Empros Pharma AB

近年来，产业界也已成功开发出多款疗效喜人的新型减重药物，尤其是原本被用于治疗糖尿病的一类以胰高血糖样肽-1（GLP-1）为靶点的疗法。例如，来自诺和诺德（Novo Nordisk）的GLP-1受体激动剂司美格鲁肽（semaglutide）在2017年获批糖尿病适应症（商品名：Ozempic）后，因其在受试者身上产生的显著减重效果，于2021年顺利将肥胖症（商品名：Wegovy）的适应症收入了囊中。礼来（Eli Lilly）开发用于治疗糖尿病的GLP-1、葡萄糖依赖性促胰岛素多肽（GIP）受体双重激动剂tirzepatide在临床试验中同样表现出了出色的减重效果，在2022年获批用于治疗2型糖尿病后，时隔1年半再次获批新适应症，用于治疗肥胖症。这类新兴减重药物截至目前已造福了不少肥胖患者。 在GLP-1类疗法的成功基础上，当前减重药物的开发也朝着靶点多元化、口服剂型（相比于注射剂，患者的依从性更好）以及突破减重效果瓶颈这三项趋势前进。据统计，全球范围内，除了8款已获美国FDA批准的减肥疗法，目前还有115种减肥疗法正处于研发阶段，其中61项正处于1期临床阶段，46项正处于2期临床阶段，8项正处于3期临床阶段。 而不论是在已获批的减肥疗法还是在研疗法中，GLP-1类药物（包括靶向GLP-1、GIP或胰高血糖素等肠促胰岛素信号通路的药物）的占比都超过了三分之一。已获批的8项疗法中有3项是GLP-1类药物，在研疗法中有约36%（42/116）的疗法属于此类疗法。其余开发目标还包括胰淀素类似物、胃和胰脂肪酶抑制剂、阿片受体拮抗剂、大麻素受体抑制剂等。 目前，尽管只有8种药物处于3期临床试验阶段，但业内专家预计，未来会有更多的减肥疗法以非传统的方式迅速进入3期临床试验阶段。正如已经获批的几种GLP-1类药物所展示的那样，这些药物最初是针对糖尿病的治疗而获批的，之后才新增了肥胖症的适应症，它们并未遵循典型的从1期临床到3期临床的上市路径。 在全球减肥疗法研发管线中，超过半数（61/115）依然处于1期临床阶段，其中礼来、诺和诺德和勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）处于该阶段的在研疗法数量最多，分别为6款、5款和4款。阿斯利康（AstraZeneca）、百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）、诺华（Novartis）、安进（Amgen）、赛诺菲（Sanofi）和再生元（Regeneron）等大型医药公司也开始在这一领域布局，拥有各自的早期候选疗法。 如文章开头提到的，除了提高减肥疗法的减重效果，开发口服形式的减肥疗法也是各公司正在加大力度追赶的目标之一。根据IQVIA的分析，这些现有的在研疗法中，约50%是皮下给药形式的，46%的给药途径为口服。虽然口服疗法是患者迫切需求的，但业内人士表示，这些疗法需要大规模的临床试验以及大量的后续随访来确认疗效。 今年以来，已有多家公司的减肥疗法纷纷公布了积极进展。 安进（Amgen）公司的抗体多肽偶联药物（antibody-peptide conjugate）AMG 133在1期临床试验中，每月只需1针，治疗85天使肥胖患者体重降低了14.5%（约26斤）。AMG 133在靶向胃抑制肽受体（GIPR）的单克隆抗体的特定位点上偶联了两个GLP-1类似物，在激活GLP-1受体的同时抑制GIPR。 诺和诺德在2024年资本市场日（Capital Markets Day 2024）期间公布了其口服GLP-1和胰淀素的长效共激动剂amycretin的最新临床试验结果。在这项包含16位患者的小型1期试验当中，患者在接受治疗12周后其体重下降幅度达13.1%，相较之下，安慰剂组患者的体重下降幅度仅为1.1%。行业媒体Fierce Biotech指出，过去STEP-1临床试验结果显示司美格鲁肽组患者在68周试验期间的体重降幅为14.9%，虽然不同临床试验之间的结果难以一同比较，然而amycretin在1期试验早期结果中所展现快速减重的效果，显示出该药物的巨大潜力。 Viking Therapeutics也公布了其在研小分子激动剂VK2735用于治疗肥胖患者的2期临床试验的积极顶线结果。分析显示，该试验成功达成主要终点和所有次要终点，接受15 mg VK2735治疗13周的患者平均体重与基线相较下降达14.6公斤（约29.2斤）。Empros Pharma公司公布了其口服小分子减肥疗法EMP16在2b期临床试验中的积极顶线结果。EMP16是一种基于两种已经获批化合物的组合配方，活性成分为奥利司他（orlistat）和阿卡波糖（acarbose）。试验结果显示，这一口服组合疗法将参与者的平均体重减轻8%。 在早期研究管线稳步推进之际，诺和诺德和礼来也在进一步拓展其GLP-1药物的使用范围。今年3月，Wegovy（司美格鲁肽）获FDA批准用于降低患有心血管疾病和肥胖或超重的成人心血管死亡、心脏病发作和中风的风险。根据FDA新闻稿，Wegovy是获批用于辅助患有心血管疾病及肥胖或超重的成年人预防重大心血管事件的首款减重药物。 礼来则正在开发tirzepatide用于治疗代谢功能障碍相关的非酒精性脂肪肝炎（MASH）。今年2月，礼来在2023年第4季度财报中宣布，tirzepatide在针对MASH开展的2期临床试验中获得了积极结果。接受最高剂量tirzepatide治疗的患者中，73.9%达到试验的主要终点，在接受治疗1年后MASH症状消除并且肝纤维化没有恶化。希望减肥疗法的研发能够取得更多突破，为需要药物辅助的肥胖患者提供更多的治疗选择。期待更多积极的临床进展传来。 参考资料： [1] The obesity pipeline was 'late breaking.' Here's what the R&D landscape looks like now. Retrieved March 20, 2024, from https://www.fiercebiotech.com/biotech/late-breaking-obesity-glp-1-wegovy-zepbound-novo-lilly-pipeline-rd-landscape [2] 2024: The obesity market’s inflection point? Retrieved March 20, 2024, from https://www.iqvia.com/blogs/2024/02/2024-the-obesity-markets-inflection-point[3] Véniant et al., (2024). A GIPR antagonist conjugated to GLP-1 analogues promotes weight loss with improved metabolic parameters in preclinical and phase 1 settings. Nature Metabolism, https://doi-org.libproxy1.nus.edu.sg/10.1038/s42255-023-00966-w [4] Economic impact of overweight and obesity to surpass $4 trillion by 2035. Retrieved March 24, 2024, from https://s3-eu-west-1.amazonaws.com/wof-files/World_Obesity_Atlas_2023_Press_Release.pdf 内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。

03月09日的《热心肠日报》，我们解读了 15 篇文献，关注：菌群疗法，生物材料，乳糜泻，IBS，低FODMAP饮食，内脏痛，肠脑互作障碍，临床试验，儿童功能性便秘，艰难梭菌感染，Epitomee，雀巢，Empros Pharma，复宏汉霖，食物不耐受，合生元，东北农业大学。 该篇日报由R·AI辅助创作生成，人工审核校对。 AGA指南：在特定胃肠疾病中使用基于粪便菌群的疗法 Gastroenterology——[29.4] ① 美国胃肠病学会（AGA）发布最新临床实践指南，该指南采用GRADE框架制定，为在成人中使用基于粪便微生物群的疗法（如传统粪菌移植和相关活体生物药）提供指导建议；② 对于免疫功能正常的复发性艰难梭菌感染成人患者，在完成标准抗生素治疗后，AGA建议选择性使用基于粪便微生物群的疗法以预防复发；③ 对于轻度或中度免疫功能受损的复发性艰难梭菌感染成人患者，AGA建议选择性使用传统粪菌移植；④ 对于免疫功能严重受损的成人，AGA建议不要使用任何基于粪便微生物群的疗法去预防复发性艰难梭菌感染；⑤ 对于对标准抗生素治疗无效的严重或暴发性艰难梭菌感染住院成人，AGA建议选择性使用常规粪菌群移植；⑥ AGA建议不要将传统的粪菌移植用作治疗炎症性肠病或肠易激综合征，除非在临床试验中。 【原文信息】 AGA Clinical Practice Guideline on Fecal Microbiota-Based Therapies for Select Gastrointestinal Diseases 2024-03-01 , doi: 10.1053/j.gastro.2024.01.008 国内外合作Science：新型生物材料助力胃肠道术后监测 Science——[56.9] ① 胃肠道手术后的吻合口漏可危害患者健康甚至生命，其早期检测仍是挑战，清华大学王禾翎与国外团队合作的这项研究开发了一种生物可吸收、形状自适应的材料结构（BioSUM），以实现对深部组织稳态的常规超声监测；② BioSUM由分布在pH响应性水凝胶中的生物可吸收的微小金属盘组成，可通过手术植入或注射方式置于监测部位，金属盘间距的变化可反映该部位的pH变化，可在超声图像中测量；③ 在大鼠和猪模型中，BioSUM成功检测到胃、小肠和胰腺的泄漏，表现出对pH变化的敏感性和特异性；④ BioSUM在体内能自然分解吸收，无需二次手术取出，有望用于术后胃肠道吻合口漏的早期监测。 【原文信息】 Bioresorbable shape-adaptive structures for ultrasonic monitoring of deep-tissue homeostasis 2024-03-07 , doi: 10.1126/science.adk9880 Nature Reviews：乳糜泻治疗新希望——耐受诱导疗法（综述） Nature Reviews Gastroenterology and Hepatology——[65.1] ① 本综述总结了耐受性治疗在乳糜泻中的机制、进展和未来方向，指出针对麸质特异性CD4+ T细胞的治疗策略具有潜力成为乳糜泻的独立治疗方法；② 麸质特异性CD4+ T细胞驱动乳糜泻中异常自身免疫反应，导致肠病和自身抗体的形成，目前唯一的治疗方法是终身避免饮食中的麸质；③ 针对麸质特异性CD4+ T细胞已设计并探索了多种耐受诱导疗法的策略，目前正在进行临床前、I期或II期临床试验中；④ 耐受诱导疗法中涉及的分子机制尚未完全阐明，以及如何最佳地衡量乳糜泻治疗的有效性仍在讨论之中。 【原文信息】 Tolerance-inducing therapies in coeliac disease — mechanisms, progress and future directions 2024-02-09 , doi: 10.1038/s41575-024-00895-3 找出食物触发因素：盲测FODMAP成分对肠易激综合征的影响 Gastroenterology——[29.4] ① 通过盲法随机重新引入阶段，旨在验证低可发酵寡糖、双糖、单糖和多元醇（FODMAP）饮食在缓解IBS症状方面的有效性，并客观识别其触发因素；② 在117名IBS患者中，经6周低FODMAP饮食干预后，IBS症状严重程度显著改善，80%的参与者对饮食反应良好；③ 在随后9周盲法随机重新引入阶段中，85%患者出现了由平均2.5种FODMAPs引发的症状复发，其中以果糖聚糖和甘露醇为最常见触发因素；④ 该研究为IBS患者提供了一种客观识别个体FODMAP触发因素的方法，有助于个性化调整饮食以改善生活质量。 【原文信息】 Efficacy and findings of a blinded randomized reintroduction phase for the low FODMAP diet in Irritable Bowel Syndrome 2024-02-22 , doi: 10.1053/j.gastro.2024.02.008 难以言喻之痛：慢性内脏痛的外周机制与临床治疗进展（综述） Gastroenterology——[29.4] ① 慢性内脏痛是胃肠道疾病患者就医最常见的原因，如炎症性肠病IBD和脑肠轴紊乱患者，该症状多伴随着焦虑、抑郁、社交障碍，导致生活质量严重下降，直接、间接地导致医疗成本大幅增加；② 这篇综述对慢性内脏痛的外周信号、具体的临床前机制以及相应疗法的研究进展进行了总结；③ 文章深入探讨了多种具体机制及相关疗法，包括肠细胞受体鸟苷酸环化酶-C（GC-C）在液体分泌、屏障功能和伤害感受中的作用；④ 以及阿片类药物信号与G蛋白偶联受体的互作、肠道微生物、组胺、TRPV1（非选择性配体门控阳离子通道）、血清素和大麻素代谢以及氨基丁酸与慢性内脏疼痛的关系；⑤ 指出后续的研究应该进一步鉴别微生物与宿主信号的区别，聚焦机制的挖掘以及不同机制对伤害感受受体的调节的比重。 【原文信息】 CHRONIC VISCERAL PAIN: NEW PERIPHERAL MECHANISTIC INSIGHTS AND RESULTING TREATMENTS 2024-02-05 , doi: 10.1053/j.gastro.2024.01.045 不同肠脑轴障碍性疾病诊断中患者报告结局的应用（综述） Gastroenterology——[29.4] ① 本综述全面总结了患者报告结局（PROs）在不同肠脑轴障碍性疾病（DGBIs）中诊断和治疗评估中的应用；② 汇总了功能性消化不良、肠易激综合征和慢性便秘等常见DGBIs的现有PROs的内容、临床实践和研究中的验证水平；③ 进一步强调了对这些PROs的监管方法，并指出了未来发展方向和对其他DGBIs PROs进一步研究的需求；④ 综上，PROs是评估DGBIs症状模式和严重程度的关键工具之一，对于诊断和跟踪治疗评估至关重要。 【原文信息】 Patient reported outcomes in Disorders of Gut-Brain Interaction 2024-02-01 , doi: 10.1053/j.gastro.2023.11.307 肠易激综合征与较低的死亡风险相关 American Journal of Gastroenterology——[9.8] ① 这项研究探索了肠易激综合征（IBS）与全因和特定原因死亡之间的关联；② 纳入UK Biobank的502369名参与者，其中25697名（5.1%）参与者在基线时有过IBS病史，中位随访13.7年内共发生44499例死亡；③ 有IBS病史与5年内的全因和所有癌症死亡风险呈强负相关，这种关联在随访过程中有所减弱，但即使在随访10年后，这种关联仍然是负相关的；④ 在某些随访时间范畴中，患有IBS的个体患者患乳腺癌、前列腺癌和结直肠癌的死亡风险降低；⑤ 这一发现提示了IBS与死亡率之间的复杂关系，需要进一步研究特定因素，如生活方式和医疗保健获取是否能解释这种负相关关系。 【原文信息】 The Time-Dependent Association between Irritable Bowel Syndrome and All-cause and Cause-specific Mortality: A Prospective Cohort Study within the UK Biobank 2024-01-26 , doi: 10.14309/ajg.0000000000002675 替纳帕诺对肠易激综合征患者腹部症状的改善作用 American Journal of Gastroenterology——[9.8] ① 纳入1372名便秘型肠易激综合征（IBS-C）患者，684名接受替纳帕诺（Tenapanor），688名接受安慰剂干预，评估替纳帕诺对IBS-C患者腹部症状的疗效；② 替纳帕诺组在12周内腹部症状的改善（最小二乘均值变化为-2.66）明显优于安慰剂组（-2.09）；③ 替纳帕诺r组6/12周和9/12周的腹部症状反应率（44.4%、30.6%）均显著高于安慰剂组（32.4%、20.5%）；④ 每周完全自主排便状态与每周腹部症状反应状态呈显著关联，且一周内有更多患者实现腹部症状减少；⑤ 综上，替纳帕诺显著减轻IBS-C患者的疼痛、不适和胀气等腹部症状。 【原文信息】 Abdominal Symptom Improvement During Clinical Trials of Tenapanor in Patients With Irritable Bowel Syndrome With Constipation: A Post Hoc Analysis 2024-01-31 , doi: 10.14309/ajg.0000000000002685 Lancet子刊：利那洛肽可安全有效地治疗儿童功能性便秘 Lancet Gastroenterology & Hepatology——[35.7] ① 这项3期临床试验评估了利那洛肽（linaclodide）在6-17岁功能性便秘患儿中的疗效和安全性，结果显示利那洛肽显著增加了自发排便频率，并改善了粪便硬度，且耐受性良好；② 330名功能性便秘患儿随机均分为两组，每日口服利那洛肽或安慰剂，干预12周；③ 相比于安慰剂，利那洛肽显著增加自发排便频率（每周增加1.17次），并显著改善粪便硬度；④ 利那洛肽组最常见的治疗相关不良事件是腹泻，发生率4%；⑤ 利那洛肽组发生一例严重不良事件（严重腹泻），在治疗后解决，无死亡病例发生；⑥ 利那洛肽对功能性便秘患儿有效且耐受良好，并已被FDA批准用于此适应症。 【原文信息】 Efficacy and safety of linaclotide in treating functional constipation in paediatric patients: a randomised, double-blind, placebo-controlled, multicentre, phase 3 trial 2024-01-08 , doi: 10.1016/S2468-1253(23)00398-9 新型抗生素Ridinilazole治疗艰难梭菌感染 Clinical Infectious Diseases——[11.8] ① 本研究通过比较利地尼唑（Ridinilazole）与万古霉素治疗艰难梭菌感染（CDI）的效果，揭示了利地尼唑在减少复发性CDI（rCDI）和保护肠道菌群多样性方面的优势；② 利地尼唑与万古霉素的持续临床反应率分别为73%和70.7%；③ 但利地尼唑在减少rCDI方面表现更佳，相比之下降低了53%(8.1% vs 17.3%)；④ 利地尼唑可保持菌群多样性，增加次级胆汁酸（SBAs）的相对丰度，且不增加耐药基因组；⑤ 相反，万古霉素加剧CDI相关的菌群失调，减少SBAs，增加变形菌门丰度（约3.5倍），且增加耐药基因组；⑥ 综上，利地尼唑治疗CDI可使肠道菌群健康更早恢复。 【原文信息】 A Randomized, Double-Blind, Phase 3 Safety and Efficacy Study of Ridinilazole Versus Vancomycin for Treatment of Clostridioides difficile Infection: Clinical Outcomes With Microbiome and Metabolome Correlates of Response 2024-02-02 , doi: 10.1093/cid/ciad792 Epitomee和雀巢合作开发的减肥胶囊申报上市 ① 3月6日，Epitomee公司宣布已通过510（k）途径向FDA递交减肥胶囊的批准申请，此前该产品已在欧盟获得批准并带有CE标志；② 该减肥胶囊是一种模仿固体食物的变形胶囊，可激活大脑和胃中调节食物摄入的关键途径，具有良好的安全性和耐受性，适用于超重和轻度肥胖人群；③ 其关键临床RESET研究显示，大多数患者（56%）在使用减肥胶囊后体重减轻了5%或更多，且与对照组相比，减重效果更佳；④ 2020年8月，Epitomee与雀巢健康科学达成战略合作，雀巢拥有减肥胶囊的全球独家商业化权益。 【原文信息】 雀巢合作开发的减肥胶囊申报上市 2024-03-07 , 医药魔方Info Empros Pharma公布EMP16 2b期临床积极顶线结果 ① 3月6日，Empros Pharma公司公布了在研口服小分子减肥疗法EMP16 2b期临床的积极顶线结果，平均体重减轻8%；② EMP16是一种基于奥利司他和阿卡波糖两种已获批化合物的组合配方，旨在减少游离脂肪酸和葡萄糖的吸收；③ EMP16独有配方可以在胃肠道系统产生局部效果，增强疗效的同时降低潜在的副作用；④ 其安全性和口服特征适合作为维持疗法，帮助肥胖患者维持体重或轻度超重人群减重；⑤ Empros Pharma计划启动两项3期临床试验，以进一步探究EMP16在伴有或不伴有2型糖尿病的肥胖或超重人群中的效果。 【原文信息】 速递 | 口服小分子减肥疗法2期临床结果积极，计划启动两项3期临床试验 2024-03-06 , 药明康德 复宏汉霖「汉曲优」在菲律宾和泰国获批 ① 近期，复宏汉霖自主开发的汉曲优（曲妥珠单抗生物类似药）在泰国和菲律宾获批上市，用于治疗HER2阳性的乳腺癌和胃癌；② 汉曲优已在全球超过40个国家和地区获批上市，包括新加坡、柬埔寨等东南亚国家；③ 曲妥珠单抗是治疗HER2阳性乳腺癌和胃癌的基石类药物，已被多个国家和组织的治疗指南推荐；④ 汉曲优的生产和质量控制环节遵循国际最高标准，生产基地及质量管理体系获得中欧双GMP认证。 【原文信息】 复宏汉霖自主开发和生产的汉曲优®在菲律宾、泰国获批 2024-03-07 , 复星 Mauna Kea Technologies与Metrodora开展食物不耐受患者护理合作 ① 3月6日，Mauna Kea Technologies与Metrodora Institute两家公司宣布，将在美国建立首个专注于诊断和治疗食物不耐受患者的医学中心；② 在美国，大约10～15%的成年人口患有肠易激综合症，该病症与食物不耐受有较大关联；③ Mauna Kea Technologies将在合作中提供Cellvizio Food Intolerance Test (C-FIT) 诊断方案，C-FIT可实时观察到患者进食后肠道屏障功能状况；④ Metrodora Institute将在合作中负责患者的护理诊断和医师训练工作，以使该护理方案能惠及更广大人群。 【原文信息】 Mauna Kea Technologies Partners with Metrodora to Create First U.S. Center of Excellence for the Use of Cellvizio® to Identify and Treat Food Intolerance in Adults 2024-03-06 , businesswire 「合生元」携手「东北农业大学」成立乳源创新研究中心 ① 3月5日，合生元携手东北农业大学签约成立乳源创新研究中心，旨在合作开展诺曼底牛乳检测工作及乳品创新研究；② 该合作致力于深挖诺曼底熊猫牛的乳源差异化优势，帮助消费者全面了解天然高品质营养素，并为消费者的选购提供更可靠的科学支持；③ 产学研合作模式旨在加速乳源科研成果产出，推动资源共享和互惠共赢；④ 通过此次合作，合生元将进一步优化奶源建设，持续深入科学研究，引领行业品质升级。 【原文信息】 合生元携手东北农业大学成立乳源创新研究中心，致力打造科研协同夯实品质基础 2024-03-06 , 健合集团 感谢本期日报的审核者：九卿臣，mildbreeze，RZN，好雨，Zhonghua，章台柳，圆圈儿，aluba，lxx，Richard 点击阅读过去10天的日报： 0308 | Lancet综述：炎症性肠病患者的孕期指南 0307 | 今日Nature：白色念珠菌"定居"肠道的秘诀 0306 | 肠道菌群如何代谢胆汁酸？17页高分综述一文读懂 0305 | Cell子刊：肠炎如何影响肠菌DNA"开关"？ 0304 | 《自然·医学》新发现：菌株水平的肠菌特征，为跨癌症免疫治疗提供助力 0303 | 7天不吃饭，人体发生哪些变化？Nature子刊研究带来新知 0302 | 可吞咽设备：诊疗肠道疾病的新利器 0301 | 2月，最值得看的35篇肠道学术文献&产业要闻！ 0229 | 今日Nature：早期大肠癌如何躲过免疫系统？幕后黑手被锁定 0228 | 国内团队Nature子刊：抗性淀粉重塑菌群助减肥

「  本文共：16条资讯，阅读时长约：3分钟 」今日头条靖因长效小核酸新药国内获批IND。靖因药业新型siRNA疗法SRSD107注射液获国家药监局临床试验默示许可，拟开发用于预防或治疗动静脉血栓。SRSD107可通过特异性肝靶向凝血因子XI（FXI）mRNA，抑制FXI的蛋白表达，阻断内源性凝血途径的激活，从而达到抗凝血/抗血栓的作用。目前，该新药正在澳大利亚开展Ⅰ期临床试验。国内药讯1.华奥泰银屑病长效单抗启动Ⅲ期临床。华博生物和华奥泰生物开发的IL-17A单抗HB0017登记启动一项Ⅲ期临床，拟评估用于治疗中重度斑块状银屑病的疗效和安全性。该项研究由北京大学人民医院张建中博士牵头开展。在Ⅰ期临床中，HB0017（300mg）治疗患者皮肤症状清除（PASI 90）评分均达到100%；药物耐受性良好。此外，HB0017具有较长的半衰期，有望提供2~3月给药1次的维持期治疗方案。2.科伦博泰ADC多项临床将亮相AACR。科伦博泰宣布其自主开发的TROP2 ADC新药SKB264（MK2870）将在AACR2024年会上公布用于治疗晚期胃癌经治患者以及治疗晚期非小细胞肺癌经治患者的两项Ⅱ期临床最新数据。值得一提的是，默沙东此次也将在会议上分享MK-2870针对既往治疗失败的EGFR突变或其他基因突变的非小细胞肺癌，以及联合Keytruda一线治疗PD-L1高表达非小细胞肺癌的临床进展。3.强生克罗恩病单抗拟纳入优先审评。强生旗下古塞奇尤单抗注射液（guselkumab）获CDE拟纳入优先审评，用于治疗中重度活动性克罗恩病成人患者。此前，该新药这一适应症已被CDE纳入突破性治疗品种。Guselkumab（Tremfya）是全球首个获批的白介素23（IL-23）抑制剂，可靶向抑制IL-23这种在自身免疫性疾病中起到关键性作用的细胞因子。该新药已于2019年12月在中国获批治疗银屑病。4.康弘1类抗肿瘤单抗获批临床。康弘药业旗下康弘生物1类生物制品KH801注射液获国家药监局临床许可，拟开发治疗晚期实体瘤。KH801能够与肿瘤细胞上的CD24特异性结合，通过阻断CD24/Siglec-10“别吃我”信号，提高肿瘤相关巨噬细胞（TAM）对肿瘤细胞的吞噬作用。在动物研究中，针对CD24的治疗策略对卵巢癌与三阴性乳腺癌具有治疗潜力，有望为这类难治性癌症提供新的解决方案。5.AZ血癌ADC中国获批临床。阿斯利康靶向CD123抗体偶联药物（ADC）AZD9829获国家药监局临床许可，拟开发治疗CD123阳性恶性血液疾病。AZD9829能够将TOP1i载荷递送到表达CD123的癌细胞中，导致DNA损伤和细胞凋亡。目前，阿斯利康正在美国开展Ⅰ/Ⅱ期临床，评估AZD9829单独或联合治疗CD123阳性血液恶性肿瘤患者的安全性、耐受性、药代动力学和初步抗肿瘤活性。6.星盛新辉“合成致死”小分子获批IND。星盛新辉小分子CHK1抑制剂XS-02胶囊获国家药监局临床试验默示许可，拟开发用于治疗晚期实体瘤。抑制CHK1会触发细胞周期阻滞，阻断肿瘤细胞的DNA损伤应答，达到“合成致死”的效果。公布于AACR2023年会上的临床前数据显示，XS-02在多种实体瘤模型（尤其是PARP抑制剂原发/继发耐药的肿瘤PDX模型）中，显示出良好的抗肿瘤能力，且安全性可控。国际药讯1.Formosa公司改良型眼科新药获批上市。Formosa公司和AimMax公司开发的0.05%丙酸氯倍他索（clobetasol propionate）眼科悬液APP13007获FDA批准上市，成为首个丙酸氯倍他索眼科产品，用于治疗眼科手术后的炎症和疼痛。在Ⅲ期临床中，APP13007治疗在清除炎症和缓解疼痛的疗效方面较安慰剂更优。远大医药拥有该新药在中国大陆、香港和澳门地区的独家开发和商业化授权。2.司美格鲁肽慢性肾病III期临床积极。诺和诺德公布其GLP-1激动剂司美格鲁肽辅助治疗合并肾功能不全2型糖尿病和慢性肾病的Ⅲ期临床FLOW主要结果。数据显示，与安慰剂相比，司美格鲁肽使患者的肾脏疾病进展以及心血管和肾脏死亡风险降低24%，达到优效性终点。去年10月，由于司美格鲁肽的疗效达到预设标准，诺和诺德基于独立数据监查委员会（DMC）的建议提前终止FLOW试验。3.罗氏/Alnylam长效降压药II期临床成功。罗氏与Alnylam开发的RNAi疗法Zilebesiran治疗轻中度高血压的II期KARDIA-2研究达到了主要终点。患者在标准治疗的基础上接受Zilebesiran（600mg，每6个月1次，皮下注射）治疗，3个月后，24h平均收缩压（SBP）较基线显著降低；且药物安全性良好。详细结果将在2024年美国心脏病学会年度科学会议上公布。4.Empros公司口服减肥复方Ⅱ期临床积极。Empros Pharma公司口服组合配方EMP16（奥利司他/阿卡波糖）治疗肥胖或超重人群的Ⅱb期临床结果积极。数据显示，EMP16治疗使受试者平均体重减轻8%。该公司独有配方使两种化合物在胃肠道系统产生局部效果，增强疗效的同时降低潜在的副作用。Empros计划尽快开展两项用于治疗肥胖（伴或不伴有2型糖尿病）或超重人群的Ⅲ期临床。5.Exonate公司FIC眼药水临床积极。Exonate公司基于SRPK1抑制剂开发的眼药水配方EXN407，在一线治疗轻中度非增生性糖尿病视网膜病和轻度糖尿病性黄斑水肿患者的Ⅰb/Ⅱa期临床中获积极结果。EXN407通过抑制SRPK1，可选择性地针对导致视网膜血管疾病进展的VEGF亚型，抑制眼内渗漏血管的异常生长。数据显示，与安慰剂相比，EXN407治疗能持续减少患者的黄斑厚度；有更多患者实现血管渗漏显著减少（60%vs20%）。此外，EXN407总体耐受性良好。6.DMD基因疗法早期临床积极。REGENXBIO公司AAV8基因疗法RGX-202治疗4至11岁杜氏肌营养不良（DMD）患者的Ⅰ/Ⅱ期AFFINITY DUCHENNE试验结果积极。RGX-202旨在递送表达微肌营养不良蛋白的转基因进入骨骼肌和心肌组织。数据显示，接受RGX-202剂量水平2治疗的首例患者在三个月后，其微肌营养不良蛋白表达较标准对照提高75.7%，且在十周时观察到患者血清CK水平较基线降低77%，患者的力量与运动功能获得了初步改善。医药热点1.王卉晓履新安徽省中医药管理局党组书记。3月2日，据安徽省中医药管理局官网“局领导介绍”一栏信息显示，王卉晓已任安徽省卫生健康委员会党组成员、安徽省中医药管理局党组书记。公开信息显示，王卉晓，女，1967年11月出生，安徽合肥人，研究生学历，中共党员。她曾挂任安徽省合肥市庐阳区委常委、副区长；安徽省第二人民医院党委书记、安徽医学高等专科学校党委副书记等职。2.北京积水潭医院成立日间手术中心。3月4日，北京积水潭医院日间手术中心正式挂牌，旨在有效减轻患者就医负担，推动医院高质量发展。日间手术中心计划开设床位15张，由手外科医师、麻醉医师、护理人员共同组成日间手术团队，试运行阶段主要收治手外科患者，可完成手部腱鞘炎、腱鞘囊肿、异物取出及内固定装置取出等手外科常规手术。符合日间手术的患者可以在24小时内完成“入院、住院、出院”全流程诊疗。3.湖北省这家医院成立睡眠医学中心。近日，随州市中心医院睡眠医学中心正式成立。该中心是集睡眠障碍预防、监测、诊断与治疗于一体，为患者解决各类睡眠问题的综合诊治中心。睡眠医学中心开放病床30张，设置于季梁院区心身医学科内，配备多导睡眠监测系统（PSG）、重复经颅磁刺激治疗仪、团体生物反馈治疗仪、失眠治疗仪、心理CT等先进设备，并设有睡眠监测室、心理测量室、物理治疗室、个体心理治疗及团体心理治疗室。评审动态  1. CDE新药受理情况（03月06) 2. FDA新药获批情况（北美03月05日）股市资讯上个交易日 A 股医药板块 -0.64%涨幅前三     跌幅前三润都股份+10.00%  英 诺 特 -5.42%无锡晶海+5.65%  恩华药业-4.72%通化金马+5.21%  万泰生物-4.32%【赛伦生物】公司实际控制人之一范铁炯、副总经理成琼、副总经理彭良俊及财务总监李绍阳计划自2024年2月26日起6个月内增持公司股份，合计增持金额不低于380万元，且不超过630万元。【百济神州】旗下全资子公司Pi Health拟以4,179.84万美元的估值，对另一全资子公司Pi Health Cayman进行吸收合并，公司将直接持有Pi Health相应股权，公司关联方将参与本次交易。交易完成后，百济神州持有PiHealth 45.71%的股份，低于50%，且百济神州仅有权指定一名董事，百济神州无法控制Pi Health。 【国药现代】旗下国药青海生物收到中华人民共和国农业农村部签发的兽药产品批准文号批件，批准羊败血性链球菌病灭活疫苗（100ml/瓶、250ml/瓶）通过注册。 - The End -戳“阅读原文”，了解更多医药研发及股市资讯。