福贝生物再添创新力量：渐冻症1类新药临床申请获批
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5月19日，福贝生物欣然宣布，其自主研发的1类新药4B02-01注射液已获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的临床试验默示许可，准备启动治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS，一般称为渐冻症）的临床试验。据悉，4B02-01是福贝生物第三款计划进行临床研究的ALS创新药物。
福贝生物由鲁白博士和管小明博士共同创立，专注于研究神经营养因子信号通路与神经炎症机制，致力于开发治疗各种重大神经系统疾病的原创性药物，这些疾病包括ALS、阿尔茨海默症（AD）及慢性疼痛等。公司透露已在ALS治疗领域形成全面布局，采用“多靶点、全覆盖”的策略，建立了一套针对不同作用机制的药物组合。即将进入临床阶段的4B02-01因其独特的TrkB功能激活机制，将与先前进入临床研究的CSF1R抑制剂4B71-01（针对神经炎症）及AI辅助开发的4B06-01（调节神经传导）共同形成治疗合力。
ALS是一种致命的退行性运动神经元疾病，患者会出现上、下运动神经元的损坏，导致持续的运动功能衰退、肌肉萎缩和无力，最终导致呼吸衰竭。患者从首次出现症状至完全丧失说话、吞咽和呼吸能力，生存期通常仅有2至5年。世卫组织将ALS归为全球五大绝症之一，全球患者约为45万人，在中国则有4.2万患者。大约90%的ALS病例的病因尚不明确，而现有的疗法只能轻微延长患者寿命或暂时改善生活质量，有着巨大的临床需求空白。
福贝生物的创始人鲁白博士表示，科研成果转化为临床应用是一个充满挑战的过程，尤其在神经系统创新药物领域。将神经营养因子的基础研究成果转化为临床应用，并最终有助于患者，是他多年科研的终极目标。福贝生物多年研究脑源性神经营养因子（BDNF）受体TrkB后开发的TrkB激活型抗体，标志着从基础研究到临床转化的成功。4B02-01克服了BDNF在成药性上的缺陷，能够模拟TrkB的生物功能，通过激活TrkB受体的信号通路实现神经保护和修复。我们期待能够在临床验证4B02-01的潜力，让患者受益，成为治疗神经系统疾病的革命性药物。
福贝生物的首席医学官刘平博士称：“ALS领域急需创新药物，一旦4B02-01在临床前研究中展现的有效性与安全性得到确认，有望为患者提供更大的临床益处。我们很高兴看到它获得CDE的临床试验许可，团队将全力推动1期研究的尽快展开，期望可以为ALS患者提供实质性帮助。”
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