PharmaEngine, Inc.

2024年转眼过半，这半年，国内和国际上的抗癌新药井喷上市，FDA批准了共29款抗癌新疗法，包括 靶向、免疫检查点抑制剂、过继性细胞免疫疗法 等等，覆盖了常见的实体瘤及血液肿瘤类型。 全球肿瘤医生网医学部每年年中和年终都会参照美国FDA官网及美国国家癌症研究院的药品获批信息，为大家整理更新所有癌症获批的靶向药物，给大家带来战胜癌症的信心。（以下信息仅供参考，具体的用药方案需遵医嘱）。 2024上半年美国FDA获批药物汇总 非小细胞肺癌 1、非小细胞肺癌-特泊替尼 药物名称： 特泊替尼（Tepotinib,Tepmetko）。 研发公司： 默克公司。 上市时间： 2024年2月15日。 药物介绍： 2021年2月3日，FDA加速批准了默克公司的特泊替尼（Tepotinib，Tepmetko）上市。2024年2月15日，Tepotinib正式获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗MET外显子14（MET ex14）跳跃突变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者。2020年3月25日，日本厚生劳动省率先获批上市， 成为全球首个获批用于治疗携带MET基因突变的晚期非小细胞肺癌患者的口服MET抑制剂 。不论患者既往接受过多少种疗法治疗，与当前可用的疗法相比，Tepotinib改善了患者的治疗结果。阅读原文了解详情：速递| 缓解率43%！肺癌迎新药，FDA加速批准特普替尼上市！ 2、非小细胞肺癌-阿来替尼 药物名称： 阿来替尼（艾乐替尼，Alecensa，Alectinib）。 研发公司： 罗氏制药。 上市时间： 2024年4月18日。 药物介绍： 阿来替尼是美国制药巨头罗氏研发的第二代ALK抑制剂，被称为“肺癌最强靶向药”，具有更强的疗效和强大的入脑效果，已成为国内ALK阳性患者一线治疗首选方案。2015年12月，艾乐替尼首先被FDA批准作为克唑替尼耐药后的治疗选择。2017年11月，批准已经扩展到包括治疗尚未治疗的ALK阳性转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的一线治疗。2024年4月18日，基于ALINA试验结果，美国食品药品监督管理局（FDA）批准阿来替尼，作为ALK阳性NSCLC患者的辅助治疗。阅读原文了解详情：肺癌靶向药艾乐替尼药品信息总览 3、非小细胞肺癌-奥希替尼 药物名称： 奥希替尼（泰瑞莎，osimertinib，Tagrisso）。 研发公司： 阿斯利康（AstraZeneca）。 上市时间： 2024年2月16日。 药物介绍： 奥希替尼是阿斯利康（AstraZeneca）研发的一款不可逆的第三代EGFR抑制剂（EGFR-TKI），能够克服T790M耐药突变。2017年3月30日，FDA正式批准奥希替尼用于治疗转移性表皮生长因子受体（EGFR）T790M突变阳性的非小细胞细胞肺癌（NSCLC），适用于以EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗或治疗后疾病进展的患者。2018年4月18日，FDA批准奥希替尼作为EGFR突变（外显子19缺失或外显子21 L858R突变）的NSCLC的一线治疗药物。2024年2月16日，美国FDA批准奥希替尼与含铂化疗联合使用，治疗局部晚期或转移性表皮生长因子受体（EGFR）突变的非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者。阅读原文了解详情：肺癌靶向药奥希替尼药品信息总览 4、非小细胞肺癌-埃万妥单抗 药物名称： 强生公司。 研发公司： 埃万妥单抗（amivantamab-vmjw，Rybrevant，代号为JNJ6372）。 上市时间： 2024年3月1日。 药物介绍： 埃万妥单抗是由强生公司研发的一款针对EGFR和MET受体的全人双特异性抗体，可抑制肿瘤生长，并导致肿瘤细胞死亡。2021年5月21日，FDA正式批准埃万妥单抗上市。这是EGFR外显子20插入突变肺癌患者的首款靶向疗法，是医学届对于这部分患者的一项重大进步，具有里程碑式的意义！2024年3月1日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准埃万妥单抗与化疗（卡铂+培美曲塞）联合，作为EGFR（20 ins插入突变）的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的一线治疗。阅读原文了解详情：里程碑！FDA重磅宣布：非小细胞肺癌EGFR 20ins首款靶向药Rybrevant获批上市 小细胞肺癌 塔拉妥单抗 药物名称： 塔拉妥单抗（Tarlatamab，tarlatamab-dlle）。 研发公司： 安进公司。 上市时间： 2024年5月16日。 药物介绍： Tarlatamab（DLL3/CD3双抗）是安进公司研发的一种首创的DLL3靶向双特异性T细胞接合剂（BiTE）®。2024年5月16日，获美国FDA加速批准，用于治疗在铂类化疗期间或之后疾病进展的广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）成年患者。 Tarlatamab是首个也是唯一获批用于治疗侵袭性肺癌的DLL3靶向双特异性T细胞接合疗法 ，是小细胞肺癌治疗领域的一个重要里程碑！阅读原文了解详情：FDA终于批了！小细胞肺癌迎来重磅新药Tarlatamab！生存期延长2倍！更多疗法暴击肺癌 结直肠癌 Adagrasib 药物名称： Adagrasib（阿达格拉西布，MRTX849）。 研发公司： Mirati Therapeutics（MRTX）。 上市时间： 2024年6月22日。 药物介绍： Adagrasib（阿达格拉西布，MRTX849）是一款针对KRAS G12C突变体的特异性优化口服抑制剂。2024年6月21日，美国食品药品监督管理局加速批准Adagrasib与西妥昔单抗联合，用于治疗KRAS G12C突变的局部晚期或转移性结直肠癌（CRC）的成年患者，这些患者既往接受过氟嘧啶、奥沙利铂和伊立替康为基础的化疗。 胰腺癌 伊立替康脂质体注射液 药物名称： 伊立替康脂质体注射液（Onivyde®，Ipsen Biopharmaceuticals,Inc）。 研发公司： 智擎生技制药（PharmaEngine）。 上市时间： 2024年2月13日。 药物介绍： 伊立替康脂质体注射液（Onivyde®）是一种拓扑异构酶抑制剂，伊立替康被包裹在称为“脂质体”的微小脂肪颗粒中，这些脂质体在肿瘤中积聚并随时间缓慢释放，可阻断拓扑异构酶Ⅰ，从而使癌细胞无法增殖，并最终死亡。2024年2月13日，美国FDA批准伊立替康脂质体注射液与NALIRIFOX方案（奥沙利铂、氟尿嘧啶和亚叶酸）联合，用于转移性胰腺腺癌的一线治疗。 食管癌 替雷利珠单抗 药物名称： 替雷利珠单抗（tislelizumab-jsgr，英文商品名：TEVIMBRA®，中文商品名：百泽安®）。 研发公司： 百济神州。 上市时间： 2024年3月14日。 药物介绍： 替雷利珠单抗是我国自主研发的一款人源化免疫球蛋白G4(IgG4)抗程序性细胞死亡蛋白1(PD-1)单克隆抗体。2024年3月14日，美国FDA批准替雷利珠单抗作为单药疗法，用于治疗既往接受过不包括PD-（L）1抑制剂全身化疗的不可切除或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）的成年患者，它是 我国首个成功“出海”的PD-1抑制剂！阅读原文了解详情：重大喜讯：我国首款自研PD-1抑制剂-替雷利珠单抗，获美国FDA批准上市 上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌 索米妥昔单抗注射液 药物名称： 索米妥昔单抗注射液（ELAHERE®，HDM2002，mirvetuximab soravtansine-gynx）。 研发公司： 华东医药。 上市时间： 2024年3月22日。 药物介绍： 索米妥昔单抗于2022年11月，获美国FDA加速审批上市，用于治疗叶酸受体α（FRα）阳性且经过1-3线全身治疗方案的铂耐药的卵巢上皮性癌、输卵管癌、原发性腹膜癌。该药的上市申请于2023年10月被中国CDE受理，且被纳入优先审评目录。2024年3月22日，获美国FDA全面批准，用于治疗叶酸受体α（FRα）阳性、铂耐药的卵巢上皮、输卵管或原发性腹膜成人癌症患者。 索米妥昔单抗是全球首创针对叶酸受体α阳性卵巢癌的ADC药物，同时也是首个且唯一获美国FDA批准的用于治疗此类恶性肿瘤的ADC药物（即抗体偶联药物） ，开创了卵巢癌治疗的新方向，同时也标志着铂耐药的复发性卵巢癌已进入ADC治疗时代。 宫颈癌 1、宫颈癌-帕博利珠单抗 药物名称： 帕博利珠单抗（派姆单抗，pembrolizumab，Keytruda）。 研发公司： 默沙东（MSD）公司。 上市时间： 2024年1月12日。 药物介绍： 帕博利珠单抗是由默沙东（MSD）公司研发的一款重磅抗PD-1抑制剂，也是 中国首个获批上市的PD-1抑制剂 ，其通过增强人体免疫系统的能力，帮助发现和对抗肿瘤细胞。2024年1月12日，美国FDA批准帕博利珠单抗III-IVA期宫颈癌患者。值得一提的是， Keytruda是首个也是唯一一个获批与放化疗联合，用于治疗此类宫颈癌的抗PD-1疗法 。 2、宫颈癌-替索单抗 药物名称： 替索单抗（tisotumab vedotin-tftv，Tivdak）。 研发公司： Seagen（西雅图制药）、Genmab。 上市时间： 2024年4月29日。 药物介绍： 替索单抗是一种抗体偶联药物（ADC），由Genmab研发的针对组织因子（TF）的人单克隆抗体，结合Seagen的ADC技术共同组成。2024年4月29日，获美国FDA批准，用于治疗化疗期间或化疗后病情进展的复发性或转移性宫颈癌。此前（2021年9月20日），该药已获得FDA加速批准。值得一提的是， 替索单抗是宫颈癌的首个也是目前唯一一个获批的抗体药物偶联物（ADC） 。原文链接：里程碑！晚期宫颈癌迎来首款ADC疗法！Tivdak获得FDA批准上市 子宫内膜癌 1、子宫内膜癌-度伐利尤单抗 药物名称： 度伐利尤单抗（商品名：英飞凡®）。 研发公司： 阿斯利康。 上市时间： 2024年6月14日。 药物介绍： 2024年6月14日，美国FDA批准度伐利尤单抗的新适应症，与卡铂和紫杉醇联用后，随后度伐利尤单抗单药治疗错配修复缺陷（dMMR）的原发性晚期或复发性子宫内膜癌成人患者。值得一提的是， 度伐利尤单抗是首个获批子宫内膜癌适应症的PD-L1单抗药物。 2、子宫内膜癌-帕博利珠单抗 药物名称： 帕博利珠单抗（派姆单抗，pembrolizumab，Keytruda）。 研发公司： 默沙东（MSD）公司。 上市时间： 2024年6月17日。 药物介绍： 2024年6月17日，美国FDA批准帕博利珠单抗单用或联合化疗（卡铂和紫杉醇），治疗原发性晚期或复发性子宫内膜癌的成年患者。 黑色素瘤 lifileucel 药物名称： lifileucel（LN-144，Amtagvi）。 研发公司： Iovance生物公司。 上市时间： 2024年2月16日。 药物介绍： 2024年2月16日，美国Iovance生物公司研发的lifileucel（LN-144）获美国FDA加速批准，用于治疗既往接受过PD-1抗体治疗的不可切除或转移性黑色素瘤成人患者。这是 全球首款上市的TIL疗法 ，有望开启实体瘤治疗新纪元！ 胃肠道神经内分泌瘤 Lutathera 药物名称： Lutathera（lutetium Lu 177 dotatate）。 研发公司： 诺华公司（Novartis）。 上市时间： 2024年4月23日。 药物介绍： 2024年4月23日，Lutathera获美国FDA批准，用于治疗生长抑素受体（SSTR）阳性的胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NET，包括前肠、中肠和后肠神经内分泌肿瘤）的儿科患者（≥12岁）。这是 FDA首次批准放射性药物治疗SSTR阳性GEP-NET的12岁及以上患者 。 儿童低级别胶质瘤 tovorafenib 药物名称： tovorafenib（托沃拉非尼，Ojemda）。 研发公司： Sunesis Pharmaceuticals。 上市时间： 2024年4月23日。 药物介绍： tovorafenib是一种口服的泛Raf激酶选择性抑制剂。2024年4月23日，tovorafenib获美国FDA加速批准，用于治疗6个月及以上的复发或难治性儿童低级别胶质瘤（LGG），这些患者存在BRAF融合或重排，或BRAF V600突变。这是 FDA首次批准用于治疗BRAF重排（包括融合）的儿童低级别胶质瘤的全身疗法 。 甲状腺癌/实体瘤 塞普替尼 药物名称： 塞普替尼（Selpercatinib，Retevmo）。 研发公司： 礼来公司。 上市时间： 2024年5月29日。 药物介绍： 2024年5月29日，美国FDA加速批准Selpercatinib，用于治疗RET突变的转移性甲状腺癌或实体瘤的2岁及以上儿科患者，这是 FDA首次批准针对12岁以下RET突变的儿科患者的靶向治疗 。此前，Selpercatinib已获得加速批准，用于成人实体瘤、成人和12岁及以上的儿科患者甲状腺癌的治疗。 尿路上皮癌 1、尿路上皮癌-Erdafitinib 药物名称： Erdafitinib（厄达替尼，Balversa）。 研发公司： 杨森生物技术公司。 上市时间： 2024年1月19日。 药物介绍： 厄达替尼Balversa（erdafitinib）是一种口服泛FGFR抑制剂，2024年1月19日，获美国FDA批准，用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌（mUC）的成人患者，这些患者既往接受至少一线全身治疗期间或之后病情出现进展。 2、尿路上皮癌-纳武利尤单抗 药物名称： 纳武利尤单抗（Opdivo，nivolumab，欧狄沃）。 研发公司： 百时美施贵宝公司。 上市时间： 2024年3月6日。 药物介绍： 纳武利尤单抗（Opdivo）是一种程序性死亡受体-1（PD-1）阻断抗体，2024年3月6日，获美国FDA批准，与顺铂和吉西他滨联合，用于不可切除或转移性尿路上皮癌成人患者的一线治疗。 膀胱癌 Anktiva 药物名称： Anktiva（Altor BioScience，LLC，nogapendekin alfainbakicept-pmln）。 研发公司： ImmunityBio公司。 上市时间： 2024年4月22日。 药物介绍： Anktiva是一种强效免疫刺激剂，可通过激活人体的自然免疫系统，释放抗肿瘤活性并促进持久、完全的反应。2024年4月22日，美国FDA批准Anktiva与卡介苗（BCG）联合，用于治疗BCG无反应的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）成年患者。 儿童B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL） 奥加伊妥珠单抗 药物名称： 奥加伊妥珠单抗（B esponsa，Inotuzumab Ozogamicin，贝博萨®）。 研发公司： 辉瑞公司。 上市时间： 2024年3月6日。 药物介绍： 奥加伊妥珠单抗是一种针对CD22的人源化抗体-药物偶联药物。2024年3月6日，奥加伊妥珠单抗获美国FDA批准，用于治疗复发或难治性CD22阳性B细胞前体。 成人急性淋巴细胞白血病 1、成人急性淋巴细胞白血病-普纳替尼 药物名称： 普纳替尼（ponatinib，ICLUSIG®）。 研发公司： 日本武田制药。 上市时间： 2024年3月19日。 药物介绍： 普纳替尼是一种酪氨酸激酶抑制剂（TKI），2024年3月19日，美国FDA加速批准，普纳替尼联合化疗，用于成人新诊断的费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病的治疗。 2、成人急性淋巴细胞白血病-blinatumomab 药物名称： blinatumomab（BLINCYTO®）。 研发公司： 安进公司。 上市时间： 2024年6月14日。 药物介绍： 2024年6月14日，blinatumomab获美国FDA批准，用于治疗CD19阳性费城染色体阴性（Ph阴性）B细胞前体急性淋巴细胞白血病（BCP ALL）的成人及≥1个月的儿童患者。值得一提的是， blinatumomab是首个也是唯一一个用于巩固治疗的双特异性T细胞接合剂（BiTE®）疗法 ，无论可测量的微小残留病灶（MRD）状态如何。 慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤 Breyanzi 药物名称： Breyanzi（利基迈仑赛，lisocabtagene maraleucel，liso-cel）。 研发公司： 百时美施贵宝公司。 上市时间： 2024年3月15日。 药物介绍： Breyanzi是一种针对CD19的转基因自体CAR-T细胞疗法，2024年3月15日，美国FDA已加速批准Breyanzi，用于治疗复发或难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）的成年患者，这些患者既往接受接受过至少2种治疗方法，包括BTK抑制剂、BCL-2抑制剂。 套细胞淋巴瘤 Breyanzi 药物名称： Breyanzi（利基迈仑赛，lisocabtagene maraleucel，liso-cel）。 研发公司： 百时美施贵宝公司。 上市时间： 2024年5月31日。 药物介绍： Breyanzi于2024年5月31日，获得美国FDA批准，用于治疗将接受过至少两种其他疗法（包括1种BTK抑制剂）治疗的复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）成年患者。FDA的本次获批也标志着 Breyanzi成为目前治疗B细胞恶性肿瘤最为广泛的一种CAR-T细胞疗法，该药已被批准用于治疗四种不同亚型的非霍奇金淋巴瘤 。 滤泡性淋巴瘤 1、滤泡性淋巴瘤-Breyanzi 药物名称： Breyanzi（利基迈仑赛，lisocabtagene maraleucel，liso-cel）。 研发公司： 百时美施贵宝公司。 上市时间： 2024年5月15日。 药物介绍： Breyanzi的用途扩展到另一种类型的血液肿瘤，2024年5月15日，美国FDA已加速批准Breyanzi，于治疗既往接受过至少两种治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）患者。 2、滤泡性淋巴瘤-泽布替尼 药物名称： 泽布替尼（Zanubrutinib，Brukinska）。 研发公司： 百济神州。 上市时间： 2024年3月7日。 药物介绍： 2024年3月7日，美国食品药品管理局（FDA）加速批准泽布替尼（Zanubrutinib）与奥妥珠单抗（obinutuzumab）联合，用于治疗已接受两线或两线以上全身治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）。值得一提的是， Zanubrutinib是首个也是唯一一个获批用于治疗泡性淋巴瘤的BTK抑制剂。 3、滤泡性淋巴瘤-Epcoritamab 药物名称： Epcoritamab（Epcoritamab-bysp，Epkinly）。 研发公司： Genmab US,Inc。 上市时间： 2024年6月26日。 药物介绍： Epcoritamab-bysp是一种针对CD20的双特异性CD3 T细胞接合剂（CD3/CD20双特异性抗体）。2023年5月19日，获美国FDA加速批准，用于治疗复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL），包括由惰性淋巴瘤引起的DLBCL、经过两线或两线以上全身治疗后的高级别B细胞淋巴瘤。 多发性骨髓瘤 1、多发性骨髓瘤-Abecma 药物名称： Abecma（Idecabtagene vicleucel，ide-cel）。 研发公司： 百时美施贵宝/蓝鸟生物公司。 上市时间： 2024年4月4日。 药物介绍： Abecma是一种CAR-T细胞疗法，可识别并结合多发性骨髓瘤细胞表面的BCMA抗原，值得一提的是，它是 全球首个抗BCMA CAR-T细胞疗法 ，2021年3月26日已获得FDA批准，用于治疗复发和难治性多发性骨髓瘤。2024年4月4日，美国FDA批准扩大Abecma治疗多发性骨髓瘤的用途，用于治疗既往接受过两种或两种以上治疗[包括免疫调节剂（IMiD）、抗CD38单克隆抗体、蛋白酶体抑制剂（PI）]的复发或难治性多发性骨髓瘤成年患者。 2、多发性骨髓瘤-西达基奧仑赛 药物名称： 西达基奥仑赛（Carvykti，cilta-cel）。 研发公司： 传奇生物。 上市时间： 2024年4月5日。 药物介绍： 西达基奥仑赛（cilta-cel）是强生创新制药和传奇生物合作开发的一款靶向BCMA（B细胞成熟抗原）的CAR-T疗法。2023年1月，该产品的新药上市申请被CDE纳入优先审评。2024年4月5日，西达基奥仑赛获美国FDA批准，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成年患者，这些患者既往接受过至少一线治疗，包括蛋白酶体抑制剂（PI）、免疫调节剂（IMiD），且对来那度胺（Revlimid）有耐药性。 实体瘤 1、实体瘤-德曲妥珠单抗 药物名称： 德曲妥珠单抗（Trastuzumab deruxtecan，T-DXd，DS-8201，Enhertu®）。 研发公司： 阿斯利康（AstraZeneca）/第一三共集团。 上市时间： 2024年4月5日。 药物介绍： 德曲妥珠单抗是一种靶向人表皮生长因子2（HER2）的新型抗体药物偶联物（ADC），2024年4月5日，美国FDA加速批准德曲妥珠单抗，用于治疗不可切除或转移性HER2阳性（IHC3+）实体瘤的成年患者，这些患者既往已接受过全身治疗且无满意的替代治疗方案。阅读原文了解详情：FDA批准|全癌种可用的神奇抗癌药-DS-8201，横扫数十款HER2阳性癌种，打破使用限制 2、实体瘤-瑞普替尼 药物名称： 瑞普替尼（Repotrectinib，代号TPX-0005）。 研发公司： 百时美施贵宝公司。 上市时间： 2024年6月13日。 药物介绍： 瑞普替尼（Repotrectinib）是美国研发的第二代ALK/ROS1/TRK抑制剂，也是新一代的广谱抗癌药。2024年6月13日，获美国FDA加速批准，用于治疗神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）基因融合阳性实体瘤，以及局部晚期、转移性或手术切除可能导致严重发病率的实体瘤，且在治疗后病情进展或无理想替代疗法的成人和儿童（≥12岁）患者。 小编寄语 以上新药仅为众多研发热点中的一小部分，还有众多的新药研发，创新技术纷纷在路上，相信2024年下半年将有更多的药物获批上市！除此之外，还有多款正在研发的抗癌新药也显示出广谱抗癌的实力。“方舟援助计划”可以为患者提供上市新药和未上市新药免费治疗的机会。相信随着医学研究的不断深入，越来越多的新药即将研发上市，将有更多的病友跨过一个又一个5年！ 参考资料 [1]美国FDA官网 https://www.fda.gov/ [2]中国NMPA官网 https://www.nmpa.gov.cn/

Ipsen’s Onivyde (irinotecan liposome injection) regimen has been approved by the US Food and Drug Administration (FDA) to treat pancreatic cancer. Onivyde plus oxaliplatin, fluorouracil and leucovorin (Nalirifox) can now be used as a first-line treatment for adults with metastatic pancreatic adenocarcinoma (mPDAC). PDAC is the most common type of pancreatic cancer, with approximately 60,000 people diagnosed with the disease in the US every year. Since there are no specific symptoms in the early stages, PDAC is often detected late, after the disease has spread to other parts of the body. The FDA’s decision on the Onivyde regimen was supported by positive results from the late-stage NAPOLI 3 trial, in which Nalirifox was associated with a statistically significant improvement in median overall survival of 11.1 months compared to 9.2 months for patients treated with the standard regimen of Bristol Myers Squibb’s Abraxane (nab-paclitaxel) plus gemcitabine. Nalirifox also demonstrated a statistically significant improvement in median progression-free survival of 7.4 months versus 5.6 months for the standard care group. “The results from the phase 3 NAPOLI 3 trial represent the first positive data for an investigational regimen in first-line metastatic pancreatic adenocarcinoma versus the currently approved nab-paclitaxel and gemcitabine regimen,” explained Christelle Huguet, executive vice president and head of research and development at Ipsen. “With [the] approval, this Onivyde (Nalirifox) regimen can now offer a potential new standard of care treatment option with proven survival benefits for people living with mPDAC in the US,” she added. Onivyde is already approved in major markets, including the US, in combination with fluorouracil and leucovorin to treat adults with mPDAC who are experiencing disease progression following gemcitabine-based therapy. Ipsen has exclusive commercialisation rights for the current and potential future indications for Onivyde in the US, while Servier is responsible for the commercialisation of Onivyde outside of the US and Taiwan, where PharmaEngine holds the commercialisation rights. Commenting on the latest Onivyde regimen approval, Dr Zev Wainberg, professor of medicine and co-director of the UCLA GI oncology programme, said: “Given the reality of this aggressive form of cancer and the complexity of the disease, every advance in the treatment landscape represents a meaningful improvement in patient outcomes.”

The FDA on Tuesday approved a four-drug regimen featuring Ipsen’s Onivyde (irinotecan liposome injection) to treat first-line metastatic pancreatic adenocarcinoma. Known as NALIRIFOX, the treatment combines the topoisomerase inhibitor with fluorouracil, leucovorin and oxaliplatin. Onivyde was previously cleared by the agency as part of a slightly different combination for metastatic pancreatic adenocarcinoma in patients who progressed following gemcitabine-based therapy.The latest approval is welcome news for pancreatic cancer patients, who have few treatment options beyond chemotherapy. While Merck & Co.’s PD-1 inhibitor Keytruda (pembrolizumab) and its AstraZeneca-partnered PARP drug Lynparza (olaparib) are both approved for the disease, they’re limited to small, genetically defined populations. For more, see ViewPoints: Ipsen success provides epitaph for Merrimack.NALIRIFOX’s green light was based on data from Phase III NAPOLI 3 trial, in which it bested standard care with nab-paclitaxel plus gemcitabine to improve survival for patients with metastatic pancreatic cancer. NAPOLI 3 enrolled 770 patients who had not previously received chemotherapy. The  Onivyde regimen achieved overall survival of 11.1 months, compared with 9.2 months for the comparator arm, meeting the primary endpoint. Patients who received NALIRIFOX also had a median progression-free survival of 7.4 months, versus 5.6 months for the chemotherapy-only cohort.Ipsen acquired US rights to Onivyde from Merrimack Pharmaceuticals in 2017; with the first-line approval now in hand, the latter stands to receive a $225-million milestone payment.Servier is responsible for commercialisation of Onivyde outside of the US, as well as outside of Taiwan, where PharmaEngine has rights.