Clinical Trials of Continuous Oxygen Therapy Combined With Blue Light Deprivation in the Treatment of Retinitis Pigmentosa
The purpose of this study is to investigate the role of continuous oxygen therapy combined with blue light deprivation in prevention and control of retinitis pigmentosa, in order to find a new strategy of treatment for retinitis pigmentosa.
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InnoXBio2023生物医药产业生态圈大会邀请函INVITATION//首届大湾区细胞基因治疗发展论坛在大湾区,细胞与基因治疗产业发展迅速,并成为该地区的重要产业之一。政策上,广东省政府对细胞与基因治疗产业也给予了积极支持,出台了一系列政策和措施,鼓励企业投资研发、加强合作交流,提供资金支持和税收优惠等,为产业的发展提供了良好的环境。科研实力方面,大湾区拥有多所高水平的大学和研究机构,如中山大学、华南理工大学、香港大学等,这些机构在细胞与基因治疗领域进行了大量的研究和创新,为产业发展提供了坚实的科学基础。在人才储备上,大湾区拥有丰富的医疗和生物科技人才资源,包括医生、科研人员、技术人员等,这为细胞与基因治疗产业提供了坚实的人才基础。在此背景下,InnoX-Bio2023生物医药产业生态圈大会暨首届大湾区细胞基因治疗发展论坛定于2023年12月7-8日,在广州召开,大会将邀请1000+CGT产业上下游行业专家,以主题演讲、圆桌讨论、产品展示等形式分享行业成果与前沿动态,把握产业发展脉搏,携手各方,共筑产业兴!01基本信息 ARRANGEMENT会议时间:12月7日-8日会议地点:广州知识城国际会展中心扫描上方二维码报名参会大会流程<点击了解参评规则,快速进入参评通道>02发言嘉宾 SPEAKERS03已报名参会企业 PARTICIPANTS部分企业,排名不分先后上下滑动查看参会企业04组织机构 COOPERATION指导单位:广州市科学技术局、广州黄埔区科学技术局、中新广州知识城开发建设办公室、广州开发区投资促进局主办单位:生物岛产业育成服务(广东)有限公司、广州安捷生物医学技术有限公司联合主办:广东省精准医学应用学会、广东大智汇控股集团有限公司、品合医学、上海赛派锐欧信息科技有限公司、医耘科技执行单位:大觉文化传媒科技(广东)有限公司协办单位:知识城(广州)投资集团有限公司、广东省干细胞与再生医学重点实验室、广东医谷、深圳霁因生物医药转化研究院、霁因生命科技产业发展(苏州)有限公司、澳门青年人创新部落、广州百吉生物制药有限公司、博腾生物、深研生物、、高腾生物、广东天科雅生物医药科技有限公司、纽福斯生物科技有限公司、Tadpole Bio 蝌蚪生物、云舟生物科技(广州)股份有限公司、莱迪生命健康城、莱迪智汇谷支持单位:新加坡经济发展委员会、澳大利亚贸易投资委员会、广东省创业投资协会、深圳市生物医药促进会、广州海汇投资管理有限公司、广州产业投资控股集团有限公司、北京市(盈科)广州律师事务所、锐捷伯乐、广州泛恩生物科技有限公司、瑞因生物科技(广州)有限公司、冠昊生命健康科技园、广州知识城腾飞园、美柏医健、驭时GCP信息05合作媒体 MEDIA06联系我们 CONTACT US商务合作及榜单问卷咨询,欢迎与我们联系:周老师联系电话:18601669361邵老师联系电话:13564803953华医研究院华医研究院是医耘科技旗下独立的后台研究机构,是国内极少数一级市场医疗投资研究院,也是国内医疗投资全景图的界定者。专注医疗产业6大板块、36个子行业以及200+细分领域,拥有行业领先的企业成长性价值评价体系,经过多年的研究积累,研究院已拥有超过3.5万家大健康企业的经营数据,并长期保持互动,实时更新企业最新动态,已成为国内领先的医疗健康企业大数据研究机构,被业内人士称为医疗大健康领域的标准普尔。医耘科技医耘科技致力于以大数据提供医疗全产业链服务。业务包括评级及解决方案、数据洞察及研究、品牌及商业化运作、创心联营等,致力于以大数据评价体系,助力企业全发展周期的成长和增值。旗下华医研究院是国内极少数一级市场医疗投资研究院,也是国内医疗投资全景图的界定者。专注医疗产业6大板块、36个子行业以及200+细分领域,拥有行业领先的企业成长性价值评价体系,经过多年的研究积累,研究院已拥有超过3.5万家大健康企业的经营数据,并长期保持互动,实时更新企业最新动态,已成为国内领先的医疗健康企业大数据研究机构,被业内人士称为医疗大健康领域的标准普尔。
点击上方的 行舟Drug ▲ 添加关注中国人类遗传资源国际科学研究合作行政许可事项服务指南一、适用范围本许可适用于境外组织及境外组织、个人设立或者实际控制的机构(以下称外方单位)与我国科研机构、高等学校、医疗机构、企业(以下称中方单位)利用我国人类遗传资源开展国际科学研究合作的规范和管理。人类遗传资源材料包括所有类型细胞、全血、组织/组织切片、精液、脑脊液、胸/腹腔积液、血/骨髓涂片、毛发(带毛囊)等,其他不含细胞的人体分泌物、体液、拭子等无需申报。人类遗传资源信息包括基因、基因组、转录组、表观组及ctDNA等核酸类生物标志物等数据信息,以及与此数据相关的疾病、人种等关联信息,其他不含人类遗传资源基因信息数据类型无需申报。为临床诊疗、采供血服务、查处违法犯罪、兴奋剂检测和殡葬等活动需要,利用我国人类遗传资源开展国际合作活动的,依照相关法律、行政法规规定执行,不在本许可的适用范围内。二、事项信息(一)事项名称:中国人类遗传资源国际科学研究合作审批。(二)审批类别:行政许可。(三)事项编号:000106103000。三、办理依据1.《中华人民共和国人类遗传资源管理条例》国令第717号(2019年5月)。2.《人类遗传资源管理条例实施细则》科学技术部令第21号(2023年5月)。3.《中华人民共和国行政许可法》主席令第7号(2003年8月)。四、受理机构科技部五、决定机构科技部六、数量限制无数量限制七、办事条件(一)申请人条件具有法人资格的中方单位、外方单位。(二)审批条件1.申请利用中国人类遗传资源开展国际科学研究合作应具备或符合如下条件:(1)对我国公众健康、国家安全和社会公共利益没有危害;(2)合作双方为具有法人资格的中方单位、外方单位,并具有开展相关工作的基础和能力;(3)合作研究目的和内容明确、合法,期限合理;(4)合作研究方案合理;(5)拟使用的人类遗传资源来源合法,种类、数量与研究内容相符;(6)通过合作双方各自所在国(地区)的伦理审查。外方单位确无法提供所在国(地区)伦理审查证明材料的,可以提交外方单位认可中方单位伦理审查意见的证明材料;(7)研究成果归属明确,有合理明确的利益分配方案。国际科学研究合作行政许可应当由中方单位和外方单位共同申请。合作各方应当对申请材料信息的真实性、准确性、完整性作出承诺。拟开展的人类遗传资源国际科学研究合作涉及多中心临床研究的,不得拆分后申请行政许可。开展多中心临床研究的,组长单位通过伦理审查后即可由申办方或者组长单位申请行政许可。申办方或者组长单位取得行政许可后,参与临床研究的医疗卫生机构将本单位伦理审查批件或者认可组长单位所提供伦理审查批件的证明材料以及本单位出具的承诺书提交科技部,即可开展国际合作临床研究。2.禁止性要求:申请利用我国人类遗传资源开展国际科学研究合作,不符合上述条件的,不予批准。(三)办理事项类型1.新建境外组织及境外组织、个人设立或者实际控制的机构(以下称外方单位)与我国科研机构、高等学校、医疗机构、企业(以下称中方单位)利用我国人类遗传资源开展国际科学研究合作活动的,活动开始前应当向科技部申请行政许可。2.变更取得人类遗传资源国际科学研究合作行政许可后,开展国际科学研究合作过程中,研究目的、研究内容发生变更,研究方案涉及的人类遗传资源种类、数量、用途发生变更,或者申办方、组长单位、合同研究组织、第三方实验室等其他重大事项发生变更的,被许可人应当向科技部提出变更申请。取得人类遗传资源国际科学研究合作行政许可后,出现下列情形的,被许可人不需要提出变更申请,但应当向科技部提交事项变更的书面说明及相应材料:(1)研究内容或者研究方案不变,仅涉及总量累计不超过获批数量10%变更的;(2)除申办方、组长单位、合同研究组织、第三方实验室以外的参与单位发生变更的;(3)合作方法人单位名称发生变更的;(4)研究内容或者研究方案发生变更,但不涉及人类遗传资源种类、数量、用途的变化或者变更后内容不超出已批准范围的。特别说明:(1)申请单位提交非重大事项的材料后,科技部对申报材料进行形式审核,确认是否属于非重大变更范畴,符合要求的予以接收,不符合要求的予以退回。(2)非重大事项变更总量累积不超过10%是指已获批总量的基础上累积增加不超过10%。对于涉及增加新的人类遗传资源类型,按重大事项变更申报;不同人类遗传资源类型有一种总量变化累计超过10%,按重大事项变更申报。减少已获批人类遗传资源数量或人类遗传资源单位规格变小等情况,无需申报。(3)多次非重大事项变更后,导致变更量超过最初审批量10%,在超过最初获批量10%的当次变更申报时,应将历次所有非重大变更量累加后,按重大事项变更申报。3.延续被许可人需要延续行政许可有效期的,应当在该行政许可有效期限届满三十个工作日前向科技部提出申请。科技部应当根据被许可人的申请,在该行政许可有效期限届满前作出是否准予延续的决定;逾期未作出决定的,视为准予延续。4.撤销有下列情形之一的,科技部根据利害关系人请求或者依据职权,可以撤销人类遗传资源行政许可:(1)滥用职权、玩忽职守作出准予行政许可决定的;(2)超越法定职权作出准予行政许可决定的;(3)违反法定程序作出准予行政许可决定的;(4)对不具备申请资格或者不符合法定条件的申请人准予行政许可的;(5)依法可以撤销行政许可的其他情形。被许可人以欺骗、贿赂等不正当手段取得行政许可的,科技部应当予以撤销。依照前两款的规定撤销行政许可,可能对公共利益造成重大损害的,不予撤销。(四)国际合作情况报告取得国际科学研究合作行政许可的合作双方,应当在行政许可有效期限届满后六个月内,共同向科技部提交合作研究情况报告。合作研究情况报告应当载明下列内容:1.研究目的、内容等事项变化情况;2.研究方案执行情况;3.研究内容完成情况;4.我国人类遗传资源使用、处置情况;5.研究过程中的所有记录以及数据信息的记录、储存、使用等情况;6.中方单位及其研究人员全过程、实质性参与研究情况以及外方单位参与研究情况;7.研究成果产出、归属与权益分配情况;8.研究涉及的伦理审查情况。(五)办理流程办理流程示意图 注:行政许可决定作出前,申请人书面撤回申请的,科技部终止对行政许可申请的审查。八、在线申请材料序号提交电子材料名称要求1申请书网上平台填写2法人资格材料法人资格材料如企业法人营业执照或事业单位法人证书或民办非企业单位登记证书等材料作为申请书附件上传3研究方案作为申请书附件上传4知情同意书文本作为申请书附件上传5合作双方各自所在国(地区)的伦理审查批件外方单位确无法提供所在国(地区)伦理审查证明材料的,可以提交外方单位认可中方单位伦理审查意见的证明材料作为申请书附件上传6国际合作协议请提供中文版国际合作协议文本,其中申办方、组长单位、合同研究组织、第三方实验室需提供签字盖章协议作为申请书附件上传7临床试验批件、通知书或者备案登记材料如涉及,应提供,作为申请书附件上传8其他证明材料如涉及,请提供作为申请书附件上传9承诺书(参与临床医疗卫生机构)请在申报系统参与临床医疗卫生机构中上传10伦理审查批件(参与临床医疗卫生机构)伦理审查批件应包含审查意见、审查材料清单、签字盖章页、伦理委员会成员签到表等内容。审查材料如涉及版本号和版本日期应注明请在申报系统参与临床医疗卫生机构中上传九、申请接收电子申请材料通过网上平台接收,平台网址:https://www.hgrg.net/login。十、办理方式本行政许可按照一般程序办理,包括申请、受理、技术评审、决定和文书送达等。(一)网上申请申请单位管理员(法人账号)新建项目,并授权申请人(自然人账号),由申请人登录系统并填报该项目。申请人完成填报,提交单位管理员审核无误后生成申请材料,直接下载并上传签字盖章的审核意见,单位管理员再提交正式申请。(二)受理申请人的申请材料齐全、形式符合规定的,科技部应当受理并出具加盖专用印章和注明日期的纸质或者电子凭证。申请材料不齐全或者不符合法定形式的,科技部应当在收到正式申请材料之日起五个工作日内一次性告知申请人需要补正的全部内容。(三)技术评审科技部委托中国生物技术发展中心组织专家对受理的申请事项进行技术评审,形成专家评审意见,作为作出行政许可决定的参考依据。(四)审批决定科技部根据评审结果,作出批准或不批准的决定。(五)结果公布科技部作出的准予行政许可决定,将在科技部网站予以公开。(六)送达科技部在10个工作日内通过邮寄或电子送达方式将审批决定书送达申请单位指定的地址或邮箱/网址,同时抄送省级科技行政部门,申请单位可在申报系统查询送达状态。十一、行政许可证件中国人类遗传资源国际科学研究合作审批决定书。十二、审批时限科技部在正式受理后20个工作日内作出批准或不予批准的决定。因特殊原因无法在规定期限内作出审批决定的,经科技部负责人批准,可以延长10个工作日。科技部作出行政许可决定,依法需要听证、检验、检测、检疫、鉴定、技术评审的,所需时间不计算在此期限内,但应当将所需时间书面告知申请人。十三、审批收费本审批事项不收费。十四、申请人权利和义务(一)依据《中华人民共和国行政许可法》《中华人民共和国人类遗传资源管理条例》《人类遗传资源管理条例实施细则》规定,申请人依法享有如下权利:1.对行政机关实施的行政许可,享有陈述权、申辩权;其合法权益因行政机关违法实施行政许可受到损害的,有权依法要求赔偿。2.申请人对审批决定有异议的,可以在收到通知之日起60日内向科技部申请行政复议,也可在收到通知之日起6个月内向人民法院提起诉讼。(二)依据《中华人民共和国行政许可法》《中华人民共和国人类遗传资源管理条例》《人类遗传资源管理条例实施细则》规定,申请人申请行政许可,应当如实向行政机关提交有关材料并反映真实情况,对其申请材料实质内容的真实性负责。申请人在行政申请过程中存在弄虚作假等行为的,科技部将终止对其申请的审查或撤销已作出的审批决定,书面通知其主管部门,并视情节根据《中华人民共和国行政许可法》《中华人民共和国行政处罚法》《中华人民共和国人类遗传资源管理条例》和《人类遗传资源管理条例实施细则》追究其责任。十五、咨询途径(一)窗口咨询:科技部行政审批受理窗口(地址:北京市海淀区西四环中路16号院4号楼1层,中国生物技术发展中心);(二)电子邮件咨询:ycb@cncbd.org.cn;(三)电话咨询:010-88225151/88225168。(四)咨询时间:工作日8:30—11:30,13:30—16:30。十六、监督、投诉和举报渠道(一)电话投诉:科技部科技监督与诚信建设司010-68588709;(二)电子邮件投诉:chengxinban@most.cn;(三)信函投诉:科技部科技监督与诚信建设司(地址:北京市复兴路乙15号)。十七、公开查询自受理之日起20个工作日后,可通过人类遗传资源服务系统或科技部网站查询结果。中国人类遗传资源国际合作临床试验备案范围和程序一、备案范围为取得相关药品和医疗器械在我国上市许可,在临床医疗卫生机构利用我国人类遗传资源开展国际合作临床试验、不涉及人类遗传资源材料出境,不需要批准,但应当符合下列情况之一,并在开展临床试验前将拟使用的人类遗传资源种类、数量及其用途向科技部备案:(一)涉及的人类遗传资源采集、检测、分析和剩余人类遗传资源材料处理等在临床医疗卫生机构内进行;(二)涉及的人类遗传资源在临床医疗卫生机构内采集,并由相关药品和医疗器械上市许可临床试验方案指定的境内单位进行检测、分析和剩余样本处理。上述所称临床医疗卫生机构是指在我国相关部门备案,依法开展临床试验的医疗机构、疾病预防控制机构等。为取得相关药品和医疗器械在我国上市许可的临床试验涉及的探索性研究部分,应当申请人类遗传资源国际科学研究合作行政许可。人类遗传资源材料包括所有类型细胞、全血、组织/组织切片、精液、脑脊液、胸/腹腔积液、血/骨髓涂片、毛发(带毛囊)等,其他不含细胞的人体分泌物、体液、拭子等无需申报。人类遗传资源信息包括基因、基因组、转录组、表观组及ctDNA等核酸类生物标志物等数据信息,以及与此数据相关的疾病、人种等关联信息,其他不含人类遗传资源基因信息数据类型无需申报。二、备案要求(一)申请人条件具有法人资格的中方单位、外方单位。(二)备案内容1.合作各方基本情况;2.研究涉及使用的人类遗传资源种类、数量和用途;3.研究方案;4.组长单位伦理审查批件;5.其他证明材料。(三)注意事项1.国际合作临床试验备案应当由中方单位和外方单位共同申请。合作各方应当对申请材料信息的真实性、准确性、完整性作出承诺。2.拟开展的人类遗传资源国际合作涉及多中心临床研究的,不得拆分后申请备案。3.开展多中心临床研究的,组长单位通过伦理审查后即可由申办方或者组长单位申请备案。4.申办方或者组长单位完成备案后,参与临床研究的医疗卫生机构将本单位伦理审查批件或者认可组长单位所提供伦理审查批件的证明材料以及本单位出具的承诺书提交科技部,即可开展国际合作临床研究。三、备案事项类型(一)新建为取得相关药品和医疗器械在我国上市许可,在临床医疗卫生机构利用我国人类遗传资源开展国际合作临床试验、不涉及人类遗传资源材料出境的,在开展临床试验前向科技部备案。申请国际合作临床试验备案的,应当事先获得药品监督管理部门临床试验批件、通知书或者备案登记材料。申请单位获得备案号后,即可开展国际合作临床试验。(二)变更国际合作临床试验完成备案后,涉及的人类遗传资源种类、数量、用途发生变更,或者合作方、研究方案、研究内容、研究目的等重大事项发生变更的,备案人应当及时办理备案变更。研究方案或者研究内容变更不涉及人类遗传资源种类、数量、用途变化的,不需要办理备案变更,但应当在变更活动开始前向科技部提交事项变更的书面说明及相应材料。(三)延续备案人需要延续备案有效期的,应当在该备案有效期限届满三十日前向科技部提出申请。科技部应当在该备案有效期限届满前完成延续备案;逾期未完成的,视为已完成延续备案。(四)撤销有下列情形之一的,科技部根据利害关系人请求或者依据职权,可以撤销人类遗传资源国际合作临床试验已备案事项:1.滥用职权、玩忽职守作出准予备案的;2.超越法定职权作出准予备案的;3.违反法定程序作出准予备案的;4.对不具备申请资格或者不符合法定条件的申请人准予备案的;5.依法可以撤销备案的其他情形。备案人以欺骗、贿赂等不正当手段取得备案的,科技部应当予以撤销。依照前两款的规定撤销备案,可能对公共利益造成重大损害的,不予撤销。(五)国际合作情况报告完成国际合作临床试验备案的合作双方,应当在备案有效期限届满后六个月内,共同向科技部提交合作研究情况报告。合作研究情况报告应当载明下列内容:1.研究目的、内容等事项变化情况;2.研究方案执行情况;3.研究内容完成情况;4.我国人类遗传资源使用、处置情况;5.研究过程中的所有记录以及数据信息的记录、储存、使用等情况;6.中方单位及其研究人员全过程、实质性参与研究情况以及外方单位参与研究情况;7.研究成果产出、归属与权益分配情况;8.研究涉及的伦理审查情况。(六)备案流程 注:申请人书面请求撤回备案申请的,科技部对其终止审查。四、在线备案材料序号提交电子材料名称要求1备案信息表网上平台填写2法人资格材料法人资格材料如企业法人营业执照或事业单位法人证书或民办非企业单位登记证书等材料作为备案信息表附件上传3研究方案作为备案信息表附件上传4知情同意书文本作为备案信息表附件上传5组长单位伦理审查批件如涉及多中心,仅上传组长单位伦理审查批件。伦理审查批件应包含审查意见、审查材料清单、签字盖章页、伦理委员会成员签到表等内容。审查材料如涉及版本号和版本日期应注明作为备案信息表附件上传6国际合作协议国际合作协议为中文签字盖章版作为备案信息表附件上传7临床试验批件、通知书或者备案登记材料作为备案信息表附件上传8其他证明材料如涉及,请提供作为备案信息表附件上传9承诺书(参与临床医疗卫生机构)请在申报系统参与临床医疗卫生机构备案中上传10伦理审查批件(参与临床医疗卫生机构)伦理审查批件应包含审查意见、审查材料清单、签字盖章页、伦理委员会成员签到表等内容。审查材料如涉及版本号和版本日期应注明请在申报系统参与临床医疗卫生机构备案中上传五、申请接收电子申请材料通过网上平台接收,平台网址:https://www.hgrg.net/login。六、备案程序本备案程序包括申请及形式审查等。(一)网上申请申请单位管理员(法人账号)新建项目,并授权申请人(自然人账号),由申请人登录系统并填报该项目。申请人完成填报,提交单位管理员审核无误后生成申请材料,直接下载并上传签字盖章的审核意见,单位管理员再提交正式申请。(二)形式审查申请材料齐全、符合相关要求的,予以备案;申请材料不全或不符合相关要求的,不予备案,并告知不予备案理由。科技部对申请备案的项目,根据下列情况分别作出处理:1.申请材料存在可以更正的错误的,允许申请单位退回更正;2.申请材料不齐全或者不符合法定形式的,不予备案,一次性告知申请单位不予备案理由;3.申请材料齐全、符合法定形式的,予以备案,分配备案号,申请单位即可开展国际合作临床试验。七、咨询途径(一)窗口咨询:科技部行政审批受理窗口(地址:北京市海淀区西四环中路16号院4号楼1层,中国生物技术发展中心);(二)电子邮件咨询:ycb@cncbd.org.cn;(三)电话咨询:010-88225151/88225168;(四)咨询时间:工作日8:30—11:30,13:30—16:30。八、监督、投诉和举报渠道(一)电话投诉:科技部科技监督与诚信建设司 010-68588709;(二)电子邮件投诉:chengxinban@most.cn;(三)信函投诉:科技部科技监督与诚信建设司(地址:北京市复兴路乙15号)。中国人类遗传资源采集行政许可事项服务指南一、适用范围本许可适用于在我国境内开展的中国人类遗传资源采集活动,包括重要遗传家系人类遗传资源采集活动、特定地区人类遗传资源采集活动和用于大规模人群研究且人数大于3000例的人类遗传资源采集活动的规范和管理。所称人类遗传资源包括人类遗传资源材料和人类遗传资源信息。重要遗传家系是指患有遗传性疾病、具有遗传性特殊体质或者生理特征的有血缘关系的群体,且该群体中患有遗传性疾病、具有遗传性特殊体质或者生理特征的成员涉及三代或者三代以上,高血压、糖尿病、红绿色盲、血友病等常见疾病不在此列。特定地区人类遗传资源是指在隔离或者特殊环境下长期生活,并具有特殊体质特征或者在生理特征方面有适应性性状发生的人类遗传资源。特定地区不以是否为少数民族聚居区为划分依据。大规模人群研究且人数大于3000例的采集活动包括但不限于队列研究、横断面研究、临床研究、体质学研究等。为获得相关药品和医疗器械在我国上市许可的临床研究涉及的采集活动不在此列,无需申报采集审批。应当申请行政许可的人类遗传资源保藏活动同时涉及人类遗传资源采集的,申请人仅需要申请人类遗传资源保藏行政许可,无需另行申请人类遗传资源采集行政许可。人类遗传资源材料包括所有类型细胞、全血、组织/组织切片、精液、脑脊液、胸/腹腔积液、血/骨髓涂片、毛发(带毛囊)等,其他不含细胞的人体分泌物、体液、拭子等无需申报。人类遗传资源信息包括基因、基因组、转录组、表观组及ctDNA等核酸类生物标志物等数据信息,以及与此数据相关的疾病、人种等关联信息,其他不含人类遗传资源基因信息数据类型无需申报。为临床诊疗、采供血服务、查处违法犯罪、兴奋剂检测和殡葬等活动需要,对我国人类遗传资源开展采集活动的,依照相关法律、行政法规规定执行,不在本许可的适用范围内。二、事项信息(一)事项名称:中国人类遗传资源采集审批。(二)审批类别:行政许可。(三)事项编号:000106101000。三、办理依据1.《中华人民共和国人类遗传资源管理条例》国令第717号(2019年5月)。2.《人类遗传资源管理条例实施细则》科学技术部令第21号(2023年5月)。3.《中华人民共和国行政许可法》主席令第7号(2003年8月)。四、受理机构科技部五、决定机构科技部六、数量限制无数量限制七、办事要求(一)申请人条件具有法人资格的中方单位(二)审批条件1.申请开展中国人类遗传资源采集活动应具备或符合如下条件:(1)具有法人资格;(2)采集目的明确、合法;(3)采集方案合理;(4)通过伦理审查;(5)具有负责人类遗传资源管理的部门和管理制度;(6)具有与采集活动相适应的场所、设施、设备和人员。2.禁止性要求:申请开展的我国人类遗传资源采集活动,不符合上述条件的,不予批准。(三)办理事项类型1.新建在我国境内开展重要遗传家系人类遗传资源、特定地区人类遗传资源和用于大规模人群研究且人数大于3000例的人类遗传资源采集活动的,活动开始前应当向科技部申请行政许可。2.变更取得人类遗传资源采集行政许可后,采集活动参与单位、采集目的、采集方案或者采集内容等重大事项发生变更的,被许可人应当向科技部提出变更申请。3.延续被许可人需要延续行政许可有效期的,应当在该行政许可有效期限届满三十个工作日前向科技部提出申请。科技部应当根据被许可人的申请,在该行政许可有效期限届满前作出是否准予延续的决定;逾期未作出决定的,视为准予延续。4.撤销有下列情形之一的,科技部根据利害关系人请求或者依据职权,可以撤销人类遗传资源行政许可:(1)滥用职权、玩忽职守作出准予行政许可决定的;(2)超越法定职权作出准予行政许可决定的;(3)违反法定程序作出准予行政许可决定的;(4)对不具备申请资格或者不符合法定条件的申请人准予行政许可的;(5)依法可以撤销行政许可的其他情形。被许可人以欺骗、贿赂等不正当手段取得行政许可的,科技部应当予以撤销。依照前两款的规定撤销行政许可,可能对公共利益造成重大损害的,不予撤销。(四)办理流程 注:行政许可决定作出前,申请人书面撤回申请的,科技部终止对行政许可申请的审查。八、在线申请材料序号提交电子材料名称要求1申请书网上平台填写2法人资格材料法人资格材料如企业法人营业执照或事业单位法人证书或民办非企业单位登记证书等材料作为申请书附件上传3知情同意书文本作为申请书附件上传4伦理审查批件涉及多中心研究的,不可拆分申报,伦理审查批件应包含审查意见、审查材料清单、签字盖章页、伦理委员会成员签到表等内容。审查材料如涉及版本号和版本日期应注明作为申请书附件上传5采集方案作为申请书附件上传6人类遗传资源管理制度作为申请书附件上传7合作协议如涉及,请提供签字盖章的协议作为申请书附件上传8其他证明材料如涉及,请提供作为申请书附件上传九、申请接收电子申请材料通过网上平台接收,平台网址:https://www.hgrg.net/login。十、办理方式本行政许可按照一般程序办理,包括申请、受理、技术评审、决定和文书送达等。(一)网上申请申请单位管理员(法人账号)新建项目,并授权申请人(自然人账号),由申请人登录系统并填报该项目。申请人完成填报,提交单位管理员审核无误后生成申请材料,直接下载并上传签字盖章的审核意见,单位管理员再提交正式申请。(二)受理申请人的申请材料齐全、形式符合规定的,科技部应当受理并出具加盖专用印章和注明日期的纸质或者电子凭证。申请材料不齐全或者不符合法定形式的,科技部应当在收到正式申请材料之日起五个工作日内一次性告知申请人需要补正的全部内容。(三)技术评审科技部委托中国生物技术发展中心组织专家对受理的申请事项进行技术评审,形成专家评审意见,作为作出行政许可决定的参考依据。(四)审批决定科技部根据评审结果,作出批准或不批准的决定。(五)结果公布科技部作出的准予行政许可决定,将在科技部网站予以公开。(六)送达科技部在10个工作日内通过邮寄或电子送达方式将审批决定书送达申请单位指定的地址或邮箱/网址,同时抄送省级科技行政部门,申请单位可在申报系统查询送达状态。十一、行政许可证件中国人类遗传资源采集审批决定书。十二、审批时限科技部在正式受理后20个工作日内作出批准或不予批准的决定。因特殊原因无法在规定期限内作出审批决定的,经科技部负责人批准,可以延长10个工作日。科技部作出行政许可决定,依法需要听证、检验、检测、检疫、鉴定、技术评审的,所需时间不计算在此期限内,但应当将所需时间书面告知申请人。十三、审批收费本审批事项不收费。十四、申请人权利和义务(一)依据《中华人民共和国行政许可法》《中华人民共和国人类遗传资源管理条例》《人类遗传资源管理条例实施细则》规定,申请人依法享有如下权利:1.对行政机关实施的行政许可,享有陈述权、申辩权;其合法权益因行政机关违法实施行政许可受到损害的,有权依法要求赔偿。2.申请人对审批决定有异议的,可以在收到通知之日起60日内向科技部申请行政复议,也可在收到通知之日起6个月内向人民法院提起诉讼。(二)依据《中华人民共和国行政许可法》《中华人民共和国人类遗传资源管理条例》《人类遗传资源管理条例实施细则》规定,申请人申请行政许可,应当如实向行政机关提交有关材料并反映真实情况,对其申请材料实质内容的真实性负责。申请人在行政申请过程中存在弄虚作假等行为的,科技部将终止对其申请的审查或撤销已作出的审批决定,书面通知其主管部门,并视情节根据《中华人民共和国行政许可法》《中华人民共和国行政处罚法》《中华人民共和国人类遗传资源管理条例》和《人类遗传资源管理条例实施细则》追究其责任。十五、咨询途径(一)窗口咨询:科技部行政审批受理窗口(地址:北京市海淀区西四环中路16号院4号楼1层,中国生物技术发展中心);(二)电子邮件咨询:ycb@cncbd.org.cn;(三)电话咨询:010-88225151/88225168。(四)咨询时间:工作日8:30—11:30,13:30—16:30。十六、监督、投诉和举报渠道(一)电话投诉:科技部科技监督与诚信建设司010-68588709;(二)电子邮件投诉:chengxinban@most.cn;(三)信函投诉:科技部科技监督与诚信建设司(地址:北京市复兴路乙15号)。十七、公开查询自受理之日起20个工作日后,可通过人类遗传资源服务系统或科技部网站查询结果。文章信息源于公众号驭时GCP信息,登载该文章目的为更广泛的传递行业信息,不代表赞同其观点或对其真实性负责。文章版权归原作者及原出处所有,文章内容仅供参考。本网拥有对此声明的最终解释权,若无意侵犯版权,请联系小编删除。学如逆水行舟,不进则退;心似平原走马,易放难收。行舟Drug每日更新 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点击上方的 行舟Drug ▲ 添加关注附件体细胞临床研究工作指引(公开征求意见稿)为促进医疗机构研究者发起的体细胞临床研究健康发展,加强对医疗机构开展体细胞临床研究工作的指导,根据有关规定,参照干细胞临床研究的管理程序和技术要求,结合体细胞临床研究特点,制订本指引。一、适用范围体细胞临床研究是指利用人自体或异体的成熟/功能分化细胞,经体外操作后作为研究性干预措施,回输(或植入)人体,用于疾病治疗的临床研究。本指引适用于由医疗机构的研究者发起的、非药品注册为目的的体细胞临床研究。体细胞临床研究不同于药物临床试验,其研究的出发点不以上市为目的,而是基于其前期的研究基础开展的一种早期临床探索,用于回答某些科学问题或验证某些科学假设。虽然体细胞临床研究的成果有可能对进一步的体细胞治疗产品和技术开发提供科学支持,但体细胞临床研究管理不是,也不能代替药物临床试验管理。对于以上市为目的的,有同类产品(针对同一适应症的同一个靶点)已获得药物临床试验审批拟开展药物临床试验或者正在开展药物临床试验的体细胞制剂,已按药品申报和纳入药品管理的体细胞制剂的临床试验,以及已进入临床应用的体细胞制剂不适用本指引。二、体细胞临床研究管理程序医疗机构开展研究者发起的体细胞临床研究应当按要求在国家医学研究登记备案信息系统(以下简称信息系统)提交并上传信息,具体参照《干细胞临床研究管理办法(试行)》执行。三、体细胞临床研究的技术要求(一)开展体细胞临床研究的医疗机构须具备的技术条件1.开展体细胞临床研究的医疗机构应当具备与干细胞临床研究机构相当的下列条件:(1)三级甲等医院,具有与所开展体细胞临床研究相应的诊疗科目。(2)依法经过相关专业药物临床试验机构备案。(3)属于医药领域全国重点实验室、国家临床医学研究中心依托的医疗机构,或者国家医学中心、转化医学国家重大科技基础设施建设单位,或者曾牵头承担国际多中心体细胞药物临床试验的医疗机构,或者牵头开展细胞药物临床试验并获得对应药品注册证书的医疗机构。(4)体细胞临床研究有来源合法,相对稳定、充分的研究经费。(5)建立研究用体细胞制剂质量控制和质量受权人制度,具备全面的体细胞临床研究质量管理体系和独立的体细胞临床研究质量保证部门,具有完整的体细胞制剂院内质控和临床研究全过程质量管理及风险控制程序和相关文件(含质量管理手册、临床研究工作程序和标准操作规范等),具有体细胞临床研究审计体系,包括具备资质的内审人员和内审、外审制度。(6)体细胞临床研究负责人和制剂质量受权人应当由机构主要负责人正式授权,具有正高级专业技术职称,具有良好的科研信誉。主要研究人员经过药物临床试验质量管理规范(GCP)培训,并获得相应资质。机构应当配置充足的具备资质的人力资源开展相应的体细胞临床研究,制定并实施体细胞临床研究人员培训计划,并对培训效果进行监测。(7)具有与所开展体细胞临床研究相适应的、由高水平专家组成的学术委员会和伦理(审查)委员会。(8)具有防范体细胞临床研究风险的管理机制和处理不良反应、不良事件的措施。2.医疗机构应当明确体细胞临床研究管理责任人和管理部门,并建立相应的管理制度。3.机构学术委员会应当由与开展体细胞临床研究相适应的、具有较高学术水平的机构内外专家组成,专业领域应当涵盖临床相关学科、体细胞基础和临床研究、体细胞制备技术、体细胞质量控制、生物医学统计、流行病学等。已经完成干细胞临床研究备案的机构应当在机构学术委员会中补充上述相关体细胞领域专家。4.机构伦理(审查)委员会及其伦理审查活动,应当符合《涉及人的生命科学和医学研究伦理审查办法》的要求。(二)体细胞临床研究须达到的技术要求1.基本要求医疗机构应当按要求提供完整的体细胞临床研究材料,完成机构内立项程序,提供由机构法人签字的说明材料。开展体细胞临床研究应当具备充分的科学依据,并具有稳定、充足的研究经费。医疗机构和研究团队应当具备与所开展研究相适应的资质和能力。2.体细胞制剂临床研究使用的体细胞制剂,其制备应当符合《药品生产质量管理规范》(GMP)的基本原则和相关要求,生产工艺相对稳定且质量可控。对于部分创新性的体细胞概念验证性临床研究,其生产工艺和质量标准可能仍处于发展完善过程中,研究用的体细胞应当至少满足制备工艺路线清晰、制剂无外源因子污染和相关已知风险因素得到良好控制等要求,且有全面的临床研究风险控制措施。(1)应当建立与研究相适应的供者筛选标准。供者筛查和纳入排除标准应当包括供者既往病史(传染病史)、家族史(遗传病史)和肿瘤史等;传染病筛查及检测至少应当包括HIV-1/2、HBV、HCV、梅毒螺旋体感染;如采集富含白细胞的样本,还应当进行HTLV-1/2及CMV的筛查及检测等内容;此外,还需对供者年龄、性别及一般健康检查有明确要求。如果细胞或组织来自自体,也应当进行传染病筛查,防止细胞制备过程中的交叉污染。除此之外,细胞或组织的来源还应当合法合规并符合伦理要求。(2)体细胞制剂提供方应当具备与体细胞制剂制备相适应的设施设备和人员,建立符合GMP基本原则的体细胞制备质量保证体系。制备车间/实验室各功能区设置合理,各功能区洁净度满足制备工艺需要。洁净度需经有资质的检测机构检测和/或洁净区环境监测,达到GMP的相关要求。如为基因修饰的体细胞制剂,同时应当具备与基因修饰载体制备相适应的设施设备、人员和质量保证体系。(3)体细胞制剂制备所使用的原料、辅料、包装材料的质量标准如细胞采集物、培养基、各种添加成分、冻存液、基因修饰/改造用物质、辅料和各种培养用材料等,应当能满足质量控制的要求,如商业来源培养基需由有资质的生厂商提供组成成分及相关质量合格证明,滋养层细胞需对细胞来源的供体、细胞建立过程引入外源致病微生物的风险进行相关检测和质量控制等。(4)具有从样品采集到细胞分离、扩增、细胞分级库、细胞冻存、细胞复苏、外源基因片段的导入、细胞制剂制备等完整、清楚的工艺路线图,并在制备的全过程建立关键质量控制点,对关键质量控制点的相关风险因素采取具体可行的质控措施。如为基因修饰的体细胞制剂,还应当有基因修饰/改造载体制备的工艺流程图、关键工艺控制点及控制措施。(5)体细胞制剂的制备工艺应当有一定的工艺研究及确认数据支持,包括关键细胞添加成份的比较,细胞不同传代工艺及稳定性研究,细胞质量相关指标的检测方法的开发、确认和/或验证研究,制剂配方及储存、运输和使用稳定性研究等。如为基因修饰的体细胞制剂,还需对基因修饰/改造载体的生产和质量工艺开展一定的研究,并能够在一定程度上反映产品在设计、生产及质量控制上的安全性及质量可控性。(6)体细胞制剂应当开展质量研究并制定较充分的质量标准,质量标准的内容应当包括能体现细胞的常规特性、纯度和杂质、以及安全性和生物学效力等方面的质检指标及标准。体细胞制剂放行标准应当能反映细胞制剂的质量及安全信息的检测内容。质量检测的方法特别是与安全性相关的方法应当采用现行药典检测方法,如为非药典检测方法应当有方法研究及确认数据的支持。如为基因修饰的体细胞制剂,还应当有基因修饰/改造载体的质量标准及关键属性的控制方法及一定的方法确认数据。(7)体细胞制剂原则上需由专业检验机构进行体细胞制剂的质量复核检验,并出具检验报告。如果不能提供或只能提供部分第三方的质量检验报告,需有自行完成的全面质量检验报告,其检测方法应当经过较充分的确认或验证。(8)体细胞制剂标签、储存、运输和使用追溯规程可以保证制剂的质量和全程可追溯。不合格制剂处理、剩余制剂处理措施符合伦理和医疗废弃物处理相关规范。3.临床前研究临床研究使用的体细胞制剂需完成必要的临床前研究,或已有临床研究数据支持开展相关临床研究。不同类型和用途的体细胞制剂需要完成的临床前研究要求可能不完全相同,对不同细胞制剂的临床前研究评价遵循具体情况具体分析的原则,一般包括:(1)毒性研究根据体细胞制剂的适应症和目标人群,依据细胞类型、作用机制以及安全性风险的程度,采用至少一种动物模型,开展相应的毒性研究,给药方案应当最大程度地模拟临床拟用给药方案,给药途径、给药频率和给药期限应当能适当反映临床使用情况。在有充分科学性原理的支持下,有些研究可以与药效、药代等研究进行整合。研究用样品一般应当为与临床研究用制剂具有一致性的人源细胞制剂,对于安全性风险较小的或者有前期人体研究资料的细胞制剂,例如非基因修饰的自体细胞制剂,且因动物模型局限无法外推安全性的情况下,也可以采用动物源性替代细胞,在与细胞来源一致的、免疫系统健全的动物体内进行相关毒性研究,但动物源性细胞的工艺流程、质量属性和质控标准应当与人源细胞制剂一致。毒性研究指标应当包含一般毒性指标,以及基于目标人群特征和细胞特征的毒性指标。(2)制剂安全性研究制剂安全性研究包括体细胞制剂的局部刺激性(可伴随)和体外溶血研究。制剂安全性研究用样品应当为拟临床研究使用的人源细胞制剂。(3)异常免疫反应研究针对体细胞制剂的特点,进行相关免疫学检测研究,观测细胞或其分泌物的免疫毒性或免疫原性。异常免疫反应研究可以整合在药效和/或毒性研究中进行。(4)成瘤性和致瘤性/致癌性研究成瘤性和致瘤性/致癌性研究包括体外研究和动物体内研究,目的是考察细胞产品在体内(外)是否具有潜在的自身形成肿瘤或导致机体细胞形成肿瘤的作用。临床前毒理学中的体外成瘤性研究目前通常采用软琼脂克隆试验,体内研究通常包括皮下给予细胞的成瘤性研究和采用受试物临床拟用给药途径进行的长期致瘤性/致癌性研究。对于风险较小的非基因修饰自体细胞制剂,可在有充分科学判断的前提下减免或者只开展体外成瘤性相关研究。对于有一定风险的基因修饰自体细胞制剂,可视其风险等级,在临床研究前或临床研究进行过程中分阶段提供体外和/或体内成瘤性和致瘤性/致癌性研究数据。长期致瘤性/致癌性试验一般考虑使用免疫缺陷的啮齿类动物模型进行,需包含最大可行剂量、受试物应当到达拟定的临床治疗部位、足够长的试验周期(至少6个月)。(5)药代动力学研究根据细胞产品本身的特点和作用机制,例如,异体或自体、是否有基因修饰、是否为靶向性作用等,在技术可行的前提下,可以采用至少一种动物种属或模型开展体细胞的药代动力学研究(具体可选择内容参见《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》(试行)以及《基因修饰细胞治疗产品非临床研究技术指导原则(试行)》)。传统的药代动力学研究方法可能不适用于体细胞治疗产品的研究,应当根据研究目的及检测指标的临床价值建立和采用合适的生物分析方法并设计适当的检测指标。实验可以单独开展,也可以伴随毒性或概念验证性研究/药效学研究同步开展。(6)其他安全性研究依据细胞制剂的特性,对于存在特殊风险的情况还应当开展生殖毒性、遗传毒性等其它安全性临床前评价。对于采用基因修饰/改造的细胞治疗产品,需关注有复制能力的病毒的产生和插入突变,特别是致癌基因的活化等特性带来的安全性风险。(7)药效学研究包括体外研究和动物模型研究。与适应症相关的体外研究,主要是对体细胞的药效和机理进行概念性验证。动物模型研究采用至少一种动物模型评估体细胞制剂体内药效和治疗机理,对剂量-效应关系、治疗有效性指标和替代生物标记物指标和指标的时效性等开展合理观察;研究用样品应当与临床研究用制剂具有一致性。因动物种属、疾病模型构建、动物实验数据外推存在局限性等特殊情况下,可以只完成概念性验证研究。4.研究方案(1)研究选题恰当研究选题应当有充分的科学依据,适应症选择是针对尚无有效干预措施的疾病,或威胁生命和严重影响生存质量的疾病,以及重大临床需求;研究的科学问题明确、可行。(2)研究设计合理研究设计应当与研究目的、研究阶段相适应,研究进度安排合理。有符合研究目标的适应症、以及病例选择和排除标准,受试者纳入排除标准清晰、合理,并能够在研究期间纳入充足的受试者。研究方案应当对干预进行详细描述,包括细胞制剂的细胞类型、剂量、给药途径、间隔和频率、疗程和设定依据等,研究性干预措施应当与研究目的相适应且具有可行性。如需对照组,应当合理设置。临床研究应当包含安全性和有效性等评价指标,主要评价指标恰当,并与研究目的相吻合,疗效评价标准应当包含该疾病领域公认的疗效指标,所有指标的测量描述规范、可行。病例报告表(CRF)内容全面,并与临床研究方案一致。对临床研究数据和细胞样本有质量监督和保存制度,统计分析方案科学完整。(3)风险可控开展临床研究前,应当对研究中潜在或可能的风险进行详细分析和评估,并制定有效的降低风险的控制方案和措施。应当制定退出标准、研究终(中)止标准,并为受试者购买第三方保险。制定完善的不良反应记录要求和严重不良事件报告方法、处理措施,如果受试者在研究过程中出现严重不良事件,应当立即暂停研究,及时妥善救治受试者,并于24小时内报告机构学术、伦理(审查)委员会。研究是否继续开展的决定须经机构学术和伦理(审查)委员会同意。5.伦理合规体细胞临床研究应当通过机构伦理(审查)委员会的审查,符合伦理准则和规范,供者和受试者的权益须得到充分保障。(1)审查程序规范机构伦理(审查)委员会的成员组成应当符合要求,伦理(审查)委员会委员参加审查应当有签到,出席和表决委员人数应当符合伦理审查制度和相关规范的要求,利益冲突管理符合规范。伦理审查批件/意见的内容应当全面,审查意见应当与国家法规或伦理准则保持一致。机构伦理(审查)委员会如对研究有修改建议,研究负责人应当按照意见进行修改;如需修改后重审,应当完成重审并形成重审意见和记录。(2)知情同意书内容符合伦理规范供者知情同意书样稿内容应当涵盖采集的目的、方法、费用、用途、风险、隐私保护和权利等。受试者知情同意书样稿应当对研究背景、目的、方法、费用、赔偿和补偿、潜在风险、受益、隐私保护和退出机制等有明确说明。知情同意书应当语言通俗、清晰和准确,符合伦理规范。(3)受试者和供者保护措施得当应当充分考虑研究的风险和受益。研究方案和风险控制措施应当能有效保护受试者和供者的安全和权利,保护隐私权和个人信息,受试者选择具有科学的依据且公平,受试者和供者能够在研究的任何阶段自愿退出且自身权益不会受到损害。四、开展体细胞临床研究需要在信息系统上传的材料(一)体细胞临床研究机构材料医疗机构开展体细胞临床研究时应当按照附件一的材料目录提供机构相关材料,并满足以下要求:1.机构体细胞临床研究管理主要负责人如果非机构法定代表人,应当获得机构法定代表人的授权。质量受权人为医疗机构内负责研究用体细胞制剂质量管理和院内放行的人员,应当获得机构履职的授权,需重点提供质量受权人从事体细胞制备或产品质量控制相关的工作简历。2.有关机构学术委员会和伦理(审查)委员会组成的材料需包括全体委员姓名、性别、职称和专业领域等信息。3.体细胞制剂院内管理制度应当包含医疗机构对临床研究用体细胞制剂如何实施质量管理的内容。4.医疗机构承担国家和省级体细胞相关研究重大课题相关材料需提供课题名称、承担单位、课题负责人、起止时间和是否结题等信息,并附课题任务批件复印件等。(二)体细胞临床研究相关材料医疗机构开展体细胞临床研究应当按照附件二的材料目录提供相关材料,并提供机构学术委员会和伦理(审查)委员会的审核意见。如为修改或补充后再次提交,应当提供详细的修改和补充说明,并满足以下要求:1.立项说明是体细胞临床研究完成医疗机构内部立项的说明材料,内容应当包括研究是否已经机构立项、对临床研究实施全过程管理的承诺,须由医疗机构法定代表人亲笔签字并加盖机构公章。申报材料诚信承诺书是研究负责人对所报送材料以及相关研究数据的真实性与合规性的诚信承诺,需由研究负责人签字。2.临床研究经费情况应当对体细胞临床研究的经费主要来源和预算金额进行说明,并提供相关材料。3.研究人员的名单和简历可包括体细胞临床研究、体细胞制剂制备和质量保证和/或质量控制人员。简历包括相关专业教育背景、相关工作经历、相关经验等,体细胞临床研究人员应当提供参加药物临床试验 GCP 培训情况。4.无论体细胞来源于自体还是异体的组织或细胞,均需提交供者筛选标准和供者知情同意书样稿。供者筛选标准应当根据前期研究结果明确描述供体标准确定的依据及入选条件,包括供者健康状况要求、供者既往病史、个人史、家族史、疫区生活史等筛查以及供者健康指标检测(包括病原体检测等)。供者知情同意书的内容要写明采集方式和用途,对身体可能的伤害及发生伤害后的救护措施、补偿等。5.体细胞制备过程中主要原辅料标准需提供体细胞制剂制备过程中使用的主要原辅材料,包括细胞采集物、培养基、各种添加成分、冻存液、基因修饰/改造用物质及辅料信息。分别列出原材料清单和辅料清单,包括来源(包括药监管理部门批准情况和/或研发者或特定制备机构的质量检测记录、放行标准)和质量标准等内容。提供原辅料的质检报告(COA)或检验及放行记录,特别是生物源性材料的检验及放行记录。如上述成份的生产厂家已获国家监管部门批准临床应用,可以引用该批件。如上述成份未获批准临床应用,应当参照国家对相应产品的质控要求,提供质量标准,并对每批产品提供详尽的质量检定报告。6.体细胞制剂的制备工艺和工艺稳定性数据需提供体细胞制剂制备场地的总体布局图并注明各关键工艺环节的洁净度级别,提供制备及质控关键设备清单,提供制备工艺流程图并标明关键工艺控制点、控制参数及标准。工艺的主要研究及确认或验证资料如细胞培养、基因修饰、收获及制剂的优化、添加因子的筛选及浓度优化、基因修饰条件的优化、诱导条件的优化制剂研究以及连续三批工艺稳定性考察材料。提供所有质量管理及标准操作规程(SOP)清单。体细胞质量控制标准和制定依据需提供质量研究的资料、体细胞的制剂质量标准和放行标准,并说明相关标准制定的依据。如果为基因修饰的体细胞制剂,还应当提供基因修饰/改造载体制备的工艺流程图、关键工艺控制点和控制措施,及其质量标准、关键属性的控制方法和一定的方法确认数据。7.体细胞制备的完整记录需至少提供三个独立批次体细胞制剂制备的完整制备记录,包括采集、培养、制剂、质检、放行及存储等操作的记录和检测报告复印件。如果制备涉及质粒和载体,还需提供质粒和载体的制备和质控记录。8.体细胞制剂原则上需提供委托具备对外提供质量检测服务资质的第三方检验的全面质量检验报告。如果不能提供,需提供自行完成的全面质量检验报告、检测方法和方法确认或验证数据等材料。9.临床前研究报告,包括安全性和有效性评价。体细胞的临床前研究因细胞类型可能存在差异,安全性评价一般包括细胞毒性研究、制剂安全性研究、异常免疫反应研究、致瘤性和成瘤性研究、依据细胞制剂的特性需要开展的其他安全性研究和药代动力学研究;有效性评价包括体外研究和动物模型研究。临床前研究报告应当有详细的研究数据,所使用的体细胞制剂在细胞类型、制备工艺和质量标准及稳定性方面必须与用于临床研究的体细胞制剂一致。临床前研究报告内容应当包括国内外研究现状、研究用体细胞制剂的基础研究数据总结、有效性及安全性研究资料,并能为临床研究设计和实施方面提供重要指导意义。体细胞制剂临床前研究报告应当注明研究机构,临床前研究负责人、实验目的、实验方法、数据统计和实验结果等。研究报告需有承担临床前研究的单位公章。已开展体细胞临床研究并取得研究结果的,可一并提供已完成的临床研究报告或论文。临床研究报告需有研究单位公章。10.研究方案应当按要求提供内容。相关的研究设计可以参考国家药品监督管理局药品审评中心发布的相关临床试验指导原则,如《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则(试行)》、《罕见疾病药物临床研究统计学指导原则(试行)》、《药物临床试验随机分配指导原则(试行)》等。11.临床研究风险预判和处理措施应当结合具体的临床研究方案对研究的风险进行分析,制定相关方案和实施细则,包括出现风险的处理、购买保险等。12.临床研究进度计划一般需以周为单位记录关键时间点,例如方案完成时间,制剂制备完成时间,第一次给药时间,最后一次给药时间,报告完成时间等。13.机构在提供学术委员会和机构伦理(审查)委员会审查意见时,相关材料应当能体现审核的过程,以阐明相关程序、参会人员和专家组成符合相关要求,如提供会议签到表、有专家签名的审查意见和记录,会议签到表应当包含专家姓名、工作单位、职称职务、专业领域等信息。14.利益冲突披露应当说明主要研究者、研究机构和制剂或资金提供方是否与研究开展存在利益冲突,以及对利益冲突的处理措施。五、体细胞临床研究过程管理要求开展体细胞临床研究须遵循GCP的基本原则和相关要求,不得向受试者收取或变相收取体细胞临床研究相关费用。严格按照纳入排除标准招募受试者,客观准确全面介绍临床研究存在的风险和获益。(一)责任主体开展体细胞临床研究的医疗机构是体细胞制剂和临床研究质量管理的责任主体,对体细胞临床研究负全面责任。医疗机构及其主要责任人,应当切实履行主体责任,负责机构内体细胞临床研究的日常监督管理,对体细胞制剂制备和临床研究全过程进行质量管理和风险管控。1.体细胞制剂质量管理(1)研究用体细胞制剂由医疗机构制备医疗机构应当按照GMP的要求建立完整的体细胞制剂制备质量管理体系,配备相应的设施设备和人员,确保研究用的体细胞制剂符合质量标准。(2)研究用体细胞制剂由合作机构制备医疗机构应当在开展临床研究前对合作机构进行现场评估,确保合作机构的体细胞制备质量管理体系符合GMP的要求。并建立相应的机制,监督制备机构按照GMP要求制备符合质量标准的研究用体细胞制剂。同时,医疗机构需建立机构内研究用体细胞制剂统一管理制度。2.临床研究质量管理医疗机构应当遵循GCP的原则,建立临床研究质量管理制度,监督研究团队严格按照研究方案开展研究和随访、记录和分析研究数据,如实报告研究结果,贯彻科研诚信要求。同时,监督研究团队按照研究风险防范预案,及时做好临床研究不良事件和不良反应的记录和处理。医疗机构可以设立独立的数据监察委员会,定期对临床研究的进展、安全性数据和重要的有效性终点进行评估,并向机构和研究者建议是否继续、调整或者停止研究。医疗机构应当按照机构内外审制度的要求,在临床研究过程中适时开展体细胞临床研究质量和管理的审计,不断提高体细胞临床研究质量和管理水平。(二)研究报告医疗机构应当参照《干细胞临床研究管理办法(试行)》中有关研究报告制度的要求,及时上报临床研究中发生的严重不良事件和不良反应、研究进度和研究结果。(三)技术核查为了推动体细胞临床研究的规范开展,国家和省级卫生行政管理部门,对在系统提交的体细胞临床研究机构和研究进行抽查、专项检查或有因检查,必要时对提供体细胞制剂的制备机构进行延伸检查。机构须对技术核查中发现的问题进行及时、认真整改,并形成整改报告于检查后3个月内报送检查部门。六、体细胞临床研究的利益冲突管理体细胞临床研究中的利益冲突可能存在于研究机构、研究者和体细胞制剂提供方之间。而利益冲突有可能影响到体细胞临床研究的立项、研究设计和实施、数据分析、结果发表和利用等方面,从而可能对立项、受试者的权益和安全性、以及研究的科学性和可靠性产生不当影响。因此,体细胞临床研究机构应当重视体细胞临床研究利益冲突的管理,建立相应的机制和制度,避免或减轻临床研究受到利益冲突的影响。(一)建立利益冲突审查机制体细胞临床研究机构应当建立临床研究的利益冲突审查机制,对体细胞临床研究主要研究人员、以及细胞和资金提供方等利益相关方开展利益冲突审查。利益冲突的识别主要通过分析研究的相关参与方是否存在因为其参与可能引起研究工作的偏倚,或引发对研究的客观公正性的怀疑。利益冲突可能与经济利益有关,也可能是非经济的收益。1.研究者的利益冲突研究者的利益冲突主要表现为体细胞临床研究的负责人、主要研究人员、可以影响研究设计实施的研究人员等,由于存在与研究相关的个人利益,可能导致其在研究设计、实施、数据分析和结果发表等环节做出不科学、不客观的判断与决策,从而与受试者安全性和研究可靠性产生冲突,例如为加快研究进度,采用违背科学的研究设计或者采用突出细胞有效和安全性的知情同意书,或在临床研究中采取违背研究方案的措施控制研究的进展;为降低研究失败的可能性,影响不良事件和研究结果的报告等。研究者的利益冲突多数与经济利益有关,如研究者持有细胞技术的专利或制剂提供机构的股份、股票,或在细胞制剂公司担任董事、顾问、领取报酬,或获得过其较大的研究资助等。研究者的利益有时还可能间接存在于其直系亲属包括配偶、子女、父母和兄弟姐妹等,这种情况也应当纳入研究者的利益冲突管理。2.研究机构的利益冲突研究机构的利益冲突是指研究机构的利益或是代表该研究机构行使权利的核心管理层人员的利益可能影响临床研究的实施、审查或监督中的专业判断。研究机构的利益冲突有可能是经济的,如研究机构拥有研究产品的知识产权和相关利益、研究机构持有细胞制剂公司股权等。研究机构的利益冲突的表现形式也有可能为非经济的,如研究机构在不具备或满足研究的条件下,为了获得或提升在相关领域的学术地位,鼓励开展相关研究等。此外,对临床研究可以产生重大影响的研究机构核心管理层人员如果存在利益冲突,应当纳入研究机构的利益冲突管理。3.细胞和资金提供方的利益冲突在体细胞临床研究中,细胞和资金提供方不可避免地或多或少地参与到临床研究的设计和实施中,如细胞制备、细胞的使用方案和临床研究监查员的聘请等。为获得有利的研究数据,细胞和资金提供方有可能通过参与临床研究设计、采用经济或变相的经济手段,来影响研究者或研究机构的独立性,从而可能使研究产生偏倚,导致利益冲突。(二)合理管理利益冲突研究机构应当加强临床研究利益冲突的审查,采取必要措施如回避和信息披露等,最大限度减少利益冲突对临床研究决策和实施的客观公正性产生不当影响。1.回避制度体细胞临床研究机构应当建立临床研究立项审核和研究回避制度。医疗机构在进行立项审核时,与临床研究存在利益冲突的人员或机构的人员应当回避,必要时可以聘请院外专家进行独立审核。存在利益冲突的人员和机构,不得对审核人员的决策产生不当影响。与临床研究存在除必要的研究经费外的重大经济利益时,如有在提供体细胞制剂的制备机构持股、领取报酬或享有其他权益等情形,相关利益冲突人员原则上不得作为临床研究的负责人或主要研究人员。如果无法回避,应当同时配备与研究无利益冲突的研究人员共同实施研究,并聘请独立的临床研究监查员。2.信息披露体细胞临床研究在申报、结题报告和论文发表时,研究人员应当进行利益冲突披露,以便审核人员、管理部门和同行对研究的科学性和可靠性做出判断。附件1体细胞临床研究机构有关材料一、医疗机构执业许可证书复印件。二、医疗机构等级和药物临床试验机构备案说明材料。三、机构体细胞临床研究组织管理体系(框架图)和各部门职责。四、机构体细胞临床研究管理主要负责人、质量受权人资质,以及相关人员接受培训情况。五、机构学术委员会和伦理(审查)委员会组成及其工作制度和标准操作规范。六、体细胞制剂院内管理和质量受权人制度。七、体细胞临床研究质量管理及风险控制程序和相关文件(含质量管理手册、临床研究工作程序和标准操作规范等)。八、体细胞临床研究审计体系,内审、外审制度,内审人员资质。九、防范体细胞临床研究风险的管理机制和处理不良反应、不良事件的措施。十、医疗机构承担国家和省级细胞相关研究重大课题,以及全国重点实验室、国家临床医学研究中心,或相关领域的国家医学中心、转化医学国家重大科技基础设施建设单位的说明材料,或曾牵头承担国际多中心体细胞药物临床试验、牵头开展细胞药物临床试验并获得对应药品注册证书的说明材料。附件2体细胞临床研究有关材料一、立项说明和申报材料诚信承诺书。二、概述(包括研究简介、研究用细胞的技术路线介绍)。三、临床研究经费情况。四、研究人员的名单和简历(包括临床研究单位和制剂研制单位),体细胞临床研究质量管理手册。五、供者筛选标准和供者知情同意书样稿。六、体细胞制备过程中主要原辅料标准。七、体细胞制剂及相关载体的制备工艺,质量控制标准和制定依据,以及工艺稳定性数据等。八、体细胞及相关载体制备的完整记录和体细胞制剂质量检验报告。九、体细胞制剂的标签、储存、运输和使用追溯方案。十、不合格和剩余体细胞制剂的处理措施。十一、临床前研究报告,包括细胞水平和动物实验的安全性和有效性评价。十二、临床研究方案,应当包括以下内容:1.研究题目;2.研究目的;3.立题依据;4.预期效果;5.研究设计;6.受试者纳入、排除标准和分配入组方法;7.所需的病例数;8.体细胞制剂的使用方式、剂量、时间及疗程,如需通过特殊手术导入治疗制剂,应当提供详细操作流程;9.中止和终止临床研究的标准;10.疗效评定标准;11.不良事件的记录要求和严重不良事件的报告方法、处理措施;12.病例报告表样稿;13.研究结果的统计分析;14.随访的计划及实施办法。十三、临床研究风险预判和处理措施,包括风险评估报告、控制方案及实施细则等。十四、临床研究进度计划。十五、资料记录与保存措施。十六、受试者知情同意书样稿。十七、研究者手册。十八、知识产权相关文件。十九、利益冲突披露。二十、研究机构法定代表人同意研究实施的承诺函。文章信息源于公众号驭时GCP信息,登载该文章目的为更广泛的传递行业信息,不代表赞同其观点或对其真实性负责。文章版权归原作者及原出处所有,文章内容仅供参考。本网拥有对此声明的最终解释权,若无意侵犯版权,请联系小编删除。学如逆水行舟,不进则退;心似平原走马,易放难收。行舟Drug每日更新 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