拜耳帕金森病基因疗法注射入脑，荣膺FDA再生医学先进疗法称号
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2月19日，拜耳公司的全资子公司AskBio宣布，其探索性基因治疗药物AB-1005已被美国食品药品监督管理局（FDA）授予再生医学先进疗法（RMAT）认定，用于帕金森病的治疗。这一基因治疗药物AB-1005基于2型腺相关病毒（AAV2）平台，包含人胶质细胞源性神经营养因子（GDNF）的转基因，通过神经外科手段在大脑的特定区域实现GDNF的稳定释放。这一过程的实施依赖于在MRI引导下的对流增强投送方式，确保了疗法的精准递送。
GDNF在研究中表现出促进多巴胺能神经元存活和形态分化的能力，因此被认为是帕金森病治疗的潜在希望。AB-1005的RMAT认定基于FDA对AskBio提交的详细数据和信息的评估，其中包括一项1b期的开放标签非对照实验的临床数据。
AskBio在其1b期研究中积累了长达36个月的有效数据，显示AB-1005具有良好的耐受性，没有出现严重的不良反应。其中，中度帕金森病患者在多项临床量表上显示出改善或病情稳定的趋势，特别是在MDS统一帕金森病评定量表、自评日记以及左旋多巴等效日剂量的减少上看到了积极的变化。同时，轻度帕金森病患者的整体病情也保持稳定，马普量表、自评日记及左旋多巴用量均没有显著增减。
目前，AB-1005的II期REGENERATE-PD研究已在美国启动，首批受试者已经随机分配。目前，该研究仍在招募更多的参与者，计划于2025年上半年在包括德国、波兰及英国在内的多国家地区扩大研究站点。
对此，拜耳全球研发负责人Christian Rommel表示：“此次RMAT认定的获得，显示了在帕金森病治疗中尚需努力的领域，同时也证实了基因治疗可能带来的突破性改变。这一进展反映了AskBio与拜耳在创新医疗解决方案上作出的不懈努力。”
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