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故事要从一对同门师姐弟讲起。这对师姐弟师从北京大学生命科学学院邓宏魁教授。博士毕业后,二人分头出国继续学业,师出同门,兴趣不一,经历不同,志向却一致:要在干细胞领域,做出一番成绩。此后数年,两人在不同的细分领域“摸爬滚打”,又不约而同选择回国创业、不约而同选择落户苏州、不约而同选择苏州生物医药产业园(以下简称BioBAY)作为施展身手的舞台。先是2021年初,师弟李翔创办士泽生物医药(苏州)有限公司,他以公司创始人、CEO兼CSO的身份再出发。紧接着,2021年6月,师姐朱芳芳创办的苏州血霁生物科技有限公司落地,她以公司创始人、总经理的身份再前进。而他们所踏的这片热土,正在向“中国药谷”进发。□ 记者 蒋明睿 蔡姝雯 张琳 实习生 王健 冯煜雯01黑马奔腾的故事,每天都在上演“支撑我选择干细胞治疗帕金森这个领域的是我的舅舅,他罹患这种疾病,却苦于没有有效的治疗方案。”李翔告诉记者,他本科其实就读于养殖专业,只因当时在新闻中看到了干细胞疗法,便下定决心要专注这一方向。考到专业第一转专业后,李翔又通过自己的努力保送直博,从北大博士毕业后在美国威斯康星大学麦迪逊分校学习干细胞神经方向分化等知识,之后在美国帕金森病基金会、美国iPS产业界旗舰上市公司和国内上市药企先后历练后,全职专注iPS前沿科学和药研13年后,厚积薄发创立了士泽生物。帕金森病被称为“不死的癌症”,传统的物理治疗治标不治本,士泽生物希望利用细胞替代性治疗手段解决疾病,通过体外诱导分化人类多能干细胞制备功能性的细胞类型,用于细胞移植替代人体内功能损伤或退化的细胞。“目前我们iPSC(诱导性多功能干细胞)分化为多巴胺神经前体细胞治疗帕金森病的关键管线已取得重要进展,布局了关键平台型技术专利。同时还完成了iPSC细胞株重编程、iPSC基因编辑平台、iPSCC向不同亚型细胞类型诱导分化等关键技术平台的建设。”李翔说。在成立不到2年的时间里,李翔博士带领士泽组建了90人的团队,建设了数千平方米研发中心和中试车间,带领含15名博士/博士后的专业研发队伍攻坚在iPS创新药一线,已经完成顶尖专业投资机构领投的三轮融资。同样去年创业,同样三轮融资,在资本寒冬逆势上扬的故事也发生在朱芳芳身上。朱芳芳在北大毕业后,跟随“干细胞之父”、斯坦福大学干细胞所所长Irving Weissman教授攻读博士后。和Weissman教授学习分离造血干细胞的技术后,她又自己打磨了七八年之久,这才带着使命感和一身的本领,于2021年选择回国创业,血霁也由此成为全球第三家、中国第一家从事血小板体外再生的公司。“血小板的短缺一直是世界性难题。”朱芳芳说,之所以选择血小板的细分赛道,不仅是因为血小板是身体里唯一负责止血的细胞,还因为如果仅靠献血,血小板的供应量并不稳定,并且保存周期短,献血也可能面临血液污染等问题。“我们致力于为中国带来不依赖献血的‘第二次输血革命’。”这对师姐弟在同一个大方向的不同细分赛道里。这并不鲜见,在BioBAY,这种初创型企业“黑马奔腾”的故事每天都在上演。15年前的春夏之交,苏州工业园区政府在独墅湖畔画下一个圈,这就是BioBAY的前身——苏州生物纳米科技园。15年时光流转,在曾经的桑田岛上,如今的BioBAY已成为江苏医药创新的第一梯队,跑出了苏州“一号产业”的成长样本。目前,BioBAY已聚集550余家生物医药高科技创新企业、35000名高层次科技人才,形成了创新药研发、高端医疗器械、生物技术三大重点产业集群,并正努力构建世界一流的生物产业生态圈。02构建“服务组学”,引良才“择木而栖”“服务,还是服务。”在记者追问为何BioBAY会呈现如此蓬勃发展的势头时,苏州工业园区生物产业发展有限公司总裁殷建国给出了这个回答。与殷建国初见,他穿着黑色POLO衫,背着双肩包,步履匆匆,形象俨然是一个“实干家”。这种“亲力亲为”做实事的风格,在BioBAY每一个人身上几乎都能看得见。业内普遍认为,生物医药研发投入高、回报周期长,大部分企业在成长初期资产规模小、抗风险能力弱,格外需要专业力量“帮一把”。BioBAY的研究院配备5位博士后,近30位招商人员,全部具有专业的生物医药相关背景。团队会根据行业特点、发展时期、技术前沿等标准挑选并引进项目,并为项目尽可能地提供一切服务。“选定项目后,我们不怕冒险,也不会瞻前顾后,因为越是义无反顾、全力以赴地支持,越能给企业带来信心。”殷建国介绍,BioBAY对创业企业的支持覆盖到了方方面面,兼顾了早、中、晚不同阶段的创业需求,细到合作伙伴对接、资金争取、贷款担保、人才招聘、土地供给、装修环评申报、临床申报、GMP核验、环保处理等方面,完备的生链服务体系被BioBAY内部人员命名为“服务组学”。企业需要什么,园区马上就办,这一点信达生物制药(苏州)有限公司深有体会,早期创立时,信达生物转型做品种公司,在融资不确定的情况下,BioBAY用最快速的速度帮助信达生物代建市值8亿多的商业化抗体生产厂房,后续企业发展迅速,如今已是中国生物制药领域最具影响力的企业之一。栽好梧桐树,引得凤来栖。生物医药行业的研发设备动辄千万,前期投入得越少,企业越可以“轻装上阵”。BioBAY坚持建设生物医药实验室、中试场地和生产场地等研发载体,为打造世界一流的本土企业提供最先进的硬件环境。“对于我们这样的初创公司来说,能利用园区的公共平台完成实验,固定资产投入就会大大减少,实在是帮了我们大忙。”朱芳芳注意到,即便是一个简单的流式细胞仪,BioBAY的配置相比其他园区也是最高的。“人才来到苏州只需要背一个包,剩下来都包在我们身上。”殷建国说,BioBAY不仅要“筑巢引凤”,更要“固巢养凤”。为大量招引海外人才,BioBAY形成了完整的人才服务体系,妥善安排好人才安家落户、配偶就业、子女优质教育等方面的工作,切实解决留学人才的后顾之忧,防止回流人才出现“水土不服”。始终以开放包容之心招才用才育才,BioBAY正逐步形成引人聚才的“强磁场”和高端人才的“蓄水池”。这也正是朱芳芳决定选择苏州的原因之一。“对海归人员来说,除了考虑创业环境之外,也不免会考虑户籍、教育、居住等各类问题。”让她印象深刻的是,当时BioBAY的工作人员事无巨细地帮助她处理各种手续,免去种种烦忧。03政产学研医,在这里“弥散融合”“生物医药行业经历了前5年高速发展,当下资本整体相对遇冷,但我认为这是一个正常的行业周期,只有真正有价值的产品和企业才能经得住市场的考验。”殷建国认为,在此环境下,作为企业,更要发挥自身能动性,持续加大研发;作为园区,则更要促进政产学研医合作,围绕产品痛点、难点、堵点不断探索制度集成创新。从“一片白地”成长为“创新高地”,十五年来,BioBAY已拥有相对完整的生物医药创业生态圈,集聚产业链上中下游各环、各种外包服务提供商以及第三方服务商,而高效的行政体系、“一站式”服务中心,也得以集中有效资源、高效快捷地拓展各类合作。“一方面苏州位于长三角黄金腹地,能够联通各个关键城市,有助于扩展临床中心、临床试验以及商业化生产渠道。另外一方面是被BioBAY团队求真、务实的科学态度所感染,它以科学性、专业性、可行性为出发点,给予士泽生物实际的辅导和支持。”李翔坦言,苏州的BioBAY是中国生物医药创新和投资当之无愧的“风向标”,在招商、落地、转化、生产都具有独特优势。在苏州,士泽生物不仅能加速新一代干细胞治疗产品管线研发,还能同园区内生物医药企业强强联合,合力创造新产品。围绕企业临床资源不足这一“痛点”,BioBAY充分发挥桥梁优势,链接多方资源,形成“企业库”和“医院库”,将前期收集的企业需求按照发因、症状、治疗等方式分门别类,精准对接合适医院,推动企业和医院开展多层次的深入合作,为创新企业临床试验提供解决方案和服务体系,如今已协助企业对接多家本地医院。“苏州市委、市政府出台多个文件鼓励医疗机构和生物医药企业对接,加强临床实验,并拿出了‘真金白银’来支持。”苏州市立医院药物临床试验机构办公室主任、主任药师虞燕霞,2021年BioBAY就联合中科院上海药物研究所苏州药物创新研究院共同搭建的苏州临床研究服务平台,去年医院共对接的11家公司,有9家都是在这个平台上对接的。更让虞燕霞印象深刻的,是去年医院取得了Ⅰ期药物临床试验专业的资格认定后,BioBAY专门成立了工作小组,来与医院Ⅰ期临床试验中心进行对接,帮助中心引导各类项目。“从医院角度来说,园区派来的工作人员直接帮助我们引导对接创新药物的临床项目,非常便捷高效。”这种合作并非是“一头热”。“医院院长经常叮嘱我,要深入园区,加强交流主动找项目。”虞燕霞笑着说,所以她也常常带着各科室的主任,一起深入园区企业,看是否能碰撞出临床试验的火花,让医生直接用临床思维为企业研发提供思路。正是这些主动出击、主动对接、主动合作,才让更多的企业、医院、科研机构、高校有机会“牵手”。04寻找“新风口”,永远“探索未知”生物医药作为21世纪的“朝阳产业”,在国际国内赛道上向来竞争者环伺。对此,殷建国很清醒。他坦言,在生物医药产业的坐标轴上,苏州“对手”不少,北京中关村生命科学园依托高校具备顶尖研发资源,上海张江科学城则有大量国内外顶级药企入驻。“但苏州也有自己独特的优势。”殷建国说,苏州是全国第一大工业城市,位处长三角核心地段,工业配套完善,供应链的物流效率高,成本相对可控,“我们坚持科学和市场两条腿走路。一方面,我们要充分利用好地缘优势,吸引并链接上海、南京、杭州三地生物医药领域高校、研究所、科研等资源;另一方面,我们积极跟踪工业界的最新成果,实现产业研发项目快速推进和应用成果落地,打造苏州生物医药产业的新增长极。”“成果怎么应用到实践当中,在体制机制上还有待突破。”中国工程院院士、苏州大学苏州医学院院长詹启敏建议,要利用体制机制调动专家学者积极性,同企业等应用方对接,激励专家学者将科研成果转化为生物医药产品。“让人欣喜的是,目前生物医药产业到了一个天时地利人和的阶段,我们关注到高校和企业之间、基础性研究的科研院所和临床之间的对接都更为顺畅。”目前,生物医药行业兼并重组正进入“加速期”,行业的下一个“风口”在哪里?BioBAY如何提前布局?“行业兼并重组进入加速期,一些企业会减少硬件资产的投入,导致大规模的生产设施建设速度放缓,但这也是专业化生产机构CDMO(药品批量生产和包装的合同研发生产组织)‘二次发育’的绝佳机遇。”殷建国说,BioBAY将以更专业的水平布局CDMO,让产业向精准化分工方向发展,既相互联系又相对独立,力争在CDMO细分领域里做大做强,开创一片蓝海。在医疗器械领域,工业化与数据化在同时发生,以机器学习、算法为代表的人工智能技术正成为一种工具被应用到智慧医疗场景。BioBAY正在推进多学科交叉融合,将技术落地到更新的应用场景,创造出源源不断的市场价值。此外,在殷建国看来,快速、便捷、高效且低成本是诊断行业的主要立足点,具有巨大的增量市场空间。随着诊断市场规模正朝着标准化持续扩张,诊断试剂、原材料、仪器设备等与苏州制造大势吻合的产业,将持续作为BioBAY研究的重点方向。“EXPLORE THE UNKNOWN”,记者看到,这句标语在BioBAY展示厅占了足足一面墙的位置——“ ‘探索未知’是BioBAY的目标。”殷建国表示,园区将紧跟全球产业发展趋势,在小分子、大分子、基因、细胞、核酸等药物产业持续加大扶持力度,储备专业实训人才,加强原创性的突破能力,完善上下游全产业链布局,深度合作建设“生物医药半小时物流圈”,构建具有苏州特色的生物医药产业生态体系,力争在十年内打造成为国际知名和国内最有竞争力、最有影响力的产业地标——“中国药谷”。推荐阅读亚盛医药、纽福斯、英矽智能、同心医疗上榜!《麻省理工科技评论》公布2021年度“50家聪明公司”资本市场丨同宜医药完成B轮融资,加快全球首个双配体偶联药物关键注册2期临床试验上市企业丨亘喜生物任命李文玲博士担任公司首席医学官
罕见病新药市场独占期的延长,对于我国诸多正在研发罕见病领域潜在首款药物的企业无疑是种政策利好。BioBAY园内企业朗信生物便是其中之一。据了解,其在研的LX101注射液不仅是国内首个获批开展遗传性视网膜病变基因疗法临床试验的药物,早期针对LX101注射液的临床研究也是国内首项由研究者发起的针对IRD的基因治疗临床研究。朗信生物到底是一个怎样的团队,团队成员具有怎样的背景实力,能够迅速开展临床试验并将产品进展推进得如此之快?我们今日为大家推荐《动脉新医药》与朗信生物创始人&CEO汪枫桦博士的专访对话。01前传:厚积,方能薄发“虽然视网膜变性看起来是一种病,但引起视网膜变性的基因突变多达两、三百种,每一种基因突变导致疾病发生的病理机制都不一样。如果不搞清楚研究的基因是一种什么类型致病的突变以及这种突变如何影响疾病的发生发展,可能都会导致产品开发的失败。”汪枫桦博士告诉动脉网,对于疾病的认识以及临床需求的深入了解,是朗信研发的基础。 作为上海市眼科工程技术研究中心主任,在创建朗信生物之前,汪枫桦博士带领的临床团队就已经开展了大量针对IRD的临床研究。在看到基因疗法在治疗方面的显著临床疗效后,她决心将转化医学以及临床研究向产品转化,这是一种自然而然的延伸。 早期积累的研究经验无疑为后来朗信进一步的临床试验奠定了扎实的基础。除此之外,汪枫桦博士在眼科领域多年深耕积累的临床经验,是整个团队能够快速且顺利开展临床研究的重要原因。 “对于由研究者发起的临床试验,主要责任人在于研究者,因此研究者在开展临床试验的过程中必须保障临床研究所用产品的质量,并且在试验开展过程中始终与伦理委员会保持充分沟通,以解决伦理委员会对于该项临床试验的所有顾虑。” 多年的临床经验,朗信的临床团队高度关注临床入组患者的权益保障,最大程度降低患者可能面临的风险,同时对眼科领域临床试验会涉及到的各项GCP法规熟稔在心。另外,作为临床医师多年处于临床一线,在医院、患者端沉淀的资源及影响力,使得朗信在罕见病患者临床招募方面也发挥出色。这些都是朗信能够快速、规范且顺利开展相关临床试验的重要原因。【创始人篇】从网友到创业伙伴,强强结合,各显其能高效的临床推进是一方面,能够成功报批临床,依靠产品的规模化生产和质量研究,以达到“安全有效质量可控”的目的。这离不开朗信团队另一位创始人,朗信生物联合创始人兼CTO张瑰宜博士。据悉,张博士在基因治疗产品的开发, 大规模生产和质量研究方面具有丰富的经验,是基因治疗领域的产业化专家。 张瑰宜博士具有25年美国生物制药公司的工艺开发和 GMP生产经验,是大分子生物药和基因治疗用病毒载体的CMC专家。在积累了大量的重组蛋白和单克隆抗体创新药的CMC经验后, 从2011年起,张博士就一直领导病毒类产品(主要是疫苗和基因治疗用的病毒载体)的工艺开发和GMP生产。2015-2020年,张博士在REGENXBIO Inc 担任工艺开发总监,开发了包括眼科基因治疗产品 (RGX314) 在内的六个AAV产品的生产工艺。她是两个AAV产品生产工艺的美国专利的第一作者。两位创始人有个共同的特点——都具有强大的使命感。“做中国老百姓用得起的基因治疗药, 重启遗传病和慢性病患者健康人生”是她们共同的使命愿景。“解决未满足的临床需求”是她们的共同目标。此外,在性格方面,两人都非常务实,喜欢“少说多做” 。相同的使命感,一致的目标以及相似的性格,让两位创始人在工作中多了一份不可言说的默契。而步调一致和逢山开路、遇水架桥的勇气和能力,则沉淀为团队强大的执行力。专业背景和工作领域上各有擅长,使创始人成功实现优势互补。汪博士在眼科领域深耕多年,对于众多眼底疾病发生的病理机制洞见症结,因此在产品开发方面更侧重于满足临床需求的早期产品设计;而张博士有北美大分子创新药产业界多年来沉淀的丰富经验,她十分擅长AAV产品的工艺开发、质量研究和大规模生产。因为汪博士和张博士相互认可对方的能力以及所在领域的成就,所以一切事务她们都有商有量,配合默契,公司自成立以来在运营发展和产品管线的开发上都推进地很顺利。 有意思的是,朗信生物两位创始人的情谊缔结,是一段源于“网友奔现”的有趣故事。“我俩通过一位美国朋友介绍认识,最开始是‘网友’。之后的多次见面和讨论,都是在网上进行。” 汪博士说,因着两人共同的使命愿景和价值观,以及在专业上的互补及性格上的合契,汪、张二人最终从朋友发展为创业伙伴。2020年3月,张博毅然加入朗信生物。之后在全球疫情肆虐的时候,她拖家带口回到中国,和汪博一起全心全意加入到创业中。【团队篇】惜才的老板与充满干劲的员工2021年,动脉新医药首次访问汪博士时,她还在为如何招到更多合适的人才而发愁。当时她说,“现在我们碰到的最大问题就是‘招人’,CGT领域的人才实在是太抢手了。” 由于CGT领域尚处于发展初期,人才本来就少,初创公司想要招到合适且优秀的人才,难度很大。 不过,不到一年时间,如今再与汪博士聊起团队人才搭建的问题,她已经露出了满意的笑容。“朗信团队更完整了。虽然行业人才仍然稀缺,但是朗信很幸运,经过两年时间,从产品研发、工艺、生产、质量、注册申报、运营到临床开发全链路,每个部门都已经集结了一批志同道合的伙伴。”能够迅速而顺利地推进产品从开发走向临床,团队是朗信的第二张王牌。 汪博士有着自己的一套“识人”策略。“能力是首要。首先我会关注对方的专业能力背景。其次我希望他们个人价值的实现与公司价值的实现相互契合且相互促进,这样最大化个人价值的同时最大化公司的价值。创业公司需要的就是那一股精气神,随时能上,能打硬仗。” 公司HR对于汪博士的评价是,情商很高,十分惜才,敢用人。招人的时候,她会更加注重人在技术和知识层面的实干能力而非履历出身,是属于那种胆大创新的人。或许是由于受过严苛医学训练的缘故,汪博士骨子里总带着一股务实的精神。惜才的老板与充满干劲的员工,拧成一股绳,沉淀下来的这只“能打硬仗”的队伍,是推动朗信飞速向前发展的关键。当下与未来:产能自建,多款眼科产品已在路上被问及当初为何从一名临床医生转为一名研究基因治疗产品的创业者,汪博士谈到了基因治疗给她带来的触动:“当我看到部分很难通过外科手术治疗的眼疾病人在接受基因治疗产品治疗后,大概一周左右的时间,从几乎什么也看不见,到真的可以看见一些东西。这种激动是难以言表的。” 汪博士表示,对于这些病人而言,基因治疗这种新兴技术手段可以说是开启他们二次全新生命的钥匙。一款成功的产品可以覆盖到更大的患者群体,这种辐射范围远远超过了作为一位医生因时间、精力、地域所限能够治疗的病人数量。 想要把“开启病人二次生命”的钥匙送到每位有需求的病人手上,是朗信诞生的初衷。然而,高昂的治疗费用,令大部分想要接受基因治疗的患者望而却步。 产能自建的决策,其中就寄托着朗信生物从源头降低基因治疗产品成本与价格的心愿。将产品的生产权握在自己手里,这样不仅能够更充分的对质量进行研究和控制,也使产品生产成本的控制成为可能。“为了提升产品价格的可及性,我们的CMC团队也在积极尝试一些性价比高的国产替代品,包括一些硬件设施设备,核心试剂原料等等。朗信对于国产产品的态度相对开放。”不过,汪博士强调,“这一切选择一定是建立在产品质量保障的前提之下。对于朗信而言,产品的安全性和有效性永远是排在第一位的。” 2021年初,朗信建成近5000平米的研发与生产基地,该基地于2021年5月正式投产。2021年10月,实现了200L AAV规模产品的生产和放行检测。朗信目前的第二款产品,包括IIT研究所需样品,已经实现了自主生产。朗信的产业化团队曾完成500L AAV生产工艺放大,具备目前国际领先的无血清悬浮培养工艺平台。“虽然自建产能投入大,但确实能以更快的速度、更高的质量推进产品生产。” 除了LX101,朗信在眼科领域还布局了其他几项包括全球创新靶点的基因治疗产品。汪博士表示,“我们希望在未来3年时间,能够推进大概7至8款产品进入临床试验阶段,进行全球开发。”推荐阅读亚盛医药、纽福斯、英矽智能、同心医疗上榜!《麻省理工科技评论》公布2021年度“50家聪明公司”资本市场丨同宜医药完成B轮融资,加快全球首个双配体偶联药物关键注册2期临床试验上市企业丨亘喜生物任命李文玲博士担任公司首席医学官
每当一种新兴事物出现,都会衍生两种态度:一种是乐观大胆,一种是谨慎克制。一面富有激情,更容易占得成功的先机,另一面更具理性,苛求最大化降低失败风险。两种立场的分割与交融,使得我们能够择中取之,以相对客观的视角看待新生力量的生长发展。AI+新药研发行业亦是如此。在这里,有着乐观大胆的声音——“AI是制药行业潜在救星,有望改写整个制药行业。”“AI+新药的魅力不仅仅在于有望大幅降低新药研发的时间、人力及金钱成本,更在于发现原来很难、甚至不可能发现的靶点及成药机制,使不可能成为可能,创造新的药物资产和增量市场。”“今天的生物医药就像2000年的互联网,AI将构建医疗行业的全新革命。”在这里,也有谨慎克制的声音——“和人工智能在其他领域的遇冷一样,AI在制药领域至今没有取得特别明显的突破,反而越来越多地看到AI在其中应用的局限性。”“不只是IT与BT技术的对接、机器学习与专家经验的对抗,追求短期高回报的互联网与周期长但不确定性高的药物研发,这两种截然不同的思路和逻辑在AI+新药行业相互碰撞,却很难和解。”“制药行业仍然是效率最低的行业之一,亦是抵制技术颠覆的最后桥头堡。”两极视角是相对绝对的,而这些言论却让我们相信,AI+新药研发行业发展的真实形态大体是介于两者之间。穿透表面迷雾,方能看见本质。故此,蛋壳研究院对AI+新药研发行业进行了细致研究,对近20位AI+新药行业资深人士进行了深度调研,制作了《2022 AI+新药研发行业研究报告》,以期更准确地描绘出AI+新药研发行业的真实发展。以下为报告主要结论:(1)AI+新药行业已经步入概念验证中的高速发展期。未来1-2年,将有更多由AI设计的药物批量进入临床阶段,进入有效性概念验证(POC,Proof of Concept)阶段的AI药物不再只是个例。未来3-5年,将有首款AI驱动设计的药物上市,并有大批管线进入POC阶段。(2)未来10年,AI+新药企业的算法将变得更加业务驱动,针对特定的问题定义特别的AI算法解决方案。作为行业重要的基础技术工具,Alphafold将继续进行迭代,进一步提升AI在蛋白质结构预测、蛋白质功能预测方面的能力,从而在新药研发领域有更实质和广泛的落地。(3)靶点发现场景在未来有巨大的市场想象空间,但目前在技术上尚面临不小挑战。新形态药物递送、化合物合成、临床患者招募分层、临床结果预测、临床试验设计优化、虚拟临床试验、真实世界研究将成为AI+新药企业目前广泛布局领域之外的7大潜力场景。另外,新药物形式领域发展十分迅速,蕴藏着医药产业更大的发展机会。AI目前在新药物形式领域发展早期就开始介入,有着广阔的发展前景。(4)现阶段的混合商业模式属于AI+新药行业的阶段性产物,未来AI+新药行业的发展将与生物医药领域类似,CRO与Biotech的双重身份不会在同一家企业身上展现。另外,未来SaaS软件服务这类单一商业模式会逐渐消失,这些企业会逐渐向AI CRO以及AI Biotech两种商业模式进行转型。AI CRO领域同传统生物医药领域CRO领域类似,最终会形成几家巨头分割市场的格局。AI Biotech由于发展潜力大、整体市场空间不受限,会成为大部分AI+新药企业的商业选择。通过联合开发管线进行风险共担、利益共享,在未来很长一段时间会成为AI+新药行业的主流生态。 从探索期到发展期,AI逐渐成为药企常态化工具以AI+新药行业发展时间为轴,其发展过程大体可以划分为三个阶段:2014-2017年,行业处于技术积累的探索期:包括Exscientia、Atomwise、Recursion、英矽智能、晶泰科技等第一批成长起来的AI+新药企业大多在这个时间段成立,该阶段主要是进行前期的技术积累与早期商业模式的探索,研究AI如何具体落地到新药研发的各环节。企业服务形式主要是提供新药研发特定环节的技术服务。2018-2019年,行业进入概念验证初期:最早一批AI+新药企业基本完成前期技术积累,并陆续开始获得临床前候选药物(Pre-clinical candidate, PCC)一类的验证性成果,部分AI+新药企业为药企或药物研发CRO企业提供更具广度和深度的端到端AI技术服务。2020年至今,行业进入高速发展期:伴随着技术的不断成熟,AI+新药企业与药企的合作频次、合作范围、合作深度不断拓宽拓深,最早成长起来的一批AI+新药企业继续增强端到端解决方案能力,同时接连开启AI药物管线在临床方面的验证。另外,包括谷歌、腾讯、百度、华为、阿里巴巴、字节跳动在内的多家科技互联网巨头相继进场AI制药,谷歌旗下Deepmind团队开发的两代AlphaFold算法解决了生物学界长达50年的蛋白质空间结构预测难题,在为AI+新药领域吸引更多目光的同时,也为该领域带来更多资源和人才。当前,多家AI+新药企业顺利奔赴二级市场,使得AI+新药领域的热度高涨。据动脉橙产业智库不完全统计,2021年,全球AI+新药领域的融资表现再创新高,融资达83起,融资总额达46.13亿美元。2014年至2022上半年,全球AI+新药领域累计发生融资事件383起,累计融资133.65亿美元。AI+新药行业发展历程数据来源:动脉网,蛋壳研究院制迄今为止,无论是否将AI用于了药物研发,生物制药企业普遍已经把AI当成常态化工具。尽管还没有一款由AI研发的新药上市,但AI+新药行业已经跨过了“讲概念”的阶段,开始步入高速发展期。据蛋壳研究院不完全统计,目前已经有近40款AI药物管线已经步入临床阶段,其中2款已获FDA紧急授权批准,11款处于临床2期,24款处于临床1期。AI+新药研发企业管线进展数据来源:各企业官网及调研访谈,蛋壳研究院制我们推测,未来1-2年,将有更多由AI设计的药物进入临床阶段,进入有效性概念验证(POC,Proof of Concept)阶段的AI药物不再只是个例。未来3-5年,将有首款AI驱动设计的药物上市,并有大批管线进入有效性概念验证阶段。到时,AI在新药研发中的技术价值得到规模化验证,行业逐渐进入发展成熟期。而在短时间内,AI+新药相关管线的成与败均属于正常现象,不会改变行业长线蓬勃发展的大势。 技术演变:从CADD到AIDD,模型精确度提升从随机筛选到合理设计,从经验主义到数据驱动,从完全人工到使用传统CADD(Computer Aided Drug Design,计算机辅助药物设计)进行辅助,最终完成从传统CADD方法到AI与传统CADD相融合的转变。如今,AI技术在药物研发各个环节逐步参与,学术界和产业界都在尝试研究使用AI来辅助药物的研发,为新药的发现与开发寻求助力。从机器学习 ( ML ,Machine Learning)到深度学习 ( DL ,Deep Learning),AI+新药领域算法不断拓展,快速推进了药物发现进程。未来,随着可借鉴的算法模型越来越多,行业将有更多不同的方式来解决药物研发各环节的痛点。行业将出现越来越多针对AI+新药研发的算法,AI+新药企业的算法将变得更加业务驱动,针对特定的问题定义特别的AI算法解决方案。从AlphaFold到AlphaFold2,两代AlphaFold算法带来的技术突破解决了生物学界长达50年的蛋白质空间结构预测难题,改变了此前几乎只能使用X射线晶体学和冷冻电子显微镜等实验技术确定蛋白质结构的现状,深刻地影响着AI+新药领域此后的发展。近日,DeepMind公司与欧洲生物信息研究所(EMBL-EBI)的合作团队宣布利用AlphaFold2预测出超过100万个物种的2.14亿个蛋白质结构,几乎涵盖了地球上所有已知蛋白质。在AlphaFold2对超过2亿个蛋白质的结构预测中,大约35%的结构具有高精度,达到了实验手段获取的结构精度;大约80%的结构可靠性足以用于多项后续分析。基于AlphaFold2对蛋白质结构的精准预测,研究人员能够更加高效进行基于结构的药物设计。另外,作为一种基础技术工具,AlphaFold2降低了进入蛋白质预测设计领域的技术门槛,能吸引更多其他领域的人才加入到AI+新药领域的研究上,带来更多的资源。与此同时,AlphaFold2成为基础技术工具拉齐了需要进行蛋白质预测研究的企业间的竞争水平。不过,结构预测只是开始,AlphaFold2在药物研发领域的真正应用还面临诸多挑战。应用场景演变:从早期药物发现到覆盖新药研发全流程近年来,AI+新药企业的服务链条在纵向拉长:从提供特定环节的技术服务到提供端到端的解决方案到逐渐覆盖药物发现全流程。经蛋壳研究院不完全统计,在目前研发化药的52家AI+新药企业中,有能力做到端到端(从给定靶点到先导化合物的交付)服务能力的AI+新药企业有39家,占比75%。目前国内AI+新药企业的布局主要集中在药物发现阶段,虚拟筛选、分子生成、靶点发现及ADMET预测成为布局最多的四个场景。国内AI+新药企业在药物发现阶段的应用布局数据来源:公开信息及调研访谈,蛋壳研究院制目前,国内外AI+新药企业尽管以布局传统化药研发为主,但近年来布局抗体药物、核酸药物、多肽药物、基因细胞治疗药物等一些新药物形式领域的企业比例在不断增加。据波士顿咨询研究数据,从2015年到2021年,全球布局创新疗法的企业比例从6%上升到30%。从国内AI+新药企业类型来看,据蛋壳研究院不完全统计,目前布局新药物形式的AI+新药企业共计19家,占AI+新药企业总量的27%,其中布局大分子药物(未具体透露新药物形式类型)领域的企业有6家,布局核酸药物的企业有4家,布局细胞和基因治疗药物的企业有3家,布局抗体的企业有3家,布局多肽的企业有2家,布局微生物药物的企业有1家。国内AI企业在新疗法领域的布局情况数据来源:动脉橙产业智库,蛋壳研究院制从当前AI在新药研发不同场景应用的现状来看,在化药领域,虚拟筛选、分子生成、靶点发现及ADMET预测成为多数AI+新药企业的最佳布局选择。其中,靶点发现场景在未来有巨大的市场想象空间,但目前在技术上尚面临不小挑战。新形态药物递送、化合物合成、临床患者招募分层、临床结果预测、临床试验设计优化、虚拟临床试验、真实世界研究将成为AI+新药企业目前广泛布局领域之外的7大潜力场景。未来七大应用场景预判及企业布局情况数据来源:调研访谈,蛋壳研究院制诸如基因细胞治疗一类新兴治疗方式为肿瘤、罕见病、慢病及其他难治性疾病提供了全新的治疗理念和手段,有望从根本上治愈疾病,因此,新药物形式领域发展十分迅速,蕴藏着医药产业更大的发展机会。AI目前在新药物形式领域发展早期就开始介入,具有广阔的发展前景。AI+新药研发各类应用场景发展能力分布数据来源:调研访谈,蛋壳研究院制商业模式演变:从单一商业模式向混合商业模式转变新的商业模式不断涌现,从单一到混合,AI+新药领域的商业模式仍处于探索早期。2014-2015年,AI+新药企业的商业化基本以提供软件技术服务为主。2016-2017年,部分AI+新药企业开始尝试将服务的链条纵向拉长——不仅仅在新药研发的某个点或者某个环节进行效率的提升,而是开始追求端到端的解决方案,向更多新药研发环节进军。一些企业甚至开始提供一站式服务,覆盖药物发现全流程,提供AI+新药外包技术服务的AI CRO模式逐渐形成。2018年-2020年,随着AI+新药企业陆续获得临床候选药物分子一类的验证性成果,一些企业在提供更具广度和深度AI技术服务的同时,通过合作或自研的方式积极推进AI+新药成果的进一步验证,部分已经完成前期技术积累且资金相对充裕的AI+新药企业选择成为AI Biotech。2020年开始,包括Exscientia、Relay、Recursion、Benevolent AI、英矽智能、冰洲石科技在内的多家AI+新药企业纷纷披露自家参与研发的AI药物步入临床阶段,多家AI+新药企业陆续登陆二级市场。行业发展至今,一些商业模式基本成形。以上市的AI+新药企业来说,有SaaS、AI CRO、AI Biotech三类商业模式,也是当前行业最典型的。AI+新药研发商业模式的演变数据来源:调研访谈,蛋壳研究院制我们通过调研发现,无论国内外,多数AI+新药企业会在以上三种商业模式中兼做2种或3种。从国外情况看,以软件服务收入为主体、AI+新药SaaS商业模式代表企业Schrödinger早在2018年前后就开始建立内部管线;AI CRO商业模式代表企业Exscientia不仅对外提供技术研发CRO服务,对于自身开发出的部分有价值管线,也以成立合资企业的形式推进项目开发——与EQRx、BlueOak、Rallybio等合作开发的管线项目都属于这一类型。在国内,多种商业模式兼做也成为多数AI+新药企业的选择。蛋壳研究院对国内71家AI+新药企业的商业模式进行了不完全统计和梳理。国内AI+新药企业商业模式统计情况数据来源:公开信息及调研访谈,蛋壳研究院制统计显示,国内有近一半的AI+新药企业选择了多种商业模式兼做的方式。其中,选择兼做两种商业模式的AI+新药企业共计22家,占比31%;选择兼做三种商业模式的AI+新药企业有9家,占比13%。结合调研结果,我们认为,混合商业模式属于AI+新药行业早期发展的阶段性产物,是一种过渡态。AI+新药行业的最终发展走向与生物医药领域的走向相似,CRO与Biotech的双重角色不会在同一家企业身上展现。另外,结合目前AI+新药的市场环境以及各类商业模式的特质,我们判断:1)SaaS软件服务这一类商业模式未来会逐渐消失,这些企业会逐渐向AI CRO以及AI Biotech两种商业模式进行转型;2)AI CRO同传统生物医药领域CRO领域发展类似,最终会形成几家巨头占领大部分市场资源的格局;3)AI Biotech商业模式由于发展潜力大、整体市场空间不受限,会成为大部分AI+新药企业的选择。我们认为,AI 作为一种工具,会逐渐渗透到新药研发的各个环节中发挥价值,对新药研发起到降本增效甚至提升新药研发成功率的作用。未来,新药研发企业都会以AI技术作为底层技术,AI不再是一种先进性标签。当前AI+新药行业还处于发展初期,尚没有一款由AI设计的新药成功上市,推进AI药物管线的风险非常大。通过联合开发管线的形式,AI+新药企业与药企之间可以进行风险共担,利益共享,因此在涉及开发药物管线业务的AI+新药企业和药企之间,很多采取了联合开发药物管线的形式。我们判断这种方式在接下来很长一段时间会成为主流。数据和人才成为AI+新药行业主要挑战数据问题是限制当前AI+新药行业发展的最大壁垒,AI+新药行业的数据面临质和量的双重问题。针对数据问题,AI+新药行业提出了数种解决方案。其中,整合、清洗公开数据库数据是当前AI+新药企业选择的获取数据的主流方式,但该种方式在长期来看难以让各AI+新药企业形成差异化竞争力。通过与药企合作得到的部分数据往往仅针对某一具体管线,数据相对有限,且药企可能不会提供核心数据。成立AI制药联盟也是解决数据问题的解决方案之一,其中涉及较多的联邦学习在实践中其实存在一定难度,包括数据来源的真实性、数据质量问题,药企提供数据的积极性也有待提高。干湿一体化实验室/智能机器人实验室的建立正在引导新药发现从传统“劳动密集型”的实验试错模式向“计算密集型”的自动化智能研发模式转型,能够以同样的资源和时间完成更多的新药开发工作。因此,自建干湿一体化实验室/智能机器人实验室不仅是当前AI+新药企业解决数据问题的一种重要解决方案,也是未来AI+新药行业发展的必然趋势。开发小样本学习算法可以在数据量很少的情况下,得到更多有价值的信息和进行分析判断,在一定程度上解决数据缺乏的问题……当前AI+新药企业面临的数据问题及解决方案数据来源:调研访谈,蛋壳研究院制由于AI+新药领域发展不过短短几年时间,相关复合型人才非常有限;人工智能和药物研发两个领域之间的专业壁垒较高,导致复合型人才培养困难。虽然目前国内外高校已经在逐渐加强对于AI+新药行业复合型人才的培养,不过人才培养是一个长周期过程,在短期内,AI+新药行业面临的复合型人才稀缺瓶颈暂时难以从高校人才来源方面解决。AI+新药作为一个多学科交叉的复合领域,人才瓶颈一定程度上限制了该行业的发展。针对人才瓶颈问题,AI+新药行业正在形成多种解决方案。在产业界,AI+新药企业内部正在尝试多种解决方案,比如在企业内部定期举办小活动,开办一些小课堂或分享会,或者定期邀请高校里研究AI+新药领域的专家教授给团队员工进行定向培训。还有一些团队尝试让企业不同板块的合伙人以投资的方式来参与新药研发项目的立项投票,实现立项项目的风险共担和利益共享,从而统一不同领域团队的目标和利益。在科研界,高校也在加大力度培养AI+新药复合型人才。值得注意的是,部分高校顺利完成成果转化,多个学者教授携科研成果投身产业界。基于行业访谈以及案头研究,蛋壳研究院整理了国内16家高校/科研机构累计47个课题组的科研及成果转化情况(详见报告附录1《国内高校AI+新药人才培养及科研成果转化情况》)。我们发现:一些专家积极地进行成果转化,以自主创业或通过将相关知识产权授权给AI+新药企业的形式推进相关科研成果的产业化落地。选择涉足AI+新药领域的课题组大多是药学、化学、生物学和生命科学这些药物研发相关方向的课题组,而人工智能课题组切入AI+新药领域的目前相对较少。此外,产业界和学业界也在紧密配合,比如一些机构从AI+新药行业人才痛点切入,与院校联合搭建培训班;一些企业建立了人才培养站,旨在通过和学术界联合培养人才的形式,从根本上缓解当前AI+新药行业面临的人才瓶颈。自2020年起,国内外多家互联网巨头在AI+新药领域的介入,在为行业带来海量资源、资本的同时,还带来了最先进的AI技术、算法,进行了类似云计算、Alphafold2等平台工具的搭建,一方面使更多AI算法、开发等人才看到了相对封闭、专业和高门槛的医药研发领域,另一方面也降低了AI+新药的门槛和成本,起到了为AI+新药领域进行人才引流的作用。写在最后在AI+新药行业火热发展的今天,产业界的每一位同仁其实都会思考:AI到底能在多大程度上加速一颗新药的诞生?AI究竟能否创造新的药物资产和增量市场?又能否破解制药界的反摩尔定律?以上问题在今天还没有肯定的答复,但我们相信,肯定的答复一定会出现在未来。生命系统太过复杂,任何一门新技术想要完成对制药领域的变革都绝对不是短期主义,而是长期耕耘。但是,道阻且长,行则将至。希望大家对AI+新药领域多一份行动上的支持,少一份理论上的质疑,多一份脑海中的展望,少一份心海中的冲动。客观看待AI+新药行业的发展,给以耐心,付以平常心。以下为报告目录:扫描下方二维码,即可下载蛋壳研究院出品完整版《2022 AI+新药研发行业研究报告》。*封面图片来源:123rf想要联系动脉网报道的企业,请点击文末左下方“阅读原文”填写表单,我们的工作人员将征求企业意见后,尽快为您服务。近期推荐声明:动脉网所刊载内容之知识产权为动脉网及相关权利人专属所有或持有。未经许可,禁止进行转载、摘编、复制及建立镜像等任何使用。动脉网,未来医疗服务平台
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