100 项与 Rgenta Therapeutics, Inc. 相关的临床结果
0 项与 Rgenta Therapeutics, Inc. 相关的专利(医药)
// 现阶段,溪砾科技会将重点放在那些在疾病生物学上已经得到验证,但在蛋白层面难以被靶向的靶点上。AI技术正在加速改写制药产业,包括近年来成为热点方向之一的靶向RNA小分子药物研发。看中这一广阔应用前景的“AI+RNA”公司溪砾科技,刚成立不久,就与晶泰科技、亚虹医药等公司达成了一系列合作,优势互补的同时,也为行业带来更多可能性。尤其是与亚虹医药的合作,意味着国内药企开始关注和投入小分子靶向RNA领域。对于溪砾科技而言,该合作能推进平台与技术得到快速的验证与优化,也是其取得商业化成果的重要路径。打造可以解决痛点的平台2020年8月,Evrysdi(risdiplam)获FDA批准上市, 成为第一个获批上市的小分子靶向RNA药物。随后,Evrysdi在脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗市场的份额不断增加, 2020年第三季度累计销售额达890万美元。渐渐地,Evrysdi已成为美国处方最多的SMA药物。目前,靶向RNA的小分子药物已吸引了多家公司布局,以海外企业居多,包括罗氏、渤健、BMS等跨国药企,也有Arrakis Therapeutics、Anima Biotech、Rgenta Therapeutics等初创公司。在中国,溪砾科技是较早涉足这一领域的企业之一。溪砾科技联合创始人、CEO 岳鹏溪砾科技成立于2021年,其联合创始人、CEO岳鹏告诉研发客,小分子靶向RNA疗法虽然优势明显,但也存在两个主要挑战:首先,当前已有的研究对于RNA的小分子结合“口袋”了解很少;其次,已知的可与RNA结合的化合物也非常有限,需要从0开始建立化合物筛选和评价体系。这就需要建立能够完成这些任务的研发平台,溪砾科技自主研发的AI药物研发平台VoyageR平台就肩负着这个使命而生。据岳鹏介绍,VoyageR通过分析海量RNA-seq公开数据,以及溪砾内部采用化合物处理的RNA-seq数据,可实现RNA靶点的发现评估以及小分子药物的开发。包括RNA动态性、保守性、特异性评估与功能预测,以及RNA靶向化合物库构建、RNA结合小分子生成与评估。2021年7月,AI药物研发公司晶泰科技首次与溪砾科技达成战略合作。一年后,双方又宣布进一步加深合作关系。这两家都具有“AI”属性的公司在越来越紧密的合作中,碰撞出了哪些火花?岳鹏告诉研发客,二者的首次合作是针对DEL筛选RNA靶点展开的,目前已成功建立了适用于RNA的筛选方案,并且针对部分RNA靶点也已找到对应候选化合物,基于此筛选结果的科研转化正在进行中。去年,双方的合作重心转移到了先导化合物优化和化合物库的构建上,双方就计算化学、化学合成以及生物学方面开展全面合作。“迄今为止,与晶泰的合作是我们迅速推进多条管线先导化合物优化的关键。”岳鹏说。不同于晶泰科技这样的平台型公司,与亚虹医药的合作则又是另一个里程碑。今年2月,溪砾科技与专注于治疗泌尿生殖系统肿瘤的亚虹医药宣布达成合作,利用溪砾自主研发的AI药物研发平台与靶向RNA技术,共同开展泌尿生殖系统肿瘤及其相关重大疾病的创新疗法研究,合作涉及多个肿瘤靶点。在癌症领域,有许多已经经过验证但难以靶向或难以成药的靶点。亚虹医药长于小分子抗肿瘤药物研发,一直以来都在探索能够作用于这些不可成药靶点的新机制。而溪砾科技的技术与平台能够针对不可成药难题发挥作用,两家公司的优势刚好能够互补,或许能够产生1+1>2的效果,为行业带来更多可能性。这项合作直接推动着溪砾科技向肿瘤研究的更多领域进发。双方目前正在针对几个靶点进行验证和实验方法开发,下一步将进行高通量筛选,并借助VoyageR AI识别与优化候选化合物。识别更多可成药的靶标有了VoyageR平台的技术支持,溪砾科技制定了针对RNA全生命周期的成药策略。岳鹏告诉研发客,目前溪砾已经能够使用其专有的化合物库靶向大量RNA,现阶段,公司会将重点放在那些在疾病生物学上已经得到验证,但在蛋白层面难以被靶向的靶点上。在适应症选择方面,溪砾科技主要关注肿瘤和遗传性疾病,例如亨廷顿舞蹈症。亨廷顿舞蹈症是一种常染色体显性遗传神经退行性疾病,患者通常在发病15~20年后死亡,中国约有4万人患病。到目前为止,还没有针对该疾病的疾病修饰疗法(Disease-modifying therapy)。由于亨廷顿舞蹈症是由HTT基因上的CAG三核苷酸重复扩展引起的,因此降低突变HTT蛋白的表达量将对患者的生活产生重要的影响。与反义寡核苷酸(ASO)相比,小分子药物能够穿透血脑屏障,靶向HTT或许更加具备优势。溪砾科技已经借助VoyageR AI识别出了许多新的小分子,可以用于调控HTT的剪接来降解其mRNA。“基于VoyageR AI平台,我们已经在8个月内将药物活性从微摩尔级别提高到了皮摩尔级别,作为公司自主研发管线中进展最快的一款品种,预计明年进行该药物的IND申报。”岳鹏说。此外,溪砾科技还有多条管线处于先导化合物优化阶段,预期明年能得到临床前候选药物。谈到溪砾科技的未来,岳鹏表示:“我们相信小分子靶向RNA这一方向非常有前景,而且公司当前已经具备了识别与验证靶点,并将其推进至先导化合物阶段的能力。眼下我们所面临的主要挑战是如何聚焦,需要平衡管线推进和平台进一步发展的关系。”相信这一前景的不止溪砾自己。自2021年5月至今,溪砾科技已累计获得数千万美元的融资。未来,他们还将寻求更多与大型制药公司进行license out的机会,一方面为内部研发提供资金支持,另一方面也能扩大其研究与管线覆盖范围,以期取得更好的商业化成果。编辑 | 姚嘉yao.jia@PharmaDJ.com总第1905期访问研发客网站可浏览更多文章www.PharmaDJ.com
近日,Rgenta Therapeutics公司宣布已完成了5200万美元的A轮融资,该公司专注于开发RNA靶向药物,针对既往被认为“不可成药”的疾病靶点发起挑战。本轮融资所得资金将用于加快公司主导项目的开发、加强靶点发现、扩展平台能力,并推进针对一系列疾病的RNA靶向项目。
目前,与人类疾病相关的蛋白质中只有大约四分之一可以通过传统的小分子药物开发方法进行药物治疗。因此,直接靶向致病基因信使RNA(mRNA)的新方法为药物开发提供了前所未有的机会。Rgenta Therapeutics公司拥有一个综合性的药物发现平台,可以分析大量的人类基因组学数据以确定RNA中可被小分子选择性调控的靶点。此外,该公司还建立了可以识别RNA靶点并调节其功能的化合物库,以快速筛选出类药小分子来靶向目标RNA。根据该公司的官网介绍,这种方法已经为一系列人类疾病的“不可成药”靶点找到了新的先导化合物。
▲Rgenta公司的综合性RNA靶向药物开发平台示意图(图片来源:参考资料[2])
这项投资由AZ-CICC基金领投,除了Rgenta的现有投资者之外,其他的新参投方包括Korean Investment Partners和Delos Capital。新闻稿指出,这项投资是Rgenta公司向前迈出的重要一步,Rgenta公司的联合创始人兼首席执行官Simon Xi博士表示:“我们很高兴地欢迎我们的新投资者,也感谢我们的现有投资者的持续支持。我们已经取得了重大进展,通过这次融资,我们现在完全有能力建立一个令人兴奋的产品管线,并将我们目前的项目推进到临床,开发出创新RNA靶向疗法,使患者受益。”
AZ-CICC基金的董事总经理、阿斯利康中国副总裁兼商务拓展负责人陈冰先生在新闻稿中表示:"阿斯利康非常关注RNA为靶点的药物研发方向。Rgenta独特的小分子靶向RNA方法应用在肿瘤及神经系统疾病研发上具有很大的优势,公司的研发平台也有扩展到其他疾病领域的潜力。短短几年,Rgenta已经建立了发现靶向RNA小分子药物的独特能力,也在管线搭建及开发上取得了令人印象深刻的进展。我们将适时提供公司所需的充足产业资源,持续支持公司发展。”
参考资料:[1] Rgenta Therapeutics Raises $52M in Series A Financing,Retrieved Nov 30th, 2022, from https://www.prnewswire.com/news-releases/rgenta-therapeutics-raises-52m-in-series-a-financing-301688486.html[2] Science-Rgenta Therapeutics,Retrieved Nov 30th, 2022, from http://rgentatx.com/science/[3] Portfolio | Rgenta 完成 A 轮融资,加速RNA靶点小分子新药研发平台及管线开发. Retrieved December 2, 2022 from https://mp.weixin.qq.com/s/J5O55d3hqnNWJ1mtg81Tqg
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▎药明康德内容团队报道11月29日,阿斯利康中金医疗产业基金发布新闻稿称,安君泰生物(Rgenta Therapeutics)已完成5200万美元的A轮融资。本轮融资由阿斯利康中金医疗产业基金领投,KIP资本、Delos Capital和现有投资人持续跟投。安君泰计划利用本轮融资加强靶点发现及药物筛选平台能力,并推进一系列以RNA为靶点、针对多种疾病适应症的小分子药物管线的开发。众所周知,小分子药物的研发通常以蛋白质为靶点,而约70%以上已知疾病相关蛋白质无法通过现有手段进行靶向。探索RNA靶点可以大大拓展靶点空间,通过对RNA靶点的精准调节,有望实现从上游调控蛋白质表达,干预传统上不可成药的靶点,进而控制疾病。然而,由于RNA的结构特性以及相关调控机制的复杂性,靶向RNA的小分子研发具有一定门槛。针对传统上不可成药的靶点,安君泰生物专注于开发靶向RNA的创新小分子药物,其综合发现平台通过分析大量人类基因组学数据,识别RNA中适合小分子选择性调节的调控位点,快速筛选靶向RNA的药物小分子,从而调节蛋白质表达或改变蛋白质功能。目前,安君泰生物正在开发一系列用于治疗癌症和神经系统疾病的针对RNA靶点的口服小分子药物,并已与多家全球性药企建立合作。据阿斯利康中金医疗产业基金新闻稿介绍,安君泰生物拥有一支资深且互补的创始团队。首席执行官奚华林博士有近20年国际大型药企计算生物学及基因组学的研发管理经验,完整经历了从靶点验证到药物发现等临床前药物研发的各个环节。首席科学官Travis Wager博士拥有丰富的小分子药物研发经验,已成功将8款候选药物推进至临床。共同创始人麻省大学医学中心翁志平教授在计算生物学、基因组学、RNA调控等领域均有较好的科研成果。安君泰生物联合创始人兼首席执行官奚华林博士表示,他们非常兴奋能够在融资市场受到挑战的情况下顺利完成本轮融资。阿斯利康中金医疗产业基金及新投资人的加入,进一步夯实了安君泰的投资基石。他们将善用本轮融资,进一步加强公司研发管线,并计划在两年内将目前的早期研发成果向临床推进。安君泰将始终从患者获益出发,持续探索独特的靶向RNA的新药研发方法。阿斯利康中金医疗产业基金董事总经理,阿斯利康中国副总裁、战略合作与业务发展部负责人陈冰先生表示,阿斯利康非常关注RNA为靶点的药物研发方向。安君泰独特的小分子靶向RNA方法应用在肿瘤及神经系统疾病研发上具有很大的优势,该公司的研发平台也有扩展到其他疾病领域的潜力。短短几年,安君泰已经建立了发现靶向RNA小分子药物的独特能力,也在管线搭建及开发上取得了令人印象深刻的进展。他们将适时提供公司所需的充足产业资源,持续支持公司发展。参考文献:[1]Portfolio | Rgenta 完成 A 轮融资,加速RNA靶点小分子新药研发平台及管线开发. Retrieved Nov 29, 2022. From https://mp.weixin.qq.com/s/J5O55d3hqnNWJ1mtg81Tqg[2]无锡阿斯利康中金创业投资合伙企业(有限合伙)在美国认购Rgenta Therapeutics, Inc.(安君泰生物科技有限公司)13.0705%股权等3个项目经市发展改革委备案通过. Retrieved Oct 24, 2022. From http://dpc.wuxi.gov.cn/doc/2022/10/24/3779105.shtml本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑,欢迎个人转发至朋友圈。转发授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求,请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明:药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的,文中观点不代表药明康德立场,亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。
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