China Medical University (Taiwan)

作者 | 陈芋 来源 | 赛柏蓝 卸任国家卫健委主任及书记一个月后，马晓伟履新职。 01 首任国家卫健委主任、书记 卸任后履新 6月6日，在政协第十四届全国委员会常务委员会上，马晓伟等人被增补为第十四届全国政协委员；同时，马晓伟被任命为教科卫体委员会副主任。 教科卫体委员会是全国政协常委会下设的十个专门委员会之一，在常务委员会和主席会议领导下组织委员就教育、科技、文化、卫生、体育方面的问题开展经常调查研究活动。 目前，教科卫体委员会由教育部原部长、党组书记陈宝生担任主任；14名副主任中还包括现任国家卫健委副主任曹雪涛。 据悉，马晓伟生于1959年12月，自中国医科大学毕业后，先后担任原卫生部科学教育司干部、办公厅秘书，中国医科大学附属第一医院副研究员、研究员、副院长、院长、党委书记，中国医科大学副校长，原辽宁省卫生厅厅长、党组书记等职务。 2001年10月，马晓伟任原卫生部副部长、党组成员；2013年4月，任原国家卫生和计划生育委员会副主任、党组成员。 2018年3月，据《深化党和国家机构改革方案》，新组建的国家卫生健康委员会挂牌成立，马晓伟出任首任主任、党组书记。直至今年5月，马晓伟不再担任国家卫健委委领导，国家卫健委原副主任雷海潮接任国家卫健委党组书记一职。 02 国家卫健委今年九大重点工作 近一年，除了委领导人员变动，国家卫健委的职责也存在一定调整。 2023年9月，中共中央办公厅、国务院办公厅调整国家卫健委职责机构编制，将科技部的组织拟订科技促进卫生健康发展规划和政策职责划入国家卫健委。 同时，国家卫健委组织拟订并协调落实应对人口老龄化政策措施、承担全国老龄工作委员会的具体工作等职责被划入民政部；国家卫健委代管的中国老龄协会改由民政部代管。 目前，除机关党委、离退休干部局外，国家卫健委共19个内设机构，包括办公厅、规划发展与信息化司、体制改革司、医政司、药物政策与基本药物制度司等。 主要职责覆盖组织拟订卫生健康事业发展中长期规划，完善国家基本药物制度，组织拟订国家药物政策和基本药物目录，承担深化医药卫生体制改革具体工作，拟订公立医院运行监管、绩效评价和考核制度等多方面内容。 6月6日，国务院办公厅公开发布《深化医药卫生体制改革2024年重点工作任务》，其中多项内容涉及国家卫健委相关职责，包括推动国家基本药物目录与国家医保药品目录、药品集采、仿制药质量与疗效一致性评价协同衔接，适时优化调整国家基本药物目录等。 此外，国家卫健委年初召开的2024年全国卫生健康工作会议也提出了九大工作重点。 如深化医改各项任务——以“三个转变、三个提高”为方向持续推进公立医院高质量发展，以推广三明医改经验为抓手促进“三医”协同发展和治理；促进中医药传承创新发展——加强国家中医优势专科建设，充分发挥中医药在治未病、康复以及儿童青少年近视、肥胖防治等方面的独特优势等。 END 内容沟通：13810174402 医药代表交流群 扫描下方二维码加入 银发经济市场机遇交流群 扫描下方二维码加入 左下角「关注账号」，右下角「在看」，防止失联

嘉宾简介南京贝思奥生物科技创始人、中国医科大学教授。具有多年国际大药企及初创公司的研发和管理经验。2014年起先后在UPenn、费城儿童医院和Spark Therapeutics等从事临床基因治疗药物的研发和CMC工作。曾作为主要负责人之一参与FDA批准的第一个体内基因药物LUXTURNA (2017)、第一个CAR-T药物CTL019 (2017)和体内基因治疗药物BEQVEZ (2024)的CMC工作。曾作为两个主要负责人之一组建了Spark Therapeutics的CMC质控平台，并全程参与了Luxturna的成功上市。以通讯作者在知名基因治疗领域期刊发表高质量SCI论文多篇。贝思奥生物南京贝思奥(BIONCE)生物科技有限公司2020年12月，注册于南京江北生物医药谷，由美国归来的资深基因治疗药物科学家罗光佐教授领衔，带领核心科研团队和专业管理团队组成。致力于基于重组病毒的基因治疗创新药物的研发、生产与质量控制，并研制具有自主知识产权的临床基因治疗药物。主要用于治疗眼科疾病、神经系统疾病、恶性肿瘤、罕见病等，打造基因治疗技术研发创新基地。公司具备强大的研发能力，AAV眼科管线和ADV实体瘤管线均已完成前期研发，正在进行药效验证，初步验证结果符合预期。眼科管线是国内领先的通用型多适应症自研AAV药物。核心优势01成功的基因治疗产业化经验公司创始人来自于世界500强生物制药企业，拥有丰富的产业化经验和管理经验。技术研发团队由美国Roche-Spark公司归来的科学家罗光佐教授领衔，其团队具有多年顶级基因治疗产业化经验，熟悉行业规则与发展动向，具有参与IND、临床I/II/III期以及商业化的成功经验。02最先进的基因治疗药物生产工艺和技术技术团队掌握世界上最先进的临床I-III期及商业化基因治疗药物的生产工艺和技术，并有多项专利申请。可大规模独立制备基因治疗所需的AAV、ADV、Lenti等多种常用载体及新型载体。03完善的技术团队，研发实验室及GMP工厂目前拥有临床前独立研发实验室和cGMP级基因治疗药物生产基地，完整的研发、CMC、临床研究体系，采用创新高效的上游制备工艺和下游纯化工艺，具有丰富的产业化经验。公司已正式签约南京市新医药与生命健康重大项目公司，新建的基因治疗研发中心和临床级药物生产平台已在2022年于南京江北新区建成。04多条管线快速推进公司具备数量丰富、布局合理的多层次、立体化产品管线体系。针对眼科疾病、神经系统疾病、恶性肿瘤、罕见病的多款药物前期研发工作已经完成，产品数量丰富，涵盖多个热门靶点，梯度合理，进展有序。技术平台目前拥有临床前独立研发实验室和cGMP级基因治疗药物生产基地，完整的研发、CMC、临床研究体系，采用创新高效的上游制备工艺和下游纯化工艺，具有丰富的产业化经验。贝思奥技术团队掌握最先进的临床I-III期及商业化基因治疗药物的生产工艺和技术，有多项专利申请。可大规模独立制备基因治疗所需的AAV、ADV、Lenti等多种常用载体及新型载体。专注领域眼科疾病恶性肿瘤神经系统疾病罕见病质量源于设计，又贯穿始终。QbD大会历经四载，在行业同仁的持续关注和支持下，2024第五届QbD生物药质量科学大会（QbD2024）将于7月26-27日在北京悠唐皇冠假日酒店再次召开。将重点围绕创新生物药的质控、分析、法规等内容展开讨论。从案例、实践去解读创新药质量研究管理的进程，持续深化QbD理念。贝思奥生物创始人、CSO罗光佐将在大会会场三：核酸及基因治疗药物质量专场为大家带来主题为“AAV药物关键质量属性及其分析质控难点”的报告，诚邀各位同仁与会！药企福利-享免费观摩门票推荐阅读归来花满树，携手再破千层浪！金斯瑞蓬勃生物倾情加盟QbD2024第五届生物药质量科学大会茵冠生物质量总监邹沛华：间充质干细胞质量控制与质量体系的搭建 | QbD2024风云录泽辉生物质量负责人单晓鹏：细胞治疗产品控制策略 | QbD2024风云录原启生物质量副总裁陶铜静：CGT药物CMC质量控制策略 | QbD2024风云录景达生物CEO杨月峰：通用现货型NK细胞的工艺开发及质量控制 | QbD2024风云录

在本研究中，研究者证明ApoV数量的减少会导致显著的早衰和DNA损伤，而MSC-apov的输注可以改善这些疾病。 细胞凋亡是一种高度保守的过程，在我们日常生活中的生理和病理条件下都会发生。数十亿细胞每天都经历着凋亡，产生大量的凋亡小泡(Apov)，这对维持器官和身体的动态平衡至关重要。ApoV是细胞凋亡过程中释放的一种特殊类型的胞外小泡，包括1~5μm的凋亡小体、0.1~1μm的凋亡微泡和直径小于150 nm的凋亡外体，携带着从亲本细胞遗传来的蛋白质、核酸、脂类和其他分子。 在细胞凋亡过程中，大量与核相关的成分，包括蛋白质和核酸，被包装成ApoVs，使它们有别于生理释放的细胞外囊泡。这些遗传的核材料在载脂蛋白中的作用尚未完全阐明。 DNA损伤通常发生在人体内，由各种因素引起，如紫外线辐射、X射线、γ射线、化学试剂和活性氧物种(ROS)。DNA损伤的积累会导致衰老和癌症。众所周知，细胞具有一个复杂的DNA修复系统来处理DNA损伤，但是否有凋亡代谢参与DNA修复尚不清楚。 辐射损伤被认为是一种严重的临床疾病，必须在战争中甚至在日常生活中预防，这一挑战预计在未来将变得越来越重要。然而，世界卫生组织(WHO)提供的2023年辐射和核紧急情况关键药物清单并不包括任何专门用于促进DNA损伤修复的药物。因此，迫切需要开发实用的治疗方法来修复DNA损伤。 图片来源：https://doi-org.libproxy1.nus.edu.sg/10.1002/jev2.12428 近日，来自中国医科大学的研究者们在J Extracell Vesicles杂志上发表了题为“Apoptotic vesicles are required to repair DNA damage and suppress premature cellular senescence”的文章，该研究揭示了细胞凋亡囊泡是修复DNA损伤和抑制细胞过早衰老所必需的。 众所周知，DNA损伤会导致细胞凋亡。然而，细胞凋亡及其代谢产物是否有助于DNA修复在很大程度上是未知的。在这项研究中，研究者发现凋亡缺陷的Fasmut和BIM−/−小鼠表现出显著的DNA损伤和细胞过早衰老，同时16000g凋亡小泡(Apov)的数量显著减少。 静脉输注骨髓间充质干细胞来源的16,000g载脂蛋白可以挽救Fasmut和BIM−/−小鼠的DNA损伤和过早衰老。此外，亚致死剂量的辐射暴露导致Fasmut小鼠出现比野生型小鼠更严重的DNA损伤、存活率下降和体重减轻，但这些都可以通过输注MSC-apov来恢复。 凋亡缺陷的Fasmut小鼠表现出过早衰老和DNA损伤的表型 图片来源：https://doi-org.libproxy1.nus.edu.sg/10.1002/jev2.12428 从机制上讲，研究者证明了细胞凋亡可以将多种核DNA修复酶，如全长的PARP1，组装成16,000克的载脂蛋白。这些DNA修复成分通过16,000g apov直接转移到受体细胞，从而挽救DNA损伤并消除衰老细胞。 最后，研究者证明了胚胎干细胞来源的16,000g载脂蛋白具有优越的DNA修复能力，因为它含有高水平的核DNA修复酶来拯救受到致命剂量辐射的小鼠。这项研究不仅揭示了凋亡囊泡在DNA保护方面的巨大作用，更展示了干细胞衍生囊泡在对抗辐射伤害上的无限潜力。 细胞凋亡产生含有丰富DNA修复相关蛋白的apoV复合体 图片来源：https://doi-org.libproxy1.nus.edu.sg/10.1002/jev2.12428 综上所述，在本研究中，研究者证明ApoV数量的减少会导致显著的早衰和DNA损伤，而MSC-apov的输注可以改善这些疾病。同时，研究者首次揭示了细胞凋亡通过产生含有丰富DNA修复酶的DDR-apoV复合体来参与DNA修复。（生物谷 Bioon.com） 参考文献 Zhiqing Huang et al. Apoptotic vesicles are required to repair DNA damage and suppress premature cellular senescence. J Extracell Vesicles. 2024 Apr;13(4):e12428. doi: 10.1002/jev2.12428.