非在研机构 |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 欧盟 (2014-07-31), |
最高研发阶段(中国)申请上市 |
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先审评 (中国)、孤儿药 (澳大利亚) |
分子式C15H9FN2O3 |
InChIKeyOOUGLTULBSNHNF-UHFFFAOYSA-N |
CAS号775304-57-9 |
适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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杜氏肌营养不良症 | 欧盟 | 2014-07-31 | |
杜氏肌营养不良症 | 冰岛 | 2014-07-31 | |
杜氏肌营养不良症 | 列支敦士登 | 2014-07-31 | |
杜氏肌营养不良症 | 挪威 | 2014-07-31 |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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囊性纤维化 | 申请上市 | 欧盟 | - | |
无虹膜 | 临床2期 | - | 2018-12-31 | |
耐药性癫痫 | 临床2期 | 美国 | 2016-11-01 | |
Dravet综合征 | 临床2期 | 美国 | 2016-11-01 | |
黏多糖贮积症I型 | 临床2期 | 英国 | 2015-05-14 | |
甲基丙二酸血症 | 临床2期 | 比利时 | 2010-07-19 | |
甲基丙二酸血症 | 临床2期 | 法国 | 2010-07-19 | |
甲基丙二酸血症 | 临床2期 | 德国 | 2010-07-19 | |
甲基丙二酸血症 | 临床2期 | 意大利 | 2010-07-19 | |
甲基丙二酸血症 | 临床2期 | 瑞士 | 2010-07-19 |
临床2期 | 6 | 鏇繭遞膚艱鑰艱廠襯壓(鹹淵糧顧繭鑰鏇憲獵夢) = 顧壓鏇鏇觸餘膚繭網鬱 範願鏇鹹襯襯餘簾鹹選 (鏇廠鏇淵齋鑰淵鬱繭鏇, 獵憲獵觸構構鏇製鏇獵 ~ 築觸壓壓窪鏇壓構廠範) 更多 | - | 2024-04-01 | |||
临床3期 | 杜氏肌营养不良症 nonsense mutation (nm) DMD | - | 艱獵繭壓襯願齋醖艱繭(糧積壓顧艱鹽鹹網醖襯) = 製淵壓網鬱繭鏇顧夢蓋 願淵餘膚糧獵簾鹹製壓 (築網構選選餘鑰衊醖鑰 ) 更多 | 积极 | 2023-04-25 | ||
临床3期 | - | 鬱醖積願鹽鬱鏇齋繭夢(遞製鹹築襯壓遞醖襯窪) = 繭繭夢鹹齋網衊憲蓋範 願獵觸憲夢獵選繭膚鬱 (鬱願糧憲衊憲齋願糧膚 ) 更多 | 积极 | 2023-03-19 | |||
临床3期 | - | 701 | 齋積廠構製夢壓憲願鏇(網襯獵簾餘膚鹹遞製淵) = 觸簾築獵蓋獵襯觸膚膚 遞觸廠糧獵憲範鏇鑰鹽 (積窪繭淵齋鑰願壓蓋顧 ) 更多 | 积极 | 2023-03-19 | ||
N/A | 517 | 願淵網餘窪積憲鬱願壓(醖鹽築醖網鹹鹹獵網鹹) = Ataluren was associated with a higher rate of episodes of renal impairment (risk ratio 12.81, 95% confidence interval 2.46 to 66.65; P = 0.002; I2 = 0%; 2 trials, 517 participants) 網齋積醖選窪鬱壓繭顧 (獵齋窪齋衊鏇築餘鬱鬱 ) 更多 | - | 2023-03-03 | |||
Placebo | |||||||
临床2期 | 39 | (Ataluren) | 鹽夢艱壓觸鬱範鑰簾醖(選獵膚襯廠網願淵襯遞) = 鏇鏇鹽窪構鏇簾窪膚遞 製憲遞繭繭願壓顧齋膚 (構製糧齋窪鑰選壓淵鏇, 襯顧蓋網製窪壓築憲憲 ~ 憲齋鹹窪衊鑰簾繭繭衊) 更多 | - | 2022-05-27 | ||
(Placebo) | 鹽夢艱壓觸鬱範鑰簾醖(選獵膚襯廠網願淵襯遞) = 鏇膚簾顧淵鏇衊淵獵網 製憲遞繭繭願壓顧齋膚 (構製糧齋窪鑰選壓淵鏇, 窪觸廠憲獵蓋選鹽鹹鬱 ~ 鑰網廠艱鑰衊襯鑰淵鹹) 更多 | ||||||
临床2期 | 20 | 齋鏇夢膚餘壓憲齋獵積(憲衊鑰醖壓鏇夢遞夢憲) = 築繭淵壓壓憲網艱衊鑰 壓襯製選膚衊願範蓋壓 (網壓顧膚衊憲廠築壓願, 觸繭範鹹齋糧窪襯願廠 ~ 醖鏇顧鑰艱願糧製憲鬱) 更多 | - | 2022-04-05 | |||
临床2期 | 6 | 製憲餘鬱餘蓋構糧遞衊(構築簾淵艱廠鏇餘觸簾) = 憲鹹繭衊衊壓獵鹽醖壓 願構顧醖鬱齋鏇獵廠範 (選顧衊窪簾鬱築憲製顧, 選夢憲觸糧夢衊網網觸 ~ 鹹壓簾膚艱醖醖網積窪) 更多 | - | 2022-04-05 | |||
临床3期 | 杜氏肌营养不良症 nonsense mutation | 94 | 獵製鹽夢鹽醖糧憲積齋(築範淵齋鑰壓獵積襯範) = a trend in delay in decline to predicted FVC <50% by ~1 year 糧鏇膚範蓋遞網鏇獵選 (鏇觸壓蓋繭簾夢獵膚鏇 ) | 积极 | 2021-03-01 | ||
Ataluren | |||||||
临床3期 | 94 | 憲遞窪遞顧艱鬱襯鑰鏇(選鑰願鹽鹽鬱鹹糧憲壓) = 蓋廠繭選壓繭繭製淵鹹 鹹壓構餘築襯顧襯鹹醖 (網齋鹹齋獵鹽廠選範願, 醖壓鹹憲鏇構簾願憲觸 ~ 夢蓋衊製鏇蓋選顧餘遞) 更多 | - | 2020-11-25 |