RinuaGene Biotechnology Co., Ltd.

中国创新药产业过去10年发展迅猛，实现了诸多创新药产品的国内上市，并且开始有代表性产品走向国际参与全球市场竞争，一大批Biotech公司也围绕新药研发、商业化上市、生产、销售的全链条完成了更全面的能力建设。但毫无疑问的是，中国的创新药产业在资本寒冬、同质化竞争下也暴露出诸多发展甚至是生存上的问题。 在9月24-25日由医药魔方主办的“2024中国医药决策者峰会暨第四届医药魔方开放日”活动上，十余位投资机构、创新药公司创始人在“沉淀：中国创新药的生存之道”分论坛中进行了精彩分享讨论。 杏泽资本管理合伙人强静分享了“中国创新药的全球化竞争”的主题报告，他回顾了过去十年中国创新药的发展历程，并对未来十年的创新药发展做了展望。过去十年，中国创新药研发在全球研发活动中扮演日渐重要的角色，创新药企业的资金来源发生了深刻的结构性变化。每一次的市场大幅下跌都意味着一次本质性的变革，这种本质性变革包括资金规模和属性之争、出海之争、立场之争、地域之争、投资人和企业家之争。 强静 | 杏泽资本管理合伙人 在以“科技成果转化引领医药新质生产力创新”为题的报告中，荷塘创投合伙人张善良表示，科技创新是新质生产力的核心，并强调了高校、科研院所的专家及学者的科技创新对生物医药产业的重要性。生物医药的创新是新质生产力的重要支点，科技成果转化是推动新质生产力发展的关键之一。过往十年是国内创新药的崛起时期，未来十年将是国内创新药的黄金时期。 张善良 | 荷塘创投合伙人  在接下来的圆桌讨论中，主持人Pivotal bioVenture（鼎丰资本）管理合伙人柳丹就“如何定义中国创新药的科技属性”与四位嘉宾展开讨论。英矽智能联合CEO兼CSO任峰强调了AI制药的科技属性，认为其融合了生命科学、化学、生物信息学、CADD等先进技术。祥峰投资合伙人刘天然认为创新药的科创属性毋庸置疑，尤其是在具有国际竞争力的创新药领域，作为综合性基金投资者，祥峰投资将继续坚持在创新药领域的投资。高特佳投资集团董事总经理、投资研究部负责人匡瑶介绍了其独特的“投研部”体系，以及他们如何选择创新药标的，即从行业趋势、技术壁垒、管线进度、创始人背景等多维度评估项目。菲鹏集团高级战略顾问朱杰伦认为中国创新药出海趋势明显，中国创新药企业将逐步走向全球领先地位。 圆桌讨论——如何定义中国创新药的科技属性 岸迈生物创始人、CEO吴辰冰的报告主题为“双特异性抗体：改变临床实践的重磅药物”，他首先介绍了T细胞衔接器（TCE）的机制、应用突破、热门靶点、技术迭代及开发挑战，接着分享了岸迈生物具备独特技术优势的双抗平台，以及其首个项目EMB-06的临床前及临床数据。最后他表示，双抗TCE在自免领域将成为改变临床实践的重磅药物。 吴辰冰 | 岸迈生物创始人、CEO 在以“从PROTAC到分子胶，蛋白降解剂的突破来了吗？”为题的报告中，标新生物董事长、CEO杨小宝介绍了PROTAC及分子胶过去几年的重要进展、标新生物在蛋白降解领域的管线布局、技术优势及研发进展，同时分享了对该赛道的思考与展望。他表示，过去几年，蛋白降解领域持续不断的巨头交易表明了这个赛道的发展潜力，未来几年，中国分子胶及PROTAC企业将会达成更多新交易。 杨小宝 | 标新生物董事长、CEO 最后的圆桌讨论环节中，主持人红杉中国董事总经理顾翠萍就“留在创新药牌桌：Biotech新形势下的谋与略”这一主题与各位嘉宾展开了深入讨论。基石药业CEO、研发总裁杨建新认为，寒冬环境下，企业可以砍掉非核心管线，集中资源发展有潜力的项目。基石药业通过优化运营、出海BD、外包销售等方式，实现了扭亏为盈。炎明生物联合创始人、CEO邓天敬表示，行业寒冬是正常现象，企业需要做好风险管理，才能在竞争中生存和发展，寒冬下的BD像“卖孩子”，但这不是生离死别，也并不可悲，因为做企业是九死一生的，最重要的是自己先活下来。柏全生物创始人许杰分享了柏全生物在肿瘤免疫新靶点开发方面的经验，并提出了保留核心优势、降低研发成本、加强国际合作等策略。仁景生物创始人、CEO董翊洁以“直面惨淡的人生”形容她对待寒冬的看法，她分享了仁景生物在mRNA领域的创新成果和未来发展计划，并指出最重要的是在前路不明的情况下先活下来。 圆桌讨论——Biotech新形势下的谋与略 创新药行业在寒冬之下面临着严峻的挑战，但同时也蕴藏着希望。只有不断进行技术创新，打磨产品，做出有竞争力的数据，才能在竞争中脱颖而出。未来，政府、投资人和创新药企业将共同努力，推动创新药行业发展，带来更多真正满足患者需求的治疗选择，最终迎来行业回暖的曙光。 2025CHDC暨医药魔方10周年 期待再相聚 “中国医药决策者峰会”关注医药产业链条上各类企业和机构日常运营中的重要决策场景，汇聚监管、产业、临床、学术、投资各界专业人士，针对行业痛点问题进行碰撞讨论，以求厘清发展难题，达成共识或形成解决方案，共同助力行业创新升级。我们期待2025CHDC中国医药决策者峰会与您再相聚！ 2025年也将是医药魔方提供医药产业服务的第10个年头，我们会以魔方十年为时间脉络，为大家带来更多、更精彩的行业数据分析、洞察报告和媒体内容报道。敬请期待。 如有任何问题、建议和想法，请联系我们！（微信号：pharmcube）

欢迎关注凯莱英药闻 （收集周期：9.9-9.20，国内部分为首次申请临床、首次申请上市、首次获批上市的创新药）    国内创新药IND汇总 1、百济神州：BGB-58067片 作用机制：PRMT5抑制剂 适应症：肿瘤 9月10日，百济神州的BGB-58067片的临床试验申请（IND）获CDE受理。BGB-58067是一款PRMT5抑制剂，具有高效力和高选择性，且具有脑渗透性，有望用于非小细胞肺癌和消化道肿瘤等实体瘤。PRMT5 是一种表观遗传酶，参与多种生理过程，包括转录调控、RNA 代谢、核糖体生物合成和细胞周期调控。已有证据表明，PRMT5过度表达可能在多种癌症中起着关键作用，包括B 和T 细胞淋巴瘤、转移性黑色素瘤、神经母细胞瘤、胶质母细胞瘤、生殖细胞瘤、卵巢癌、乳腺癌等。 2、普利药业：注射用PL002 作用机制：—— 适应症：肝癌 9月10日，普利药业的注射用PL002的IND获CDE受理。PL002是一款荧光/磁共振双模态造影剂；双模态造影剂的荧光成像能力可用于肝癌术中荧光导航，而磁共振增强能力可用于在术前判断肝脏代谢能力，推测肿瘤及肝脏对造影剂的摄取情况，提高肿瘤诊断精度，降低术前规划难度。相较于吲哚菁绿，PL002采用独特的钆络合物与荧光分子共价键结合的分子结构设计，这种设计能够让医生在术前通过磁共振成像确定造影剂在病灶中的聚集情况，进而针对患者个体情况来对手术时间进行规划。同时，由于PL002体内更为稳定，同等条件下，在荷瘤小鼠模型中荧光成像效果维持时间长于现有荧光造影剂，具有更宽的手术窗口。 3、广为医药：GW117片 作用机制：MT1/2激动剂;5-HT2C receptor拮抗剂 适应症：抑郁症 9月10日，广为医药的GW117片的IND获CDE受理。GW117是一款抗抑郁药，具有改善情绪心境、调节生物节律、且具有突出安全性。一项治疗成人抑郁症的II期临床试验显示，治疗8周时，采用GW117的各给药组HAM-D17 /MADRS总分较基线的减分值、各给药组HAM-D17/MADRS有效率，均优于安慰剂组。此外，在抑郁情形更严重（HAM-D17基线≥25分）、抑郁核心症状更明显的人群中，GW117各给药组在主要及次要终点指标上，与安慰剂组相比均呈现统计学意义（P＜0.05）。此外，在安全性及依从度方面，GW117各给药组与安慰剂组相当甚至优于安慰剂组。 4、映恩生物：注射用DB-1419 作用机制：靶向PDL1/B7-H3双抗 适应症：肿瘤 9月11日，映恩生物的注射用DB-1419的IND获CDE受理。DB-1419是一款潜在同类首创的B7-H3/PD-L1双抗ADC药物，采用了新型结合和内吞机制，相较于传统ADC疗效更卓越，且能有效克服因单靶点表达下降导致的耐药性问题。临床前研究表明，DB-1419能够杀伤癌细胞并进行T细胞活化，在免疫重构模型中，DB-1419展现出比单特异性B7-H3 ADC更强的肿瘤生长抑制活性。 5、嘉因生物：EXG110注射液 作用机制：—— 适应症：法布雷病 9月12日，嘉因生物的EXG110注射液的IND获CDE受理，拟用于治疗法布雷病。EXG110是一款在研的AAV基因疗法，以重组AVV为载体将治疗基因GLA靶向递送到肝脏和肌肉细胞，使正常GLA基因在肝脏和肌肉细胞中特异、持续表达；此外，产生的α-半乳糖苷酶 A（α-Gal A）分泌到血液循环中，其他细胞可以通过受体摄取。通过开发EXG110一次静脉注射制剂，有望实现高效、持久的疗效。 6、万春医药：普那布林注射用浓溶液 作用机制：GEF-H1激活剂 适应症：中性粒细胞减少症 9月13日，万春医药的普那布林注射用浓溶液的IND获CDE受理。普那布林是一款选择性免疫调节剂，通过促使树突状细胞(DC)成熟，加强抗原递呈作用，以激活抗原特异性T细胞，从而增强机体的免疫功能。该药物可诱导巨噬细胞极化并提高M1型/M2型肿瘤相关巨噬细胞的比值，从而进一步增强了肿瘤微环境中免疫细胞的抗肿瘤活性。研究显示，在多西他赛的基础上加用普那布林，使二线治疗后的PFS显著延长，改善了疾病控制时间；无论是客观缓解率（ORR）、无进展生存（PFS）和总生存（OS）数据，都达到具有统计学意义的阳性结果。此外，普那布林可以促进造血干细胞和祖细胞（HSPC）成熟，在骨髓功能保护方面也显示出卓越的临床疗效，与多西他赛联用进一步降低了化疗毒性、发挥保护中性粒细胞的作用。 7、仁景生物：RG002注射液 作用机制：—— 适应症：肿瘤 9月13日，仁景生物的RG002注射液的IND获CDE受理。RG002是仁景生物开发的一款mRNA疫苗，采用的递送系统递送效率高、体内安全性优异。临床前研究表明，RG002单药能诱导强烈的特异性细胞免疫和肿瘤细胞杀伤作用，有效抑制HPV相关肿瘤生长；与免疫检查点抑制剂等抗肿瘤药物联用表现出良好的协同、增效作用。2023年11月，该疫苗的IND获FDA受理，用于治疗人乳头瘤病毒（HPV）16型和/或18型相关的2级或3级宫颈上皮内瘤变（CIN2/3），是全球首个被批准开展用于治疗HPV 16型和/或18型相关的CIN2/3临床试验的mRNA-LNP治疗性疫苗。 8、瑞宏迪医药：外用RGL-2102 作用机制：—— 适应症：肿瘤 9月13日，瑞宏迪医药的外用RGL-2102的IND获CDE受理。RGL-2102是公司自主研发的由脂质体 (LNP) 包载的mRNA，给药后可在体内翻译得到目的人源蛋白，促进下肢缺血性疾病患者血管新生，建立侧枝循环，改善缺血区域的血流灌注。目前，公司建立了具有自主知识产权的、完善的mRNA纳米脂质体的研发体系，以及符合法规要求的中试生产车间，具备mRNA原液和LNP制剂成品的生产能力。 9、必贝特医药：BEBT-507注射液 作用机制：—— 适应症：真性红细胞增多症 9月14日，必贝特医药的BEBT-507注射液的IND获CDE受理。BEBT-507是公司首款siRNA药物，旨在通过调节体内铁水平，治疗真性红细胞增多症等铁代谢异常疾病。临床前研究结果显示，BEBT-507能长期高效地抑制靶点活性，在动物模型中表现出显著和持久的药效以及良好的安全性。必贝特医药专注肿瘤、自身免疫性疾病、代谢性疾病等重大疾病领域，已经建立了一体化的、具有全球知识产权的小核酸药物研发平台，涵盖siRNA药物的设计与筛选、化学修饰、体内外药效评估、药代动力学和安全评价体系等多个环节，并成功建立了靶向肝脏的GalNA siRNA偶联GSOC和GDOC递送系统、靶向肾脏和中枢神经系统（CNS）等不同器官的多肽siRNA偶联（POC）递送系统，持续开发临床急需的全球首创药物（First-in-Class）和针对未满足临床需求的创新药物。 10、特科罗生物：TDM-180935软膏 作用机制：JAK1/Tyk2抑制剂 适应症：特应性皮炎/湿疹 9月19日，特科罗生物的TDM-180935软膏的IND获CDE受理。TDM-180935是一个高效的JAK1/Tyk2小分子抑制剂；临床前研究显示：功能性细胞测试表明，TDM-180935能有效抑制与导致AD有关的角质细胞以及T细胞介导的致病通路。在多种动物疾病模型的试验中，TDM-180935显示出有效性，且非常适合外用涂抹。在大鼠和小型猪实验中，TDM-180935显示出良好的安全性和毒代动力学特征。I期临床试验显示，外用TDM-180935显示出很好的耐受性，没有发生与药物相关的安全性问题；采用不同剂量TDM-180935每天涂药1次，连续使用4周，没有出现或仅有个别受试者出现极低的系统性药物暴露。 11、Mirum Pharmaceuticals：Volixibat胶囊 作用机制：ISBT抑制剂 适应症：胆管炎 9月19日，Mirum 公司的Volixibat胶囊的IND获CDE受理。Volixibat是一种口服、吸收率极低的药物，旨在选择性抑制回肠胆汁酸转运体(IBAT)；该药物通过抑制 IBAT 来阻断胆汁酸的循环，从而减少全身和肝脏中的胆汁酸，为成人胆汁淤积性疾病的治疗提供一种新方法。2b 期中期分析结果显示，在原发性胆汁性胆管炎 (PBC) 和原发性硬化性胆管炎 (PSC) 患者中，瘙痒症状相较于安慰剂有统计学显著改善（-3.82，p<0.0001），75%服用Volixibat的患者血清胆汁酸减少超过 50%；此外，与安慰剂相比，服用Volixibat 16 周后疲劳症状有显著改善。在安全性上，研究未观察到新的安全信号，最常见的不良事件是腹泻（77%），所有病例均为轻度至中度，且大多为短暂性；肝脏生物标志物没有出现有临床意义的变化。 12、柯君医药：注射用苯磺酸CG-0255 作用机制：P2Y12抑制剂 适应症：脑卒中 9月19日，柯君医药的注射用苯磺酸CG-0255的IND获CDE受理。CG-0255是基于氯吡格雷活性成分设计的巯基前药，既可以口服，也可以静脉注射。和氯吡格雷通过CYP多步氧化代谢形成活性成分途径不一样，CG-0255通过脂酶一步水解代谢，可以高效、快速地在体内转化为活性成分。根据2024欧洲心脏病学会年会（ESC）披露的数据，药代动力学和药效学结果显示：（1）给药后24小时IPA离散系数CV：CG-0255 2 mg组与氯吡格雷300 mg：11% vs 116%。（2）起效时间：注射剂型<15分钟，口服剂型<30分钟。（3）血小板聚集抑制率在高剂量组注射和口服组都接近100%。其中口服剂型2 mg低剂量组的血小板聚集抑制率约40%，和氯吡格雷300 mg组药效相当。（4）CG-0255不经过CYP代谢，减少了药物之间的相互作用。（5）CG-0255前药设计高效，只需氯吡格雷剂量的1%或者更低，即可达到相似的血小板聚集抑制率。（6）注射剂型可以一次推注给药，不需要持续滴注，且药效持续超过一天。    国内创新药NDA汇总 1、禾元生物：植物源重组人血清白蛋白注射液 作用机制：重组albumin 适应症：低蛋白血症 9月12日，禾元生物的植物源重组人血清白蛋白注射液的上市申请获CDE受理并纳入优先审评审批程序。植物源重组人血清白蛋白注射液是公司利用国际先进的植物分子医药技术研发生产；由于我国人血清白蛋白完全从血浆提取，因血浆短缺，长期依赖进口；本产品获批后有望拜托进口依赖。禾元生物是一家专门从事植物源重组蛋白表达技术研究与产品开发的国家高新技术企业，拥有技术力量雄厚的研发队伍和完备先进的蛋白纯化工艺研究设施，具有一系列独立自主核心技术和知识产权保护；目前已建立了“一个独特植物表达体系、两个技术平台”，即水稻胚乳细胞蛋白质表达平台（OryzHiExp）和蛋白质纯化平台（OryzPur）。 2、恒瑞医药：注射用瑞康曲妥珠单抗 作用机制：靶向HER2 ADC 适应症：非小细胞肺癌 9月14日，恒瑞医药的注射用瑞康曲妥珠单抗（SHR-A1811）的上市申请获CDE受理。SHR-A1811是一款靶向HER2的ADC药物，利用抗体特异性识别并结合肿瘤细胞后，精准释放携带的细胞毒性药物，实现了对肿瘤细胞的精准打击与高效清除。一项在HER2过表达、扩增或突变的晚期NSCLC受试者中的安全性、耐受性、药代动力学及有效性的I/II期临床研究显示，全剂量组患者中位无进展生存期（mPFS）约9.5个月，经研究者评估确认的客观缓解率（ORR）为38.1%，疾病控制率（DCR）高达90%以上，中位缓解持续时间（DoR）为10.3个月；4.8mg/kg剂量组中位PFS为8.4个月，超过40%的患者在接受治疗后达到了疾病缓解，ORR为41.9%，DCR为95.3%，中位DoR为13.7个月，充分证明了SHR-A1811在HER2突变肺癌治疗中的潜力和价值。 3、奥默/仙琚：奥美克松钠注射液 作用机制：—— 适应症：肌松药 9月18日，奥默/仙琚共同开发的奥美克松钠注射液的上市申请获CDE受理。奥美克松钠是新一代靶向性肌松拮抗剂，拟用于逆转罗库溴铵诱导的神经肌肉传导阻滞作用。与阳性对照药舒更葡糖钠头对头比较的两项III期临床试验结果显示：奥美克松钠疗效明确，3分钟内可以快速拮抗中度和深度的神经肌肉传导阻滞；药效稳定性更好，再箭毒化和肌松残余发生率更低，与阳性对照药舒更葡糖钠相比具有显著的优势（P<0.05)。同时，奥美克松钠在特别关注的不良反应发生率，如过敏反应、心动过缓、喉痉挛/支气管痉挛等方面显著降低，与阳性对照药舒更葡糖钠相比具有显著的优势（P<0.05)。 4、恒瑞医药：瑞拉芙普-α注射液 作用机制：抗PD-L1/TGF-βRII双功能融合蛋白 适应症：胃及胃食管结合部腺癌 9月20日，恒瑞医药的瑞拉芙普-α注射液的上市申请获CDE受理，用于与氟尿嘧啶类和铂类药物联合一线治疗局部晚期不可切除、复发或转移性胃及胃食管结合部腺癌。瑞拉芙普-α是一款抗PD-L1/TGF-βRII双功能融合蛋白，可以促进效应性T细胞的活化，同时还可有效改善肿瘤微环境中的免疫调节作用，最终有效促进免疫系统对于肿瘤细胞的杀伤。 2020年11月，恒瑞医药与韩国DONG-A ST公司（以下简称“东亚公司”）达成协议，以1.3927亿美元交易总额将SHR-1701项目许可给韩国东亚公司，同时获得韩国东亚公司的销售分成。韩国东亚公司将获得SHR-1701在韩国的独家临床开发、生产和市场销售的权利，被许可进行研发和销售SHR-1701用于所有人类疾病。 近期，公司在2024年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会公布了SHR-1701联合化疗对比安慰剂联合化疗用于HER2阴性胃或胃食管结合部腺癌(G/GEJA)晚期一线的3期临床研究数据，结果显示：（1）PD-L1 CPS≥5人群中，SHR-1701组和安慰剂组的中位生存期(mOS)分别为16.8个月和10.4个月，达到统计学差异。（2）ITT人群中，SHR-1701组和安慰剂组mOS分别为15.8个月和11.2个月，达到统计学差异。（3）PD-L1 CPS≥5人群中，SHR-1701组和安慰剂组的mPFS分别为7.6个月和5.5个月。SHR-1701组和安慰剂组确认的ORR分别为56.5%和32.7%，差异为23.8%。DoR分别为10.2个月和5.1个月。（4）ITT人群中，SHR-1701组和安慰剂组的mPFS分别为7.0个月和5.5个月。SHR-1701组和安慰剂组确认的ORR分别为53.4%和32.8%，差异为20.6%。DoR分别为8.5个月和5.3个月。    国内创新药上市获批 1、大冢制药：泊那替尼片 作用机制：Bcr-Abl抑制剂 适应症：白血病 9月9日，大冢制药的泊那替尼片的上市申请获国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于：（1）既往用药耐药或不耐受的慢性髓性白血病（CML）；（2）复发或难治性费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）；（3）T315I阳性CML或T315I Ph+ ALL。泊那替尼（Ponatinib）是一款第三代Bcr-Abl抑制剂，对T315I突变型Bcr-Abl激酶具有高效特异性抑制作用，可有效解决因激酶突变（T315I）引起的耐药性。该药物于2012年12月获FDA批准用于对酪氨酸激酶抑制药耐药或不能耐受的慢性髓性白血病（CML）患者。2024 年3 月，FDA 加速批准Ponatinib（商品名：Iclusig）的补充新药申请（sNDA），即联合化疗一线治疗新诊断费城Ph+ ALL成年患者；研究显示，Ponatinib 联合低强度化疗实现了更高的微小残留病（MRD）阴性完全缓解率，达到了主要终点，同时也没有观察到新的安全信号。 2、石药/康诺亚：司普奇拜单抗注射液 作用机制：IL-4Rα单抗 适应症：特应性皮炎 9月12日，石药/康诺亚共同开发的司普奇拜单抗注射液获NMPA批准上市，用于治疗外用药控制不佳或不适合外用药治疗的成人中重度特应性皮炎。司普奇拜单抗是一款靶向IL-4Rα单抗，通过阻断IL-4和IL-13与IL-4Rα受体的结合，抑制IL-4和IL-13引起的下游炎症因子的释放、蛋白表达及炎症细胞活性，治疗炎症反应过度诱发的特应性皮炎（AD）。此外，公司还在探索其用于青少年AD、结节性痒疹、哮喘、慢性阻塞性肺病等多个适应症。 该药物获批是基于一项在国内迄今为止，已完成的皮肤科受试者样本量最大的随机对照试验研究，结果显示：（1）首剂单药治疗1天，即可快速缓解瘙痒症状；（2）治疗2周，对全身各部位皮损均有强效改善作用；单药治疗52周，可实现持续改善皮损的“双9可达”治疗目标——即超过九成患者实现湿疹面积和严重指数程度改善75%以上（EASI-75），近八成患者实现湿疹面积和严重指数程度改善90%以上（EASI-90）。（3）单药治疗52周，PP-NRS较基线下降≥4应答率高达67.3%，（4）单药治疗DLQI、POEM评分较基线变化率持续改善，显著提高患者生活质量。（5）治疗52周复发率仅0.9%，停药8周复发率仅0.9%，结膜炎发生率仅5.3%。 全球新药III期临床汇总 感谢关注、转发，转载授权、加行业交流群，请加管理员微信号“hxsjjf1618”。 “在看”点一下

国内首个上市的重组人促甲状腺激素（rhTSH）、国内首个获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂耐立克®、国内首个进入医保的PD-1、国内首款输送型球囊扩张导管Fastunnel®……这些首创性成果来自同一个地方——苏州生物医药产业园（BioBAY）。 开发建设30年来，苏州工业园区勇立改革开放潮头，在国家级经开区综合考评中实现“八连冠”。当前，园区正锚定“打造开放创新的世界一流高科技园区”总目标，推进高科技创新和高质量发展，丰富“园区经验”实践内涵。 科创载体向前贯通创新链，向后链接产业链，融合资金链、人才链，是强化企业科技创新主体地位、推动科技创新和产业创新融合发展的重要枢纽，也是构建支持全面创新体制机制的重要组成部分。30年来，园区不断完善科创载体建设培育体系，着力解决新时代企业创新创业新需求，推动政府和市场协同发力，涌现出一批特色鲜明、运行管理水平高、孵化绩效突出的标杆型科创载体，为培育科技型小微企业和高新技术企业、推动产业创新发展提供重要支撑。目前，园区已建成国际科技园（SISPARK）、生物医药产业园（BioBAY）、纳米城、纳米技术国家大学科技园等国资产业载体约1600万平方米，集聚省级以上科技企业孵化器40家，省级以上众创空间89家，成为孕育科创种子、涵养创新生态的重要源泉。 （图注：苏州生物医药产业园BioBAY一期） 成立于2007年的BioBAY，是苏州发展生物医药产业的重要载体，也是我国生物医药产业发展版图上不可或缺的一环。经过十余年发展，BioBAY已建成载体177.5万平方米，聚集超过650家创新药企、35000余名高层次人才，所在的苏州工业园区，生物医药产业综合竞争力连续多年和北京中关村、上海张江一起位居国内第一梯队。“从零起步”到“密集爆发”，BioBAY董事长殷建国是见证者也是推动者。 苏州工业园区生物产业发展有限公司董事长 殷建国 以专业化招商挖深“护城河” “BioBAY从一开始就融入了创业基因，引入小企业，慢慢起步。”据殷建国回忆，创园之初在综合考虑城市能级、产业基础、要素支撑等因素后，BioBAY选择与北京、上海等一线城市差异化竞争，聚焦细分领域重点引进海外生物医药初创企业和创业团队。“发展重点最初以小分子药物、仿制药为主，后来侧重抗体药物、细胞治疗和基因治疗药物，近年则引入小核酸药物、mRNA项目，也关注人工智能、特异性抗体和抗衰等新方向。” 与国内同类型的科创载体相比，专业化的招商队伍是BioBAY的鲜明特色。曾有园内企业评价，“在专业度方面，他们不输业内人士”。据殷建国介绍，BioBAY现有招商团队20人，其中博士占比20%，他们和创业者一样，经常研究最前沿的学术文章和技术进展，以便更好了解项目的技术、专利、产品抗风险能力等。2022年博士后孵化站落地BioBAY，推动更多高端人才项目“贴地孵化”。正是这支高学历、专业化、研究型的招商队伍，使BioBAY能够比整个产业提前预判最新的技术方向，尽早储备有创新性、成长性的项目，在招商时就帮助企业建立护城河。 以园内企业信达生物为例，2018年信达生物PD-1抗体药物“信迪利单抗注射液”正式被国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，成为国内第一个具有国际品牌（Tyvyt®）的中国抗PD-1抑制剂，这也标志着BioBAY成为国内第一个把抗体产品推上市的科创载体。此外，BioBAY多年前就已经引进了不少核酸药物企业。“面对突发情况，总是能在园内找到相应的已经存在一段时间的新技术。”殷建国说。 近几年，国内生物医药行业进入调整期，资本寒冬之下，BioBAY招商工作面临挑战。2023年开始，殷建国把目光重新投向海外。“前两年我们去了瑞士巴塞尔，还重点考察了英国伦敦、剑桥等地生命科学产业，签署了合作意向书。”今年，BioBAY法国商务中心和英国商务中心先后挂牌，为中欧两地生物医药企业之间的人才交流、技术合作、市场拓展等提供更加便利的渠道。 谈及如何积极应对当下挑战，“我们会对已经入驻的存量企业提供更多支持，链接更多海外资源，尤其是对接跨国企业，吸引其关注园区内的创新产品。同时加大跟基金的对接，大浪淘沙的时候，真正的好产品总有基金公司愿意投资。”殷建国说。 （图注：苏州生物医药产业园BioBAY四期B区） 打造独树一帜的“服务组学” “企业发展的道路充满艰辛与挑战，多亏了BioBAY多年来的贴心服务与全力支持，让我们能一次次渡过难关，不断前行。”园内专注于辅助生殖创新医疗器械研发企业贝康医疗相关负责人说。自2010年在园区注册成立以来，贝康医疗在BioBAY帮助下申请到贷款贴息、房租减免等优惠政策，还顺利申报了科技领军人才项目和多项国家级项目，为企业早期发展筑牢根基。“2021年，企业上市前后遭遇诸多难题，正处于发展的关键节点，BioBAY知晓情况后，联合园区相关机构，携手为我们化解了燃眉之急。”贝康医疗的PGS（胚胎植入前染色体非整倍体检测）试剂盒，是生殖领域首个进入医疗器械“绿色通道”并获得国家药品监督管理局批准的产品，去年第三代全品系辅助生殖培养液Gems通过澳大利亚TGA认证，进一步证明了贝康医疗产品的全球竞争力。 实际上，BioBAY的服务是跟随园内企业发展而不断完善的，与生物学领域的系统集合“组学”类似，BioBAY对园内企业的支持覆盖企业成长的不同阶段，逐步形成独树一帜的“服务组学”。 从起步阶段的实验室到成长期的中试厂房，再到商业化生产需要的水电气、蒸汽、环保处理等设施，近两年，随着企业发展加速，人才、临床、供应链、资金、商务合作等需求开始突显。“目前，BioBAY对生物医药企业的支持覆盖早、中、晚不同成长阶段，包括合作伙伴对接、资金争取、贷款担保、人才招聘、应用场景、土地供给、临床申报、环保处理等全周期、全链条。”殷建国说。 在整个生物医药研发过程中，临床试验的资金成本和时间成本均要占到60%以上。据不完全统计，苏州本地医疗机构参与企业临床试验项目比例不足20%。围绕企业临床资源紧缺痛点，BioBAY组建临床合作部，梳理形成“企业库”和“医院库”，将企业需求按照发因、症状、治疗等分类，精准对接临床资源。2021年，BioBAY联合中科苏州药物创新研究院共同建设苏州临床研究服务平台，推动企业和医院开展多层次深入合作。据殷建国介绍，BioBAY已与北京中国医学科学院肿瘤医院、上海复旦大学附属中山医院、南京鼓楼医院等国内顶尖医院建立联系，园内再鼎医药、启迈医疗等多家企业与医疗机构达成合作。 我国生物医药领域首个国家级技术创新中心2021年落户园区，为BioBAY集聚更多创新资源、完善企业服务体系提供有力支撑。去年，该国创中心自筹建设的核酸药物技术创新平台在BioBAY一期正式启用，总投入约2.5亿元，打造核酸药物临床前研究服务平台。运行一年多来，该平台协助楷拓生物、图维生物、拓创生物、易康生物等多家园内企业利用高端设备完成临床前测试研发。 截至目前，BioBAY已累计获得临床试验批件638张，包括1类新药临床批件542张，累计批准生产上市药品46件，24个产品进入国家医疗器械创新产品审批“绿色通道”，24家企业在境内外上市，和贝康医疗一样的一批创新药企在这里起步成长。 从BioBAY阔步迈向全球 1月，宜联生物宣布下一代抗体偶联药物候选产品c-MET ADC授权罗氏，根据协议将获得近10亿美元的开发、注册和商业化等潜在收入。6月，亚盛医药宣布与日本武田制药达成独家选择权协议，获得1亿美元的选择权付款、7500万美元股权投资，并将获得约12亿美元的选择权行使费和潜在里程碑付款，此外还将获得年销售额两位数百分比的递增销售分成。此外，阿斯利康宣布以约12亿美元价格并购亘喜生物，后者成为首家被跨国药企全资并购的中国生物科技企业；英矽智能与美纳里尼集团达成总金额50亿美元的交易等。 “近两年，越来越多的园内创新企业走向国际市场，多项创新产品从BioBAY诞生然后授权到全球，这代表了中国新药研发能力和创新实力。”在殷建国看来，十多年前被国外质疑产品创新性和知识产权保护的历史已经成为过去，“现在没有人再问这个问题，跨国医药巨头会花上亿美元购买我们的知识产权，甚至直接跨国并购，再依靠国内平台继续扩大生产，服务中国乃至全球市场，这也有助于帮助国内药企提升研发能力、开拓更广阔的市场。” 以亚盛医药原创1类新药耐立克®为例，该产品临床进展连续六年入选美国血液学会（ASH）年会口头报告，今年被正式纳入最新版美国国家综合癌症网络（NCCN）CML治疗指南，并获美国FDA批准开展一项全球注册III期临床研究。根据初步统计，2023年至今，BioBAY已经有20余家企业达成近40项境外商务交易，公开金额总计约480亿美元。 今年是园区开发建设30周年，也是BioBAY成立17周年，科创载体建设面临更多新挑战和新要求。瞄准助力园区建设开放创新的世界一流高科技园区总目标，BioBAY将坚持引进来和走出去并举，充分利用国内产业链完善、生产高效、市场广阔等优势，加大力度引进更多生命科学技术发达地区的优质外资企业，同时支持更多国内药企“出海”，积极开拓一带一路等新兴市场，让更多中国创新药造福全球患者，真正把BioBAY建设成为新型产业源头培育者、创新创业生态的建设者，为发展生物医药产业、培育未来产业、提升区域创新能力提供有力支撑。 ▌文章来源：新华财经 责编：何文正 审核：任旭 推荐阅读 人物风采丨楷拓生物王潇：核酸药物技术赛道的“护航员” 人物风采丨仁景生物岑山：mRNA技术“故事才刚刚开始”，下一次颠覆取决于底层科学突破 人物风采丨吉美瑞生张婷：慢阻肺新药已经完成2期临床，再生医学带来新策略