首款RDEB基因疗法斩获FDA上市批准
点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
4月29日，Abeona Therapeutics公司在官方网站宣布，其研发的基因疗法药物ZEVASKYN™（Prademagene zamikeracel；pz-cel）已经获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准正式上市。这款药物成为首个也是唯一一个基于自体细胞的基因疗法，专门用于治疗隐性营养不良型大疱性表皮松解症（RDEB）患者，包括成人和儿童。RDEB是一种极为罕见且严重的遗传性皮肤病，其成因是VII型胶原蛋白的COL7A1基因的双拷贝发生突变。患有该疾病的患者皮肤非常脆弱，容易出现大面积水疱和严重伤口，通常覆盖患者体表超过30%的面积，某些情况下甚至达到80%。这些伤口造成剧烈疼痛和系统性并发症，大幅影响患者的生活质量和寿命。此外，RDEB造成的伤口难愈合，常年存在，有些即使愈合后也容易再次开裂。
这次批准基于关键的III期VIITAL™研究（NCT04227106）结果。该研究在多中心进行，是一项随机、患者自身对照的试验，设立了两个主要临床终点：一是在接受治疗后六个月内，RDEB慢性大型伤口的愈合率达到或超过50%，并具有统计学意义；二是依据Wong-Baker FACES量表，患者疼痛感从基线开始显著减轻。研究结果显示，在43例使用ZEVASKYN进行单次治疗的患者中，有81%的大型慢性伤口在六个月后愈合率达到或超过50%（P<0.0001），而在接受标准治疗的对照组中，这一比例仅为16%。最常见的不良事件发生率低于5%，主要包括操作疼痛和瘙痒。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
