Temporary Axial Rotation Stabilization for Lumbar Disc Prolapse Surgery With the ARO® Spinal System: A Non-randomized Prospective Analysis of Clinical Efficacy, Safety and Cost Effectiveness
To evaluate the clinical safety and effectiveness of the ARO Spinal System and to assess preliminary cost/benefit analysis in patients undergoing decompression surgery for symptomatic lumbar disc herniations.
The general hypothesis is that the ARO significantly improves outcomes in patients undergoing decompression surgery for symptomatic lumbar disc herniations.
100 项与 ARO Medical 相关的临床结果
0 项与 ARO Medical 相关的专利(医药)
▎药明康德内容团队编辑近年来,细胞和基因疗法、RNA疗法等创新治疗模式的快速兴起,为医药行业的研发格局带来了颠覆性变革。今年,药明康德内容团队采访了多位新分子疗法领域的产业大咖,他们的公司在近些年获得了大额早期融资,是广受产业看好的前沿先锋。在今天的这篇年度盘点中,我们将整理这些专家的洞见和展望,通过他们眼中的行业发展变幻,探寻未来的机遇。细胞和基因疗法“预计到2030年,治疗遗传病的基因药物会出现更多不同的类型。除了现有的基于病毒载体的基因疗法、RNAi疗法、寡核苷酸疗法外,可能还会出现‘基因编码’疗法,以及其它非病毒的基因组修饰平台技术,或是基于mRNA的基因疗法、使用表观遗传学的疗法等。这些技术将得到进一步的发展,进一步造福病患。”SalioGen Therapeutics公司首席执行官兼总裁Ray Tabibiazar博士。SalioGen公司在今年获得1.15亿美元的B轮融资,其技术能将任何长度的DNA片段精准插入基因组。“我预计细胞和基因疗法会成为两大主要的疗法类型。到2030年,我认为会有多款细胞疗法和基因疗法获批,它们将成为治疗疾病的支柱。我也相信到2030年,会有100款新药已获批上市。”Notch Therapeutics公司总裁兼首席执行官David Main先生。Notch公司在2021年2月获得了8500万美元的A轮融资,其技术能使用任意来源的干细胞来大量扩增和生产T细胞,并以此开发癌症免疫疗法。“我们正在看到各种候选药物的出现,包括反义寡核苷酸、siRNA、mRNA、新的RNA系统和CRISPRs。最终,有效载荷和递送技术的组合将开启体内基因药物的新时代。”GenEdit公司首席执行官Kunwoo Lee博士。2021年9月,GenEdit完成了2600万美元的A轮融资,该公司旗下的非病毒、非脂质的聚合物纳米颗粒技术平台有望实现基因药物的体内靶向递送,助力针对神经系统的创新疗法开发。“在过去五年中,基因疗法的IND申请数量急剧上升,显示了这种技术的前景。”Asklepios BioPharmaceutical(AskBio)公司中枢神经系统(CNS)基因疗法临床开发副总裁Amber Van Laar博士。AskBio公司在2019年完成了2.35亿美元股权融资,该公司旗下主导项目是通过MRI引导,递送表达GDNF的AAV2基因疗法,用于治疗帕金森病。“在未来10-15年内,我们将会看到基因疗法的审批速度加快,最终更快地将治疗方法提供给需要的人。我还希望,我们将看到制造效率和质量的全面升级。”SwanBio Therapeutics公司联合创始人兼首席科学官Karen Kozarsky博士。SwanBio公司在2022年完成了5600万美元的B轮融资,该公司拥有鞘内给药方面的专门技术,有望实现药物在整个脊髓内靶向性的生物分布。“如果我们能够直接在患者体内成功对细胞进行编程,那么癌症和许多其他疾病的治疗模式会在一夜之间发生变化。”Myeloid Therapeutics公司的联合创始人和首席执行官Daniel Getts博士。2021年1月,Myeloid公司获得了超过5000万美元的融资,该公司专有的技术平台可利用髓系细胞促进肿瘤杀伤、浸润以及肿瘤微环境的重塑。“未来十年的监管审批将更多地涉及到多重靶点以及解决多种癌症通路的机制,以此来克服免疫抑制性肿瘤微环境,这可以通过向病人提供联合治疗药物来实现。使用细胞作为治疗手段的好处之一是可以将多种有效载荷设计到细胞中。这将使单一的疗法便能提供治疗所需要的‘多管齐下’,以解决实体瘤的挑战并提供治疗功效。”Indapta Therapeutics公司的首席执行官Mark Frohlich博士。Indapta公司在2022年2月获得了超过5000万美元的A轮融资,该公司通过给G-NK细胞装上CAR等靶向分子,然后与单克隆抗体联合使用,以此来实现同时靶向多种癌症抗原并解决肿瘤异质性问题。“在研究中经常用于扰乱生物系统并解答相应的生物问题的技术,如反义寡核苷酸,或用于表达和调控基因的mRNA和DNA载体,近年来已成为新药的基础。我们预计目前的递送方法将趋于成熟,同时,不同的递送方法,包括病毒性和非病毒性的方法,将大量出现。下一个突破是该领域通过多种病毒和非病毒递送技术的共存,实现对不同细胞类型的递送能力。”Nuevocor公司的创始人兼首席执行官Yann Chong Tan博士。2021年6月,该公司完成了2400万美元的A轮融资,其技术平台通过探明遗传性心脏病的分子及生物力学基础来找到治疗靶点,并通过AAV介导的基因疗法进行治疗。寡核苷酸疗法“在2021年获批的药物里,小分子和抗体类药物依然占统治性的地位。但在新型的科学突破面前,研发的投资已经发生了重大变化。”Aro Biotherapeutics公司总裁兼首席执行官Susan Dillon博士。2021年初,Aro公司完成8800万美元的A轮融资,其技术能将小干扰RNA(siRNA)和反义寡核苷酸选择性、高效地靶向特定的组织,精准修饰疾病相关的基因。“在未来的10到15年内,我们将见证在治疗复杂、罕见疾病方面取得若干重要进展,这些疾病需要个体化的治疗方法。我们的愿景是,量身定制的个体化药物的转化将变得普遍,并将最终促进我们研究和治疗罕见病的方式发生转变。”PepGen公司总裁兼首席执行官James McArthur博士。PepGen公司在2021年8月完成了1.125亿美元融资,其专有的技术平台,可以通过优化寡核苷酸的组织渗透、细胞摄取和细胞核递送来提升寡核苷酸在心脏和骨骼肌组织中的分布。其他创新治疗模式“靶向性疗法,比如用于治疗遗传性疾病的基因编辑(不论是人类还是微生物),用于控制和潜在治愈癌症的细胞疗法,以及旨在预防疾病发生的微生物,都将改变我们对人类健康的理解。我相信我们将开始看到通过新兴疗法组合而产生的更多变革性方法。有很多事情值得我们兴奋!”Siolta Therapeutics公司的首席执行官和联合创始人Nikole Kimes博士。2020年9月,Siolta公司在B轮融资中筹集了3000万美元,以支持其主要产品的临床开发。该公司技术在食品级益生菌产品和供体粪便微生物群移植(FMT)方法的基础上加以改进,以开发含有明确细菌群的活体生物治疗产品,以治疗由多种作用机制驱动的疑难疾病。“在未来10-15年内,我们将围绕着有史以来首个专门为具有高度未竟医疗需求的癌基因扩增型癌症患者所设计的药物展开讨论,并且它将获得批准和商业化。此外我们还将讨论对基础分子生物学的深入理解,不仅仅是遗传驱动因素(如表皮生长因子受体扩增),还有遗传拓扑学(即染色体外环状DNA)。”Boundless Bio公司总裁及首席执行官Zachary Hornby先生。该公司在2021年完成1.05亿美元的B轮融资,其技术能够识别和表征那些由染色体外DNA(ecDNA)驱动的肿瘤,并开发靶向ecDNA的针对性新疗法。结语随着生物医药技术的不断发展,多种创新治疗模式应运而生,深刻地影响着生物医药行业。从新分子疗法先锋们对于行业的观察和预判中,不难发现细胞和基因疗法正在迅速发展,并引领着新一轮产业浪潮;包括寡核苷酸疗法、活体生物治疗在内的多种创新疗法也正齐头并进,有望为患者带来更多的治疗选择。在这些产业先锋们的预言下,让我们一道期盼生物医药产业的明天会更好!▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用,请长按扫描上方二维码,即可访问“药明直播间”,观看相关话题的直播讨论与精彩回放免责声明:药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的,文中观点不代表药明康德立场,亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。版权说明:本文来自药明康德内容团队,欢迎个人转发至朋友圈,谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”,获取转载须知。分享,点赞,在看,聚焦全球生物医药健康创新
前言PREFACE“她们是生物医药领域的开拓者和创造者;她们的故事鼓舞我们不畏艰难险阻,勇于突破;她们的创新力和学习力让我们激情澎拜;无论是过去还是将来,杰出的她们都将持续改变生物医药研发的面貌,为人类对抗疾病带来无限可能。让我们一起来认识她们。”近日,美国知名行业媒体Endpoints News公布了其评选出的2022年“生物制药研发领域20位杰出女性领袖”榜单。这20位杰出女性在生物医药不同领域都有着突破性成就。图源:Endpoints News 官网Lovisa Afzelius 博士Flagship公司Origination基金合伙人Apriori Bio公司联合创始人兼首席执行官主要履历:前后加入了阿斯利康(AstraZeneca)、辉瑞(Pfizer);参与量子力学与神经网络、免疫系统功能研发相关工作;参与使用人工智能(AI)与机器学习来帮助药物开发;利用AI设计疫苗,以部署打击病毒的预防和治疗方法。Sheena Aurora 博士Impel Pharmaceuticals医疗事务副总裁主要履历:偏头痛研究先驱科学家;参与由NIH所支持的将偏头痛转换成可见的脑部电流影像研究;与Allergan公司合作开发偏头痛创新药物;曾加入礼来(Eli Lilly)并担任其全球疼痛开发领导人。Sue Dillon 博士Aro Biotherapeutics总裁兼首席执行官主要履历:曾担任强生旗下杨森(Janssen)免疫学负责人,在杨森工作超过16年,并参与包含Remicade、Simponi、Stelara与Tremfya药物的研发;2018年正式担任专注于靶向遗传医学药物开发公司Aro首席执行官;在2018年募集1300万美元资金,且在3年后获得另外8800万美元的投资。Ruxandra Draghia-Akli 博士杨森全球公共卫生研发负责人主要履历:曾协助欧盟委员会(EC)启动“创新医药先导计划(Innovative Medicines Initiative)”,并利用超过50亿美元的预算协助该创新研究进行,通过该项目成功获批的项目包括埃博拉(Ebola)病毒疫苗以及癌症液体活检推进;目前正协助强生启动全球各地的三项新研究中心。Ruth Gimeno 博士礼来(Eli Lilly)糖尿病、肥胖症、和心血管研究和早期临床开发副总裁主要履历:参与2型糖尿病葡萄糖依赖性促胰岛素多肽(GIP)和胰高血糖素样肽-1(GLP-1)受体双重激动剂Mounjaro(tirzepatide)临床计划启动至2期临床试验过程;获得7项发明专利,以及多个共同发明专利;正参与礼来(Eli Lilly)tirzepatide治疗肥胖临床3期试验。Jennifer Gordon 博士Excision BioTherapeutics公司研发高级副总裁主要履历:曾在学术界进行30多年研究,期间发表了约125篇研究论文、综述、书籍篇章;并担任Journal of NeuroVirology杂志期刊编辑部主任长达25年;致力于为世界与大众生活做出更大影响的贡献。Aida Habtezion 博士辉瑞首席医学官,斯坦福大学医生和科学家主要履历:2021年加入辉瑞担任首席医学官;曾在斯坦福大学(Stanford University)获得终生教职,任教期间担任多项资深职务;主张全球各地健康平等(health equity),医疗资源平等。Jian Irish 博士Metagenomi总裁兼首席运营官主要履历:曾在安进(Amgen)、赛诺菲(Sanofi)与Kite工作;在Kite负责CD19靶向CAR-T疗法Yescarta供应链与生产营运;致力于研究通过较早期CRISPR技术发现更精准的潜在方式来治疗疾病。Louise Kirman 女士前Cedilla Therapeutics公司医药化学主任主要履历:就职于Cedilla Therapeutics期间,主导CDK2项目开发;Cedilla在2022年下半年启动了CDK2条件性抑制剂小分子的新药临床试验申请(IND)临床前研究。虽然Kirman女士不具博士学位,但Cedilla领导阶层愿意给予其机会,而Kirman女士在CDK2项目的杰出表现也证明了不具备博士学位的女性,亦能展现杰出领导能力并做出突破。Suma Krishnan 女士Krystal Biotech联合创始人兼首席运营官主要履历:曾参与许多包含Vyvanse、Adderall XR与Fosrenol等重要药物的研发;2016年创建Krystal公司,专注于开发治疗营养不良性大疱性表皮松解症(DEB)治疗,其基因疗法产品B-VEC(beremagene geperpavec)是一款在研、非侵入性、可局部使用并重复给药的基因疗法。FDA预计在明年2月17日以前公布该疗法生物制品许可申请(BLA)的审评结果。Fiona Marshall 博士诺华生物医学研究中心(NIBR)首位女性总裁主要履历:Fiona Marshall博士是诺华NIBR在过去20年中的首位女性总裁,负责管理各科技领域不同药物的科学家,研究通过计算机方法来加速、优化药物与临床试验开发。Sabrina Martucci Johnson 女士Daré Bioscience公司首席执行官主要履历:专注于女性健康,带领Daré研发项目获得业界关注和投资;Daré开发用于治疗12岁以上细菌性阴道病(bacterial vaginosis)患者的阴道凝胶Xaciato获FDA批准,将为超过2100万位女性带来益处。Christel Menet 博士Confo Therapeutics首席科学官主要履历:曾在Faust Pharmaceuticals进行GPCR蛋白在帕金森病等神经系统疾病研究;Galapagos公司任职期间,紧密参与其JAK抑制剂filgotinib项目开发;2016年加入Confo,专注于开发靶向GPCR蛋白药物。Jane Parnes 博士安进高管,前斯坦福大学教授主要履历:曾在斯坦福大学担任教授长达24年,是首个在斯坦福医学院获得终生教职的女性教授;专注于免疫学研究、AMG 157药物开发,此项药物后来成为知名抗体药物Tezspire(tezepelumab),用于治疗12岁以上的严重哮喘病患。Katy Rezvani 博士MD安德森癌症中心自然杀伤细胞研究先驱主要履历:MD安德森癌症中心药物质量管理规范(GMP)与细胞疗法中心领导者;专注于NK细胞疗法研究,曾在《新英格兰医学期刊》发表NK细胞疗法研究,该研究显示有7位患者在接受治疗后癌症完全消失,此疗法目前已经进入2期研究。Amber Salzman 博士Epic Bio公司首席执行官,曾帮助bluebird bio开发基因疗法主要履历:参与开发bluebird bio公司的基因疗法Skysona(elivaldogene autotemcel,eli-cel)。此疗法在今年9月获得FDA加速批准上市,用于延缓4-17岁早期活动性脑性肾上腺脑白质营养不良男童的神经功能障碍的进展。这也是首款FDA批准用于治疗早期脑性肾上腺脑白质营养不良的基因疗法。她在今年加入同样专注于罕见遗传疾病的Epic Bio公司,持续为罕病患者疗法开发而努力。Laura Sepp-Lorenzino 博士Intellia Therapeutics公司首席科学官主要履历:曾在默沙东就职14年,参与包含癌症、疫苗、RNAi等不同领域研究;她于2014年加入RNAi疗法领域明星公司Alnylam Pharmaceuticals,并担任副总裁一职,主导乙肝与丙肝RNAi疗法的开发;加入Intellia后,负责科学战略研究以及CRISPR基因编辑早期开发。Effie Tozz 博士Avilar Therapeutics首席科学官主要履历:曾在诺华、武田、百时美施贵宝(BMS)、罗氏(Roche)、默沙东等不同大型药企任职;现今担任Avilar Therapeutics首席科学官,协助针对神经病学和神经退行性疾病的ATAC平台开发,Avilar专注于靶向细胞外蛋白的蛋白降解技术药物开发;通晓包含英文、法文、希腊语、德文,以及部分的中文与西班牙文。Barbara Wirostko 博士Qlaris Bio联合创始人兼首席医学官主要履历:在辉瑞公司期间,帮助推出一款治疗湿性年龄相关性黄斑变性的新药,并积累了丰富的药物开发经验;离开辉瑞后,她成为犹他大学的教授,同时进行多款眼科药物的临床试验研究;最近,她联合创建了Qlaris Bio,致力于开发一款降低眼内压的药物。Lili Yang 博士加州大学洛杉矶分校教授,Appia Bio和Immune Design公司联合科学创始人主要履历:在加州大学洛杉矶分校成立自己的实验室,致力于利用基因工程和干细胞开发抗癌免疫疗法;基于自己的实验室,联合创建了Appia Bio,利用造血干细胞,开发表达嵌合抗原受体的不变自然杀伤T细胞(CAR-iNKT)疗法,去年该公司与Kite公司达成研发合作。正如Endpoints News所言,这些杰出女性的故事展现了她们如何突破重重障碍,成为行业领袖。她们的成功不仅推动了生物医药行业的发展,也将推动更多优秀女性在医药行业取得成功。原文(英文)附有更多信息和人物故事,请点击阅读原文获取。参考资料:Special report 2022: Meet 20 women blazing trails in biopharma R&D. Retrieved December 7, 2022, from https://endpts.com/special-report-2022-meet-20-women-blazing-trails-in-biopharma-rd/相关阅读:19位行业专家,4场知识盛宴,抗体药物大规模高效生产系列网络研讨会盛大开启!
▎药明康德内容团队报道12月8日,业内知名媒体Endpoints News公布了推动生物医药研发的20位杰出女性榜单。在相关新闻中,Endpoints News指出这份榜单中的20名杰出女性从超过500名生物医药领域的候选人中筛选产生。她们是生物医药领域的开拓者,她们的故事令人憧憬、激发热情,她们的工作不但在过去,也将在未来,持续改变生物医药研发的面貌。Lovisa Afzelius博士Flagship公司Origination基金合伙人,Apriori Bio公司联合创始人兼首席执行官Lovisa Afzelius博士出生于瑞典,并在当地获得计算机化学博士学位。她前后加入了阿斯利康(AstraZeneca)、辉瑞(Pfizer)并参与量子力学与神经网络、免疫系统功能研发相关工作。在共同创建一家数字健康公司后,她于2020年成为Flagship的Origination基金合伙人,参与使用人工智能(AI)与机器学习来帮助药物开发。而同时身为Apriori Bio共同创始人兼首席执行官的她,也利用AI设计疫苗,以部署打击病毒的预防和治疗方法,并同时以提供公共健康政策讯息为目标。Sheena Aurora博士偏头痛研究先驱,Impel Pharmaceuticals医疗事务副总裁在偏头痛还被认为只是歇斯底里女人专属障碍的早期年代,科学家通过一系列试验证明偏头痛其实是由于病人在视觉与感觉生理状态与常人不同所造成,而Sheena Aurora博士正是这些早期研究的先驱之一。通过参与一项由NIH所支持的将偏头痛转换成可见的脑部电流影像的计划,Aurora博士与Allergan公司合作开发偏头痛创新药物,并最终促使她加入礼来(Eli Lilly)担任其全球疼痛开发领导人,以及现在担任Impel医学事务副总裁的职位。Sue Dillon博士Aro Biotherapeutics总裁兼首席执行官四款强生(Johnson & Johnson)旗下知名的免疫学药物皆与一个共同的人名有关:Sue Dillon。Sue Dillon博士曾担任强生旗下杨森(Janssen)免疫学负责人,并参与包含Remicade、Simponi、Stelara与Tremfya药物的研发。Dillon博士曾说她在杨森超过16年的时间,所学习到的一件事是,当你没有一个杰出的团队时,你将无法完成任何事情。她在2018年正式担任Aro的首席执行官。Aro是一家专注于靶向遗传医学药物开发的公司,其在2018年募集1300万美元资金,并获得强生支持,且在3年后获得另外8800万美元的投资。相关阅读:A轮融资近一亿美元,这家新锐如何突破核酸药物递送瓶颈?| 迅猛新分子Ruxandra Draghia-Akli博士杨森全球公共卫生研发负责人Ruxandra Draghia-Akli博士曾于欧盟委员会(EC)协助启动一项被称之为“创新医药先导计划(Innovative Medicines Initiative)”的官方-民间合作计划,利用超过50亿美元的预算协助创新研究的进行。通过这个计划成功的项目包含获批的埃博拉(Ebola)病毒疫苗以及癌症液体活检的推进。目前在强生担任全球公共卫生研发负责人的她,正在协助强生启动在全球各地的三项新研究中心,专注于解决具成为“流行病潜力”的疾病,包含登革病毒与微生物抗药性。Ruth Gimeno博士礼来糖尿病、肥胖症、和心血管研究和早期临床开发副总裁Ruth Gimeno博士在礼来的工作使得她能够参与自临床计划启动至2期临床试验完成的整个过程。其中包含获批用于治疗2型糖尿病的葡萄糖依赖性促胰岛素多肽(GIP)和胰高血糖素样肽-1(GLP-1)受体双重激动剂Mounjaro(tirzepatide)。目前礼来正在进行tirzepatide用于治疗肥胖的临床3期试验。Gimeno博士手中握有7项专利,以及许多共同发明。Jennifer Gordon博士Excision BioTherapeutics公司研发高级副总裁Jennifer Gordon博士在全职加入Excision以前,曾在学术界进行30多年的研究,期间发表了约125篇研究论文、综述、书籍篇章,并担任Journal of NeuroVirology杂志期刊编辑部主任长达25年。对于她而言,自终生教职转换到业界工作是一项自然而然的事。她指出,促使她做出这项转变的动力在于她想要为世界与大众生活做出更大影响的贡献,而在业界工作让她更靠近实现此愿景的机会。Aida Habtezion博士辉瑞首席医学官,斯坦福大学医生和科学家Aida Habtezion博士在加入辉瑞以前,曾在斯坦福大学(Stanford University)获得终生教职。之后她在2021年加入辉瑞担任首席医学官。她在斯坦福大学任教期间,便同时经营其转化实验室、管理临床、治疗病患并同时在教职员中担任多项资深职务。她强调让她最终选择加入辉瑞的原因是她认为自己还没有达到能力的顶点,她仍有着强烈的欲望想要学习更多!她目前在辉瑞的主要责任是提升不仅在美国更是在全球各地健康平等(health equity)的情形,使得大众能够平等地获得医疗资源。Jian Irish博士Metagenomi总裁兼首席运营官Jian Irish博士在担任目前Metagenomi的职务以前,曾分别在安进(Amgen)、赛诺菲(Sanofi)与Kite工作。当Kite准备推出其CD19靶向CAR-T疗法Yescarta期间,Irish博士负责供应链与生产的营运,这是一项极具挑战性的任务。Irish博士指出在她所担任的职务中,她不仅可以帮助患者,亦可实现其对化学与物理的热爱。她在2021年加入Metagenomi公司,打算通过较早期CRISPR技术更为精准的潜在方式来治疗疾病。一直向极限挑战是她前进的动力。Louise Kirman女士前Cedilla Therapeutics公司医药化学主任Louise Kirman女士就职于Cedilla Therapeutics时,在2019年领导了CDK2项目的开发。Cedilla在2022年下半年启动了其CDK2条件性抑制剂小分子的新药临床试验申请(IND)临床前研究。根据Endpoints News的新闻介绍,由于Kirman女士不具博士学位,这让她在生物医药产业职业生涯面对许多限制,但Cedilla领导阶层愿意给予其机会,而Kirman女士在CDK2项目的杰出表现也证明了不具备博士学位的女性,亦能展现杰出领导能力并做出突破。Louise Kirman女士在Endpoints News评选时在Cedilla公司工作,目前已离开该公司。Suma Krishnan女士Krystal Biotech联合创始人兼首席运营官在共同创建Krystal Biotech以前,Krishnan女士曾参与许多包含Vyvanse、Adderall XR与Fosrenol等重要药物的发现。在2016年,Krishnan女士与其丈夫共同创建了Krystal公司,专注于开发治疗营养不良性大疱性表皮松解症(DEB)的疗法。其基因疗法产品B-VEC(beremagene geperpavec)是一款在研、非侵入性、可局部使用并重复给药的基因疗法。FDA预计在明年2月17日以前公布该疗法生物制品许可申请(BLA)的审评结果。Fiona Marshall博士诺华生物医学研究中心(NIBR)首位女性总裁Fiona Marshall博士是诺华NIBR在过去20年中的首位女性总裁,负责管理来自不同药物发现科技领域的科学家,以及推动化学生物研究以了解化合物对蛋白质功能的影响,并通过计算机方法来加速、优化药物与临床试验的开发。对她而言,走在药物发现先进科技的前沿是她职业发展的原则。Sabrina Martucci Johnson女士Daré Bioscience公司首席执行官Sabrina Martucci Johnson女士在2015年创建Daré Bioscience之初,在募集资金时遇到重重阻碍,但最终Daré成功吸引业界关注女性健康,并获得投资。Johnson女士说她在其中所学习到的功课,便是如何与投资者进行对话,并如何领导一个团队。在去年Daré所开发用于治疗12岁以上细菌性阴道病(bacterial vaginosis)患者的阴道凝胶Xaciato获FDA批准。公司预估,此疾病影响超过2100万位女性。Christel Menet博士Confo Therapeutics首席科学官Christel Menet博士在加入Confo Therapeutics以前,曾在Faust Pharmaceuticals进行GPCR蛋白在像是帕金森病等神经系统疾病的研究,并在2005年加入Galapagos公司时,紧密参与其JAK抑制剂filgotinib项目的开发。她指出,在她职业生涯中最令她感到高兴的一刻,便是听见一位医师告诉她,某位病患因为使用filgotinib而病情获得改善。Menet博士于2016年加入Confo,专注于开发靶向GPCR蛋白药物。Confo公司的先导项目目前处于临床1期阶段当中。Jane Parnes博士安进高管,前斯坦福大学教授在加入安进以前,Parnes博士曾在斯坦福大学担任教授长达24年,专注于免疫学研究,她是首个在斯坦福医学院获得终生教职的女性教授。在她就职于安进期间,专注于AMG 157药物的开发,而此项药物后来成为知名抗体药物Tezspire(tezepelumab),用于治疗12岁以上的严重哮喘病患。Katy Rezvani博士MD安德森癌症中心的自然杀伤细胞研究先驱Katy Rezvani博士在在德州MD安德森癌症中心的研究团队在2020年于《新英格兰医学期刊》中所发表的一项关于NK细胞疗法的研究显示,有7位患者在接受治疗后癌症完全消失。这是NK细胞疗法早期临床验证研究之一。Rezvani博士所开发的NK细胞疗法最终授权给武田(Takeda),此疗法在去年进入临床2期研究。Rezvani博士的实验室在建立之初仅有包含她在内的3位成员,而现今此团队已扩增至54人。她同时还领导MD安德森癌症中心的药物质量管理规范(GMP)与细胞疗法中心,这是对她成功研究的见证。Amber Salzman博士Epic Bio公司首席执行官,曾帮助bluebird bio开发基因疗法Amber Salzman博士的人生转折点是在她与法国神经学家Patrick Aubourg对话的那一天,她被告知她1岁的儿子罹患一种罕见遗传疾病——肾上腺脑白质营养不良(ALD)。ALD是一种罕见的神经退行性疾病,症状通常发生于儿童时期,可迅速导致进行性、不可逆的神经功能丧失和死亡。当她获知治疗她儿子的最佳方式是基因治疗——一项当时尚未存在的疗法,她便与当时产业与科学界的专家会面,之后他们共同开发了现在bluebird bio公司的基因疗法Skysona(elivaldogene autotemcel,eli-cel)。此疗法在今年9月获得FDA加速批准上市,用于延缓4-17岁早期活动性脑性肾上腺脑白质营养不良男童的神经功能障碍的进展。这也是首款FDA批准用于治疗早期脑性肾上腺脑白质营养不良的基因疗法。她在今年加入同样专注于罕见遗传疾病的Epic Bio公司,持续为罕病患者疗法开发而努力。Laura Sepp-Lorenzino博士 Intellia Therapeutics公司首席科学官Laura Sepp-Lorenzino博士在加入Intellia Therapeutics以前,曾在默沙东就职14年,参与包含癌症、疫苗、RNAi等不同部门研究。她于2014年加入RNAi疗法领域明星公司Alnylam Pharmaceuticals,并担任副总裁一职,主导乙肝与丙肝RNAi疗法的开发。最后她加入Intellia,并负责科学战略研究以及CRISPR基因编辑早期开发。此新锐公司的一系列不同领域与战略布局是吸引她加入的主因。她致力于帮助病患,她也指出能够在其职业生涯中帮助许多优秀的科学家,使得他们能够更快速地成长是她所享受的一件事。Effie Tozz博士Avilar Therapeutics首席科学官Effie Tozzo博士曾在包含诺华、武田、百时美施贵宝(BMS)、罗氏(Roche)、默沙东等不同大型药企任职。现今担任Avilar Therapeutics首席科学官的她,协助针对神经病学和神经退行性疾病的ATAC平台开发。Avilar是专注于靶向细胞外蛋白的蛋白降解技术药物开发。Tozzo博士通晓包含英文、法文、希腊语、德文,以及部分的中文与西班牙文。她特别指出沟通对于成功团队的重要性,如果一个团队成员之间不进行对话,这个团队是无法赢得赛程的。Barbara Wirostko博士Qlaris Bio联合创始人兼首席医学官Wirostko博士对眼科的兴趣源于她的父亲,他是一名眼科医生。“眼科吸引我的地方在于你可以治疗患者,改变他们的生活。”她说。在获得医学博士学位后,她加入辉瑞公司,帮助推出一款治疗湿性年龄相关性黄斑变性的新药。在辉瑞,她积累了丰富的药物开发经验。离开辉瑞后,她成为犹他大学的教授,同时是多款眼科药物的临床试验研究员。最近,她联合创建了Qlaris Bio,该公司致力于开发一款降低眼内压的药物。Wirostko博士对进入生物医药领域的年轻女性的建议是:对困难有所准备,同时要勇于冒险。Lili Yang博士加州大学洛杉矶分校教授,Appia Bio和Immune Design公司联合科学创始人Yang博士在加州理工学院攻读博士学位时就对细胞和基因疗法感兴趣。她的目标是利用基因工程和干细胞开发抗癌免疫疗法。在加州大学洛杉矶分校成立自己的实验室后,她在2020年基于自己实验室的研究联合创建了Appia Bio,利用造血干细胞,开发表达嵌合抗原受体的不变自然杀伤T细胞(CAR-iNKT)疗法。去年该公司与Kite公司达成研发合作。Yang博士鼓励进入研发领域的女性不要为自己设限。她表示自己的博士生研究当时看起来并不成熟而且范围过广,但是它推动了她的职业发展。正如Endpoints News所言,这些杰出女性的故事展现了她们如何突破重重障碍,成为行业领袖。她们的成功故事不仅推动了生物医药行业的发展,也将推动更多优秀女性在医药行业取得成功。在榜单中,还附有大量采访和人物轶事,本文限于篇幅,仅涉及其中少量内容。如有兴趣了解更多,点击文末“阅读原文/Read More”即可访问榜单页面。本文人物图片除特别说明,均来自相应公司、科研机构、或个人LinkedIn页面。参考资料:[1] Special report 2022: Meet 20 women blazing trails in biopharma R&D. Retrieved December 7, 2022, from https://endpts.com/special-report-2022-meet-20-women-blazing-trails-in-biopharma-rd/本文来自药明康德内容团队,欢迎个人转发至朋友圈,谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号留言联系我们。其他合作需求,请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明:药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的,文中观点不代表药明康德立场,亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。
100 项与 ARO Medical 相关的药物交易
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