Suzhou Xingyao Kunze Biopharmaceutical Co., Ltd.

▎药明康德内容团队报道 根据即刻药数数据库，截至9月26日，9月以来至少有7家致力于创新药研发的中国公司宣布完成新一轮融资。这些获得资本市场青睐的新锐公司正在致力于小分子、siRNA药物、重组蛋白药物、碱基编辑NK细胞治疗药物、iPSC衍生的细胞疗法的研发，以及基于补体领域的大分子药物、基于离子通道靶点的药物研发等。 盛世泰科 轮次：C轮融资首关 融资金额：超亿元 9月3日，盛世泰科宣布完成超亿元C轮融资首关，投资方为同人博达，所募集资金将用于其1类新药产品森格列汀的商业化及后续创新管线的临床开发。盛世泰科致力于差异化小分子创新药研发，已搭建覆盖降糖、抗癌和自身免疫等丰富的创新管线，其中新一代高选择性DPP-4抑制剂森格列汀即将获批上市。 盛世泰科还有多款肿瘤管线进入临床阶段，其中新一代小分子CXCR4拮抗剂CGT-1881正在开发用于造血干细胞动员，FGFR/VEGFR双靶点抑制剂CGT-6321正在开发治疗实体瘤，新一代ALK抑制剂CGT-9475有望解决肺癌治疗中耐药性和脑转移等临床痛点。其中，CGT-1881与CGT-9475已获得FDA的临床许可。 赫吉亚生物 轮次：A2轮 融资金额：数千万元 9月3日，赫吉亚生物（Hygieia ）宣布完成数千万元人民币A2轮融资，由黄埔生物医药基金领投，南湾百澳基金跟投。赫吉亚生物致力于siRNA领域递送技术平台的构建及药物研发，建立了siRNA药物开发平台，管线布局覆盖乙肝、代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）、心脑血管及代谢性疾病、补体介导相关疾病、神经系统疾病等。 根据赫吉亚生物新闻稿，该公司已授权复星医药旗下星曜坤泽治疗慢性乙型肝炎病毒感染的siRNA药物，已分别获NMPA和FDA许可进入临床，并在1期临床中显示了良好安全性、耐受性及疗效潜力。该公司另两款管线也处于1期研究阶段，分别为用于治疗高脂蛋白（a）血症的管线Kylo-11，以及双靶向肝脏的THRβ激动剂管线Kylo-0603。  君合盟生物 融资轮次：B+轮 融资金额：2亿元 9月10日，君合盟生物宣布完成超2亿元B+轮融资，由国投创合领投，弘盛资本、元禾控股、新氧集团、合君医药跟投。本轮融资资金将主要用于推进其在研管线开发，快产品管线产业化及商业化推广。君合盟生物专注于重组蛋白创新药物及合成生物学领域创新产品开发，管线围绕严肃医疗、消费医疗、代谢等蛋白药物领域，包括重组I/III型人胶原蛋白原液及制剂、重组A型肉毒毒素等。 晶蛋生物 融资轮次：A轮 融资金额：数千万元 9月13日，晶蛋生物宣布完成数千万人民币A轮融资。本轮融资由勤智资本领投，老股东隆门资本、粤科金融继续追加投资。晶蛋生物公司成立于2019年，是一家专注于神经精神疾病及慢性肾病的离子通道创新药研发公司，核心团队由来自哈佛大学、上海药物研究所等国际知名科研机构和制药公司，并邀请了诺贝尔生理或医学奖得主、离子通道领域奠基人Erwin Neher教授担任首席科学顾问。 根据新闻稿，晶蛋生物已经建立了独特离子通道靶点小分子和蛋白药物技术平台—IonFire平台（小分子药物）和BigC平台（大分子药物），并配套离子通道新靶点发现、活性测试、蛋白结构解析和大分子药物开发等平台。 贝斯生物 融资轮次：A2轮 融资金额：数千万元 9月13日，贝斯生物宣布完成数千万人民币的A2轮融资，由戈壁大湾区（Gobi Partners GBA）管理的AEF大湾区创业基金领投。本轮融资将用于加强贝斯生物的研发团队、优化产品管线、加速临床试验等。 贝斯生物成立于2021年，致力于基因编辑领域基础创新，以及开发创新的细胞疗法和基因编辑产品，用于治疗癌症和遗传疾病。今年7月，贝斯生物首款产品NK510——一款基于碱基编辑技术的自然杀伤细胞（NK）产品已经向中国NMPA申报IND并获得受理。除了NK510之外，贝斯生物的产品管线还包括多个针对血液恶性肿瘤和自身免疫疾病的碱基编辑NK细胞产品，以及通用CAR免疫疗法和体内基因编辑产品。 星赛瑞真 融资轮次：天使轮 融资金额：数千万元 9月14日，星赛瑞真宣布完成数千万元天使轮融资，并正式启动了天使+轮融资计划。本轮融资由复星医药旗下复健资本新药创新基金和创瑞投资嘉兴创琰基金共同投资，融资资金将用于星赛瑞真核心管线和平台的持续推进，以及公司团队及研发实验室建设。 星赛瑞真成立于2022年7月，由复健资本新药创新基金孵化。该公司致力于不断通过再生医学技术创新和iPSC器官移植替代产品研发，为等待器官移植的患者带来新的治疗选择。星赛瑞真正在推进多个重点研发项目，包括iPSC衍生的角膜内皮细胞产品（CRG-101），即将推进至临床申报阶段，以及iPSC衍生的胰岛细胞管线CRG-002。该公司还建成了3个iPSC再生医学技术平台，包括CRG-iPSC（体细胞重编程平台）, CRG-EDIT（基因编辑平台）和CRG-XDIF（干细胞多向分化平台）。 天辰生物 融资轮次：B2轮 融资金额：近亿元 9月24日，天辰生物宣布成功完成近亿元B2轮融资，本轮融资由启明创投领投，现有股东追加投资。通过本轮融资，天辰生物将推进核心项目在中国的临床研究，加速产品上市进程，并助力国际布局。天辰生物成立于2020年，是一家致力于过敏和补体领域大分子创新药开发的中国生物技术公司。 今年6月，天辰生物领先项目新一代抗IgE抗体药物LP-003注射液启动治疗季节性过敏性鼻炎患者的3期临床试验，该产品具有用量低、超长效等特点；而LP-005则是潜在“first-in-class”C5与C3补体双功能抗体，已启动阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的2期临床试验。根据天辰生物官网，该公司临床前在研管线还包括AAV介导的补体抑制剂LP-008项目，拟开发治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）等。 参考资料： [1]各家公司官网及公开资料 本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权及其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

一个新药IP能否成功，其最关键的因素无外乎两点，商业化与成药性。  以ADC为例，一方面截至目前全球（中美欧日）已有17款新药获批上市，另一方面Enhertu年销售额突破20亿美元，无论是成药性还是商业化均满足了相关条件，是新药领域成功的显著代表。  但同时，近年来迅速发展的“小核酸”领域，其IP成功的前提条件也已完备。  一方面，小核酸三巨头（ionis、alnylam与sarepta）负责解决小核酸成药性问题，利用偶联物、脂质纳米颗粒和生物材料解决了双链siRNA分子大，带电荷高，易生物降解等一个又一个局限性；  另一方面，诺华则率领MNC验证小核酸药物的商业化逻辑，上市产品销量与日俱增，2024年上半年业绩中，siRNA长效降脂针Leqvio的销量同比增速达137%，是在售药品中的增长之最。  很明显，小核酸领域已初具当初ADC爆发前的底层逻辑，有望成为继ADC之后的又一高景气前沿领域。 优势明显 资本推动国内小核酸领域爆发  所谓小核酸疗法，是基于中心法则，在基因转录后、蛋白质翻译前阶段进行调控的创新疗法，目前较为成熟的技术主要有ASO、RNAi两类。目前在遗传疾病、肿瘤、病毒感染等疾病的治疗上应用广泛，有望成为继小分子药物和抗体药物后的第三大类药物。 图注：核酸药物分类，图片来源：中信证券 现阶段，小核酸药物已在临床中初步展现出治愈疾病、替代现有疗法和填补空白适应症的能力，相继出现Leqvio 和Spinraza 等重磅品种。与现有疗法相比，小核酸疗法的优势主要体现在以下几点：  研发周期短：由于作用目标绕开了蛋白质翻译环节，原则上无需考虑蛋白质的复杂机构，只需要针对致病基因序列或者关键转录环节进行RNA片段设计，靶点筛选迅速，研发速度快。  治疗范围大：虽说小核酸药物的适应症大多集中在DMD等基因层面罕见病上，但理论上由于小核酸的成药性不受限于蛋白质，理论上可以适用于任何拥有mRNA的序列信息的遗传疾病和其他难治疾病。 效果持久：由于小核酸药物可以在体内被循环多次使用，因此药物的使用频率大幅下降，部分新药甚至能做到半年一次，这对于多数慢性病而言，无疑是提供了巨大的临床价值。  安全性高：小核酸药物给药剂量小、频率低，是天然存在的生物过程，可被生物降解，细胞毒性和免疫原性低，在mRNA层面进行干预，对基因组无影响。  耐药抗性高：由于抗体和小分子主要通过调节细胞信号通路和代谢等方式发挥治疗作用，因此可能会由于补偿通路上调或抗原表达下降等因素产生耐药性，而小核酸药物直接调节上游基因表达，因此相对不易产生耐药性。  而也正是因为上述核心优势，小核酸领域理想中能给医药领域带来的意义也越来越被重视，整体情况与早几年的抗体药物非常类似，就现阶段而言，国内小核酸领域无论是BD交易，还是融资领域的表现均极为亮眼。  就BD交易领域而言，仅2024年初，国内就有瑞博生物与舶望制药分别于德国勃林格殷格翰与诺华达成合作协议，目标直指小核酸创新疗法，交易金额达数十亿美元。 2024年小核酸领域融资详情（截止9月13日，点击查看大图） 数据来源：公开数据整理、药智数据 而在国内融资领域，截止目前，小核酸领域已出现了23起融资事件，融资金额总额近30亿元。其中，促成融资的主要因素除各biotech企业的创新技术平台外，上下游的原料药、CDMO、AI企业也在积极入局。 技术助力 国内企业跳跃式布局 回想当初Alnylam创立的那个年代，有魄力创立一家RNAi企业无外乎在70年代末或80年代初创办一家单克隆抗体治疗公司，是充满冒险的举动。  但如今，经过小核酸三剑客对路径的充分探索之后，领域内血液稳定性不佳、主动靶向性差、细胞内吞能力差等局限性，通过修饰与递送方面的技术革新已得到较好地解决，相关药物开发成功率骤升，截止目前已有多款新药上市，且收入稳步上升。 类型 药品名称 公司 2023年销售额（美元） 增速 ASO Spinraza lonis &Biogen 17.41 -3% Eteplirsen Sarepta 5.41 6% Golodirsen Sarepta 1.3 11% Viltepso Nippon Shinyalku 1.3 / Tegsedi lonis 0.3 16% Waylivra Qalsody lonis &Biogen 0.1 / Nedosiran 诺和诺德 / / eplontersen 阿斯利康&lonis / / siRNA Amvuttra Alnylam 5.6 494% Leqvio Alnylam &诺华 3.55 217% Onpattro Alnylam 3.55 -36% Casimersen Sarepta 2.7 28% Givlaari Alnylam 2.2 27% Oxlumo Alnylam 1.1 57% 核酸适配体 lzervay 安斯泰来 0.78 -3% 数据来源：公开数据整理 小核酸产业发展至今，其整体构成已初步完备，成员主要可以分为三种不同类型，其一是作为领域中流砥柱的头部biotech企业，其二是作为市场化主要推动力的MNC企业，其三则是进度追赶迅速的biotech后继者。 而对于国内小核酸产业而言，现阶段绝大多数biotech企业尚只是扮演“追赶者”角色，在源头技术创新领域与海外头部Biotech企业仍有较大差距。不过，在新药适应症布局上，国内企业却在开拓者的研究基础上，前瞻性地跳过了罕见病研发阶段，转而考虑病患基础更大、受众群体更广泛、临床需求更明确、未来趋势更明显的慢病领域发展。 对比海内外小核酸的适应症布局，除两者均作为重点发展的肿瘤领域外，国内对遗传性罕见病的布局不同于海外，进入临床阶段的管线占比仅7.8%，眼科等感觉器官的占比也比较类似，总体上，国内小核酸领域在代谢、感染与心血管等慢病领域的适应症研究比例则远高于海外。 企业 代表管线 专注领域 靶点 适应症 临床阶段 圣诺生物 STP-702 siRNA PA protein;M1 protein 流感病毒感染 注册申请 STP-122G siRNA Factor XI 血栓 临床I期 STP707 siRNA PTGS2;TGFB1 实体瘤 临床I期 科特拉尼 siRNA PTGS2;TGFB1 皮肤鳞状细胞癌;肝细胞癌 临床II期 舶望制药 BW-01 siRNA PA protein;M1 protein 心血管疾病;重度高甘油三酯血症 临床Ⅱ期 BW-03 siRNA PA protein;M1 protein 慢性乙肝 临床Ⅰ期 瑞博生物 考多西兰 cosdosiran siRNA CASP2 视神经病变;闭角型青光眼 临床Ⅲ期 RBD-4059 siRNA Factor XI 冠状动脉疾病;血栓栓塞;栓塞和血栓形成 临床Ⅱ期 RBD5044 siRNA ApoC-III 高脂血症 临床Ⅰ期 IONIS-GCGRRx ASO GCGR 2型糖尿病 临床Ⅱ期 天龙药业 YKYY-015 核酸偶联药物;siRNA PCSK9;ASGPR 原发性高胆固醇血症;混合型高脂血症 临床申请 CT102 ASO IGF1R 肝细胞癌;肝癌 临床Ⅱ期 君实生物+润佳医药 RP-910 siRNA PCSK9 心血管疾病;血脂异常 临床Ⅰ期 JS401 siRNA ANGPTL3 高脂血症 临床Ⅰ期 维亚臻生物 VSA-001 siRNA ApoC-III 脂蛋白脂肪酶缺乏症;重度高甘油三酯血症 临床Ⅲ期 VSA-003 siRNA ANGPTL3 原发性高胆固醇血症;混合型血脂异常;纯合子型家族性高胆固醇血症 临床Ⅰ期 VSA-006 siRNA HSD17B13 非酒精性脂肪性肝炎 临床Ⅱ期 海昶生物 HC-0201 ASO AKT1 肾细胞癌;胰腺癌;原发性肾细胞癌 临床Ⅱ期 HC-0301 ASO AKT1 肝癌;原发性肝癌 临床Ⅱ期 腾盛博药 VIR-2218 核酸偶联药物;siRNA ASGPR 丁型肝炎病毒感染;肝炎;慢性乙肝;乙型肝炎病毒感染 临床Ⅱ期 恒瑞医药 hrs-5635 siRNA - 乙肝 临床Ⅱ期 信达生物 SGB-3908 siRNA AGT 原发性高血压;高血压 临床Ⅰ期 舶临医药 BW-00112 siRNA - 混合型血脂异常;血脂异常;重度高甘油三酯血症 临床Ⅱ期 正大天晴 TQA-3038 核酸偶联药物;siRNA ASGPR 慢性乙肝;乙型肝炎 临床Ⅱ期 中天生物+合一生技 SNS812 siRNA SARS-CoV-2 SARS-CoV-2感染;2019冠状病毒病 临床Ⅱ期 圣因生物 SGB-3403 siRNA PCSK9 杂合子型家族性高胆固醇血症;高脂血症;低密度脂蛋白胆固醇;高胆固醇血症;动脉粥样硬化性心血管疾病 临床Ⅰ期 星曜坤泽生物 HT-101 核酸偶联药物;siRNA HBsAg 慢性乙肝 临床Ⅰ期 中美瑞康 RAG-17 核酸偶联药物;siRNA SOD1 SOD1基因突变肌萎缩侧索硬化症;肌萎缩侧索硬化 临床Ⅰ期 艾码生物 ER-2001 siRNA HTT 亨廷顿舞蹈症 临床Ⅰ期 靖因药业 SRSD-101 siRNA PCSK9 原发性高胆固醇血症;高低密度脂蛋白胆固醇血症 临床Ⅰ期 炫景瑞医药+炫景生物 RG002C0106 核酸偶联药物;siRNA ASGPR 补体介导的原发性肾小球疾病;补体介导的继发性肾小球疾病 临床Ⅰ期 必贝特医药 BEBT-507 siRNA - 铁代谢紊乱 临床申请 浩博医药 AHB-137 ASO HBV 慢性乙肝 临床Ⅱ期 视航生物 SHJ-002 ASO miR-328 干眼症;角膜糜烂;近视 临床Ⅱ期 数据来源：药智数据  其中，或许主要是考虑到小核酸疗法的长效性特点对于慢病患者的致命吸引力，从进入临床阶段的具体管线中来看，高血脂高血压、乙肝、MASH等热门慢性疾病则是国内企业的一致突破点。 就高血脂领域而言，由于越来越多长效降脂靶点的发现，以及Leqvio在降血脂方面取得的商业化成功，让越来越多人看到了小核酸药物在高血脂适应症方面的巨大潜力，近年来全球针对高血脂的小核酸新药越来越多，在国内领域血脂代谢领域的布局管线也是最多的，主要玩家包括瑞博生物的RBD5044、维亚臻生物的VSA-001、天龙药业的YKYY-015、舶临医药的BW-00112、圣因生物的SGB-3403、靖因药业的SRSD-101等；  就高血压而言， 虽然目前治疗方案已经相当成熟，但受限于患者服药依从性差等问题，导致绝大部分的高血压患者的血压控制并不达标，而siRNA药物可直接作用于降低血管紧张素原（AGT）的表达，不仅安全性、有效性俱佳，更关键的是效果持久（一针管半年），国内重点管线有信达生物的SGB-3908、瑞博生物的RBD-9079、圣诺医药STP-136G等；  就乙肝而言，常规核苷类药物只能抑制乙肝病毒的复制从而缓解炎症，无法治愈乙肝，而且需要终身服药。而小核酸疗法理论上可以达到清除HBsAg达到乙肝的功能性治愈，因此小核酸用于乙肝治疗的研究成为目前该领域最前景的治疗方式，目前除海外AHB-137、bepirovirsen研究较靠前外，国内领域的布局企业还有恒瑞、舒泰神、腾盛博药、齐鲁、舶望、正大天晴、星曜坤泽等相关产品。 就MASH而言，由于MASH发病机制未明，全球药企从各种可能成药的方向进行探索，而以礼来、勃林格殷格翰为代表的MNC们正在试图以小核酸来入局，MNC们在MASH赛道布局小核酸技术的热情不断升温，但其实MASH小核酸疗法的最大竞争对手并非自身，而在于近年来异军突起的GLP-1药物，国内相关布局企业尚不多，维亚臻生物VSA-006算是比较具有代表性的产品。 很明显，小核酸疗法之所以在慢病领域爆发如此大的能量，从作用机理上强调“从源头解决慢性病”，而从市场层面则主要是解决了慢病药物依从性的问题。  尽管现阶段来看，小核酸药物在全球领域的适应症仍以罕见病、遗传病为主，但国内小核酸领域已经将目光看向了更远的慢病市场，这无疑是更具前瞻性的市场判断，而这种跳跃式的产业布局也或许能让中国企业在小核酸领域实现弯道超车也说不定。 各司其职 环节发力是产业链的未来趋势 当然，上述所讲的内容大多集中在技术端，但新药绝不仅仅只有技术，产业端的问题对于企业而言同样重要。  虽然小核酸药物在理论上可靶向传统药物分子无法成药的靶点，理论上具有研发周期短、治疗范围大等多种优势，但其实，目前国内小核酸企业总体仍表现为研发风险高、研发进度慢的整体局面，这主要是由于人才与资金所致。  当然，这样的情况并非小核酸领域独有，而是广泛存在于绝大多数创新疗法领域，但至少未来很长时间内，小核酸biotech企业在没有大额BD交易的情况下，仅依靠融资来推动研发、推动商业化，理论上不太可能。所以，在小核酸领域的项目交易注定更加频繁与活跃，如以达成外部合作的形式与齐鲁制药、信达生物、君实生物、华东医药绑定，或许也是一个不错的选择。  另外，由于小核酸产业作为复杂且精细的创新领域，从上游核酸单体和试剂生产到下游的产品商业化环节，对于绝大多数企业而言，都很难独立完成，寻求多方势力的合作，才是现阶段的主流。比如中游环节利用CRO企业高度的技术创新和精细的工艺控制，以确保药物的有效性和安全性，下游环节，利用CDMO的研发、生产外包实现成本的降低，加速药物研发进程。  而博腾股份小核酸技术平台，可提供多种小核苷酸及其衍生物CDMO服务，并进行一站式开发和生产，旨在解决其CMC研发存在亟须解决的诸多难点与痛点。 未来展望  小核酸药物的未来发展，在经历成药性与商业化的双重验证之后，其增长趋势几乎已可以肯定。并且这个势头还会随着未来资源的逐渐倾斜，而越发明显。  对于国内现阶段的小核酸市场，一方面在资本市场的推动之下，越来越多技术性公司正在加速入局，导致整个小核酸疗法的市场盘越来越大，也越来越受关注，这对于整个产业链都是好事。  而另一方面，更难能可贵的是，国内头部小核酸企业未像早些年一般对海外创新技术进行跟随式布局，反而有意避开了竞争力与市场空间不大的罕见病、遗传病领域，转而下注各种“慢病”，这样前瞻性的行为既保证了国内企业在海外市场的差异化，也强调了中国新药研究思想的根本转变。  未来，资本、创新biotech、大型药企与CXO企业的行业组合，在强调“各司其职”的核心理念下，也必将能更快速、更高效、更性价比地推动整个小核酸产业进步，最终反哺相关企业业务迅速增长。  综合来看，小核酸药物极有望成为继小分子药物和抗体药物之后的第三代颠覆性新疗法，我们拭目以待。 来源 | 博药（药智网获取授权转载） 撰稿 | 头孢 责任编辑 | 八角 声明：本文系药智网转载内容，图片、文字版权归原作者所有，转载目的在于传递更多信息，并不代表本平台观点。如涉及作品内容、版权和其它问题，请在本平台留言，我们将在第一时间删除。 商务合作 | 王存星 19922864877（同微信）  阅读原文，是受欢迎的文章哦

▎药明康德内容团队报道 根据即刻药数数据库，上周（9月2日~9月8日），全球生物制药领域至少8家致力于创新药研发的公司宣布完成新一轮融资，其中包含2家中国公司。这些最新获得资本市场青睐的新锐公司主要致力于线粒体质子载体减重疗法、基于基因编辑的T细胞疗法、新型干细胞疗法、大环肽药物、siRNA疗法、基因编辑器官移植等领域。 OrsoBio公司 轮次：B轮 金额：6700万美元 9月7日，OrsoBio公司宣布完成6700万美元的B轮超额融资。本轮融资由新投资者Ascenta Capital和Woodline Partners联合领投，现有投资者Samsara Biocapital、Longitude Capital、Enavate Sciences、NuevaBio及礼来公司（Eli Lilly and Company）参投。筹集的资金将用于加速公司线粒体质子载体（mitochondrial protonophore）产品组合的开发，用以治疗肥胖及相关代谢疾病。 线粒体质子载体可直接增加能量消耗，可能与GLP-1 RA的代谢作用互补。在临床前研究中，OrsoBio开发的线粒体质子载体显示出减重、保持瘦体重（即去脂体重）以及改善胰岛素敏感性的效果。此外，当这些潜在疗法与GLP-1 RA联合使用时，观察到受试者进一步的体重和脂肪减少，并且对瘦体重没有显著影响。根据新闻稿，本轮融资完成后，OrsoBio公司将推进其在研减重疗法TLC-6740（肝脏靶向的线粒体质子载体）进入后期临床试验，并将另外两款质子载体TLC-1180和TLC-1235推进至IND支持研究。 HDAX Therapeutics 轮次：种子轮 金额：320万美元 9月5日，HDAX Therapeutics宣布首次完成320万美元超额认购的种子轮融资，该公司致力于以HDAC6靶点为目标，用于发现和开发突破性疗法，目前针对的是神经和心脏代谢疾病。此次融资由SeedFolio、FACIT和Toronto Innovation Acceleration Partners (TIAP)领投，Eos Bioinnovation (Eos)、Ontario Centre of Innovation (OCI)和其他投资者参与。 研究表明HDAC6在微管功能障碍中起到关键作用，该靶点在炎症性疾病、代谢功能障碍和神经系统疾病中的治疗潜力已经被验证，然而脱靶毒性和药物暴露不足等仍然是当下新药开发的挑战。HDAX Therapeutics设计了下一代结合机制，解决了弱结合、药代动力学和脱靶毒性等关键药物设计挑战，有可能发现“best-in-class”的HDAC6抑制剂。 eGenesis 轮次：D轮 金额：1.91亿美元 9月4日，eGenesis宣布完成1.91亿美元D轮融资，以推进其核心在研产品EGEN-2784进入首个人体肾脏移植临床试验，并推进其他管线项目及扩大生产。本轮由Lux Capital领投，DaVita、Eisai Innovation、NATCO Pharmaceuticals、ARCH Ventures、Khosla Ventures、Farallon Capital Management等现有投资者也参投。 eGenesis开发的EGEN-2784是一款肾移植在研产品，包含三类基因编辑：敲除三个参与糖抗原合成、与超急性排斥反应相关的基因；插入七个与调节排斥反应的信号通路相关的人类转基因，这些通路涉及炎症、先天免疫、凝血和补体；使猪体内中的内源性逆转录病毒失活。2024年3月，eGenesis宣布成功完成世界首例将猪肾脏移植到活体患者体内的手术。 ArsenalBio 轮次：C轮 金额：3.25亿美元 9月7日，Arsenal Biosciences宣布完成3.25亿美元C轮融资，用于推进核心项目的开发，以及开发发现新型细胞疗法的工具。参与本轮融资的机构包括ARCH Venture Partners、Regeneron Ventures和NVentures等新投资方，以及SoftBank Vision Fund 2、百时美施贵宝等现有投资者。 ArsenalBio旨在利用基于CRISPR的基因编辑对T细胞进行重新编程，在提高T细胞抗癌活性的同时，降低其潜在毒性。该公司的研发管线包括用于治疗卵巢癌、肾癌和前列腺癌的多款在研疗法。其中，AB-2100是一款用于治疗透明细胞肾细胞癌的在研疗法，处于1/2期临床试验中，早前该疗法已获得FDA授予快速通道资格。 Circle Pharma 轮次：D轮 金额：9000万美元 9月3日，Circle Pharma宣布完成9000万美元的D轮融资，该轮投资由The Column Group领投，Nextech Invest和Euclidean Capital等新老投资者参与。今年7月，该公司刚刚宣布完成第一部分5400万美元D轮融资。 Circle Pharma正在推进可通过多种途径（包括口服）给药的细胞渗透性大环化合物的发现和开发，目前将开发重点放在细胞周期蛋白上，这类蛋白是控制细胞在细胞周期中进展机制的主要调节器，也是许多癌症的关键驱动因素。根据新闻稿，此轮融资的资金将用于资助Circle Pharma公司细胞周期蛋白A/B（cyclin A/B）RxL抑制剂CID-078的临床开发。CID-078是一种多肽类抗肿瘤药物，目前处于早期临床阶段。 Somite 轮次：Pre-种子轮 金额：480万美元 9月3日消息，Somite Therapeutics宣布完成480万美元pre-种子轮融资，该轮融资主要由Astellas Venture Management和Montage Ventures领投，融资资金将用以推进该公司人工智能平台和临床项目的进展，同时启动针对代谢紊乱的治疗研究。Somite公司旨在利用大数据和人工智能开发新型干细胞疗法。其AI平台AlphaStem可以大规模生产人体组织，用于治疗糖尿病、肥胖症和肌营养不良症等疾病的干细胞疗法。 赫吉亚生物 轮次：A2轮 金额：数千万元人民币 9月3日，赫吉亚生物（Hygieia ）宣布完成数千万元人民币A2轮融资，由黄埔生物医药基金领投，南湾百澳基金跟投。赫吉亚生物致力于siRNA领域递送技术平台的构建及药物研发，建立了siRNA药物开发平台，管线布局覆盖乙肝、NASH/MASH、心脑血管及代谢性疾病、补体介导相关疾病、神经系统疾病等。 赫吉亚生物已授权复星医药旗下星曜坤泽治疗慢性乙型肝炎病毒感染的siRNA药物，已分别获NMPA和FDA许可进入临床，并在1期临床中显示了良好安全性、耐受性，以及疗效潜力。该公司另两款管线也处于1期研究阶段，分别为用于治疗高脂蛋白（a）血症的管线Kylo-11，以及双靶向肝脏的THRβ激动剂管线Kylo-0603。  盛世泰科 轮次：C轮融资首关 金额：超亿元 9月3日，盛世泰科宣布完成超亿元C轮融资首关，投资方为同人博达，所募集资金将用于其1类新药产品森格列汀（曾用名：盛格列汀）的商业化及后续创新管线的临床开发。盛世泰科致力于差异化小分子创新药研发，已搭建覆盖降糖、抗癌和自身免疫等丰富的创新管线，其中DPP-4抑制剂森格列汀即将获批。 盛世泰科还有多款肿瘤管线进入临床阶段，其中新一代小分子CXCR4拮抗剂CGT-1881正在开发用于造血干细胞动员，FGFR/VEGFR双靶点抑制剂CGT-6321正在开发治疗实体瘤，新一代ALK抑制剂CGT-9475有望解决肺癌治疗中耐药性和脑转移等临床痛点。其中，CGT-1881与CGT-9475已获得FDA的临床许可。 希望在资本市场的助力下，更多前沿技术和创新疗法可以尽快造福病患。 参考资料： [1]各家公司官网及公开资料 本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权及其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。