Huadao (Shanghai) Biomedical Co., Ltd.

▎药明康德内容团队报道 根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网以及公开资料，本周（10月21日~10月27日），有6款1类创新药首次在中国获得临床试验默示许可（IND），包括了溶瘤病毒药物、NK细胞治疗药物、CAR-T细胞治疗药物、间充质干细胞药物以及双抗、小分子药物等类型。本文将根据公开资料介绍这些产品的基本信息。 般若生物：POV-601-1A1溶瘤病毒注射液 作用机制：溶瘤病毒药物 适应症：用于治疗晚期实体瘤 苏州般若生物申报的1类新药POV-601-1A1溶瘤病毒注射液获批临床，拟用于治疗晚期实体瘤。公开资料显示，般若生物成立于2016年8月，该公司专注于实体瘤的高异质性，聚焦于溶瘤病毒药物开发的痛点，打造了一个兼具“靶向”和“系统”治疗相结合、全球创新的抗实体瘤溶瘤病毒药物开发平台。 百济神州：注射用BGB-B3227 作用机制：MUC1/CD16A双抗 适应症：晚期实体瘤 百济神州1类新药注射用BGB-B3227获批临床，拟开发治疗晚期或转移性实体瘤。根据百济神州公开资料，BGB-B3227是一款MUC1/CD16A双抗，是该公司在泛肿瘤领域布局的早期产品管线之一。MUC1是癌症免疫疗法的新兴靶点，其在多种人类上皮恶性肿瘤中过度表达，包括乳腺癌、前列腺癌、卵巢癌、胰腺癌和结肠癌等等，但在正常组织中MUC1表达的水平很低。CD16A在自然杀伤细胞（NK细胞）介导的免疫应答中发挥着核心作用，其在双特异性抗体新药开发中的潜力得到广泛关注。 贝斯生物：NK510细胞注射液 作用机制：基于碱基编辑的NK细胞治疗药物 适应症：晚期恶性实体瘤 贝斯生物1类新药NK510细胞注射液获批临床，拟开发用于经标准治疗失败的晚期恶性实体瘤。NK510是贝斯生物研发管线中进展最快的产品，是一款基于碱基编辑技术的自然杀伤（NK）细胞产品。该产品采用了零脱靶碱基编辑器AccuBase®，对NK细胞中关键基因进行了精确修改，编辑效率超过90%。研究表明，NK510既能克服癌细胞的免疫逃逸，又能特异性地识别和杀伤癌细胞，在多项体外、体内实验中展现出强大的抗肿瘤能力。 中科院上海药物所、糖霁生物：注射用SM-V-61 作用机制：糖肽抗生素 适应症：革兰阳性菌引起的多种感染 由中国科学院上海药物研究所和上海糖霁生物科技有限公司共同申报的注射用SM-V-61获批临床，拟用于对本品敏感的革兰阳性菌引起的：复杂性皮肤和皮肤结构感染；医院获得性和呼吸机相关性肺炎；导管及其它人工植入物相关性感染；血流感染；在治疗方案选择有限的成人患者中治疗对本品敏感的耐药革兰阳性菌引起的感染等。 根据中国科学院上海药物研究所公开资料，研究人员针对耐药菌感染的临床问题，积极研发新型糖肽抗生素，前期研究中开发了有效的糖基化修饰策略、靶向焦磷酸策略等对抗耐药性，从而发展了更有效、更安全的抗多重耐药菌候选新药SM-V-61。在临床前研究中，这款新型糖肽抗生素衍生物针对多重耐药的金黄色葡萄球菌和粪肠球菌抗菌活性高于万古霉素128-1024倍。 华道生物：HD004细胞 作用机制：靶向CLDN18.2的自体CAR-T产品 适应症：晚期实体瘤伴恶性腹腔积液 华道生物1类新药HD004细胞获批临床，拟用于治疗CLDN18.2表达阳性的晚期实体瘤伴恶性腹腔积液。根据华道生物公开资料，这是华道生物研发的靶向CLDN18.2的自体CAR-T产品。HD004细胞通过腹腔内灌注给药方式更直接靶向到腹腔中的肿瘤细胞发挥抗肿瘤作用，可以一定程度克服实体瘤CAR-T疗法障碍，提高CAR-T细胞运输和肿瘤浸润效率，在肿瘤局部停留时间延长，并且降低了脱靶效应带来的风险。 普罗凯融生物：MSCohi-O镜片 作用机制：负载间充质干细胞的高透氧水凝胶镜片 适应症：慢性眼部移植物抗宿主病 普罗凯融生物申报的1类新药MSCohi-O镜片获批临床，拟开发治疗慢性眼部移植物抗宿主病（coGVHD）。根据普罗凯融生物公开资料介绍，这是其开发的负载间充质干细胞的高透氧水凝胶镜片。其核心创新性是解决脐带间充质干细胞自身无法停留在眼表的瓶颈障碍，实现稳定的眼表局部给药，从机理上治疗免疫相关的眼科疾病。该产品此前已经获得美国FDA授予孤儿药资料，用于治疗oGVHD。移植物抗宿主病是一种多系统疾病，其中眼部移植物抗宿主病会严重影响患者的视力，干预不及时还会导致患者失明。 参考资料： [1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved Oct 27，2024, From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c [2]各公司官网及公开资料 本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权或其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

1981年，英国剑桥大学科学家Martin Evans和同事们成功从小鼠胚胎中分离出胚胎干细胞，奠定了细胞与基因治疗的基础。此后，细胞与基因治疗（CGT）技术迅速发展。 2017年，诺华Kymriah登陆美国，成为FDA批准的第一个CAR-T细胞疗法；同年，FDA批准全球首款基因治疗产品Luxturna；2023年，基于CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy的获批，开启了基因编辑的新时代。 CGT的技术迭代和在临床上取得的成功，将越来越多的产品推向市场。IQVIA报告显示，截至2023年底，总计76款细胞和基因疗法获得全球监管机构的批准上市，与2013年的总数相比翻了一倍多。 尤其在中国，CGT已成为生物制药的一块创新热土，并催生了许多现象级产品。这一定程度刺激资本市场的活跃：截至今年上半年，国内超过40家CGT公司披露新一轮融资。 1 “全球首款”上市疗法 1 CAR-T疗法 • 首款治疗ALL和MCL的CAR-T疗法——吉利德 2020年7月，吉利德靶向CD19的自体CAR-T疗法Tecartus获FDA加速批准，用于治疗先前接受过2种或多种系统疗法（包括一种BTK抑制剂）的R/R MCL成人患者。 Tecartus是继诺华Kymriah和Kite的Yescarta之后第三个获得FDA批准的CAR-T疗法（后两者均于2017年获得批准），是第一个被批准用于治疗成人复发/难治性B细胞前体ALL患者的CAR-T细胞疗法，同时也是全球首个MCL CAR-T疗法。 财报显示，2024上半年，Tecartus营收2.07亿美元，同比增长17%。 • 首款BCMA CAR-T疗法——BMS&2seventy bio 2021年3月，全球首个BCMA CAR-T疗法Abecma获得FDA批准，用于治疗既往至少接受过4种癌症治疗无效或复发的多发性骨髓瘤患者。该产品由BMS和2seventy bio联合开发。 BCMA是一种几乎普遍在多发性骨髓瘤癌细胞上表达的蛋白质。作为一种抗BCMA CAR-T细胞疗法，Abecma识别并结合BCMA，导致表达BCMA的细胞死亡。 Abecma是获批治疗复发性/难治性多发性骨髓瘤的三种CAR-T疗法之一，也是FDA批准的第五款CAR-T疗法。2024上半年，Abecama营收1.77亿美元，同比下降37%。 • 首款获得FDA批准的CGT“国货”——传奇生物&强生 2022年2月，由强生和传奇生物共同开发的CAR-T疗法西达基奥仑赛（商品名Carvykti），获得FDA批准上市，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤成人患者。这是首款由中国技术转移获得FDA批准的细胞治疗产品。 2024年4月，FDA扩大了Carvykti适应症批准范围，令其成为首个且唯一获批用于多发性骨髓瘤患者二线治疗的BCMA靶向疗法。 根据金斯瑞发布的公告，Carvykti在2024年第二季度销售达到1.86亿美元，相比第一季度1.56亿美元增长了3000万美元，半年销售额达到3.42亿美元。 2 TIL疗法 • 全球首款TIL疗法——Iovance Biotherapeutics 2024年2月，FDA加速批准Iovance Biotherapeutics开发的Amtagvi上市，用于治疗晚期黑色素瘤。Amtagvi成为全球首款获批上市的TIL细胞疗法。 与CAR-T类似，TIL细胞疗法属于过继性免疫治疗的一种。TIL疗法从肿瘤中分离浸润的淋巴细胞，体外扩增后回输给患者，由于存在大量患者抗原特异性的TIL细胞，可以特异性识别患者的癌细胞进行杀伤。 Amtagvi定价51.5万美元，2024年第二季度产品总收入为1280万美元，是Amtagvi在美国销售的第一季度。 3 TCR-T疗法 • 全球首款TCR-T细胞疗法——Adaptimmune Therapeutic 2024年8月，Adaptimmune Therapeutics宣布，FDA加速批准其TCR-T治疗产品Tecelra用于治疗无法切除或转移性滑膜肉瘤的成年患者，这些患者既往接受过化疗，HLA-A*02:01、-A*02:02、-A*02:03 或 -A*02:06 呈阳性，且肿瘤表达 MAGE-A4 抗原。 Tecelra是一种针对黑色素瘤相关抗原A4（MAGE-A4）的工程化TCR-T疗法。Tecelra使用每个患者自身的免疫细胞在一次性输注治疗中识别和攻击癌细胞，这与目前晚期滑膜肉瘤的治疗标准有显著不同。 值得一提的是，Tecelra不仅是全球首个获批上市的实体瘤癌症T细胞疗法，也是全球首款获批上市的TCR-T疗法。Adaptimmune计划今年至少开设6到10个授权治疗中心，并在头两年内开设大约30个治疗中心。 4 胰岛细胞疗法 • 首款同种异体胰岛细胞疗法——CellTrans 2024年6月，FDA批准CellTrans开发的同种异体胰岛细胞疗法Lantidra上市，用于治疗1型糖尿病。 Lantidra是FDA批准的首款从逝去供体获得的胰腺细胞生成的同种异体胰岛细胞疗法，用于治疗即使接受强力糖尿病治疗和教育，仍然由于严重低血糖的反复发作，无法达到目标糖化血红蛋白水平的1型糖尿病成人患者。 Lantidra利用死亡捐献者的正常胰岛细胞，通过导管注入到患者的肝门静脉中，从而补充患者体内缺乏的胰岛素和其他激素，增强血糖控制和减少低血糖发作。 5 基因疗法 • 首个获批用于治疗早期CALD的一次性基因疗法——Bluebird 2022年9月，Bluebird宣布，FDA已加速批准Skysona用于减缓患有早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）的4-17岁男孩神经功能障碍的进展。 Skysona是首个获批用于治疗早期CALD的一次性基因疗法，旨在将ABCD1 cDNA的功能性拷贝添加到患者自身的造血干细胞中，从而产生功能性肾上腺脑白质营养不良蛋白。 财报显示，2023年，Skysona销售额为1240万美元。 • 全球首款可重复给药的基因疗法——Krystal Biotech 2023年5月，FDA批准Krystal Biotech开发的外用凝胶药物Vyjuvek上市，用于治疗6个月或以上的营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）患者。 Vyjuvek是首款可重复给药的基因疗法，每周一次局部应用于伤口，也是FDA批准的首个且唯一一个用于治疗隐性和显性DEB的药物。DEB属于罕见的遗传性皮肤病，主要表现为皮肤或黏膜脆性增加，即受到轻微外伤或摩擦后出现破损、水疱或大疱改变。 Vyjuvek的定价约为2.4万美元/瓶，平均每位患者每年使用26瓶。这意味着每位患者每年的费用约为63万美元，经过政府强制折扣后为48.5万美元。2024上半年，Vyjuvek营收1.156亿美元。 • 全球首款DMD基因疗法——Sarepta Therapeutics 2023年6月，Sarepta Therapeutics开发的Elevidys作为全球首款DMD一次性基因疗法获得FDA批准上市，用于治疗4-5岁可独立行走的DMD儿童。 今年6月，FDA批准Elevidy扩展适应症，允许用于治疗4岁及以上必须携带确认的DMD基因突变的DMD患者。其中，对所有4岁及以上确诊DMD基因突变的患者，FDA给予传统批准；对无法行走的患者，给予加速批准。Elevidys禁用于DMD基因第8和/或第9外显子有缺失的患者。 随着辉瑞的同类产品PF-06939926临床开发失败，目前还未有具有潜在竞争力的候选产品。财报显示，Elevidys在2023年销售额超2亿美元，远超预期。2024上半年，Elevidys销售额为2.56亿美元。 • 全球首款血友病A基因疗法——BioMarin Pharmaceutical 2023年6月，FDA批准BioMarin Pharmaceutical开发的Roctavian用于治疗严重A型血友病成人患者。具体适应症为：无因子VIII抑制剂史且未检测到AAV5抗体的重度A型血友病成人患者。 由此，Roctavian成为A型血友病领域的首款基因疗法。Roctavian使用AAV5病毒载体递送表达凝血因子VIII的转基因。它的优势在于，患者可能只需要接受一次治疗，肝细胞就可以持续表达凝血因子VIII，从而不再需要长期接受预防性凝血因子注射。 2024上半年，Roctavian营收0.083亿美元。 • 全球首款CRISPR基因疗法——Vertex&CRISPR Therapeutics 2023年11月，Casgevy获MHRA有条件上市许可，用于治疗12岁及以上镰状细胞病（SCD）与输血依赖性β地中海贫血（TDT）患者，成为全世界首款获批上市的CRISPR基因编辑疗法。 次月，FDA也批准Casgevy用于治疗SCD，定价220万美元。今年1月，该疗法再获FDA批准用于治疗12岁及以上TDT患者。 Casgevy利用CRISPR/Cas9基因编辑系统，在体外对来自患者的造血干细胞进行编辑，使血红细胞生产高水平的胎儿血红蛋白。2015年，Vertex和CRISPR Therapeutics达成战略研究合作，最终推出Casgevy。 • 全球首款MLD基因疗法——Orchard Therapeutics 2024年3月，FDA批准由Orchard Therapeutics开发的Lenmeldy，用于治疗满足特定条件的异染性脑白质营养不良（MLD）儿童患者。此次获批，标志着Lenmeldy成为首个针对MLD的基因疗法。 Lenmeldy旨在通过将一个或多个功能性人类ARSA基因的副本在体外插入患者自身造血干细胞的基因组中，使用慢病毒载体来纠正MLD的潜在遗传原因。修复的基因细胞被输回患者体内，一旦植入，它们会分化成多种细胞类型，其中一些会越过血脑屏障进入中枢神经系统并表达功能性酶。这种方法有望通过一次治疗恢复酶功能以停止或减缓疾病进展。 Lenmeldy在美国的定价为425万美元，刷新“天价药”记录。Lenmeldy上市前，协和麒麟已完成对Orchard的收购。 6 小核酸 • 治疗遗传性ALS的首款疗法——Ionis Pharmaceuticals 2023年4月，FDA加速批准Qalsody（tofersen）用于治疗具有SOD1突变的ALS成人患者，这一适应症是根据Qalsody治疗的患者血浆神经丝轻链的减少而加速批准的。 Qalsody是一种ASO药物，它可以与编码SOD1的mRNA结合，造成其被核糖核酸酶RNase-H降解，进而减少突变的SOD1蛋白生成。这是FDA批准治疗遗传性ALS的首款疗法，也是首款基于生物标志物加速批准的ALS疗法。 2024上半年，Qalsody全球销售额为0.1亿美元。 • 全球首款可通过自动注射器自行给药用于治疗ATTRv-PN的药物——阿斯利康&Ionis Pharmaceuticals 2023年12月，阿斯利康和Ionis联合研发的Wainua（eplontersen）获FDA的批准，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性的多发性神经病。Wainua是首个可通过自动注射器自行给药用于治疗ATTRv-PN的获批药物。 作为一种ASO-GalNAc缀合物，Wainua通过与TTR mRNA结合引起突变型和野生型TTR mRNA降解，从而减少血清TTR蛋白和组织中TTR蛋白沉积。其旨在通过抑制错误折叠突变TTR蛋白的产生来减缓疾病的进展并改善患者的生活质量。患者可自己皮下注射，每月使用一次。 2024上半年，Wainua销售额为0.21亿美元。 2 率先取得监管里程碑的本土创新 已上市产品 • 中国首个获批的CAR-T疗法——复星凯特 2021年6月，复星凯特阿基仑赛注射液已正式获得NMPA批准，这意味着中国迎来首款获批上市的CAR-T疗法。 阿基仑赛注射液是复星凯特从吉利德子公司Kite制药引进的靶向CD19自体CAR-T细胞治疗产品Yescarta，拥有其在中国包括香港、澳门的商业化权利，并于中国境内（不包括港澳台）进行本地化生产。 在完成治疗成人复发难治性大B细胞淋巴瘤的中国境内桥接临床试验后，2020年2月复星凯特在国内提交阿基仑赛注射液上市申请，用于治疗成人复发难治性大B细胞淋巴瘤，包括DLBCL非特指型、原发性纵隔B细胞淋巴瘤（PMBCL）、高级别B细胞淋巴瘤和滤泡淋巴瘤转化的DLBCL，并于3月13日被CDE纳入优先审评。 • 全球首款全人源BCMA CAR-T——驯鹿生物 2023年6月，驯鹿生物申报伊基奥仑赛注射液（商品名：福可苏）获得NMPA批准上市，用于治疗既往经过至少3线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。 该产品是全球首个获批的全人源BCMA CAR-T细胞治疗产品。 近日，驯鹿生物宣布，伊基奥仑赛注射液用于治疗非肾脏SLE、SLE性肾炎的IND申请已获得FDA的默示许可，这是该产品在自身免疫性疾病领域于中美两国获得的第五个临床批件。 • 中国首款治疗白血病的CAR-T——合源生物 2023年11月，NMPA通过优先审评审批程序附条件批准合源生物的纳基奥仑赛注射液（商品名：源瑞达）上市，用于治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病。这是中国首款白血病治疗领域CAR-T产品，打破白血病30年治疗困境。 申报上市 • 我国首款申报上市的干细胞新药——铂生卓越生物 2024年6月，铂生卓越生物“艾米迈托赛注射液”NDA正式获NMPA受理并被纳入优先审评品种。据悉，这是我国首款申报上市的干细胞新药，其申请的临床适应症为激素失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。 aGVHD是一种罕见的危及生命的疾病，发生在同种异体造血干细胞移植（HSCT）后，由于供体的免疫细胞攻击宿主的健康细胞导致。该病通常影响皮肤、胃肠道和肝脏。胃肠道急性移植物抗宿主病是HSCT后发生死亡的主要原因。 值得一提的是，在2004年，赵春华教授所在的协和基础所注册申报的中国也是全球第一个干细胞新药正式获准进入临床试验。2006年，其团队研发的第二个干细胞新药“间充质干细胞心梗注射液”也获得了临床批件。两个新药临床批件适应症涵盖了以移植物抗宿主病（GVHD）和心脑血管疾病为代表的难治性疾病。“骨髓原始间充质干细胞”于2006年4月获得II期临床批件，在2020年获批进入III期临床，是国内第一个研发进展进入III期阶段的干细胞药物。 • 国内首个递交NDA的AAV基因治疗药物——信念医药 2024年7月，信念医药宣布，NMPA已正式受理BBM-H901注射液用于治疗血友病B成年患者的新药上市申请。 BBM-H901注射液以静脉给药的方式将人凝血因子IX基因导入血友病B患者体内持续表达，提高并长期维持患者的凝血因子水平，用于预防血友病B成年患者出血。 2022年，BBM-H901注射液被CDE纳入“突破性治疗品种”名单。2024年，该款产品成为国内首个递交新药上市申请的AAV基因治疗药物。 获批IND 1 TIL疗法 • 国内首个进入临床的TIL疗法——沙砾生物 2023年4月，由沙砾生物开发的TIL疗法GT101注射液正式获得NMPA的临床试验默示许可，成为国内目前第一个也是唯一一个进入关键临床阶段的TIL产品。 GT101注射液通过从患者体内获取肿瘤组织并提取TIL，再经过沙砾生物StemTexp®生产平台扩增至10亿量级后输注回患者体内以对抗肿瘤。 • 全球首个采用无需清淋级预处理、无需IL-2注射的TIL疗法——君赛生物 砂砾生物之后，君赛生物的GC101 TIL疗法仅隔2天获得IND批准，全球首个采用无需清淋级预处理、无需IL-2注射临床方案，在多种类型实体瘤的I期临床试验中展现良好疗效。据悉，GC101 TIL疗法首个优选适应症即将进入关键II期临床。 • 全球首款进入临床的肝癌TIL产品——百吉生物 BST02是百吉生物全球首款针对肝癌的TIL产品，自2024年1月同时获得中美临床批件，7月完成中美双报双批临床I期首例受试者入组。 作为基于患者自身肿瘤浸润淋巴细胞扩增的T细胞治疗产品，BST02属于过继性免疫细胞治疗技术，具有治疗所有类型肝癌的潜力。与传统的TIL药物相比，BST02具有可冻存、突破距离限制、无需高剂量白介素-2辅助用药等优势。 • 全球首款非病毒载体基因修饰TIL疗法获批IND——君赛生物 GC203是君赛生物自主研发的全球首款非病毒载体基因修饰TIL疗法，是天然TIL细胞的“加强版”，使TIL细胞稳定产生可自聚集的膜结合细胞因子IL-7，其临床试验已于2024年4月获国家药监局批准。 GC203以天然TIL细胞为基础，通过非病毒载体介导的基因工程技术，使TIL细胞稳定表达膜结合型、可自发聚集的细胞因子。生产过程无需滋养细胞，工艺更简便；基因修饰过程，采用非病毒载体，成本更低，安全性更高，修饰效率与病毒载体相当（平均45%）。 2 CAR-T疗法 • 全球首款利用基因沉默技术而降低CRS和ICANS的CAR-T进入临床——优卡迪生物 U01（CD9-CART-shRNA-IL6）是全球唯一通过小干扰RNA基因沉默技术而降低CRS和ICANS的新一代CAR-T产品，已于2020年获得CDE批准进入临床。 U01除能治疗除难治复发B-ALL外，还可以被批准容许治疗“脑白”患者，目前正处于临床Ⅱ期。据悉，这是国际上首款打破“脑白”这一禁忌症的CAR-T疗法，对白血病中枢浸润的治疗具有重要意义。 • 全球首个获批进入临床的T细胞系恶性肿瘤自体CD7-CAR-T疗法——博生吉医药 2021年8月，由博生吉医药自主研发的自体CD7-CAR-T产品（PA3-17注射液）获CDE的IND批准，用于治疗难治/复发T淋巴母细胞白血病/淋巴瘤。这是全球首个以T细胞系肿瘤为适应症被批准进入临床的自体CD7-CAR-T产品，2021年11月和2022年12月分别被FDA和欧盟委员会（EC）授予了孤儿药资格认定。 PA3-17注射液是一款基于CD7纳米抗体开发的自体CAR-T产品，采用非基因编辑策略攻克了诸多CMC挑战，并开发成功了高度优化的全自动制备工艺。目前注册临床一期剂量爬坡试验已完成。 • 首款非病毒快速制备的CAR-T疗法获批IND——星尘生物 2023年10月，星尘生物宣布其非病毒快速制备的FIT-CD19 CAR-T免疫疗法治疗非霍奇金淋巴瘤已获FDA对IND申请的批准。 这一创新性疗法的独到之处在于采用非病毒制备技术，将制备时间缩短至仅需两天，而成本仅为目前上市产品的几分之一。这一突破性技术的成功应用，不仅提高生产效率，降低治疗成本，也为更广泛的患者提供一种更为便利、经济的治疗选择。 • 首个中美双报获批IND靶向EpCAM的CAR-T产品——易慕峰 2024年2月，易慕峰自体CAR-T细胞注射液产品（IMC001）IND申请临床试验申请在中国CDE批准之后，又获得了美国FDA的临床研究许可，用于治疗上皮细胞黏附分子（EpCAM）表达阳性的晚期消化系统肿瘤，包括但不限于晚期胃癌（GC）/食管胃结合部腺癌（GEJ）。EpCAM CAR-T可以同时靶向原发灶、CTC、转移灶。 IMC001成为全球首个中美双报获批IND的靶向EpCAM的CAR-T产品，已在IIT研究中展示出良好的安全性和有效性。 • 全球首创中美双报双批靶向EB病毒抗原CAR-T——百吉生物 2024年8月，百吉生物自主研发的BRG01注射液（EBV特异性CAR-T）获得FDA批准其开展关键性II期临床试验。 数据显示，BRG01展现出了卓越的安全性和初步有效性：75%高剂量患者肿瘤病灶缩小且代谢活性降低。部分患者甚至实现了肿瘤病灶的100%完全缓解。此外，BRG01还表现出卓越的抗EB病毒效力，患者回输后外周血中的EB病毒载量显著降低至正常水平。 • 全球同类首创CLDN18.2 CAR-T完成II期入组——科济药业 2024年8月，科济药业宣布，全球同类首创、靶向CLDN18.2自体CAR-T细胞候选产品舒瑞基奥仑赛注射液，在中国进行的针对晚期胃癌/食管胃结合部腺癌的确证性II期临床试验，已按照临床方案完成全部受试者的入组和随机。 2022年3月，CT041于北京大学肿瘤医院完成了中国确证性Ⅱ期临床试验的首例患者入组，主要治疗既往接受过至少二线治疗失败的CLDN18.2表达阳性的晚期胃癌/食管胃结合部腺癌。 CT041成为全球首个进入到确证性Ⅱ期临床试验的用于治疗实体瘤的CAR-T细胞候选产品；也是全球首个已获得FDA和CDE以及加拿大卫生部的IND/CTA批准、并正在进行临床试验研究的靶向CLDN18.2的CAR-T细胞候选产品。 3 CAR-NK疗法 • 国内首个获FDA IND批准的非基因修饰异体外周血NK疗法——恩凯赛药 2024年1月，由恩凯赛药开发的NK010获得FDA I期临床试验许可，首选卵巢癌适应症进行探索。该产品为国内首个获得FDA临床批准的非基因修饰异体外周血NK细胞药物。 NK010具有受体谱最优化、靶点多样化、高纯度、普适性等高抗癌优势，使其具有治疗多类型肿瘤的潜力。NK010也存在扩展至非肿瘤疾病治疗的潜在空间，还是后续一系列合成NK细胞药物的最佳底盘细胞。 • 国内首个通用型CAR-NK治疗SLE获批IND——先博生物 2024年2月，先博生物自主研发的靶向CD19的嵌合抗原受体基因修饰的NK细胞注射液正式获得CDE的临床默示许可，适应症为中重度难治性系统性红斑狼疮（SLE）。这是SLE适应症在国内首个通用型NK产品获批IND。 通用型CAR-NK疗法，与其它创新细胞治疗产品相比显著降低患者的经济负担并且即时可用。叠加NK细胞突出的安全性优势，让NK疗法有望在不断发展的自身免疫性疾病领域脱颖而出。 • 国内首个获批临床的通用型实体瘤细胞疗法——羿尊生物 2024年7月，由羿尊生物自主开发的CNK-UT002细胞注射液的IND成功获得CDE默示许可，适应症为晚期实体瘤 （包括但不限于肝癌和黑色素瘤），这是国内首个获批临床的通用型实体瘤细胞疗法 CNK-UT002细胞注射液采用的是一种集成了CNK-T和U-T两大平台技术的通用型细胞技术，采集健康供者的T细胞经基因编辑改造后，赋予NK细胞识别功能并具有T细胞的激活打击能力，能特异性地识别和治疗各种实体和血液肿瘤，同一款CNK-UT细胞药物可实现对肝癌、黑色素瘤、结直肠癌、肾癌、T细胞白血病等多种实体肿瘤和白血病细胞的杀伤。 • 国内首款获批IND的非基因修饰同种异体NK疗法——希灵生物 2024年7月，希灵生物的“CEL001注射液”获得临床试验默示许可，适应症为晚期实体肿瘤。这是国内首款批准IND的非基因修饰同种异体NK细胞候选产品。 CEL001注射液来源于健康人外周血，是基于体外培养技术，经过分离、活化、增殖等步骤，获得的一类具有高表达激活性受体、高水平表达颗粒酶、穿孔素、兼具细胞因子分泌功能和细胞杀伤作用的通用现货型NK细胞候选产品。 • 3款首创同源异体现货通用型非病毒载体非基因编辑的抗体NK偶联药物进入临床——英百瑞 1. IBR854是全球首款进入注册临床阶段靶向5T4治疗实体瘤的抗体偶联NK细胞产品（2023年1月获得CDE临床默示许可）。 2. IBR733是全球首款双靶向CD33/CLL1治疗AML进入注册临床阶段的抗体偶联NK细胞产品（2023年12月获得CDE临床默示许可）。 3. IBR822是全球首款进入注册临床阶段靶向Trop2治疗实体瘤的抗体偶联NK细胞产品（2024年4月获得CDE临床默示许可）。 4 iPS疗法 • 全球首款进入注册临床的iPSC衍生通用型帕金森细胞治疗产品——睿健医药 2023年8月，由睿健医药通用型细胞治疗产品NouvNeu001（人源多巴胺能前体细胞注射液）获得NMPA批准进入I/II期联合临床，用于治疗中晚期帕金森病。这是全球首款进入注册临床的iPSC衍生通用型帕金森细胞治疗产品，也是全球首个进入临床阶段的基于化学诱导的通用型细胞治疗产品。 2024年1月，NouvNeu001在北京医院完成了注册临床阶段首例患者给药。目前已经进入剂量拓展阶段。2024年6月，NouvNeu001获得FDA批准进入海外临床I期。同时，睿健开创性产品被FDA授予特别豁免权，也是全球唯一获得FDA“特殊豁免”的通用型细胞治疗产品。 • 中国首例临床级iPS衍生细胞移植治疗帕金森病给药——士泽生物 2024年1月，士泽生物临床级自体iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞注射液经颅内立体定位注射微创手术方式移植治疗帕金森病，在上海市东方医院（同济大学附属东方医院）成功完成。据悉，这是中国首例临床级iPS衍生细胞移植治疗帕金森病，也是中国首例、世界第二例自体iPS衍生细胞替代性移植治疗帕金森病。 该项目是我国首个正式获批的iPS衍生细胞治疗神经系统疾病的国家级干细胞备案临床研究项目。手术在两小时以内完成：首例受试者接受临床级iPS衍生细胞移植后，无手术及围术期的并发症或其他不良安全事件，各项检测指标正常且已顺利出院，平稳度过观察期并进入正式随访期。 • 全球首个ipsc衍生前脑神经前体注射液获中美IND批准——霍德生物 2024年3月，霍德生物开发的iPSC衍生异体通用型前脑神经前体细胞注射液hNPC01，在30天默许期内提前收到FDA通知可以开展针对缺血性脑卒中偏瘫后遗症的I/IIa注册临床试验，无附加条件。 hNPC01已知是目前全球首个进入注册临床的多能干细胞（包括iPSC及胚胎干细胞ESC）衍生的前脑神经前体细胞产品，同时也是中国首个原研并成功获得美国IND批准的多能干细胞衍生产品（包含衍生间充质样、神经、心肌、免疫细胞、胰岛细胞等所有品类）。 5 TCR-T疗法 • 国内首个获批IND的TCR-T疗法——香雪制药 2024年7月，CDE同意香雪制药的TAEST16001注射液纳入突破性治疗品种名单，标志着该产品作为中国第一个IND获批开展临床试验的TCR-T细胞治疗新药取得重大突破。 TAEST16001注射液是香雪制药的一款靶向NY-ESO-1的亲和力增强的TCR-T细胞免疫治疗产品，其首个临床研究适应症是HLA-A*02:01阳性且表达NY-ESO-1抗原的晚期软组织肉瘤患者。该产品是中国首个获得IND批件的TCR-T产品，也是中国唯一进入II期临床的TCR-T产品。 • 全球首款实体瘤的TCR-T产品——百吉生物 BRL03是百吉生物自主研发的全球首款针对肺癌和胃癌等多种实体肿瘤的TCR-T产品，I期临床试验也在今年6月完成首例受试者入组，并计划在今年年底完成所有I期受试者入组。 BRL03是第四代TCR-T细胞疗法，是基于其自主创新技术平台IDENTIFIER®开发的,能够针对多种实体瘤。而另一个自主研发的平台MSE-T使得BRL03具有额外的功能模块组件，减少细胞耗竭以提升抗肿瘤的持久性。 6 基因疗法 • 首个戈谢病AAV基因疗法获批IND——凌意生物 2024年1月，凌意生物旗下LY-M001注射液的IND申请获得NMPA的默示许可。这是中国首个自主研发，针对I型或III型戈谢病的AAV基因治疗药物。该产品使用重组腺相关病毒rAAV为载体，通过单次静脉输注给药后即可表达患者所需的葡萄糖脑苷脂酶。去年10月，该产品获得美国FDA孤儿药资格认定，用于治疗戈谢病。 • 首个采用“两质粒包装系统”的AAV基因疗法获批IND——金唯科生物 2024年2月，金唯科生物研发的针对新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）基因治疗产品“JWK001注射液”的IND申请获得NMPA批准。 J这是首个采用“两质粒包装系统”的AAV基因疗法，通过视网膜下给药将承载着全新自主设计的抗VEGF蛋白表达框的AAV递送至眼部细胞中，可持续高效表达抗VEGF蛋白。JWK001注射液设计多靶点基因表达框，增加覆盖单一靶点不敏感患者，提升药物疗效。 • 国内首个LNP-mRNA体内基因编辑药物获批临床——尧唐生物 2024年3月，尧唐生物宣布，CDE批准了YOLT-201的临床试验申请，这也是国内首个采用脂质纳米颗粒（LNP）介导的体内基因编辑药物获得临床试验批准。 YOLT-201通过LNP以mRNA形式递送CRISPR-Cas9基因编辑系统，在人肝脏中实现高效特异的转甲状腺素蛋白（TTR）靶基因编辑，以永久性降低血液中的TTR蛋白水平，有望实现转甲状腺素蛋白淀粉样变（ATTR）的终身治疗，包括转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）和转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变（ATTR-CM）。 • 国内首个获批临床的碱基编辑疗法——正序生物 2024年4月，正序生物CS-101注射液获得NMPA的IND批准，正式启动了临床I期试验，成为国内首个获批临床的碱基编辑疗法。同月，正序生物入组了首位临床试验患者。 CS-101的原理是通过采集患者自体造血干细胞，利用高精准变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor），对患者自体造血干细胞中的HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑，模拟健康人群中天然存在的有益碱基突变，重新激活γ-珠蛋白的表达，重建血红蛋白的携氧功能。 7 溶瘤病毒 • 国内自研首个获批临床的溶瘤痘苗病毒产品——华药康明 2022年9月，华药康明的溶瘤痘苗病毒产品KM1的IND申请获得NMPA批准。2022年12月，KM1的IND申请获得FDA批准。 这是国内自研首个获得临床批件的溶瘤痘苗病毒产品。该产品携带免疫调节基因IL-21和4-1BBL，旨在更好地激活抗肿瘤的免疫反应。目前KM1在中国开展I期临床试验中。 • 全球首款静脉疱疹溶瘤产品完成美国临床I期——亦诺微医药 2023年11月，亦诺微医药宣布，全球首款处于临床阶段的静脉疱疹溶瘤病毒产品MVR-T3011 IV，已在美国成功完成针对多个晚期大瘤种适应症进行的临床I期试验。 MVR-T3011是亦诺微医药拥有自主知识产权的三合一疱疹溶瘤病毒创新产品，其基于对野生HSV-I型疱疹病毒骨架的全新设计，确保病毒在肿瘤细胞内拥有强劲的复制能力的同时，在正常细胞内复制能力得到抑制，实现最优减毒效果。此外，MVR-T3011携带了两个最新且被充分验证过的外源性免疫调节基因——PD-1抗体和IL-12，以促进肿瘤微环境的免疫反应。 IND获受理 1 基因疗法 • 全球首个用于GA-I的基因治疗产品IND获受理——天泽云泰 2023年4月，据CDE官网公示，天泽云泰的基因治疗产品“VGM-R02b”新药临床试验申请获得受理。 据悉，VGM-R02b是一款用于治疗戊二酸血症I型（GA-I）的基因治疗产品，属于儿童专用创新药。2022年5月，该产品已被FDA授予用于治疗GA-I的罕见儿科疾病认定（RPDD）资格。同时，VGM-R02b也是全球首个用于GA-I的基因治疗产品，将有机会以罕见儿科疾病产品申请美国儿科孤儿药优先审评券（PRV）。 2 CAR-T疗法 • 全球首个针对CLDN18.2表达阳性的晚期实体瘤恶性腹腔积液治疗的细胞药物产品IND获受理——华道生物 2024年8月，华道生物生产的HD004CAR-T细胞于获CDE正式受理。 HD004CART是全球首个针对CLDN18.2表达阳性的晚期实体瘤恶性腹腔积液治疗的首个细胞药物产品。 识别微信二维码，添加生物制品圈小编，符合条件者即可加入 生物制品微信群！ 请注明：姓名+研究方向！ 版 权 声 明 本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观点，不代表本站立场。

上周，一个比较明显的信号就是“监管收紧”。 国家医保局官方微信号连续发了几篇与监管相关的内容，先是说明自今年5月与一心堂集团约谈后，后者贯彻落实国家医保局有关要求，在云南省医保局的积极指导下，认真开展医保基金使用问题自查自纠和全面整改，采取了一系列措施，取得了阶段性成效。 接着8月17日再度发文，公布了五家医院的违法违规问题，公安机关第一时间入驻5家医院，目前已全部开展立案侦查，依法对5家医院若干名涉案人员采取刑事强制措施，部分人员现已被提请批准逮捕。卫生健康部门对涉事的5家医院及相关医务人员分别处以吊销医疗机构执业许可证、吊销医师执业证书等行政处罚。下一步，医保部门将持续加强与公安、卫生健康等部门的贯通协同，强化线索排查和案情通报，多部门、多维度严查严打欺诈骗保行为。 连续两条内容都在发出警示：无论企业还是医疗机构，套取医保基金都是绝对不能跨越的红线。 证监部门也在“助力”，8月16日当天连续发出几则处罚决定书，分别对华道生物欺诈发行，冯越峰操纵“康惠制药”等3股非法获利等事件进行了通告处罚。 大洋彼岸，反复拉锯两年的美国“国谈”，也终于暂时宣告一段落了。所谓美国国谈，是联邦医保创立近60年来首次由美国政府直接出面和药企进行药价谈判。有药品入围的企业必须在2023年10月1日前决定是否参与谈判。如果拒绝，要么退出美国联邦医保，要么支付惩罚性税收，从前一年销售额的65%起征，最高可以递增到95%。 今年成果初现，看起来还很显著：当地时间8月15日，美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）公布了首轮医保谈判结果，显示许多药物的价格都降了一半以上，降幅最大的是默沙东的糖尿病药物Januvia，达79%。论力度，甚至可以和中国的国谈相提并论了。 看来，全球无论哪个国家，高昂的药价都是令人头疼的问题，即便是在对自由市场定价推崇备至的美国，也不得不“动刀”了。 本周还有哪些大事发生？ 政策动态 五医院涉嫌骗保，部分人员已被提请批准逮捕：8月17日，据国家医保局微信公众号消息，2024年6月-7月，国家医保局会同山西省医保局，运用大数据模型，对山西省部分城市医保基金使用数据作了筛查，根据可疑线索指向，对忻州市保德县德馨医院、代县和平医院，朔州市应县东城医院、济民医院、夕阳红华康医院进行了专项检查，初步发现涉嫌欺诈骗保问题。公安机关第一时间入驻5家医院，目前已全部开展立案侦查，依法对5家医院若干名涉案人员采取刑事强制措施，部分人员现已被提请批准逮捕。卫生健康部门对涉事的5家医院及相关医务人员分别处以吊销医疗机构执业许可证、吊销医师执业证书等行政处罚。下一步，医保部门将持续加强与公安、卫生健康等部门的贯通协同，强化线索排查和案情通报，多部门、多维度严查严打欺诈骗保行为。 一心堂医保基金整改取得阶段性成效：据国家医保局官方微信号8月16日消息，自2024年5月24日约谈后，一心堂药业集团贯彻落实国家医保局有关要求，在云南省医保局的积极指导下，认真开展医保基金使用问题自查自纠和全面整改，采取了一系列措施，取得阶段性成效。下一步，国家医保局及各省医保部门将继续加强对一心堂医保基金使用工作的管理和指导，推动一心堂持续完善制度，强化内部管理，规范合理使用医保基金。 美版医保谈判结果出炉：美国联邦医疗保险（Medicare）官员于 8 月 15 日公布了医保谈判前 10 种药品的价格谈判结果。降价幅度很大，除一个药外，所有药物的价格都至少降低了 50%。但新价格要到 2026 年才会生效。这10个药包括百时美施贵宝公司的血液稀释剂 Eliquis、勃林格殷格翰的糖尿病药 Jardiance、强生的血液稀释剂 Xarelto、默沙东的糖尿病药 Januvia、阿斯利康的糖尿病药 Farxiga、诺华的心力衰竭治疗药 Entresto、安进的类风湿性关节炎药 Enbrel、强生和艾伯维的血癌治疗药 Imbruvica、强生的抗炎药物 Stelara，以及 诺和诺德的胰岛素，包括 Fiasp 和 NovoLog。 山东制订印发可持续发展规划，到2030年全面消除麻风危害：山东省疾病预防控制局等14部门近日联合制订了《山东省全面消除麻风危害可持续发展规划（2024—2030年）》，提出到2025年，进一步巩固基本消除麻风危害成果，全省所有县（市、区）麻风患病率控制在20万分之一以下；麻风患者完成治疗时新发生2级畸残比控制在2％以下。到2030年达到全面消除麻风危害目标，全省所有县（市、区）麻风患病率持续控制在20万分之一以下；麻风患者完成治疗时新发生2级畸残比为0。 大型制药 康恩贝聘任胡季强为名誉董事长：8月16日，康恩贝公告，公司于当日召开了第十一届董事会第一次会议，审议通过聘任胡季强为公司名誉董事长的议案。因第十届董事会任期届满，自公司第十一届董事会产生之日起，胡季强不再担任公司董事及董事长职务。鉴于胡季强具有丰富的医药行业经验与企业管理经验，经公司董事会提名并通过，同意聘任胡季强为公司第十一届董事会名誉董事长，任期为三年，自本次董事会审议通过之日起至第十一届董事会届满之日止。 人福医药熊去氧胆酸片获得美国FDA批准文号：8月16日晚间，人福医药发布公告，近日，公司全资子公司Epic Pharma,LLC收到美国食品药品监督管理局(FDA)关于熊去氧胆酸片的批准文号。公告显示，熊去氧胆酸片是一种用于胆固醇型结石、胆汁淤积性肝病(如：原发性胆汁性肝硬化)、胆汁反流性胃炎的药物。Epic Pharma于2021年1月提交熊去氧胆酸片的ANDA申请，累计研发投入约为140万美元。根据IQVIA数据统计，2023年度该药品在美国市场的总销售额约为5600万美元，主要经营厂商包括Zydus、Strides、Glenmark等。本次熊去氧胆酸片获得美国FDA批准文号标志着EpicPharma具备了在美国市场销售上述产品的资格，将对公司拓展美国仿制药市场带来积极的影响，EpicPharma后续将积极推进该产品在美国市场的上市准备工作。 京东健康上半年净利润26.4亿元：8月15日，京东健康发布2024年中期业绩公告。财报显示，2024年上半年，京东健康总收入为人民币283亿元，非国际财务报告准则指标下（Non-IFRS）净利润达26.4亿元，同比增长8.5%，净利润率达9.3%、创半年度业绩新高。截至2024年6月30日，京东健康过去12个月的年度活跃用户数量达1.81亿；第三方合作商家数量达到8万家，同比增长超100%；京东健康互联网医院日均在线问诊咨询量已超48万。 吉利德肝病新药获FDA加速批准上市：8月14日，吉利德（Gilead Sciences）宣布其口服PPAR-delta激动剂Livdelzi（seladelpar）获得美国食品药品管理局（FDA）加速批准，与熊去氧胆酸(UDCA)联用治疗对UDCA反应不佳的成人原发性胆汁性胆管炎(PBC)，或作为单药治疗用于不能耐受UDCA的患者，但不建议患有或发展为失代偿期肝硬化的患者使用Livdelzi。 华东医药引入韩国IMB两款OX40L靶点创新药：8月15日晚间，华东医药发布公告称，其全资子公司中美华东与韩国IMBiologics corp.签订了产品独家许可协议，获得IMB两款自身免疫领域的全球创新产品IMB-101及IMB-102在包含中国在内的 37个亚洲国家（不含日本，韩国和朝鲜）的独家许可，包括开发、注册、生产及商业化权益。中美华东将向其支付600万美元首付款，200万美元技术转移里程碑付款，最高不超过3.075亿美元的开发、注册及销售里程碑付款，以及分级最高两位数的净销售额提成费。 “好大夫”已现身支付宝，对近期收购报道不予置评：前日，有媒体报道称蚂蚁集团正计划收购好大夫在线。8月15日，好大夫在线方面表示，对此消息不予置评，请以官方发布的消息为准；支付宝方面亦未作明确回应。当天，在支付宝首页输入“医疗健康”并进入相关频道后，可以在屏幕正中间的滚动海报中看到“好大夫精选全国大专家”字样。点击进入后，页面所呈现的内容和好大夫在线App里的“专家问诊”界面完全一致。 阿斯利康重磅免疫疗法与奥拉帕利组合获欧盟批准，用于治疗子宫内膜癌：8月15日，阿斯利康（AstraZeneca）宣布其重磅PD-L1抑制剂Imfinzi（durvalumab）和PARP抑制剂Lynparza（olaparib，奥拉帕利）已在欧盟（EU）获批用于治疗某些原发性晚期或复发性子宫内膜癌患者。Imfinzi联合化疗作为一线疗法，随后接续Lynparza和Imfinzi治疗，被批准用于治疗错配修复功能正常（pMMR）患者。对于错配修复缺陷（dMMR）的患者，Imfinzi联合化疗后接续Imfinzi单药治疗也已获批。根据新闻稿，这是首个获批用于治疗子宫内膜癌的免疫疗法与PARP抑制剂组合。根据新闻稿，这是首个获批用于治疗子宫内膜癌的免疫疗法与PARP抑制剂组合。资料显示，Imfinzi是一种单克隆抗体，可与PD-L1蛋白结合，阻断PD-L1与PD-1和CD80蛋白的相互作用，对抗肿瘤的免疫逃逸策略，释放对免疫应答的抑制。Lynparza则是一种“first-in-class"的PARP抑制剂，也是首个合成致死靶向治疗药物，用于靶向带有同源重组修复(HRR)缺陷细胞/肿瘤(如携带BRCA1和/或BRCA2突变的细胞)。 巴克斯特达成38亿美元协议，将肾脏护理业务出售给凯雷集团：巴克斯特（Baxter）宣布了凯雷集团（Carlyle Group）收购其肾脏保健业务的最终协议，该业务计划分拆为一家名为Vantive的独立公司。凯雷拥有丰富的医疗技术经验，过去十年在该行业投资超过400亿美元。Vantive的投资是与Atmas Health合作进行的，Kieran Gallahue将担任主席，与首席执行官Chris Toth和Vantive的管理团队合作。在或需进行交割调整的前提下，根据最终协议的条款，百特将获得约35亿美元的税前现金对价，目前预计税后约为30亿美元。预计本次交易将于2024年底或2025年初完成，但需获得常规的监管批准并满足其他成交条件。 恒瑞医药SHR7280片临床试验申请获批：恒瑞医药8月13日晚间发布公告，公司收到国家药品监督管理局核准签发关于SHR7280片的《药物临床试验批准通知书》，将于近期开展临床试验。申请的适应症为，SHR7280片反向添加替勃龙片用于伴有月经过多的子宫肌瘤。 生物技术 适介医疗科技（广州）有限公司宣布完成A+轮融资：近日，适介医疗科技（广州）有限公司宣布完成数千万的A+轮融资。这是继2023年2月成功完成山东和信A轮融资后，适介医疗再次获得知名天使投资机构物明投资的追加投资。本轮融资将有力支持适介医疗在经桡动脉入路神经介入器械领域的研发创新和市场拓展，加速公司核心产品管线的商业化进程。自2021年创立以来，适介医疗始终致力于开辟经桡动脉治疗脑卒中的崭新道路，其产品始终以经桡动脉神经介入为核心布局，为患者、医生、国家医保及医院提供了创新的经桡动脉神经介入解决方案，社会经济效益显著。并且适介医疗还构建了完备的神经介入医疗器械研发体系，涵盖从研发、生产到全链条质量检测的实验室及高端设备装置，确保每一环节均达到国际领先水平。 天智航骨科手术导航定位系统及工具包获得欧盟CE认证：近日，北京天智航医疗科技股份有限公司公告，其骨科手术导航定位系统及骨科手术导航定位工具包近日获得欧盟 CE 认证，有效期至2029年8月1日。此举为公司海外市场的布局打下了坚实的基础，有助于提升公司综合竞争力水平，但具体销售情况受市场推广、市场需求、国际贸易环境等多种因素影响。 荣昌生物发布中期业绩，股东应占亏损7.8亿元 同比扩大10.96%：近日，荣昌生物发布截至2024年6月30日止六个月中期业绩，该集团期内取得收益7.4亿元(人民币，下同)，同比增加76.5%;股东应占亏损7.8亿元，同比扩大10.96%;每股基本亏损1.45元。公告称，收益增加乃主要由公司自身免疫类商业化产品泰它西普及抗肿瘤类商业化产品维迪西妥单抗的销售放量导致销售收入同比增长强劲。集团已建立销售及营销部，致力于管线产品的商业化。根据产品的适应症，集团分别建设了自身免疫和肿瘤领域的两支独立销售团队。 Abata获BMS战略投资，加速推进自体Treg疗法进入临床：当地时间8月15日，Abata Therapeutics宣布获得Bristol Myers Squibb的股权投资，本次投资为Abata的Treg（调节性T细胞）细胞疗法提供了资金支持，助力其ABA-101项目加速进入临床开发阶段。Abata专注于利用Treg疗法来应对严重的自身免疫性和炎症性疾病。Treg细胞在调节免疫反应中扮演关键角色，能够抑制过度的免疫反应，从而减轻炎症和组织损伤。Abata通过精准调控Treg细胞，开发了具有组织特异性、强大且持久的两大领先项目，ABA-101和ABA-201，分别针对进行性多发性硬化症（MS）和1型糖尿病。这两种疾病均为组织特异性自身免疫性疾病，目前存在着巨大的未满足的医疗需求。 希润医疗宣布完成数千万元Pre-A轮融资：近日，软体康复机器人企业宁波希润医疗科技有限公司宣布完成数千万元Pre-A轮融资。本次融资由宁波复创创业投资基金和宁波天使基金共同投资。自2019年成立以来，希润医疗便深耕康复科技领域，依托上海交通大学康复机器人转化平台，致力于康复机器人技术的研发，打造软体康复机器人系列产品，帮助患者更好的康复，提高生活质量，让患者重获新生。公司产品拥有四十多项专利，并取得国内NMPA、欧盟CE、美国FDA医疗器械注册证。 资本市场 华道生物欺诈发行，公司及相关责任人合计被罚1150万：8月16日，中国证监会发布行政处罚决定书（华道生物及其责任人员），对苏州华道生物药业股份有限公司欺诈发行行为进行了立案调查，华道生物披露的《招股说明书》第八节“财务会计信息与管理层分析”涉及的财务数据存在虚假记载，2019年至2021年，华道生物以虚开发票的方式虚假销售8-羟基喹啉铜、二苯砜、苯亚磺酸钠等产品，同时伪造销售回款，导致《招股说明书》披露的销售收入和利润等存在虚假。鉴于华道生物在深圳证券交易所启动现场督导工作后撤回申请文件，未注册发行股票，在综合考虑当事人违法行为的事实、性质、情节与社会危害程度后，依据《证券法》第一百八十一条第一款的规定，证监会决定：一、对苏州华道生物药业股份有限公司处以300万元的罚款；二、对华道生物董事长、总经理刘明荣处以250万元的罚款；三、对华道生物董事周培良、时任华道生物财务总监金利忠分别处以200万元的罚款；四、对时任华道生物董事会秘书宗冬青、华道生物IPO协调人陈荍分别处以100万元的罚款。 冯越峰操纵“康惠制药”等3股获利145万，被证监会罚没超580万元：8月16日，中国证监会发布行政处罚决定书（冯越峰），2017年6月26日至2018年7月2日期间，冯越峰控制使用账户组操纵“康惠制药”“康盛股份”“柯利达”等3只股票交易价格和交易量，合计获利1,454,511.85元。证监会决定：没收冯越峰违法所得1,454,511.85元，并处以4,363,535.55元的罚款。 一审| 黄佳 二审| 李芳晨 三审| 李静芝 精彩推荐 CM10 | 集采 | 国谈 | 医保动态 | 药审 | 人才 | 薪资 | 榜单 | CAR-T | PD-1 | mRNA | 单抗 | 商业化 | 国际化 ｜ 猎药人系列专题 | 出海 启思会 | 声音·责任 | 创百汇 | E药经理人理事会 | 微解药直播 | 大国新药 | 营销硬观点 | 投资人去哪儿 | 分析师看赛道 | 药事每周谈 | 医药界·E药经理人 | 中国医药手册 创新100强榜单 | 恒瑞 | 中国生物制药 | 百济 | 石药 | 信达 | 君实 | 复宏汉霖 ｜翰森 | 康方生物 | 上海医药 | 和黄医药 | 东阳光药 |  荣昌 | 亚盛医药 | 齐鲁制药 | 康宁杰瑞 | 贝达药业 | 微芯生物 | 复星医药 ｜再鼎医药｜亚虹医药 跨国药企50强榜单 | 辉瑞 | 艾伯维 | 诺华 | 强生 | 罗氏 | BMS | 默克 | 赛诺菲 | AZ | GSK | 武田 | 吉利德科学 | 礼来 | 安进 | 诺和诺德 | 拜耳 | 莫德纳 | BI | 晖致 | 再生元