NXNL1

根据WHO发布的《世界视力报告》数据显示，2020年全球有超40亿患者受到眼科疾病的困扰。受各种因素影响，眼科疾病患者人数正在逐年攀升。虽然患者市场庞大，但因为眼睛结构复杂，许多结构的改变往往具有不可逆性。药物的治疗也许可以缓解一部分症状，却无法改变病变的结构。新兴治疗手段的出现，为眼科疾病患者带来了曙光。以大部分遗传性的眼科疾病为例，这些疾病多与基因突变有关，而基因治疗是目前公认的治疗基因突变等遗传疾病的有效手段。2017年和2018年，FDA和EMA相继批准了第一款眼科基因治疗药物voretigene neparvovec（Luxturna，Spark Therapeutics），用于治疗双拷贝RPE65基因突变导致的遗传性视网膜病疾病，让该类患者实现了真正意义上的重见光明。这无疑点燃了眼科基因治疗赛道的热情。看准这一蓝海，诺华、罗氏、赛诺菲、再生元、艾伯维等大型企业早已在眼科基因治疗领域有所布局，亦有越来越多的新兴企业加入该赛道，法国眼科基因治疗企业SparingVision便是今天的主角。手握资金超9亿，背靠巴黎视觉研究所SparingVision创立于2016年，总部位于法国巴黎，是一家专注于开发致盲遗传性视网膜疾病的基因组药物企业。该公司由巴黎视觉研究所（Paris Vision Institute）分拆而来，成立至今总共完成过三轮融资，融资金额累计1.195亿欧元（约合人民币9.312亿元），投资机构包括4BIO Capital、UPMC Enterprises、Bpifrance、Ysios Capital、Jeito Capital等国际优秀投资机构。SparingVision融资历史，根据公开资料整理不仅投资团队强大，SparingVision的科学创始团队也大有来头。其科学创始人为José Alain Sahel博士和Thierry Léveillard博士，这两位都是巴黎视觉研究所的“骨灰级元老”。Sahel博士是匹兹堡大学医学院眼科系的主席和杰出教授、匹兹堡大学眼科中心主任、眼科耳鼻喉基金会捐赠主席，并于2008年至2020年创立了巴黎视觉研究所并指导了相关工作，他还在2006年至2019年间创立了法国国家视网膜营养不良参考中心并指导了相关工作。基于数十年的科研和产业化经验，Sahel博士开发了干细胞植入、基因治疗、创新药理学方法和视网膜假体等多种眼科疾病疗法，用于治疗视网膜色素变性、其他视网膜营养不良、年龄相关性黄斑变性和其他目前无法治愈的视力损伤等眼科疾病，如Leber遗传性视神经病变。在过去的十几年间，Sahel博士还领导了“光遗传疗法（optogenetic therapy）”这种新型基因技术的开创性工作。与传统基因疗法不同，光遗传疗法可通过将DNA插入神经元，利用光敏通道蛋白（ChR）使神经元响应光照，从而帮助所有光感受器受损患者重建光明。Sahel博士团队通过该疗法，帮助一名失明40年的视网膜色素变性患者恢复了部分视力，相关研究发表在了知名期刊《Nature Medicine》上。此外，Sahel博士还参与发表了700多篇文章，是40多项专利的联合发明人。基于这些成果，他联合创办了Fovea制药公司（后来被赛诺菲收购），还担任了除SparingVision之外，包括GenSight Biologics Inc.、Pixium Vision Inc.、Tinak Healthcare、Chronolife、Prophesee、SharpEye、Vegavet、Avista、Tenpoint等公司的科学联合创始人。SparingVision的另一位科学联合创始人Léveillard博士也在法国国家健康与医学研究院参与创建了视觉研究所，他还是该研究所的主任兼研究员。近年来，Léveillard博士的主要研究方向为遗传性视网膜变性的信号传递和治疗以及神经退行性疾病治疗。基于数年的研究积累，Léveillard博士在2005年创建了Fovea-Pharmaceuticals公司，以利用高含量筛选技术来确定治疗视网膜疾病的新分子。此外，Léveillard博士还是Rod derived Cone Viability Factor（视杆细胞来源视锥细胞活性因子）相关技术的主要发明人。视杆细胞来源视锥细胞活性因子可以在人类视锥细胞的光感受器细胞上与跨膜肽结合，这种结合可以给临近的光感受器细胞带来更多的葡萄糖，从而给光感受器细胞带来更多的养分并且减慢、甚至阻止光感受器凋亡的速度，从而减少视力丢失。此前，SparingVision公司投资了1550万欧元（约合人民币1.2亿元）来完成这项研究。聚焦200万患者，与基因编辑龙头达成合作在团队和资金的共同推动下，SparingVision基于AAV载体递送系统，以及基因编辑技术，开发针对遗传性视网膜疾病（IRD）的眼科基因疗法。体内基因治疗眼科疾病的策略，图源SparingVision官网值得一提的是，在突破基因治疗领域行业痛点时，SparingVision选择站在“巨人的肩上”——通过与基因编辑先驱企业Intellia合作，研究和开发新型自灭活 AAV载体和基于LNP载体的递送技术，以解决 CRISPR/Cas9 基因编辑在视网膜递送方面的问题。Intellia这家企业想必大家都不陌生，其由诺奖得主Doudna联合创办。该公司致力于将基于CRISPR / Cas9技术的研发药物快速转化推向临床，为各种癌症和自身免疫性疾病开发新颖的工程细胞疗法。目前，SparingVision已建立了六条研发管线，其中三条为自研管线，三条为合作管线。其自研管线的适应症均为色素性视网膜炎（RP，视杆细胞营养不良）。RP是IRD最常见的疾病形式，其他 IRD 形式包括视锥/视杆营养不良 (CD/CRD)、莱伯先天性黑蒙（LCA）、黄斑营养不良（MD）、全色盲（视杆细胞单色性）等。在研管线，图源SparingVision官网RP是一种罕见的遗传性疾病，由影响视网膜的 80 多个基因（迄今为止已确定）变异引起。这些基因携带制造视网膜内细胞正常功能所需的蛋白质的指令，称为光感受器。当这些基因发生有害变异时，将影响制造所需的蛋白质的功能，从而限制细胞的功能。患有 RP 的人，随着视网膜感光细胞逐渐死亡，会出现视力丧失。据估计，这种疾病影响了全世界近200万人，大约每3500人中就有1个患者，但目前行业内还没有治疗方法可以治疗这种罕见的视网膜疾病。因此，SparingVision 的三条自研管线一旦获批上市，200万RP将迎来新的基因非依赖性治疗方法，临床市场空间巨大。核心管线临床取得重大进展，全球药企同步发力今年1月，SparingVision宣布其核心管线SPVN06 的Ⅰ/Ⅱ期临床试验（PRODYGY，NCT05748873）取得重大进展。该试验现已进入剂量递增阶段的最终剂量组（第 1 部分），第 2 部分预计将于 2024 年第二季度开始，主要终点将于 2025 年下半年达到。SPVN06旨在阻止或减缓遗传性视网膜疾病（IRD）和干性年龄相关性黄斑变性（AMD）的疾病进展，可通过单一视网膜下注射，递送表达RdCVF与RdCVFL神经营养因子至视网膜色素上皮层，预计能够提供长效的神经保护作用，以避免中重度视网膜色素变性患者的疾病进展。此前，SPVN06在欧洲已被授予孤儿药称号。紧随而后的2月，SparingVision公布了SPVN06的Ⅰ/Ⅱ期PRODYGY临床试验的初步安全性数据。研究数据显示，接受低剂量SPVN06治疗的三名患者，其初步六个月数据显示，无严重不良事件、明显的炎症、停药或剂量限制性毒性。此外，另接受中等剂量治疗的三名患者在一个月内的数据也证实了这些发现。此外，SparingVision在 ASGCT 2023大会上展示了另一条核心管线SPVN20的积极数据。该管线源于2021年4月SparingVision收购生物技术公司GAMUT Therapeutics，主要用于恢复具有休眠视锥细胞的、晚期视网膜色素变性患者的视力和色觉。SPVN20的作用模式是通过引入G蛋白偶联内向整流钾（GIRK）通道，重新激活休眠中的视锥细胞的功能。在 ASGCT 2023会议上，SparingVision首次分享了SPVN20的概念验证数据。SparingVision首席发展科学官Florence Lorget表示，“这些数据对于我们迈向SPVN20的IND至关重要。”除了SparingVision好消息接连不断之外，近年来ProQR Therapeutics、REGENEXBIO、MeiraGTx、Allergan、GenSight Biologics、Spark Therapeutics等海外企业也在眼科基因治疗领域频发喜报。在国内，纽福斯生物、瑞风生物、中因科技、朗信生物、鼎新生物、辉大基因、金唯科、安龙生物、领诺医药、因诺惟康、凌意生物、目镜生物、星眸生物、九天生物等数十家企业也在积极布局眼科基因治疗赛道。目前，已有多种致病基因在眼病中被确认，已经定义的眼科遗传病就有近580种，眼病致病基因近400个。仅在中国，每年就有新增盲人约45万人，低视力人群135万人。未来，随着患者人群的不断增加和适应症的不断扩大，相信全球眼科基因治疗产业链会加速突破基因治疗行业痛点，为数以万计的眼科疾病患者带来更安全、有效的疗法。动脉网第八届未来医疗100强大会现已升级为，将于2024年5月7日-10日在北京·北人亦创国际会展中心盛大举行。本届展会为15000+人次、10000平规模，围绕新产品、新技术、新服务、新生态、新合作构建体系，为医疗健康产业的创新力展示搭建最佳舞台。这里是，公认的医疗产业创新洞察的生成地，年度趋势分享与学习交流的口碑盛会；优秀的医疗创新企业和创新产品都在这，是企业展示创新和面谈合作的最佳场景；这里有，最具前瞻力的思享盛会：500+大咖嘉宾莅临分享，3天主论坛、40余场主题论坛，只做干货议题！最具创新力的生态链接：5大展区，200+首发首创新品、3000+企业、500+投资团，全球买手云集！最具影响力的榜单发布：上市公司创新力榜+未来医疗100强榜+创新力产品榜，700+上榜企业现场交流！目前已有超过600家企业和产品确认参加展会，展览面积预订超过70%，全球买手团已合作了印度尼西亚、新加坡、比利时、爱尔兰、西班牙、德国、澳大利亚、英国、加拿大等国家。余下的合作席位已不多，欢迎企业、品牌方、买手团或相关组织洽谈参会。在这个充满不确定性的时代，寻求高价值资源和高效率链接，将是您的首选。即刻报名，限时福利！声明：动脉网所刊载内容之知识产权为动脉网及相关权利人专属所有或持有。未经许可，禁止进行转载、摘编、复制及建立镜像等任何使用。动脉网，未来医疗服务平台

▎药明康德内容团队编辑本期看点1. 拜耳（Bayer）在研疗法BRT-DA01治疗帕金森病，1期临床研究达到主要终点。2. 礼来（Eli Lilly and Company）公布在研口服脂蛋白（a）——Lp（a）抑制剂muvalaplin的首次人体1期临床试验结果，患者在首次给药后24小时内Lp（a）的水平就有显著下降。3. 酶替代疗法DNL310治疗II型黏多糖贮积症（MPS II，又名亨特综合征）的1/2期临床试验结果积极，与基线相较，MPS II患者血清中的神经丝蛋白轻链（NfL）水平显著减少64%。药明康德内容团队整理Bemdaneprocel（BRT-DA01）：公布1期临床试验数据拜耳及其旗下BlueRock Therapeutics宣布其在研干细胞衍生疗法bemdaneprocel（BRT-DA01）在治疗帕金森病的临床1期试验达到主要终点。Bemdaneprocel是一种在研细胞疗法，由多能干细胞衍生、可产生多巴胺的神经元组成，可通过手术植入帕金森病患者的大脑。当这些细胞被移植后，它们有可能重建帕金森病患者脑内受破坏的神经网络，借此恢复患者的运动和非运动功能。该研究达到主要目标，即证明bemdaneprocel在低剂量和高剂量组的所有12名受试者中均具有安全性和耐受性，且一年内没有报告与该疗法有关的严重不良事件。使用Hauser Diary对患者进行分类，患者在“开通”状态表示症状得到良好控制；在“关闭”状态则表示症状恶化。和基线相比，参与bemdaneprocel临床试验的高剂量组受试者在一年后处于“开通”状态的时间多2.16小时，且没有出现运动障碍；处于“关闭”状态的时间相应减少了1.91小时。低剂量组受试者处于“开通”状态的时间比基线多0.72小时，且没有出现运动障碍，处于“关闭”状态的时间相应减少了0.75小时。在高剂量组中，通过帕金森病评定量表MDS-UPDRS第三部分为“停药”状态下bemdaneprocel一年期疗效进行评分，得到相较于基线降低13.0分的结果。低剂量组结果为较基线降低7.6分。Muvalaplin：公布1期临床试验数据礼来公布其在研口服Lp（a）抑制剂muvalaplin的首次人体1期临床试验结果。Lp（a）是一种在肝脏中组装的脂蛋白颗粒，通过载脂蛋白（a）和apo B100之间的键合形成。Lp（a）升高被认为是冠状动脉疾病、心脏病发作、卒中、外周动脉疾病和主动脉瓣狭窄的独立遗传原因。Muvalaplin是一种口服给药的小分子，通过阻断apo（a）-apo B100相互作用，同时避免与同源蛋白纤溶酶原（plasminogen）的相互作用，抑制Lp（a）形成。此次公布的结果显示，该药物具良好安全性，可引起胆固醇浓度的显著下降。患者在首次给药后24小时内降低了Lp（a）水平。随后muvalaplin的给药导致Lp（a）进一步降低。经安慰剂校正的Lp（a）最大降幅为63%至65%，并导致93%的受试者的Lp（a）血浆水平低于50 mg/dL，在给予每日剂量≥100 mg时具有相似的效应。未观察到纤溶酶原水平或活性的临床显著变化。DNL310：公布1/2期临床试验的新数据 Denali Therapeutics公司公布了其在研酶替代疗法DNL310于II型黏多糖贮积症的临床1/2期试验的新中期分析结果。MPS II是一种罕见的神经退行性溶酶体贮积症，是由于编码人艾杜糖-2-硫酸酯酶（IDS）的基因出现突变引起，IDS酶活性的降低或丧失导致糖胺聚糖（GAG）在溶酶体的积累，从而引起溶酶体功能障碍和神经退行性病变。DNL310是一款由IDS蛋白与Denali的酶转运载体（ETV）结合的融合蛋白药物。Denali的转运载体平台含有可与天然转运受体结合的工程化Fc片段，通过与在血脑屏障上表达的天然转运受体结合，借着转胞作用（transcytosis）将大分子递送到大脑。DNL310被设计为可以递送IDS蛋白至包含脑部的全身细胞与组织的溶酶体中，以对GAG进行分解。此前报告的数据显示，与基线相较，MPS II患者血清中的NfL水平显著减少64%。根据新闻稿，这是首次MPS II患者在接受治疗后产生显著NfL水平下降的报道。此外，患者的适应行为、认知和听觉功能的临床结果也发生了积极变化。此次公布的长达两年治疗后的其他生物标志物数据表明，患者脑脊液中的硫酸乙酰肝素（一种IDS酶活性的关键生物标志物）迅速、持久地恢复到正常健康水平，溶酶体功能生物标志物也有所改善。此外，DNL310的耐受性总体良好。目前，DNL310的临床2/3期试验正在全球进行中。SPVN06：公布1/2期临床试验的初步数据SparingVision公司公布了其用于治疗视网膜色素变性（RP）基因疗法SPVN06的1/2期临床试验获得的积极初步安全性数据。SPVN06能够通过单一视网膜下注射，递送表达RdCVF与RdCVFL神经营养因子至视网膜色素上皮层。这两种神经营养因子由在正常情况下的感光细胞所制造，为NXNL1基因表达的两种不同异形体。SPVN06预计能够提供长效的神经保护作用，以避免中重度视网膜色素变性患者的疾病进展。此次公布的结果显示，SPVN06在首批小剂量队列中的安全性和耐受性良好，数据安全监测委员会（DSMB）积极建议以中等剂量给第二个队列的患者用药。TSC-203-A0201：IND申请获得FDA许可TScan Therapeutics公司近日宣布，美国FDA已批准其靶向PRAME的TCR-T细胞疗法TSC-203-A0201的IND申请。PRAME除了在约90%的黑色素瘤中表达外，还经常在各种其他实体瘤中表达，包括约90%的头颈癌和约50%的非小细胞肺癌。TSC-203-A0201对HLA A*02:01型患者具有特异性，此类患者在特定国家或地区患者群中占40%以上。TSC-203-A001是该公司实体瘤项目中第4个获批准进行临床开发的TCR-T细胞疗法，这些TCR-T细胞产品可以相互组合使用。在1期临床试验中，这些候选疗法将首先在两个剂量水平下进行单独测试，以确定其单独使用的安全性，然后有资格与任何其他TCR-T细胞产品联合使用。Mezigdomide：公布1/2期临床试验数据百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）公布了其在研分子胶mezigdomide联用地塞米松治疗多发性骨髓瘤患者的1/2期临床试验数据。Mezigdomide是一种新型E3泛素连接酶cereblon调节剂，在多发性骨髓瘤的临床前模型中具有强效的抗增殖和杀肿瘤活性，包括对来那度胺和泊马度胺（pomalidomide）耐药的肿瘤模型。此次公布的结果显示，在接受过大量预治疗的多发性骨髓瘤患者中，mezigdomide加地塞米松的全口服联合疗法表现出良好的疗效。中位随访时间为7.5个月时，41%的患者出现总缓解，中位缓解持续时间为7.6个月，中位无进展生存期为4.4个月。最常见的不良事件（几乎所有均被证实是可逆的）包括中性粒细胞减少（77%）和感染（65%；3级，29%；4级，6%），治疗相关不良事件主要包括骨髓毒性作用，未观察到非预期的毒性作用。大家都在看药明康德为全球生物医药行业提供一体化、端到端的新药研发和生产服务，服务范围涵盖化学药研发和生产、生物学研究、临床前测试和临床试验研发、细胞及基因疗法研发、测试和生产等领域。如您有相关业务需求，欢迎点击下方图片填写具体信息。▲如您有任何业务需求，请长按扫描上方二维码，或点击文末“阅读原文/Read more”，即可访问业务对接平台，填写业务需求信息▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料（可上下滑动查看）[1] Atsena Therapeutics Announces First Patient Dosed in Phase I/II Clinical Trial of ATSN-201 for the Treatment of X-linked Retinoschisis. 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SparingVision Reports Positive Initial Safety Data from the first cohort treated in its PRODYGY Phase I/II Gene Therapy Trial Lead gene therapy asset, SPVN06, reported to be well-tolerated in first dosed cohort at low dose with a favorable safety profilePositive recommendation received from Data Safety Monitoring Board (DSMB) to dose second cohort at the medium dose Paris, August 30, 2023 – SparingVision (“the Company”), a clinical-stage genomic medicine company developing vision-saving treatments for ocular diseases, today announced positive initial safety data from the Phase I/II clinical trial (‘PRODYGY’, NCT05748873) of SPVN06, the Company’s lead gene-agnostic gene therapy for the treatment of retinitis pigmentosa (RP). SPVN06 is a breakthrough gene therapy approach aimed at stopping or slowing disease progression in patients affected by rod-cone dystrophy, (RCD), regardless of their genetic background. SparingVision is initially focusing on mid-stage RP, one of the leading inherited causes of blindness globally. Safety data collected on the first three patients (cohort 1) treated with a low dose showed that SPVN06 has been well tolerated with a favorable safety profile. The patients were each injected at the 15-20 National Hospital in Paris, France. Following review of the data, the Data Safety Monitoring Board (DSMB) concluded that it is safe to initiate the second cohort at a medium dose. Stéphane Boissel, President and Chief Executive Officer of SparingVision, said: “We are committed to saving sight with pioneering genomics and firmly believe that SPVN06 has the potential to make a meaningful impact in patients' lives and bring hope to those affected by retinitis pigmentosa. This trial is just the beginning; we have a broad pipeline of vision-saving treatments that leverage cutting edge genomic technologies that will transform current treatment of retinal disease. We look forward to reporting on the progress of SPVN06 and our other programs as we rapidly move our portfolio through development.” Avril Daly, Chief Executive Officer of Retina International, a patient advocacy group, commented: “The positive initial safety data with SPVN06 is an important step forward for all those living with retinitis pigmentosa. As a community, we have highlighted the need for a therapy that addresses the wide range of genetic backgrounds that can cause RP for many years now. SparingVision's approach with SPVN06 offers hope for those of us who have been impacted by this degenerative blinding disease. We are eagerly awaiting the results of this Phase I/II trial and the potential for this therapy to slow or stop the progression of RP." The primary endpoint of the PRODYGY Phase I/II trial is expected to be reached in 2025 and preliminary efficacy results are expected within the same year. PRODYGY trial PRODYGY is a multicentric Phase I/II trial to assess the safety, tolerability as well as preliminary efficacy and quality-of-life following a single subretinal injection of SPVN06 in the worst-seeing eye of adult patients with RCD due to a mutation in the RHO, PDE6A, or PDE6B gene. The study will recruit a total of 33 patients, in two steps: Step 1: open-label, dose-escalation phase including three cohorts of three patients with severe advanced RCD, to determine two recommended best-tolerated doses for Step Two.Step 2: controlled, double-masked, randomized extension phase including 24 patients with intermediate advanced RP, divided into three cohorts: six untreated subjects and 18 patients receiving one of the two Recommended Doses determined in Step One. The principal investigators of the trial are Pr. Isabelle Audo at the 15-20 National Hospital in Paris, France and Dr. Joseph Martel at the Eye Center of the University of Pittsburgh Medical Center, Pittsburgh, USA. Further details of the trial can be found on clinicaltrials.gov under the identifier NCT05748873. SPVN06SPVN06 is a proprietary, mutation-agnostic, AAV gene therapy approach comprised of one neurotrophic factor (Rod derived Cone Viability Factor, RdCVF) and one enzyme reducing oxidative stress (Rod derived Cone Viability Factor Long form, RdCVFL). Acting synergistically, RdCVF and RdCVFL aim at slowing or stopping the degeneration of cone photoreceptors, which inevitably leads to blindness in patients with rod-cone dystrophies (RCD). SparingVision’s primary disease targets are retinitis pigmentosa (RP), one of the most common inherited retinal diseases that affects an estimated two million patients worldwide and dry Age-related Macular Degeneration (AMD). There is currently no treatment approved to treat RP patients independently of their genetic background. This approach is potentially applicable to many more diseases, where the loss of rods is known to be an early signal of the disease. SPVN06 is the result of decades of world-leading ophthalmology research by SparingVision founders José-Alain Sahel and Thierry Léveillard at the Paris Vision Institute.DISCLAIMER Dr. Jose-Alain Sahel and UPMC have financial interests in the study sponsor, SparingVision. These financial interests mean it is possible that the results of this research could lead to personal profit for Dr. Sahel and to institutional profit for UPMC. The conflicts of interest presented by these relationships are being managed by the University and UPMC. **ENDS** Contacts: SparingVisionStéphane BoisselPresident and CEONathalie TrepoInvestor Relations nathalie.trepo@sparingvision.comConsilium Strategic CommunicationsAmber Fennell, Namrata Taak, Davide Salvi+44 (0)20 3709 5700sparingvision@consilium-comms.com NOTES TO EDITORS: About SparingVisionSparingVision is a clinical-stage genomic medicines company with a mission to translate pioneering science into vision saving treatments. Leveraging its unparalleled understanding of retinal diseases, SparingVision has built the world’s most compelling portfolio of synergistic cutting-edge gene therapy and genome editing treatments for inherited retinal diseases (IRDs). Both of its most advanced products, SPVN06 and SPVN20 look to go beyond single gene correction therapies to deliver new gene-independent treatments for Retinitis Pigmentosa (RP), a group of IRDs which are the leading cause of blindness globally. The Company also has a strategic collaboration with Intellia Therapeutics (NASDAQ: NTLA) to develop novel genome editing-based treatments for ocular diseases utilizing CRISPR-Cas9 technology. SparingVision is a spin-off from the Paris Vision Institute and is backed by high-quality international investors including 4BIO Capital, AdBio Partners, Bpifrance, Fondation Voir & Entendre, Intellia Therapeutics, Jeito Capital, RD Fund (US), UPMC Enterprises, and Ysios Capital. Visit www.sparingvision.com for more and follow us on LinkedIn and Twitter @SparingVision. About Inherited Retinal DiseasesInherited retinal diseases are a group of progressive eye conditions that can cause severe vision loss and, in certain cases, lead to total blindness. One of the most common examples is Retinitis Pigmentosa, a type of retinal dystrophy that involves a breakdown and loss of cells in the retina. Retinal dystrophies are caused by mutations in any one of more than 270 genes identified to date (over 80 genes for RP alone) and have become a target for novel genomic medicines.