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A Phase 1a/1b, First-in-human, Open-label, Non-randomized, Multicenter, Dose Escalation and Cohort Expansion Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Efficacy, Immunogenicity, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of IOS 1002 Administered Alone and in Combination with Pembrolizumab, a PD-1 Monoclonal Antibody in Advanced Solid Tumors
The goal of this clinical trial is to learn about IOS-1002 in patients with solid tumors.
The main questions it aims to answer are:
* To determine the safety and tolerability of various doses of IOS-1002 administered alone and/or in combination with KEYTRUDA® (pembrolizumab) in a single dose escalation scheme
* To determine the safety, tolerability and efficacy of a selected dose of IOS-1002 administered every 2 weeks alone and in combination with a PD-1 Antibody
The study will be conducted in 3 parts:
* Part A (Phase 1a, monotherapy and combination therapy dose escalation): IOS-1002 alone and IOS-1002 plus PD-1 mAb in patients with advanced solid tumors
* Part B (Phase 1b, monotherapy cohort expansion): IOS-1002 alone in patients with advanced solid tumors
* Part C (Phase 1b, combination therapy cohort expansion): IOS-1002 plus PD-1 mAb in patients with advanced solid tumors.
100 项与 ImmunOs Therapeutics AG 相关的临床结果
0 项与 ImmunOs Therapeutics AG 相关的专利(医药)
目前有大约 7000 种难以治愈的疾病尚无已知的治疗方法,但医学界并未放弃,为了治疗难以治愈的疾病,科学家们正在从组成人体的基本单位——细胞入手。
细胞疗法为治疗曾被认为无法治愈的疾病带来了希望
美国在全球成功批准了癌症免疫细胞疗法,欧洲则批准了间充质干细胞疗法,中国大批细胞疗法已申报临床,这推动了再生医学成为重要的治疗方式。细胞疗法,为患有无法治愈的疾病的患者带来了新的希望,因为治疗方法侧重于控制疾病而不是治疗疾病。
近年来,中国、美国等多个国家和地区都出台了相关政策,鼓励和支持细胞治疗等前沿医疗技术的研发和应用。这些政策的出台为生物医药行业巨头布局细胞治疗领域提供了有力的政策保障和支持。
随着全球对医疗健康需求的不断提升,以及细胞治疗技术的不断进步和成熟,细胞治疗市场的规模有望持续增长。生物医药行业巨头通过布局细胞治疗领域,可以抢占市场先机,拓展新的业务增长点。2023年在达沃斯举办的细胞疗法峰会中,专家们达成共识,预计到2033年,细胞疗法将覆盖90%以上的疑难杂症,有望成为治疗癌症、糖尿病、脑卒中、自体免疫疾病、罕见病等复杂疾病的核心手段。
1.德国拜耳——诱导性多能干细胞技术
拜耳公司是一家德国制药和农用化学制品巨头,属于世界500强企业之一。拜耳公司在全球范围内拥有庞大的员工队伍和广泛的业务布局。拜耳集团拥有约103824名员工,其产品和技术服务遍及全球80多个国家。
全球制药巨头拜耳公司负责生物创新技术的董事会成员凯末尔·马利克(Kemal Malik)在近期的一次国际会议说:“我相信人类正处于下一波制药创新浪潮的风口浪尖。利用活细胞让人们变得更好。”这是一个革命性的想法,我们身体的衰竭部位可以通过使用诱导性多能干细胞 (iPSC) 来再生。它们是主细胞,可以分化或转变为构成人体的任何其他细胞或组织。现在,科学家已经找到了一种从正常成体细胞中提取它们的方法,基本上避开了争议,并为一种令人兴奋的全新医学形式——细胞疗法开辟了道路。
拜耳通过其子公司BlueRock推进了细胞疗法相关的研发项目。BlueRock是干细胞疗法领域的领军企业,近期完成了其帕金森病的新型细胞疗法BRT-DA01的I期临床试验入组,并有着进一步的全球非干预性研究计划。此外,拜耳还巨额投资了BlueRock Therapeutics,以加速该公司干细胞治疗技术的研发,旨在治疗心脏病和神经退行性疾病。
另外,拜耳还与益杰立科(上海)生物科技有限公司、上海伊米诺康生物科技有限公司、锐正基因(苏州)有限公司达成协议,借助其全球创新和合作网络,加速细胞与基因疗法(CGT)领域的创新突破,虽然未明确具体项目,但这也是拜耳在细胞疗法领域的重要布局。
2.阿斯利康——免疫细胞疗法
阿斯利康(AstraZeneca)全球总部位于英国伦敦,拥有约61,500名员工,业务遍布全球100多个国家,并在17个国家设立生产基地。公司由前瑞典阿斯特拉公司和前英国捷利康公司于1999年合并而成,具有深厚的历史底蕴和强大的研发实力。
阿斯利康公司投资的细胞治疗项目主要包括CAR-T、TCR-T、Treg等。阿斯利康在细胞治疗领域展现出了积极的布局策略,通过合作、收购等多元化的投资方式,不断扩充其在这一领域的技术储备和产品组合。
具体来说,阿斯利康完成了对Cellectis公司1.4亿美元的投资,并获得了Cellectis公司44%的股份,成为其主要股东。Cellectis正利用其Talen基因编辑平台,开发肿瘤治疗的同种异体CAR-T免疫疗法,双方将共同合作加速多达10项的下一代细胞与基因疗法开发,主要专注于医疗需求显著未得到满足的领域,如肿瘤、免疫学和罕见病等。
2023年12月26日,阿斯利康宣布,将以12亿美元收购亘喜生物(股票代码:GRCL)。阿斯利康的此次收购,核心就聚焦在亘喜生物的处于临床阶段、针对恶性血液肿瘤和自免疾病的BCMA/CD19自体CAR-T细胞疗法,基于FasTCAR技术平台打造的产品GC012F。阿斯利康相信,未来GC012F有望成为针对多发性骨髓瘤、其他各类恶性血液肿瘤以及SLE等自免疾病的新一代治疗方案。
3.辉瑞——基因疗法项目
辉瑞(Pfizer):美国制药公司,是全球最大的以研发为基础的生物制药公司之一,业务遍及全球多个国家和地区,涵盖了心血管疾病、抗感染、中枢神经系统疾病、肿瘤等多个治疗领域。
具体来说,辉瑞的基因疗法项目Beqvez(fidanacogene elaparvovec)已经获得了加拿大卫生部和美国FDA的批准,用于治疗18岁或以上中重度至重度血友病B成人患者。这种基因疗法通过一次性治疗,使患者能产生自体的凝血因子IX(FIX)蛋白,从而避免定期静脉输注FIX的需要。
此外,辉瑞还在免疫疗法领域有所布局,例如投资了ImmunOs Therapeutics AG公司,并参与了其C系列融资。这家公司的主导项目IOS-1002是一种针对晚期固体肿瘤的新型多功能免疫疗法,旨在通过激活免疫系统中的先天和适应性免疫细胞来调节肿瘤微环境,并可能增强现有的免疫治疗效果。
2023年,辉瑞公司向 Caribou Biosciences 提供 2500 万美元的股权投资,这家基因组编辑公司将把这笔资金投入到针对多发性骨髓瘤的同种异体 CAR-T 细胞疗法中。
4.礼来——糖尿病细胞疗法
礼来公司(Eli Lilly and Company)是一家全球性的以研发为基础的医药公司,总部位于美国印地安纳州的印第安那波利斯市。礼来公司成立于1876年5月10日,由药学家Eli Lilly创建,并最终以他的姓名命名,迄今已有130多年的历史。礼来在全球拥有40000多名员工,其中7400多名员工从事药品研发工作,显示出公司强大的研发实力。公司在全球50多个国家进行药品临床试验研究,并在全球8个国家设有研发中心,体现了其全球化的研发网络。
礼来公司在细胞治疗领域进行了多项投资,旨在推动该领域的创新和发展。礼来与Sigilon Therapeutics达成协议,斥资逾3亿美元收购该公司,以共同开发治疗1型糖尿病的封装细胞疗法。Sigilon的SLTx技术平台能将工程化改造的人类细胞封装在独有的Afibromer微球中,这些微球能防止免疫反应,同时允许营养物质的流入和蛋白的流出,维持细胞的生存和活性。
礼来还与其他公司合作,探索细胞治疗在更多疾病领域的应用。例如,礼来与Verve Therapeutics建立全球合作,推进针对脂蛋白(a)的体内基因编辑项目,该项目旨在通过细胞治疗技术治疗动脉粥样硬化性心血管疾病。
5.罗氏——同种异体CAR-T细胞疗法
罗氏(Roche)总部位于瑞士的跨国制药公司,在国际健康事业领域居世界领先地位,拥有强大的研发实力,尤其在抗肿瘤药和免疫调节剂等领域。
罗氏制药在细胞治疗领域进行了重大投资,以15亿美元收购了Poseida Therapeutics公司。该公司是一家专注于开发同种异体细胞疗法和基因药物的临床阶段生物制药公司。该交易预计将于2025年第一季度完成。
罗氏此次投资旨在加速同种异体细胞治疗的研发,特别是针对癌症、自身免疫性疾病和罕见病的非病毒治疗方案。
双方此前已有合作基础,2022年通过一项许可协议展开合作,专注于开发针对血液系统恶性肿瘤的同种异体CAR-T细胞疗法,涵盖多发性骨髓瘤、B细胞淋巴瘤等血液系统适应症。
此外,罗氏还将获得正在实体瘤中测试的早期P-MUC1C-ALLO1项目,该项目针对乳腺癌、卵巢癌、结肠直肠癌等多种上皮来源的实体瘤1。
通过此次投资,罗氏制药将进一步拓展其在细胞治疗领域的布局,加速创新疗法的研发和商业化进程。
6.诺华——加码细胞与基因疗法
诺华(Novartis)是瑞士的综合性制药公司,世界三大药企之一,业务涵盖多个治疗领域,包括创新专利药、眼科保健、非专利药、消费者保健和疫苗及诊断等。
诺华在细胞治疗领域进行了重大投资,特别是通过收购KateTherapeutics来加码细胞与基因疗法。
具体来说,诺华在2024年11月21日宣布以最高11亿美元的价格收购KateTherapeutics(Kate)。Kate是一家专注于开发用于治疗遗传性肌肉退行性疾病和心脏病的腺相关病毒(AAV)基因疗法的公司。其在研管线适应症涵盖了X-连锁肌管肌病(XMTM)、杜氏肌营养不良症(DMD)、面肩肱型肌营养不良症(FSHD)、强直性肌营养不良症1型(DM1)和心肌病等。
此次收购不仅补充了诺华在基因疗法和遗传性肌肉退行性疾病领域的管线布局,还使诺华获得了Kate建立的两项重要技术平台:Deliver和Cargo。Deliver被设计用来筛选进化功能性的AAV衣壳,实现更高效更靶向性的运输;而Cargo则可通过体内大规模平行报告基因分析(MPRA)和机器学习,开发出更强的增强子和启动子组合,促进目标基因在特定细胞类型中的表达。
7.强生——全面战略布局细胞治疗领域
强生(Johnson & Johnson)是美国一家全球综合性的医疗保健公司,业务涵盖制药、医疗器械和消费品三大领域,致力于研发和生产治疗多种疾病的创新药物。
强生参与了瑞典生物技术公司Asgard Therapeutics的A轮融资,共同投资了3000万欧元。Asgard Therapeutics正在开发一种创新的基因疗法AT-108,该技术采用体内直接细胞重编程技术,能将肿瘤细胞重编程为树突细胞,从而引发个性化的抗肿瘤免疫反应。
另外,强生创新领投了Tempo Therapeutics的A轮融资,虽然具体金额未提及,但此次投资无疑为Tempo Therapeutics在细胞治疗领域的研发提供了重要支持。Tempo Therapeutics专注于利用MAP支架材料撬动再生市场,其在细胞治疗方面的潜力值得期待。
强生还宣布将在美国北卡罗来纳州威尔逊建设一座先进的生物制品制造设施,投资金额超过20亿美元。该设施将专注于支持强生在肿瘤学、免疫学和神经科学领域不断增长的生物疗法产品组合,这也间接体现了强生在细胞治疗等生物疗法领域的长期投入和战略布局。
此外,还有如默沙东、葛兰素史克、吉利德、安进等众多在生物医药领域具有显著影响力和实力的公司,它们共同推动了细胞治疗行业的不断发展和创新。
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▎药明康德内容团队编辑
据创鉴汇不完全统计,上周(9月16日至9月22日)全球大健康领域共披露融资事件23起,总额超40亿元。按照金额划分,亿元及以上融资8起。按照已披露的融资轮次划分,早期融资(B轮以前)12起,中后期融资(B轮及以后)7起。生物医药领域共7家公司获融资,涉及药物类型包括细胞疗法、癌症疫苗、免疫疗法等。
#01
Nura Bio完成6800万美元A轮扩展融资
关键词:神经系统疾病疗法
最新融资:6800万美元A轮扩展融资
本轮投资机构:Euclidean Capital、Samsara BioCapital、The Column Group、赛诺菲风险投资公司
9月17日,Nura Bio今日宣布完成6800万美元的A轮扩展融资,将A轮融资总额提升到1.4亿美元。该公司的主打在研疗法NB-4746是一款具有脑渗透性的SARM1抑制剂。SARM1是一种富集于神经元的烟酰胺腺嘌呤二核苷酸(NAD)水解酶,已被证明是重要的轴突内在代谢传感器及轴突退化的核心驱动因素。轴突退化是多种神经系统疾病的早期标志。早期阻止轴突退化能够提供结构和功能上的神经保护,在多种神经系统疾病的治疗中具有巨大潜力。临床前研究支持NB-4746在中枢、外周和眼神经系统疾病中提供广泛的轴突保护和功能改善的潜力。目前,NB-4746已在健康志愿者中进行的1期临床试验中取得成功。Nura Bio计划于2025年在患者群体中启动1b/2期临床试验。
#02
GC Therapeutics宣布完成6500万美元A轮融资
关键词:iPSC细胞编程平台
最新融资:6500万美元A轮
本轮投资机构:Andreessen Horowitz、Cercano Management、Medical Excellence Capital 、Mubadala Capital、Pear VC
9月19日,GC Therapeutics宣布完成6500万美元A轮融资。GC Therapeutics旨在扩大和解锁下一代基于细胞治疗的药物,其诱导多能干细胞(iPSC)编程平台TFome由哈佛医学院George Church博士实验室的科学家团队发明和开发,集成了合成生物学、基因编辑、细胞工程和机器学习的最新进展,将有助于降低细胞治疗的复杂性、提高患者疾病治疗的可及性及推动细胞治疗的广泛应用。目前,该公司管线将针对胃肠道、神经和免疫疾病。
#03
Brenus Pharma完成2500万美元A轮融资
关键词:癌症疫苗
最新融资:2500万美元A轮
本轮投资机构:Angelor、Crédit Agricole、InvestSud、Noshaq Group、UI Investissement
9月18日,从事癌症疫苗开发的生物技术公司Brenus Pharma宣布完成2500万美元的A轮融资。根据公司介绍,STC-1010是第一个基于Brenus Pharma开发的STC技术平台的疫苗候选者。这个平台利用对癌症复杂性的深入了解,提供一种新类型的精确治疗,使Brenus Pharma能够通过预测疾病进展,助力患者的免疫系统。
#04
ImmunOs Therapeutics完成1100万美元融资
关键词:免疫疗法
最新融资:1100万美元C轮融资
本轮投资机构:Double Point Ventures、BioMed Partners、Gimv、Mission BioCapital、辉瑞风投
9月17日, ImmunOs Therapeutics宣布完成1100万美元的C轮融资。ImmunOs Therapeutics是一家生物制药公司,利用其独特的免疫系统调节基于人类白细胞抗原(HLA) 的技术平台,开发用于治疗癌症和自身免疫性疾病的疗法。C轮融资将被用于进一步资助ImmunOs的首要项目IOS-1002的临床试验。IOS-1002是一种新型的、多功能的免疫疗法,用于治疗同时针对多个免疫检查点的高级实体瘤。它基于天然产生的HLA靶向LILRB1(ILT2),LILRB2(ILT4)和KIR3DL1,并设计激活内源性和适应性免疫细胞以调节肿瘤微环境,也有可能进一步增强现有的免疫肿瘤治疗效果。
#05
Kairos Pharma完成IPO
关键词:癌症免疫疗法
最新融资:IPO
9月17日,Kairos Pharma是一家临床阶段的生物制药公司,开发逆转癌症耐药性和免疫抑制的癌症疗法,宣布完成首次公开募股(IPO)。公司计划使用此次发售的净收入来资助其候选药物ENV 105针对肺癌的1期试验和前列腺癌的2期试验,该产品设计用来逆转对癌症药物的抗药性。这笔收入也将推进包括KROS 101在内的临床前候选药物的进展,该药物是针对GITR配体的小分子激动剂,设计用于促进T细胞的生长和对癌症的细胞毒性功能。
读者们请星标⭐创鉴汇,第一时间收到推送
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本周,生物医药创投领域依然活跃。Insight 数据库显示,本周全球范围内共发生 24 项医药交易和 12 起新药投融资事件(截至9月20日)。
在授权合作方面,诺和诺德、艾伯维、礼来等跨国药企均有合作开发创新疗法。其中:
诺和诺德先后达成两次合作,总金额超过 11 亿美元;
欧加隆 12 亿美元收购自免新锐也备受关注,因为后者核心产品来自中国;
贝达药业、优锐医药等中国公司也分别就新药签订经销协议;
另外,还有多家海外公司就技术、平台或产品达成合作,涉及 3D 技术、药物递送、基因编辑疗法、双特异性抗体、TCR 蛋白药等方向。
在新锐融资方面:
从药物类型来看,除了传统的小分子和抗体药物,细胞疗法、癌症疫苗、RNA 疗法等新分子领域均获得资本支持。
从地区分布来看,本周获得融资的 Biotech 主要来自美国,占比超过 83%。
从金额来看,以靶向疗法开发新锐 Nuvalent 融资金额最高,该公司完成 5.75 亿美元增发。
下面,Insight 数据库将分别节选部分备受关注的融资交易案例做介绍,仅供读者参阅。
多家跨国药企达成新合作
诺和诺德 5.3 亿美元合作开发 RNA 编辑药物
Korro Bio 与诺和诺德达成合作,旨在开发针对两个未公开靶点的 RNA 编辑候选药物,这些靶点可用于治疗肥胖、糖尿病和心血管疾病等疾病。根据协议,诺和诺德将支付 5.3 亿美元的预付款和里程碑付款,外加两个项目研发活动的分级特许权使用费和研发资金。Korro Bio 将负责这两个项目的临床前开发,随后诺和诺德可以选择进行临床测试。
Korro Bio 表示,其 OPERA 平台使用寡核苷酸来「利用人体内的自然过程」,通过对编码 mRNA 进行改变来调节蛋白质功能。由于该技术不影响 DNA,因此其 RNA 编辑方法精确且可调,具有提高特异性和长期耐受性的潜力。
诺和诺德 6 亿美元布局肝外 LNP 递送技术
NanoVation Therapeutics 宣布与诺和诺德达成合作,旨在开发创新基因药物以治疗心脏代谢性疾病和罕见病。根据协议,NanoVation 公司将获得研究资金,并有资格在多年合作中获得高达约 6 亿美元的预付款及潜在里程碑付款。诺和诺德将获得该公司 LNP 技术在两个主要项目中的全球独家使用许可,并在未来扩展至多达五个针对心脏代谢性和罕见病的额外靶点。
NanoVation 公司拥有一个广泛且不断扩展的创新脂质和 LNP 成分库,并已开发出专有长循环脂质纳米粒子(lcLNP)RNA 递送技术。在临床前研究中,该技术展示了比传统递送系统更高的效力、安全性和稳定性,能够将核酸递送至肝脏以外的各种细胞类型。
艾伯维超 3 亿美元合作开发青光眼疗法
Ripple Therapeutics 宣布与艾伯维合作并签署许可协议,以开发下一代青光眼治疗药物 RTC-620。根据协议,Ripple 公司将领导 RTC-620 的临床前开发,行使期权后,艾伯维将领导其临床和商业化活动。为此,Ripple 公司将获得 2180 万美元的预付款,并有资格获得高达 2.9 亿美元的期权费和里程碑付款,以及净销售额的分级特许权使用费。
RTC-620 是一种可生物降解的缓释药物递送前房内植入物,具有重复给药的特点,可降低开角型青光眼或高眼压患者的眼内压。Ripple 公司的创新药物递送平台可使药物在不使用聚合物或赋形剂的情况下,被设计成控释药物。
Axcelead DDP 与礼来合作开发多个药物
Axcelead DDP 宣布,已与礼来就多个药物发现项目达成战略研究与合作协议。Axcelead DDP 通过其完善的药物发现能力和创新技术(包括人工智能)生成候选药物,致力于推动药物发现的创新进步。根据协议,Axcelead DDP 将获得预付款,并有资格根据每个药物发现项目的进展获得额外的里程碑付款。
欧加隆 12 亿美元收购自免新锐,后者核心产品来自中国
欧加隆与 Dermavant Sciences 宣布签署最终协议,将收购后者并囊获其创新疗法 Vtama(tapinarof)乳膏。Dermavant Sciences 是一家专门从事免疫皮肤病学的生物制药公司。根据协议,欧加隆将支付 1.75 亿美元的前期付款和 7500 万美元的里程碑付款,以及高达 9.5 亿美元的商业里程碑付款。
Vtama 乳膏是一种非类固醇的每日一次局部治疗药物,通过激活皮肤中的芳烃受体来减少炎症并恢复皮肤屏障。该产品已于 2022 年 5 月获得美国 FDA 批准,用于治疗成人轻度、中度和重度斑块型银屑病。FDA 还在审评该药另一份补充新药申请,以评估其作为治疗成人和两岁及以上儿童特应性皮炎的潜在疗法。
值得一提的是,Vtama 中文通用名为本维莫德,该药最初由中国天济医药和中昊药业联合开发,天济医药于 2012 年将本维莫德的境外开发权授予 GSK,后者又于 2018 年 7 月转让给 Dermavant 公司。在中国,本维莫德乳膏已通过优先审评审批程序获批上市,用于适合局部治疗的成人轻至中度稳定性寻常型银屑病,并已纳入国家医保目录。
贝达药业、优锐医药等中国公司获得新药商业化权益
贝达药业与禾元生物签订 1 类新药经销协议
贝达药业拟与禾元生物签订药品区域经销协议,禾元生物委托贝达药业在约定区域内独家经销植物源重组人血清白蛋白注射液(商品名为奥福民,HY10010)。
HY1001 是利用水稻胚乳细胞表达,经提取、纯化的治疗用生物制品 1 类新药,其新药上市申请被 CDE 以「临床急需的短缺药品、防治重大传染病和罕见病等疾病的创新药和改良型新药」为由纳入优先审评,拟用于治疗低白蛋白血症。
Altamira 扩大与优锐医药的许可和分销协议
Altamira Therapeutics 宣布,其关联公司 Altamira Medica 已与其合作伙伴优锐医药达成协议,将其 Bentrio 鼻喷雾剂独家许可和分销协议所涵盖的地区扩展至东南亚和东亚的多个国家。根据修订后的协议,优锐医药的权益将从中国大陆、香港、澳门地区及韩国,扩展到新加坡、马来西亚、泰国、菲律宾、印度尼西亚、越南和中国台湾。
Bentrio 是一种不含药物和防腐剂的鼻腔喷雾剂,可用于帮助防护空气传播的过敏原(如花粉或室内尘螨)。自 2022 年底以来,优锐医药一直在中国香港营销 Bentrio,并于最近在 CDE 提交注册申请。
奥赛瑞生物与普利药业签署合作
奥赛瑞生物与普利药业宣布,双方签署关于铁纳米磁共振造影剂 IND 阶段的研发合作协议。此次签约是在普利制药已基本完成聚多巴氨基酸胶束的新型磁共振对比剂,及肿瘤诊疗一体化药物早期研究-候选化合物(PCC)确认的基础上进行。签约后,该公司将继续开发候选化合物,并按照中美申报要求进行 IND 申请。
其它授权合作
日本新药株式会社 15 亿美元获 DMD 新药分销权益
日本新药株式会社(Nippon Shinyaku)和 Capricor Therapeutics 宣布签署一份意向书,规定在未来几个月内独家谈判 CAP-1002(Deramiocel)在欧洲境内治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的独家分销协议。根据协议,Capricor 公司将获得 1500 万美元的股权投资,并在签署最终协议后获得 2000 万美元的预付款,潜在里程碑付款高达 7.15 亿美元以及两位数的产品收入,合作潜在总额约为 15 亿美元。
CAP-1002 是一种基于外泌体的细胞疗法,由人类同种异体心脏球衍生细胞组成,拟开发用于治疗各种 DMD,无论基因突变类型如何。在美国进行的一项 2 期研究 HOPE-2 显示,该产品可使晚期 DMD 患者的上肢和心脏功能得到改善。目前,该产品正在美国多家医院进行 3 期 HOPE-3 研究。
Vectura Fertin Pharma 近 3 亿英镑出售子公司
Philip Morris International 子公司 Vectura Fertin Pharma 宣布,将其子公司 Vectura 出售给 Molex Asia Holdings,并建立主服务协议(MSA)以开发 Vectura Fertin Pharmas 的吸入疗法专有管线。此次出售包括 1.5 亿英镑的预付现金对价,以及高达 1.48 亿英镑的潜在延期付款。
Vectura 公司擅于吸入药物装置设计和配方。出售后该公司将由 Molex 公司旗下的 Phillips Medisize 运营,这将增强后者向制药客户提供更广泛的吸入组合药物设备和解决方案的能力。
MaxCyte 与 Kamau 合作开发遗传病细胞疗法
MaxCyte 与 Kamau Therapeutics 达成合作,后者将使用前者的 Flow Electroporation 技术和 ExPERT 平台的非独家研究、临床和商业权利,以支持其同源定向修复(HDR)新型基因校正技术开发。对此,MaxCyte 公司有权获得年度许可费和与项目相关的收入。
Kamau 是下一代基因校正公司,其平台建立在 HDR 编辑的基础上,以第一代 CRISPR-Cas9 技术为基础,不仅切割 DNA,还提供修复 DNA 的模板。MaxCyte 公司的 ExPERT 仪器组合是下一代电穿孔技术,用于复杂和可扩展的细胞工程。
新锐融资
Nuvalent 完成 5.75 亿美元增发
Nuvalent 公司宣布完成普通股的大规模公开发行,扣除承销折扣、佣金和其他发行费用后,此次发行的总收益约为 5.75 亿美元。
Nuvalent 公司专注于为癌症患者创造精确的靶向疗法,旨在克服现有疗法对临床证明的激酶靶点的限制。目前,该公司正在推进多种小分子新药管线,包括针对 ROS1 阳性、ALK 阳性和 HER2 突变非小细胞肺癌的候选药,以及多个处于药物发现阶段的研究项目。
Nura Bio 完成超 1.4 亿美元 A 轮融资
Nura Bio 宣布完成超过 1.4 亿美元的 A 轮融资。这包括在 2020 年宣布的首轮 7300 万美元,以及在这基础上增加的 6800 万美元。本轮融资由创始投资人 The Column Group 领投,Samsara Bio Capital、Euclidean Capital、Sanofi Ventures 参与投资。
Nura Bio 正在开发神经保护性小分子疗法用于治疗衰弱性神经疾病。其中,NB-4746 是该公司小分子产品线中的主要资产,这是一种脑渗透性 SARM1 抑制剂,已被证明可以预防轴突退化,并在多种神经损伤和疾病的临床前模型中被证明可提供神经保护。Nura Bio 计划于 2025 年启动该产品的 1b/2 期试验。
GCTx 公司募资 7500 万美元
GC Therapeutics(简称 GCTx)宣布走出隐匿模式。该公司已完成由 Cormorant Asset Management 领投的 6500 万美元 A 轮融资,筹资总资金达到 7500 万美元,其他投资人包括 Mubadala Capital、Andreessen Horowitz (a16z) Bio + Health 等。
GCTx 公司致力于开发 first-in-class 和 best-in-class 的现货型细胞疗法,用于治疗胃肠道、神经和免疫性疾病。其诱导多能干细胞(iPSC)编程平台 TFome 由知名科学家团队发明和开发,可克服与细胞治疗相关的开发和扩展复杂性。
Brenus Pharma 完成 2500 万美元 A 轮融资
Brenus Pharma 宣布完成 2500 万美元 A 轮融资,由投资基金 Angelor 领投,UI Investissement、Fonds Régional Avenir Industrie 等参与投资。
本次融资所得款项将用于全额资助 STC-1010 癌症疫苗的首次人体概念验证,适应症为转移性结直肠癌一线治疗。同时,该产品将扩展到其他类型的胃肠道肿瘤,如胰腺癌、肝癌。Brenus Pharma 还计划加快其在其他实体瘤适应症方面的产品组合的开发,特别是第二个候选产品 STC-1020。
Syntax Bio 筹集 1500 万美元
Syntax Bio 在 Astellas Venture Management 和 Illumina Ventures 的支持下成立,并筹集 1500 万美元,其他投资者包括 DCVCBio、Civilization Ventures、EGB Capital 和 Portal Innovations。
Syntax Bio 专注于利用其新型 Cellgorithm 平台技术从干细胞中产生治疗性细胞。该平台可在表观遗传水平上模拟人类发育过程,使用改良的 CRISPR 系统以自动和时间控制的方式调节内源性基因。通过加速细胞分化,该技术显著减少了产生高价值细胞类型所需的时间,克服了干细胞衍生疗法中长期存在的挑战。
ImmunOs 在 C 轮融资中筹集 1100 万美元
ImmunOs Therapeutics 宣布在 C 轮融资中筹集 1100 万美元。本轮融资由 Gimv、Pfizer Ventures、Mission BioCapital、BioMed Partners 领投,并得到新投资者 Double Point Ventures 和其他现有投资者的支持。
目前,ImmunOs 公司正利用其基于免疫系统调节 HLA 的技术平台,开发用于治疗癌症和自身免疫性疾病的 first-in-class 新药。本次融资将进一步资助其主导项目 IOS-1002 正在进行的临床试验,以完成 1a 期剂量递增临床试验。这是一种针对 LILRB1(ILT2)、LILRB2(ILT4)和 KIR3DL1 的检查点抑制剂,拟用于治疗晚期实体瘤。
Altamira 完成 1200 万美元公开募股
Altamira Therapeutics 宣布完成 1200 万美元的公开募股。该公司正在开发和提供基于肽的纳米粒子技术,用于将 RNA 高效递送到肝外组织。目前,Altamira 公司已有两个使用其专有递送技术的临床前开发阶段 siRNA 项目,分别是用于治疗 KRAS 驱动癌症的 AM-401,以及用于治疗类风湿性关节炎的 AM-411。
封面来源:站酷海洛 Plus
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编辑:馨药
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