Novabio therapeutics

扫描二维码即可下载《数图药讯》2025年5月第18期目   录行业政策1.中国政府网：国务院常务会讨论《中华人民共和国医疗保障法(草案)》2.国家卫健委：关于优化基层医疗卫生机构布局建设的指导意见3.国家药监局：关于发布医疗器械网络销售质量管理规范的公告（2025年第46号）4.上海阳光医药采购网：关于本市执行第十批国家组织药品集中采购中选结果的通知5.四川省医保局：关于印发《四川省基本医疗保险、工伤保险和生育保险医疗机构制剂目录（2024年）》的通知行业动态1. 药讯动态：重磅获批2. 药讯动态：重磅临床3. 药企动态：市场动态零售行业动态医保智能监管试点：药店接入与自建事前提醒系统本周总结政策解读1、中国政府网：国务院常务会讨论《中华人民共和国医疗保障法(草案)》国务院总理李强主持召开国务院常务会议，会议讨论并原则通过《中华人民共和国医疗保障法（草案）》，决定将草案提请全国人大常委会审议。会议指出，要以此次立法为契机，进一步完善我国医疗保障政策体系，有效保护参保人合法权益，打牢人民群众病有所医的制度基础。要加强医保基金监管，健全监督检查机制，严厉打击虚假诊疗、虚假购药等欺诈骗保行为。要加强普法宣传教育，提升医疗机构、医务人员和群众守法意识，规范就医秩序和医疗行为。具体信息请登录中国政府网官网查看。2、国家卫健委：关于优化基层医疗卫生机构布局建设的指导意见基层医疗卫生机构面向全体城乡居民提供最基本的医疗卫生服务，是医疗卫生服务体系的重要组成部分，是守护群众健康的第一道防线。为适应以人为本的新型城镇化、人口老龄化和人口迁徙流动变化的要求，进一步健全基层医疗卫生服务体系，提升基层医疗卫生服务能力，促进分级诊疗体系建设，现就优化基层医疗卫生机构布局建设提出如下意见。具体信息请登录国家卫健委官网查看。3、国家药监局：关于发布医疗器械网络销售质量管理规范的公告（2025年第46号）为加强医疗器械网络销售监督管理，规范医疗器械网络销售质量管理，保障公众用械安全有效，促进医疗器械产业发展，根据相关法规规章规定，国家药监局制定了《医疗器械网络销售质量管理规范》，现予发布，自2025年10月1日起施行。特此公告。附件：医疗器械网络销售质量管理规范.docx相关文件请扫描上方二维码查看4、上海阳光医药采购网：关于本市执行第十批国家组织药品集中采购中选结果的通知按照《国务院办公厅关于推动药品集中带量采购工作常态化制度化开展的意见》（国办发〔2021〕2号）及《关于本市做好第十批国家组织药品集中采购和使用有关工作的通知》（沪医保价采发〔2025〕12号）要求，现就本市执行第十批国家组织药品集中采购中选结果有关事项通知。具体信息请登录上海阳光医药采购网官网查看。5、四川省医保局：关于印发《四川省基本医疗保险、工伤保险和生育保险医疗机构制剂目录（2024年）》的通知为进一步提高参保人员用药保障水平，按照《基本医疗保险用药管理暂行办法》（国家医疗保障局令第1号）、《四川省基本医疗保险、工伤保险和生育保险医疗机构制剂支付管理暂行办法》（川医保规〔2021〕24号）及相关文件要求，省医保局、人力资源社会保障厅组织专家制定了《四川省基本医疗保险、工伤保险和生育保险医疗机构制剂目录（2024年）》（以下简称《2024年制剂目录》），经报国家医保局备案审核，现予印发，请遵照执行。具体信息请登录四川省医保局官网查看。行业动态01药讯动态：重磅获批最近重磅获批苏州血霁生物科技有限公司自主开发的血小板注射液细胞新药XJ-PLT-001获得FDA批准上市，用于治疗巨大血小板综合症（BSS）。百济神州申报的索托克拉片的上市申请获得CDE受理。适用于治疗既往接受过治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）/ 小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成人患者。诺诚健华申报的1类新药ICP-248片被CDE拟纳入突破性治疗品种，用于既往接受过免疫化疗和布鲁顿氏酪氨酸激酶抑制剂（BTKi）治疗的复发/难治性套细胞淋巴瘤（r/r MCL）患者。锐康迪医药申报的注射用双羟萘酸帕瑞肽微球的上市申请已获得NMPA批准。用于治疗无法手术或手术后未治愈和通过另一种生长抑素类似物治疗控制不佳的成人肢端肥大症患者。君实生物自主研发的抗PD-1抗体特瑞普利单抗注射液一项新适应症上市申请获得NMPA批准。用于不可切除或转移性黑色素瘤一线治。02药讯动态：重磅临床最近重磅临床士泽生物开发的XS411注射液的新药注册临床试验获得NMPA批准，用于治疗早发性帕金森病。 石药集团申报的重组全人源抗 β Klotho单克隆抗体药物JMT202已获得FDA批准可进行临床研究。临床适应症为高甘油三酯血症(HTG)。 中科艾深医药有限公司自主研发的注射用AS1501抗体药物已获得NMPA的临床试验默示许可，获准开展针对心肌梗死（MI）及心肌缺血再灌注损伤（MIRI）的Ⅱ期临床研究。 中盛溯源（广州）生物科技有限公司申报的NCR201注射液获得CDE批准临床默示许可，拟开展针对帕金森病（PD）的临床研究。福建盛迪医药自主研发的HRS-5635注射液获得NMPA批准临床实验，拟联合聚乙二醇干扰素α（Peg-IFNα）用于治疗慢性乙型肝炎。 上海赛尔欣生物医疗科技有限公司自主研发的人自体多克隆调节性T细胞注射液临床试验申请获得CDE批准，用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。 03药企动态：市场动态4月28日，Biohaven（纽约证券交易所：BHVN）宣布已与Oberland Capital达成协议，向公司投资高达6亿美元，第一批2.5亿美元的投资收益将在2025年4月30日或之前完成。额外的资金为公司整个开发组合中正在进行的临床试验提供了大量的资金资源，并支持商业化努力，以应对美国FDA可能批准troriluzole治疗脊髓小脑性共济失调（SCA）患者，这是一组罕见和极罕见的渐进性衰弱和致命的遗传疾病，目前尚无治疗方法。4月29日，圣地亚哥，Creyon Bio宣布与礼来达成全球授权和多靶点研究合作，重点是发现、开发和商业化治疗多种疾病的新型RNA靶向寡核苷酸（oligo）药物。根据协议条款，Creyon将获得1300万美元的预付款，其中包括现金和购买Creyon股权，如果实现某些里程碑，Creyons也有资格获得超过10亿美元的开发和商业化付款。4月30日，巴塞尔，诺华公司今天宣布已达成协议以17亿美元收购总部位于圣地亚哥的生物制药上市公司Regulus Therapeutics。达成的协议完全符合诺华的治疗领域重点，并利用了诺华在肾脏疾病方面的优势和专业知识。交易包括8亿美元的预付款，以及在实现未来监管里程碑后可能额外支付的9亿美元，总对价将约为17亿美元。零售行业动态01医保智能监管试点：药店接入与自建事前提醒系统国家医保局发布《关于开展智能监管改革试点的通知》（以下简称《通知》），为推进智能监管在各统筹地区和定点医药机构落地应用，提炼典型经验和做法，做好技术总结推广，提高智能监管工作质效。《通知》提到，推动全国医保系统智能监管子系统应用成效提升，实现监管关口前移，从源头上减少使用医保基金违法违规行为发生，推动定点医药机构在事中审核、飞行检查等事中事后监管工作中发现问题明显减少，使“两库”公开、智能监管成为定点医药机构主动合规的有效途径。在申报条件方面，《通知》谈到，定点医疗机构、定点零售药店接入医保部门智能监管子系统事前提醒或自建事前提醒系统。具体信息请登录国家医保局官网查看。本周总结行业政策国务院常务会讨论并原则通过《中华人民共和国医疗保障法（草案）》，将草案提请全国人大常委会审议，强调加强医保基金监管，健全监督检查机制，打击欺诈骗保行为，同时加强普法宣传教育；国家卫健委发布关于优化基层医疗卫生机构布局建设的指导意见，旨在健全基层医疗卫生服务体系，提升服务能力，促进分级诊疗体系建设；国家药监局发布《医疗器械网络销售质量管理规范》，自2025年10月1日起施行，加强医疗器械网络销售监督管理等。行业动态新药研发与获批领域亮点频现，多个新药在临床试验和上市审批方面取得突破性进展。苏州血霁生物科技有限公司、百济神州、诺诚健华、锐康迪医药等公司新药获批或受理，用于治疗巨大血小板综合症（BSS）、慢性淋巴细胞白血病（CLL）成人患者、不可切除或转移性黑色素瘤一线治疗等；士泽生物、石药集团等公司新药获批临床，涉及早发性帕金森病、高甘油三酯血症(HTG)等疾病；Biohaven与Oberland Capital达成投资协议；Creyon Bio与礼来达成全球授权和多靶点研究合作；诺华公司宣布收购Regulus Therapeutics。零售动态医保局推智能监管试点，减少医保基金违法违规行为，要求机构接入或自建提醒系统。来源：由中国医药工业信息中心整理END如需获取更多数据洞察信息或公众号内容合作，请联系医药地理小助手微信号：pharmadl001

行业动态速览热点聚焦01武汉大学张先正团队利用口服基因编辑纳米颗粒实现结直肠癌的化学免疫治疗2025年4月23日，武汉大学张先正团队在Nature Nanotechnology（IF=38.1）在线发表题为“An orally administered gene editing nanoparticle boosts chemo-immunotherapy in colorectal cancer”的研究论文，该研究表明肿瘤坏死因子受体相关蛋白1 (TRAP1)基因的破坏导致肿瘤细胞中亲环素D的移位，该基因编码肿瘤细胞中的线粒体伴侣蛋白。推荐阅读：Nat Nanotechnol | 武汉大学张先正团队利用口服基因编辑纳米颗粒实现结直肠癌的化学免疫治疗！02全球首款鞘内给药治疗渐冻症细胞药物国内获批临床2024年4月24日，国家药监局药品审评中心（CDE）正式批准上海赛尔欣生物医疗科技有限公司“人自体多克隆调节性T细胞注射液”临床试验申请（受理号：CXSL2500094），适应症为肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称渐冻症）。作为全球首款通过鞘内注射Treg细胞治疗ALS的创新疗法，该突破性进展将有望扭转全球数十万ALS患者的生存现状。推荐阅读：全球首款鞘内给药治疗渐冻症细胞药物国内获批临床03饶毅创建的基因治疗公司首款AAV基因药物纳入CDE突破性治疗品种2025年4月24日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网的突破性治疗公示显示，苏州华毅乐健生物科技有限公司自主研发的1类创新药物——GS1191-0445注射液，已纳入突破性治疗品种。此品种公示期为2025年4月16日至 4月23日。这是对公司在基因治疗领域持续创新实力的高度认可，也标志着我国在血友病基因治疗领域的研发步入全球先进水平。推荐阅读：饶毅创建的基因治疗公司首款AAV基因药物纳入CDE突破性治疗品种04为开发新的RNAi工具和基因治疗药物提供了新思路，西湖大学团队首次揭示人源AGO-siRNA“剪刀”的动态切割机制北京时间2025年4月16日，西湖大学生命科学学院申恩志团队联合吴建平团队在Cell Research杂志上在线发表了题为“Mechanistic Insights into RNA Cleavage by Human Argonaute2-siRNA Complex”的研究成果。该文章首次揭示了人源AGO2（hAGO2）-siRNA复合物切割靶标RNA的独特分子机制，表明AGO-siRNA复合物需要经历精确且严格调控的构象改变，来介导高效的基因沉默。推荐阅读：为开发新的RNAi工具和基因治疗药物提供了新思路，西湖大学团队首次揭示人源AGO-siRNA“剪刀”的动态切割机制05玮美基因钟桂生教授团队建立体内转录增强子重构技术，为遗传性耳聋基因治疗提供全新方案近日，钟桂生教授团队在国际学术期刊《神经元》（Neuron）上发表了题为“Deciphering enhancers of hearing loss genes for efficient and targeted gene therapy of hereditary deafness”的研究成果，提出并验证了一种创新的体内转录增强子重构技术——ARBITER（AAV reporter-based in vivo transcriptional enhancer reconstruction）。这一突破不仅在耳蜗基础科研领域开辟了新路径，还在基因表达调控的底层机制研究和遗传性耳聋精准基因治疗中展现了巨大的潜力。推荐阅读：玮美基因钟桂生教授团队建立体内转录增强子重构技术，为遗传性耳聋基因治疗提供全新方案06Mol Ther | 高光坪团队总结AAV免疫学的复杂性与挑战2025年3月28日，马萨诸塞大学chan医学院Horae 基因治疗中心高光坪（Guangping Gao）教授团队在Molecular Therapy期刊发表标题为“The curious case of AAV immunology”的综述论文，该综述主要探讨了腺相关病毒（AAV）免疫学的复杂性，包括AAV与宿主免疫系统的相互作用、临床应用中的免疫挑战以及未来研究方向。推荐阅读：Mol Ther | 高光坪团队总结AAV免疫学的复杂性与挑战创新突破01新型 mRNA 递送系统：Molecular Therapy 揭示mRNA肿抗递送系统新途径2025年2月27日，相关研究成果以“A Universal Viral Capsid Protein Based One Step RNA Synthesis and Packaging System for Rapid and Efficient mRNA Vaccine Development”为题，发表在国际权威期刊Molecular Therapy上。推荐阅读：新型 mRNA 递送系统：Molecular Therapy 揭示mRNA肿抗递送系统新途径02Mol Ther | 面向疾病治疗的基因编辑技术的最新进展2025年3月21日，美国印第安纳大学医学院儿科系和分子医学遗传学系的Renzhi Han教授团队在Molecular Therapy期刊发表标题为“Recent advances in therapeutic gene-editing technologies”的综述论文。该综述主要回顾了基因编辑技术尤其是CRISPR系统在治疗性应用中的最新进展，包括碱基编辑器（Base Editors）和先导编辑器（Prime Editors）等新一代基因编辑工具的开发及其在临床前和临床研究中的应用，并探讨了这些技术在基因治疗领域的潜力和挑战。推荐阅读： Mol Ther | 面向疾病治疗的基因编辑技术的最新进展03Cell子刊：诺奖团队揭开CRISPR基因编辑效率之谜近日，Molecular Cell 期刊发表了最新研究揭示了背后的核心机，这项由诺奖得主 Jennifer Doudna 教授（博士后史弘略为论文第一作者）领衔的研究，究揭示了广泛 PAM 识别与基因组编辑效率之间的基本权衡，提出了高效的 RNA 引导的基因组编辑依赖于优化的两步靶标捕获过程，其中选择性但低亲和力的 PAM 结合优先于快速的 DNA 解旋。这不仅解开了 CRISPR-Cas9 基因编辑效率密码，还为设计更有效的 CRISPR-Cas 及相关 RNA 引导的基因组编辑器奠定了基础。推荐阅读：Cell子刊：诺奖团队揭开CRISPR基因编辑效率之谜04Nat Commun | AAV基因治疗在CNS中引发的剂量依赖性不良事件与DNA损伤反应依赖性促炎信号传导有关2025年4月18日，意大利米兰圣拉斐尔电镜研究所基因治疗中心的Anna Kajaste-Rudnitski教授团队在Nature Communications期刊发表标题为“AAV vectors trigger DNA damage response-dependent pro-inflammatory signalling in human iPSC-derived CNS models and mouse brain”的研究论文。该研究主要探讨了腺相关病毒（AAV）载体在人类诱导多能干细胞（iPSC）衍生的中枢神经系统（CNS）模型和小鼠大脑中引发的依赖于DNA损伤响应的促炎信号通路，揭示了AAV载体基因治疗可能引发神经毒性的内在免疫机制，并提出了潜在的干预策略以提高CNS靶向AAV基因治疗的安全性。推荐阅读：Nat Commun | AAV基因治疗在CNS中引发的剂量依赖性不良事件与DNA损伤反应依赖性促炎信号传导有关资本速递01美国卫生与公众服务部计划向 Moderna 支付 1.76 亿美元用于 mRNA 禽流感疫苗据美联社报道，美国卫生与公众服务部于2025年4月22日宣布，政府将向 Moderna 投资 1.76 亿美元，以加快研发大流行性流感疫苗。推荐阅读：美国卫生与公众服务部计划向 Moderna 支付 1.76 亿美元用于 mRNA 禽流感疫苗02总投资3亿元，国内一细胞医疗产业创新基地开业为响应京津冀协同发展国家战略，紧随“健康中国2030”的时代号角，中瑞德泰生物科技集团在定州市人民政府招商引资下，从北京走进定州，投资3亿元，建设北京当代创研生物医药产业园，以3.3万平米建筑面积，打造全国领先规模的细胞医疗产业创新基地，构建“医疗器械智造、细胞技术研发、细胞医疗创新”三大核心产业板块，形成从基础研发到产业应用的生物医药产业生态闭环。作为产业园核心载体，欧创柯亿细胞医疗集团应运而生。推荐阅读：总投资3亿元，国内一细胞医疗产业创新基地开业03浦东成立10亿元生物医药基金近日，中生引领（上海）私募投资基金（以下简称“中生引领基金”）在浦东揭牌成立，浦东创投集团、中国生物制药与国投先导、孚腾资本、杭州科百特进行基金合作方签约，并与礼新医药、益方生物、英矽智能等产业合作方签约。推荐阅读：浦东成立10亿元生物医药基金【参考资料】1.https://mp.weixin.qq.com/s/neJNv1gfTOl_cpy4w3LhtQ2.https://mp.weixin.qq.com/s/L6h1YTm9nEg8yHpcItEw3Q3.https://mp.weixin.qq.com/s/1V7XaDk6pLOHhGBTyHPBxw4.https://mp.weixin.qq.com/s/kBJYMhdDkO84AAFxnpRexg5.https://mp.weixin.qq.com/s/H2qvWI8UjdfYO9LO-48VTg6.https://mp.weixin.qq.com/s/7p-c22hwV8e83XNs3Kg5rA7.https://mp.weixin.qq.com/s/j3_rdePJnIWbqZhwajhKhg8.https://mp.weixin.qq.com/s/iEhaWZ95B6GlSy0L_IZ0yg9.https://mp.weixin.qq.com/s/34A5JPxLfvY3FxTejg-kUw10.https://mp.weixin.qq.com/s/cFwzCUxmfaEFkL9qmyq52g11.https://mp.weixin.qq.com/s/1tI6ulu00JmyYhoGtorAVw12.https://mp.weixin.qq.com/s/e0_8M9-YCdZtXzvQaMRPbQ13.https://mp.weixin.qq.com/s/uJSDjgi5Vd3DiyP-EsUSog关于派真生物

根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网以及公开资料梳理，本周（4月21日~4月26日），有16款1类创新药首次在中国获得临床试验默示许可（IND）。这些产品涵盖了小分子、siRNA、多肽、抗体、mRNA疫苗、细胞和基因治疗药物等类型，拟定适应症涵盖癌症、糖尿病、肥胖和超重、高血压、高脂血症、肌萎缩侧索硬化症（ALS）等。图片来源：123RF甘李药业：GZR102作用机制：基础胰岛素与GLP-1 RA的固定比例复方周制剂适应症：2型糖尿病甘李药业1类新药GZR102获批临床，拟开发治疗2型糖尿病。根据甘李药业公告，GZR102注射液是其自主研发的基础胰岛素与胰高糖素样肽-1受体激动剂（GLP-1 RA）的固定比例复方周制剂，由在研超长效胰岛素GZR4注射液和超长效GLP-1 RA博凡格鲁肽（GZR18）注射液以固定比例组成。与单组分相比，GZR102有望更好地降低糖化血红蛋白（HbA1c），与基础胰岛素相比具有更好的体重控制优势，并有望减少低血糖风险。百奥泰生物：注射用BAT7111作用机制：PD-1/4-1BB双特异抗体适应症：晚期实体瘤百奥泰生物1类新药注射用BAT7111获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤。根据百奥泰生物公告可知，BAT7111是其开发的PD-1/4-1BB双特异抗体，由重组人源化抗PD-1抗体和全人源4-1BB单域抗体组成，既可以阻断PD-1/PD-L1免疫抑制通路，又可以通过4-1BB激活免疫细胞，从而达到解除免疫抑制和激活免疫抗肿瘤的协同效应。此外，PD-1抗体和4-1BB抗体差异化的亲和力设计能够促进抗体分子优先富集在PD-1高表达的肿瘤浸润性T/NK淋巴细胞等，提高安全性的同时有望进一步提升PD-1抗体现有疗效。奥辰生物：TriCellPr-AC07作用机制：人脐带间充质干细胞适应症：膝骨关节炎奥辰生物1类新药TriCellPr-AC07人脐带间充质干细胞注射液获批临床，拟开发治疗膝骨关节炎。根据奥辰生物新闻稿介绍，TriCellPr-AC07不仅能直接参与软骨的修复与再生，填补受损软骨区域；还能通过分泌多种生长因子，如转化生长因子（TGF）、胰岛素样生长因子（IGF）等，刺激周围细胞的增殖和分化；同时调节炎症反应，抑制促炎因子的释放，上调抗炎因子，营造有利于组织修复的微环境，从多个维度对关节进行保护和修复。西泰利生物：注射用XTL6001作用机制：GLP-1激动剂适应症：肥胖或超重人群的体重管理麦科奥特医药子公司西泰利生物申报的1类新药注射用XTL6001获批临床，拟开发用于肥胖或超重人群的体重管理。根据麦科奥特医药新闻稿介绍，该产品通过激活GLP-1等多靶点发挥相应靶点激活所带来的药效作用。临床前研究显示，注射用XTL6001具有与一款已获批药物相当的减重效果，但不抑制食欲，有希望解决当前以GLP-1为核心的药物常见的抑制食欲、严重的胃肠道不良反应的现象。博生吉医药：UTAA09注射液作用机制：通用现货型CD19-UCAR-Vδ1T细胞药物适应症：成人复发/难治性急性B淋巴细胞白血病博生吉医药1类新药UTAA09注射液获批临床，拟开发治疗成人复发/难治性急性B淋巴细胞白血病。这是一款基于Vδ1T细胞的靶向CD19的通用现货型嵌合抗原受体(CAR)-T细胞注射液，是以健康供者单采血为起始原材料制备而成的UCAR-Vδ1T细胞产品。Vδ1T细胞是γδT细胞的一类亚群，主要分布于肠道上皮、皮肤、脾脏和肝脏等组织，是人体组织的天然驻留免疫细胞，具备强大的组织主动归巢和浸润的能力。这一主动归巢能力特征使其成为了治疗血液肿瘤、实体肿瘤和自身免疫性疾病的理想平台。施能康医药：SNK-2726注射液作用机制：靶向AGT的siRNA药物适应症：高血压施能康医药1类新药SNK-2726注射液获批临床，拟开发治疗高血压。公开资料显示，这是一款靶向血管紧张素原（AGT）的siRNA药物。它通过皮下注射的方式，能够从源头抑制AGT的产生，阻断肾素-血管紧张素-醛固酮系统（RAAS），达到降低系统血压的效果。临床前研究结果显示，SNK-2726可深度抑制肝脏中AGT的合成，从而导致AGT蛋白水平的持续降低，发挥长效降血压的作用。华东医药此前通过与施能康医药合作共同开发该产品治疗高血压，同时获得了该药物在大中华区的开发、注册、生产和商业化的独家选择权。瑞宏迪医药：RGL-270注射液作用机制：个性化新抗原mRNA疫苗适应症：恶性实体瘤瑞宏迪医药1类新药RGL-270注射液获批临床，拟单药或联合阿得贝利单抗用于恶性实体肿瘤治疗。根据瑞宏迪医药新闻稿，这是一款针对恶性实体瘤术后预防复发的个性化新抗原mRNA疫苗。该产品通过为每个受试者设计单独的mRNA序列，然后将编码新抗原的mRNA通过脂质纳米颗粒（LNPs）包裹，形成的一款新抗原个性化 mRNA LNP疫苗。赛尔欣生物：人自体多克隆调节性T细胞注射液作用机制：自体多克隆Treg细胞疗法适应症：肌萎缩侧索硬化症（ALS）赛尔欣生物1类新药“人自体多克隆调节性T细胞注射液”获批临床，拟开发治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。据赛尔欣生物公开资料介绍，这是一款通过鞘内注射Treg细胞治疗ALS的创新疗法。该疗法采用患者自体Treg细胞经体外扩增后回输，通过双重作用路径：1） 免疫稳态重建：抑制过度激活的攻击性免疫细胞，阻止髓鞘及神经元细胞的进一步损伤；2） 神经修复激活：通过Treg细胞的修复功能及募集少突胶质细胞或调整小胶质细胞表型的转换促进髓鞘再生，修复受损神经元。该疗法旨在实现从"神经保护"到"功能重塑"的跨越，通过精准调控CNS内免疫微环境，直击疾病核心机制 - 逆转Teff/Treg细胞失衡，为患者带来功能修复的可能。此外，鞘内注射使Treg细胞直达神经损伤部位，同样是该产品机制创新的关键。康臣药业：SK-09片作用机制：TRPC5抑制剂适应症：足细胞损伤相关肾病康臣药业1类新药SK-09片获批临床，拟拟用于足细胞损伤相关肾病（DN、FSGS、MCD等）的治疗。根据康臣药业新闻稿，SK-09是一款新型高选择性TRPC5（瞬时受体电位阳离子通道亚家族C成员5）抑制剂，旨在靶向治疗足细胞损伤相关肾脏疾病。TRPC5高表达于肾小球足细胞，过度激活会导致足细胞骨架重构和脱落，破坏肾小球滤过屏障，与蛋白尿形成和肾小球硬化密切相关。SK-09在多项动物模型研究中展现出肾脏保护效应，减轻足细胞损伤、减少蛋白尿、延缓肾功能恶化，安全性及耐受性良好。阿斯利康：ALXN2030注射液作用机制：靶向补体C3的siRNA适应症：肾脏移植后抗体介导的排斥反应阿斯利康（AstraZeneca）旗下专注于罕见病领域的Alexion公司申报的1类新药ALXN2030注射液获批临床，拟开发治疗肾脏移植后抗体介导的排斥反应。根据阿斯利康官网，这是一款靶向补体C3的siRNA药物，目前在国际范围内处于2期临床阶段。公开资料显示，补体调控异常或过度活化会诱导炎症并破坏自身组织，与部分血液学、肾脏学等领域疾病的发生发展密切相关。其中，补体C3也是所有补体激活通路的共同途径成员，因此成为颇有潜力的疾病治疗靶点。石药集团：SYH2068注射液作用机制：靶向脂蛋白(a)的siRNA适应症：高脂蛋白（a）血症石药集团化学1类新药SYH2068注射液（siRNA药物）SYH2068注射液获批临床，拟开发治疗高脂蛋白（a）血症。根据石药集团新闻稿介绍，该产品是一款通过偶联乙酰半乳糖胺(GalNAc)实现肝脏靶向递送的siRNA药物，以皮下给药的方式靶向脂蛋白(a)[Lp(a)]，能有效降低Lp(a)水平。该产品适用于治疗高脂蛋白（a）血症，通过优化序列和化学修饰的策略来实现更持久的基因沉默效果，有望成为超长效降低Lp(a)的siRNA药物，具有预防动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的潜力。东阳光药：HEC-007注射液作用机制：GLP-1/GCG/GIP三靶点多肽新药适应症：2型糖尿病、超重或肥胖东阳光药1类新药HEC-007注射液就2型糖尿病、超重或肥胖两项适应症同时获得临床试验默示许可。根据东阳光药新闻稿介绍，HEC-007注射液是一种脂肪酸侧链修饰GLP-1/GCG/GIP三靶点多肽新药，通过作用于胰高血糖素（GCG）受体、胰高血糖素样肽（GLP-1）受体与葡萄糖依赖性促胰岛素多肽（GIP）受体，协同各自对控糖与减重的生理作用，有望带来更佳的减重、降糖及其他伴随疾病的治疗效果。除了上述新药，本周首次在中国获批IND的1类新药还包括：诗健生物一款未披露靶点的ADC药物注射用ESG406，拟开发治疗转移性获复发性晚期实体瘤；芳拓生物的一款AAV基因治疗药物FT-017注射液，拟开发治疗MYBPC3基因变异相关的肥厚型心肌病；海西新药公司申报的1类化药新药HX9428片，拟用于湿性年龄相关性黄斑变性的治疗；昂利康制药申报的1类化药新药注射用ALK-N001，拟开发治疗晚期实体瘤。期待这些在研新药后续临床研发进程顺利，早日为患者带来新的治疗选择。参考资料：[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved Apr 26, From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c[2]各公司官网及公开资料版权说明：本文欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权或其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。