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博华出品友情推荐上方扫码👆提前注册🎁免排队免费领票!距2024 HOTELEX上海展还有 4 天******友情推荐↑↑今日正文↓↓本周,有不少热点值得关注。首先是审评审批方面,多个药物获批临床以及一些药物获批,最值得一提的就是中国生物的利妥昔单抗生物类似药获批上市;其次是研发方面,多个药物启动关键临床以及不少药物研发进展取得好结果,比如,阿斯利康启动了ALXN1850的关键Ⅲ期临床等;再次是交易及投融资方面,这几天国内外发生了不少交易,阿斯利康24亿美元收购核药公司Fusion;最后是上市方面,荃信生物正式在港交所上市。本周盘点包括审评审批、研发、交易及投融资和上市四大板块,统计时间为3.18-3.22,包含23条信息。 审评审批NMPA上市批准1、3月22日,NMPA官网显示,中国生物上海生物制品研究所的利妥昔单抗注射液生物类似药获批上市,用于非霍奇金淋巴瘤(滤泡性非霍奇金淋巴瘤、CD20阳性弥漫大B细胞性非霍奇金淋巴瘤)、慢性淋巴瘤细胞白血病(CLL)的治疗。利妥昔单抗是一种抗CD20单抗,原研产品为罗氏的美罗华。申请2、3月22日,CDE官网显示,Albireo和益普生的odevixibat胶囊申报上市。Odevixibat是一种强效、非体循环回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)抑制剂,已被CDE纳入优先审评,用于治疗6个月或以上患者的进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)。2023年3月,益普生收购Albireo,获得该疗法。临床批准 3、3月18日,CDE官网显示,石药集团1类新药SYH2039片获批临床,拟用于治疗晚期恶性肿瘤。SYH2039正是一种高活性MAT2A抑制剂,可选择性杀伤MTAP缺失型肿瘤细胞,同时对正常细胞的影响较小。4、3月19日,CDE官网显示,信达生物的IBI130获批临床,拟开发用于不可切除的局部晚期或转移性实体瘤。IBI130是一款靶向TROP2的抗体偶联药物(ADC),拟开发用于治疗肿瘤。目前,该药已在全球范围内进入到Ⅰ期临床试验阶段。5、3月20日,CDE官网显示,贝达药业1类新药BPI-520105片获批临床,拟用于治疗携带EGFR突变的实体瘤患者。BPI-520105是一种新型强效、高选择性的针对多种EGFR突变的泛表皮生长因子受体(Pan-EGFR)抑制剂。临床前研究显示,BPI-520105能够高效抑制多种EGFR突变,包括EGFR常见及罕见的单突变、携带T790M和/或C797S的双突变和三突变等。6、3月21日,CDE官网显示,康朴生物的1类新药KPG-818胶囊获批临床,拟用于治疗系统性红斑狼疮(SLE)。KPG-818是康朴生物的新一代口服分子胶免疫调节药物,归属E3泛素连接酶复合物CRL4-CRBN调节剂,对靶点CRBN显示出极高的亲和力。优先审评7、3月18日,CDE官网显示,辉瑞的CD3/BCMA双抗Elranatamab(Elrexfio)拟纳入优先审评,用于治疗既往接受过至少三种治疗(含一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种抗CD38单克隆抗体)的复发或难治性多发性骨髓瘤(R/RMM)成人患者。突破性疗法8、3月18日,CDE官网显示,特瑞思的1类治疗用生物制品注射用TRS005拟纳入突破性疗法,用于治疗至少经过2次标准治疗的复发或难治性CD20阳性弥漫大B细胞淋巴瘤(DLBCL)。该产品是首个申请突破性疗法的CD20ADC。FDA上市批准9、3月19日,FDA官网显示,武田的Ponatinib(Iclusig)补充新药申请(sNDA)获加速批准,联合化疗一线治疗新诊断费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ALL)成年患者。Ponatinib是一款三代Bcr-abl激酶抑制剂,最早于2012年12月在美国上市。孤儿药资格10、3月18日,FDA官网显示,华昊中天的优替德隆口服胶囊(UTD2)获孤儿药资格,用于治疗胃癌。优替德隆为一种基于合成生物学技术成功研发上市的化疗新分子,其与紫杉类作用机制相似,已于2021年在中国获批上市,用于治疗既往接受过至少一种蒽环类或紫杉类药物化疗方案的复发或转移性乳腺癌患者。11、3月21日,FDA官网显示,睿健医药的NouvSight001获孤儿药资格,针对视网膜色素变性系列适应症。NouvSight001是睿健医药团队依托“AI+化学诱导”平台开发的诱导多能干细胞(iPSC)来源的眼科通用型细胞治疗产品。研发临床状态12、3月18日,药物临床试验登记与信息公示平台显示,和黄医药启动了索凡替尼联合卡瑞利珠单抗、白蛋白结合型紫杉醇、吉西他滨治疗转移性胰腺癌的Ⅱ/Ⅲ期临床研究。索凡替尼是和黄医药自主研发的一种新型口服酪氨酸激酶抑制剂,具有抗血管生成和免疫调节双重活性。13、3月18日,药物临床试验登记与信息公示平台显示,阿斯利康启动了两项ALXN1850注射液的国际多中心(含中国)Ⅲ期临床研究,分别用于治疗2~12岁低磷酸酯酶症儿童受试者、≥12岁的青少年和成人低磷酸酯酶症受试者。ALXN1850(重组碱性磷酸酶)属于新一代组织非特异性碱性磷酸酶酶替代疗法(ERT)。14、3月18日,药物临床试验登记与信息公示平台显示,百利天恒启动了BL-B01D1的Ⅲ期临床,在既往经PD-1/PD-L1单抗联合含铂化疗治疗失败的复发性或转移性食管鳞癌患者中对比BL-B01D1与医生选择的化疗方案(二线)。BL-B01D1(伦康依隆妥单抗)是一种基于双特异性拓扑异构酶抑制剂的ADC。15、3月18日,药物临床试验登记与信息公示平台显示,华东医药启动了HDM1005的临床。HDM1005是华东医药自主研发的1类新药,属于GLP-1R/GIPR双靶点长效多肽类激动剂,2023年12月首次申报临床,于2024年3月获批。16、3月22日,药物临床试验登记与信息公示平台显示,Bellus启动了一项国际多中心(含中国)Ⅲ期临床研究,以评估BLU-5937治疗难治性慢性咳嗽(包括不明原因的慢性咳嗽)的安全性和有效性。BLU-5937是一款选择性口服P2X3受体拮抗剂。2023年4月,GSK以总额约为20亿美元收购Bellus,获得该疗法。临床数据17、3月18日,微芯生物宣布,西格列他钠(双洛平)单药治疗非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的Ⅱ期CGZ203临床试验达到首要疗效终点。西格列他钠属于过氧化物酶增殖体活化相关受体(PPAR)全激动剂,于2021年10月在国内获批用于运动饮食无法有效控制的2型糖尿病患者,该药物也是全球首个获批的PPAR全激动剂药物。18、3月19日,信达生物宣布,重组人血管内皮生长因子受体(VEGFR)-抗体-人补体受体1(CR1)融合蛋白Efdamrofuspalfa注射液(IBI302)在中国新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)受试者中开展的第二项Ⅱ期临床研究(高剂量)达到主要终点。19、3月21日,罗氏合作伙伴Chugai制药(中外制药)公布了萨特利珠单抗(Enspryng)治疗全身型重症肌无力(gMG)的Ⅲ期LUMINESCE结果。虽在其主要终点观察到具有统计学意义的数据,但结果没有达到对临床获益程度的预期。萨特利珠单抗是一种运用SMARTTM再循环技术开发的人源化IgG2单抗,靶向IL-6受体。交易及投融资20、3月18日,百奥泰生物宣布,已与Stein签署授权许可与商业化协议,将其在研生物类似药BAT2506(戈利木单抗)和BAT2606(美泊利珠单抗)在巴西以及其余拉丁美洲地区市场独占的产品商业化权益有偿许可给Stein。该协议首付款及里程碑款总金额最高至600万美元。21、3月19日,阿斯利康宣布,已与Fusion达成最终协议,将以每股21美元的价格收购Fusion所有流通股,预计总交易金额约24亿美元。Fusion核心产品为FPI-2265,这是一款用于转移性去势抵抗性前列腺癌(mCRPC)的新疗法,靶向前列腺特异性膜抗原(PSMA)。目前该产品正处于Ⅱ期临床开发阶段。22、3月22日,健康元宣布,已与拜耳就一项小分子抑制剂在中国的开发、商业化和生产的独家许可签署协议。本次合作涉及的产品是拜耳开发的一种针对慢性阻塞性肺疾病(COPD)的创新型口服药物,已在欧洲完成Ⅰ期临床试验。该小分子化合物通过抑制脯氨酰内肽酶(PREP)活性,有效阻止了COPD炎症介质的产生。上市23、3月20日,荃信生物在港交所正式上市。荃信生物创办于2015年,专注于开发治疗自身免疫性疾病及过敏性疾病的生物疗法,有两个核心产品—IL-17A抑制剂QX002N、抗IL-4Rα单抗QX005N,它们目前分别处于Ⅲ期和Ⅱ期临床研究阶段。【企业推荐】【智药研习社近期课程预告】来源:CPHI制药在线声明:本文仅代表作者观点,并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载,请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱:Kelly.Xiao@imsinoexpo.com▼更多制药资讯,请关注CPHI制药在线▼点击阅读原文,进入智药研习社~
上一周,港股生物科技公司争相发布财报。我们观察到,生物科技公司的分化进一步加深。多数药企的重心都更为明晰和聚焦,且做了相应的人员匹配。有些企业在创新药出海、新品上市方面连连告捷,走得愈发稳健,甚至有了同MNC“掰手腕”的能力;有的企业因产品授权交易大额首付款到账,业绩明显提振;也有的企业出现了现金流告急的危机,亟需在战略和经营等多方面做出调整。跨国药企则在调整的大框架下持续优化自己的架构。港交所正在回春,多家Biotech冲击上市;科创板形势则相对严峻。本周还有哪些大事发生?政策动态探索定点零售药店药品价格管理。3月19日,国家医保局党组成员、副局长施子海带队赴辽宁调研定点零售药店药品价格管理,实地调研定点零售药店和医疗机构。施子海强调,要进一步探索定点零售药店药品价格管理,总结完善沈阳市、大连市探索通过线上的方式,对定点零售药店线下价格进行比价的实践,方便患者选择经济性更优的药店,推进定点零售药店价格公示、监测与治理。18省明确药事会召开时间。近日,业内传出一份济南市卫健委发布的《关于加强国谈药品合理使用的紧急通知》,其要求自新版国家目录正式公布后三个月内,根据临床用药需求,及时统筹召开药事会,做到“应配尽配”。目前的情况是, (1)1个月内建议启动药事会的有5个省份:上海、江苏、河北、广西、甘肃;(2)2个月内建议启动药事会的有3个省份:福建、内蒙古、吉林;(3)3个月内建议启动药事会的有9个省份:陕西、海南、山东、湖南、安徽、湖北、四川、浙江,广东;(4)及时召开:山西。大型医院巡查,5省推进。近日,山东省卫健委印发《山东省大型医院巡查工作方案(2024—2026年度)》,对辖区内二级以上公立综合医院、专科医院、中医医院、妇幼保健院等展开巡查,本轮巡查计划于2026年10月底前完成。去年12月,国家卫健委印发《大型医院巡查工作方案(2023-2026年度)》,到今年,四川、河北、天津、上海等地跟进,先后发布省级巡查方案/在2024年相关工作安排中对大型医院巡查提出具体要求。大型制药上海医药迎新董事长。3月19日晚间,上海医药披露两则高层人事变动的信息,新推选杨秋华为上海医药第八届董事会董事长。同日,原来代为履职的姚嘉勇辞去公司董事、副董事长等全部职务,辞任后不在上海医药及下属企业担任任何职务。杨秋华曾任上海三维制药有限公司党委书记、总经理,上海实业投资有限公司副董事长、总经理,香港天厨有限公司董事长,上实投资(上海)有限公司副总裁,南洋兄弟烟草股份有限公司董事长,永发印务有限公司董事长等职务。诺和诺德投资40亿扩建在华工厂。3月19日,诺和诺德中国宣布,将在天津投资约40亿元用于无菌制剂扩建项目,该计划预计于2027年完成。天津生产厂于1994年建立,目前在职员工约1700人,主要为中国糖尿病患者提供高质量的治疗产品。这并非近年来天津生产厂首次扩建。2023年初,诺和诺德曾向天津工厂投资11.8亿元,扩建其成品车间,并引进了预填充注射笔生产线。诺和诺德并未披露扩建后开展什么业务,但为了增加司美格鲁肽产能该公司近年一直在全球扩建工厂。拜耳调整制药业务管理团队。3月20日,拜耳宣布其制药业务部即将进入下一个发展阶段,其执行领导团队将进行重组。据多家外媒报道,拜耳的制药领导团队规模“基本上减半”,高管人数将从14人减少至8人,其中全球营销主管Anne-Grethe Mortensen、放射学主管Gerd Kruger和消费者健康部门负责人Heiko Schipper将离开公司。此外,拜耳还新成立了一个新的“全球商业化”部门。诺华高管跳槽mRNA巨头。3月20日,mRNA巨头BioNTech聘请了诺华放射治疗领域的高管Annemarie Hanekamp担任新的首席商务官,Hanekamp将于7月1日上任,原高管Sean Marett即将退休。Hanekamp将专注于建立BioNTech的全球商业团队,为其预计于2026年推出的首个肿瘤产品做准备。Lonza收购罗氏生物制品工厂。3月20日,全球CDMO巨头Lonza宣布,已签署了一项协议,以12亿美元的现金从罗氏收购位于美国瓦卡维尔的大型生物制剂工厂。默沙东一项PD-1联用试验失败。3月21日,默沙东宣布其PD-1疗法Keytruda联合维持性PARP抑制剂Lynparza(奥拉帕利)一线治疗某些转移性非鳞状非小细胞肺癌(NSCLC)患者的III期KEYLYNK-006试验未达到总生存期(OS)和无进展生存期(PFS)的双重主要终点。这已经不是Keytruda+奥拉帕利联合疗法失败的首个III期研究了,去年12月7日,默沙东宣布终止Keytruda与Lynparza(奥拉帕利)联合治疗转移性鳞状非小细胞肺癌患者的III期KEYLYNK-008试验,原因是研究没有显示出OS的改善。生物科技多家港股生物科技公司发布财报:百济员工人数首次突破万人,和黄新药出海月入1亿!信达康方君实……创新七君争交2023成绩单!信达实现减亏。3月21日,信达生物发布2023年度业绩报告:全年总收入62.06亿元,同比增长36.2%。年内亏损10.28亿元,相较于2022年减亏超50%。该公司已有10款商业化产品,同时还有8个产品在上市申请或关键注册临床阶段,18个产品已进入临床研究阶段。在今年1月的JPM上,信达释放了未来5年信达生物国内产品的收入有望达到200亿元的积极信号。康方首次扭亏转盈。3月18日晚,康方生物交出了首次扭亏转盈的答卷。2023年,康方生物营业收入45.26亿元,较上年增长440%;净利润从上年亏损转为年度盈利19.42亿元。盈利的关键,是一笔来自Summit的29.22亿元的授权收入。复宏汉霖2023年盈利5.46亿元。3月21日,复宏汉霖发布2023年业绩公告。报告期内,公司总收入约人民币53.95亿元,同比增长约67.8%;盈利总额人民币5.46亿元,同比扭亏为盈。药明巨诺CAR-T产品去年卖了近1.74亿元。作为药明巨诺的首款产品,倍诺达此前已于2021年9月获批用于治疗经过二线或以上系统性治疗后成人患者的 r/r 大 B 细胞淋巴瘤,2023年共开具了184张倍诺达处方,完成了168例的回输。传奇生物CAR-T疗法获FDA咨询委员会支持。强生近日宣布,美国FDA肿瘤药物咨询委员会一致投票推荐(11:0)其与传奇生物联合开发的CAR-T疗法Carvykti,用于治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤成年患者。目前,该适应证正在接受FDA审评,PDUFA目标日期为2024年4月5日。圣诺医药执行董事被强制出售股份。3月18日,圣诺医药发布公告表示,执行董事戴晓畅因质押股份未能缴足保证金缘故,9.95万股已被强制出售。若后续戴晓畅未能按时还款,还将有664万股份将被强制出售。百奥泰2款生物类似药授权海外。3月18日,百奥泰生物公告表示,将其在研生物类似药BAT2506(戈利木单抗)注射液和BAT2606(美泊利珠单抗)注射液在巴西以及其余拉丁美洲地区市场独占的产品商业化权益有偿许可给Stein。资本市场自免第一股诞生!3月20日,专注于自身免疫及过敏性疾病生物疗法的生物医药企业——荃信生物正式登陆香港联合交易所。目前,荃信生物已在自免及过敏慢病赛道建立起涵盖皮肤、风湿、呼吸道及消化道疾病四个主要疾病领域的全面产品管线,包含九种候选药物,其中六种处于临床阶段。根据相关报告,截至2024年3月2日,荃信生物是国内在自身免疫性疾病及过敏性疾病领域获得IND许可最多的医药公司之一。维昇药业港交所第三次递表。3月22日,港交所官网显示,维昇药业第三次递交港交所上市申请。此前,维昇药业分别于2022年11月17日和2023年8月16日向港交所递交上市申请。自成立以来,维昇药业已建立包含三款候选药物的产品管线,均针对有尚未被满足医疗需求的特定内分泌疾病,该等候选药物均自维昇药业的合作伙伴Ascendis Pharma授权引入。维昇药业的核心产品隆培促生长素有潜力成为用于治疗儿童生长激素缺乏症的同类最佳候选药物,经已完成的中国3期关键性试验所验证,隆培促生长素为唯一一款在与短效(每日注射)人生长激素的阳性药物对照及平行组试验比较中显示出优效性及同等安全性的长效生长激素。翌圣生物终止科创板IPO。3月20日,上海证券交易所官网显示,翌圣生物科创板IPO终止。翌圣生物成立于2014年,是一家以蛋白质改造和酶进化技术为驱动,聚焦生命科学产业链上游核心原料,从事分子类、蛋白类和细胞类生物试剂的研发、生产与销售的生物科技企业。翌圣生物在2020年至2021年完成A轮、B轮、B+轮融资,总融资金额超6亿元,投资方包括安徽探针、泰礼创业、君联资本、惠每资本、弘蓝控股、CPE源峰等。阿斯利康重仓核药!3月19日,阿斯利康宣布将收购临床阶段生物制药公司Fusion Pharmaceuticals,这也是本月阿斯利康的第二笔收购。在本次收购中,阿斯利康将向Fusion预付20亿美元现金,如果达到某些监管里程碑,阿斯利康将另外支付每股3美元,即大约4亿美元,收购总价高达24亿美元。本次交易预计将于今年第二季度完成。Fusion的核心产品为FPI-2265,这是一款用于转移性去势抵抗性前列腺癌的新疗法,靶向前列腺特异性膜抗原,目前处于II期临床开发阶段。精彩推荐CM10 | 集采 | 国谈 | 医保动态 | 药审 | 人才 | 薪资 | 榜单 | CAR-T | PD-1 | mRNA | 单抗 | 商业化 | 国际化 | 猎药人系列专题 | 出海启思会 | 声音·责任 | 创百汇 | E药经理人理事会 | 微解药直播 | 大国新药 | 营销硬观点 | 投资人去哪儿 | 分析师看赛道 | 药事每周谈 | 医药界·E药经理人 | 中国医药手册创新100强榜单 | 恒瑞 | 中国生物制药 | 百济 | 石药 | 信达 | 君实 | 复宏汉霖 |翰森 | 康方生物 | 上海医药 | 和黄医药 | 东阳光药 | 荣昌 | 亚盛医药 | 齐鲁制药 | 康宁杰瑞 | 贝达药业 | 微芯生物 | 复星医药 |再鼎医药|亚虹医药跨国药企50强榜单 | 辉瑞 | 艾伯维 | 诺华 | 强生 | 罗氏 | BMS | 默克 | 赛诺菲 | AZ | GSK | 武田 | 吉利德科学 | 礼来 | 安进 | 诺和诺德 | 拜耳 | 莫德纳 | BI | 晖致 | 再生元
「 本文共:16条资讯,阅读时长约:3分钟 」今日头条微芯NASH新药Ⅱ期临床积极。微芯生物PPAR激动剂西格列他钠治疗非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的Ⅱ期临床(CGZ203研究)达到了主要终点。与安慰剂相比,西格列他钠(48mg、64mg)治疗18周后患者经磁共振质子密度脂肪分数(MRI-PDFF)评估的肝脏脂肪含量(LFC)较基线的降幅更多,具统计学意义;肝脂肪含量下降超过30%的患者比例等次要终点指标也显著改善。此外,药物总体耐受性良好。国内药讯1.和黄胰腺癌TKI启动II/III期研究。和黄医药新型口服酪氨酸激酶抑制剂(TKI)索凡替尼登记启动一项II/III期临床,评估索凡替尼联合卡瑞利珠单抗、白蛋白结合型紫杉醇、吉西他滨对比白蛋白结合型紫杉醇联合吉西他滨一线治疗转移性胰腺癌的疗效和安全性。该项研究由天津市肿瘤医院郝继辉博士牵头开展。索凡替尼具有抗血管生成和免疫调节双重活性,主要抑制VEGFR、FGFR和CSF-1R等蛋白。2.辉瑞血液瘤双抗拟纳入优先审评。辉瑞制药CD3/BCMA双抗Elranatamab(PF-06863135,Elrexfio)获CDE拟纳入优先审评,用于治疗既往接受过至少三种治疗(蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和CD38单抗)的复发或难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)患者。在II期研究MagnetisMM-3中,elranatamab在这类难治性患者中经盲法独立中央审查(BICR)评估的客观缓解率(ORR)达到61.0%,有56.1%患者实现非常好的部分缓解(VGPR)或更佳缓解。3.特瑞思ADC拟纳入突破性疗法。特瑞思药业自主研发的CD20靶向ADC产品TRS005获CDE拟纳入突破性疗法,用于至少经过2次标准治疗的复发或难治性CD20阳性弥漫大B细胞淋巴瘤(DLBCL)。公布于ESMO 2022大会上的I期临床数据显示,TRS005单药治疗复发性或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤(NHL)患者的客观缓解率(ORR)达到37.1%,疾病控制率(DCR)为60%,而且药物耐受性良好。4.石药“合成致死”新药获批IND。石药集团1类化药SYH2039片获国家药监局临床试验默示许可,拟开发用于治疗晚期恶性肿瘤。SYH2039片是一款高选择性MAT2A抑制剂,已在临床前研究显示出可有效抑制非小细胞肺癌、胶质瘤、胃食管癌、胰腺癌和膀胱癌等多种MTAP缺失型肿瘤细胞的生长,并具有良好的安全性。MAT2A和PRMT5都是MTAP缺失肿瘤的合成致死靶标。5.信达2款ADC获批临床。信达生物两款1类生物制品IBI130和IBI129分别获得国家药监局临床默示许可。IBI130是一款靶向TROP2的抗体偶联药物(ADC),拟开发用于不可切除的局部晚期或转移性实体瘤。IBI129是一款靶向B7-H3的ADC,开发用于晚期恶性实体瘤的治疗。去年8月,信达生物已在Clinicaltrials.gov网站上登记注册一项Ⅰ/Ⅱ期临床,这项研究预计于2024年底初步完成。6.百奥泰2款生物类似药授权海外。百奥泰生物宣布已与SteinCares签署授权许可与商业化协议,将其在研生物类似药BAT2506(戈利木单抗)注射液和BAT2606(美泊利珠单抗)注射液在巴西以及其余拉丁美洲地区市场独占的产品商业化权益有偿许可给Stein。根据协议,百奥泰将获得120万美元首付款、累计不超过480万美元里程碑付款,以及产品净销售额的两位数百分比分成。国际药讯1.罕见遗传病基因疗法获批上市。Orchard公司基因疗法Lenmeldy(atidarsagene autotemcel,arsa-cel)获FDA批准上市,用于治疗异染性脑白质营养不良(MLD)儿童患者。MLD是由ARSA基因突变引起的一种罕见的溶酶体病,可导致神经损伤和发育退化。在临床试验中,与疾病自然史相比,Libmeldy治疗可使大多数患者的运动功能和认知发育得以保留,随访时间长达12年(中位数6.76年)。2.BMS骨髓瘤CAR-T新适应症获FDA支持。百时美施贵宝与2seventy bio开发的BCMA CAR-T疗法Abecma(idecabtagene vicleucel)获FDA肿瘤药物咨询委员会(ODAC)推荐批准,用于既往已接受三类药物治疗后的复发或难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)。在III期KarMMa-3临床中,Abecma较标准治疗使疾病进展或死亡风险降低51%(mPFS:13.3个月vs4.4个月)。2021年3月,Abecma已获得FDA首批,成为首款BCMA CAR-T疗法,用于治疗已接受过四线及以上治疗的R/R MM患者。3.Citius公司IL-2R靶向药美国报BLA。FDA受理Citius公司靶向IL-2受体的重组融合蛋白Lymphir(denileukin diftitox)提交的生物制品许可申请(BLA),用于治疗复发或难治性皮肤T细胞淋巴瘤(CTCL)经治患者,PDUFA日期为今年8月。在Ⅲ期研究中,Lymphir经独立审查委员会(IRC)评估的客观缓解率(ORR)达到36.2%(95% CI:25.0%,48.7%),研究者评估的ORR为42.3%(95% CI:30.6%,54.6%)。4.GSK妇科肿瘤组合疗法Ⅲ期临床积极。葛兰素史克PD-1抑制剂Jemperli(dostarlimab)联合化疗、以及在维持期使用Jemperli加PARP抑制剂Zejula方案,在治疗原发性晚期或复发性子宫内膜癌的Ⅲ期临床RUBY中达到了主要终点。与化疗相比,Jemperli组合显著提高了总体患者群体和MMRp/MSS患者亚群的无进展生存期(中位PFS分别为14.5个月vs8.3个月,14.3个月vs8.3个月),疾病进展或死亡风险分别降低40%和37%。此外,药物安全性良好。GSK计划今年上半年向FDA递交监管申请。5.AZ妇科肿瘤组合疗法最新数据积极。阿斯利康PD-L1抗体Imfinzi(度伐利尤单抗)联合含铂化疗治疗晚期或复发子宫内膜癌,以及使用Imfinzi联合Lynparza维持治疗的III期临床DUO-E达到了多个关键次要终点。Imfinzi+Lynparza组合较标准治疗能显著延长患者总生存期(OS)以及中位缓解持续时间(中位DoR:21.3个月vs7.7个月);在错配修复完善(pMMR)亚组中,该组合显著延长中位DoR(18.7个月vs7.6个月),使疾病第二次进展或死亡风险(PFS2)降低32%。详细结果公布于SGO2024年会上。6.帕金森病皮下制剂见刊《柳叶刀》子刊。田边三菱制药在《柳叶刀》子刊The Lancet Neurology上发表了新型皮下输注左旋多巴/卡比多巴(LD/CD)液体制剂ND0612治疗晚期帕金森病(PD)患者的关键Ⅲ期试验BouNDless积极结果。每天持续24小时皮下输注ND0612与口服速释(IR)LD/CD相比,可使患者处于“ON”时间增加了1.72小时,且没有出现运动障碍,改善具有统计学意义(p<0.0001)。该项研究还达到了四个次要终点。ND0612的安全性与口服护理标准LD/CD的安全性一致。医药热点1.诺华斥资在新加坡扩厂、增员。3月15日,诺华公司表示其位于新加坡的生物制药生产工厂耗资2.56亿美元的扩建工程已经破土动工,扩建后的工厂将重点生产治疗性抗体药物,为全球患者提供突破性治疗。扩建后的工厂预计将于2026年初投入运营,该工厂现在每年生产140个批次,相当于900万个成品剂量,扩建后的工厂产量将增加一倍以上,扩建后的工厂将创造100个高技能的新工作岗位。2.安徽省:扩大农村订单定向免费医学生培养规模。近日,安徽省印发《关于进一步深化改革促进乡村医疗卫生体系健康发展的实施意见》,就加快县域优质医疗资源扩容、健全优质高效的乡村医卫体系提出14项具体措施。根据《实施意见》,增加乡村医疗机构儿科、口腔等紧缺人才供给,逐步扩大农村订单定向免费医学生培养规模,到2025年,村医中具备执业(助理)医师资格的人员比例提高到45%左右,逐步形成以执业(助理)医师为主体、全科专业为特色的乡村医疗卫生服务队伍。3.英国研发出无创肠癌诊断新方法。英国癌症研究中心与格拉斯哥大学的联合研究团队日前研发出一种无创的肠癌诊断创新方法,可以在不进行侵入性手术的情况下诊断肠癌,降低肠癌发生率。与肠镜活检的传统肠癌诊断方法不同,研究人员利用PET扫描技术,通过影像学检查手段,可有效监测患者身体内部的三维图像,并可在治疗期间多次对患者进行扫描,实时监测病情发展情况。评审动态 1. CDE新药受理情况(03月19日) 2. FDA新药获批情况(北美03月18日)股市资讯上个交易日 A 股医药板块 -0.86%涨幅前三 跌幅前三大理药业+10.00% 仟源医药-10.82%景峰医药 +9.92% 华兰股份 -5.20%龙津药业 +6.53% *ST 太安 -5.11%【柳药集团】2023年实现营业收入208.12亿元,同比增加9.23%,归母净利润8.47亿元,同比增加20.70%。【百克生物】2023年实现营业收入18.25亿元,同比增加70.30%,归母净利润5.01亿元,同比增加175.98%。 【明德生物】拟使用自有资金以集中竞价交易的方式回购公司1.75-3.5亿元股份,用于员工持股计划或股权激励、维护公司价值及股东权益,回购价格不超过23元/股。 - The End -戳“阅读原文”,了解更多医药研发及股市资讯。
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