辉大基因新型DNA编辑疗法HG302获FDA授予儿科罕见病药物资格，治疗DMD

2023年12月19日，辉大基因宣布，美国FDA授予HG302儿科罕见病药物资格（RPDD）。HG302是一种全新的CRISPR-Cas12 DNA编辑疗法，用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）。这也是辉大基因继眼科基因疗法HG004、RNA编辑疗法HG204之后，第三个被授予RPDD的项目。

HG302是一种新型CRISPR DNA编辑疗法，通过单个病毒载体将高保真Cas12（hfCas12Max）和靶向人DMD基因第51号外显子剪接供体（SD）位点的CRISPR RNA递送到肌肉中。该位点将被HG302破坏，从而允许第51号外显子跳跃，形成从第50到53号外显子的正确开放阅读框，恢复功能性肌营养不良蛋白的表达，进而改善肌肉功能。

RPDD是针对美国18岁以下患者人数少于20万的儿科罕见病药物资格认定。若HG302的生物药上市许可申请（BLA）获得FDA的批准，辉大基因将有资格获得一张优先审评券（PRV）。PRV具有很高的价值，不仅可以被用于后续任何产品上市申请时的加速审评，也可以被出售给第三方，近年来转让均价超过1亿美元。

根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方图片直达基因疗法药物类型注册登录后可免费获得该药物类型下的在研药物、适应症、靶点、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2023 年12月21日，基因疗法这一药物类型共有在研药物4398个，包含的适应症有965种，靶点832个，在研机构1767家，涉及相关的临床试验3863件……基因疗法是众多国内外药企重金布局的赛道，具有无限的想象空间和治疗潜力，期待HG302后续研发顺利。