Chengdian (Suzhou) Biopharmaceutical Co. Ltd.

▎药明康德内容团队报道 根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网以及公开资料梳理，本周（12月16日~12月22日），有25款1类创新药首次在中国获得临床试验默示许可（IND）。通过梳理，这些产品包括了抗体、抗体偶联药物（ADC）、小分子药物、多肽类药物、细胞疗法等等多种类型，拟开发治疗晚期肿瘤、慢性阻塞性肺疾病、肥胖/超重、肌萎缩侧索硬化、帕金森病、精神分裂症等。本文将根据公开资料介绍这些产品的基本信息（按CDE网站默示许可更新时间排序）。 图片来源：123RF 东阳光药：HEC169584胶囊 作用机制：THR-β激动剂 适应症：非酒精性脂肪性肝炎 东阳光药1类新药HEC169584胶囊获批临床，拟开发治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。根据东阳光药业此前招股书介绍，HEC169584是一款用于治疗NASH的在研THR-β激动剂药物。临床前研究结果表明，HEC169584对THR-β细胞的体外活性高，亦具有改善肝纤维化的潜力。 金赛药业：GenSci122片 作用机制：KIF18A抑制剂 适应症：晚期实体瘤 金赛药业1类新药GenSci122片获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤。根据金赛药业公开资料，GenSci122是该公司自主研发的一种具有新型结构的小分子KIF18A抑制剂，也是一款基于“合成致死”机制的抗肿瘤新药。临床前研究表明，在铂类、PARP抑制剂或叶酸ADC的耐药HGSOC PDX模型中，GenSci122无论是单独使用还是与PARP1抑制剂联合使用，均具有较强的抗肿瘤作用。 鞍石生物：ANS03片 作用机制：靶向ROS1&NTRK的小分子药物 适应症：ROS1异常或NTRK异常的实体瘤 鞍石生物1类新药ANS03片获批临床，拟开发治疗携带ROS1异常的局部晚期或转移性实体瘤的成年患者；携带NTRK异常的局部晚期或转移性实体瘤的成年患者和12岁及以上儿童患者。根据鞍石生物官网可知，ANS03片为一款靶向ROS1&NTRK的小分子药物。 翰森制药：注射用HS-20110 作用机制：ADC 适应症：晚期实体瘤 翰森制药1类新药注射用HS-20110获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤。根据翰森制药公告可知，这是一款新型抗体偶联药物（ADC），具体靶点尚未披露。 上海医药：SPH9788片 作用机制：小分子新药 适应症：精神分裂症 上海医药1类新药SPH9788片获批临床，拟开发治疗精神分裂症。根据上海医药公告，SPH9788片（又称I048片）是一款小分子1类新药，具体靶点尚未披露，但公告表示全球未有完全相同靶点和同适应症的药品上市。临床前研究显示在动物疾病模型上起到显著的治疗作用。 健康元药业：JKN2403片 作用机制：PREP抑制剂 适应症：慢性阻塞性肺疾病 健康元药业申报的1类新药JKN2403片获批临床，拟开发治疗中重度慢性阻塞性肺疾病（COPD）。根据健康元新闻稿介绍，这是其与拜耳（Bayer）合作开发的PREP靶点COPD口服药，已经在欧洲完成了1期临床试验。该产品通过独特的作用机制抑制脯氨酰内肽酶（PREP）活性，有效控制炎症反应，有望在带来有效治疗的同时显著降低不良反应风险。健康元药业在2024年3月与拜耳达成合作，获得该在研COPD口服药物在中国的开发、商业化和生产的独家许可。 阿斯利康：AZD6234注射液 作用机制：长效胰淀素受体激动剂 适应症：体重管理 阿斯利康（AstraZeneca）1类新药AZD6234注射液获批临床，拟开发用于在至少有一种肥胖相关合并症的超重或者肥胖成年人中长期体重管理。公开资料显示，AZD6234是一款多肽类药物，为每周一次皮下注射的长效胰淀素受体激动剂。该产品正在国际范围内进行2b期临床研究，阿斯利康拟开发该产品作为肠促胰岛素不耐受肥胖患者的替代治疗方案。 百济神州：注射用BG-C137 作用机制：靶向FGFR2b的ADC 适应症：晚期实体瘤 百济神州1类新药注射用BG-C137获批临床，拟开发用于晚期实体瘤患者。公开资料显示，BG-C137是一款靶向FGFR2b的ADC，百济神州拟开发该产品用于上消化道瘤种和乳腺癌。该产品具有差异化抗体骨架，有效载荷为拓扑异构酶I抑制剂，DAR为8。在作用机制上，该产品具有旁观者效应，可解决肿瘤异质性问题；此外其配体阻断作用较弱，因此不会产生靶向角膜毒性。临床前数据也显示其在小鼠中不产生角膜毒性。 石药集团：SYS6005、SYS6043、SYH2062注射液 作用机制：ADC、化药 适应症：晚期肿瘤、原发性高血压 石药集团有3款1类新药首次获批临床，分别为：SYS6005为一款单克隆抗体ADC产品，本次获批的适应症为晚期肿瘤，预计适用于治疗血液肿瘤、卵巢癌、非小细胞肺癌等；SYS6043为一款单克隆抗体ADC产品，本次获批的适应症为晚期肿瘤，预计适用于治疗小细胞肺癌、食管鳞癌、头颈鳞癌、前列腺癌、肝细胞癌等。SYH2062注射液为一款化药新药，拟开发治疗成人原发性高血压，目前尚未从公开渠道查询到该产品的具体作用机制。 信诺维：XNW29016片 作用机制：PARG抑制剂 适应症：晚期实体瘤 信诺维医药1类新药XNW29016片获批临床，拟开发治疗标准治疗失败的晚期实体瘤。根据信诺维医药新闻稿，XNW29016是一种高效、选择性的口服PARG（聚ADP核糖水解酶）抑制剂，其靶点与已临床验证的聚ADP核糖聚合酶（PARP）位于同一通路，但具有独特的生物活性。本次获批临床是信诺维在“合成致死”抗肿瘤领域的重要进展，XNW29016有望为携带DNA修复缺陷相关肿瘤患者提供一种全新的治疗选择。 信达生物：IBI3005 作用机制：双抗ADC 适应症：晚期实体瘤 信达生物1类新药IBI3005获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤。根据ClinicalTrials官网，IBI3005是一款注射用双特异性抗体抗喜树碱衍生物偶联物。信达生物已经在澳大利亚启动一项1期临床研究，评估该产品针对晚期实体瘤患者的疗效和安全性。 跃赛生物：UX-DA001注射液（人中脑多巴胺能神经前体细胞注射液） 作用机制：iPSC来源细胞药物产品 适应症：原发性帕金森病 跃赛生物针对帕金森病的iPSC来源细胞药物产品UX-DA001注射液（人中脑多巴胺能神经前体细胞注射液）获批临床，拟开发治疗原发性帕金森病。根据跃赛生物新闻稿介绍，UX-DA001注射液采用的是创新的细胞治疗技术，通过跃赛生物自主研发的人多能干细胞创新技术平台，分化出高纯度、高稳定性，高效能的人中脑多巴胺能神经前体细胞。有望修复患者受损的神经组织并恢复脑内的多巴胺水平，从而改善帕金森病的症状。 乘典生物：CD-001注射液 作用机制：靶向肿瘤反应性CD8+T细胞的IL-21融合蛋白药物 适应症：晚期实体瘤 乘典生物1类新药CD-001注射液获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤。根据乘典生物新闻稿，这是该公司针对目前临床PD-1抑制剂肿瘤治疗有效率不高的问题，自主研发的一种靶向肿瘤反应性CD8+T细胞的IL-21融合蛋白药物，在阻断PD-1免疫抑制信号的同时，体内选择性扩增肿瘤反应性CD8+T细胞，可显著提高免疫治疗的疗效。 微芯生物：S231295片 作用机制：小分子多靶点蛋白激酶抑制剂 适应症：晚期实体瘤 微芯生物1类新药S231295片获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤。根据微芯生物公告介绍，CS231295是一种全新的小分子多靶点蛋白激酶抑制剂，具备良好的穿透血脑屏障的特性，预计在多种实体肿瘤，特别是脑部肿瘤的治疗领域将展现出独特的应用优势与差异化潜力。 诺华（Novartis）：VHB937注射用浓溶液 作用机制：TREM2激活抗体 适应症：肌萎缩侧索硬化 诺华申报的1类新药VHB937注射用浓溶液获批临床，拟用于肌萎缩侧索硬化（ALS）的治疗。根据诺华公开资料，VHB937是一种稳定和激活TREM2全人源抗体。TREM2是一种跨膜受体，其功能的降低可能会导致阿尔茨海默病和其他形式的痴呆症。VHB937可选择性激活人M2A巨噬细胞和人iPS小胶质细胞中具有亚纳摩亲和力的TREM2，并通过减少脱落增加TREM2细胞表面表达。诺华正在美国开展一项2期临床，旨在评估VHB937对早期ALS患者（ALS症状出现2年内）的疗效和安全性。 除了上述产品，还有其他多款1类新药首次在中国获得临床试验默示许可，包括：泽德曼医药申报的1类化药新药TAN-118片，拟开发治疗炎症性肠病；双鹤润创科技申报的1类化药新药DC10190胶囊，拟开发治疗晚期或转移性实体瘤；源品细胞生物申报的人羊膜间充质干细胞注射液，拟开发治疗中重度急性呼吸窘迫综合征；济坤医药小分子1类新药JK1033片，拟开发治疗特发性肺纤维化；恒瑞医药化药1类新药HRS-6768注射液，拟开发用于成纤维细胞活化蛋白阳性的晚期实体瘤患者；德源药业化药1类新药注射用DYX116，拟开发治疗2型糖尿病；众红生物1类生物制品新药注射用ZHB015，拟开发治疗晚期恶性实体肿瘤；倍特药业1类化药新药BPR-30221616注射液，拟开发治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）。 希望希望这些在研新药后续开发进程顺利，早日为患者带来新的治疗选择。 参考资料： [1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved Dec 22，2024, From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c [2]各公司官网及公开资料 本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权或其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

NDC2025长三角新药创新者峰会将于2025年3月6-7日在上海召开，特邀复星医药、华润医药、百济神州、GSK、信诺维、百奥泰、鸿运华宁、天境生物等80+专家， 1000+业内同仁共参盛会！本次会议策划精品细分3大技术论坛，聚焦抗体及XDC创新药、小分子创新药、核酸及多肽药物的研发创新与CMC 这场新药会议现场有什么亮点话题？敬请期待！  论坛1：抗体及XDC药物创新 打破壁垒，洞察创新 行业趋势和创新前沿 全球热门靶点新药市场竞争格局和发展趋势 自免药物开发 未来医美市场前景和机会 未来减重市场的前景和机会 NewCo模式为本土药企出海带来了哪些机会？ NewCo模式的火热对药企研发的影响有哪些？给国内创新药资本市场带来了哪些影响？ 是不是每家企业都适合NewCo模式，有哪些风险需要特别注意？ XDC药物开发 XDC领域研发进展和投融资趋势 PDC药物开发 RDC药物开发 早期开发和临床前评价 高毒素Payload的偶联策略 靶点筛选创新技术平台展示 创新分子设计 双抗分子设计 ADC分子设计 ADC药物的临床前开发 抗体药物临床前安全性评价 AI赋能药物研发 抗体药物靶点发现与开发 从靶点发现到药物发现和临床开发探索 工艺开发及生产 ADC药物 CMC与BLA生产 ADC药物商业化布局 抗体筛选技术及细胞株的构建 工艺变更及放大的可比性研究 细胞培养开发与放大工艺 上游细胞培养工艺的风险评估及控制策略 上游工艺表征及验证 下游连续纯化工艺方法开发 抗体下游生产中病毒灭活和清除的基本考量 双特异性抗体细胞株和上游工艺开发的挑战与应对 ADC药物理想的DAR值控制策略 ADC药物中美IND，CTA，BLA“/NDA,MAA申报策略及难点分析 ADC药物生产及稳定性评估 ADC药物的工艺放大与商业化生产策略 早期开发和临床前评价 高毒素Payload的偶联策略 靶点筛选创新技术平台展示 创新分子设计 双抗分子设计 ADC分子设计 ADC药物的临床前开发 抗体药物临床前安全性评价 AI赋能药物研发 抗体药物靶点发现与开发 从靶点发现到药物发现和临床开发探索 确认出席嘉宾 王兴利，复星医药执行总裁 崔兴品，华润医药，副总裁 复宏汉霖（嘉宾行程确定中） 王新光，前GSK，中国区副总裁 恒瑞医药（嘉宾行程确定中） 勃林格殷格翰（嘉宾行程确定中） 胡永韩，信诺维，联合创始人&董事&CTO 刘军涛，百济神州，工艺研发总监 洪军，天境生物，全球业务发展副总裁 景书谦，鸿运华宁，创始人&CEO&董事长 王春河，达石药业（上海），董事长 杨乃波，乘典生物（苏州），研发总裁 肖申，海森生物，CMO 蔡家强  苏州宜联生物CSO 曾雳，和径医药，CEO 单波，苏州博锐创合，CEO 赵永新，多禧生物，CEO 曹飞，应世生物，联合创始人/首席运营官 高新，免疫方舟，创始人&CEO 维立志博，SVP&CSO 朱向阳，上海华奥泰，总经理 刘翠华，百奥泰生物，高级副总裁 邢莉，朗睿生物，CEO 拓济医药，联合创始人/化学部负责人 论坛2：小分子创新药研发论坛 小分子创新药早期开发与创新研发 基于制剂开发的单克隆抗体药物早期成药性研究策略 小分子药物研发趋势及创新 抗肿瘤小分子激酶抑制剂新药研发 AI在高效发现临床候选药物中的实践 立项思路和竞争格局思考 高通量筛选技术助力源头创新蛋白降解药物的开发 难成药靶点小分子药物开发 快速推进PCC到IND的药学考量  蛋白降解双平台（GlueTacs®）驱动的肿瘤及免疫药物研发 调控人体异常免疫反应的创新药物研发  CNS新药研发难点与机遇  From Best-in-Class to First-in-Class (Indication): Development Strategy for a Potent Dual Selective JAK Inhibitor Questinib 大脑原位神经再生技术与临床转化 合成致死药物：机遇、挑战与发展趋势 小分子创新药cmc开发 提高难溶性药物溶解度和生物利用度的创新方法 创新药的晶型研究 临床阶段原料药工艺研发的关键点及案例分析 项目转移过程中CMC的关键点探讨 小分子药物稳定性阶段质量研究要点 创新药质量研究要点及分析方法快速开发策略 小分子创新药后期CMC与NDA申报实践 如何周密布局创新药的商业化生产？ 小分子药物非临床研发 药物临床前安全性评价 药物药效学评价/药理毒理药代 确认出席嘉宾 华东医药（嘉宾行程确定中） 汪俊，凌科药业(杭州)有限公司，CSO 杨建新，基石药业，CEO&执行董事 赵红宇，苏州提领生物制药，总经理 王永辉，上海辉启生物医药科技有限公司创始人/CSO 邓永奇，凯复医药，创始人&CEO 史有为，科望生物，商务拓展部负责人 沈旺，维眸生物，创始人、董事长兼CEO 王友鑫，上海璃道医药科技有限公司，董事长&CEO 范国煌，艾美斐生物董事长 崔海峰，济民可信，首席科学家 吴豫生，同源康医药，董事会主席/CEO 张汉承，英创医药，董事长 李永国，嘉越医药，创始人 陈功，神曦生物，创始人 赵立文，超阳药业，CEO 杨小宝，标新生物，创始人，董事长，CEO 陈旭星，优理生物，创始人，CEO 郝岩，盛世泰科，药化合成部 高级副总裁 艾力斯医药（嘉宾行程确定中） 论坛3：多肽及核酸药物开发论坛 多肽药物创新研发与进展 PDC骨靶向药物的发现与应用 多肽创新药物分子设计 靶向受体的多肽筛选与优化 长效多肽药物的研发 创新型靶向 GLP-1R/GIPR 的双靶点激动剂的发现和临床转化 神经系统多肽药的研发 多肽减重药物开发 基于多肽的脑靶向药物递送策略 GLP-1创新药研发 核酸药物发现及设计 AI在核酸药物发现中的应用 靶点开发与设计 核酸药物CMC策略与产业化展望 小核酸药物的开发与监管考量 新型LNP核酸递送系统研究及质量标准探讨 新型核酸药物制剂体内靶向递送研究 mRNA技术挑战与工艺方案 mRNA制品的质量控制分享 寡核苷酸药物质量研究要点 RNA靶向药物设计策略与生产工艺优化 核酸药物研发及生产中核心物料的布局策略 小核酸大规模商业化生产线的系统设计思考 多肽药物CMC开发及生产 多肽原料药开发 多肽原料药质量控制和分析方法  多肽药物GMP生产的规范经验分享  多肽药物的质量控制 多肽偶联药物CMC 多肽药物分离纯化 AI在多肽药物发现中的应用 确认出席嘉宾 胡荣宽，星锐医药创始人兼CEO 苏晓晔，石药集团核酸药物研究院院长 章雪晴，荣灿生物创始人 潘隽，润佳医药小核酸药物临床前研发副总监 赵富录，中美瑞康，产品开发执行副总裁 刘国柱，晨辰医药  董事长、创始人 范国煌，艾美斐生物董事长 陆航，嘉译生物，CEO

▎药明康德内容团队报道 12月20日，乘典（苏州）生物医药有限公司宣布，该公司首发项目CD-001在获得美国FDA临床默许后，又正式获得中国国家药品监督管理局（NMPA）默示许可（受理号：CXSL2400701）。 截图来源：CDE官网 乘典生物CEO徐健博士表示，继今年9月该产品获美国FDA临床默许，成为全球第二款进入临床阶段的针对PD-1和IL-21靶点的融合蛋白药物之后，非常高兴宣布产品临床试验申请获中国NMPA正式默示许可这一重要里程碑，这次IND获批也证明乘典团队从药物发现到临床开发的卓越能力，并且标志着CD-001中美同时获批临床，为全球癌症患者带来新的治疗希望。乘典生物会进一步推进新一代免疫治疗药物的研发，为全球肿瘤患者带来更多更优的治疗产品，帮助肿瘤患者获得更好更有质量的生活。 乘典（苏州）生物医药有限公司成立于2021年4月，由资深免疫学家和具有丰富制药行业经验的资深专家组成，公司总部位于中国苏州，在北京设有分支机构。乘典生物的愿景是通过靶向特定免疫细胞，精准调控免疫反应策略，开发新一代的免疫治疗药物，最终改善和提高免疫相关疾病患者的生活质量。 CD-001是乘典（苏州）生物针对目前临床PD-1抑制剂肿瘤治疗有效率不高的问题，自主研发的一种靶向肿瘤反应性CD8+T细胞的IL-21融合蛋白药物，在阻断PD-1免疫抑制信号的同时，体内选择性扩增肿瘤反应性CD8+T细胞，可显著提高免疫治疗的疗效。在临床前研究中，CD-001在多种小鼠肿瘤模型中表现出显著的抗肿瘤治疗效果，同时在猴子毒理研究中展现了良好的安全性和药代动力学特性。目前该药物已获美国FDA及中国NMPA的双IND临床默认许可，这次临床获批标志着药物正式进入临床研究的新发展阶段。 参考资料： [1]乘典生物首发项目CD-001正式获国家药监局临床试验默示许可.Retrieved Dec 20，2024, from https://mp.weixin.qq.com/s/B9WrVH7BahCdHsSjad69Rg 本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈。转载授权及其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。