Shenzhen Second People's Hospital

蒲公英（深圳）生物医药孵化器，坐落于西丽湖国际科教城，占地面积2000平方米，由蒲公英ouryao和蒲公英创投共同打造，深圳市南山区政府认定的生物医药孵化器，会是您来深创业第一站的首选。 01 西丽湖国际科教城介绍 深圳西丽湖国际科教城是深圳市南山区政府大力建设的重要科技与教育基地。集中了深圳超过50%的高校资源，包括深圳大学、南方科技大学、清华大学深圳国际研究生院等7所高校，同时聚集了大量的高层次人才和创新资源。区域内的在校学生人数超过6万人，科教人才达2.4万，形成了完善的创新生态链。  科教城的建设得到国家、省、市的高度支持，并已成为粤港澳大湾区国际科技创新中心的重要组成部分。区域内还设有鹏城实验室等重大科研平台，吸引了诸多国际顶级大学和科研机构的入驻，此外，西丽湖国际科教城还注重科技与金融的融合，设立了专项基金，支持科技创新成果的转化。 02 面向生物医药项目入驻孵化 作为深圳西丽湖国际科教城内的生物医药孵化平台，我们不仅提供临床前的实验室和研发设备，还能为您的团队与科教城内的顶尖高校和科研机构合作开展链接。 蒲公英（深圳）生物医药孵化器现面向全球生物医药创新项目开放入驻机会，如果您的项目想来深落地，欢迎加入我们。 办公空间 “1+4”独立办公室、多工位共享办公 满足不同规模的创业团队，真正实现拎包入住 临床前实验室 200平十万级实验室，4个独立实验室 面积30平米理化实验室，提供实验台、实验柜、上下水池系统等 配备设备：液相、质谱、生物反应器、分析天平、精密天平、水分仪、实验室超纯水机、无菌检测泵等 · · 活动空间 蒲公英生物医药孵化器定期举办创新创业大赛、项目路演、行业交流沙龙等活动，并提供专门的产品展示空间，为企业提供展示创新成果、拓展合作的机会。 03 蒲公英孵化体系  品牌IP服务  依托蒲公英BBS论坛（ouryao.com）超过120万实名医药用户及蒲公英ouryao公众号110万+的流量，为企业提供品牌宣传、IP打造与商业化推广服务，提升行业影响力。  创业辅导服务  蒲公英拥有创新创投、企业运营、项目孵化等多领域创业导师，针对创业难点痛点，安排与项目负责人进行一对一交流解答。  政策法规服务  政策研究团队，针对被孵企业不同发展阶段，定制政策申请计划、注册临床资源赋能。  商业化BD业务  聚焦创新药、细胞治疗、合成生物和医疗设备领域，蒲公英通过与多家上市公司合作，助力入孵企业开拓商务BD合作，实现成果转化。  融资对接服务  长期与深创投、天使母基金、复健资本、南山战新投、南山创投等深圳知名创投公司深度合作，不定期举办路演会、投融资对接会等，帮助项目高效便捷对接资本。  早期投资支持  蒲公英创投提供种子轮和天使轮投资，帮助生物医药初创企业在早期获得资金与资源支持。  湾区生态赋能  依托湾区医药共创荟，与政府、高校、医院、投资机构、药企及供应链上下游企业深度联动，满足入孵企业在政策、融资、市场和产业链上的多样化需求。  免费注册地址  创业者/团队的人才项目通过审核后，成功入驻蒲公英后，蒲公英可免费提供工商注册地，助力创业成果落地。 04 团队入驻要求及申请流程 入驻条件 1.主要从事生物医药新技术、新产品的研发、生产和服务企业 2.申请进入孵化器的企业，成立时间不超过24个月 3.企业注册地和办公场所须在本孵化器场地内 企业入孵五部曲 · 入孵申请：企业填写《入孵申请表》并提交商业计划书、身份及资质证明材料 · 评审程序：孵化器根据企业提供的申请材料进行评审，就《入孵企业评审表》给出评审结果。 · 签订协议：企业评审通过后，双方就孵化场地、孵化费用等进行洽谈，双方达成一致后签订《企业孵化协议》。 · 办理入驻：企业根据《入驻通知书》准备相关材料，缴纳合同费用，领取门禁卡，正式入驻。 · 毕业或退出：孵化器定期对孵化企业进行考核，考核不通过协议终止，考核通过的企业继续孵化至毕业。 扫码添加负责人，备注【蒲公英生物医药孵化器入驻】即可获取《入孵申请表》。 05 孵化案例 祥根生物｜粒影生物｜珈钰生物｜宁聚生物｜栅极芯致｜凯熙生命｜川普生物｜英诺迈博｜维他智联｜追光生物｜杰成生物｜华清微畅易｜安盛康泰｜创正生物｜微穹生物｜药途科技｜恒道医药 06 湾区医药共创荟生态圈 深创投｜深投控｜深圳天使母基金｜南山战新投｜南山创投｜福田引导基金｜复健资本｜松禾资本｜腾讯｜华为｜晶泰科技｜华润医药｜信立泰｜健康元｜海普瑞｜清华大学｜南方科技大｜香港中文大学｜深圳市第二人民医院｜华南医院｜河南省医药设计院｜益诺思｜中科圣杰｜赛诺实验室｜华翱洁净 07 孵化服务活动线上链接 南山创赛 星火计划路演(复健资本) 概念验证路演 清华大学产学研 蒲公英＆蒲公英创投 蒲公英，致力于成为中国制药产业生态圈领先的科技服务平台，网站BBS实名注册用户105万+，微信公众号专业用户120万+，提供制药行业信息、知识和资讯服务，流量和传播影响力行业遥遥领先，是中国医药制造领域领先的互联网生态社区，是中国医药行业极具影响力的专业媒体，是中国制药行业领先的专业知识服务平台。 蒲公英创投（OurVentures），是中国制药产业生态圈领先的科技服务平台——蒲公英（Ouryao）旗下的投资板块，专注生物医药领域早期投资，依托蒲公英平台120万+制药领域的专业用户，依托蒲公英媒体、教育、出版、产品、园区、论坛、联盟等专业板块资源，为创业企业加速赋能。 蒲公英创投合作：于总监 17614409884（微信同号）

引言 异染性脑白质营养不良症（MLD）是一种遗传性罕见病，因芳基硫酸酯酶A（ARSA）活性降低导致神经系统中硫脂质的积累，引起脱髓鞘、神经炎症和神经变性，表现出进展迅速的神经退行性疾病临床症状，目前没有特效药。现有的治疗策略包括ARSA酶替代疗法、腺相关病毒基因疗法和同种异体造血干细胞移植等，但疗效有限。2024年4月，Orchard Therapeutics的一款造血干细胞基因治疗产品（HSCGT）Lenmeldy（Atidarsagene Autotemcel）获得FDA批准。但是该疗法仅适用于治疗患者症状前晚婴型、症状前或者症状早期的青少年型 MLD 患者，获益人群十分有限。由于缺乏对MLD的认识，大多数MLD患者在诊断时已进展到症状后阶段。不同于快速退化的晚婴型MLD，晚发型如青少年型和成人型MLD通常神经症状退行性进展速度较慢些，为潜在的干预提供了治疗时间窗口的可能机会。因此，迫切需要评估HSCGT对该患者人群在症状发生后的治疗安全性和有效性。 近日，深圳理工大学/中国科学院深圳先进技术研究院教授连祺周团队联合广州医科大学附属妇女儿童医疗中心、深圳市第二人民医院、深圳市儿童医院及香港大学等医疗机构，在Protein & Cell杂志在线发表了题为Lentivirus-modified hematopoietic stem cell gene therapy for advanced symptomatic juvenile metachromatic leukodystrophy: A long-term follow-up pilot study 的最新研究成果，报告了一项自体造血干细胞基因治疗已发病的青少年型异染性脑白质营养不良（MLD）患者将近10年的安全性和有效性随访研究。 早在2014年，连祺周团队开创了亚洲首个造血干细胞基因疗法应用于有症状的青少年型MLD患者，并进行了一项多中心、单臂、开放临床试验（ClinicalTrials.gov ID: NCT02559830），通过分析治疗后短期和长期随访期间发生的不良事件以评估该疗法的长期安全性，通过ARSA活性检测、MRI评分及神经功能评分等评估临床获益。 图1 慢病毒修饰的造血干细胞基因治疗发病后青少年型MLD患者的疗法概念图(Credit: Protein & Cell) 该项研究已经筛选了6例患者，并在持续开放入组。研究论文报道了入组前3名患者的临床特征以及分别随访了4.5、6.9及9.6年的安全性及有效性数据。安全性数据分析结果显示，患者接受治疗后的两个月内发生的不良事件主要为中性粒细胞减少症，与化疗清髓有关，经常规治疗在短期内好转。在长期随访中没有观察到HSCGT相关的不良事件，安全性良好。另外基因组整合效率评估结果显示，患者的造血干细胞以及外周血单个核细胞中均已整合正常功能的ARSA基因。研究团队特别关注了因慢病毒载体随机插入而诱发的突变以及致癌基因激活的风险。通过全基因组分析以及PCR检测，所有890个插入位点均分布在染色体上，没有聚集插入倾向，且大部分插入位点分布在基因内含子序列，只有12个插入位点分布在外显子、启动子以及3’UTR区域，致癌基因上没有发现任何插入位点。 有效性评估显示患者血清ARSA酶活性在接受HSCGT后明显提升并维持高于正常水平；与未接受HSCGT患者的自然病程相比，该研究患者在接受HSCGT后，颅脑核磁共振（MRI）评分有所改善且持续稳定，提示神经退行性变疾病的进展得以缓解；神经功能评分GMFC-MLD及FIM评分在治疗后得到改善，提示HSCGT治疗可改善患者日常生活自理能力。该项研究数据显示，研究团队采取的HSCGT疗法可提高已发病青少年型MLD患者的ARSA酶活性，缓解神经退行性疾病进展，提高患者日常生活自理能力，且安全性良好。该项研究在基因治疗遗传代谢性脑病领域实现了一个重要的里程碑，有力推动了我国细胞治疗和基因治疗技术的临床转化。 参考文献 https://academic-oup-com.libproxy1.nus.edu.sg/proteincell/advance-article/doi/10.1093/procel/pwae037/7698288?login=false 责编|探索君 排版|探索君 文章来源|“BioArt” End 往期精选 围观 一文读透细胞死亡(Cell Death) | 24年Cell重磅综述（长文收藏版） 热文 Cell | 是什么决定了细胞的大小？ 热文 Nature | 2024年值得关注的七项技术 热文 Nature | 自身免疫性疾病能被治愈吗？科学家们终于看到了希望 热文 CRISPR技术进化史 | 24年Cell综述

第29届欧洲血液学会（EHA）年会于2024年6月13日—6月16日在西班牙马德里举行，作为全球血液学领域规模最大的国际会议之一，EHA年会汇聚了众多顶尖专家和学者，共同分享领域内创新理念及前沿科学研究进展，致力于提高全球血液学临床实践、研究和教育水平。 石药集团自主研发的2类新药——多恩达®（盐酸米托蒽醌脂质体）的多项研究成果在此次盛会上精彩亮相。 研究成果一 题目：盐酸米托蒽醌脂质体治疗急性髓系白血病真实世界研究的短期疗效及安全性分析 摘要编号：P602 作者：哈尔滨血液病肿瘤研究所 马军教授 研究结果：截至2024年2月21日，共纳入239例至少接受一周期含盐酸米托蒽醌脂质体（Lipo-MIT）方案治疗的急性髓系白血病（AML）患者进行疗效和安全性分析。初治患者整体复合完全缓解（CRc）率为84.6%（99/117）、客观缓解率（ORR）为91.5%（107/117），45例接受诱导治疗患者CRc率为75.6%、ORR为88.9%；复发难治患者整体CRc率为45.1%（55/122）、ORR为55.7%（68/122），101例接受诱导治疗患者CRc率为41.6%、ORR为54.5%。常见3-4级治疗相关不良事件（TRAE）为血液学毒性（82%）和肺部感染（5.9%）。含Lipo-MIT方案在AML治疗中显示良好的疗效和安全性。 研究成果二 题目：接受盐酸米托蒽醌脂质体联合白消安和氟达拉滨预处理方案行单倍体造血干细胞移植后以环磷酰胺预防GVHD的研究 摘要编号：P1370 作者：苏州大学附属第一医院 吴德沛教授、韩悦教授 研究结果：一项开放性、随机对照研究纳入56例急性白血病患者（对照组、试验组各28例），随机1:1分配至试验组（米托蒽醌脂质体、白消安、氟达拉滨预处理，联合移植后环磷酰胺（Lipo-MIT+BuFlu+PTCy）和对照组（白消安、环磷酰胺（BuCy）预处理，联合预防移植物抗宿主病（GVHD）标准方案）。中位随访时间7个月，试验组和对照组累计急性GVHD发生率分别为21.42%和42.86% （p=0.086），慢性GVHD发生率分别为25.00%和39.29%（p=0.252）。两组中度和重度慢性GVHD整体发生率分别为0%和17.86%（p=0.019），具有显著性差异。两组移植相关死亡率、不良事件及总生存期（OS）均无统计学差异。Lipo-MIT+BuFlu+PTCy方案与BuCy方案具有相似的疗效，但在预防GVHD发生方面更优。 研究成果三 题目：盐酸米托蒽醌脂质体联合CLAG方案治疗复发难治AML（非M3）的疗效和安全性 摘要编号：P1749 作者：陆军军医大学第二附属医院 张曦教授 研究结果：回顾性纳入16例接受Lipo-MIT联合CLAG（克拉屈滨+阿糖胞苷+G-CSF）方案治疗的复发难治AML患者， CRc率为68.8%（11/16），CRc患者中9例（81.8%）达到流式MRD阴性。中位随访时间4.42个月，中位无复发生存期（RFS）17.05个月，中位总生存期（OS）未达到。常见的3级及以上TRAE为血液学毒性（100.0%）、败血症（18.8%）和肺部感染（12.5%），中性粒细胞计数＜0.5×109/L的中位持续时间为24天，血小板计数＜20×109/L的中位持续时间为18天。Lipo-MIT联合CLAG方案治疗复发难治AML具有令人鼓舞的疗效和可控的安全性。 研究成果四 题目：盐酸米托蒽醌脂质体联合阿糖胞苷治疗新诊断AML患儿的药代动力学、安全性和有效性 摘要编号：P1823 作者：中国医学科学院血液病医院 竺晓凡教授 研究结果：截至2024年2月20日，共纳入7例AML患儿进行数据分析。单次静脉注射Lipo-MIT 30 mg/m2后，游离与总米托蒽醌的比值固定在1%～2%，AUC0-t比值为1.83%±0.554%，总米托蒽醌平均t1/2为60.2±9.35小时。与单独使用Lipo-MIT相比，Lipo-MIT与阿糖胞苷联合使用时的药代动力学（PK）特性在AML患儿中未发生改变。CRc率为85.7%（6/7），在达到CRc的患者中流式MRD阴性率为100%（6/6），2例有髓外浸润的患儿病灶消失。最常见的3-4级TRAE包括血液学毒性（100.0%）、软组织感染（28.6%）。Lipo-MIT具有良好的PK特性，与阿糖胞苷联合使用后未受影响，同时显示一定的疗效且安全可耐受。 研究成果五 题目：盐酸米托蒽醌脂质体联合方案治疗复发难治急性髓系白血病的疗效和安全性 摘要编号：PB2460 作者：中国医学科学院血液病医院 姜尔烈教授 研究结果：纳入了20例复发难治成人AML患者，给予Lipo-MIT联合方案进行诱导治疗。12（60%）例患者经过一周期治疗达到CRc，13例allo-HSCT后复发的患者中，9（69.23%）例达CRc。其中MAC（Lipo-MIT+阿糖胞苷+环磷酰胺）样方案疗效较优，CRc率为66.67%。中位随访时间6.64个月，中位OS为9.99个月，中位EFS为2.18个月。发生率最高的3-4级TRAE包括贫血（50%）和肺部感染（40%），无致死性感染发生。对于接受化疗以及allo-HSCT后复发难治AML患者，Lipo-MIT联合方案是一种安全有效的选择。 研究成果六 题目：盐酸米托蒽醌脂质体联合BUCY或氟达拉滨+BUCY用于AML和ALL异基因造血干细胞移植预处理的有效性和安全性 摘要编号：PB3158 作者：深圳市第二人民医院 杜新教授 研究结果：回顾性分析30例急性白血病患者（AML 15例，急性淋巴细胞白血病（ALL）15例）。所有患者移植后均达到血液学完全缓解和造血重建，中性粒细胞中位植入时间19天，血小板中位植入时间24天。移植后28天内治疗相关毒性主要为肝脏毒性和出血性膀胱炎，大多为轻度。急性GVHD发生率为26.7%（8/30），仅3例为3-4级。中位随访时间6.34个月，慢性GVHD发生率为20%，均为1-2级。在BUCY样预处理方案中加入Lipo-MIT具有可接受的安全性，更多长期随访数据有待进一步更新。 研究成果七 题目：环磷酰胺、盐酸米托蒽醌脂质体、长春新碱和泼尼松联合或不联合利妥昔单抗（CMOP±R）一线治疗非霍奇金淋巴瘤的II期研究 摘要编号：PB3027 作者：苏州大学附属第一医院弘慈血液病医院 黄海雯教授 研究结果：本研究共纳入33例初治非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者，30例疾病分期为III-IV期，18例IPI评分≥3分。中位随访时间6.6个月，ORR为90.9%（20/22），完全缓解（CR）率为77.3%（17/22）。亚组分析显示，在进展期（IPI评分3-5分）患者中ORR和CR率均为90.9%。最常见的3-4级TRAE为血液学毒性，包括白细胞计数降低（33.3%）、中性粒细胞计数降低（36.4%）和淋巴细胞计数降低（48.5%），未见心脏相关不良事件。CMOP±R方案一线治疗NHL显示良好疗效，特别针对晚期患者不良反应可控。 研究成果八 题目：盐酸米托蒽醌脂质体、吉西他滨、长春瑞滨联合或不联合利妥昔单抗（GVM±R）治疗复发难治侵袭性非霍奇金淋巴瘤的I期临床研究 摘要编号：PB3004 作者：中国医学科学院血液病医院 邱录贵教授 研究结果：共纳入18例复发难治侵袭性非霍奇金淋巴瘤（R/R aNHL）患者。Lipo-MIT 16、18、20 mg/m2剂量组各发生1例剂量限制性毒性（DLT），均为4级中性粒细胞计数降低超过7天。18例患者ORR为66.7%，CR率为44.4%；其中弥漫大B细胞淋巴瘤的ORR为71.4% （5/7），CR率为57.1%（4/7），T/NK细胞淋巴瘤ORR为63.6%（7/11），CR率36.4% （4/11）。常见的3-4级TRAE主要为白细胞计数降低（94.4%）、中性粒细胞计数降低（88.9%）及血小板计数降低（72.2%）。GVM±R方案在R/R aNHL中显示初步疗效和可控的安全性，Lipo-MIT的RP2D为18 mg/m2。 研究成果九 题目：盐酸米托蒽醌脂质体联合环磷酰胺、长春新碱、依托泊苷和泼尼松（CMOEP）方案治疗初治外周T细胞淋巴瘤的I期临床研究 摘要编号：PB3009 作者：天津医科大学肿瘤医院 张会来教授 研究结果：共纳入11例不同亚型PTCL患者，其中Lipo-MIT 15 mg/m2组3例、18 mg/m2组5例、20 mg/m2组3例，均未发生DLT，常见的3-4级TRAE主要为白细胞计数降低（63.6%）、中性粒细胞计数降低（54.5%）、淋巴细胞计数降低（36.4%）和贫血（18.2%）。截至数据统计，8例患者具有至少一次疗效评估结果，整体ORR为100%，CR率为50%。CMOEP方案在初治PTCL中显示初步疗效和可控安全性。 研究成果十 题目：盐酸米托蒽醌脂质体联合方案用于复发难治NK/T细胞淋巴瘤的有效性及安全性 摘要编号：PB3011 作者：北京同仁医院 王亮教授 研究结果：回顾性纳入12例既往接受过含培门冬酶方案治疗的复发难治NK/T细胞淋巴瘤（NKTCL）患者。5例（41.7%）患者达CR，5例（41.7%）患者达部分缓解（PR），1例（8.3%）患者疾病稳定（SD），1例（8.3%）患者疾病进展（PD）。中位随访时间4个月，中位PFS为5个月，中位OS为7个月。9例患者发生≥3级骨髓抑制，中位恢复时间为14天。另外5例患者发生皮肤蓝染，但未显示出皮肤蓝染与治疗疗效间具有相关性。基于Lipo-MIT联合方案治疗复发难治NKTCL显示较高缓解率，有望为临床提供治疗新选择。 本资料仅为我公司新闻事件的客观描述，非产品推荐依据