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1月30日,“小鼠模型和类器官模型应用研讨会暨南模生物&丹望医疗战略合作签约发布会”成功举办。南模生物总经理王明俊、副总经理孙瑞林和丹望医疗董事长华国强、总经理李俊强出席并见证签约。基于本次战略合作,双方约定将充分发挥小鼠模型与类器官模型的各自优势,推进两种模型协同验证,为药物研发和科研探索开发出更有效、更仿生的临床前评价模型。双方有着共同的使命和广阔的合作空间,希望并期待双方全面携手,务实合作,共同为医学进步和人类健康贡献更大力量。左:李俊强(丹望医疗总经理);右:王明俊(南模生物总经理)南模生物总经理王明俊表示:“我们非常荣幸能与丹望医疗达成战略合作,本次合作基于双方高层交流互访,在助力生物医药领域创新发展方面达成了共识,旨在整合双方优势资源,共创产业新生态。丹望医疗是国内领先的专注类器官技术的平台型公司,致力于采用最先进的类器官技术,为临床科研和药物研发提供优质的类器官模型及相关服务。南模生物深耕基因修饰动物模型领域,始终以研发创新为驱动,建立了完善的基因修饰动物模型研发体系和核心技术平台,能够为生物医药研发单位提供涵盖多物种模型构建、模型繁育、表型分析、药理药效评价的全方位、一体化的基因修饰动物模型产品和技术服务。本次南模生物与丹望医疗合作发挥协同效应,更好赋能客户研发及产业化进程。期待双方能在生物医药的多个细分领域合作共赢。”在本次会议中,南模生物副总经理孙瑞林博士带来题为《南模生物临床前肿瘤药效评价体系建设及应用》的报告,介绍了南模生物从体外到体内,基于基因编辑技术及动物模型构建一体化临床前肿瘤药效评价体系所做的工作及今后的发展方向。丹望医疗董事长华国强表示,“南模生物拥有强大的模式生物基因组精准修饰、基因功能表型分析、药物筛选与评价为核心的技术平台,而丹望医疗有丰富的类器官模型以及基于类器官的建模、药筛等技术,两者都为基础科研、新药研发等领域提供了有力的工具。双方共同的服务群体及科研愿景,为合作奠定了扎实的基础。一方面,双方自身擅长的模型在某些实验条件下存在不足,双方的合作可以形成优势互补;另一方面,也可以在动物模型和PDO模型中建立互补PDOX和PDXO模型,使实验数据更加完善。”丹望医疗董事长华国强教授带来《类器官及类器官芯片模型在新药研发中的应用》的报告,介绍了丹望医疗的类器官模型库及类器官芯片,以及基于类器官及芯片的免疫及大小分子药效评估,并展示了在类器官领域的最新数据。根据战略合作协议,双方通过优势互补,将在PDX来源的类器官(PDXO)、肿瘤类器官来源的PDX模型(PDOX)以及相关药筛试验等方面开展全面战略性合作,共同向市场推广动物/类器官模型及相关产品服务。关于丹望医疗丹望医疗科技(上海)有限公司,是国内领先的专注类器官技术的平台型公司。公司致力于采用最先进的类器官技术,为临床科研和药物研发提供优质的类器官模型及相关服务。目前,已先后获得国家高新技术企业、科技型中小企业、专精特新中小企业认定,并被授予“中国干细胞与再生医学协同创新平台成员单位”,其中,药物研发服务平台入选上海市2022年度“科技创新行动计划”专业技术服务平台建设项目。未来,丹望医疗将持续加大类器官技术攻关,提高技术创新能力水平,更好地惠及医疗健康领域及人民群众健康。关于南模生物上海南方模式生物科技股份有限公司(Shanghai Model Organisms Center, Inc.)成立于2000年,于2021年12月28日成功在上交所科创板上市,股票简称:南模生物,股票代码:688265。公司始终以“编辑基因、解码生命”为己任,专注于基因修饰模式生物领域,打造了以模式生物基因组精准修饰、基因功能表型分析、药物筛选与评价为核心的技术平台,为客户提供定制化模型、标准化模型等基因修饰动物模型,以及模型繁育、药效评价及表型分析、饲养服务等全面、便捷、专业的模式生物技术服务和模型资源。丹望医疗邮箱|service@d1med.com网址|https://www.d1med.com/
为何两个拥有相同致病基因的人会出现完全不同的疾病症状?甚至在某些情况下,一个人可能完全不会表现出疾病症状?早在2010年就有学者关注这一问题。当年一文关于单基因遗传病囊性纤维化的可变症状的论述,将修饰基因引入了大众的视线。一些被预计会出现严重疾病症状的患者,却仅出现轻微症状,这便是遗传修饰因子在起作用。遗传修饰因子(也被称为修饰基因)是一种特定的基因,它可以改善甚至消除由致病基因引起的症状。修饰基因的存在让科学家们找到了一种新的治疗遗传病症的思路——利用遗传修饰因子对遗传病进行治疗干预。Maze Therapeutics(以下简称“Maze”)就是将这个思路落实到临床的一家生物制药公司。Maze成立于2018年,总部位于美国旧金山。该公司专注于研究人类自然遗传变异情况,并在实验室中进行大规模的基因筛查,以期发现可以帮助人类免受疾病困扰的基因。Maze聚集了遗传病领域众多知名学者,包括Mark Daly博士、Stephen Elledge博士、Aaron Gitler博士、Sekar Kathiresan医学博士和Jonathan Weissman博士。Maze部分科学家介绍 动脉网制图Maze将先进的数据科学方法与一套强大的研发能力相结合,致力于为遗传疾病患者开发新型精准药物。因此,Maze开发了CompassTM平台——它整合了人类基因数据、功能基因组学工具和数据科学技术,以探索已知基因之间的新联系,以及这些联系对易感性、发病时间和疾病进展速度的影响。透过对大规模人类遗传数据的分析,Maze致力将可利用的生物分子转化为新型药物。CompassTM平台(图源:Maze官网)10条产品管线,其中两款产品进入临床研究阶段2022年1月,Maze宣布完成1.9亿美元的融资。此次融资由Matrix Capital Management 领投,General Catalyst、a16z Bio+Health、Woodline Partners 等机构参投。融资所获资金将用于推进Maze针对经人类遗传学验证的9个精准药物项目,以治疗罕见病、心血管疾病和眼科疾病。其中3个先导研发项目为治疗庞贝症的MZE001项目、治疗慢性肾病的APOL1项目、以及治疗肌萎缩侧索硬化(ALS)的ATXN2项目。Maze研发管线(图源:Maze官网)● MZE001项目:临床Ⅱ期,获“孤儿药”称号进展最快的是处在临床2期的治疗庞贝病的GYS1小分子抑制剂MZE001。此前,Maze公布了MZE001于临床1期试验中的积极结果。在临床前疾病模型中,MZE001 的治疗显示出对 GYS1 的强效选择性抑制,通过减少底物的方法减少了糖原的积累。重要的是,在多个临床前研究中,MZE001治疗的耐受性普遍良好,没有观察到靶上或靶外毒性。作为GYS1抑制剂,MZE001通过选择性抑制GYS1,限制致病性肝糖原的积聚,实现对庞贝病的治疗。从机制来说,庞贝病属于一种常染色隐性遗传病,患者染色体中编码酸性α-葡萄糖苷酶(GAA)的基因发生突变后,体内因缺乏GAA而无法分解肝醣,导致肌肉无力、呼吸困难等功能障碍。早发型庞贝病病情进展迅速,患者周岁左右便有可能死于心力衰竭。而晚发型庞贝病则会带来多器官、系统不可逆的进行性损伤,也极大影响患者生活质量。目前,庞贝病的特异性有效疗法仅有酶替代治疗(ERT),但费用昂贵,且市场长期被赛诺菲一家占据。此次公布的数据分析显示,MZE001在每日两次720 mg的剂量下表现出良好的耐受性。研究人员使用了一种新型生物标志物——外周血单核细胞(PBMC)糖原,对MZE001在受试者中的疗效进行了评估。给药10天后,各剂量水平下PBMC糖原呈现暴露依赖性降低,这验证了MZE001锁定GYS1的靶向作用。MZE001试验结果(图源:Maze官网)2022年8月,美国食品药品管理局 (FDA) 已授予Maze治疗庞贝氏症的在研产品 MZE001 "孤儿药 "称号。● MZE829项目:临床Ⅰ期,展现治疗慢性APOL1肾病前景研发进度排在第二的新型口服 APOL1 抑制剂MZE829 已开启临床1 期试验。MZE829是一种口服小分子载脂蛋白L1(APOL1)抑制剂,旨在阻断APOL1孔功能,改善APOL1肾病的表现。APOL-1介导肾病一种由APOL1基因突变引起的慢性肾病。发表在《The Journal of Clinical Investigation》期刊的一篇文章表明,拥有西非血统的人群(包括许多非洲加勒比人和非裔美国人)容易携带APOL1的两个突变基因(G1和G2),并罹患蛋白尿肾病。遗传性APOL1基因突变引起的肾病是由一种功能性毒性发展而来,进而导致足状突细胞损伤。这种损伤扰乱了肾的过滤功能,导致蛋白尿的出现,并快速形成进行性肾病。进行性肾病需要透析、肾移植,甚至或引发死亡。现有的治疗方法未能解决该疾病的基因致病机制,因此需要新型、有效的针对APOL1的治疗方法。此前Maze已经证实,通过药物抑制APOL1孔道功能,可以改善APOL1肾病(AKD)的急性小鼠模型中的白蛋白尿症状。并在2023年举行的美国肾脏病学会(American Society of Nephrology Kidney Week 2023)上,Maze宣布了新型 APOL1 抑制剂的最新临床前研究结果。大会上,Maze展示了一种新的慢性AKD小鼠模型,该模型为APOL1 G1/G2变异异源型。研究人员通过感染小鼠,使其持续高表达APOL1,并利用一种工程型腺相关病毒(AAV)来表达干扰素-γ(IFNγ),从而导致尿白蛋白/肌酐比值(uACR)升高和糖尿病肾小球硬化。结果显示,口服小分子APOL1抑制剂可显著逆转已在APOL1 G1/G2转基因小鼠中建立的IFNγ诱导的白蛋白尿和肾损伤。MZE829试验结果(图源:Maze官网)研究结果表明,APOL1 抑制剂MZE829有可能在慢性 APOL1 肾病小鼠模型中逆转 APOL1 肾病的疾病表现。Maze预计在2024年下半年报告试验数据,以支持进入患者2期临床项目。● ATXN2项目:动物试验展现延寿潜力,力破渐冻症难题渐冻症(肌萎缩侧索硬化,ALS)是全球五大绝症之一。而目前FDA批准上市的药物仅4款且疗效甚微,因此渐冻症存在大量未被满足的临床需求。Maze公司的创始人之一、斯坦福大学教授Aaron Gilter通过全基因筛选发现:ATXN2靶点是调控TDP-43沉积的一个非常有效的靶点。它可限制某种蛋白质TDP-43的毒性,而TDP-43与高达97%的渐冻症病例中出现的病理聚集有关。发表在《Nature》期刊上的研究成果表明,敲除ATXN2基因的渐冻症小鼠的存活期可从20多天延长到300多天。基于ATXN2这一靶点的药物开发价值,Aaron Gilter教授和清华生物系两位校友联合创办了一山四季生物医药公司,旨在从小分子药物、PROTAC、ASO等多个方面开展针对ATXN2等靶点的创新药物研发,为攻克渐冻症等神经退行性疾病带来新的希望。2023年3月,由Aaron Gitler教授发起的中国首届运动神经元病及ALS渐冻症峰会在上海张江科技园召开。会上,Aaron Gitler教授分享了基于CRISPR-CAS9基因编辑的筛选平台,以及在此平台上发现的能有效抑制渐冻症靶点Ataxin2的小分子,该分子在小鼠实验中显示出了延长生命长达一年的效果。未来,Maze公司将进行针对ATXN2的新型 microRNA 基因疗法的开发,并利用其专有的功能基因组学工具来优化其特性,从而将这些重要的研究成果转化为现实。FTC介入反垄断调查,Maze与赛诺菲合作被迫终止2023年5月, Maze宣布与赛诺菲签署Maze的糖原合成酶1(GYS1)项目的全球独家许可协议,包括临床候选药物MZE001。根据协议条款,Maze将收到1.5亿美元的付款,包括预付现金和未来股权投资,外加成功商业化后高达6亿美元的里程碑款等费用。对于Maze而言,赛诺菲是庞贝病领域的龙头药企,与赛诺菲合作可以借助其在庞培病领域的资源和专长,推动MZ-001的临床实验及后续上市,并且收回前期研发成本。如果MZE001在临床试验中取得成功,它将成为庞贝病患者的首个口服治疗药物。然而,就在同年12月,赛诺菲突然宣布终止这项合作,原因是美国联邦贸易委员会(FTC)因反垄断的原因出面阻挠这项交易。FTC竞争局代理副局长Nate Soderstrom在新闻稿中表示:“赛诺菲对Maze的庞贝病药物的收购威胁着剥夺患者新的创新治疗方案,并维持对必需的救命药物的过高定价的现状。” FTC的行政申诉文件提及,2021年Maze对外披露开发计划后不久,赛诺菲就将MZE001列为对其垄断庞贝病领域的重大威胁。MZE001不仅可能从赛诺菲的产品夺取大量市场份额,甚至有望完全取而代之,成为庞贝病的标准疗法。FTC强调,这次交易将扩大赛诺菲对庞贝病治疗的支配能力,并减少行业内对庞贝病新药开发的创新竞争。“患者和医生获得创新的、负担得起的治疗选择至关重要。”为此,FTC以3比0的投票结果提出行政申诉,并向联邦地区法院寻求临时限制令和初步禁令。被FTC质疑后,赛诺菲决定放弃引进 Maze Therapeutics 的核心药物MZE001。赛诺菲表示,他们预计与FTC的诉讼将是漫长的,因此将“根据合同条款终止与Maze的协议。赛诺菲仍致力于解决Pompe患者群体的未满足需求。” 赛诺菲表示“尊重但不同意”FTC的行动。Maze首席执行官Jason Coloma在一份声明中表示:“我们对FTC首次挑战我们与赛诺菲GYS1项目许可协议的行为感到失望。” 国内百亿级蓝海市场:挑战与机遇并存基因修饰行业起源于20世纪70年代,当时科学家们开始尝试使用病毒载体将外源基因导入细胞中。随着技术的不断进步,ZFNs、TALENs、CRISPR/Cas9等高效的基因编辑工具的出现,使得基因修饰技术得到了广泛的应用和发展。21世纪初,基因修饰技术开始应用于农业、医学和工业等领域,并取得了显著的成果。近年来,随着人们对基因修饰技术的深入研究和应用,该行业呈现出爆发式增长的趋势。中国在基因药物领域的基础研究和临床试验开展较早,首个临床试验可追溯到1991年(B型血友病患者展开的基因药物治疗临床试验),但当时对基因药物的监管政策法规相对滞后,对于研究开发的多个环节设计的具体内容没有详细要求与规定,约束性不强。2003年,国家药监局发布《人类基因治疗研究和剂型质量控制技术指导原则》,逐步开始加强基因药物的监管。2018年,中国开始加强对基因药物及生物安全等领域的技术指导和法律法规制定。近年来相继发布《基因治疗产品长期随访临床研究技术指导原则(试行》《基因治疗产品非临床研究与评价技术指导原则(试行)》《基因修饰细胞治疗产品非临床研究技术指导原则(试行)》《体内基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则(试行)》等文件,持续优化我国基因药物监管体系。2022年,国家药监局药审中心发布《体外基因修饰系统药学研究与评价技术指导原则(试行)》,旨在进一步规范和指导体外基因修饰系统的药学研究。目前,我国基因编辑行业正处于发展前期,初创企业较多,如博雅辑因、辉大基因、邦耀生物、本导基因、瑞风生物和中因科技等。目前已上市的企业仅有7家,分别是北海康成、和元生物、华大基因、金斯瑞生物科技、南模生物、诺思兰德、舒泰神。截至2023年,我国基因编辑行业仍然属于蓝海行业,行业发展潜力较大。以下是部分在基因编辑领域布局的企业:动脉网制图 不完整统计基因修饰行业作为一个前沿领域,虽然展现出了巨大的潜力和发展空间,但仍存在一些亟待解决的问题。技术上的难题依然存在,例如如何实现更精确的基因编辑,避免不必要的脱靶效应;伦理和社会问题也是不可忽视的因素,例如基因编辑是否会对人类社会带来深远影响,是否会引发公平性和伦理性争议;此外,商业化进程中还面临高昂的研发成本和严格的监管要求等问题,这些都是阻碍基因修饰行业快速发展的重要因素。因此,要想充分发挥基因修饰技术的优势,还需要科研人员、政策制定者和社会各界共同努力,寻找解决方案。相信未来基因修饰行业将会有更多的突破和创新出现。近期推荐、声明:动脉网所刊载内容之知识产权为动脉网及相关权利人专属所有或持有。未经许可,禁止进行转载、摘编、复制及建立镜像等任何使用。动脉网,未来医疗服务平台
跨膜蛋白是目前最主要的药物靶点,占现阶段已知药物靶点的60%以上;而针对跨膜蛋白的抗体药靶点,膜蛋白几乎占90%以上。以跨膜蛋白为靶点的创新药研发一直是医药领域的研究热点,其中离子通道、转运蛋白、GPCR和激酶是药物研发中最大的一类药物靶点[1,2]。抗原制备和免疫是研发抗体药候选分子的第一步,理想的抗原应该包含与靶蛋白功能相关的所有关键位点。多次跨膜蛋白由于结构复杂,具有多个疏水跨膜区,因此体外制备难度高且难保持天然构象,也限制了靶向多次跨膜蛋白的抗体药物开发的速度。传统的多次跨膜蛋白免疫策略是通过制备胞外区蛋白、过表达细胞或者DNA来进行动物免疫。随着技术的发展,全长多次跨膜蛋白可通过去垢剂、病毒样颗粒(VLP)以及纳米盘技术进行全长表达,为动物免疫提供新的选择。新冠疫情的爆发,让mRNA技术进入大众视野,其易制备、周期短、免疫原性强等优势,在疫苗和生物药开发中应用潜力巨大。mRNA在体内能够正确翻译与修饰,形成天然的蛋白结构,从而在动物体内自主引起体液免疫和细胞免疫从而产生抗体。在抗体药开发中,尤其是靶向多次跨膜蛋白等困难靶点的抗体开发,mRNA免疫成为一种新兴的免疫方式。表1. 不同形式抗原免疫优缺点针对如何进行选择合适的免疫方式,不同形式的抗原免疫效果如何,筛选到的抗体候选分子如何进行药效学评估等问题,近岸蛋白云论坛特邀近岸蛋白研发经理李德彬经理和南模生物慈磊博士,进行《靶向多次跨膜蛋白抗体开发策略及药效学评估》的讲座,分别从抗原选择及mRNA免疫在靶向多次跨膜蛋白抗体发现中的应用以及如何利用人源化小鼠模型进行药效学评估进行经验分享,满满干货,欢迎提前报名注册,精彩不容错过。直播时间2024年1月4日 19:00-20:30直播日程扫描海报二维码,提前注册参会,“近岸蛋白”公众号将在讲座开始前通知您参会。演讲嘉宾简介李德彬 研发经理苏州近岸蛋白质科技股份有限公司近岸蛋白应用研究院资深科学家,拥有十余年抗体药候选分子发现和评估研究经验,负责搭建了CHO稳转细胞株、抗体体外功能评价和报告基因检测细胞株等关键平台。此外,还参与PD1和CD73等十余种抗体药候选分子的研发和评价。慈磊 博士上海南方模式生物科技股份有限公司 南模生物工业客户部经理,同济大学生物学博士,副研究员,已授权发明专利5项,主要从事小鼠疾病模型构建以及药效评价研究,具有多年肿瘤、代谢与自免类药效模型构建及CRO服务经验,目前负责主持南模生物临床前药效研究项目。直播抽奖直播活动的最后会进行抽奖,奖品丰富等你来拿!参考文献[1] Yang, Dehua et al. “G protein-coupled receptors: structure- and function-based drug discovery.” Signal transduction and targeted therapy vol. 6,1 7. 8 Jan. 2021, doi:10.1038/s41392-020-00435-w[2] Bagal, Sharan K et al. “Ion channels as therapeutic targets: a drug discovery perspective.” Journal of medicinal chemistry vol. 56,3 (2013): 593-624. doi:10.1021/jm3011433苏州近岸蛋白质科技股份有限公司(简称近岸蛋白)深耕重组蛋白行业十余年,是一家专注于蛋白质技术与应用解决方案的高新技术企业,主营业务为生物药、体外诊断、mRNA疫苗药物、生命科学基础研究等领域的原料与技术解决方案,包括靶点及因子类蛋白、重组抗体、酶及试剂的研发、生产和销售及相关技术服务。公司在上海、苏州和菏泽建有研发、生产基地。访问www.novoprotein.com.cn或致电400-600-0940。点击“阅读原文”,即可报名
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