Safety and Efficacy Evaluation of Restricted Protein Dietary Supplemented With α-keto Acid on Protecting Residual Renal Function in CAPD Patients--A Prospective, Double Blind Randomized, Parallel Control, Multi-center Clinical Trial
The prospective, double blind randomized, parallel control, and multi-center clinical trial will evaluate the safety and efficacy of α-keto acid with restricted protein diet on protecting residual renal function in continuous ambulatory peritoneal dialysis (CAPD) patients.
100 项与 北京费森尤斯卡比医药有限公司 相关的临床结果
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行业普遍认为创新专利药决定了人类健康的“天花板”,而价格低廉的仿制药组成了国民健康的“基本盘”。这句话无不说明了仿制药对普通大众生命健康的重要意义。即使是年收入突破200亿美元的“药王”Humira(阿达木单抗)也会在生物类似药的快速蚕食下,市场份额极速萎缩。有着小分子销售冠军的血液肿瘤药Revlimid(来那度胺)也会在仿制药上市的一两年内,销售额跌去峰值的一半。这足以说明仿制药市场占有速度之快。伴随着山德士(Sandoz)业绩的披露,2023年全球仿制药TOP 10药企也已浮出水面。从仿制药巨头所在地来看,印度有4家企业上榜;美国有2家,以色列、瑞士、德国、约旦各有1家。其中,以色列制药巨头Teva收入一举压过晖致(Viatris),荣登2023年仿制药巨头收入榜首;美国仿制药企业Amneal以微弱优势超过鲁宾(Lupin)和爱施健(Aspen),顺利进入Top 10榜单。2023年,这些仿制药巨头的具体收入和新的业务进展有哪些呢,今天我们一探究竟。NO.1 梯瓦2023年,Teva以158.46亿美元的营收夺得全球仿制药企收入第一的头衔,同比增长7%。仿制药业务全球收入达87.33亿美元,实现正增长(+1.53%)。出色的业绩表现除了归功于仿制药业务的稳定表现外,还得益于品牌药物Austedo(氘代丁苯那嗪)、Ajovy(Fremanezumab)的强劲增长势头。Austedo是全球批准的首个氘代药物,自2017年获得FDA批准上市以来,凭亨廷顿病相关的舞蹈病和迟发性运动障碍两项适应症的加持销售额逐年递增,2023年,Austedo已成长为一款重磅炸弹药物,全年收入高达12.25亿美元(+28%);偏头痛新药Ajovy也以15%的增速达到4.34亿美元收入。老的品牌药Copaxone(格拉替雷)和Bendeka/Treanda(苯达莫司汀)虽已过了专利期,不过也分别贡献了5.9和2.41亿美元的销售收入。2023年5月,刚执掌Teva不久的总裁兼首席执行官Richard Francis提出了“Pivot to Growth”战略,这项战略旨在通过加速强大的创新药物组合恢复增长,扩大创新管线并专注于具有first-in-class 和best-in-class机会的核心治疗领域,同时维持以高价值和复杂制剂为基础的仿制药龙头地位,并将业务集中在最具增长潜力和对患者影响最大的领域。伴随着“Pivot to Growth”战略聚焦创新药物,Teva将专注于神经科学、自身免疫疾病和肿瘤核心治疗领域。潜在best in class自免新药TL1A单抗TEV-574被给予厚望,预计将于2024年下半年获得II期研究关键中期数据,赛诺菲已于去年10月获得该款药物在北美、日本、亚洲其它地区和世界其它地区的商业化权益;改良型新药TEV-44749(奥氮平长效注射剂)将于今年下半年获得III期研究数据。作为该战略的一部分,Teva在财报中表示计划剥离原料药(API)业务。2023年11月起,R. Ananthanarayanan (Ananth)将领导其API业务部门,Ananth曾于2014年至2018年领导Teva API和生物制剂运营。展望2024年,Teva预计其创新特许经营药物将获得20亿美元的收入,其中Austedo有望实现15亿美元的销售目标。NO.2 晖致2020年11月,随着迈蓝(Mylan)与辉瑞旗下业务部门辉瑞普强(Pfizer Upjohn)的成功合并,晖致公司(Viatris)正式成立。强强联合也使Viatris成为了全球最大的仿制药巨头之一。2023年其全球收入达到153.88亿美元,仅次于Teva。不过新成立的晖致也在不断对公司业务和架构进行调整并“瘦身”。2022年2月,晖致将自身的主要业务之一生物类似药业务出售给了印度Biocon Biologics公司;2023年10月,晖致表示收到了剥离其几乎所有非处方药(OTC))业务的要约,同时也就剥离其女性医疗保健业务、印度API业务以及某些资产非核心市场商业化权利等事项与相关公司签订了最终协议。这也意味着晖致完成了公司整体战略计划的的第一阶段,并顺利进入2024年及以后的第二阶段战略。完成业务剥离后,晖致的业务将主要聚焦于品牌药和仿制药。2023年,在Lipitor(阿托伐他汀), Yupelri(瑞维那新)等产品的带动下其品牌药收入达98亿美元;多种产品形式的仿制药由于在发达市场和新兴市场的良好表现,2023年收入达55.87亿美元。晖致表示,2024年在其极具潜力成长性品牌产品Tyrvaya(伐尼克兰), Viagra(西地那非)和Yupelri大的带动下,品牌药收入将占到总收入的2/3,其中新产品有望贡献4.5-5.5亿美元收入;而仿制药收入也将在高值复杂制剂产品Wixela(氟替卡松/沙美特罗), Breyna(布地奈德/福莫特罗)和Xulane(甲基孕酮和乙炔雌二醇透皮贴剂)的带动下占到1/3的份额。在剥离资产的同时,晖致将眼科业务纳入公司重点发展领域。早在2022年11月,该公司就以总计7-7.5亿美元现金收购了眼科公司Oyster Point Pharma和family Life Sciences,并成立新的眼科护理部门,如今已经搭建了拥有数款产品的管线。和许多制药公司一样,晖致越来越重视利润率更高的创新产品,2月28日,其以3.5亿美元的首付款以及后续的里程碑付款与Idorsia达成全球研发合作达成协议,获得后者两项III期资产selatogrel和cenerimod的全球独家开发和商业化权,并有可能在未来增加更多创新资产。中国区业务是晖致不可或缺的一部分,2023年为其贡献了21.6亿美元收入,占其全年总收入的14%。主要还是品牌药Lipitor, Norvasc(苯磺酸氨氯地平片), Viagra的贡献。NO.3 山德士今年8月,诺华(Novartis)宣布将分拆其仿制药和生物类似药部门山德士(Sandoz),10月4日,山德士正式作为一家独立公司在瑞士证券交易所上市,意味着山德士成功完成从前母公司诺华集团的100%分拆。今年也是山德士正式独立运营以来第一次单独发布全年业绩,2023年山德士全年实现96.5亿美元收入,同比增长7%。从地域上来看,欧洲是山德士的最主要阵地,营收占其总收入的52%,这也是山德士全年营收增速最高的地区,其次为北美地区(21.29亿美元)和全球其他区域(24.95亿美元)。2023年基于战略考量,山德士100%剥离了中国区业务,将其转手给了爱施健。具体来看,其仿制药收入全年达到74亿美元,实现低个位数增长,生物类似药板块则交出了亮眼成绩单,以15%的增幅突破20亿美元,主要得益于Omnitrope(重组人生长激素生物类似物)的持续市场需求。2023年,山德士还在美国推出了Hyrimoz(阿达木单抗生物类似药),并通过与三星就乌司奴单抗生物类似药达成商业化协议,进一步扩大了其生物类似药产品线。2023年,山德士还在美国推出了Hyrimoz(阿达木单抗生物类似药),并通过与三星就乌司奴单抗生物类似药SB17达成商业化协议,进一步扩大了其生物类似药产品线。2024年,山德士还计划继续在欧盟、美国市场推出那他珠单抗——唯一一款获批的治疗多发性硬化的生物类似药。此外,今年1月,山德士还与Coherus达成合作,收购后者雷珠单抗生物类似药CIMERLI,进而获得了公司第10款商业化生物类似药。总的来说,山德士持续发力生物类似药业务,展现了其致力于成为全球生物类似药领域领导者的决心。NO.4 太阳制药成立已有41年的太阳制药(Sun
Pharma)是印度最大的制药企业,其业务遍布全球100多个国家,拥有排名第12位的美国仿制药市场。太阳制药经营着品牌仿制药,仿制药和原料药三大业务。2023年其全年总收入达到58.81亿美元。从地域上来看,在美国的制剂业务和在印度的品牌制剂业务是太阳制药收入最高的板块,占据了60%以上的份额(注:此处占比是2023财年数据)。除了仿制药,太阳制药正在积极布局专科创新药,主要针对皮肤科,眼科和肿瘤科产品。如今已实现26款专科药物的全球销售,专科药物的收入占比也从2018财年的7.3%增长至2023财年的16.2%。重点产品包括IL-23p19单抗Ilumya(替瑞奇珠单抗),用于治疗干眼症的0.09%环孢素滴眼液Cequa,以及Odomzo(索立德吉)等。虽太阳制药的研发投入没有创新药巨头高,不过也占到每年收入的5%-6%,这也支撑其获得了526款仿制药和54款新药的监管批准。NO.5 费森尤斯卡比费森尤斯卡比(Fresenius
Kabi)是费森尤斯集团旗下三大分支之一,主要业务包括医疗器械、临床营养、生物类似药以及仿制药(静脉输液和输血)。2023年费森尤斯卡比的生物类似药和制药业务收入合计达45.87亿美元(41.95亿欧元)。自2017年收购Akorn及默克集团的生物类似药业务后,费森尤斯卡比大举进军不断发展的生物类似药领域,聚焦于自免疾病和肿瘤学研发管线,并于2019年在欧洲推出其首个生物类似药Idacio(阿达木单抗);2022年,费森尤斯卡比收购了mAbxience的大部分股份,进一步扩大其生物类似药业务,囊获的利妥昔单抗、曲妥珠单抗、英夫利西单抗、贝伐珠单抗生物类似药均已获批上市。2023年还通过与Formycon AG达成合作,获得了乌司奴单抗生物类似药(FYB202,III期)上市后全球商业化权益。图片来源:医药魔方NextPharma在年度财报中,费森尤斯卡比提出了“ 3+1战略”,即:1)进一步扩大生物药业务,2024年其生物类似药Tyenne(托珠单抗)将实现商业化;2)医疗器械实现更广阔的覆盖并实现全球化网络转型;3)临床营养业务实现更多新品推出;4)仿制药领域开发更多差异化产品,实现更多仿制药的上市。NO.6 阿拉宾度制药2023年,阿拉宾度制药(Aurobindo)全年总收入34.47亿美元,较2022年增长7.95%,这也使其成为印度第2大仿制药巨头。其全年总营业收入为33.78亿美元,其中,美国区为16.01亿美元,占其总营业收入的47.4%;欧洲区、新兴市场、抗病毒业务、API业务合计收入占比52.6%。美国作为阿拉宾度制药最大的市场,主要收入源自口服仿制药(~64%)、专科药&注射剂产品(22%-25%)、品牌抗肿瘤药(~7%)以及非处方药(~5%)。自2017年收购瑞士TL Biopharmaceutical后,阿拉宾度制药也切入了生物类似药赛道,主要聚焦在自免和肿瘤领域。目前,其子公司CuraTeQ拥有14款生物类似药;与BioFactura合作开发的一款乌司奴单抗生物类似药有望在2026/2027年上市。NO.7 瑞迪博士实验室2023年,瑞迪博士实验室(Dr. Reddy’s)全年实现32.85亿美元总收入,从前三季度收入区域分布上来看,美国仿制药业务仍是其收入的主要来源,占比47%,其次为印度和新兴市场的仿制药业务,分别占比17%-18%。瑞迪博士实验室的核心业务包括仿制药、生物类似药、品牌仿制药、OTC以及API。2023年6月举行的投资者会议上,该公司提出了未来的发展战略,包括向肿瘤免疫新分子实体(NCEs)药物的转型,进军生物药和细胞基因疗法(CGT),开展CDMO服务,数字服务,疾病管理,医学营养等业务。近几年,瑞迪博士实验室的研发支出维持在收入的8%左右,高于太阳制药。NO.8 西普拉2023年,西普拉(Cipla)全年收入首次突破30亿美元大关,达到31.46亿美元。不同于太阳制药、阿拉宾度、瑞迪博士实验室主要收入来自美国市场,西普拉的主要收入来源于本国印度,占到其总收入的43%。其拥有印度国内排名第3的处方药(Rx)市场,同时也是本国的仿制药领导者,其呼吸系统疾病药物在印度市场更是排在首位。今年2月,西普拉提出了“Beyond the Pill”(不仅仅是片剂)战略,具体包括:1)在主要市场建立更大的影响力,在印度拥有排名第2的Rx市场并持续拓展南非、北美以及国际其他市场;2)重新定义呼吸学,建立从疾病监测到健康的生态系统;3)投资复杂、差异化、新的制剂和技术平台;3)领导并成长为一家综合性医疗保健企业;4)做可持续的“冠军”。NO.9 HikmaHikma于1978年在约旦安曼创立,目前总部位于英国。得益于注射剂(非专利注射药物)、品牌药(品牌仿制药和授权专利产品)、仿制药(口服和其他非注射类非专利产品和特殊药品)三大业务的持续发力,该公司2023年取得了28.75亿美元的营收,较前一年大涨14%。从区域来看,北美是其收入占比最高的区域(61%),该公司是美国第三大非专利注射剂公司,拥有150多种产品;其次为中东及北非(MENA,32%),如今Hikma也已成为这些地区品牌药业务销售额第二大的制药公司。2023年,Hikma通过一系列的举措来优化公司业务和布局,包括:任命了新的首席执行官Riad Mishlawi;为MENA的产品组合增加了差异化新品,并通过一系列独家许可协议增强了产品线;扩大了注射剂产能,增加新生产线和技术;通过破产程序以9800万美元完成了对Akorn部分业务的收购,进一步扩大美国业务;由于苏丹持续的冲突,停止了在苏丹的业务。2023年财报中,Hikma也对2024年业绩做了展望,预计集团收入增长幅度在4%至6%之间。NO.10 Amneal2023年,美国药企Amneal以微小的收入差距(23.9亿美元,+8%)超过印度企业鲁宾(Lupin)和南非仿制药巨头爱施健(Aspen),进入2023年全球仿制药巨头TOP 10行列。Amneal的业务也十分多元,包括零售仿制药、注射剂、生物类似药、专科药(神经病学和内分泌学)以及AvKARE业务。从下表可以看出,Amneal的收入构成从2019年到2023年有了显著的变化,其对口服固体制剂的依赖显著下降,而非口服固体制剂占总收入的比例增加,另外,因2020年完成收购 AVKARE(美国联邦机构最大的仿制药私营标签供应商之一),通过服务美国联邦医疗保健市场获得的收入也占到了总收入22%。Amneal对未来的业务发展也有清晰的目标和规划,对于仿制药业务,计划持续推出新的产品,建立超过230种产品的组合,同时转向复杂剂型的开发。生物类似药业务虽起步晚,不过也在2023年成功推出了引进的3款产品,贝伐珠单抗、G-CSF以及PEG-GCSF,未来希望将更多的生物类似药纳入管线。同时,公司将继续扩大国际业务,在印度,欧洲,中国和世界其他地区进行市场扩张。展望2024年,Amneal预计公司的收入将达到25.5亿美元-26.5亿美元。 推荐阅读2023年全球制药巨头自免业务排名TOP102023年全球制药巨头肿瘤业务排名TOP102023年全球药企TOP10Copyright © 2024 PHARMCUBE. All Rights Reserved.欢迎转发分享及合理引用,引用时请在显要位置标明文章来源;如需转载,请给微信公众号后台留言或发送消息,并注明公众号名称及ID。免责申明:本微信文章中的信息仅供一般参考之用,不可直接作为决策内容,医药魔方不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。精彩预告线下沙龙↑ 长按扫码,报名沙龙 ↑审核通过将收到手机短信通知
北京
2024年3月13日
/美通社/ -- 2024年3月12日,国药控股股份有限公司(以下简称“国药控股”)及中国国际医药卫生有限公司(以下简称“国药国际”)与费森尤斯卡比中国共同宣布,双方已正式签署战略合作协议,标志着双方合作迈入了新的里程碑。签约仪式上,国药控股副总裁陈战宇及费森尤斯卡比中国董事长杨维平,国药国际董事长周颂及费森尤斯卡比亚太区执行副总裁Ulf Jansson作为代表进行签约。
国药控股副总裁陈战宇及费森尤斯卡比中国董事长杨维平作为双方代表进行签约
国药国际董事长周颂及费森尤斯卡比亚太区执行副总裁Ulf Jansson作为双方代表进行签约
中国医药集团有限公司董事长刘敬桢、中国医药集团有限公司副总经理晋斌、费卡华瑞副董事长石晟怡、中国医药投资有限公司董事长梁红军,以及费森尤斯卡比首席执行官Pierluigi Antonelli、费森尤斯卡比首席财务官Andreas Duenkel、费森尤斯卡比制药及营养总裁Marc-Alexander Mahl、费森尤斯卡比企业发展执行副总裁Matthias Tyssen等出席活动并见证签约。
签约仪式
此次战略合作协议的签署,不仅是对双方过去深厚合作关系的延续,更是对未来合作新篇章的开启。双方将围绕药品销售、仓储配送、药店运营等领域展开更紧密的合作,旨在通过资源共享、优势互补,共同打造具有竞争力的医药行业联合解决方案,为广大患者提供更加优质的医疗服务和健康保障。
国药控股副总裁陈战宇表示,“感谢费森尤斯卡比一直以来对国药控股的信任,费森尤斯卡比作为中国临床营养及麻醉、镇痛领域的领军企业,与国药控股长期保持紧密合作,积累了深厚的合作友谊。未来,我们将依托全国分销网络,提供更加精准、专业的产品和服务,与费森尤斯卡比携手落实国家健康战略,共同为患者的健康福祉贡献力量。“
国药国际董事长周颂表示,“此次合作将进一步提升双方的品牌影响力和市场竞争力,我们将与费森尤斯卡比共同探索更多合作机会,充分发挥各自资源优势,不断提升药品可及性,提供更加精准、专业、温暖的大健康产品和医康养服务,大力推进健康中国建设,促进中国医疗事业健康稳定发展,真正让患者受益、人民安康。“
费森尤斯卡比中国董事长杨维平对国药集团的长期支持表示感谢,并指出:“多年来,我们与国药控股及国药国际在临床营养、麻醉、镇痛等领域建立了深厚的合作基础。此次战略合作升级,将为我们带来更加广阔的发展前景,共同造福更多中国患者。”
自1982年起,国药集团与费森尤斯卡比中国已携手走过四十余载光辉历程。面对医药行业的新挑战与新机遇,双方将继续秉承合作共赢的理念,不断探索新的合作领域和机会,共同书写健康领域新篇章。
展望未来,国药集团与费森尤斯卡比中国将携手共进,发挥各自优势,开拓更广阔的合作空间,为实现“健康中国2030”的宏伟目标贡献智慧和力量,开创健康领域的新生态。
![费森尤斯卡比与国药集团深化战略合作,共建健康领域新生态](https://synapse-tour-cdn-zhihuiya-com.libproxy1.nus.edu.sg/synapse/open_resource/news_image/prod/data/news/image/ebaa/6efd/8ae1/ab30/ebaa6efd8ae1ab30.jpeg)
临床试验的成败,直接决定了一款药物的命运走向,也是检验公司研发实力的试金石。而一项具有“里程碑意义”的临床试验成功,关乎的不仅仅是这款药物或这家公司的发展前景,也意味着将引领某个疾病领域的临床治疗变革,对万千患者的治疗之旅产生深远影响。在此,医药魔方选出了2023年度10项具有“里程碑意义”的临床研究,供大家参考。2023年具有里程碑意义的临床研究TOP10NO.1 mRNA-1345 ConquerRSV研究公司:Moderna里程碑意义:mRNA疫苗走向更广阔的常见病领域1月17日,Moderna宣布其RSV疫苗mRNA-1345在老年患者中的III期ConquerRSV研究达主要疗效终点。呼吸道合胞病毒(RSV)是一种常见的、通过空气传播的RNA病毒。它通常通过口鼻吸入进入气管和肺部,侵入上皮细胞导致细胞死亡,分泌呼吸道粘液阻塞管腔,引起呼吸困难。RSV的易感人群是儿童、老年人及免疫功能受损的成年人。mRNA-1345是一种针对编码融合前F蛋白的RSV疫苗,与融合后状态相比,它会引发更出色的中和抗体反应。mRNA-1345使用与Moderna的COVID-19疫苗相同的脂质纳米颗粒(LNP),并包含优化的蛋白质和密码子序列。结果显示,mRNA-1345预防两种及以上症状的RSV相关下呼吸道疾病的效力达到83.7%。基于这些结果,Moderna已在多个国家递交mRNA-1345的上市申请,预计于2024年获批上市。mRNA-1345的成功意味着在新冠之外,mRNA疫苗也终于在更广阔的常见病领域走通了成药之路,并且攻克的是60多年的研发黑洞RSV预防领域,其开发速度也并未落后重组蛋白疫苗太多。Moderna早已瞄准不同的疾病领域布局了mRNA疫苗,无惧与传统疫苗同台竞技。流感领域,mRNA-1010新制剂已出线,其III期P303研究已达到所有主要终点。肿瘤领域,个体化新抗原疗法即肿瘤mRNA疫苗mRNA-4157已进入III期临床阶段。NO.2 阿替利珠单抗IMbrave050研究公司:罗氏里程碑意义:有望填补肝癌辅助治疗领域空白1月19日,罗氏宣布,阿替利珠单抗联合贝伐珠单抗针对早期肝细胞癌(HCC)辅助治疗的关键III期IMbrave050研究期中分析取得积极结果,达到无复发生存期(RFS)的主要终点。IMbrave050是一项全球多中心、开放标签、随机的III期研究,旨在评估阿替利珠单抗联合贝伐珠单抗作为辅助治疗相比主动监测在进行根治性手术切除或消融术后有高复发风险的HCC患者中的疗效和安全性。该研究纳入668例患者,他们按1:1随机分为两组,分别接受阿替利珠单抗(每3周1200mg)+贝伐珠单抗(每3周15mg/kg)治疗(治疗时间最长12个月),或只进行主动监测。数据显示,阿替利珠单抗联合贝伐珠单抗可降低患者疾病复发风险28%。HCC是常见高发癌种,全球每年新发肝癌超过90万例。如果患者在早期确诊,可以对原发肿瘤进行手术切除,不过约70-80%的早期HCC患者会在术后复发,面临更差的预后和更短的生存期[2]。IMbrave050是有史以来第一个在HCC辅助治疗领域取得成功的III期临床研究,有望变革早期肝癌术后治疗的临床策略、格局和结局,助力肝癌全程管理。值得一提的是,IMbrave050的成功离不开中国力量的贡献,其主要牵头人为中国研究者,中国患者在该项研究中占比近50%。NO.3 度普利尤单抗BOREAS研究公司:再生元/赛诺菲里程碑意义:有望成为首款COPD生物制剂3月23日,再生元/赛诺菲联合宣布,度普利尤单抗治疗慢性阻塞性肺病(COPD)的关键III期BOREAS研究成功。这标志着度普利尤单抗成为了首个证明对COPD患者有显著临床获益的生物制剂。COPD是一种非常常见的慢性气道疾病,目前尚无治愈办法,仅可通过药物治疗以缓解症状。对于病情不太严重的COPD患者来说,仅使用一种支气管舒张剂(β2受体激动剂、抗胆碱能药物、茶碱类药物)即可达到治疗目的;但是病情严重的患者通常需要联用两种以上的药物才可以改善症状。BOREAS是一项随机、双盲、安慰剂对照的III期研究,旨在评估度普利尤单抗在伴发气道疾病2型炎症的中重度COPD患者中的疗效、安全性和耐受性。该研究共纳入939例40-80岁患者,他们每两周随机接受度普利尤单抗或安慰剂治疗,同时联用吸入皮质类固醇(ICS)、长效β受体激动剂(LABA)和长效毒蕈碱拮抗剂(LAMA)三联治疗。BOREAS研究的主要终点为52周内中重度COPD的急性发作率。关键次要终点包括12周和52周时肺功能的基线变化(通过支气管扩张剂前FEV1评估)、第52周时圣乔治呼吸问卷(SGRQ)总分变化、第52周时SGRQ改善≥4分的患者比例以及第52周时ERS: COPD量表症状评分的变化。数据显示,BOREAS研究达到了主要终点,即52周内中重度COPD的急性发作减少了30% (p=0.0005)。与此同时,第12周时Dupixent治疗组患者FEV1较基线提高160mL,而安慰剂组对应数值为77mL (p<0.0001)。此外,BOREAS研究治疗达到了所有次要终点。11月27日,度普利尤单抗治疗COPD的第2项III期NOTUS研究传来捷报,达到了主要及关键次要终点。基于两项研究,再生元与赛诺菲计划于2023年底递交该适应症的上市申请。度普利尤单抗或将成为首个获批COPD的生物制剂,进一步释放市场潜力。NO.4 donanemab TRAILBLAZER-ALZ 2研究公司:礼来里程碑意义:首个阿尔茨海默病新药在III期研究中使临床和功能的衰退减缓35%5月3日,礼来宣布donanemab治疗早期症状性阿尔茨海默病(AD)患者的III期TRAILBLAZER-ALZ 2研究达到了主要终点,以及所有评估认知和功能下降的次要终点。对比安慰剂,donanemab治疗后减缓了患者临床下降达35%,同时日常生活能力下降的速度减缓了40%。这是首个AD新药在III期研究能达到如此令人瞩目的结果——可使临床和功能的衰退减缓35%。该消息公布后,礼来股价当即大涨6%,市值突破4000亿美元,超越诺和诺德成为纯药企市值第一名。事实上,donanemab和系列GLP-1新药也是目前支撑礼来超5000亿美元市值的核心。Donanemab是一款与β淀粉样蛋白亚型N3pG结合的单克隆抗体。它能够与阿尔茨海默病患者大脑中沉积中的β淀粉样蛋白结合,从而促进患者大脑中淀粉样蛋白斑块的清除。基于TRAILBLAZER-ALZ 2研究,donanemab已在全球范围内进入申报上市阶段。TRAILBLAZER-ALZ 2是一项随机、双盲、安慰剂对照的III期研究,主要分析人群(n=1182)为tau蛋白水平中等且有明显AD临床症状患者。从主要基线的临床和神经病理学特征来看,相比其它试验,该研究入组的患者疾病进展程度更高。主要终点是AD综合评定量表(iADR,评估患者的认知能力和生活自理能力)评分从基线到18个月的变化,关键次要终点包括基线至18个月的临床痴呆评定量表(CDR-SB,评估患者的认知能力)评分、AD协作研究日常生活能力量表(ADCS iADL)评分、AD认知量表(ADAS-Cog13)评分的变化等。结果显示,与安慰剂组相比,donanemab组的iADRS评分下降速度减缓了35%;18个月时,donanemab组CDR-SB评分较安慰剂组下降速度减缓了36%;ADCS iADL评分显示,18个月时,donanemab组疾病进展速度延缓了40%。此外,近一半的donanemab组患者(47%)在1年内没有疾病进展(定义为临床痴呆评分没有下降),而安慰剂组为29%;donanemab将患者疾病进展到下一阶段的风险降低了39%。安全性方面,总体耐受性良好,但淀粉样蛋白相关成像异常(ARIA)发生率比较高,需要重点关注。Donanemab组有24%受试者出现淀粉样蛋白相关影像学异常-水肿(ARIA-E),有症状ARIA-E发生率为6%;donanemab组有31.4%患者出现脑微出血和浅表铁质沉积(ARIA-H),安慰剂组为13.6%。NO.5 fasedienol PALISADE-2研究公司:VistaGen里程碑意义:有望成为20多年来首款社恐新机制药物8月7日,Vistagen宣布fasedienol(PH94B)治疗社交恐惧症的III期PALISADE-2研究达到主要终点。2022年,fasedienol的第一项III期PALISADE-1研究折戟,此次III期临床获得成功意义重大,标志着20多年以来社恐领域首款新机制药物的里程碑进展。Fasedienol是一种基于pherine设计的作用机制新颖、快速起效的first in class鼻喷雾剂,可调节控制恐惧和焦虑的嗅觉-杏仁体神经回路以及减弱交感自主神经系统的张力。不同于现有的抗抑郁药和苯二氮卓类药物,该药物不直接激活GABA-A受体,也不直接作用于大脑的中枢神经系统。蔼睦医疗拥有该产品在中国、韩国和东南亚地区的开发和商业化权益。PALISADE-2研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验,共纳入141例成人患者,旨在评估PH94B治疗社交恐惧症的有效性和安全性。研究的主要终点为主观焦虑量表(Subjective units of distress,SUDS)评分的变化。结果显示,fasedienol组患者的SUDS评分变化相比安慰剂组显著改善(-13.8分 vs. -8.0分)。此外,fasedienol组的应答率也显著高于安慰剂组(40.6% vs. 18.6%),应答率通过临床整体印象-改善(CGI-I)量表评估,定义为焦虑程度大大降低或焦虑程度低得多的患者比例。Vistagen乘胜追击,计划在2024年启动fasedienol的两项III期研究(PALISADE-3和FEARLESS)。这两项研究都可以作为PALISADE-2研究的补充,以完善fasedienol的上市申请材料。NO.6 司美格鲁肽SELECT研究公司:诺和诺德里程碑意义:首次将减重与降低心血管事件风险关联2023年,司美格鲁肽凭着无可置疑的实力逐渐登上神坛。8月8日,司美格鲁肽探索心血管结局的III期SELECT研究终获成功。SELECT研究耗时4年8个月,覆盖41个国家与地区,纳入17604例患者,它是诺和诺德历史上规模最大的一项临床试验。SELECT研究旨在评估每周1次皮下注射司美格鲁肽(2.4mg)在超重或肥胖合并心血管疾病且不伴糖尿病的患者中预防主要不良心血管事件(MACE)发生风险的效果。与安慰剂相比,司美格鲁肽能将MACE风险显著降低20%,研究达到主要的复合终点。而且无论患者的年龄、性别、种族和起始BMI如何,司美格鲁肽都能降低其MACE风险。分别对MACE中三个组成部分的分析显示,司美格鲁肽相较于安慰剂使患者的非致命性心肌梗死或心脏病发作的风险降低了28%,心血管死亡风险降低了15%,非致命性中风风险降低了7%。SELECT研究的里程碑意义在于,首次将减重与降低心血管事件风险相关联。肥胖人群患心血管疾病的风险增加,每年约有200万例心血管疾病死亡归因于肥胖症[1]。但在司美格鲁肽之前,全球还没有哪一种减肥药能证实有效控制体重的同时,还可降低心脏病发作、中风或心血管死亡风险。NO.7 remibrutinib REMIX-1,REMIX-2研究公司:诺华里程碑意义:BTKi在自免领域的临床突破,有望成为十年来首个治疗慢性自发性荨麻疹新药8月9日,诺华宣布其共价不可逆BTK抑制剂remibrutinib用于慢性自发性荨麻疹(CSU)的III期REMIX-1和REMIX-2两项研究均取得积极结果,达到所有主要终点和次要终点,这是BTK抑制剂首次在自免领域取得III期研究成功。这一消息对于其他布局BTK抑制剂用于自免疾病的企业也释放了一个积极信号。REMIX-1(NCT05030311)和REMIX-2(NCT05032157)是两项设计相同的全球、多中心、随机、双盲、平行组、安慰剂对照III期研究,分别纳入470、455例二代H1抗组胺药无法充分控制病情的成人荨麻疹患者,旨在评估remibrutinib(25mg 每日两次)治疗成人慢性自发性荨麻疹患者的有效性、安全性和耐受性。两项研究主要终点包括每周荨麻疹活动评分较基线变化以及第12周瘙痒严重程度评分和风团数目评分。结果显示,remibrutinib治疗2周就能快速起效,迅速控制患者症状;治疗12周时患者疾病有临床意义和统计学意义的改善。参加这两项研究的患者将继续接受治疗至第52周,并有机会参与长期扩展试验。慢性自发性荨麻疹是一种不可预测的全身性皮肤病,其特征是皮肤上自发和反复出现风团或血管性水肿,伴有瘙痒和/或疼痛感,持续至少6周。该疾病影响全球约4000万人次,最常见于20-40岁人群。目前,慢性自发性荨麻疹有效治疗选择有限,约60%患者在接受抗组胺药一线治疗后无法完全控制病情。诺华表示,如果获得批准,remibrutinib有望成为十年来首个治疗慢性自发性荨麻疹的新型药物,为60%抗组胺药无法控制病情的患者带来简单有效的治疗选择。NO.8 司美格鲁肽STEP HFpEF研究公司:诺和诺德里程碑意义:首次以减重为策略治疗HFpEF8月25日,司美格鲁肽在心血管领域再下一城,治疗心衰的III期STEP HFpEF研究显示出明确的心血管获益。STEP HFpEF研究纳入了529例射血分数保留的心力衰竭(HFpEF)合并BMI≥30的患者,他们随机接受司美格鲁肽(2.4mg)或安慰剂治疗52周。研究使用堪萨斯城心肌病问卷临床总结评分(KCCQ-CSS)作为衡量HFpEF症状和身体限制的共同主要终点。在第52周时,司美格鲁肽组患者的问卷得分增加了16.6分,而安慰剂组得分增加了8.7分。该研究还评估了患者6分钟步行距离测试的变化(次要终点)。司美格鲁肽组步行距离平均增加了21.5米,而安慰剂组仅增加了1.2米。与安慰剂组相比,司美格鲁肽组患者的体重平均减轻了13.3%,C反应蛋白水平降低,表明炎症减轻。以上种种数据表明,与安慰剂相比,司美格鲁肽能够更大程度地减轻HFpEF合并肥胖患者的心力衰竭相关症状和身体限制,更大程度地改善其运动功能并减轻体重。这不仅将助力司美格鲁肽进一步开拓在心血管领域的治疗版图,也是首次以减重为策略来治疗HFpEF。NO.9 K药+维恩妥尤单抗 KEYNOTE-A39研究公司:默沙东+安斯泰来/辉瑞里程碑意义:首个IO+ADC III期研究成功9月22日,默沙东、安斯泰来和Seagen共同宣布了帕博利珠单抗联合nectin-4 ADC维恩妥尤单抗(enfortumab vedotin-ejfv)治疗的III期KEYNOTE-A39研究(也被称为EV-302研究)达到总生存期(OS)和无进展生存期(PFS)的双重主要终点。这是IO+ADC组合疗法取得的首个III期研究成功。KEYNOTE-A39是一项开放标签、随机、对照III期试验,旨在评估维恩妥尤单抗联合帕博利珠单抗治疗对比化疗对既往未接受过治疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者的疗效。研究共纳入了886例患者,无论其PD-L1表达。结果显示,对比化疗组,接受帕博利珠单抗与维恩妥尤单抗联合治疗的患者中位OS为31.5个月,而化疗组为16.1个月;与化疗组相比,联合治疗组的死亡风险降低53%。包括是否顺铂耐受治疗和PD-L1表达水平在内,所有预定义亚组的OS结果一致。此外,联合治疗组的中位PFS为12.5个月,而化疗组为6.3个月;与化疗组相比,联合治疗组的癌症进展或死亡风险降低55%。今年4月,FDA基于I/II期KEYNOTE-869/EV-103研究,加速批准了帕博利珠单抗联合维恩妥尤单抗一线治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌且顺铂不耐受的成年患者。而KEYNOTE-A39/EV-302研究的成功,使该组合提前5个月获得了FDA的完全批准,代表着转移性尿路上皮癌的潜在治疗范式转变,该组合有望成为尿路上皮癌一线治疗新标准。NO.10 司美格鲁肽FLOW研究公司:诺和诺德里程碑意义:代表GLP-1药物有望进军慢性肾病领域不止是突围心血管领域,司美格鲁肽在慢性肾病领域的表现也十分惊艳。10月11日,诺和诺德宣布决定停止肾脏结局试验FLOW。该决定是基于独立数据监测委员会(DMC)的建议,DMC认为中期分析的结果符合提前终止试验预先规定的标准。也就是说,此次是由于司美格鲁肽疗效十分显著而提前终止了研究,此等待遇在新药临床开发中实属少见。FLOW是一项随机、双盲、平行、安慰剂对照的优效性试验,旨在评估作为标准治疗的辅助疗法,司美格鲁肽(1mg)对比安慰剂在合并肾功能不全2型糖尿病患者和慢性肾病患者中预防肾功能损害进展,以及肾脏和心血管死亡风险的效果。FLOW研究于2019年启动,在28个国家的400多个研究中心开展,共招募了3534人参与了试验。根据提前终止试验的决定,诺和诺德将启动终止试验程序。为了保护试验数据的完整性,诺和诺德在试验完成前会对结果保密,预计FLOW研究将在2024年上半年完成。司美格鲁肽在慢性肾病领域的成功,对诺和诺德的加成无需多言,甚至在肾透析赛道也引发了不小的震荡。诺和诺德发布公告的第2天,透析巨头费森尤斯的股价即下跌近18%。这是因为司美格鲁肽有可能延缓部分慢性肾病患者的疾病进展,从长期来看,或许会影响透析患者的增量。这3项研究不仅极大地打开了司美格鲁肽的想象空间,也给其他GLP-1类药物树立了新的范式,引领其共同走向更广阔的天地。创新没有上限,司美格鲁肽还在不断扩展能力边界,多项关键III期研究正在进行中,包括阿尔茨海默病,糖尿病视网膜病变、NASH、外周动脉疾病等大市场适应症。参考文献:[1]GBD 2015 Obesity Collaborators et al. N Engl J Med 2017;377:13–27[2]Hack SP, Spahn J, Chen M, et al. IMbrave 050: a Phase III trial of atezolizumab plus bevacizumab in high-risk hepatocellular carcinoma after curative resection or ablation. Future Oncology. 2020;16(15):975-989推荐阅读标新生物杨小宝:突破制药边界,蛋白降解剂前景无限本导基因蔡宇伽:基因编辑疗法的“终极目标”——体内编辑圣诺医药陆阳:RNAi疗法逆势而上,实体瘤是下一个高地医药魔方Pro新靶点 新技术 新疗法商务合作:13502093012媒体合作:15895423126Copyright © 2024 PHARMCUBE. All Rights Reserved.欢迎转发分享及合理引用,引用时请在显要位置标明文章来源;如需转载,请给微信公众号后台留言或发送消息,并注明公众号名称及ID。免责申明:本微信文章中的信息仅供一般参考之用,不可直接作为决策内容,医药魔方不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。
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