中国首个杜氏肌营养不良治疗新药成功获批上市

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2023年12月10日，据国家药品监督管理局（NMPA）官网公告，曙方医药研发的伐莫洛龙口服混悬液正式获得上市许可，用于治疗四岁及以上的杜氏肌营养不良（DMD）患者。早在2024年2月，该药物就被列入优先审评程序，并成为国内首款获批的DMD治疗新药。

 

在药物安全性方面，伐莫洛龙表现出了较好的安全性和耐受性。与安慰剂组相比，患者在使用过程中最常见的不良事件包括库欣样特征、呕吐、体重增加和激惹。但这些不良事件通常为轻至中度，尚在可接受范围内。

 

伐莫洛龙作为一款原创新药，其作用机制独特，结合了与糖皮质激素相同的受体，但其下游活性被改变，从而被视作一种解离型抗炎药。该机制使得伐莫洛龙在发挥疗效的同时，将激素相关的安全性问题有效"分离"。因此，这款药物被视为有望替代现有的皮质类固醇治疗方案，成为DMD患者的标准治疗选择。

 

在商业合作方面，早在2022年1月，曙方医药便与瑞士Santhera制药签署了一项价值高达1.24亿美元的独家授权协议。根据该协议，曙方医药获得了伐莫洛龙在大中华区用于DMD及其他罕见疾病适应症的独家开发和商业化权利。此外，2023年10月，伐莫洛龙已在美国获得FDA的批准上市，适用于2岁及以上的DMD患者。这一批准标志着该药物在国际市场上的重要突破。

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