Namicin (Shanghai) Biotechnology Co., Ltd.

行业动态速览 热点聚焦 01 广东发布新政，支持基因治疗、细胞治疗等创新生物制品研发，重点发展基因技术、细胞治疗、合成生物学等新领域新赛道 10月9日，广东省人民政府办公厅召开新闻发布会，会上重磅发布了《关于进一步推动广东生物医药产业高质量发展的行动方案》。该方案涉及创新药械全链条支持、创新平台和基础设施建设、促进临床研究、加快审评审批、医保支持、金融支持等多个方面，以促进生物医药产业的全链条高质量发展。 推荐阅读：广东发布新政，支持基因治疗、细胞治疗等创新生物制品研发，重点发展基因技术、细胞治疗、合成生物学等新领域新赛道 02 再次获批！热烈祝贺瑞风生物RM-101注射液国内IND获批 近日，瑞风生物针对Usher综合征的创新药物RM-101获得中国国家药品监督管理局(NMPA)审批，这是RM-101注射液IND申请继获得美国食品药品监督管理局（FDA）审批后的又一重大里程碑。作为瑞风生物的战略合作伙伴，派真生物对这一重大进展表示衷心祝贺！ 推荐阅读：再次获批！热烈祝贺瑞风生物RM-101注射液国内IND获批 03  恒瑞医药子公司AAV双基因药物国内获批临床 近日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，恒瑞医药（600276）子公司上海瑞宏迪医药有限公司（以下简称“瑞宏迪”）自主研发的AAV双基因药物RGL-193注射液获批临床。 推荐阅读：恒瑞医药子公司AAV双基因药物国内获批临床 04 mRNA-LNP体内基因编辑疗法挺进3期临床 由CRISPR基因编辑技术奠基人、诺奖得主詹妮弗·杜德娜（Jennifer Doudna）创立的体内基因编辑疗法公司Intellia Therapeutics近日宣布，已启动基于mRNA-LNP的CRISPR体内基因编辑疗法NTLA-2002治疗遗传性血管性水肿（HAE）的全球关键HAELO 3期研究。 推荐阅读：mRNA-LNP体内基因编辑疗法挺进3期临床 05 国内首个冻干RSV mRNA疫苗IND申请获受理 2024年10月11日，纳美信（上海）生物科技有限公司（以下简称“纳美信”）递交的冻干mRNA呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗NR222的新药临床试验（IND）申请获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理（受理号：CXSL2400681）。 推荐阅读：国内首个冻干RSV mRNA疫苗IND申请获受理 06 因诺纬克生物个性化mRNA肿瘤疫苗完成首例患者给药 2024年10月10日，由贵州医科大学附属医院（以下简称“贵医附院”）卢冰教授和苏胜发教授为主要研究者发起，因诺纬克生物科技（杭州）有限公司（以下简称“因诺纬克生物”）支持的一项“个性化新抗原mRNA肿瘤疫苗InnoPCV治疗实体瘤探索性临床研究（方案编号：InnoPCV-001，注册号：ChiCTR2400088149）”，顺利完成了首例受试者首次给药。 推荐阅读：因诺纬克生物个性化mRNA肿瘤疫苗完成首例患者给药 创新突破 01 Nature子刊：人工智能加速AAV开发，设计更好的基因治疗递送载体 近日，MIT和哈佛大学Broad研究所的研究人员在 Nature 子刊 Nature Communications 上发表了题为：Systematic multi-trait AAV capsid engineering for efficient gene delivery 的研究论文。 该研究开发了一种用于系统性设计多特征AAV衣壳的通用机器学习方法——Fit4Function，通过利用统一采样可制造的序列空间的AAV衣壳文库，生成可重复的筛选数据，以训练准确的序列到功能模型，从而帮助设计AAV的蛋白质外壳（衣壳），使其具有多种理想特征，例如能够将基因递送到特定器官，或者在多个物种中实现基因递送，从而帮助加快用于基因治疗的AAV工程化改造。 推荐阅读： Nature子刊：人工智能加速AAV开发，设计更好的基因治疗递送载体 02 程强/魏妥团队开发简化LNP系统，实现器官和细胞双重特异性靶向递送mRNA，用于精准肿瘤治疗 2024年10月10日，北京大学未来技术学院程强课题组与中国科学院动物研究所魏妥课题组合作，在 Advanced Materials 上发表了题为：Simplified Lipid Nanoparticles for Tissue- And Cell-Targeted mRNA Delivery Facilitate Precision Tumor Therapy in a Lung Metastasis Mouse Model 的研究论文【1】。 该研究通过结合基于脂质纳米颗粒（LNP）的靶向递送和mRNA序列的受控表达，开发了一种器官和细胞双重特异性的mRNA-LNP递送平台，其具有简化的三组分LNP，可以将mRNA靶向递送到肺、肝脏和脾脏，通过在mRNA序列中引入特定的miRNA靶位点，进一步增强了mRNA在靶组织中特定细胞类型的蛋白质翻译控制。 推荐阅读：程强/魏妥团队开发简化LNP系统，实现器官和细胞双重特异性靶向递送mRNA，用于精准肿瘤治疗 03 Cell | 利用人工智能揭示隐藏的RNA病毒世界：施莽/李兆融合作揭开全球神秘病毒暗物质的面纱 2024年10月9日，中山大学医学院施莽教授团队和阿里云李兆融团队合作在Cell上发表了文章Using artificial intelligence to document the hidden RNA virosphere。研究团队利用AI技术发现了180个病毒超群和16万余种全新RNA病毒，对已知病毒种类扩充了近30倍。其中包括传统研究方法未能发现的病毒“暗物质”，极大扩展了全球RNA病毒的多样性。这一突破标志着深度学习算法在病毒发现领域取得了里程碑式的进展，为病毒学研究开创了一种全新的范式（图1）。 推荐阅读：Cell | 利用人工智能揭示隐藏的RNA病毒世界：施莽/李兆融合作揭开全球神秘病毒暗物质的面纱 04 全球首款！渐冻症ASO基因疗法国内获批上市 10月8日，渤健中国宣布，中国国家药品监督管理局附条件批准托夫生注射液（商品名：凯盛迪）用于治疗携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的肌萎缩侧索硬化（ALS）成人患者。凯盛迪是一种反义寡核苷酸（ASO）药物，可通过减少SOD1蛋白合成，减少毒性SOD1蛋白的蓄积，从而减轻运动神经元的损伤，减缓疾病进展。 推荐阅读：全球首款！渐冻症ASO基因疗法国内获批上市 资本速递 01 1.05亿美元B轮融资，开发肾脏疾病基因治疗 10月9日，伦敦，专注于改变肾脏疾病治疗的开创性基因治疗公司Purespring Therapeutics宣布完成8000万英镑（1.05亿美元）B轮融资。这轮超额认购由Sofinnova Partners领投，Gilde Healthcare、Forbion、British Patient Capital和创始投资者Syncona Limited等跟投。 推荐阅读：1.05亿美元B轮融资，开发肾脏疾病基因治疗 02 超21亿美元！安斯泰来再次押注基因治疗 10月8日，伦敦和东京，AviadoBio和安斯泰来（Astellas）宣布就AVB-101的达成独家选择权和许可协议，AVB-101是一种基于AAV的基因治疗，处于治疗前突蛋白突变额颞叶痴呆症（FTD-GRN）患者的1/2期开发。 推荐阅读：超21亿美元！安斯泰来再次押注基因治疗 03 礼来投资15亿元升级苏州工厂 2024年10月11日，礼来中国宣布将投资约15亿元人民币用于其苏州工厂的产能升级，扩大2型糖尿病和肥胖创新药物的生产规模，以满足中国患者需求，并支持未来管线产品的生产。此项投资也是礼来史上最大幅度全球产能升级计划的重要组成部分。 推荐阅读：礼来投资15亿元升级苏州工厂 参考资料： https://mp.weixin.qq.com/s/LN2TGvT0Fe_M5ECiapmoLg https://mp.weixin.qq.com/s/2XFlFlRfAPt3DuDErzijow https://mp.weixin.qq.com/s/BTOpD0jRfLN4Bxqru59CDQ https://mp.weixin.qq.com/s/csYsY_40aMAl9i4qfoUCIA https://mp.weixin.qq.com/s/b3zk6K-oVQghHYkcBlKYCg https://mp.weixin.qq.com/s/gu7O810BB0HgpUv8RpiKvQ https://mp.weixin.qq.com/s/-yg9StnTSfNKFXvTh6aZyA https://mp.weixin.qq.com/s/utyATYJhSCfJAKLJ_ZJ8Og https://mp.weixin.qq.com/s/k0qDcGWt3QWUHxjwhdOKDQ https://mp.weixin.qq.com/s/UCmkaBiLPrp0I5sJYXJ4-g https://mp.weixin.qq.com/s/uYzWSkGCse4pc8C1TNhqWg https://mp.weixin.qq.com/s/KVDffV1TfxrL6I0zLGBxrw https://mp.weixin.qq.com/s/eJVJ9nUCIKWskzHEqpU9_w 关于派真生物

2024年5月13日，由广州空港经济区管理委员会主办，广州空港经济区投资服务中心承办，广州空港产业发展有限公司、药渡经纬信息科技（北京）有限公司协办的“广州空港经济区医药产业（上海）投资交流会”在上海张江博雅酒店盛大开幕。会议邀请到广州健康产投、劢柏资本、复星大健康产业、豪森药业、博腾制药、复宏汉霖、东富龙、复旦大学、再鼎医药、翰颐资本、张通社、柏拉阿图、南京毓浠医药、纳美信(上海)生物、璧辰（上海）医药、百济神州、盛世泰科生物、溁德资本、英诺湖医药、东诚益泰、品合医学、科医联创等周边城市的多家研发机构、生物医药、大健康产业企业高管、投资机构负责人参会。广州空港经济区管理委员会党组成员副主任罗建荣及广州空港经济区投资服务中心等相关单位负责人参与对接交流。主持人穆爱 劢柏资本联合创始人合伙人领导致辞罗建荣 广州空港经济区管理委员会副主任罗建荣副主任表示，生物医药与健康产业是广州三大新兴支柱产业之一，广州市医药产业规模、企业数量、创新平台皆位居全国前列。广州空港经济区正积极谋划、大力推动“临空型”医药产业发展，全力建设大湾区医药产业先进智造高地。希望加强与长三角医药企业的深度对接与合作，协助和服务长三角企业在大湾区拓展业务和市场，实现共创共赢。主题报告:全球医药新格局-中国创新药“研发制造”崛起李靖博士 药渡集团董事长药渡集团董事长李靖博士针对“全球医药新格局-中国创新药’研发制造’崛起”发表了报告分享，报告指出中国基于Me-too创新药长期积累的毫不逊色的生产经验已获国际广泛认可。近三年来，中国创新药多个license-out(出海)重磅交易成交，国际大牌MNC更为青睐中国低成本高质量的研发制造水平，中国已全面进入“研发制造性”创新阶段。中国药企通过研发制造优势，“赚取”高额交易收入与销售提成，为未来进入真正“原创时代”不断蓄力！报告基于上述中国新药研发新时代和特点，探讨商业成功的保证和必要条件，为中国创新药提供发展新思路和奋进目标——Me3/Better1.5。广州空港经济区医药产业政策和营商环境推介广州空港经济区推介陈旭宾 广州空港经济区投资服务中心招商部科长广州白云机场综合保税区推介谢璐为  广州空港综保区投资运营有限公司市场发展部部长广州机场建设投资公司推介全裕霖 广州机场建设投资公司副总经理主题沙龙：医药大健康产业的发展战略规划主持人:翟彦祺 劢柏资本创始人管理合伙人嘉 宾:李靖 药渡集团董事长汤辉 广州空港经济区投资服务中心副主任邓睿 广州生物医药与健康产业投资有限公司科技金融部部长胡弢 南京毓浠医药技术有限公司创始人钱志康 纳美信(上海)生物科技有限公司创始人兼CSO优质项目路演路演项目涉及皮肤医药医美透皮递送、mRNA疫苗研发、癌症新药研发以及新型镇痛药最前沿的技术领域。皮肤医药、医美专科透皮递送创新企业胡弢 南京毓浠医药技术有限公司创始人&CEO国内顶尖mRNA疫苗研发公司钱志康 纳美信(上海)生物科技有限公司创始人兼CSO聚集癌症（脑）转移和耐药性的新药研发平台杨赞东 璧辰医药首席医学官新型强效阿片镇痛药FW-Z1的开发付伟 复旦大学分子设计平台负责人广州空港经济区介绍广州空港委  广州空港经济区位于广州北部枢纽门户，是国内三大枢纽机场——广州白云国际机场所在地、粤港澳大湾区首个综合保税区——广州白云机场综合保税区所在地，地处现代“空中丝绸之路”的起点、广州中欧班列的枢纽点和促进经济发展的“广州之路”支点，可实现1小时覆盖珠三角、4小时通达中国主要城市及东南亚、12小时飞达全球主要城市，2023年广州白云国际机场以超6300万人次的旅客吞吐量位居国内首位，实现了全国单个机场旅客年吞吐量“四连冠”（2020年世界第一），货邮吞吐量稳居全国第二，机场口岸通关效率位居全国大型机场首位，是我国构建对外开放新格局的重要门户，也是广州增强全球资源配置能力的重要载体，正在加快打造成为世界枢纽港和国际航空城。目前，广州空港周边已聚集国药、广药、阿里健康等一批医药龙头企业，已建成白云机场综保区华南生物医药制品分拨中心等产业载体，将聚焦医药医械制造、医美和大健康领域，建设大湾区医药产业先进高地。广州空港综保区投资运营有限公司  公司是广州空港委下属广州空港产业投资集团有限公司的全资子公司，按照“政府+公司”的模式，作为白云机场综合保税区运营管理具体实施单位，主要承担白云机场综合保税区红线范围内的投资、开发、建设和运营管理工作，为园区打造系列配套载体，进一步丰富“保税+”新业态，助力区域高质量发展。广州机场建设投资集团有限公司  广州机场建设投资集团有限公司（简称广州机场建投集团）成立于2020年2月，是经广州市委市政府批准，由市政府注资成立的国有独资企业，主要负责白云机场三期扩建工程征拆安置项目，具体承担项目实施、土地整备、投资融资、运营管理、资源整合五大主体职能。2022-2023年，广州机场建投集团先后被明确为机场三期临空产业园片区综合开发主体及市级做地主体。广州生物医药与健康产业投资有限公司  广州生物医药与健康产业投资有限公司是广州金融控股集团有限公司全资子公司。公司业务板块涵盖生物医药与健康产业投资、产业服务、产业园区运营三大领域，投资10家生命健康类企业，培育出达安基因(股票代码002030)、万孚生物(股票代码300482)、广州金域等行业标杆企业。2022年设立“广州广金生命健康产业投资基金”，支持创新医疗服务、检验诊断、医疗器械、创新药等产业发展。公司以“科技赋能，金融服务，培育粤港澳大湾区生命健康产业集群”为使命，以广州市创新药物临床试验服务中心、粤港澳大湾区生命健康产业技术转化中心平台建设为核心，以产业投资和产业园区运营为双翼，建立“产业投资+产业服务+产业园区”运营模式，致力于打造生物医药与健康领域极具影响力的“科技+金融”平台型公司，助力广州建设全球生物医药创新与产业发展高地。现场花絮左右滑动查看更多会议精彩回顾

//  HPV疫苗的成功或许是一个值得借鉴的案例，但能否复制还有待时间的考验。智飞的参与，使得原本寂寞的带状疱疹疫苗市场充满了想象空间。与此同时，我们还留意到，mRNA带状疱疹疫苗已成为下一个竞争的落点。一边是2022全年销售额来到29.58亿英镑（同比增长72%），2023上半年8.8亿英镑的收入和20%的增速，另一边则是自2019年进入中国市场以来差强人意的表现，GSK带状疱疹疫苗Shingrix这份亮眼的成绩单背后，仍然需要回答一个问题，带状疱疹疫苗在中国究竟会是一个不断做大的蛋糕，还是带着泡沫的神话？很快，我们看到了GSK与智飞生物最新签署的《独家经销和联合推广协议》。协议约定，GSK将向智飞生物独家供应重组带状疱疹疫苗，并许可智飞生物根据约定在合作区域内营销、推广、进口并经销有关产品；此外，GSK还将优先在合作区域内任何RSV老年人疫苗的联合开发和商业化方面成为智飞生物的独家合作伙伴。GSK商务官 Luke Miels表示，智飞作为中国疫苗巨头，可以提供约30000个疫苗接种点，这将大大提高带状疱疹疫苗的普及速度。而之前，GSK只能在约9000个接种点提供该产品，因此也是Shingrix在中国市场的增长受到限制的原因。那么，带状疱疹疫苗在中国市场会不会迎来一个新的爆发点？我们把同样的问题抛给了行业的参与者和医药券商分析师，试图从他们的角度来找到答案。如何让价格不是问题过去三年，Shingrix在中国究竟卖得如何？西南证券今年2月发布的一份研究报告给出了数据：GSK带状疱疹疫苗从2020年4月首次在国内批签发以来，合计批签发29批次，按照之前中检院披露的每批次数据估计，2020~2022年批签量合计约为300万支。按照批签发口径计算，目前国内带状疱疹疫苗渗透率约为0.3%，而海外的渗透率在30%左右。数字上的巨大鸿沟，让中国的市场空间充满想象。兴业证券医药分析师孙媛媛认为，在人口老龄化和经济稳步增长的背景下，带状疱疹疫苗作为一款针对中老年群体消费升级的产品，在中国的前景值得看好。但同时她也提到，疫苗作为预防类产品，接种意识的唤醒尤为重要，其次是解决疫苗可及性的问题。“目前GSK的重组带状疱疹疫苗在中国依旧处于市场导入期。这款产品的目标接种人群在50岁以上，这部分人群对带状疱疹疾病的认知仍相对偏低，并且作为一款定价超过3000元（按2针一人份计）的自费疫苗，消费者的支付意愿确实有待提升。”孙媛媛表示。Shingrix在中国市场的业绩平平，也让一些人变得更谨慎。瑞科生物相关负责人向研发客提到，部分第三方报告给出的数据认为，到2030年，带状疱疹疫苗在中国的累计接种率可能在0.5%~2%左右，还是一个过于保守的数字。他认为，高端自费疫苗的支付意愿，与疾病认知、市场教育紧密相关，默沙东的HPV疫苗在中国市场的成功或许是一个值得借鉴的案例。“2017年，默沙东的4价HPV疫苗引进中国，当时大家对于它在国内的市场空间同样存有质疑，和今天对带状疱疹疫苗的质疑非常相似。据中检院公布数据，在上市的头三年里（2017~2019年）HPV疫苗整体批签发量维持在较低水平。但之后的几年时间，企业、卫健委、疾控等共同努力之下，在中国开展了一系列针对宫颈癌疾病教育，让这款疫苗最终赢得了中国市场。”瑞科关注到，中国当前老年全人群中23价肺炎疫苗的累计接种率已达到10%。相比老年肺炎，带状疱疹拥有更加剧烈的神经痛和易复发等特点，疾病负担更为沉重。且两者均为自费疫苗，瑞科认为，“由于拥有相同的消费群体与支付体系，23价肺炎疫苗现有的覆盖情况或许可为带状疱疹疫苗未来中国市场空间提供参考。作为一款超前的大品种疫苗，随着疾病教育的持续开展，中国市场的潜力将会逐渐显现。”的确，HPV疫苗的成功，在一定程度上折射了中国人群的接种意识与支付能力。这一观点与孙媛媛不谋而合。不过，她同时也指出，相较于年轻女性，中老年人信息获取渠道相对有限且消费观念不同，因此，如何在带状疱疹市场复制HPV疫苗的成功经验仍然需要时间。重组、减毒、mRNA，谁机会更大8月，GSK公布了Shingrix中国首个保护效力研究结果。上市后IV期临床试验结果显示，约6000名受试者中，重组带状疱疹疫苗组的受试者未报告任何一例带状疱疹病例，而安慰剂组为31例。疫苗保护效力达100%。此前的临床试验显示，Shingrix对50岁以上人群的保护力为97.2%。由于在保护力上的出色表现，Shingrix受到美国疾控中心的一致推荐。目前，Shingrix在欧洲和日本扩展新适应症，用于18岁及以上高危人群。这款重组蛋白疫苗的横空出世，也导致了减毒疫苗Zostavax的黯然退场。作为全球首个带状疱疹疫苗，Zostavax曾统领江湖十几年，但50~59岁人群保护效力70%，80+人群的保护效力仅18%，默沙东在2020年选择了停产。不过，在中国，减毒疫苗似乎仍然有着不小的机会。今年1月，百克生物的带状疱疹减毒活疫苗获批上市，4月取得批签发。这是目前为止，Shingrix在中国唯一的对手。截至8月24日，百克的产品共获得15批次批签发。也成为了公司2023上半年业绩增长的重要推动力。一针剂，40+人群，更普惠的价格——这些都是百克的减毒疫苗在中国市场的优势。当然，从保护效力来看，减毒疫苗与重组疫苗的差距是显而易见的。但是百克也提到了产品在不良反应方面的表现优于Shingrix。受众也需要逐渐接受不良反应和保护效力之间的平衡。除了重组和减毒之争，mRNA疫苗在新冠上的成功，也让更多人看到了它在带状疱疹领域上的机会。在全球疫苗玩家中，Moderna、辉瑞和BioNTech都不甘示弱，相继在今年启动了mRNA带状疱疹疫苗临床试验。国内企业中，纳美信、沃森生物也都在参与mRNA疫苗的竞争。近日，中国药科大学杨勇/林昂团队基于自主mRNA技术开发出的一款新型带状疱疹mRNA疫苗，在小鼠及恒河猴模型中完成了与Shingrix的头对头系统药效学比对及免疫机制学研究。行业的共识认为，带状疱疹mRNA疫苗的安全性、保护效力和不良反应有可能介于重组疫苗和减毒疫苗之间。不过还有待大规模的3期临床数据来验证。越来越多的中国玩家2017年，在看到Shingrix优秀的3期临床表现之后，瑞科生物决定开展重组带状疱疹疫苗的研发。研发客留意到，瑞科的在研产品REC610将接种人群年龄扩展到了40岁+，并已在菲律宾开展一项随机、观察者盲、以Shingrix为阳性对照的1期临床试验。今年7月，REC610在中国的临床试验申请已获受理。据公司相关负责人介绍，REC610计划年内在中国开展1期临床。“这款疫苗对标GSK的Shingrix，具有相似的新佐剂重组蛋白技术，并在动物研究中显示出不劣于Shingrix的免疫原性。中国的1期临床计划在四季度启动，规模大概是180例。3期临床可能会在明年开始。”绿竹生物的重组带状疱疹疫苗研发进度非常靠前。公司公布了在研产品LZ901与Shingrix头对头试验的结果，与Shingrix组、安慰剂组相比，LZ901高/低剂量组观察到的不良反应发生率和严重程度与安慰剂组相当，均远低于Shingrix组。上周，公司宣布在三季度开展3期临床，预计2025年实现商业化。这一消息也引起了二级市场对公司的关注。此外，已经拥有减毒活疫苗的百克生物，也在布局重组带状疱疹疫苗的产品。康希诺在今年7月宣布，与Vaccitech公司合作开发的重组带状疱疹疫苗已获加拿大卫生部临床试验批准，将在加拿大开展这款产品的肌肉注射和雾化吸入两种给药方式的1期临床试验。对于越来越多的参与者，孙媛媛认为，国产疫苗的参与，可以更好地解决接种意识与疫苗可及性的问题。目前，国产疫苗将目标接种人群拓展至40岁以上，这个市场空间足以容纳多家企业进入，共同做好消费者教育。而不同技术路径的疫苗，也为国人提供更多的选择，推动整个市场的繁荣。瑞科生物同样认为，更多的参与者才能把蛋糕做大。预计随着疾病认知提高与供给端改善，2026年之后，中国带状疱疹疫苗的市场会迎来一个风口，中国的累计接种率也会有明显的提升。而对GSK来说，有了智飞的助力，也许带状疱疹疫苗在中国的故事正在展开。编辑 | 姚嘉yao.jia@PharmaDJ.com 总第1975期访问研发客网站可浏览更多文章www.PharmaDJ.com