; Egger-Heidrich, Katharina ; Kröger, Nicolaus ; Stölzel, Friedrich ; Fante, Matthias A ; Herr, Wolfgang

Abstract:

Belumosudil is a first in class ROCK2-inhibitor approved by the FDA for the 3rd line treatment of chronic graft-versus-host disease (cGvHD). In this retrospective real-world analysis, we report safety and efficacy data of belumosudil treatment from 5 German/Swiss transplant centers. A total of 33 adult patients (median age 59 years) with moderate (n = 2) or severe (n = 31) cGvHD were treated on individual request due to lack of EMA approval. The patient cohort had a long history of cGvHD (median 44 months) and was heavily pretreated (median 4 prior lines). The overall response rate was 42% (95%CI, 25–60%) including organ responses in all organs except the liver (n = 2). The median time to response was 3 months (range, 1–9 months) and 8 of 14 patients (57%) had a durable response at last follow-up. One-third of patients had at least a 50% reduction in concomitant corticosteroid dosage. Median failure-free survival and median overall survival were 16.5 and 23.1 months, respectively. Adverse events ≥CTCAE grade 3 were reported in 27% of patients, with a predominance of infectious events, including one fatal course. The results are consistent with previous prospective trials including a favorable safety profile, while acknowledging the challenges of a heavily pretreated patient cohort.

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项与贝舒地尔相关的新闻（医药）

2025-04-11

·赛柏蓝

关税大战，43个美国原研药或受影响（附名单）

编者按：本文来自药智网，作者桐原亮司；赛柏蓝授权转载，编辑yuki贸易战争又一次燃起硝烟，以特朗普对“万国”征税开始，中国随后立刻开启反制措施。对于医药行业来说，目前局势不算明朗，但可以说有了些眉目，首先需要看的是中国生物领域进出口构成，主要对哪个细分领域产生重大影响？其次是哪些品种的利润将受影响？最后，中国生物医药行业的避风港在哪里？01中国进出口药品构成拆解目前，中美之间互相加关税是双向行为，因此无论是进口还是出口，都会受到巨大影响。据中国医药保健品进出口商会数据，2024年，我国医药产品出口1079.64亿美元，其中西药大类出口539.56亿美元，占比一半左右。中药出口52.81亿美元，仅占4.9%。在西药细分领域来看，西药原料最大，出口429.92亿美元，占西药类出口总额的80%左右，此外西成药占比12.8%，生化药占比7.4%。图片来源：NIKKEI Asia我国的西药出口主要以原料药为主，受影响最大的自然是原料药企业。另外，相比于创新药企业，原料药企业利润本就微薄。以原料药企代表普洛药业为例，其2024年原料药中间体业务的毛利率仅14.97%。中国对美国出口方面，2024年，我国医药出口额排名第一的国家就是美国，出口近200亿美元（190.47亿美元），比第2-4名的总和（186.21亿美元）还多，占了我国医药出口总额的17.6%。从这个角度来说，如果加税，整个医药行业贸易额将会有20%的体量受到影响。不过这么估计也并不客观，因为这20%的量中，将会有很大一部分向欧洲部分进行转移。美国建起的关税高墙不仅影响中国，还影响欧洲，如此来看，中国和欧洲都会朝着贸易阻力最小的方向去靠拢，从而相互联系更加紧密。再说美国对中国出口的情况，美国贸易全国委员会报告《US Exports to China 2024》的数据显示，2023年，美国向中国药品和医用设备的出口总额达到149亿美元，药物占比约3/4左右。过去几年的高速增长得益于中国新药审批流程加快，报告中也提到，中国的集采政策给美国药品出口利润带来了一些波动。图片来源：《US Exports to China 2024》中国虽然目前创新药发展迅速，但出口仍然以原料药为主，美国对中国的出口则以成品药物为主。中国的原料药毛利率非常微薄，受关税影响将会很大。而美国对中国的药品出口，又会如何随着关税被影响呢？0243款美国原研品种将受影响关税到来之后，美国向中国出口的药物是否还有利润？这个问题恐怕是所有医药从业者都关注的一个问题，因为这关系到一个绝佳的医药行业逻辑——国产替代。首先，据WTO在1994年拟定的“Pharma Agreement”，所有医药成员国之间药品进出口要取消关税。虽然特朗普曾在社交媒体上扬言要对药品征收关税，但根据美国官方动作来看，目前美国加征关税的清单中，绝大部分的医药产品（包括化药制剂、疫苗、抗体等生物制品）以及维生素类、氨基酸类等大宗原料药仍被纳入豁免清单，仅布洛芬、去甲伪麻黄碱等少数原料药没有得到豁免，这主要与美国想进行药物滥用的管制有关。一般而言，关税的计算为到岸价格×税率，即如果中国供应商从美国进口药物达到1亿元，如果关税税率达到10%，那么则需要缴纳1000万元的税款。那么一般药品的毛利率是多少呢？我们先明确毛利润一般指销售价格-原料进价-人工费后的差值，而毛利率就是毛利率与营业收入的比值。一般而言，一家创新药公司的毛利率为80%左右，而代表企业最终获利的净利率为30%～40%左右。如果双方关税超过80%，那么别说净利润，哪怕是毛利润也已经清零。这里我们可以再看另一个数据，美国目前对中国出口的创新药有哪些？药智数据显示，美国在中国上市并处于销售状态的独家原研品种有43款（如下表）。若相关药品无法再进入中国市场，国内的仿制药和生物类似药厂家便会迅速抢占这些市场。美国在中国上市并处于销售状态的独家原研品种（43款）由于生物类似药壁垒比普通仿制药更高、过审更难，如果美国的药物退出中国市场，到时很可能就是国内一到两个生产厂家独占市场，例如甲磺酸贝舒地尔片目前在国内仅有烨辉医药一家厂家。这里也可以横向引出另一个问题，是否有集采中标的美国原研药将受到影响？还真有，但仅有一个品种，为礼来的赖脯胰岛素注射液。集采对药物从价格端影响的幅度无需多言，从而对毛利率的影响继续雪上加霜。不过从目前的情况来看，国外的胰岛素，例如礼来和诺和诺德市占率逐渐减小是趋势，国内甘李药业等国产胰岛素市占率不断增大。如果药品关税落地，只是对这个趋势加速而已。集采中标的美国原研药03避风港——创新药关税大棒的挥舞之下，恐怕唯一安全的就是创新药领域了。中国创新药分子的出海方式非常独特，不是以有形商品的形式出口的，哪怕是百济神州，也是在美国进行建厂生产。中国对美国输出创新药是无形资产的方式，这方面征收关税的可能性非常低，因为美国自身在服务型贸易领域对中国是顺差，从利益角度考虑，没有征收关税来扭转逆差的必要。未来如果医药行业继续发展下去，中国创新药发展越来越蓬勃，MNC将会继续扩大从中国进口管线，毕竟MNC为了保持头部地位、相互之间的竞争相当激烈，而从美国自身biotech进行BD或者收购价格相对较贵。但是创新药未来的挑战不在关税上，也会在别的方面。2022年开始的BD潮进口的大批管线，之后随着临床数据的披露，是否会出现数据不符合MNC预期而产生“退货潮”还需要打一个问号。当然，“退货潮”也需辩证看待。退货可以让MNC的资金投入到其他国内的biotech，MNC总量需求是循序增长的，从一家biotech退货，意味着有资金可以从另一家biotech继续引进其他管线，也有利于中国biotech轮换获得MNC的BD付款，避免造成目前已经BD成功的biotech未来垄断BD市场的情况。END内容沟通：郑瑶（13810174402）

医药出海

2025-04-03

·药通社

12个重磅首仿药，有望获批！

根据梳理，2025年12个重磅首仿药有望获批，覆盖肿瘤、呼吸、抗感染、神经及代谢等重大疾病领域。首仿竞争激烈度存在差异，其中竞争最为激烈的当属布瑞哌唑片，已有32家仿制药企提交上市申请，还有注射用卡非佐米，申报也已超10家。而部分品种如氘丁苯那嗪片、甲磺酸贝舒地尔片、西尼莫德片等因技术壁垒、市场等因素，呈现单/双企主导格局。首仿获批后将加速进口替代进程，有望获批品种市场竞争格局简要介绍如下：1、布瑞哌唑片（32家）布瑞哌唑片是一款国内知名的“原研被围剿”的产品，原研大冢制药在2024年6月上市，国内企业就开始了首仿冲击，扎堆申报上市。布瑞哌唑片卷生卷死，甚至原研还未在国内打开市场，就已经有32家企业申请了上市申请，还有20家企业完成了BE试验等待上报，甚至有3家企业已经是被驳回后再次申报了。2、注射用卡非佐米（13家）卡非佐米是一种蛋白酶体抑制剂，是针对多发性骨髓瘤(MM)的靶向治疗药物，原研药企为安进。原研的注射用卡非佐米在2021年进入中国市场。数据显示，2023年卡非佐米全球销售额超过了14亿美元。注射用卡非佐米首仿竞争激烈，目前在审评审批中的企业已经达到13家，四川汇宇、扬子江、正大天晴等明星药企均已入局。3、非奈利酮片（9家）非奈利酮片是拜耳研发的首个非甾体类盐皮质激素受体拮抗剂，可延缓肾功能恶化并降低心血管风险。原研于21年7月FDA获批，22年在中国上市，同年进入医保。非奈利酮片市场增长非常迅猛，2023年国内销售额达1.23亿元，且2024年前两季度已超上年全年。目前国内首仿竞争激烈，已有9家仿制药企申报上市。湖南明瑞制药（2024年9月首家申报）领跑，山东朗诺、天地恒一、康恩贝、江苏德源、重庆华邦、华北制药、杨凌科森等8家药企紧随其后。其中注意到，杨凌科森生物制药正巧于今日获得受理。4、利那洛肽胶囊（8家）利那洛肽是Ironwood公司研发的全球首个鸟苷酸环化酶激动剂，可显著缓解便秘型肠易激综合征患者便秘及腹痛、腹胀等症状。2019年进入中国市场，2021年纳入医保后销售开始上涨，22、23年院内终端销售额均达到1亿元以上。目前利那洛肽胶囊一致性评价申报上市共企业8家，其中齐鲁已被驳回。5、环硅酸锆钠散（4家）阿斯利康研发的环硅酸锆钠散是高钾血症领域首个在中国获准上市的药物，填补了近60年无新药上市的空白期。此品于19年12月国内上市，前期一直不温不火，2022年被纳入医保后销量猛增，2023年医院端销售额达到2.6亿元。目前环硅酸锆钠散在审企业共4家，按申报顺序依次为杭州时森海、湖南明瑞、海南先声、河北仁和义康。最早申报时间在2023年12月。6、马立巴韦片（3家）马立巴韦片原研武田，2021年11月获FDA批准上市，用于治疗难治性巨细胞病毒感染。2023年12月19日国内获批，次年11月纳入乙类医保。2023年马立巴韦全球销售额超9亿元。马立巴韦片当前有3家药企竞争国内首仿，分别为桂林南药（2024年10月）、江苏奥赛康（2024年12月）及齐鲁制药（2025年1月）。7、诺西那生钠注射液（3家）诺西那生钠注射液原研渤健，2016年在美国上市，2019年在中国上市，第一个也是唯一一个获批治疗SMA（脊髓性肌萎缩症）的药物。原研药企为渤健，在2019年进入中国市场。诺西那生钠注射液刚刚进入中国时，价格是70万元一针，2021年底，在经过国家医保多轮谈判后，70万元一针的诺西那生钠以3.3万元每针的价格进入医保目录。数据显示，2023年诺西那生钠注射液全球销售额超过17亿美元。未来仿制药上市之后，价格有望进一步降低。截至目前，诺西那生钠注射液已有3家药企参与国内首仿争夺，分别为重庆药友制药在2024年9月首家，齐鲁第二家（2025年1月）、成都国为生物第三家（2025年3月）。8、阿贝西利片（2家）阿贝西利用于治疗早期乳腺癌的CDK4/6抑制剂，原研药企为礼来。原研的阿贝西利片在2020年获批进入中国市场，2023年国内医院终端市场达到7.5亿元。截至目前，阿贝西利片共2家药企竞争国内首仿，首家齐鲁制药于2024年12月提交4类仿制上市申请，江西科睿药业于2025年1月第二家报产。9、拉米夫定多替拉韦片（2家）拉米夫定多替拉韦片是葛兰素史克公司研发的一款抗HIV感染用药，2021年3月在中国获批上市。2022年纳入医保后，销售开始增长，2023年全医院端市场规模达到了2亿以上。目前国内仅1家药企冲击首仿：2024年12月，上海迪赛诺医药按4类仿制申报上市。另外注意到，齐鲁制药早早完成了BE试验，但不知为何没有上报。10、西尼莫德片（2家）西尼莫德片原研诺华，2020年通过优先审评审批获批上市，用于治疗成人复发型多发性硬化，23年全国院内销售市场超5700万元。当前，西尼莫德片主要有2家明星药企抢首仿，即湖南科伦2023年2月头家，齐鲁2024年1月第二家。11、甲磺酸贝舒地尔片（1家）甲磺酸贝舒地尔片是全球首个获批治疗慢性移植物抗宿主病的靶向药物，2021年在美国获批上市，2023年8月在国内上市，2024年被纳入国谈目录。此产品至今未在国内打开市场。贝舒地尔片仅齐鲁1家进行仿制申报（2024年10月23日）。另有浙江华义登记了BE试验。12、氘丁苯那嗪片（1家）氘丁苯那嗪片原研药企为梯瓦制药，2020年5月经优先审评审批后批准上市，用于治疗与亨廷顿病(HD)有关的舞蹈病及成人迟发性运动障碍(TD)。2023年，氘丁苯那嗪片院内销售额达到4800万元。氘丁苯那嗪片当前仅1家药企报产，为南京正大天晴制药于2024年5月首家提交4类仿制上市申请。本文数据来源：摩熵医药参考内容来源：制药网、药春秋↓ 扫码加入药通社交流群 ↓投稿/内容沟通：华籍美人（Ww_150525）

一致性评价上市批准医药出海

2025-03-31

·蒲公英Ouryao

1个新靶点，正在引发行业关注

作为常见的癌症类型之一，血液系统恶性肿瘤，如随着恶性血液病如急性髓系白血病（AML）、急性淋巴细胞白血病（ALL）、慢性髓性白血病（CML）等在全球范围内新发病例持续上升，正展现巨大治疗需求1。得益于造血干细胞移植（HSCT）技术的发展，各类血液肿瘤的死亡率随之下降1，带来长期生存新希望。数据显示，1957年至2019年，全球已完成超过150万例HSCT，且逐年攀升2。中国作为全球移植领域的重要贡献者，仅2022-2023年两年间就累计完成近4万例HSCT，其中异基因移植占比高达69%，充分反映出该治疗模式的广泛应用3。然而，HSCT只是患者“新生”的第一步，术后管理仍是长期生存关键。HSCT术后，有30%-70%的患者可能遭遇慢性移植物抗宿主病（cGVHD，俗称“慢性排异”）。因累及皮肤、口腔、眼睛、消化道、肺部、关节筋膜等全身多个组织和器官，严重影响患者生活质量，更是异基因造血干细胞移植患者晚期非复发性死亡的首要原因4，被临床视为“重生之后的第二场战斗”。当“活得久”与“活得好”成为新的移植后管理命题，一场围绕免疫稳态的精准革命正在破局。免疫抑制剂虽能短期控制症状，但长期使用易导致感染、器官毒性等次生风险。正是基于这一未满足的治疗需求，催生了诸如ROCK2抑制剂、JAK抑制剂、BTK抑制剂等一系列新型靶向药物，正在改写当前治疗格局。原发肿瘤复发困境与一线治疗难题慢排管理亟需突破口移植术后原发肿瘤的复发仍是导致治疗失败的主要原因之一。数据显示，11%～60%的急性髓细胞白血病（AML）患者及12.5%～29.9%的急性淋巴细胞白血病（ALL）患者在移植后仍会复发，这给患者的长期生存带来巨大挑战5。HSCT用于治疗白血病的核心6是利用来自供体的免疫细胞识别并清除受体体内的残留白血病细胞，防止肿瘤复发，这被称为移植物抗白血病（GVL）效应。与此同时，供体的免疫细胞也会攻击受体的正常组织和细胞引发cGVHD。GVL和cGVHD就像是一个硬币的两面，它们由相似的免疫细胞群和机制驱动。一般的免疫抑制剂虽能减轻慢性排异，但也会削弱GVL效应。一旦GVL效应受损，复发风险将大幅增加。这也成为临床未解的两难，临床上亟需一种治疗策略可以实现两者间的微妙平衡。另一方面，cGVHD起病隐匿，早期常无特异性临床表现，很容易被忽视或误诊，超过半数的cGVHD患者在确诊时已是中至重度8。尽管“早筛、早诊、早治”已成为治疗的黄金准则，但目前cGVHD一线治疗的有效率仅有50%，仍有近一半患者无法通过一线治疗改善病情，进一步加剧了治疗困境7（）。也就是说，在“抗慢排”和“抗原发肿瘤复发”两难困境，精准平衡GVL效应与cGVHD管理至关重要。cGVHD的一线治疗困局下，二线及以上治疗策略同样是改善预后、提高长期生存率的关键突破口。ROCK2靶点突围而出打开移植后免疫平衡之道想要在治疗cGVHD的同时保留GVL效应，关键在于选择性免疫调控，而非全身免疫抑制。即从“非特异性无差别抑制”转向“精准免疫调控、重建免疫稳态”，在一众机制和靶点中，ROCK2（Rho相关卷曲螺旋蛋白激酶2）展现出相关潜力。ROCK2是T细胞活化和免疫调节的重要信号通路之一，它主要调控促炎和纤维化相关的T细胞亚群。研究表明，ROCK2抑制剂可以减少促炎因子的产生，同时增加调节性T细胞的比例，有助于调节炎症反应和逆转纤维化，而对GVL效应中涉及的CD8+T细胞的杀伤活性影响较小9，因此可以最大程度保留了GVL效应。因此，ROCK2抑制剂并非“抑制”，而更像是“调节器”，帮助免疫系统恢复平衡。其一方面可减少免疫细胞过度反应导致的排异，另一方面又不影响T细胞对白血病细胞的清除能力。cGVHD的治疗策略经历了从广谱免疫抑制到靶向免疫调节的发展过程。早期治疗以糖皮质激素为核心，联合或不联合钙调磷酸酶抑制剂（免疫抑制剂）。其后有JAK抑制剂、BTK抑制剂等，标志着靶向治疗药物开始崭露头角。ROCK2抑制剂作为新一代的靶向疗法，在《2024年版中国慢性移植物抗宿主病（cGVHD）诊断与治疗专家共识》中也被作为二线治疗推荐。群雄逐鹿ROCK2靶点潜力不断被挖掘ROCK2靶点的特性正受到国内外更多企业关注，纷纷布局进一步挖掘该靶点潜力。例如，赛诺菲全资子公司Kadmon Pharmaceuticals在中国已递交两项关于ROCK2靶点的III期临床试验，获国家药品监督管理局（NMPA）批准10。其中，一项是探索ROCK2靶点在cGVHD一线治疗潜力，即联合糖皮质激素治疗12岁及以上新诊断为中重度cGVHD患者治疗，也是赛诺菲cGVHD领域首个纳入中国人群的全球多中心III期研究。结合前文提及的当前一线治疗困境，该项研究目标明确，有望进一步填补cGVHD患者治疗的未尽之需。另一项则瞄准成人双肺移植后慢性移植肺功能丧失（CLAD）这一全新适应症。结合赛诺菲已有的移植领域产品组合，其打通异基因造血干细胞移植术后排异预防与治疗全链路的决心可见一斑，并且从血液移植向实体器官移植领域寻求新的突破。ROCK2靶点的研发前景广阔，不仅在慢性排异领域，其在其他疾病领域中亦有应用。除了单靶点深耕、抢占黄金赛道的赛诺菲，部分其他企业也布局其中，探索ROCK2靶点在尘肺病等治疗领域。移植只是起点，真正决定预后的，是移植之后慢性排异等并发症的新一轮战场。这场由ROCK2靶点掀起的研发风暴，不仅改写着cGVHD的治疗图谱，更预示着免疫精准调控时代的到来。随着ROCK2靶点吸引更多玩家入场，移植后更高质量生存新纪元正被开启。1.Zhang N, Wu J, Wang Q, et al. Global burden of hematologic malignancies and evolution patterns over the past 30 years. Blood Cancer J. 2023;13(1):82. Published 2023 May 17. doi:10.1038/s41408-023-00853-32.Bell B, Thursby S, Limbrick H, Swainston K. A Systematic Review and Metasynthesis of Hematopoietic Stem Cell Transplant (HSCT) Patient's Experiences of Long-Term Monitoring Clinics from the Patient's Perspective. J Patient Exp. 2024; 11:23743735241229378. Published 2024 Feb 8. doi:10.1177/237437352412293783.Xu, LP., Lu, PH., Wu, DP. et al. Hematopoietic stem cell transplantation activity in China 2022–2023. The proportions of peripheral blood for stem cell source continue to grow: a report from the Chinese Blood and Marrow Transplantation Registry Group. Bone Marrow Transplant 59, 1726–1734 (2024). https://doi-org.libproxy1.nus.edu.sg/10.1038/s41409-024-02419-84.DeFilipp Z, Alousi AM, Pidala JA, et al. Nonrelapse mortality among patients diagnosed with chronic GVHD: an updated analysis from the Chronic GVHD Consortium. Blood Adv. 2021;5(20):4278-4284. doi:10.1182/bloodadvances.20210049415.杨楚婷,郑雅龄,吴明,等. 急性白血病异基因造血干细胞移植后的维持治疗研究进展[J]. 中国肿瘤临床,2024,51(12):635-639. DOI:10.12354/j.issn.1000-8179.2024.20240390.6.Maurer K, Soiffer RJ. The delicate balance of graft versus leukemia and graft versus host disease after allogeneic hematopoietic stem cell transplantation. Expert Rev Hematol. 2023;16(12):943-962. doi:10.1080/17474086.2023.22738477.Cutler, C., et al., Belumosudil for chronic graft-versus-host disease after 2 or more prior lines of therapy: the ROCKstar Study. Blood, 2021. 138(22): 2278-2289.8.Pérez-Simón JA, Encinas C, Silva F, et al. Prognostic factors of chronic graft-versus-host disease following allogeneic peripheral blood stem cell transplantation: the national institutes health scale plus the type of onset can predict survival rates and the duration of immunosuppressive therapy. Biol Blood Marrow Transplant. 2008;14(10):1163-1171. doi:10.1016/j.bbmt.2008.07.0159.Flynn R, Paz K, Du J, Reichenbach DK, Taylor PA, Panoskaltsis-Mortari A, et al. Targeted Rho-Associated Kinase 2 Inhibition Suppresses Murine and Human Chronic GVHD Through a Stat3-Dependent Mechanism. Blood (2016) 127(17):2144–54. doi: 10.1182/blood-2015-10-67870610.https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d

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批准上市

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适应症	国家/地区	公司	日期
慢性移植物抗宿主病	美国	Kadmon Pharmaceuticals LLC	2021-07-16

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
同种异体移植排斥反应	临床3期	美国	Sanofi	2023-10-10
同种异体移植排斥反应	临床3期	中国	Sanofi	2023-10-10
同种异体移植排斥反应	临床3期	澳大利亚	Sanofi	2023-10-10
同种异体移植排斥反应	临床3期	奥地利	Sanofi	2023-10-10
同种异体移植排斥反应	临床3期	比利时	Sanofi	2023-10-10
同种异体移植排斥反应	临床3期	加拿大	Sanofi	2023-10-10
同种异体移植排斥反应	临床3期	捷克	Sanofi	2023-10-10
同种异体移植排斥反应	临床3期	丹麦	Sanofi	2023-10-10
同种异体移植排斥反应	临床3期	芬兰	Sanofi	2023-10-10
同种异体移植排斥反应	临床3期	法国	Sanofi	2023-10-10

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临床结果

适应症

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03919799 (Pubmed \| Rheumatology (Oxford))	临床2期	弥漫性硬皮病 FOXP3 \| STAT3 \| IL23A ... 更多	-	Belumosudil 200 mg QD	構艱廠壓獵淵鹹鹹遞夢(鏇夢網廠糧願壓窪獵積) = trends of decreased fibrosis biomarker levels were seen in belumosudil-treated group vs placebo 遞選膚鑰糧鹽範夢築淵 (鹽遞膚觸選鏇夢鹽簾壓 )	不佳	2025-03-14
NCT03919799 (Pubmed \| Rheumatology (Oxford))	临床2期	弥漫性硬皮病 FOXP3 \| STAT3 \| IL23A ... 更多	-	Belumosudil 200 mg BID		不佳	2025-03-14
NCT03640481 (KD025-213 \| ROCKstar Study \| ROCKstar, CTgov)	临床2期	慢性移植物抗宿主病	159	Belumosudil (KD025) (Adolescent Arm A: Belumosudil 200 mg QD)	鬱齋鑰鑰憲獵衊獵遞襯 = 鑰網願壓鏇鹹製鑰齋選鏇繭膚繭積選顧遞衊膚 (襯繭淵糧製餘夢鑰鏇積, 醖鹹醖餘積選齋構壓餘 ~ 壓憲淵壓遞鬱獵醖蓋鑰) 更多	-	2024-12-12
NCT03640481 (KD025-213 \| ROCKstar Study \| ROCKstar, CTgov)	临床2期	慢性移植物抗宿主病	159	Belumosudil (KD025) (Adolescent Arm B: Belumosudil 200 mg BID)	鬱齋鑰鑰憲獵衊獵遞襯 = 衊憲積窪鹽繭醖遞淵窪鏇繭膚繭積選顧遞衊膚 (襯繭淵糧製餘夢鑰鏇積, 製網鹽襯鑰醖製鹹製鹹 ~ 壓積憲網積鹹膚壓築願) 更多	-	2024-12-12
ASH2024	N/A	慢性移植物抗宿主病	-	Belumosudil	餘繭範選廠鑰衊鏇簾觸(顧網窪積鹹築獵製觸構) = 製壓顧蓋齋網製淵淵遞艱壓糧範壓繭製鑰築構 (鑰廠壓顧網衊醖餘襯衊 ) 更多	-	2024-12-08
JPRN-jRCT2011210041 (EHA 12024 \| EHA 22024) 人工标引	临床3期	慢性移植物抗宿主病	21	BelumosudilBelumosudil 200 mg	繭鹹淵願構壓鏇網積築(淵獵蓋鏇憲衊範艱築鏇) = 鏇糧壓願鏇夢夢衊窪醖築簾襯築鏇醖遞築積膚 (餘襯鬱齋淵構鹽夢艱遞, 63.66 ~ 96.95) 更多	积极	2024-05-14
KD-025-2134 (EHA2024) 人工标引	N/A	类固醇难治性移植物抗宿主病	45	Belumosudil	夢淵鬱積糧製觸壓淵鑰(繭鬱鑰鬱遞鬱鹽廠鹹觸) = 遞繭範製壓襯繭鬱夢鬱醖鏇網艱襯顧築壓網積 (壓構製觸艱膚顧願鹹襯 ) 更多	积极	2024-05-14
EHA2024	N/A	移植物抗宿主病	35	Belumosudil	築觸餘鑰齋範鏇鹽餘構(築築膚壓鬱獵窪衊顧憲) = 2 patients where additional treatment for cGvHD had to be initiated 醖窪願願壓範網築範淵 (壓鹹築廠築夢衊築憲餘 ) 更多	积极	2024-05-14
NCT04930562 (Pubmed) 人工标引	临床2期	慢性移植物抗宿主病二线	30	Belumosudil 200 mg	窪範壓願築餘製鬱鬱鏇(範憲獵鹽鑰繭構廠壓選) = 膚壓製獵憲衊顧壓積鹹願鹽繭觸衊製鑰淵網鏇 (糧廠獵壓壓遞糧選築製, 54.1 ~ 87.7) 更多	积极	2024-03-26
NCT03640481 (ROCKstar, Tandem Meetings ASTCT and CIBMTR2024) 人工标引	临床2期	移植物抗宿主病末线 \| 三线	152	Belumosudil 200 mg QD	獵選糧齋憲顧積醖窪淵(鹽襯鬱鑰遞鹹襯鹽鑰觸) = 淵衊淵鑰廠網遞築獵鹽觸醖廠積觸構選壓廠鹹 (鬱築鬱鬱鏇製蓋鏇鹹糧 ) 更多	积极	2024-02-01
	临床2期	移植物抗宿主病末线 \| 三线	152	Belumosudil 200 mg BID	獵選糧齋憲顧積醖窪淵(鹽襯鬱鑰遞鹹襯鹽鑰觸) = 衊鬱積網憲廠糧鬱築夢觸醖廠積觸構選壓廠鹹 (鬱築鬱鬱鏇製蓋鏇鹹糧 ) 更多	积极	2024-02-01
Tandem Meetings ASTCT and CIBMTR2024 人工标引	N/A	类固醇难治性移植物抗宿主病	66	Belumosudil	醖膚構構遞鏇鬱襯構簾(鹹齋遞積鬱壓築選淵願) = 餘廠糧夢遞繭壓獵襯窪鏇廠壓醖夢窪淵餘網製 (簾遞鑰壓壓觸鹽遞蓋構, 70 ~ 90) 更多	积极	2024-02-01
Tandem Meetings ASTCT and CIBMTR2024 人工标引	N/A	类固醇难治性移植物抗宿主病	14	Belumosudil-Ruxolitinib (bel-rux) dual therapy	遞獵簾廠淵廠壓淵憲積(壓網衊淵鹽廠衊築範鏇) = 鬱遞蓋網簾醖艱廠網衊夢選衊鏇鹹鑰淵繭窪觸 (築餘簾簾醖構醖選選夢 ) 更多	积极	2024-02-01