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注射用重组人血白蛋白-生长激素融合蛋白治疗因内源性生长激素缺乏所造成的儿童生长障碍的多中心、开放、阳性药对照的Ⅱ期临床试验
主要目的:
探索不同剂量注射用HSA-rhGH治疗因内源性生长激素缺乏所造成的儿童生长障碍的有效性、安全性、耐受性和群体药代动力学,确定Ⅲ期临床试验用法、用量。
次要目的:
1)评价注射用HSA-rhGH在儿科患者体内的免疫原性;
2)评价注射用HSA-rhGH在儿科患者体内的PK/PD特征;
3)比较rhGH注射液和注射用HSA-rhGH的有效性、安全性、PK/PD特征和免疫原性。
一项双盲、单剂量、剂量递增、安慰剂对照、序贯设计试验,合并开放、多剂量、平行试验评估健康男性受试者单次皮下注射递增剂量的注射用重组人血白蛋白-生长激素融合蛋白后的耐受性和安全性的I期临床试验 。
主要目的: 评估健康男性受试者单次皮下注射递增剂量的注射用重组人血白蛋白-生长激素融合蛋白后的耐受性和安全性。 次要目的: 研究健康男性受试者单次皮下注射递增剂量的注射用重组人血白蛋白-生长激素融合蛋白后的药代动力学和药效学动力学; 比较健康男性受试者单次皮下注射注射用重组人血白蛋白-生长激素融合蛋白与多次皮下注射注射用重组人生长激素后的药代动力学和药效学动力学。
100 项与 浙江优诺金生物工程有限公司 相关的临床结果
0 项与 浙江优诺金生物工程有限公司 相关的专利(医药)
关注并星标CPHI制药在线3月8日,维昇药业(VISEN Pharmaceuticals)宣布中国国家药品监督管理局(NMPA)已受理隆培促生长素(lonapegsomatropin,Skytrofa)的上市许可申请(BLA)。隆培促生长素是第一个在欧美获批上市的长效生长激素,每周注射一次,用于治疗儿童生长激素缺乏症。 隆培促生长素是采用全球极具创新性的TransConTM(Transient Conjugation, 暂时连接)专利技术平台设计的人生长激素前药,能够以可控的方式在体内缓慢释放未经修饰的生长激素,血浆半衰期可达30.7(±12.7)小时,支持每周一次给药。 已公布的隆培促生长素针对中国生长激素缺乏症(GHD)儿童患者的3期临床试验数据显示:治疗52周时,隆培促生长素治疗组儿童生长激素缺乏症患者的年化生长速率(AHV)显著高于生长激素日制剂组(10.66厘米/年Vs 9.75厘米/年),达到研究主要终点。 此外,在52周治疗期间,隆培促生长素治疗组和生长激素日制剂组患者的平均胰岛素样生长因子-1(IGF -1)标准差积分(SDS)均增加至正常范围内,且隆培促生长素组相对较高。IGF -1是肝脏对生长激素反应时产生的一种多肽,可刺激软骨细胞增殖、分化和胶原的合成。而且,隆培促生长素耐受性良好,安全性与生长激素日制剂相当。 隆培促生长素由Ascendis Pharma开发,维昇药业拥有其在大中华区的独家开发、制造和商业化权益。2021年8月,该药被FDA用于治疗年龄在一岁及以上、体重至少11.5公斤、因内源性生长激素分泌不足而导致生长迟缓的儿童患者。2022年1月,该药在欧盟被批准用于治疗因内源性生长激素分泌不足而导致的3-18岁儿童和青少年生长迟缓。据公司财报,隆培促生长素2022年、2023年销售额分别为35百万欧元和179百万欧元,预计2024年将达到320-340百万欧元。 生长激素药物的发展迭代 生长激素缺乏症(GHD),又称垂体性侏儒,因下丘脑-垂体轴的器质性病变或是功能性异常导致生长激素缺乏引起,患者不仅表现为身材矮小,还存在代谢异常、心理社会挑战、认知缺陷和生活质量差等问题。据公开资料,我国儿童患矮小症的比例约为3%,其中GHD最为常见,占比约三分之一。补充生长激素是目前公认治疗儿童GHD最有效方法之一。 生长激素是人脑垂体前叶嗜酸性细胞分泌的一种长度为191个氨基酸的肽类 激素,通过刺激肝脏等组织产生胰岛素样生长因子(IGF -1)发挥生理功能,促进骨骼生长,促进蛋白质合成,调节脂肪、糖、矿物质代谢等,在人体生长发育过程中发挥重要作用。 根据制备技术的迭代,生长激素药物的研发经历了五代更替。其中第一代生长激素从人脑垂体中提取,存在来源受限、传递传染性疾病的风险,且会引起慢性脑部海绵样变性导致死亡,世界各国已相继停用。第二代生长激素是利用大肠杆菌包涵体技术合成的基因重组人生长激素(rhGH),与天然生长激素结构不同,由192个氨基酸组成,但容易产生抗体影响疗效,目前已淘汰。第三代生长激素是利用普通大肠杆菌以及哺乳动物真核表达系统,表达合成的含有191个氨基酸的 rhGH ,结构与hGH还有差异,存在易产生抗体、成本高和易污染等缺点。第四代生长激素是利用哺乳动物细胞重组DNA技术合成的含有191个氨基酸的生长激素,其结构和天然的生长激素结构更为接近,目前仅被极少数生产厂家沿用。第五代生长激素是利用分泌型大肠杆菌表达技术合成,其氨基酸含量、序列和蛋白质结构与人垂体生长激素完全一致,因此生物活性高、免疫原性低、副作用少。 剂型上,目前市面上的生长激素产品包括短效粉针、短效水针和长效水针,其中粉针粉针和短效水针在疗效上没有显著差异,但针粉临床使用繁琐,注射前需抽取抑菌水注入冻干粉容器中重新配制,不过其稳定性较水针好。 金赛药业领跑,国内多款生长激素产品获批上市 目前,国内已批准多款生长激素产品,详见下表。整体来看,国内生长激素持有企业比较集中,主要为金赛药业、安科生物等。其中金赛药业是国内生长激素的领军企业,且是国内唯一实现短效粉针、短效水针、长效水针三种剂型全部上市的企业。 据米内网数据,2022年中国城市公立医院、县级公立医院、城市社区中心以及乡镇卫生院(简称中国公立医疗机构)终端生长激素销售规模约为67亿元,其中金赛药业是行业老大,市场占比超80%:在粉针剂市场,金赛药业市场份额占比超50%;在水针剂市场,金赛药业市场份额高达99%;金赛增是国内唯一获批的长效水针,2022年销售额超7亿元。 对比国外,国内批准的长效生长激素水针有限,仅金赛药业的金赛增。目前,国外已批准多款长效生长激素水针,即Ascendis Pharma的Skytrofa、诺和诺德的Sogroya和辉瑞的Ngenla。 上述四款长效生长激素的长效作用机制还不太一样。其中Skytrofa是凭借TransCon技术,该技术可使其给药后以可控方式在一周内缓慢释放未经修饰的活性生长激素,从而发挥作用。Sogroya是一种hGH的长效类似物,由天然的hGH经过修饰以增强其与血浆白蛋白的结合,使其适合每周一次给药。Ngenla也是一种长效hGH类似物,利用OPKO专有的C末端肽段(CTP)长效技术在一段天然生长激素序列的C和N末端分别加上了2个和1个来自人类绒毛膜促性腺激素(HCG)β亚基的CTP拷贝,使其半衰期得以延长。金赛增是全球首支上市的聚乙二醇(PEG)化长效生长激素注射液,其利用天然肽键连接了惰性PEG和天然结构的生长激素,从而降低其被肾脏过滤的速度和蛋白酶对它的降解作用,进而提高其在人体内的稳定性。 此外,微球技术也被开发用长效生长激素领域,如基因泰克的Nutropin Depot、韩国LG Life Sciences的 Declage。其中Nutropin Depot是全球第一个上市的长效生长激素,其采用PLGA缓释微球技术,缓释效果显著,1999年获批上市,但后续因注射局部疼痛,4年后退市。Declage采用的是透明质酸技术,2007年在韩国上市。 长效生长激素有哪些后备军 长效生长激素是儿童GHD生长激素替代疗法研发的热门方向,目前全球药企已研发出多款在研长效生长激素,详见下表。我国药企也积极布局长效生长激素,其中特宝生物的怡培生长激素已于今年1月在国内报产。 怡培生长激素由特宝生物自主研发,其采用40kD Y型分支聚乙二醇(YPEG)分子对rhGH进行单分子修饰,优选高生物学活性、非N-末端位点为主的修饰组分,在保证疗效的同时,旨在降低给药剂量,获得更佳的长期药物安全性。已公布的2/3期研究数据显示:儿童GHD患者接受12周治疗后,怡培生长激素100、120、140μg/kg/周组和重组人生长激素35μg/kg/天组(对照组)的身高增长速度分别为7.07、10.39、12.27厘米/年和11.58厘米/年。 天境生物的伊坦生长激素进展也相对较快,其治疗儿童GHD的3期研究已达到非劣效性主要终点,今年将递交上市申请。该药是基于Genexine的专利hyFc®技术开发,hyFc部分由人 免疫球蛋白D(IgD)和G4(IgG4)的一部分组成。前者包含一个柔性铰链,后者可通过新生儿Fc受体(FcRn)介导的代谢调控延长半衰期。已公布的3期临床试验结果显示:伊坦生长激素组患者的年化身高生长速率(AHV)为10.76厘米/年,而Norditropin(诺泽)组患者的AHV为10.28厘米/年。 值得一提的是,围绕伊坦生长激素药企间达成数项交易。该药由Genexine开发,2015年10月天士力子公司Tasgen(被天境生物收购)与Genexine达成协议,获得伊坦生长激素的中国权益。2021年11月,天境生物将伊坦生长激素的商业化权益授权给济川药业。 安科生物、优诺金的长效生长激素处于2期临床,其中AK2017通过采用Fc融合蛋白结合技术延长半衰期,是重组人GH同源二聚体与通过突变的人IgG4-Fc的融合蛋白。 此外,除了皮下注射生长激素,儿童GHD患者还有望迎来口服疗法。2023年11月,Lumos Pharma生长激素促分泌素受体(GHSR)激动剂LUM-201治疗儿童GHD的两项2期研究(OraGrowtH210研究和OraGrowtH212研究)达到了所有主要终点及次要终点。 总结 生长激素药物的问世给儿童生长激素缺乏症(GHD)患者带来了希望。历经60多年的发展,生长激素药物的研发取得巨大成功,已从每日一次给药实现每周一次给药的跨越。全球儿童GHD的治疗规模也随之扩大,Frost & Sullivan数据显示其2030年有望达到60亿美元。目前,我国也已批准多款生长激素药物,但长效制剂相对国外较少,而且生长激素药物的市场渗透率也比较低。不过随着生长激素纳入集采,我国将有更多的儿童GHD患者接受生长激素治疗。期待未来有更多的新型生长激素药物获批上市,造福众多儿童GHD患者。 参考资料: 1.《生长激素行业深度:长效剂型快速放量,产品出海未来可期》.青山医药笔记.2024-02-07 2.《洞察o创新|慎思而笃行:生长激素发展历程带来的挑战与风险》.全球健康产业创新观察.2023-07-20 3.《临床需求决定研发方向:生长激素的不断进步史》.医学界儿科频道.2022-10-14 【智药研习社近期直播预告】来源:CPHI制药在线声明:本文仅代表作者观点,并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载,请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱:Kelly.Xiao@imsinoexpo.com▼更多制药资讯,请关注CPHI制药在线▼点击阅读原文,进入智药研习社~
生物制品行业,以大单品为尊。例如智飞生物代理的9价HPV疫苗、华兰疫苗的四价流感疫苗、特宝生物的长效干扰素,都是这一行业里响当当的“黄金大单品”。正是凭借“黄金大单品”派格宾(长效干扰素)快速放量,特宝生物再次交出了亮眼成绩单:预计2023年实现归母净利润5.3亿元到5.8亿元,同比增长84.66%到102.08%。3年卖24亿元,特宝生物如何崛起?下一个增长点又在哪里?01业绩亮眼,源自拳头产品“接力赛”特宝生物成立于1996年,主要专注重组蛋白质药物及其长效修饰领域,公司第二大股东是胰岛素龙头之一的通化东宝。截至2023年底,特宝生物已有5款产品获批上市,包括2005年以前获批的特尔立(人粒细胞巨噬细胞刺激因子)、特尔津(人粒细胞刺激因子)和特尔康(人白介素-11),以及2016年获批的派格宾(国内首款长效产品聚乙二醇干扰素α2b)、2023年6月获批的珮金(长效人粒细胞刺激因子)。其中,2005年以前获批的3款产品,上市时间均超过18年,市场竞争格局已相对成熟,对公司业绩贡献有限;派格宾的竞争格局较优,且处于快速放量期,成为拉动特宝生物业绩增长的主力产品。据业绩预告显示,特宝生物2023年度经营业绩同比实现较大增长的主要原因在于,“随着乙肝临床治愈研究的不断深入,派格宾作为慢性乙肝抗病毒治疗的一线用药,对于提高乙肝患者临床治愈率、降低肝癌风险的作用进一步得到专家和患者的认可,产品持续放量。”图片来源:首创证券研报2023年前三季度,特宝生物实现总营收14.6亿元,同比增长27.69%,归母净利润3.69亿元,同比增长84.08%。其中,第三季度单季业绩表现靓丽,实现收入5.56亿元,同比增长29.86%,归母净利润1.67亿元,同比大幅增长149.78%。究其原因,得益于“公司积极开拓市场,深化核心产品的市场渗透,派格宾的市场需求不断增加,营业收入和盈利水平持续增长”。这也使得公司2023年前三季度实现经营活动产生的现金流量净额3.83亿元,同比增长68.87%。023年卖近24亿,长效干扰素的「隐形冠军」对于生物制品公司,大单品地位关键,是公司发展的核心支柱。作为贡献特宝生物业绩的“黄金大单品”,派格宾自2016年上市后快速爬坡,实现收入占公司总营收比重不断攀升。以近三年数据为例。2020-2022年,特宝生物实现总营收分别为7.94亿元、11.32亿元、15.27亿元,其中派格宾实现收入4.58亿元、7.70亿元、11.61亿元,占公司总收入的比重分别为57.74%、68.02%、76.01%。究其原因,一方面在于派格宾是国内首个自研的长效干扰素产品,在慢乙肝治疗领域保持着领先优势,且疗效显著。针对慢性乙肝患者,传统核苷酸类药物单用仅能实现3%左右的治愈率,而序贯/联用长效干扰素48周可达到超过30%的治愈率(NAs经治优势人群)。另一方面,国内获批的慢乙肝治疗药物类型较少,且患者人数庞大。据《慢性乙型肝炎防治指南(2022年版)》显示,我国慢乙肝感染者约8600万例,其中慢乙肝患者为2000万-3000万例,现有抗病毒治疗人群约500万-600万。相关统计数据显示,我国乙肝的诊断率和治疗率相对较低。尤其在外资竞争对手罗氏退出国内市场后,我国长效干扰素α市场从2023年起由派格宾占据。此前,罗氏宣布自2022年12月31日起与歌礼制药终止派罗欣在中国大陆地区市场的推广合作,同时也表明不会在中国大陆地区开展派罗欣的商业推广。这意味着,派格宾未来销售收入仍有望维持高速增长态势。图片来源:华泰证券研报除派格宾外,特宝生物也在培育潜在大单品,2023年6月新上市的拓培非格司亭注射液(珮金)就是其中之一。珮金为Y型聚乙二醇(PEG)修饰的人粒细胞刺激因子,适用于降低肿瘤患者化疗后的感染发生率,与已上市的同类长效产品相比,具有较长的药物半衰期、较低的药物剂量,药物剂量约为已上市同类长效产品的三分之一,与公司现有上市产品特尔津为长短效产品组合。销售策略上,特宝生物将珮金在中国大陆地区的权益(不含港澳台)授予复星医药全资子公司江苏复星,将获得不低于7300万元的首付款和里程碑款项,后续有望借助复星强大的商业化能力,实现快速放量。03下一个“黄金大单品”,长效生长激素?沿着“打造大单品”这个逻辑,特宝生物在聚焦乙肝主业的同时,向更多疾病领域拓展,其中已申报上市的长效生长激素便深受市场关注。据2023年半年度报告显示,特宝生物正在积极推进长效人生长激素、Y型聚乙二醇重组人促红素(YPEG-EPO)、AK0706和ACT50、ACT60等多个临床研究项目。其中,AK0706是一种全新结构的小分子化合物,用于治疗慢性乙型肝炎。2024年1月11日,特宝生物提交的怡培生长激素上市申请获国家药监局受理,拟用于治疗内源性生长激素分泌不足所致的儿童生长障碍。2023年半年度报告披露,特宝生物已针对怡培生长激素累计投入研发费用1.33亿元。从市场空间看,据药智数据统计,2022年我国生长激素类药物市场规模超过50亿元,逐年增加,有望很快突破百亿大关。可与此同时,生长激素又是一个竞争较为激烈的赛道。我国生长激素赛道呈现出一家独大的局面,长春高新子公司金赛药业凭借上市全部三种剂型(短效粉针剂、短效水针剂和长效水针剂),占据绝大部分市场份额。仅长效水针剂而言,目前国内仅有金赛药业一家获批上市,但后来者来势汹汹,包括安科生物(已申报上市)、天境生物(已完成III期研究)、维昇药业(III期)、诺和诺德(III期),另外还有优诺金、亿一生物和千红药业等已开展临床研究。这意味着,特宝生物面临的竞争压力不小。在慢乙肝治疗领域,特宝生物也在探索不同机制新疗法,采取开放合作的策略,选择在各个技术路线与合作伙伴开展技术合作。2023年5月,特宝生物与Aligos就治疗肝炎的核酸技术合作研发寡核苷酸化合物(siRNA)。特宝生物将获得在中国区域内对该核酸技术进行开发和商业化的独家选择权,Aligos将获得700万美元预付款和研究合作资金,分阶段支付的产品开发、上市销售里程碑费用(最高不超过1.09亿美元)以及按净销售额的一定比例计算的特许权使用费。近年来,核酸药物在乙肝功能性治愈上体现出了治疗优势,已有一些创新药企开展了临床试验,包括罗氏、GSK、腾盛博药、瑞博生物和齐鲁制药等。在其他适应症领域,特宝生物表示将继续围绕免疫相关的细胞因子上下游开发产品,布局的主要方向聚焦在免疫和代谢领域。其中,在研管线中,ACT50是一种PEG化的针对全新机制靶向V3的新型蛋白质药物,用于治疗肿瘤等相关疾病;ACT60是一种糖皮质激素及IL-2类激动剂的联合药物组合,用于治疗过敏等相关呼吸道疾病;Y型聚乙二醇重组人促红素(YPEG-EPO)用于慢性肾功能不全导致的贫血。04结语生物制品行业以大单品为尊,这一点在特宝生物的发展历程中得到了充分体现。通过打造核心大单品,特宝生物实现了业绩的快速增长,并在市场中获得了广泛的认可。未来,随着公司研发管线的不断推进和新产品的陆续上市,特宝生物或将有望保持强劲的发展势头。参考资料:1.特宝生物财报、公告、官网2.首创证券、华泰证券研报声明:本内容仅用作医药行业信息传播,为作者独立观点,不代表药智网立场。如需转载,请务必注明文章作者和来源。对本文有异议或投诉,请联系maxuelian@yaozh.com。责任编辑 | 绿色转载开白 | 马老师 18996384680(同微信)商务合作 | 张武龙 13368443108(同微信) 阅读原文,是受欢迎的文章哦
6月28日,美国FDA批准辉瑞(Pfizer)与OPKO Health联合研制的长效人生长激素类似物Ngenla(somatrogon)上市,该药用于治疗3岁及以上因内源性生长激素分泌不足而导致生长缓慢的患儿,仅需每周皮下注射一次。据Frost&Sullivan公司预测,到2030年全球儿童生长激素缺乏症的治疗市场将达到60亿美元。那么国内生长激素的市场情况如何呢?据中华医学会报道,中国4-15岁因生长迟缓需要治疗的儿童约有700万,除膳食营养相关外,很多儿童的生长迟缓可能是由儿童生长激素缺乏症所造成的。人生长激素(hGH)由191个氨基酸组成,分子量在22KDa左右,是调节机体代谢,促进人体生长发育最重要的一种肽类激素。短效生长激素需要每日注射给药,而长效生长激素每周仅需注射一次,每年可少打313针,能有效提高治疗效果,减少因注射相关的不适,是解决儿童用药依从性差的重要手段之一。01国内生长激素现状目前国内市场在售的生长激素类型有三种,分别为短效生长激素(粉针剂)、短效生长激素(水针剂)、以及长效生长激素(水针剂)。国内已上市的生长激素1998年,国内上市了第一款重组人生长激素——生长激素粉针剂,也是目前竞争厂家最多的一款产品,共有6家企业获批生产。2005年,国内第一款水针剂获批上市,相对于粉针剂而言,其制备过程无需冷冻干燥,生物活性更高、稳定性更好,但患儿仍需每天注射该产品,目前国内仅有3家企业获批生产。2014年,长春金赛的聚乙二醇化重组人生长激素水针剂获批上市,是我国首个、且目前唯一市场在售的长效人生长激素;该产品每周仅需注射一次,能有效避免漏针情况,提高了患儿的耐受度、依从性和治疗效果。2022年中国城市公立医院、县级公立医院、城市社区中心以及乡镇卫生院(简称中国公立医疗机构)终端生长激素销售规模约为67亿元,国内药企占据市场“大头”,其中长春金赛市占比超80%;在粉针剂市场,长春金赛以超50%的市场份额稳居品牌TOP1,安科生物和联合赛尔紧随其后;在水针剂市场,长春金赛市场份额高达99%,安科生物及诺和诺德合计占比不足1%;而长效生长激素销售规模已超过7亿元,同比增长33.71%。02长效生长激素2007年,韩国LG生命科学公司推出了全球首款微球缓释长效生长激素。2014年,中国CFDA批准了长春金赛的PEG化长效生长激素,该产品也是目前国内唯一获批的长效生长激素。生长激素的长效化技术主要有微球、融合蛋白、前药修饰和聚乙二醇化等技术。长效生长激素相关技术一览一、融合蛋白技术融合蛋白技术是指利用基因工程等技术将某种功能蛋白与其他天然蛋白融合而产生的新型蛋白的技术,其通过增大分子量,减少肾小球的滤过作用,延长血浆半衰期。目前可以利用的融合蛋白包括Fc蛋白、HSA、CTP等。1.1、Fc融合蛋白亿一生物的F-899和济川药业的TJ101均是采用Fc融合蛋白技术开发的,其区别在于F-899是重组人生长激素同源二聚体与人IgG2-Fc形成的融合蛋白,而TJ101采用的是hyFc融合蛋白技术(hyFc由IgD和IgG4的一部分组成)。与短效重组人生长激素药物相比,该产品的蛋白质分子量较大,体内半衰期明显延长,可有效改善病患的依从性。1.2、HSA融合蛋白优诺金生物采用的HSA融合蛋白技术,是将脂肪酸通过乙酰化和定点突变的生长激素分子结合,脂肪酸再与血浆白蛋白形成可逆结合,从而延长半衰期。由于人血白蛋白半衰期长达19天,无免疫源性,其本身也是天然载体,可在酵母中大量表达降低成本,是非常理想的融合载体。1.3、CTP融合蛋白辉瑞的Ngenla采用的是CTP融合蛋白技术,将2个和1个人类绒毛膜促性腺激素β亚基的CTP融合蛋白,分别连接到生长激素分子的C和N末端,可有效延长生长激素的半衰期。CTP蛋白是人体内天然的蛋白质,免疫原性非常低。二、前药修饰技术TransCon技术又名“暂时连接技术”,维昇药业的隆培促生长素便是基于该技术开发的。隆培促生长素包括三个部分:未经修饰的生长激素、惰性载体分子和连接结构。该产品注射至人体后,在生理条件的pH和温度下,可在体内连续7天释放具有活性的生长激素。2022年11月,维昇药业宣布其长效生长激素——隆培促生长素在中国的Ⅲ期关键临床试验达到主要研究终点,治疗52周后年化生长速率优于短效生长激素,且安全性相当。三、PEG修饰PEG修饰技术,是目前最常用于蛋白质长效化的技术之一。PEG本身具有无毒、无免疫原性、水溶性佳等特点,蛋白质药物通过PEG修饰以后,最显著的特点就是延长半衰期,同时也可提高药物的稳定性,改善药物的药代动力学。3.1、Y型PEG修饰Y型PEG修饰技术,是厦门特宝独有的一种长效技术。2023年6月,公司采用Y型PEG修饰的长效升白药——拓培非格司亭注射液获NMPA批准上市。此外,厦门特宝的Y型聚乙二醇重组人生长激素注射液已进入III期临床,有望在未来几年内获批上市。3.2、U型PEG修饰目前国内上市的长效生长激素——聚乙二醇重组人生长激素注射液(长春金赛),采用的便是U型PEG结构——PEG双链连接在赖氨酸母核上。该产品与上市近20年的聚乙二醇干扰素α-2a注射液(罗氏)结构相同,安全性良好。值得一提的是,该技术的应用,既可保证生长激素的稳定性和安全性,也可保证制备过程中产物的高度均一性。03长效生长激素是否会纳入国采?可能性不大在国内,因生长激素缺乏症而接受治疗的患儿不足3万名,药物治疗渗透率不到1%,相对于欧美发达国家10%以上的渗透率,国内生长激素市场仍有很大的增长空间。据Frost&Sullivan预计,2030年中国儿童生长激素缺乏症的治疗市场规模将超过200亿元,市场潜力十分巨大。目前,短效的生长激素已相继被部分省市纳入集采,但主要产品是粉针剂,水针剂因报量太少,暂无法实现“以量换价”,企业参与度普遍不高。不过,国内生长激素市场由短效向长效的更迭则是必然趋势。未来,随着粉针剂和水针剂进一步纳入集采、长效生长激素年治疗费用的下降、以及更多长效生长激素厂家加入市场竞争,长效生长激素的市场规模有望迎来新一轮的扩容。根据2021年国务院印发的《关于推动药品集中带量采购工作常态化制度化开展的意见》,笔者分析,短期内长效生长激素被纳入国采的可能性不大,主要原因有以下4点:1、身高发育不足并不是危及生命的疾病,其具备改善需求属性;2、生长激素需要长期注射,院外为主要市场,短效生长激素虽被纳入国家医保(乙类),但每年医保支付金额约为5亿元,即使该类产品被纳入集采,医保节省的费用不多;3、企业无法实现“以量换价”,产品降价动力不足;4、目前国内仅长春金赛的长效生长激素获批在售,而维昇药业、安科生物、厦门特宝等5家企业的产品处于后期临床研发阶段,获批上市仍需时日,企业竞争格局暂未满足国采的要求。END作者 | 药润细无声来源 | 米内网扫描下方二维码,进入赛柏蓝药械交流群更多行业资讯,欢迎交流~
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