Stelios Therapeutics, Inc.

▲5月30-31日 第八届广州生物医药创新者峰会 扫码立即报名 注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。据不完全统计，2023年至今，共有3家CGT公司完成首次公开募股（IPO）。其中，2家为细胞疗法公司，1家为基因疗法公司。（数据截至2023年11月底）CARGO Therapeutics2023年11月10日，细胞疗法初创公司CARGO Therapeutics在纳斯达克IPO上市，以15美元/股的价格发行1875万股股票，募资2.81亿美元。目前，CARGO市值为10.2亿美元。Cargo成立于2021年，由斯坦福大学的细胞治疗学者创办，致力于开发 First in Class 及 Best in Class 的CD22 CAR-T细胞疗法，以及下一代CAR-T细胞疗法。Cargo使用其专有的细胞工程平台技术，开发一系列项目，这些项目包括多种转基因治疗“载体”，旨在增强CAR T细胞的存在和在肿瘤病变中的运输，同时帮助防范肿瘤耐药性和T细胞耗竭。自成立至IPO，Cargo仅用了短短2年时间，在此期间经历了两轮融资：2022年1月，Cargo获得1100万美元的种子轮融资和3200万美元的过桥融资；2023年3月，Cargo完成2亿美元超额认购的A轮融资。研发管线Cargo核心管线CRG-022，是一款潜在“First/Best in class”自体CD22 CAR-T细胞疗法，旨在治疗复发或难治的大B细胞淋巴瘤患者，目前处于2期试验阶段。Lexeo Therapeutics2023年11月3日，专注于基因药物研究的生物技术公司 Lexeo Therapeutics在纳斯达克IPO上市，以11美元/股价格发行9090910股股票，募资1亿美元。目前，Lexeo市值为3.86亿美元。Lexeo 成立于2018年，总部位于美国纽约州，是一家致力于开发心血管疾病、阿尔海默兹病基因疗法的公司。曾入选Fierce Biotech’s 2022 Fierce 15与BioSpace评选出2022年度新一代生物新锐公司。2021年，Lexeo收购Stelios Therapeutics，获得3个心肌病基因治疗项目。目前，Lexeo在心脏病、神经系统疾病领域共7个在研管线。研发管线Lexeo  针对阿尔茨海默病的基因疗法LX1001旨在传递 APOE2 基因，用于治疗 APOE4 基因同源的阿尔茨海默病患者。目前处于1/2期临床试验中，涵盖约15例50岁以上的阿尔茨海默病患者。Lexeo 最先进的候选药物LX2006，是一款AAV基因疗法，于2023年2月份获批人体临床试验，成为首个获批临床的弗里德赖希共济失调病基因疗法。该药物还获得FDA授予的“罕见儿科疾病”称号和“孤儿药”称号，目前处于 I/II 期临床阶段，预计2024年中期公布更多数据。AAV基因疗法LX2020，用于治疗由PKP2基因突变导致的心律失常性心肌病，于2023年8月获FDA的IND批准；2023年12月获FDA快速通道指定及孤儿药称号；预计2024年上半年开始1/2期临床试验，计划在2024年下半年发布队列1的中期数据。Turnstone BiologicsTIL疗法公司Turnstone Biologics于2023年7月21日在纳斯达克IPO上市，以12美元/股价格发行 6666667 股股票，筹集8000万美元。目前，Turnstone Biologics市值为6907万美元。此次IPO是在公司现金告急的情况下进行的，如果没有IPO成功，Turnstone的运营将令人堪忧。Turnstone成立于2015年，最初致力于开发治疗恶性肿瘤的溶瘤病毒疗法，后业务重点转移到TIL疗法。Turnstone的独有技术平台将发现TIL中与肿瘤相关的T细胞的手段与先进的细胞筛选和培养技术相结合，能够迅速富集消灭肿瘤的T细胞，保存T细胞靶向抗原的多样性，同时减少TIL疗法的制造时间。研发管线Turnstone 的TIL疗法 TIDAL-01正在黑色素瘤、乳腺癌和结直肠癌患者中进行2项 1b 期临床试验。放眼国内，也有2家布局CGT业务的公司启动IPO。2023年3月31日，驯鹿生物同中信证券签署上市辅导协议，拟科创板挂牌上市。8月份，滨会生物启动A股IPO进程。参考资料：各公司公告版权声明：本文转自细胞基因治疗前沿，如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即删除 活动推荐  8月 • NDC2024生物医药创新博览会  关键词：  抗体、多肽、核酸、核药，XDC、小分子、注册、临床、CMC（点击下方图片查看详情）▼【关于药融圈】药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务，针对客户的真实需求制定系统化解决方案，通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉，同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的，帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议，涵盖小分子新药，大分子新药，改良型新药，BD跨境交易等多个领域，服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。

近期，专注于基因药物研究的生物技术公司 Lexeo Therapeutics（以下简称“LEXEO”）向美国证券交易委员会（SEC）提交招股书，申请在纳斯达克进行首次公开募股，上市后其股票代码将为 LXEO。LEXEO计划通过此次纳斯达克IPO上市募集1亿美元的资金，以支持公司未来的发展和研究项目。此前，纽约当地时间2023年8月28日，LEXEO宣布完成来自Sarepta Therapeutics的战略投资，用于支持 LEXEO 腺相关病毒 (AAV) 基因治疗项目。这一战略合作旨在共同推动LEXEO腺相关病毒（AAV）基因治疗项目的进展，并探索新型基因疗法候选药物的开发，以治疗一系列心血管疾病。近年来，全球老龄化的趋势明显，世界各国研究衰老相关疾病的热潮不断涌动。阿尔茨海默病（Alzheimer Disease, AD）是与衰老相关的疾病之一，多发病于老龄群体。根据中国疾病预防控制中心数据，欧美国家65岁以上老年人的发病率为5%，而85岁以上的人群发病率高达30%以上。全球目前有大约5,000万AD患者，中国估计有1,000万，预计到2050年，全球AD患者数量将达到1.3亿。由于其庞大的患病人数，AD已成为全球公共卫生和社会关注的焦点问题。心血管病具有高致死率和高致残率的特点，且多集中在50岁以上的年龄段，严重危害人类健康。根据美国心脏协会（American Heart Association，AHA）官网的信息，每年有超过85万人因心血管疾病而失去生命，这使其成为全球范围内导致死亡和残疾的首要原因之一。因此，研发新的心血管病治疗手段显得尤为重要。除了传统的药物治疗、手术治疗、智力训练之外，LEXEO的基因治疗作为一种新兴的疗法，在阿尔兹海默病和心血管疾病治疗上展现出了巨大的应用潜力，特别是腺相关病毒（AAV），在过去的二十多年里已成为基因治疗的首选递送载体。LEXEO三大管线专攻AD、心肌病和巴顿病LEXEO 成立于2018年，总部位于美国纽约州，是一家针对心血管疾病、阿尔海默兹病的基因疗法公司。该公司致力于利用先进的基因编辑和递送技术，以改善患者的生活质量，并为他们提供更有效的治疗选择。LEXEO将自己定位为少数针对非罕见疾病的基因治疗公司之一，其最终目标之一是开发针对阿尔茨海默病的基因疗法——LX1001。LX1001 是一种候选基因疗法，旨在传递 APOE2 基因，用于治疗 APOE4 基因同源的阿尔茨海默病患者。阿尔茨海默病是成年后认知能力下降的主要原因，其特点是中枢神经系统（CNS）存在复杂的潜在病理变化。LEXEO致力于通过创新的科学方法和治疗方法，为这一领域带来希望和变革。APOE4 是 APOE 基因的一个等位基因，同卵双胞胎患阿尔茨海默病的几率大约是普通人的 15 倍。据估计，仅在美国就有 90 万 APOE4 同卵双生的阿尔茨海默病患者。相反，具有两个 APOE 等位基因（ APOE2） 的人患阿尔茨海默病的几率比普通人低 40%，这与其他证据一起表明 APOE2 可能具有神经保护作用。LX1001 的设计目的是在 APOE4 基因同型患者的中枢神经系统中表达具有保护作用的 APOE2 基因，以阻止或减缓阿尔茨海默病的发展。LX1001的作用机制（图片来源：LEXEO官网）该项目进行了1/2期临床试验，共涵盖约15例50岁以上的阿尔茨海默病患者，这些患者均携带两个APOE4等位基因拷贝。在接受低剂量LX1001治疗的队列1患者（n=4）中：在所有随访时间超过3个月的患者中都观察到脑脊液中的APOE2蛋白表达。在随访时间超过12个月的两名患者中，脑脊液中的tau蛋白水平和磷酸化tau蛋白水平与基线相比降低。结果表明，LX1001的总体耐受性良好，迄今为止未发生严重不良事件。LEXEO首席执行官Nolan Townsend表示：“LX1001是我们阿尔茨海默病基因治疗组合中的先导项目，处于当今阿尔茨海默病研究的前沿。这些数据支持我们用多种候选基因疗法靶向阿尔茨海默病遗传学的独特方法。我们将继续推进这一临床阶段项目和其他处于临床前阶段的项目。”LEXEO的第二条管线是LX2006，它是一种基于AAV的基因治疗候选药物，在今年2月份获批人体临床试验，也成为首个获批临床的弗里德赖希共济失调病（Friedreich’s ataxia，FA）基因疗法。该疗法旨在传递功能性 frataxin 或 FXN 基因，促进蛋白质 frataxin 的表达，以恢复心肌细胞正常的线粒体功能和能量生产，主要用于治疗FA心肌病。在临床前研究中，LX2006逆转了FA疾病模型中的心脏异常，并显示出心脏功能和生存率的改善，同时显示出良好的安全性。Nolan Townsend表示："由于目前尚无获批疗法可治疗FA心肌病的药物，这些患者的需求仍未得到满足。我们会继续推进这项计划，预计将于2024年上半年公布数据。”目前，美国食品和药物管理局已授予 LX2006 治疗 FA 的“罕见儿科疾病”称号和“孤儿药”称号。LEXEO的第三条管线是LX1004，它是一种AAV介导的基因疗法，旨在通过鞘内注射向中枢神经系统输送全功能CLN2基因，以恢复CLN2巴顿病患者体内缺乏的分泌蛋白TPP1。2022年10月18日，欧盟委员会已授予LX1004 "孤儿药 "称号，用于治疗CLN2巴顿病。CLN2 病是一种常染色体隐性溶酶体储积病，全球发病人数不到 1,000 例，通常在2到4 岁的儿童中发病。该病由 CLN2 基因突变引起，会导致进行性认知障碍、视力衰退、癫痫发作和运动发育恶化。2020年12月，发表在《科学转化医学》（Science Translational Medicine）上的临床数据显示，单次给药 AAV 介导的 CLN2 基因疗法（LX1004）可减缓儿童 CLN2 疾病的进展。LX1004的耐受性良好，在急性期/术后（0-14天）和18个月的研究期间（14天-18个月），严重不良反应极少。随着这项1/2期研究的完成，目前该项目已推进到关键性研究中。从康奈尔医学院诞生的创始团队使 LEXEO脱颖而出的不仅是其开创性的基因疗法，还有独特的起源。LEXEO最初起源于纽约威尔康奈尔医学院，由基因疗法先驱Ronald Crystal博士的实验室分拆而来。这家实验室是他近 25 年学术工作的成果。在成为LEXEO创始人兼首席科学顾问前，Ronald Crystal 博士是威尔康奈尔大学遗传医学系教授兼系主任，也是贝尔弗基因治疗核心设施的主任，曾在辉瑞公司领导罕见疾病工作。他在基因治疗领域拥有超过 30 年的经验，从基础载体设计到临床开发，Crystal 博士在腺病毒和腺相关病毒载体方面也积累了丰富的经验。他的研究涵盖了中枢神经系统、心脏、肺部和肝脏介导的疾病，发表了300多篇关于基因治疗的论文，有14项基因治疗研究性新药获得批准。除了在学术研究领域的杰出贡献，Ronald Crystal 还积极推动基因疗法产业化进程，并且在 Bridge Medicines、Sarepta Therapeutics 等多家企业担任科学顾问LEXEO还任命Jay Barth博士为执行副总裁兼首席医疗官，负责医疗事务、法规事务和临床开发。Barth博士在医药领域拥有丰富的经验，曾担任Amicus Therapeutics公司的首席医疗官和PTC Therapeutics公司的临床开发高级副总裁，负责监督Amicus公司的所有临床开发项目和法布里病治疗药物Galafold的获批，以及PTC Therapeutics公司首次获批的杜氏肌营养不良症治疗药物Translarna。LEXEO 董事会的其他成员包括首席执行官Nolan Townsend、Sandip Agarwala、Bernard Davitian和Mette Kirstine Agger。LEXEO一年融资1.8亿美元因为LEXEO是一家处于临床前阶段的生物制药公司，目前没有任何获准商业化的产品，因此从未从产品销售中获得任何收入，而且亏损很高。LEXEO招股书截图：近三年营收情况LEXEO的运营资金主要来自 2020 年和 2021 年私募可转换优先股募集的收益，约 1.837 亿美元。据招股书显示，截至 2021 年和 2022 年 12 月 31 日的财政年度以及截至 2023 年 6 月 30 日的六个月中，LEXEO分别出现了 5060 万美元、5930 万美元和 3210 万美元的净亏损。截至 2023 年 6 月 30 日，该公司累计赤字为 1.475 亿美元，预计在未来几年内将继续产生巨额费用和运营亏损。LEXEO于2021年1月和9月，分别完成了8500万美元的A轮和1亿美元的B轮融资，投资人包括 D1 Capital、Lundbeckfonden Ventures、Omega Funds等知名机构，并且入选了BioSpace网站发布的2022年值得关注的30家新兴生命科学公司名单。得到融资后，LEXEO积极扩充产品线，成功收购了 Stelios Therapeutics 公司及其三个心肌病基因治疗项目。此外，该公司还与富士达成了基因疗法的生产合作。收购成功之后，LEXEO是否还在继续寻求其他交易？CEO Nolan Townsend表示：“我们确实在寻找更多的机会，不论是通过收购、学术合作还是许可等方式。我们有兴趣在遗传心血管领域扩大产品线，并将寻找一切能实现这一目标的机会。”近期推荐声明：动脉网所刊载内容之知识产权为动脉网及相关权利人专属所有或持有。未经许可，禁止进行转载、摘编、复制及建立镜像等任何使用。动脉网，未来医疗服务平台

2022年9月12日，蜚声全球的Fierce Biotech’s 2022 入选药企名单公布。每年的企业，都暗含着对未来几年医药创新方向的预测，一些成长性较高的创新药企,，例如Juno、MyoKardia、CRISPR Therapeutics等都曾是的入选企业，从今年的的名单中，透露出以下重要的方向：充分结合其他领域的技术进步，解决生物医药行业的问题。像Generate、LifeMine、Verge等公司，利用人工智能、机器学习等开发药物，Strand 将合成生物学与mRNA技术相结合，Scorpion则是将基因编辑、药物化学、蛋白质组学和超级计算等前沿技术相结合。基因疗法大放异彩。本次共有6家与基因疗法有关的企业入选，在新基因编辑工具（Arbor）、扩大基因疗法至非罕见病领域（Lexeo）、递送工具创新（）、研发长效药（Strand）等方向呈现多点突破。注重技术平台的建设。至少有9家公司拥有各自领域的技术平台，其中像Shape Therapeutics等公司拥有不止一个技术平台。设立技术平台的背后，往往是着眼于解决医药领域某些难题，而非仅仅追求单个药物的成功，像为解决蛋白质降解疗法应用范围的局限性问题，解决。1、Agomab TherapeuticsAgomab Therapeutics成立于2017年，是一家来自比利时的小分子药物公司，旨在利用小分子化合物和激动性抗体靶向细胞因子通路，最终导致组织损伤的修复，清除纤维化和恢复器官的功能。Agomab成立之初的重点管线是有潜力治疗多种疾病的激动性单克隆抗体(agomAbs)，这也是该公司名字的由来。2021年，公司收购了西班牙的Origo Biopharma，获得了目前的主要管线AGMB-129。AGMB-129是一款口服的ALK-5抑制剂，主要用于治疗纤维狭窄性克罗恩病，目前处于临床1期。此外，公司还有吸入式ALK-5小分子抑制剂药物AGMB-447，用于治疗特发性纤维化，目前处于临床前阶段。今年7月，公司完成了辉瑞领投的B轮融资，并与辉瑞达成了联合开发AGMB-129的合作协议。此前，公司的投资人还有勃林格殷格翰、Redmile、Cormorant等机构。2、 Therapeutics Therapeutics成立于2017年，是一家来自英国的靶向蛋白降解疗法公司。今年5月4日，同时宣布分别与百时美施贵宝、默克达成战略合作协议，在行业内引起关注：与默克的合作：首付款为3900万欧元，用于开发肿瘤学、免疫学适应症的三个候选药物。此外，将获得高达8.935亿欧元的里程碑付款，以及中个位数范围的特许权使用费；与百事美施贵宝的合作：将获得3000万美元的预付款，高达12.5亿美元的里程碑付款，以及全球产品净销售额的分成。目前的靶向蛋白质降解领域的研究侧重于利用多用途分子，通过配体或分子胶将问题蛋白质与降解剂连接起来，从而被分解。但是已知的能将蛋白质与降解剂连接起来的配体数量限制了蛋白质降解的应用范围。的药物可以靶向蛋白酶体降解系统的其它组分，不局限于少数几种E3泛素连接酶，扩展了蛋白降解剂的应用范围。公司的技术平台Eclipsys还支持靶向蛋白降解药物具有更好的药物特征，包括口服利用度和有效组织渗透。公司的研究处于药物发现阶段，预计在2023年中才会推出具体的候选药物。源自苏格兰邓迪大学，于2020年完成了Advent Life Sciences领投的A轮融资，其他投资人包括苏格兰投资银行、BioMotiv等机构，并于2021年3月完成了Forbion和Gilde Healthcare领投的5300万美元的B轮融资，此外，公司的投资人还有礼来、诺华等知名药企。3、Arbor BiotechnologiesArbor Biotechnologies成立于2017年，是一家专注于为肝脏和中枢神经系统中的遗传疾病提供基因组编辑疗法的公司。Arbor Biotechnologies是由基因编辑领域的张锋博士和基因分析权威David Walt博士联合创办，旨在发现新的基因编辑蛋白，并基于这些蛋白开发为疾病“量身定制”的基因编辑疗法。公司已经开发出7种独有的基因编辑器，发现了超过60种核酸酶家族和超过70种CRISPR转座酶（transposases）。公司的主要管线是一种治疗原发性高草酸尿症的罕见疾病的基因疗法，预计在2023年底前向FDA提交临床试验申请。2021年，Arbor宣布与Vertex达成12亿美元的合作，Vertex将使用公司的基因编辑技术开发细胞疗法，用于治疗1型糖尿病、镰状细胞病、β地中海贫血等7个适应症，同年完成了淡马锡、Ally Bridge领投的B轮融资，金额高达2.15亿美元。4、AviadoBioAviadoBio成立于2019年，是一家专注于治疗神经退行性疾病的基因疗法公司。AviadoBio采取了神经外科手术的方法，将病毒微量注射到正确的大脑位置，以克服血液用药方式难以穿透血脑屏障的障碍，并采取核磁共振（MRI）成像监测药物递送，避免了基因在血清或肝脏中出现，从而减少脱靶效应。公司的主要管线AVB-101，用于治疗于额颞叶痴呆（FTD），于今年4月获得美国和欧洲的孤儿药资格，计划明年年底在欧洲和美国开始其1/2期临床试验。此外，公司还有针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的临床前管线。AviadoBio源于伦敦国王学院，曾于2021年完成了NEA领投的A轮融资，此前曾获得强生、F-Prime、LSP等知名机构的种子轮融资。5、Generate BiomedicinesGenerate Biomedicines由著名投资机构Flagship Pioneering于2018年孵化设立，是一家人工智能驱动的新型蛋白质疗法公司。Generate Biomedicines利用机器学习和人工智能，系统分析以亿计的已知蛋白，旨在发现氨基酸序列与蛋白结构功能的相关规律，快速生成抗体、肽、酶、细胞和基因疗法，让医药研发不再依赖试错型高通量筛选，从而针对靶标设计已有疗法之外的更好替代疗法。Generate的目标是今年有14个药物项目进入临床前开发阶段，进度较领先管线是靶向SARS-CoV-2刺突蛋白保守区域的广泛中和抗体，预计将于明年年初向FDA提交临床试验申请。今年1月，公司与安进达成高达19亿美元的研发合作，其中包括为五个管线的5000万美元预付款，且安进有权选择额外的五个管线。此外，安进将为合作产生的每个管线支付高达3.7亿美元的里程碑付款和特许权使用费。公司在2021年11月完成了3.7亿美元的B轮融资，投资方包括阿布扎比投资局、Arch Venture、富达、Morningside Ventures等知名机构。6、Lexeo TherapeuticsLexeo Therapeutics成立于2021年，是一家针对心脏病、阿尔海默兹病（AD）的基因疗法公司。Lexeo Therapeutics源于纽约威尔康奈尔医学院基因疗法专家Ronald Crystal的实验室，在NIH的资助下成立，主要管线是一款基于AAV的基因疗法LX1001，目前处于1/2期临床研究阶段。该疗法旨在将保护性载脂蛋白E2基因输送到APOE4等位基因的患者中枢神经系统，以阻止或减缓阿尔海默兹疾病的进展。Lexeo于2021年的1月和9月，分别完成了8500万美元的A轮和1亿美元的B轮融资，投资人包括 D1 Capital、Lundbeckfonden Ventures、Omega Funds等知名机构，并在去年7月收购了Stelios Therapeutics，获得了心脏领域的基因疗法。此外，公司还与富士达成了基因疗法的生产合作。7、LifeMine TherapeuticsLifeMine Therapeutics成立于2017年，是一家利用人工智能，从真菌中发现小分子药物的公司。LifeMine由美国著名科学家和企业家、哈佛大学教授Gregory Verdine博士创立，此前Gregory Verdine还联合创立了Wave Life Sciences、Enanta、Eleven Bio等多家生物医药公司。公司的基因组药物开发平台Avatar-Rx使用人工智能对真菌基因组测序，并预测单个分子的药理功能。目前公司已经拥有一个包含约80000 个完全测序的真菌基因组的数据库，是迄今为止最大的真菌基因组集合。公司的长期目标是让其平台在10年内研发出10种药物。LifeMine在今年3月与葛兰素史克达成了合作协议，将获得7000万美元的首付款，以及未来的里程碑付款和销售收入分成。LifeMine在2017年完成了5500万美元的A轮融资，投资人有通和毓承、博裕资本、GV、蓝池资本等机构，部分机构有中资背景，并于今年3月完成了1.75亿美元的C轮融资，投资人有3W Partners、富达、Arch Venture等机构。8、 Therapeutics Therapeutics成立于2015年，是一家基于差异化递送系统的药物研发公司。开发了一种具有器官选择性靶向的脂质纳米颗粒（LNP）递送平台（SORT-LNP），通过加入具有不同生化特征的脂质，SORT-LNP可将LNPs递送到肺、脾脏等不同的器官，实现对特定器官的靶向，突破了大多数LNP只能将药物递送到肝脏的局限性。除了具有高度选择性靶向递送能力，SORT-LNP还具备以下优势：可实静脉输注、吸入、皮下注射、肌内注射、和鞘内注射等现多种给药方式；可用于递送mRNA，siRNA，DNA等多种结构。目前的两个核心产品管线主要是针对原发性纤毛运动障碍（PCD）和囊性纤维化（CF）开发mRNA疗法。于2021年完成了B轮和B+轮融资，融资总额达2亿美元，参与的投资机构包括安进、拜耳、辉瑞、赛诺菲等大型药企。9、Scorpion TherapeuticsScorpion Therapeutics成立于2020年，是一家小分子药物研发公司。Scorpion Therapeutics创立了一个药物搜索平台，该平台结合了CRISPR基因组工具、药物化学、蛋白质组学和计算数据能力等前沿技术，开发更具选择性的小分子，从而提高治疗效果并降低毒性。目前，Scorpion在三个方面搭建研发管线：针对已有靶点设计更好的疗法、发现新靶点、针对目前不可成药的靶点设计药物。公司主要的管线有两个：针对乳腺癌进行试验的PI3Kα抑制剂STX-478，以及旨非小细胞肺癌的STX-721，预计在明年进入临床试验。Scorpion的CEO Axel Hoos 博士曾是葛兰素史克的肿瘤业务负责人，是免疫肿瘤学领域的权威。公司在2020年10月与2021年1月分别完成了1.08亿的A轮融资和1.62亿美元B轮融资，知名投资人有Abingworth, Atlas Venture, Boxer Capital, EcoR1 Capital等，并于今年1月与阿斯利康达成了合作，其中首付款有7500万美元，潜在里程碑付款15亿美元。10、Shape TherapeuticsShape Therapeutics成立于2019年，专注于RNA编辑和开发下一代基因疗法。Shape Therapeutics的RNAfix ™技术，通过作用于RNA的腺苷脱氨酶 (ADAR)、抑制tRNA和工程腺相关病毒 (AAV) 等蛋白质，实现RNA的体内靶向和修饰。RNAfix™ 平台使用天然人类细胞来修饰RNA，不需要引入外源性蛋白质，能够有效降低诱导免疫反应的可能性。公司于2021年完成了1.12亿美元的B轮融资，投资方有德诚资本、NEA等，并与罗氏达成高达20亿美元的合作，利用公司RNAfix™技术，以及AAVId™ 技术平台，研发治疗阿尔茨海默病、帕金森氏症、囊性纤维化和其他罕见疾病的药物。11、Storm TherapeuticsStorm Therapeutics成立于2015年，是一家开发肿瘤和其他疾病的RNA修饰酶抑制剂的英国公司。Storm Therapeutics源于剑桥大学，致力于发现靶向RNA修饰酶的小分子化合物，通过调节RNA修饰酶的功能来治疗癌症和其它疾病。公司的主要管线是STC-15，旨在抑制METTL3，开发治疗某些实体瘤和白血病的潜力。2021年，公司与Exelixis(NASDAQ:EXEL)宣布了合作计划，首付款1700万美元，EXEL获得了ADAR1在内的两个针对RNA修饰酶的合作候选药物。12、Strand TherapeuticsStrand Therapeutics成立于2017年，致力于研发可编程的长效mRNA药物。Strand Therapeutics基于合成生物学和mRNA科学的技术平台，可将源自RNA病毒的自我复制基因与控制患者体内治疗性蛋白表达的位置、时间和强度相结合，从而能够递送一次可以表达数周的mRNA，提高治疗疾病的疗效、安全性和成本效益。除了长效优势，公司的技术品台还具备将mRNA疗法推广到疫苗之外的领域，比如癌症。2021年1月，Strand 宣布和百济神州达成合作协议，并于同年6月完成5200万美元的A轮融资，投资人有Redmile Group、百济神州等机构，计划将在研管线于明年推进到临床阶段。13、SynthekineSynthekine成立于2019年，是一家利用开发工程化细胞因子，以治疗癌症和自身免疫性疾病。Synthekine的研究基础源自来自斯坦福大学K. Christopher Garcia博士的实验室，采用替代细胞因子激动剂，将细胞因子的活性偏向某些免疫细胞类型，二聚化或多聚化细胞因子受体，从而产生了一系列选择性激活信号传导的可能性。公司的主要管线STK-012是一款靶向IL-2部分激动剂，目前处于临床一期，另外一个较有前景的药物是STK-009+SYNCAR-001，将CD19的CAR-T疗法与工程细胞因子配对，以激发靶向免疫反应。Synthekine于2021年6月完成1.075亿美元的B轮融资，投资方有Deerfield、Janus Henderson、RA Capital、Rock Springs、Omega Funds等机构，并于同年11月，与默克达成了高达5.25亿美元的合作协议。14、Verge GenomicsVerge Genomics成立于2015年，是一家利用人工智能，开发神经系统药物的公司。Verge Genomics拥有ConVERGE技术平台将人类基因组学与先进的计算工具相结合，绘制出引起疾病的数百个基因，找到靶向所有基因的药物，并预测临床成功概率更高的新药。鉴于神经系统的药物研发低于行业平均水平，公司选择以该领域作为研究对象。Verge Genomics仅用了三年时间，就开发出一种针对渐冻症（ALS）的新靶点和新作用机制的临床候选药物。2021年7月，公司与礼来达成7.04亿美元的合作，利用ConVERGE平台，为礼来开发不超过4个候选药物。2018年，Verge完成了3200万美元的A轮融资，由曾经投资特斯拉、推特等知名公司的DFJ领投，药明康德等机构跟投；2021年12月，Verge完成9800万美元的B轮融资，由贝莱德领投，礼来、默克等机构跟投。15、Volastra Therapeutics Volastra Therapeutics成立于2020年，主要利用染色体不稳定性的预测能力来治疗癌症。Volastra Therapeutics拥有CINtech技术平台，采取合成致死性和免疫激活两种方法，识别导致染色体不稳定的基因突变，以及将癌细胞与健康细胞区分开来的基因突变。公司靶向K1F18A的药物即将进入IND阶段，但尚未披露具体的肿瘤适应症。2021年4月，Volastra宣布种子轮的融资由1200万美元扩大4400万美元，主要投资方有Vida Ventures、ARCH Venture等知名机构，并于今年3月，与百时美施贵宝达成开发三个药物的合作协议，首付款有3000万美元，潜在里程碑付款与特许权使用费高达11亿美元。此外，Volastra还与微软合作，利用Azure AI发现癌症转移的驱动因素。封面图来源：123rf版权声明/免责声明本文为授权转载文章，版权归拥有者。仅供感兴趣的个人谨慎参考，非商用，非医用、非投资用。欢迎朋友们批评指正！衷心感谢！文中图片、视频为授权正版作品，或来自微信公共图片库，或取自公司官网/网络根据CC0协议使用，版权归拥有者。任何问题，请与我们联系（电话：13651980212。微信：27674131。邮箱：contact@drugtimes.cn）。衷心感谢！推荐阅读肿瘤药全部扑街！FDA两天开了4场专家咨询委员会，竟然只有一款「粪便疗法」通过了...中国制药江湖「神曲」！~~ 继《PD-1之歌》之后，药时代拟推出《双抗之歌》 | 附：30+篇双抗主题好文章行业再现【淘金者】：我就再赌最后一把！三院士齐聚！以临床价值为导向，打造生物医药源头创新机制 | 上海源创新药高峰论坛圆满落幕！阿尔茨海默病，可能是我们老去后的结局……RSV领域时隔60年起风云！阿斯利康/赛诺菲，一剂绝尘！罗永庆离开腾盛博药加盟云顶新耀，中国药企挖人大战进入白热化。这是行业成熟的标志吗？请投票！从280万到300万，全球最贵药物记录被打破！只用了短短30天！重磅！CDE发布ADC临床研发技术指导原则征求意见稿（附：~100篇ADC文章）海阔凭药去，大道创新行! 2022第三届中国新药CMC高峰论坛与您再约上海！（第二轮通知）点击这里，报名参加第三届中国新药CMC高峰论坛！