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作用机制肌营养不良蛋白聚糖(Dystroglycan)刺激剂 |
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最高研发阶段批准上市 |
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首次获批日期2014-07-31 |
一项在无义突变型DMD患者中开展的 Ataluren Ⅲ 期、随机、双盲、安慰剂对照的疗效和安全性研究以及开放性扩展研究
本研究的主要目的是通过六分钟步行试验(6MWT)评估确定Ataluren 对行走和耐力的影响。本研究的次要目的为,通过计时功能测试评估确定Ataluren 对行走和爆发式活动的影响;通过北极星移动评价量表(NSAA)评估确定Ataluren 对下肢肌肉功能的影 响;评价Ataluren 的安全性特征。
100 项与 Frosst Ibérica SA 相关的临床结果
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100 项与 Frosst Ibérica SA 相关的药物交易
100 项与 Frosst Ibérica SA 相关的转化医学