Novabio therapeutics

行业动态速览热点聚焦01武汉大学张先正团队利用口服基因编辑纳米颗粒实现结直肠癌的化学免疫治疗2025年4月23日，武汉大学张先正团队在Nature Nanotechnology（IF=38.1）在线发表题为“An orally administered gene editing nanoparticle boosts chemo-immunotherapy in colorectal cancer”的研究论文，该研究表明肿瘤坏死因子受体相关蛋白1 (TRAP1)基因的破坏导致肿瘤细胞中亲环素D的移位，该基因编码肿瘤细胞中的线粒体伴侣蛋白。推荐阅读：Nat Nanotechnol | 武汉大学张先正团队利用口服基因编辑纳米颗粒实现结直肠癌的化学免疫治疗！02全球首款鞘内给药治疗渐冻症细胞药物国内获批临床2024年4月24日，国家药监局药品审评中心（CDE）正式批准上海赛尔欣生物医疗科技有限公司“人自体多克隆调节性T细胞注射液”临床试验申请（受理号：CXSL2500094），适应症为肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称渐冻症）。作为全球首款通过鞘内注射Treg细胞治疗ALS的创新疗法，该突破性进展将有望扭转全球数十万ALS患者的生存现状。推荐阅读：全球首款鞘内给药治疗渐冻症细胞药物国内获批临床03饶毅创建的基因治疗公司首款AAV基因药物纳入CDE突破性治疗品种2025年4月24日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网的突破性治疗公示显示，苏州华毅乐健生物科技有限公司自主研发的1类创新药物——GS1191-0445注射液，已纳入突破性治疗品种。此品种公示期为2025年4月16日至 4月23日。这是对公司在基因治疗领域持续创新实力的高度认可，也标志着我国在血友病基因治疗领域的研发步入全球先进水平。推荐阅读：饶毅创建的基因治疗公司首款AAV基因药物纳入CDE突破性治疗品种04为开发新的RNAi工具和基因治疗药物提供了新思路，西湖大学团队首次揭示人源AGO-siRNA“剪刀”的动态切割机制北京时间2025年4月16日，西湖大学生命科学学院申恩志团队联合吴建平团队在Cell Research杂志上在线发表了题为“Mechanistic Insights into RNA Cleavage by Human Argonaute2-siRNA Complex”的研究成果。该文章首次揭示了人源AGO2（hAGO2）-siRNA复合物切割靶标RNA的独特分子机制，表明AGO-siRNA复合物需要经历精确且严格调控的构象改变，来介导高效的基因沉默。推荐阅读：为开发新的RNAi工具和基因治疗药物提供了新思路，西湖大学团队首次揭示人源AGO-siRNA“剪刀”的动态切割机制05玮美基因钟桂生教授团队建立体内转录增强子重构技术，为遗传性耳聋基因治疗提供全新方案近日，钟桂生教授团队在国际学术期刊《神经元》（Neuron）上发表了题为“Deciphering enhancers of hearing loss genes for efficient and targeted gene therapy of hereditary deafness”的研究成果，提出并验证了一种创新的体内转录增强子重构技术——ARBITER（AAV reporter-based in vivo transcriptional enhancer reconstruction）。这一突破不仅在耳蜗基础科研领域开辟了新路径，还在基因表达调控的底层机制研究和遗传性耳聋精准基因治疗中展现了巨大的潜力。推荐阅读：玮美基因钟桂生教授团队建立体内转录增强子重构技术，为遗传性耳聋基因治疗提供全新方案06Mol Ther | 高光坪团队总结AAV免疫学的复杂性与挑战2025年3月28日，马萨诸塞大学chan医学院Horae 基因治疗中心高光坪（Guangping Gao）教授团队在Molecular Therapy期刊发表标题为“The curious case of AAV immunology”的综述论文，该综述主要探讨了腺相关病毒（AAV）免疫学的复杂性，包括AAV与宿主免疫系统的相互作用、临床应用中的免疫挑战以及未来研究方向。推荐阅读：Mol Ther | 高光坪团队总结AAV免疫学的复杂性与挑战创新突破01新型 mRNA 递送系统：Molecular Therapy 揭示mRNA肿抗递送系统新途径2025年2月27日，相关研究成果以“A Universal Viral Capsid Protein Based One Step RNA Synthesis and Packaging System for Rapid and Efficient mRNA Vaccine Development”为题，发表在国际权威期刊Molecular Therapy上。推荐阅读：新型 mRNA 递送系统：Molecular Therapy 揭示mRNA肿抗递送系统新途径02Mol Ther | 面向疾病治疗的基因编辑技术的最新进展2025年3月21日，美国印第安纳大学医学院儿科系和分子医学遗传学系的Renzhi Han教授团队在Molecular Therapy期刊发表标题为“Recent advances in therapeutic gene-editing technologies”的综述论文。该综述主要回顾了基因编辑技术尤其是CRISPR系统在治疗性应用中的最新进展，包括碱基编辑器（Base Editors）和先导编辑器（Prime Editors）等新一代基因编辑工具的开发及其在临床前和临床研究中的应用，并探讨了这些技术在基因治疗领域的潜力和挑战。推荐阅读： Mol Ther | 面向疾病治疗的基因编辑技术的最新进展03Cell子刊：诺奖团队揭开CRISPR基因编辑效率之谜近日，Molecular Cell 期刊发表了最新研究揭示了背后的核心机，这项由诺奖得主 Jennifer Doudna 教授（博士后史弘略为论文第一作者）领衔的研究，究揭示了广泛 PAM 识别与基因组编辑效率之间的基本权衡，提出了高效的 RNA 引导的基因组编辑依赖于优化的两步靶标捕获过程，其中选择性但低亲和力的 PAM 结合优先于快速的 DNA 解旋。这不仅解开了 CRISPR-Cas9 基因编辑效率密码，还为设计更有效的 CRISPR-Cas 及相关 RNA 引导的基因组编辑器奠定了基础。推荐阅读：Cell子刊：诺奖团队揭开CRISPR基因编辑效率之谜04Nat Commun | AAV基因治疗在CNS中引发的剂量依赖性不良事件与DNA损伤反应依赖性促炎信号传导有关2025年4月18日，意大利米兰圣拉斐尔电镜研究所基因治疗中心的Anna Kajaste-Rudnitski教授团队在Nature Communications期刊发表标题为“AAV vectors trigger DNA damage response-dependent pro-inflammatory signalling in human iPSC-derived CNS models and mouse brain”的研究论文。该研究主要探讨了腺相关病毒（AAV）载体在人类诱导多能干细胞（iPSC）衍生的中枢神经系统（CNS）模型和小鼠大脑中引发的依赖于DNA损伤响应的促炎信号通路，揭示了AAV载体基因治疗可能引发神经毒性的内在免疫机制，并提出了潜在的干预策略以提高CNS靶向AAV基因治疗的安全性。推荐阅读：Nat Commun | AAV基因治疗在CNS中引发的剂量依赖性不良事件与DNA损伤反应依赖性促炎信号传导有关资本速递01美国卫生与公众服务部计划向 Moderna 支付 1.76 亿美元用于 mRNA 禽流感疫苗据美联社报道，美国卫生与公众服务部于2025年4月22日宣布，政府将向 Moderna 投资 1.76 亿美元，以加快研发大流行性流感疫苗。推荐阅读：美国卫生与公众服务部计划向 Moderna 支付 1.76 亿美元用于 mRNA 禽流感疫苗02总投资3亿元，国内一细胞医疗产业创新基地开业为响应京津冀协同发展国家战略，紧随“健康中国2030”的时代号角，中瑞德泰生物科技集团在定州市人民政府招商引资下，从北京走进定州，投资3亿元，建设北京当代创研生物医药产业园，以3.3万平米建筑面积，打造全国领先规模的细胞医疗产业创新基地，构建“医疗器械智造、细胞技术研发、细胞医疗创新”三大核心产业板块，形成从基础研发到产业应用的生物医药产业生态闭环。作为产业园核心载体，欧创柯亿细胞医疗集团应运而生。推荐阅读：总投资3亿元，国内一细胞医疗产业创新基地开业03浦东成立10亿元生物医药基金近日，中生引领（上海）私募投资基金（以下简称“中生引领基金”）在浦东揭牌成立，浦东创投集团、中国生物制药与国投先导、孚腾资本、杭州科百特进行基金合作方签约，并与礼新医药、益方生物、英矽智能等产业合作方签约。推荐阅读：浦东成立10亿元生物医药基金【参考资料】1.https://mp.weixin.qq.com/s/neJNv1gfTOl_cpy4w3LhtQ2.https://mp.weixin.qq.com/s/L6h1YTm9nEg8yHpcItEw3Q3.https://mp.weixin.qq.com/s/1V7XaDk6pLOHhGBTyHPBxw4.https://mp.weixin.qq.com/s/kBJYMhdDkO84AAFxnpRexg5.https://mp.weixin.qq.com/s/H2qvWI8UjdfYO9LO-48VTg6.https://mp.weixin.qq.com/s/7p-c22hwV8e83XNs3Kg5rA7.https://mp.weixin.qq.com/s/j3_rdePJnIWbqZhwajhKhg8.https://mp.weixin.qq.com/s/iEhaWZ95B6GlSy0L_IZ0yg9.https://mp.weixin.qq.com/s/34A5JPxLfvY3FxTejg-kUw10.https://mp.weixin.qq.com/s/cFwzCUxmfaEFkL9qmyq52g11.https://mp.weixin.qq.com/s/1tI6ulu00JmyYhoGtorAVw12.https://mp.weixin.qq.com/s/e0_8M9-YCdZtXzvQaMRPbQ13.https://mp.weixin.qq.com/s/uJSDjgi5Vd3DiyP-EsUSog关于派真生物

根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网以及公开资料梳理，本周（4月21日~4月26日），有16款1类创新药首次在中国获得临床试验默示许可（IND）。这些产品涵盖了小分子、siRNA、多肽、抗体、mRNA疫苗、细胞和基因治疗药物等类型，拟定适应症涵盖癌症、糖尿病、肥胖和超重、高血压、高脂血症、肌萎缩侧索硬化症（ALS）等。图片来源：123RF甘李药业：GZR102作用机制：基础胰岛素与GLP-1 RA的固定比例复方周制剂适应症：2型糖尿病甘李药业1类新药GZR102获批临床，拟开发治疗2型糖尿病。根据甘李药业公告，GZR102注射液是其自主研发的基础胰岛素与胰高糖素样肽-1受体激动剂（GLP-1 RA）的固定比例复方周制剂，由在研超长效胰岛素GZR4注射液和超长效GLP-1 RA博凡格鲁肽（GZR18）注射液以固定比例组成。与单组分相比，GZR102有望更好地降低糖化血红蛋白（HbA1c），与基础胰岛素相比具有更好的体重控制优势，并有望减少低血糖风险。百奥泰生物：注射用BAT7111作用机制：PD-1/4-1BB双特异抗体适应症：晚期实体瘤百奥泰生物1类新药注射用BAT7111获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤。根据百奥泰生物公告可知，BAT7111是其开发的PD-1/4-1BB双特异抗体，由重组人源化抗PD-1抗体和全人源4-1BB单域抗体组成，既可以阻断PD-1/PD-L1免疫抑制通路，又可以通过4-1BB激活免疫细胞，从而达到解除免疫抑制和激活免疫抗肿瘤的协同效应。此外，PD-1抗体和4-1BB抗体差异化的亲和力设计能够促进抗体分子优先富集在PD-1高表达的肿瘤浸润性T/NK淋巴细胞等，提高安全性的同时有望进一步提升PD-1抗体现有疗效。奥辰生物：TriCellPr-AC07作用机制：人脐带间充质干细胞适应症：膝骨关节炎奥辰生物1类新药TriCellPr-AC07人脐带间充质干细胞注射液获批临床，拟开发治疗膝骨关节炎。根据奥辰生物新闻稿介绍，TriCellPr-AC07不仅能直接参与软骨的修复与再生，填补受损软骨区域；还能通过分泌多种生长因子，如转化生长因子（TGF）、胰岛素样生长因子（IGF）等，刺激周围细胞的增殖和分化；同时调节炎症反应，抑制促炎因子的释放，上调抗炎因子，营造有利于组织修复的微环境，从多个维度对关节进行保护和修复。西泰利生物：注射用XTL6001作用机制：GLP-1激动剂适应症：肥胖或超重人群的体重管理麦科奥特医药子公司西泰利生物申报的1类新药注射用XTL6001获批临床，拟开发用于肥胖或超重人群的体重管理。根据麦科奥特医药新闻稿介绍，该产品通过激活GLP-1等多靶点发挥相应靶点激活所带来的药效作用。临床前研究显示，注射用XTL6001具有与一款已获批药物相当的减重效果，但不抑制食欲，有希望解决当前以GLP-1为核心的药物常见的抑制食欲、严重的胃肠道不良反应的现象。博生吉医药：UTAA09注射液作用机制：通用现货型CD19-UCAR-Vδ1T细胞药物适应症：成人复发/难治性急性B淋巴细胞白血病博生吉医药1类新药UTAA09注射液获批临床，拟开发治疗成人复发/难治性急性B淋巴细胞白血病。这是一款基于Vδ1T细胞的靶向CD19的通用现货型嵌合抗原受体(CAR)-T细胞注射液，是以健康供者单采血为起始原材料制备而成的UCAR-Vδ1T细胞产品。Vδ1T细胞是γδT细胞的一类亚群，主要分布于肠道上皮、皮肤、脾脏和肝脏等组织，是人体组织的天然驻留免疫细胞，具备强大的组织主动归巢和浸润的能力。这一主动归巢能力特征使其成为了治疗血液肿瘤、实体肿瘤和自身免疫性疾病的理想平台。施能康医药：SNK-2726注射液作用机制：靶向AGT的siRNA药物适应症：高血压施能康医药1类新药SNK-2726注射液获批临床，拟开发治疗高血压。公开资料显示，这是一款靶向血管紧张素原（AGT）的siRNA药物。它通过皮下注射的方式，能够从源头抑制AGT的产生，阻断肾素-血管紧张素-醛固酮系统（RAAS），达到降低系统血压的效果。临床前研究结果显示，SNK-2726可深度抑制肝脏中AGT的合成，从而导致AGT蛋白水平的持续降低，发挥长效降血压的作用。华东医药此前通过与施能康医药合作共同开发该产品治疗高血压，同时获得了该药物在大中华区的开发、注册、生产和商业化的独家选择权。瑞宏迪医药：RGL-270注射液作用机制：个性化新抗原mRNA疫苗适应症：恶性实体瘤瑞宏迪医药1类新药RGL-270注射液获批临床，拟单药或联合阿得贝利单抗用于恶性实体肿瘤治疗。根据瑞宏迪医药新闻稿，这是一款针对恶性实体瘤术后预防复发的个性化新抗原mRNA疫苗。该产品通过为每个受试者设计单独的mRNA序列，然后将编码新抗原的mRNA通过脂质纳米颗粒（LNPs）包裹，形成的一款新抗原个性化 mRNA LNP疫苗。赛尔欣生物：人自体多克隆调节性T细胞注射液作用机制：自体多克隆Treg细胞疗法适应症：肌萎缩侧索硬化症（ALS）赛尔欣生物1类新药“人自体多克隆调节性T细胞注射液”获批临床，拟开发治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。据赛尔欣生物公开资料介绍，这是一款通过鞘内注射Treg细胞治疗ALS的创新疗法。该疗法采用患者自体Treg细胞经体外扩增后回输，通过双重作用路径：1） 免疫稳态重建：抑制过度激活的攻击性免疫细胞，阻止髓鞘及神经元细胞的进一步损伤；2） 神经修复激活：通过Treg细胞的修复功能及募集少突胶质细胞或调整小胶质细胞表型的转换促进髓鞘再生，修复受损神经元。该疗法旨在实现从"神经保护"到"功能重塑"的跨越，通过精准调控CNS内免疫微环境，直击疾病核心机制 - 逆转Teff/Treg细胞失衡，为患者带来功能修复的可能。此外，鞘内注射使Treg细胞直达神经损伤部位，同样是该产品机制创新的关键。康臣药业：SK-09片作用机制：TRPC5抑制剂适应症：足细胞损伤相关肾病康臣药业1类新药SK-09片获批临床，拟拟用于足细胞损伤相关肾病（DN、FSGS、MCD等）的治疗。根据康臣药业新闻稿，SK-09是一款新型高选择性TRPC5（瞬时受体电位阳离子通道亚家族C成员5）抑制剂，旨在靶向治疗足细胞损伤相关肾脏疾病。TRPC5高表达于肾小球足细胞，过度激活会导致足细胞骨架重构和脱落，破坏肾小球滤过屏障，与蛋白尿形成和肾小球硬化密切相关。SK-09在多项动物模型研究中展现出肾脏保护效应，减轻足细胞损伤、减少蛋白尿、延缓肾功能恶化，安全性及耐受性良好。阿斯利康：ALXN2030注射液作用机制：靶向补体C3的siRNA适应症：肾脏移植后抗体介导的排斥反应阿斯利康（AstraZeneca）旗下专注于罕见病领域的Alexion公司申报的1类新药ALXN2030注射液获批临床，拟开发治疗肾脏移植后抗体介导的排斥反应。根据阿斯利康官网，这是一款靶向补体C3的siRNA药物，目前在国际范围内处于2期临床阶段。公开资料显示，补体调控异常或过度活化会诱导炎症并破坏自身组织，与部分血液学、肾脏学等领域疾病的发生发展密切相关。其中，补体C3也是所有补体激活通路的共同途径成员，因此成为颇有潜力的疾病治疗靶点。石药集团：SYH2068注射液作用机制：靶向脂蛋白(a)的siRNA适应症：高脂蛋白（a）血症石药集团化学1类新药SYH2068注射液（siRNA药物）SYH2068注射液获批临床，拟开发治疗高脂蛋白（a）血症。根据石药集团新闻稿介绍，该产品是一款通过偶联乙酰半乳糖胺(GalNAc)实现肝脏靶向递送的siRNA药物，以皮下给药的方式靶向脂蛋白(a)[Lp(a)]，能有效降低Lp(a)水平。该产品适用于治疗高脂蛋白（a）血症，通过优化序列和化学修饰的策略来实现更持久的基因沉默效果，有望成为超长效降低Lp(a)的siRNA药物，具有预防动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的潜力。东阳光药：HEC-007注射液作用机制：GLP-1/GCG/GIP三靶点多肽新药适应症：2型糖尿病、超重或肥胖东阳光药1类新药HEC-007注射液就2型糖尿病、超重或肥胖两项适应症同时获得临床试验默示许可。根据东阳光药新闻稿介绍，HEC-007注射液是一种脂肪酸侧链修饰GLP-1/GCG/GIP三靶点多肽新药，通过作用于胰高血糖素（GCG）受体、胰高血糖素样肽（GLP-1）受体与葡萄糖依赖性促胰岛素多肽（GIP）受体，协同各自对控糖与减重的生理作用，有望带来更佳的减重、降糖及其他伴随疾病的治疗效果。除了上述新药，本周首次在中国获批IND的1类新药还包括：诗健生物一款未披露靶点的ADC药物注射用ESG406，拟开发治疗转移性获复发性晚期实体瘤；芳拓生物的一款AAV基因治疗药物FT-017注射液，拟开发治疗MYBPC3基因变异相关的肥厚型心肌病；海西新药公司申报的1类化药新药HX9428片，拟用于湿性年龄相关性黄斑变性的治疗；昂利康制药申报的1类化药新药注射用ALK-N001，拟开发治疗晚期实体瘤。期待这些在研新药后续临床研发进程顺利，早日为患者带来新的治疗选择。参考资料：[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved Apr 26, From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c[2]各公司官网及公开资料版权说明：本文欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权或其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

声明：因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）;本文不构成任何投资建议。 细胞与基因治疗（CGT）已成为全球各主要发达国家和主要经济体竞相布局的“新赛道”，行业内投融资依旧火热。10月份，国内多家聚焦CGT领域的公司宣布迎来融资进展，小编总结如下： 部分公司融资事件介绍如下： Be Biopharma：8200万美元融资 10月22日，Be Biopharma宣布已完成8200万美元的融资，此轮融资得到了多家风险投资公司和医药公司的支持，包括ARCH Venture Partners、Atlas Venture、RA Capital Management、Alta Partners、Longwood Fund、百时美施贵宝和武田创投。获得资金将用于实现该公司主打项目BE-101的临床概念验证，并推进BE-102的开发。 Be Biopharma是一家致力于发现和开发工程B细胞药物（BCMs）的公司，拥有一个强大且高效的B细胞药物平台，该平台利用基因编辑技术改造B细胞，使其能够持续产生治疗性蛋白质，最终开发出具有持久性、可滴定且可重复给药的候选药物，无需预处理，具有成为潜在“best-in-class”基因疗法的潜力。该公司管线中包含两个主要项目：用于治疗血友病B的BE-101，以及用于治疗低磷酸酶症（HPP）的BE-102。目前，BE-101已进入临床试验阶段。 士泽生物：逾亿元B1轮融资 2024年10月，士泽生物正式宣布完成逾亿元B1轮市场化融资。本轮融资由泰珑/泰鲲资本领投，七晟资本及天汇资本共同投资，峰瑞资本、启明创投、礼来亚洲基金、红杉中国等老股东追加投资。本轮融资将用于士泽生物临床级iPS衍生细胞药治疗神经系统疾病管线的完善、进一步开展临床研究以及推进多项注册临床试验。 士泽生物长期专注于iPS衍生细胞药治疗神经系统疾病的应用性自主研发及产业化，士泽生物自研设计并建立了底层技术平台，覆盖了iPSC重编程与建库、基因编辑iPSC、iPSC分化为亚型特化的神经细胞及临床前疾病动物模型的构建及评价等关键技术平台，与多家知名研究机构及头部医院开展技术研究及临床开发合作，并承担国家生物药技术创新中心细胞疗法重点攻关项目等。 士泽生物建立了一批具有自主知识产权、国际领先的新技术、新平台，围绕核心主营业务，可持续自研创新：2023年，士泽生物自研的全球首发研发管线临床级iPS衍生亚型神经前体细胞治疗渐冻症，获得美国FDA认证授予孤儿药资格、并享有获批上市后7年市场独占权等，为中国首个自主iPS衍生细胞药获得FDA认证并授予全球孤儿药资格。 赛蕴生物：数千万元天使轮融资 10月28日，赛蕴生物宣布该公司成功完成数千万元天使轮融资，本轮融资由生命园创投基金与知名基金联合领投，英诺天使基金等多家主体跟投。 此次融资的成功，将为赛蕴生物的发展提供强有力的支持。同时通过与国内先进科研机构、大型三甲医院的友好沟通和合作，公司有望在新型递送载体开发、管线推进等重要方面取得更大突破，为后续的研究者发起临床试验及IND申报奠定良好基础。 目前，赛蕴生物研发实验室已经在北京中关村生命科学园落地，拥有十余人的研究和工艺开发团队，核心技术人员拥有海内外博士学历和丰富的产业界与学术界经验。依托园区平台完备产业链配套服务，赛蕴生物已经在肿瘤靶向及细胞基因治疗等领域开发多条管线，相关递送药物的有效性、安全性测试及生产工艺优化正在进行中。 March Bio：2840万美元的A轮超额认购融资 2024年10月23日，March Biosciences（March Bio）完成了2840万美元的A轮超额认购融资，总筹资超过5100万美元。本轮融资由Mission BioCapital和4BIO Capital领投，资金将支持其CD5 CAR-T疗法MB-105在治疗T细胞淋巴瘤方面的二期临床开发。 MB-105是一种创新的自体CAR-T细胞疗法，专门设计以克服T细胞靶向的主要挑战，并在一期试验中显示出良好的安全性和持久的疗效。March Bio还宣布与Volnay Therapeutics合作，旨在推进MB-105的制造流程，支持其临床和未来商业化。新融资将用于MB-105的临床试验和管线产品的进一步开发，助力公司向未满足需求的癌症患者提供潜在的变革性疗法。 AvenCell：1.12亿美元B轮融资 10月22日，专注于推进可控的自体和异体CAR-T细胞疗法的公司AvenCell Therapeutics宣布完成1.12亿美元的B轮融资。本轮融资由生命科学投资机构Novo Holdings领投，新投资者F-Prime Capital、Eight Roads Ventures Japan、Piper Heartland Healthcare Capital和NYBC Ventures参与了此次融资，创始投资者Blackstone Life Sciences也参与该轮融资。 此次融资所获得的资金将用于继续验证AvenCell的专有可控通用CAR-T细胞疗法平台，该平台产生的CAR-T细胞即使在患者接受治疗后也可以快速“关闭”和“打开”。与传统细胞疗法相比，该通用平台旨在更安全、更有效地治疗多种血液系统恶性肿瘤。 目前，AvenCell的临床管线包括一种高度差异化的自体CAR-T细胞疗法AVC-101，和一种通过CRISPR改造的异体CAR-T细胞疗法AVC-201，这两种管线均靶向急性髓系白血病（AML）细胞上常见的CD123抗原。AVC-101和AVC-201已在早期临床试验中显示出令人鼓舞的安全性和疗效。此外，AvenCell有多个管线候选药物将在未来两年进入临床阶段。 赛尔欣生物：数千万元Pre-A轮融资 2024年10月18日，赛尔欣生物宣布完成数千万元人民币的Pre-A轮融资，此轮融资由泽羽资本和森马创投共同完成。融资所得资金主要用于NP001项目临床试验推进及在研其它产品的研发工作，旨在加速Treg疗法的临床转化和商业化进程。 赛尔欣生物一直专注于Treg细胞治疗药物开发，凭借完全自主创新的Treg管线布局、经验丰富的管理（或合作）团队以及正快速推进的多个重点研发项目，已成为Treg药物研发领域的重要力量。与传统的Treg研究思路相比，赛尔欣生物的发展战略更具亮点与优势，为神经退行性疾病和自身免疫性疾病的患者带来更多的治疗选择。 目前，赛尔欣生物共有四款Treg细胞治疗药物在研。NP001项目研究进展最快，已获得郑州大学第一附属医院的由研究者发起的(IIT)临床的伦理批件；同时，符合IND申报要求的CMC开发、非临床研究皆近尾声，预计今年年底将进行美国（FDA）及中国药监局（NMPA）的IND申报。靶向Treg产品NC001预计今年年底完成候选分子确认，明年初进入正式CMC开发阶段，同种异体NP005项目也在同步开发中。 泓宸生物：数千万元天使轮融资 近日，武汉泓宸创新生物科技有限公司宣布完成数千万元人民币的天使轮融资。本轮融资由嘉道资本、瑞江投资领投，多位知名投资人跟投。 武汉泓宸创新生物科技有限公司成立于2023年，是一家专注于创新型干细胞药物研发的高新技术企业，以诱导多能干细胞（iPSC）为起点，为以脊髓损伤为代表的尚无实质临床解决方案的重大疾病提供规模化、低成本的干细胞治疗方案。 2024年9月，泓宸生物干细胞研发中心产业化项目日前在武汉光谷生物创新园2期开工。项目投产后，能够同时开展至少4种干细胞创新药的研发，预计年产超过40000份细胞制剂，总产值可达2亿元。据悉，泓宸生物干细胞研发中心产业化项目建筑面积1726.27平方米，包含研发、检测、存储等多个功能区。预计2025年H2申报公司一款治疗脊髓损伤的脊髓GABA能干细胞 I 类新药IND；2026年H1开展一期临床试验；准备公司第二款脊髓谷氨酸能神经前体细胞药物申报材料。 睿健医药：超亿元B轮融资 10月14日，武汉睿健医药科技有限公司（简称“睿健医药”）宣布完成超亿元B轮融资。本轮融资由策源资本和国生资本联合领投，知名产业投资机构与武汉光谷产业投资跟投。同时，睿健医药的B+轮融资也即将进入收尾阶段，将于近期交割。 睿健医药专注于通用型化学诱导细胞治疗药物研发。本轮融资资金将用于加速推进该公司帕金森病治疗产品NouvNeu001/ NouvNeu003，以及眼科治疗产品NouvSight001的中美临床推进，加强多款创新管线的研发推进和临床能力的搭建。 睿健医药成立于2017年，是一家专注于再生医学领域的国际化创新生物医药公司，该公司通过独特的技术平台，聚焦小分子化学转录调控诱导多能干细胞（iPSC），拥有覆盖神经退行性疾病，眼科等多款潜在”first-in-class“管线产品。 City Therapeutics：1.35亿美元A轮融资 10月8日，City Therapeutics宣布成立，由创始Alnylam首席执行官兼RNAi治疗先驱 John Maraganore 博士担任公司执行主席，由RNAi领域的关键科学家和商业领袖共同创立，其愿景是引领基于RNA干扰（RNAi）新药的未来。 在John Maraganore博士的领导下，该公司完成了由ARCH Venture Partners领投的1.35亿美元的A轮融资，其他领先的生命科学投资者也参与了融资，包括Fidelity、Invus、Slate Path Capital、Rock Springs Capital、Regeneron Ventures、AN Ventures和其他未披露的投资者。 City Therapeutics正在构建一个siRNA工程平台，旨在设计、改进和优化基于RNAi的药物。City Therapeutics正在建立一个创新的RNAi疗法管线，其主要项目预计将在2025年底或前后进入临床开发阶段。此后，该公司的产品引擎旨在提供可持续的高影响力RNAi药物，从2026年开始，每年有1~2个新的IND申请。 参考资料：各公司公告、官微 -END- 2025CMC-CHINA药博会 • 展位火热预定中！