Creapharm Clinical Supplies SAS

主要目的：确定 tolebrutinib 在 RMS 和 PMS 受试者中的长期安全性和耐受性；次要目的：评估开放标签（OL）tolebrutinib 在RMS 和 PMS 受试者中在残疾进展、复发率（仅在 RMS 受试者中）和 MRI 参数方面的长期疗效

主要目的： A 部分 评估SAR443820与安慰剂相比在减缓ALS进展方面的作用（通过修订版肌萎缩侧索硬化功能评分量表[ALSFRS-R]测定)。 B部分 评估SAR443820对功能和生存期的长期影响。 次要目的: A部分 评估SAR443820与安慰剂相比对功能和生存期的综合评估、呼吸功能、肌肉力量和生活质量（QoL）的影响；评估SAR443820与安慰剂相比对关键疾病生物标志物的药效学（PD）效应；评估SAR443820与安慰剂相比的安全性和耐受性；评估SAR443820的药代动力学（PK）。 B部分 评估SAR443820对疾病进展、生存期、呼吸功能和生活质量（QoL）的长期影响；评估SAR443820对关键疾病生物标志物的长期影响；评估SAR443820的长期安全性和耐受性；评估SAR443820的药代动力学（PK）。

主要目的：在初治或筛选前至少6个月内未接受治疗的≥16法布雷病受试者中评估venglustat减轻神经病理性疼痛和腹痛的效果。次要目的：评估venglustat对血浆lyso GL-3水平的影响；评估venglustat对补救性止痛药物使用的影响；评估venglustat对法布雷病症状的影响；评估venglustat在法布雷病受试者中的安全性和耐受性；在法布雷病受试者中评估venglustat的PK。