Refractory Leukemia

联合主办：BiG生物医药创新社、Citeline 协办支持：TBD 直播时间：2024年10月31日（周四）14:30-17:30 线下地址：私董会不公开，另行通知 线下规模：30人（注册/审核） 线上直播：100-150人（注册成功方可观看）   背景介绍   对于全球医药行业来说，自身免疫疾病一直是仅次于癌症的第二大领治疗领域。2024年，国内几项基于自免的高额授权合作达成，引发业界关注。也涌现了一批以双抗、ADC、CAR-T、CAR-NK、PROTAC等为代表的创新疗法！ CAR-T在自免领域的研发进展，频传喜讯。以2024年为例，7月15日，海军军医大学长征医院/清华大学医学院徐沪济教授联合邦耀生物等合作伙伴在Cell杂志发表了通用型CD19 CAR-T细胞治疗3例难治性自身免疫性疾病患者的病例报道。7月24日，来自北京协和医院的研究团队在NEJM杂志报道了全球首次利用CD19 CAR-T（合源生物纳基奥仑赛）治疗系统性红斑狼疮相关免疫性血小板减少症的病例。 TCE（T Cell Engager）在自免领域也是风起云涌。先是嘉和生物的CD20 TCE以Necow的模式进行授权自免相关疾病的开发，后是同润生物的CD19 TCE以高达7亿美金的首付款授权给默沙东。9月3日，岸迈生物宣布以6000万美元的首付款对价将BCMA/CD3双抗EMB-06授权给Vignette Bio。 基于以上背景，BiG联合Citeline，将于10月底，举办自免小规模私董研讨会，聚焦：TCE vs. CAR-T，自身免疫开发策略，敬请期待！ 【私董会现场】 报名通道；审核制    已满员    ▼ PS：开放30席位，仅限Biotech&Pharma创始人/研发/临床负责人、投资合伙人/MD、临床医生 【线上直播】 ▼ PS：线上直播，需注册方可观看！   Agenda   14:00-14:30 欢迎茶歇&注册 14:30-14:40 欢迎辞 主办方/协办方 14:40-15:10 全球及中国新药开发的BD合作趋势 周淑华：Citeline首席分析师 15:10-15:40 TCE vs. CAR-T，在自免的前景及临床开发进展 顾津明：“津津药道”公众号创始人 15:40-16:10 NK/CAR- NK在自免的开发潜力和策略 王立群：星奕昂生物创始人、董事长兼CEO 16:10-17:30 Panel：创新药开发自免，如何选择适应症？TCE vs. CAR-T，自免开发各自优势与挑战 讨论嘉宾： 王立群：星奕昂生物创始人、董事长兼CEO（主持） 顾津明：“津津药道”公众号创始人  郑   彪：邦耀生物CEO 朱永红：岸迈生物CMO  徐应永：启函生物CMO 生物医药投资人代表 17:30-17:50 Q&A 17:50-20:30 社交酒会 合作咨询 本次会议仅开放1家协办席位，形式：社交酒会&晚宴冠名 赞助：Lisa  18662346610（同微信） 参会：Kathy 17621909690（同微信） 本期嘉宾介绍 周淑华 Citeline首席分析师 现就职于Citeline，任首席分析师，负责全球创新药数据库和咨询项目在中国市场的商业应用与推广。博士毕业于中国科学院上海生物化学与细胞生物学研究所。攻读博士期间主要进行肝脏功能和肿瘤发生发展相关研究。作为主要研究人员参与973项目、基金委重点项目等课题的研究工作，发表多篇SCI论文。曾就职于上海吉凯基因担任产品经理、BD经理&产品组经理。主要专注于临床转化研究的技术及解决方案，测序/单细胞测序及质谱组学等高通量筛选技术在临床研究中的应用，基因编辑、基因治疗、细胞治疗及病毒载体技术以及发掘新技术/创新团队助力临床研究和新药开发。 顾津明 “津津药道”公众号创始人 美国Vanderbilt大学分子生物学博士；美国哈佛大学医学院Dana-Farber癌症研究所博士后研究员。曾任美国雅培/艾伯维资深科学家/项目负责人；上海恒瑞医药大分子药物执行总监；齐鲁制药集团创新药物研究院副院长；同润生物CSO；传奇生物中国研发负责人。上海市优秀技术带头人；济南市“5150”引才倍增计划；领导开发过一系列单克隆抗体、ADC、双特异性抗体以及CAR-T药物。 王立群 星奕昂生物创始人、董事长兼CEO 中国科学技术大学细胞生物学学士、美国马里兰大学巴尔的摩分校分子生物学博士以及辛辛那提萨维尔大学工商硕士，美国国立健康研究院(NIH)博士后。王立群在美国和中国的生物制药领域拥有丰富的专业技术和研发管理经验。2021年创办的星奕昂专注于新一代创新型细胞治疗技术，开发通用型、量产化、可治疗实体瘤和自免疾病的iPSC-CAR-NK产品。在成立星奕昂之前，曾任复星凯特的创始总裁。用不到三年时间带领团队完成了奕凯达的技术落地，注册临床和生产，成为获中国药监局批准上市的首个CAR-T产品。之前在西比曼生物科技担任首席运营官兼任干细胞事业部总经理，全面负责细胞治疗产品的生产、药理和临床研究。 王立群博士还曾在美国宝洁、百时美施贵宝、阿斯利康以及葛兰素史克中国研发中心的重要管理岗位上任职近20年，参与和主导了多个新药的研发及转化工作，发表论文及专著，并申请了多项专利。 郑   彪 邦耀生物CEO  郑彪博士毕业于浙江大学医学院医学系，获临床医学学士学位；随后分别获得上海复旦大学医学院免疫学硕士及伦敦大学国王学院免疫学博士学位。曾在美国马里兰大学医学院及杜克大学医学中心任教；随后任职于美国贝勒医学院,为该校病理和免疫系终身教授。郑彪博士学术著作丰厚，其中多篇论文发表在Nature 和Science 等世界顶尖杂志上。 郑彪博士于2010年加入葛兰素史克(GSK)研发中心负责免疫学研究工作；2015年起担任美国强生公司全球副总裁，负责亚太地区免疫领域创新药物研发，包括肿瘤免疫及自身免疫性疾病。加入上海邦耀生物科技有限公司之前，担任驯鹿医疗公司首席科学官。 郑彪博士在制药行业，特别是在免疫治疗领域（如大分子抗体药、细胞治疗药物）深耕超过30年，对药物开发、国际医药环境、市场准入和商业化等有着深刻洞察和丰富经验。 朱永红 岸迈生物CMO  朱永红博士负责岸迈生物的转化医学及临床开发的整体战略。在加盟岸迈生物之前，朱永红博士是再极医药的首席医学官（CMO）。朱博士多年来耕耘于制药行业，在罗氏、基因泰克、武田等大型跨国医药公司的美国研发中心工作过，先后担任生物标志物和实验医学负责人、高级临床科学家、高级医学总监等职位。此前还在旧金山湾区生物科技公司Sunesis及Osel作为科学家从事转化生物学研究及临床前研究。朱博士于2017年回国后，先在民企上海复宏汉霖组建了临床研究开发团队，领导多个生物类似药及创新药（涉及肿瘤、免疫、眼科）的晚临床开发和试验设计。之后加入罗氏制药上海创新中心担任全球临床开发项目&转化医学负责人职位，专注免疫/感染/眼科创新药的早期临床研究, 领导过多个治疗领域的新分子开发及国际多中心临床试验。朱永红博士毕业于南京大学医学院, 是中国首批临床医学七年制医学生。后就读于美国纽约州罗切斯特大学医牙学院并获微生物和免疫博士学位，之后进入免疫公司DNAX的新药发现部门完成工业博士后培训。 徐应永 启函生物CMO    徐应永先生从事血液和肿瘤的临床治疗和新药开发已有20年丰富经验，曾参与针对慢性髓性白血病、淋巴瘤、骨髓瘤、骨髓增生异常综合征、肺癌、胰腺癌等新药的开发。加入启函生物前，徐应永先生在再鼎医药担任医学副总裁，拥有超过4年的血液恶性肿瘤和肺癌领域的产品开发经验。在加入再鼎医药之前，他曾在百时美施贵宝和新基医药就职，专注于血液恶性肿瘤和胰腺癌等领域的临床产品开发。2011年之前，徐应永先生是一名儿童血液肿瘤科医生，专业为异基因造血干细胞移植。 徐应永先生在上海交通大学医学院取得硕士学位，研究方向为儿童难治性白血病异基因造血干细胞移植。目前为英国曼彻斯特大学商学院在读管理学博士，研究方向为药物创新的生态系统。 BiG 2014年2月，一个专业机构：BiG生物医药创新社（Biomedical Innovation Group）在充满药味的上海张江应运而生，伴随着中国新药的黄金十载，BiG以“开放、民主、平等“的精神为宗旨，旨在为中国生物医药行业的发展创造一个滋养原创的生态环境。 Citeline  Citeline 是 Norstella 旗下公司，提供全套功能互补的商业智库产品，相互配合以满足健康科学专业人士不断发展的需求，用于加快治疗与患者之间的双向联系。这些以患者为中心的解决方案和服务可提供并分析数据，用于推动临床、商业和监管相关决策，并创造现实世界的增长机会。我们的全球团队由分析师、记者和顾问组成，密切关注制药、生物医学和医疗技术行业动向，以专业见解涵盖关键疾病、临床试验、药物研发与审批、市场预测等各个领域。 共建Biomedical创新生态圈！ 如何加入BiG会员？

On September 27, 2024, Jacobio Pharma (stock code: 1167.HK) attracted a lot of attention in the industry when it officially announced a major cooperation development - the successful acquisition of Shanghai Ellis Pharmaceutical Technology Co., LTD. (stock code: 688578.SH) received up to 172 million yuan in cooperation funds. This payment not only marks the depth and stability of the cooperation between the two parties, but also demonstrates the excellent strength and extensive influence of Gax in the field of innovative drug research and development. The composition of this cooperation is quite remarkable, including a down payment of 150 million yuan, which is a direct reflection of Ellis' high recognition and value of Gax's research and development results. In addition, there is also 22.79 million RMB as research and development cost compensation and other related payments, which will strongly support Gax's continued investment and innovation exploration in subsequent research and development projects. Looking back at the history of cooperation between the two parties, it all began with the signing of a landmark cooperation agreement on August 30, 2024.This initiative not only shows CAx's trust and respect for its partners, but also reflects its firm determination to promote the development of China and even the global medical and health cause. KRAS G12C inhibitor Golelexel, as a star drug in the field of tumor therapy in recent years, has won widespread praise worldwide for its unique mechanism of action and remarkable efficacy. The SHP2 inhibitor JAB-3312 is another effort of GaX in the field of precision medicine, and its precision strike ability for specific targets has brought new hope to many patients with refractory diseases. The introduction of these two drugs will undoubtedly inject new vitality into Ellis' product line and further consolidate its leading position in the pharmaceutical market. It is worth noting that this cooperation not only reflects the depth of cooperation between the two sides in the field of drug research and development, but also indicates that China's pharmaceutical industry is gradually moving toward a new stage of internationalization and high-end. As the global pharmaceutical market continues to integrate and competition intensifies, Chinese pharmaceutical companies are enhancing their core competitiveness by strengthening international cooperation, introducing advanced technology and management experience. The cooperation between Gax and Ellis has undoubtedly set a new benchmark for the internationalization of China's pharmaceutical industry.

6 月以来，五家晶泰科技（“QuantumPharm”，2228.HK）合作企业——莱芒生物、剂泰医药、希格生科、默达生物、溪砾科技，分别宣布IND 等管线里程碑或高额融资进展，由晶泰科技平台发现的小分子管线全面迈向临床阶段，AI 制药的创新能力不断获得验证。晶泰科技量子物理、人工智能（AI）、 机器人驱动的药物研发平台不仅服务于辉瑞、礼来等全球大型药企，也在助力前沿生物科技公司加速取得管线突破。由这一平台发现、设计的创新药分子正陆续通过审批向临床转化，加速为患者带来更加优质高效的用药选择。 其中，AI+ 免疫代谢重编程生物医药公司莱芒生物（Leman Biotech）宣布完成 共计 5000 万元融资，其代谢增强型超低剂量 CAR-T 细胞治疗药物已助 20 多位成人及儿童患者出院，将加速推进新药研究申请（IND）申报和在成人实体瘤、儿童白血病治疗方面的临床试验；全球领先的 AI 驱动精准靶向药物递送和药物发现企业剂泰医药（METiS Pharmaceutical）宣布完成 1 亿美元的 C 轮融资，用于 AI+ 药物递送平台建设和自研管线的发展, 其一款小分子药物已进入三期临床试验，mRNA 免疫治疗管线也预计今年进入临床；国内首家基于类器官疾病模型 +AI 的癌症创新靶向药研发公司希格生科（Signet Therapeutics）宣布，其与晶泰科技合作发现的首款弥漫性胃癌靶向药获得美国食品药品监督管理局（FDA）的 IND 批件，即将开展临床试验；专注于自身免疫疾病及代谢疾病药物研发的创新药公司默达生物（META Pharmaceuticals ）宣布，其与晶泰科技共同开发的一款全球首创针对原发性高草酸尿症的小分子药物获得 FDA 儿科罕见疾病资格认定，并计划于 2025 年上半年在澳大利亚开展一期临床健康受试者安全评估；AI 赋能靶向 RNA 小分子药物研发公司溪砾科技（ReviR Therapeutics）近日宣布完成 3000 万美元 A 轮融资，将持续推进与晶泰科技合作项目在内的多个神经系统疾病相关管线临床前和临床阶段的开发，并进一步建设其 AI 药物研发平台。 晶泰科技致力于打造 AI 与机器人赋能的高效研发平台，与合作伙伴携手，聚焦热点、难点问题与尚未满足的临床需求，发现和开发具有竞争力与巨大价值潜力的创新药分子。晶泰科技目前已服务于300 多家生物医药企业及科研机构。随着平台在分子设计与合成实验中不断积累高精度研发数据，其药物从头设计、自动化化学合成与分析的能力持续提升，为提高生物医药的研发创新性、效率、回报率奠定坚实基础，加速科研成果向管线资产的转化。 2024 年 6 月 18 日，莱芒生物宣布完成天使+和天使++两轮共 5000 万元的新增融资。至此，莱芒生物已经累计获得约 1.5 亿元的融资和项目资助。新增融资将主要用于其代谢增强型 CAR-T 细胞治疗药物的 IND 申报，加速推进其实体瘤治疗向临床转化。 莱芒生物在晶泰科技的技术支持下，打造了代谢重编程生物大分子药物、抗耗竭细胞治疗药物、超级因子药物三大核心药物研发管线，并建立了具有自主知识产权的生物大分子药物和新型免疫治疗细胞药物的发现、研发和生产技术平台。两家公司联合开发的 AI 超级因子研发平台 MetaAI-10 于 23 年实现里程碑突破，获得了数千个超高亲和力的免疫代谢调节因子（生物大分子）并申请专利，部分超级因子突变体与其天然受体的亲和力比同时期在 Science 上获得报道的斯坦福大学同类超级因子高出数百倍以上，有望成为新一代生物活性特异性更高、副作用更低、疗效更好的免疫治疗药物。 莱芒生物管线中进展最快的代谢增强型 CD19 CAR-T 细胞疗法正在中国科学技术大学附属第一医院、浙江大学医学院附属第一医院开展研究者发起临床（IIT）研究，已有 20 余例复发难治性白血病/淋巴瘤成人患者在治疗后获得完全缓解（CR）并出院。同时，该疗法针对儿童复发或难治性 CD19 阳性 B 细胞血液系统恶性肿瘤的 IIT 也已在浙江大学医学院附属儿童医院启动，首位患儿已成功获得CR并于近日出院。这一成果是莱芒生物在儿童恶性血液肿瘤临床研究中的重要进展，给更多相关的儿童恶性血液肿瘤患者带来了新的治疗选择和希望。 值得注意的是，这一治疗可将药物剂量降低至现有商业化 CAR-T 的 1%，从而极大地缩短药物的生产周期，显著降低 CAR-T 治疗成本，且副作用相对更小，尚未明显观察到细胞因子风暴等现有 CAR-T 治疗的常见副作用。未来有望使原本 “天价” 的细胞治疗药物价格大幅度降低，为莱芒生物的代谢增强型 CD19 CAR-T 日后纳入国家医保目录提供了可能。 2024 年 6 月 21 日，剂泰医药宣布完成 1 亿美元 C 轮融资，累计融资额达到近 3 亿美元。本轮融资将用于继续推进 AI+ 药物递送平台建设和其自研管线的发展，助力剂泰医药在药物递送领域持续创新。 剂泰医药由晶泰科技孵化，美国工程院院士陈红敏、MIT 顶尖科学家赖才达博士、王文首博士共同创立。公司利用人工智能驱动精准靶向药物递送和药物发现，致力于研发创新纳米材料，并为患者开发更有效的治疗药物，现已成为全球领先的药物递送平台之一。 剂泰医药已自主研发了三大 AI+ 核心技术平台：AI 驱动核酸递送系统设计平台（AiLNP）、AI 驱动 mRNA 序列设计平台（AiRNA）、AI 驱动小分子制剂设计平台（AiTEM），并打造了一条专属剂泰医药的干湿实验深度结合的技术路线，以此实现了高效的药物递送和药物发现。 基于 AI 药物递送平台，剂泰医药在肝靶向领域已达到了 best-in-class 全球最佳，递送效率超越行业巨头 20 倍以上。在肺靶向等领域, 对标海外顶尖药企也都达到数量级的药效提升。此外，剂泰医药还开创了全身肌肉、脑、免疫器官、肿瘤的靶向递送技术, 成功引领世界攻克多器官和组织靶向的 “卡脖子” 难题, 为肿瘤、代谢疾病、自体免疫疾病和神经老化疾病等领域带来核酸基因药物的成药机会。 依托自主研发的技术平台，剂泰医药搭建了数条研发管线，重点针对肿瘤、中枢神经系统疾病及肝病等疾病领域，涵盖小分子药物和以 mRNA 为主的核酸药物。目前进展最快的小分子管线已于 2023 年 6 月顺利开展三期临床试验，mRNA 免疫治疗管线预计也将于今年进入临床。除自主研发外，剂泰医药还积极寻求对外合作，以 “自主研发+共同开发” 的双轮驱动模式推动企业发展，获得行业的广泛认可。 2024 年 6 月 26 日，希格生科宣布其自主研发的全球首款用于治疗弥漫性胃癌的靶向药管线提前获得美国 FDA 的 IND 批件。 希格生科基于类器官疾病模型，致力于识别新的靶点和开发针对癌症的有效疗法。他们基于弥漫性胃癌发现全新的有力靶点，并与晶泰科技合作，开发了全球首款获得 FDA IND 的弥漫性胃癌靶向药，同时也是全球首款整合类器官疾病模型 +AI 研发的创新靶向药 sigx1094，有望填补弥漫性胃癌在全球尚无有效药物的市场空白。 在 signx1094 的药物发现与设计中，希格生科与晶泰科技深度合作，针对希格生科选择的创新靶点，仅用 6 个多月就设计出具有全新分子骨架、综合成药性质优越的临床前候选化合物（PCC），极大地提高了研发效率；在药效评价中，希格生科利用其建立的基于病人基因组学特征的类器官平台，可以更好地筛选出接近病人真实反应的分子，从而大大提高临床试验成功的潜在可能。从新靶点发现到 IND 获批，希格生科仅用了三年多的时间。同时，希格生科与晶泰科技有多个创新癌症靶向药研发项目正在进行中。 至此，希格生科正式迈入临床阶段，并即将开展其首款弥漫性胃癌靶向药的一期临床试验。此外，sigx1094 临床前的药效表征其还在对卵巢癌，三阴性乳腺癌以及胰腺癌等恶性转移性癌症的治疗中，以及在与化疗或 KRAS 突变、EGFR 突变的靶向药联用中展现出优越的治疗效果，有潜力在更多治疗领域发挥作用。 2024 年 8 月 5 日，默达生物宣布，FDA 已授予其在研新药META-001-PH儿科罕见疾病资格认定（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD），用于治疗原发性高草酸尿症（Primary Hyperoxaluria, PH），一种罕见且严重危害生命的遗传性疾病。获得罕见儿科疾病的认定将极大地促进META-001-PH的临床开发。 默达生物成立于2021年，基于前沿的新兴生物学理论，通过调节细胞新陈代谢的活力实现对免疫系统功能及其他生理系统功能的有效调节，开发更安全有效的自免疫疾病及代谢疾病治疗手段，聚焦first-in-class首创新药的研发。 META-001-PH 是默达生物与晶泰科技合作开发的一款全球首创针对原发性高草酸尿症的小分子药物。该款新型分⼦从初始⻣架筛选到临床前候选化合物的提名阶段，均与晶泰科技的 AI 药物研发团队合作完成。晶泰科技还负责相关系列的化学合成⼯作。临床前动物疾病模型实验显示，META-001-PH 能显著降低尿液草酸盐排泄高达 80%。对比现有治疗方案长效表现的不足，每日口服的 META-001-PH 可以持续将草酸盐维持在正常水平，显示出长期控制患者肾结石形成的潜力，成为目前在研药物中最有希望完全控制该疾病的疗法。在临床前动物模型中，META-001-PH 也展现了良好的耐受性及安全性，目前正进行临床申报毒理实验，并计划于 2025 年上半年在澳洲开展临床I期健康受试者安全评估。 未来，META-001-PH 在儿科罕见疾病新药上市申请（NDA）或生物药上市许可申请（BLA）获批后将有资格获得优先审查券（PRV）。PRV 能将审评时间缩短 4-6 个月，不仅可用于后续任何产品的上市申请，也可以出售给第三方，近年来转让均价超过 1 亿美元。 2024 年 7 月 26 日，溪砾科技（ReviR）宣布完成 3000 万美元 A 轮融资，用于进一步建设 ReviR 自主开发的 AI 药物研发平台 VoyageR，并结合 AI 技术与 ReviR 团队丰富的药物研发经验，持续推进已有的亨廷顿舞蹈症（HD）管线以及包括腓骨肌萎缩症（CMT）、肌萎缩侧索硬化（渐冻症，ALS）等多种神经系统疾病相关管线临床前和临床阶段的开发。 ReviR 是一家结合 AI 技术进行靶向 RNA 小分子药物研发的生物科技公司，针对中枢神经系统疾病、癌症和其他罕见遗传性疾病进行创新药物研发。ReviR 开发的 “可口服的基因疗法” 一方面能够调控基因表达，适用于广泛的遗传性疾病领域；另一方面给药难度低、患者可及性高，且治疗相对可逆、风险较低，或将为多种无药可治的遗传性神经系统疾病及癌症带来新的变革，造福全球范围内数以亿计的患者。 晶泰科技与 ReviR 长期以来建立了紧密的合作关系。2021 年，两家公司宣布共同开发 AI 赋能的靶向 RNA 小分子药物发现平台。2022 年起， 双方基于晶泰科技先进的 AI+ 机器人药物研发平台，结合 ReviR 的 VoyageR 平台的 RNA 结构计算及靶点预测能力，共同开发靶向 RNA 小分子药物，以期解决尚未被满足的临床需求。当前双方合作已形成管线成果，未来计划推至临床阶段。RNA 靶点具备广阔的开发空间，期待在双方共同努力下推进 RNA 疗法革新，为全球患者带来更加高质高效的创新药选择。 内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。