鼐济医药携手M34公司在ASGCT年会发布SMA新一代基因疗法突破性成果
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2025年5月14日，在美国新奥尔良举行的第28届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上，鼐济医药（Nikegen）与M34公司联手发布了一款全新的脊髓性肌萎缩症（SMA）基因治疗药物临床研究结果。这标志着SMA治疗的一次显著进步，同时为该领域带来了新的希望。该研究由有“现代基因治疗之父”美誉的Jude R. Samulski教授（M34公司创始人及首席科学官）在专题讲座中首次公布，数据基于Nikegen的cceAAV平台，而这一展示也令整个会议为之侧目。
SMA是婴幼儿最常见的遗传性神经肌肉病，目前全球获批的治疗方案仅有三种，即诺华的Zolgensma、渤健的Spinraza，以及罗氏的Evrysdi。然而，这些方案存在适用范围窄、肝毒性风险、费用高昂等不足，导致很多患者无法从中受益。此次发布的NKG001药物依托于Nikegen创新开发的双链cceAAV平台，与传统的scAAV载体不同，cceAAV在基因表达效率、载体纯度和生产效率上都有明显提升，显著降低了生产成本。
在湘雅医院彭镜教授主持的IIT临床试验中，NKG001以低剂量（6.0E+13 vg/kg）和高剂量（1.2E+14 vg/kg）对2岁SMA患儿进行治疗，结果显示出惊人的安全性和有效性。低剂量组在12个月内就达到了世卫组织的全部运动发育里程碑，共有受试者在不同剂量组中表现出良好的耐受性，并且无血栓性微血管病变（TMA）及临床显著肝毒性事件发生。Samulski教授强调，NKG001显示出卓越的疗效与安全性，有望突破现有SMA疗法的局限。
M34公司在此次会议中还展示了其自主开发的Human-to-Human (H2H) AAV衣壳筛选平台，这一创新技术在人体中筛选出神经系统靶向的新型衣壳，增强了中枢递送的有效性。同时，鼐济医药对SMA表达系统进行了优化，使有效载药剂量降低十倍左右。通过将低肝靶向的AAV9.H2H衣壳、人源SMN1启动子与cceAAV载体技术结合，新型SMA疗法的剂量降低到了现有疗法的六十分之一，这不仅减少了风险，也大大减轻了家庭的经济负担。
在展望未来的合作中，Samulski教授透露，鼐济医药与M34公司计划进一步加深合作关系，旨在加速新一代SMA基因疗法的全球临床应用和商业化。这一合作不仅是技术上的联合，更是一种使命的共鸣——旨在让全世界更多的SMA患者，尤其是目前疗法未能覆盖到的较大患儿，能够获得更多的治疗机会，实现“可及、可负担、可治愈”的目标。
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