Chengdian (Suzhou) Biopharmaceutical Co. Ltd.

复星凯特，阿基仑赛注射液2021年6月复星凯特靶向人CD19自体CAR-T细胞治疗产品奕凯达®（阿基仑赛注射液）获批上市，为中国首个获批准上市的细胞治疗类产品药明巨诺，瑞基奥仑赛注射液2021年9月药明巨诺瑞基奥仑赛注射液获批上市，是继复星凯特阿基仑赛注射液之后国内第二款获批的 CAR-T 疗法，也是国内首款获批的国产 CAR-T 产品合源生物，纳基奥仑赛注射液2023年11月合源生物纳基奥仑赛注射液获批上市，是中国首款治疗成人复发或难治性 B 细胞急性淋巴细胞白血病的 CAR-T 产品科济药业，泽沃基奥仑赛注射液2024年3月科济药业泽沃基奥仑赛注射液获批上市，是国内首款治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的 CAR-T 产品驯鹿生物，伊基奥仑赛注射液2023年6月驯鹿生物申报的伊基奥仑赛注射液获得NMPA批准上市，用于治疗既往经过至少3线治疗后进展的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，是全球首个获批的全人源BCMA CAR-T细胞治疗产品；传奇生物，西达基奥仑赛注射液2024年8月传奇生物的西达基奥仑赛注射液获批，是国内首款用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者的国产 CAR-T 疗法；铂生卓越生物，艾米迈托赛注射液2025年1月铂生卓越生物的艾米迈托赛注射液获批上市，用于 14 岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病，成为我国首款获批上市的干细胞疗法信念医药，AAV基因疗法2025年4月信念医药的AAV基因疗法信玖凝®（波哌达可基注射液）获批上市，成为国内首款获批的血友病B基因治疗药物，也是全国获批的首个罕见病基因治疗药物。近年来，国内CGT行业发展势如破竹，迎来了一个个国内首款产品获批的好消息，我们也看到了“全球首款”的历史性突破。在收获这些里程碑成就时刻的背后，离不开企业技术持续攻坚与资本托举，以及监管体系的精准护航。然而，这一蓬勃发展的背后，也隐藏着诸多亟待攻克的难题:1.技术壁垒极高，如基因编辑技术的脱靶效应、病毒载体面临随机整合或激活原癌基因导致异常细胞增殖2.研发周期长且成本高昂的基本属性，不少企业面临资金短缺导致难以推进项目的困境3.患者生理特点和伦理问题和长期效果评估及安全性监测等临床试验设计复杂性问题4.政策的解读不到位导致错失政策红利      ........这些因素共同构成了企业发展的掣肘。如何在技术优化与商业化之间找到动态平衡，是每一家CGT企业必须面对的难题。在打通技术卡脖子问题、现金流紧缺、临床开发复杂性、监管流程被卡等生态链条问题后，我们有足够的信心和底气相信，国内CGT企业可以研发出更多国内首款乃至全球首款产品。在此背景下，为助力CGT行业突破科研瓶颈、推动企业发展，促进产业上下游融合与科技成果转化，动脉网联合CSGCT将于2025年5月10日在苏州国际博览中心举办的2025 VBEF未来医疗医药100强展会上，特别设立“CGT行业创新及新机遇发展论坛暨2025CSGCT大会启动发布会”。论坛将邀请国际国内行业专家、CGT创新企业、临床专家、投资机构及产业投资人等，将围绕行业最新发展趋势、政策解读、创新技术、难点卡点、投资BD新机遇等话题深度交流，促进CGT行业高质量发展。论坛信息时间：2025 年 5 月 10 日全天地点：苏州国际博览中心（VBEF大会期间）规模：100 人组织机构主办单位：动脉网、CSGCT支持单位：有临医药、博雅生命、行诚生物、翌圣生物参会对象CGT领域创新药企、CDMO企业，Biotech企业，行业协会、园区，关注CGT领域的美元基金及人民币基金、产业投资人等演讲嘉宾吴振华 博士嘉因生物CEO/联合创始人、CSCGT主席个人简介：吴振华博士拥有近20年国际大药企及初创公司研发、管理经验。吴博士自美国罗彻斯特大学获得博士学位后在美国从事多年药物研发工作。他曾先后担任美国默沙东资深科学家、首席科学家，葛兰素史克副总监、总监，United Neuroscience副总裁，和NeuExcell CEO。长期从事基因疗法开发，在葛兰素史克和NeuExcell领导多项神经领域基因和细胞治疗工作，在基因和细胞治疗领域拥有长期的经验和独特的战略眼光；成功领导过多项临床前和临床阶段项目。其中6个项目进入临床候选药物阶段，4个进入临床开发，1个获得上市许可；研究论文发表在Nature Medicine和Neuron等顶级科学杂志上；长期担任美中药物协会大费城地区(SAPA-GP)会长，在团队招募、管理和运营方面拥有丰富经验。戚飞君联资本执行董事个人简介：戚飞博士于2014年加入君联资本，目前担任君联资本执行董事，专注于前沿生物技术、医疗数字化和跨境出海等方向的投资。戚飞博士主导、参与的投资项目包括 百洋医药 (SZ:301015)、思派健康(HK:0314)、中盛溯源、锐正基因、 ETANA、嘉因生物、朗信生物、瑞博生物、金匙基因、博恩登特、欢乐口腔、芙艾医疗、栈略数据、肿瘤资讯等。戚飞博士拥有北京大学细胞生物学博士学位及北京大学生物技术学士学位，曾任美国加州大学洛杉矶分校（UCLA）访问学者。韩海雄 博士有临医药首席医学官个人简介：韩海雄博士深耕医药研发领域15余年，聚焦肿瘤及自身免疫性疾病等方向，主导或参与制定40余款药物开发策略，并牵头完成40余项临床方案设计与总结报告。魏卿博雅干细胞科技有限公司高级研究员个人简介：博雅干细胞科技有限公司外泌体技术研发总监，高级研究员。参与多项国家级及天津市级项目，有丰富的间充质干细胞新药申报及IND获批经验，拥有细胞治疗自动化设备的临床应用及申报经验，同时主导博雅外泌体技术工艺研发，拥有丰富的外泌体FDA DMF药物原料及国际化妆品INCI成分申报经验。对干细胞、免疫细胞、外泌体等工艺长期进行创新研发工作，以第一发明人获得授权专利10余项，以第一作者/独立作者在国内省部级核心期刊发表多篇论文，获得第二届全国博士后创新创业大赛优胜奖，第四届天津市博士后创新创业大赛金奖等。刘辰Locust Walk董事总经理个人简介：现Locust Walk公司中国区负责人及董事总经理。Locust Walk是一家全球领先的生物医药投资银行，专注于生物制药领域的许可、并购以及资本筹集。他深入了解生物制药行业的交易格局，为国际公司在中国的战略发展提供了宝贵的支持。刘辰拥有牛津大学的肠癌干细胞研究背景，并获得清华大学与康奈尔大学的金融MBA学位。他曾在国际医药企业从事临床开发与监管事务，跨足欧洲、美国和亚洲等地的工作经历。他现为康奈尔大学生命科学风险投资中心的导师，且将于2025年担任哈佛大学的访问学者。谢暄晖 博士驯鹿生物首席创新及投资官个人简介：负责驯鹿生物创新业务孵化及投资，围绕CGT产业链进行上下游孵化。此前谢博士作为联合创始人孵化投资了基因工程载体疫苗平台，分别针对经济动物及宠物、人用疫苗两大市场组建了多管线公司，满足进口替代及产业升级需求。作为联合创始人搭建了合成生物学平台，针对农业、医美、功能性食品等领域组建了多管线公司，开拓生物技术在医药以外的创新增长点。此外还作为联合创始人孵化了mRNA、siRNA、噬菌体治疗等前沿技术平台。谢博士此前作为TVM资本中国区创始合伙人着重于创新药领域的跨境股权投资及技术转移。朱杰伦纽扣资本合伙人个人简介：朱杰伦总是生命科学行业的资深产融专家，拥有超过20年的生物医药资本市场经验。毕业于哈佛商学院，并获得贝克学者荣誉。曾任天境生物和菲鹏生物CFO。他主导天境生物成功在NASDAQ上市，并推动市值从8亿美元增长至70亿美元，成为中国新一代生物技术公司市值前五。他在医疗行业的卓越表现让他多次被机构投资者评为最佳CFO。在此之前，他在Jefferies担任亚洲医疗健康行业主管，促成了超过100亿美元的跨境并购和融资交易，也曾在德银和瑞银担任医疗行业主管，为全球医疗健康领域贡献重要力量。他目前专注于推动生物技术行业“NewCo”模式的发展，致力于早期创业公司的孵化和国际市场的拓展，帮助本土生物技术企业走向全球。刘肖行诚生物商务和市场副总裁个人简介：前丹纳赫生物科技集团大中华区市场部负责人，曾任Cytiva，GE生命科学，珀金埃尔默，赛默飞世尔科技等公司亚太区市场总监，大中华区市场总监，耗材销售管理，业务拓展经理，产品经理等职位。法国蒙彼利埃大学战略博士，南开大学EMBA，曼彻斯特大学生物学硕士，香港大学金融学研究生，在读美国亚利桑那州立大学心理学硕士。UCMT产业教授，GDA荣誉理事。全国测量测试与仪器仪表高级工程师。法国蒙彼利埃大学健康管理博士/工商管理博士/工商管理硕士论文指导老师，香港大学商学院工作坊特聘讲师，南开大学商学院工作坊特聘讲师，北京大学医学部生物药高级领导力培训班讲师，亦弘商学院特约讲师。中国药企管理协会MAH专委会副主任委员，E药经理人生命科学企业研究中心首席研究员，中国生物医药基建联盟特约研究员。《ChatCGT》栏目策划人/主持人。谭国胜翌圣生物生物医药事业部总经理个人简介：谭国胜 毕业于南京大学，多年药品及生物原料销售、市场经验，目前担任翌圣生物大客户总监，聚焦KA客户合作推动，参与公司CGT赛道相关产品布局和市场策略制定，熟悉CGT上下游产业链。朱芳芳血霁生物创始人个人简介：朱芳芳，北京大学博士、斯坦福大学博士后，上海交通大学长聘教轨副教授、苏州血霁生物科技有限公司创始人。获评国家级人才，江苏省高层次创新创业人才等、还获得共青团中央、全国青联2025新时代青年先锋奖、国家生物药技术创新中心首席科学家、福布斯中国·青年海归菁英100人等荣誉。在干细胞领域研究时间长达17年，拥有多项中美及国际发明专利，2021年归国创办血霁生物，是中国潜在独角兽企业。赵丕明 道济基因创始人个人简介：基因治疗创新领军人才。 兰州大学本科，中科院博士，UCSF博士后，基因治疗主管科学家， 专注基因治疗及转化医学15年。 曾领导全球首个慢性肾病基因治疗项目(SPLIS)， 获美国基因治疗专利1项， 成果惠及国际患者。拥有丰富的基因治疗产业界经验， 擅长高效技术平台构建和高价值创新管线打造，致力于将前沿基因治疗技术应用于临床实践，为全球患者带来可负担的突破性疗法。章良 舟渡资本合伙人个人简介：毕业于加拿大麦克马斯特大学，拥有超过15年的医药产业研发，BD经验，成功操盘过数十个中后期明星项目融资案例，有丰富的资产重组及产品对外授权的项目经验。牛婧 金斯瑞生物科技高级投资总监个人简介：金斯瑞生物科技（HK.01548)高级投资总监，作为创始团队成员发起成立华泰-金斯瑞基金，管理规模10亿元人民币；拥有超过8年医疗健康行业投资经验。历任海松医疗基金董事总经理，大一资本投资总监等职位。在生物医药股权投资领域累计投资金额超过3亿元。投资项目包括益杰立科，药捷安康，维立志博，博奥信，挚盟医药等。弗吉尼亚理工大学工程学，统计，运筹学硕士，5年美国留学工作经验。朱蓓莉 比邻星创投董事个人简介：朱蓓莉专注于生物技术和诊断领域的投资和孵化，在比邻星创投担任资深董事。朱蓓莉女士2019年中加入比邻星创投，参与主导投资项目十余个，包括艾威、乘典、大湾、Rapafusyn、Dotbio、Avotres、VacV、抟相、杰毅、德运康瑞、威登斯等。加入比邻星创投前，她在百创汇工作9年，担任投资及研究总监，参与数十个创新医疗项目落地、孵化及投资。她还参与过2个国家一类新药的开发及国家“重大新药创制”科技重大专项项目的研究。朱蓓莉女士拥有中国药科大学生物化学与分子生物学专业硕士学位。会议日程会议报名欢迎感兴趣的企业及行业同仁，扫描下方二维码报名，也可加会议小助手微信，咨询活动详情及内容。扫描上方二维码报名如果您想对接文章中提到的项目，或您的项目想被动脉网报道，或者发布融资新闻，请与我们联系；也可加入动脉网行业社群，结交更多志同道合的好友。近期推荐声明：动脉网所刊载内容之知识产权为动脉网及相关权利人专属所有或持有。未经许可，禁止进行转载、摘编、复制及建立镜像等任何使用。动脉网，未来医疗服务平台

氨基观察-创新药组原创出品 作者 | 黄恺 百亿美金药物登陆中国市场。 3月10日，艾伯维宣布，IL-23抑制剂利生奇珠单抗在华获批上市，用于治疗对传统治疗或生物制剂治疗应答不足、失应答或不耐受的中重度活动性克罗恩病成年患者。 华为对于医疗市场虎视眈眈。 日前，华为正式组建医疗卫生军团。据悉，医疗卫生军团将重点构建AI辅助诊断解决方案体系，推动医疗大模型在临床场景的应用。 医美合规产品入市加速。 3月10日，据NMPA官网，Merz North America Inc.梅尔茨北美公司的注射用羟基磷酸钙微球面部填充剂获批。这也是首个获批的进口羟基磷灰石面部注射剂。 在过去的一天里，国内外医药市场还有哪些热点值得关注？让氨基君带你一探究竟。 / 01 / 市场速递 1）卫健委主任：实施“体重管理年”3年行动 日前，国家卫生健康委员会主任雷海潮表示，实施“体重管理年”3年行动，普及健康生活方式，加强慢性病防治。 / 02 / 医药动态 1）神州细胞SCTB14注射液获临床许可 3月10日，据CDE官网，神州细胞SCTB14注射液获临床许可，拟开展治疗驱动基因阴性局部晚期或转移性非小细胞肺癌的研究。 2）人福药业HW231019片获临床许可 3月10日，据CDE官网，人福药业HW231019片获临床许可，拟用于急性疼痛的治疗。 3）美迪西生物MZ-5030片获临床许可 3月10日，据CDE官网，美迪西生物MZ-5030片获临床许可，拟开展治疗B细胞恶性肿瘤的研究。 4）第一三共德曲妥珠单抗获临床许可 3月10日，据CDE官网，第一三共德曲妥珠单抗获临床许可，拟与贝伐珠单抗联合用于HER2表达的成人卵巢癌患者的一线维持治疗。 5）乘典生物CD-001注射液获临床许可 3月10日，据CDE官网，乘典生物CD-001注射液获临床许可，拟用于治疗晚期恶性血液肿瘤。 6）明慧医药注射用MHB039A获临床许可 3月10日，据CDE官网，明慧医药注射用MHB039A获临床许可，联合注射用MHB036C，用于治疗晚期乳腺癌和其他恶性肿瘤患者。 7）映恩生物注射用DB-1419获临床许可 3月10日，据CDE官网，映恩生物注射用DB-1419获临床许可，拟开展治疗晚期/转移性实体瘤的研究。 8）阿斯利康PD-L1获批第四项适应证 3月10日，阿斯利康中国宣布，度伐利尤单抗注射液获批新适应症，具体为联合含铂化疗作为新辅助治疗，术后继续以本品作为单药辅助治疗，用于治疗可手术切除的Ⅱ、ⅢA和ⅢB期且无已知表皮生长因子受体（EGFR）突变，或间变性淋巴瘤激酶（ALK）重排的，成人非小细胞肺癌患者。此次是度伐利尤单抗在中国获批的第4项适应证。 9）科伦博泰TROP2 ADC肺癌适应症获批 3月10日，据NMPA官网，科伦博泰TROP2 ADC注射用芦康沙妥珠单抗的新适应症上市申请已获得批准，用于经表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI）和含铂化疗治疗失败的局部晚期或转移性EGFR突变非小细胞肺癌成人患者。 10）艾伯维IL-23抑制剂获批上市 3月10日，艾伯维宣布，IL-23抑制剂利生奇珠单抗在华获批上市，用于治疗对传统治疗或生物制剂治疗应答不足、失应答或不耐受的中重度活动性克罗恩病成年患者。 11）辉瑞CD3/BCMA双抗获批上市 3月10日，辉瑞宣布，CD3/BCMA双抗埃纳妥获国家药监局附条件批准上市，用于治疗既往接受过至少三种治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。 12）诺诚健华公布银屑病新药2期临床数据 3月9日，诺诚健华宣布，新型TYK2抑制剂ICP-488治疗中重度斑块状银屑病2期临床数据发布。研究结果表明，ICP-488在每天一次（QD）6毫克和每天一次9毫克的剂量下对银屑病患者均具有显著疗效，且展现出良好的安全性和耐受性，为中重度银屑病患者提供了有价值的治疗选择。   13）翰森制药阿美替尼获批新适应症 3月10日，据NMPA官网，翰森制药第三代EGFR-TKI甲磺酸阿美替尼片的新适应症上市申请获得批准，具体为：用于含铂根治性放化疗后未出现疾病进展的不可切除的局部晚期表皮生长因子受体（EGFR）外显子19缺失或外显子21（L858R）置换突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者治疗。 14）德睿智药WEE1/YES1双重抑制剂获FDA临床许可 3月10日，德睿智药宣布，WEE1/YES1双重抑制剂MRANK-106获得FDA的新药临床批件，准许开展针对多种实体瘤适应症的临床研究。 / 03 / 器械跟踪 1）首个进口羟基磷灰石面部注射剂获批 3月10日，据NMPA官网，Merz North America Inc.梅尔茨北美公司的注射用羟基磷酸钙微球面部填充剂获批。这也是首个获批的进口羟基磷灰石面部注射剂。 2）春立正达医疗髋关节假体获注册批件 3月10日，据NMPA官网，春立正达医疗髋关节假体获注册批件。 3）汇禾医疗经导管三尖瓣环成形系统获注册批件 3月10日，据NMPA官网，汇禾医疗经导管三尖瓣环成形系统获注册批件。 / 04 / 数字医疗日报 1）华为正式组建医疗卫生军团 日前，华为正式组建医疗卫生军团。据悉，医疗卫生军团将重点构建AI辅助诊断解决方案体系，推动医疗大模型在临床场景的应用。 / 05 / 海外药闻 1）巴瑞替尼治疗青少年斑秃III期研究成功 日前，礼来在2024年美国皮肤病学会年会上公布了巴瑞替尼治疗青少年斑秃的III期BRAVE-AA-PEDS研究的积极数据。结果显示，青少年人群的36周数据与成人人群的52周数据相当。 PS：欢迎扫描下方二维码，添加氨基君微信号交流。

▎药明康德内容团队报道 今日，吉利德科学（Gilead Sciences）宣布，美国FDA已接受其长效HIV预防药物lenacapavir（来那帕韦）的新药申请，用于HIV感染的暴露前预防（PrEP）。这款新药已于今年1月在中国获批首个适应症，用于治疗多重耐药型HIV感染成人患者。其一年仅需注射两次，有望为HIV预防带来重要突破。这一消息再次将公众视野聚焦于HIV治疗领域。 近年来，HIV治疗领域不断取得突破，从每日服药到长效注射，从单一疗法到联合用药，患者拥有了更多治疗选择。与此同时，更多在研HIV新药管线还在继续推进，致力于为患者带来更多高效、安全、便利的治疗选择。本文盘点10多款正在中国进行临床开发的HIV研发管线（包括联合疗法，不完全统计），这些在研产品涵盖核苷类逆转录酶抑制剂、非核苷类逆转录酶抑制剂、整合酶抑制剂、IL-7融合蛋白、IL-21融合蛋白、α4β7整合素单克隆抗体、抗PD-L1联合疗法、治疗性核酸疫苗等各类机制药物。 图片来源：123RF 歌礼：ASC22联合西达本胺 作用机制：抗PD-L1抗体联合HDAC抑制剂 根据歌礼公开资料，该公司正在推进ASC22联合西达本胺用于人类免疫缺陷病毒（HIV）感染功能性治愈的2期临床研究。ASC22（恩沃利单抗）是一款可皮下注射的抗PD-L1单域抗体，通过阻断PD-1/PD-L1信号通路发挥治疗作用，具有重建慢性病毒感染患者病毒特异性免疫应答的潜力。歌礼已经从苏州康宁杰瑞获得ASC22全球独家开发和商业化权益，用于治疗包括乙型肝炎和艾滋病在内的所有病毒性疾病。西达本胺是微芯生物开发的一款亚型选择性组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂，已在中国获批用于治疗外周T细胞淋巴瘤、乳腺癌等适应症。 此前于2023年7月公布的2期临床研究结果显示，ASC22联合西达本胺疗法具有良好的耐受性，且有效地激活了潜伏的HIV病毒库。 前沿生物：FB1002（3BNC117联合艾博韦泰） 作用机制：抗HIV的广谱中和抗体+HIV长效融合抑制剂 FB1002是前沿生物正在开发一种抗HIV病毒药物，这是将艾博韦泰（艾可宁，已在中国获批上市）与3BNC117组成的联合疗法，为长效、注射、双靶点融合抑制剂，拟每2~4周给药一次。 根据前沿生物公开资料介绍，该组合疗法拟探索“多重耐药、维持疗法、免疫治疗和预防”多种适应症。在多重耐药适应症方面，艾博韦泰联合3BNC117抗体作用靶点分别为HIV膜蛋白GP41和GP120，都可阻止HIV病毒进入CD4+T细胞，也可以阻断细胞介导的感染。两药组合可提供更广泛的病毒株覆盖，产生更高数量级和持续时间更长的抗逆转录病毒效果。在免疫疗法适应症上，通过激活免疫系统清除被HIV病毒感染的细胞（即病毒库），提高针对HIV病毒的自身免疫反应，使患者在一定期间内不使用任何药物而病毒复制得到有效控制，探索功能性治愈。目前，该组合疗法正处于2期临床研究阶段。 艾迪药业：ACC017片 作用机制：HIV整合酶抑制剂 ACC017片是艾迪药业在研的化学1类新药，为全新结构的整合酶链转移抑制剂。通过抑制HIV整合酶活性，可有效阻断HIV基因组整合进入宿主基因组DNA，临床拟用于治疗HIV感染。临床前研究显示ACC017抗病毒效果良好、与其它多种抗逆转录病毒药物具有协同作用、安全窗大等特点。该产品药物口服吸收暴露水平良好，可支持每日给药一次。目前，ACC017片已进入1b/2a期临床研究阶段。 康宝生物、中国医学科学院病原生物学研究所：利普韦肽、LP-98 作用机制：HIV膜融合抑制剂 利普韦肽是一款多肽类HIV膜融合抑制剂。该产品是在对HIV融合蛋白结构与功能深入研究的基础上，通过理性设计而获得的强效膜融合抑制剂，研究表明，其对各种亚型HIV的抑制活性提高数千倍之多，而且对T20耐药病毒株也高度有效；在恒河猴SHIV感染模型，利普韦肽单独给药可以迅速将病毒载量降到检测线以下水平，表现出长效的治疗效果。根据中国药物临床试验登记与信息公示平台，康宝生物与中国医学科学院病原生物学研究所正在开展一项2期临床研究，评价注射用利普韦肽联合核苷药物在未接受过抗病毒治疗的HIV感染者中的有效性、安全性。 此外，康宝生物与中国医学科学院病原生物学研究所还正在开发LP-98，这是在对利普韦肽结构与功能深入研究的基础上进一步优化的膜融合抑制剂，通过恒河猴模型研究发现，其低剂量单药治疗能够有效抑制SHIV（一种HIV和SIV嵌合病毒）病毒复制，且维持长期有效的治疗效果。该产品正处于1/2期临床阶段，研究旨在评估在未接受过抗病毒治疗的HIV感染者中多次皮下注射LP-98后的安全性和耐受性。 杰科生物：JL18008注射液 作用机制：长效IL-7融合蛋白 JL18008注射液为杰科生物及美国Jecho Labs研发的长效IL-7细胞因子融合蛋白，其通过受体结合，激活JAK/STAT、PI3K/AKT信号通路，提高HIV免疫重建不良患者的CD4+T淋巴细胞计数水平，进而重建免疫功能。该分子通过巧妙的序列设计，解决了传统细胞因子类药物在体内半衰期较短的痛点。 该产品目前正在中国开展1/2期临床研究，并已经在美国获批临床，针对HIV免疫重建不良患者。绝大多数HIV/AIDS患者经抗逆转录病毒治疗后可实现免疫功能重建，即CD4+ T淋巴细胞数量和免疫功能恢复至正常或接近正常水平，但仍有部分HIV/AIDS患者即使能够长期维持病毒抑制，仍不能实现免疫重建，这些患者被称为免疫重建不良者或免疫无应答者（INRs）。 艾伯维：ABBV-382 作用机制：α4β7整合素单克隆抗体 α4β7整合素在HIV-1感染的发病机制中起重要作用。ABBV-382是一种α4β7整合素单克隆抗体，可通过直接拮抗α4β7与其同源配体MAdCAM-1或HIV-1 gp120的相互作用，从而抑制HIV-1复制/细胞间传播。在中国，ABBV-382正在开展1期临床，用于在不联合抗逆转录病毒疗法（ART）的情况下持续抑制免疫介导的HIV。 在全球范围内，艾伯维还在开发ABBV-181 (budigalimab，抗PD-1）和ABBV-382的组合（研发代号：ABBV-1882），正在研究作为一种抗逆转录病毒治疗(ART)的HIV病毒控制方案，目前处于2期临床阶段。 真实生物：CL-197 作用机制：嘌呤核苷抗病毒药物 CL-197是一款在研新型口服HIV候选药物，为新一代口服长效嘌呤核苷抗病毒药物。该产品通过口服给药，其半衰期超过168小时，有望每周仅需服药一次。这种相对方便的服药方案亦可能提高服药依从性，从而改善临床结果。根据真实生物最新的招股书显示，该公司已经针对CL-197开展了1期临床研究，预计2025年完成。 此外，真实生物还基于阿兹夫定与CL-197在治疗HIV感染方面的潜在联合长效作用，开发了全口服长效复方片剂（阿兹夫定/CL-197），目前正处于临床前研究阶段。阿兹夫定是一款同时针对逆转录酶和病毒感染因子的双靶点治疗HIV感染核苷类口服药物，真实生物认为，阿兹夫定/CL-197通过对三靶点的联合作用，作为一种鸡尾酒疗法，可有效降低耐药性出现。 医克生物：ICVAX 作用机制：艾滋病治疗性核酸疫苗 ICVAX为医克生物在研的艾滋病治疗性核酸疫苗，该产品旨在诱导具有广谱、多功能病毒特异性T细胞，实现无须抗逆转录病毒疗法（ART）而控制病毒复制的目标。2024年11月，医克生物公布了ICVAX的1期临床研究积极结果。研究显示，接受ICVAX疫苗的受试者皆诱导出预期的T细胞免疫应答。在接受最佳ICVAX剂量的受试者中，大多数人的T细胞反应增加了2倍以上。值得关注的是，受试者体内的一种独特的T细胞亚群在接种ICVAX后有所增长，而这种T细胞亚群是在“精英控制者”（elite controllers）内能够抑制艾滋病病毒的功能性T细胞。目前，医克生物正准备与NMPA沟通多中心、双盲、安慰剂对照、剂量探索的2期临床试验方案，进一步探索 ICVAX 的免疫原型性和控制病毒载量的有效性。 乘典生物：CD-001 作用机制：IL-21融合蛋白药物 CD-001是乘典生物针对目前临床PD-1抑制剂肿瘤治疗有效率不高的问题，自主研发的一种靶向肿瘤反应性CD8+T细胞的IL-21融合蛋白药物，在阻断PD-1免疫抑制信号的同时，体内选择性扩增肿瘤反应性CD8+T细胞，可显著提高免疫治疗的疗效。该产品拟开发的适应症包括肿瘤和HIV感染，其中针对实体瘤适应症已经在中国和美国获批IND，针对HIV适应症预计于2025年上半年在中国和美国申报IND。 恒瑞医药：HRS5685 作用机制：化药1类新药 根据恒瑞医药此前公告，HRS5685能够抑制HIV-1复制，临床拟用于HIV-1感染者的治疗。根据中国药物临床试验登记与信息公示平台，恒瑞医药子公司瑞可迪生物正在针对HRS5685片开展针对健康受试者的安全性、耐受性和药代动力学1期研究。 中国科学院上海药物研究所、中国科学院昆明动物研究所：塞拉维诺片 作用机制：CCR5拮抗剂 几乎所有HIV-1病毒感染初期均以CCR5受体作为共受体，CCR5受体在HIV-1感染过程中发挥重要作用，因此成为抗HIV-1的重要靶点。塞拉维诺片是通过计算机辅助药物设计，采用基于结构和改变代谢统计的药物设计策略开发出新结构类型CCR5拮抗剂。该产品对CCR5受体具有更好的拮抗活性，对多种HIV病毒株、临床株及耐药株的抑制活性和治疗指数相当或更佳。该产品正处于针对HIV感染的1期临床研究阶段。 以上仅盘点部分在中国研发的HIV临床管线，目前还有其他多款针对HIV的在研产品正在进行前期研发，比如多款处于研究者发起的临床研究（IIT）阶段的CAR-T细胞药物、iNKT细胞药物等等。此外多款已经获批上市的HIV药物也正在探索更多的适应症。 作为创新的赋能者、客户信赖的合作伙伴以及全球健康产业的贡献者，药明康德致力于通过其独有的CRDMO模式，以及其业内领先的感染性疾病新药研发赋能平台，助力全球共同应对这一重大的健康威胁。早在2019年，HIV“鸡尾酒”疗法开发先驱何大一教授就曾做客药明康德健康产业论坛，分享抗HIV药物开发的洞见。在2024年世界艾滋病日前后，药明康德内容团队也发表了盘点文章，系统回顾HIV标准疗法的现状，同时梳理在研新药亮点。期待在行业内外人士的共同合作和努力下，一个没有艾滋病的未来能够早日成为现实。 参考资料： [1]中国药物临床试验登记与信息公示平台官网. [2]各公司官网及公开资料 本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权或其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。