Novabio therapeutics Co., Ltd.

近日，由上海赛尔欣生物医疗科技有限公司（简称“赛尔欣生物”）申办的“评价调节性T细胞（Treg）治疗神经退行性疾病安全性和耐受性的开放、单臂、单中心临床研究（方案编号：NP001-NDD02）”项目通过郑州大学第一附属医院伦理委员会的伦理审查，获得伦理审查批件。 ✦ • ✦ ✦ 左右滑动，查看更多 ✦ 郑州大学第一附属医院伦理委员会审查批件 审查编号S2024-K010-002  该项目研究牵头单位是郑州大学第一附属医院，项目主要研究者是生物细胞治疗中心/生物免疫治疗病区张毅教授和神经内科三许予明教授，伦理审查批件号为：S2024-K010-001、S2024-K010-002。NP001 Treg细胞注射液，将在肌萎缩侧索硬化（ALS）、多系统萎缩（MSA）、阿尔茨海默病 （AD）患者中进行安全性和耐受性的开放、单臂、单中心临床研究。 本研究为全球首次应用鞘内注射的方式进行Treg临床研究，将通过本研究初步探讨NP001人体试验（FIH）鞘内注射的安全性与有效性剂量。 作为国内唯一专注于Treg细胞治疗药物研发企业，赛尔欣生物研究团队在严谨审慎前提下加快推进NP001项目IIT临床试验的开展。赛尔欣的Treg的研发管线处于国内这一领域的最领先地位，除进展最快已获批伦理的NP001项目，公司还有多款基因编辑及同种异体项目在研，整个研发管线都是赛尔欣生物完全自主创新的项目。 Treg细胞治疗药物在全球还没有获批上市的产品，大部分还处在临床前研究阶段，此次赛尔欣NP001项目伦理获批，预示着我国Treg细胞治疗药物开发已走在国际领先水平。基于已布局的全球开发策略和已经建立的丰富病患资源，赛尔欣力争在几年内成为这一治疗领域的世界领衔公司。解决目前这一领域几乎无药可医的现状，为患者治疗带来更多的希望，为推动细胞治疗药物行业的发展贡献力量。此次与郑州大学第一附属医院的强强合作，也代表国内医学创新研究正在迈向世界一流行列。院方将积极筛选合格受试者，加快进行临床研究的安全耐受性和初步疗效的评估工作。 关于郑州大学第一附属医院生物细胞治疗中心 郑州大学第一附属医院生物细胞治疗中心/生物免疫治疗病区，是具有较大影响力的免疫治疗技术研发和临床研究中心；在张毅教授的带领下，围绕肿瘤免疫和细胞治疗，聚焦科学研究、成果转化、临床治疗和精准检测一体化发展，能够完全自主开展肿瘤免疫治疗技术研发到应用的全链条工作，涵盖免疫治疗技术研发、临床级别细胞生产、临床试验开展、临床患者指标监测全过程；自2016年以来，通过自主研发和合作开发等方式，主持开展50余项免疫和细胞治疗临床研究，涵盖了CAR-T细胞、TCR-T细胞、肿瘤新抗原疫苗、肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）等国际领先的免疫治疗技术。 关于郑州大学第一附属医院神经内科 郑州大学第一附属医院神经内科是国家神经疾病区域医疗中心建设单位，国家卫生健康委神经内科重点专科，拥有国家神经系统疾病临床医学研究中心河南分中心、国家卫健委首批高级卒中中心、国家卫健委脑健康与认知障碍规范化诊疗首批示范中心、河南省神经遗传变性病医疗质量控制中心和诊疗中心、国家卫健委脑血管病防治重点实验室（共建）、河南省神经遗传变性病医学重点实验室等临床与科研平台。 关于赛尔欣生物 赛尔欣生物成立于2022年，专注于开发治疗神经退行性疾病和自身免疫性疾病多模式 Treg 细胞疗法，是国内唯一一家专注于进行Treg细胞治疗药物开发且进展最快的医药创新研发企业。Treg能够多机制有效抑制促炎细胞的增殖和功能，经过多年的探索研究发现，Treg还有组织修复的功能。结合不同适应症的致病机理，赛尔欣设计了完全自主创新的研发管线，从免疫抑制、组织修复和免疫耐受等方面逐步达到疾病治愈的目的。赛尔欣秉承“解决未满足临床需求”的核心使命，以“以患者为本，诚信、实干、执着”为核心价值观，引领Treg产业化开发。

罕见病药物因患者人群少、研发成本高，长期处于“无人区”。近年来，张江涌现出一批聚焦“孤儿药”的创新药企，它们将目光投向渐冻症、血友病、遗传性代谢疾病等小众赛道，甚至向更多全球首个First-in-Class（首创新药）发起挑战。小众疾病为何成为创新药企竞逐的新战场？他们正在给出自己的答案。以“世界五大绝症之一”的渐冻症（肌萎缩侧索硬化症）为例，公开资料显示，其患者发病后的平均存活时间是2至5年。长期以来，针对渐冻症的治疗选择十分有限，该病症可怕之处在于，患者大脑意识从头到尾都是清醒的，但会慢慢感受到失去对全身的控制。（图片来源：赛尔欣生物）今年4月，国家药监局药品审评中心（CDE）正式批准赛尔欣生物“人自体多克隆调节性T细胞注射液”临床试验申请，适应症正是渐冻症。作为全球首个通过鞘内注射Treg细胞治疗ALS的创新疗法，该突破性进展有望扭转全球数十万渐冻症患者的生存现状。小分子药物也是渐冻症新药研发的主要突破方向。据医药观澜报道，在目前的ALS研发管线中，小分子数量过半。在张江， 复宏汉霖、挚盟医药等药企正积极布局该领域。 （图片来源：浦东发布）人工智能与脑机接口等前沿技术，也为渐冻症治疗带来新的曙光。在第十一届中国（上海）国际技术进出口交易会现场， 阶梯医疗亮相“科技创新&活力张江”专区，为渐冻症等运动功能严重损伤的患者人群带来福音。其中，无线侵入式脑机接口系统颇为亮眼，该系统采取无线传输设计，植入手术仅需在颅骨开3-5毫米微孔，借助成熟的神经外科微创穿刺技术即可完成。据阶梯医疗方面介绍，该系统是国内首个通过注册性型式检验的侵入式脑机接口系统，今年3月已在复旦大学附属华山医院完成国内首例侵入式脑机接口系统人体长期埋植前瞻性（FIM）临床试验。 同时，博睿康、岩思类脑等脑机接口企业也在持续探索“医疗+脑机接口”新应用，有望帮助渐冻症患者获得进一步治疗。强直性肌营养不良（DM1）则是一种世界上最为流行的成人肌营养不良的亚型，主要临床表现包括肌肉四肢远端起始并逐渐向近端进展的无力萎缩，同时有明显肌强直现象。DM1的发病机制已较为明确，但在国际范围内尚无特异性有效治疗方案。（图片来源：迦进生物）近日，张科禾苗基金投资企业 迦进生物自主研发的TfR1抗体-人DMPK siRNA偶联药物治疗产品（CGB1001）获得美国食品和药物管理局的孤儿药资格认定，用于治疗1型强直性肌营养不良患者，且已完成包括体外体内（小鼠及非人灵长类）在内的临床前研究，获得了积极的研究结果。 另一边，基因治疗或为罕见病提供了从根本上解决问题的可能性，而不仅仅是对症治疗。（图片来源：信念医药）2018年，郑静与肖啸博士在张江创立了信念医药。“以科技为信，以患者为念”，让中国的病人买得起、用得上、治得好，正是信念医药名字的来源。两人决定从临床急需的突破性疗法和罕见病用药入手，致力于基因治疗药物研发、生产和临床应用。于张江起步，企业自主研发的首个暨亚洲第一个血友病B单次静脉给药AAV基因治疗在研药物（BBM-H901注射液）也诞生在这片热土。郑静介绍，在血液病领域，基因疗法打破血浆原料限制，不依赖于血浆原料，没有血浆供应不足的风险。患者治疗成本也大幅下降，治疗费用从每周数次针剂，变为终生只需一次性注射或数年一次，总治疗费用大大降低，并且未来通过技术进步与生产优化，能进一步降低药品费用成本。要打破沉寂的“无人区”，除了多技术路线的并行探索，政策、资本与临床需求的共振支持同样至关重要。早在2018年，国家卫健委等五部门联合公布了《第一批罕见病目录》，收录了121种罕见病，为中国罕见病药物研发提供了明确的方向。随后，国家药监局对罕见病药物给予优先审评审批，大幅缩短了上市时间。此外，在医保准入方面，近年来，通过国家医保谈判，越来越多的“孤儿药”被纳入报销范围，大幅提升药物可及性的同时，也增强了药企的研发信心与市场预期。政策东风不断推动，张江在深化改革、先行先试的使命中，将海纳百川的上海城市品格在这片试验田上，与活力四射的闯劲有机结合。“一直以来，张江良好的区位优势、优质的营商环境，流畅的政企对接给我留下深刻印象，出台的引进人才、税收优惠和产业扶持政策让创业者实实在在感受到温暖，达到了助力企业高效发展的效果。”郑静曾在媒体采访中将张江的营商环境和惠企政策魅力凝练为“活力”“专业”“创新”。可以看到，面对种种政策红利，国际药企通过“自研+并购”双轮驱动抢占高地。辉瑞、罗氏、诺华等巨头纷纷设立罕见病事业部，默克更以52亿美元收购SpringWorks，强化肿瘤罕见病管线。2025年，全球罕见病研发投资超500亿美元，其中，中国占比20%，成为全球研发版图中不可忽视的力量。本土药企则通过差异化创新实现突破：君实生物研发的特瑞普利单抗注射液是我国批准上市的首个国产以PD-1为靶点的单抗药物，也是美国《孤儿药法案》颁布以来第一个在黏膜黑色素瘤领域被授予“孤儿药资格”的药品。百济神州的泽布替尼，作为中国第一个本土自主研发的抗癌药被批准在美国上市，并先后获得FDA授予的“孤儿药认定”“快速通道”“突破性疗法认定”“优先审评”四项特殊认定。与此同时，孤儿药研发也是检验原始创新能力的重要试金石。相比常见病，罕见病机制往往更为明确，更适合针对特定靶点开发高选择性药物，这也为First-in-Class药物提供了更多机遇。尽管前景可观，罕见病药物研发仍面临诸多挑战。复杂且不明的疾病机制、高度分散的患者群体、临床试验招募难度大等，都是现实中的“拦路虎”。同时，由于患者基数小，传统大规模临床试验难以开展，亟需创新试验设计和方法学支持。在支付端，尽管医保已覆盖部分罕见病药物，仍有不少高值药物未能纳入，未来还需建立包括商业保险、社会救助、慈善援助在内的多元支付机制，才能真正实现“患者用得上、企业可持续”的良性循环。让罕见病患者不仅有药可医，而且用得起“救命药”，这不仅是罕见病患者及家属的期待，也是医者的期待，更是张江无数创新药企坚持不懈的追求。在这片热土上，这场始于“窄门”、迈向光明的探索，仍在加速进行中。返回搜狐，查看更多

2024年3月22日，和元生物技术（上海）股份有限公司（“和元生物”，股票代码：688238）与上海赛尔欣生物医疗科技有限公司（“赛尔欣生物”）正式签署战略合作协议。根据协议，和元生物为赛尔欣生物就Treg细胞疗法管线NP001提供非注册临床试验样品制备与检测服务，以及为NP001和NC001项目提供IND申报CMC服务以及临床样品生产服务。希望通过双方的合作，能够共同造福患者，满足未被满足的临床需求。 赛尔欣生物 赛尔欣生物专注于Treg细胞治疗药物研发，填补神经退行性疾病、自免疾病和代谢性疾病领域未满足的临床需求。公司业务进展顺利，成立一年半时间，已完成NP001项目工艺开发及确认。首攻适应症为肌萎缩侧索硬化（ALS）,计划先在中国开展IIT研究，已递交伦理材料，符合中美IND申报要求研究也在进行中。 和元生物 和元生物专注于为基因和细胞治疗领域药物开发者提供一站式的CDMO服务，从临床前研究、CMC药学研究、临床样品生产到商业化大规模生产，旨在赋能基因和细胞治疗药物研发。目前和元生物拥有15条载体生产线，20条细胞生产线及适应基因与细胞治疗产品的冻干、灌装一体化制剂灌装线，可满足不同规模的基因与细胞治疗产品GMP生产要求，创新水平处于行业前列。除此之外，和元生物拥有先进的实验设备和多样化的分析技术及检测平台，覆盖了基因和细胞治疗药物研发、生产及检测各个环节，为客户提供高质量的产品和服务。 关于合作 赛尔欣生物总经理游雅女士表示：“非常高兴能和和元达成战略合作。与和元接洽项目以来，和元从费用、技术、排期、美国CDMO确认等方面都给了我们非常多的支持，以后还要开展更多项目的合作及海内外的共同合作。在互相信任的基础上，互相扶持、互相赋能。” 和元生物首席执行官兼总经理贾国栋先生表示：“我们为合作伙伴赛尔欣生物的进展感到非常高兴，此次战略合作是双方推动Treg细胞治疗药物进入临床应用的重要节点。作为聚焦基因和细胞治疗领域的CRO/CDMO领军企业，我们始终关注全球基因和细胞治疗领域的进展、GMP生产的需求，以高效和高质量的服务水准持续赋能行业。” 关于赛尔欣生物 上海赛尔欣生物医疗科技有限公司成立于2022年，专注于开发治疗神经退行性疾病、自身免疫性疾病和代谢性疾病的多模式 Treg 细胞疗法。经过多年的探索研究，我们发现Treg能够多方位的有效抑制自免疾病中促炎细胞的增殖和功能，从而达到治疗作用。赛尔欣秉承“解决未满足临床需求”的核心使命，以“以患者为本，诚信、实干、执着”为核心价值观，引领Treg产业化开发。 关于和元生物 和元生物（股票代码：688238）成立于2013年，是一家聚焦基因治疗领域的生物科技公司，专注于为基因治疗的基础研究提供基因治疗载体研制、基因功能研究等CRO服务；为基因治疗药物，包括重组病毒载体药物、溶瘤病毒、CAR-T细胞治疗产品等的研发提供工艺开发及测试、IND-CMC药学研究、临床样品GMP生产等CDMO服务。以“赋能基因治疗，共守生命健康”为使命，以基因治疗载体研发、生产为核心，公司将坚持以客户为中心、以提供专业服务为己任，打造国际领先的基因治疗CXO集团企业，加快基因治疗的基础研究、药物发现、药学研究、临床和商业化进程，推动基因治疗行业发展，造福人类健康！