罗氏公司艾满欣®片剂获准在中国上市
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8月27日，罗氏制药宣布，中国国家食品药品监督管理局（NMPA）已正式批准其神经罕见病创新疗法艾满欣（Evrysdi®，通用名：利司扑兰/Risdiplam）片剂的上市应用。此药物将用于治疗体重≥20公斤的2岁及以上儿童及成人的脊髓性肌萎缩症（SMA）。
该药物的全新片剂形式为5毫克，可以在室温下保存，不需要冷藏，使得保管和使用更加便利。患者可以选择直接吞服，或者将其分散于水中服用，而不必担心进餐时间对药效的影响。新剂型的引入为SMA患者提供了更高的自主性和依从性，使得长期管理SMA更加方便。
SMA是一种因SMN1基因的缺失或突变导致的全身性进行性神经肌肉遗传病。患者因无法合成足够的SMN蛋白，导致其运动、呼吸和吞咽功能受到严重影响，并可能随病情进展丧失行动能力，出现严重呼吸及吞咽障碍。我国每年新增约1000例SMA病例，其中约80%在出生后18个月内出现症状。SMA的高致残率和高致死率引起了社会和医疗界的广泛关注，尤其是《第一批罕见病目录》自2018年发布以来。
利司扑兰作为一种SMN2基因双位点剪接修饰剂，专注于改善SMN蛋白水平，能够同时对中枢神经系统与外周系统产生作用。这种精准治疗使得患者的运动功能和生存率得到持续提升。
利司扑兰的口服溶液最初于2021年在中国获批，适用于2月龄及以上的SMA患者，并于2023年被纳入国家医保目录，扩大了适用人群至16日龄及以上。此次片剂的获批为SMA患者的治疗提供了更多选择。
在国际上，利司扑兰片剂早已获得广泛认可。其于2025年2月通过美国FDA批准，并于同年6月获欧洲委员会（EC）批准，随后又在3月获得日本厚生劳动省批准。这些批准主要基于生物等效性研究NCT04718181的结果，显示片剂和口服溶液的药物暴露水平一致，确保了片剂的疗效和安全性与现有剂型相当，加之便捷的储存方式，为患者提供了更加灵活的治疗选择。
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