本试验旨在研究单次餐后口服华润双鹤药业股份有限公司研制、生产的巯嘌呤微片(5 mg)的药代动力学特征;以Quinn Pharmaceuticals持证的巯嘌呤片(50 mg)为参比制剂,比较两制剂中药动学参数Cmax、AUC0-t、AUC0-∞,评价两制剂的人体药代动力学差异。
探索性分析:评价两制剂的人体生物等效性。
The Efficacy of Oral Prednisone in Treating Langerhans Cell Histiocytosis of Bone in Childhood and Adolescence: A Multi-center, Open-label, Randomized-controlled, Phase II Study
Langerhans cell histiocytosis (LCH) of bone is a benign-tumor-like osteolytic lesion in childhood and adolescence, which is characterized by the aberrant activation of antigen presenting cells. Rather than the multi-system involvements of LCH, no standard or widely-accepted therapeutic regimens were established for LCH of bone. In the previous clinical practice, several LCH patients obtained remarkable pain relief after taking prednisone. Therefore, the investigators aim to conducting a multi-center, open-labelled, randomized-controlled, Phase II study to investigate the efficacy and safety of oral prednisone in treating LCH of bone in children and adolescents. The enrolled patients will be randomly recruited to the following groups: (1) Oral prednisone [Test group); (2) Regular observation [Control group].
本试验旨在研究单次空腹口服华润双鹤药业股份有限公司研制、生产的巯嘌呤微片(5 mg)的药代动力学特征;以Quinn Pharmaceuticals, LLC持证的巯嘌呤片(50 mg)为参比制剂,比较两制剂中药动学参数Cmax、AUC0-t、AUC0-∞,评价两制剂的人体生物等效性。
100 项与 Beijing Children's Hospital.Captital Medical University 相关的临床结果
0 项与 Beijing Children's Hospital.Captital Medical University 相关的专利(医药)
2024年3月29日,由中国儿科人群临床试验协作网主办,国家儿童医学中心、首都医科大学附属北京儿童医院与中国医药工业信息中心共同承办的“临床药理与研发转化专题研讨会”成功举办。本次会议聚集了政产学研医多方代表,吸引了线上3万多人次产业同仁直播参会。儿童药研发需要特殊的考量,需要符合儿童的生理特征,才能达到安全、有效和个性精准的理想模式。但实际生活中,儿童用药短缺和风险高,不仅是中国,也是全球面临的难题。本次会议特别邀请了来自医疗机构、科研院所、联盟企业以及媒体代表等医药产业界同仁,共同研讨儿童药临床药理研究、我国新药研发模式、改良型新药、未来制剂临床定位和开发策略等话题,旨在促进政产学研联动,提升我国儿童药的研发和转化效率、创新水平,引领我国儿童药事业持续快速健康发展。在“重大新药创制GCP平台建设的由来与发展”报告中,介绍了重大新药创制GCP平台建设的发展历程,以及重大新药创制和知识产权保护的重要性,并致敬所有为我国GCP平台建设做出贡献者。曹教授表示,在药物研发过程中,本着为人民大健康服务的宗旨,要勇于创新,要敢为人先去做一些创新实践,把GCP平台建设得更好,成为世界首选平台。以“我国新药研发模式的战略转变”为题的报告,介绍了模型引导药物研发这种新药研发模式。特别重要的是将新药研发的探索模式转变为模型预测的验证模式。因此模型引导药物研发不仅事关技术手段的变化,还涉及多学科研究数据的整合,更是研发战略和科学监管方式的转变,极大地提高了新药研发效率和成功率。在“改良型新药与未来制剂的临床定位和开发策略”报告中,对比了中美改良型新药的定义及注册分类,以及中美改良型新药的研发现状和趋势。从药品监管科学角度,结合临床开发,以多个实例阐述了改良型新药与未来制剂的临床定位和开发策略。儿科有大量未被满足的药物需求,如雄性激素等,但临床药物试验方面存在挑战,如医患沟通、家长对临床药物试验的理解等。国家非常重视研究型医院和研究型病房的建设,出台了一系列政策和措施。希望未来能够搭建更多的交流平台,实现医院、药企和学校信息对称,这样我国的儿童药物研发、临床试验、成果转化才会实现飞跃式的发展。虽然国家非常重视,但儿童药研发仍面临很多困难和挑战,尤其儿童药创新和药物临床试验的路还很长,面临的挑战很多,希望各位专家以及各大药企和研究院所对儿科药物研发给予更多的支持。儿科同道应该走出去,多和研究所包括企业一起合作,才能博采众长,才能带着儿科一起发展。本次研讨会从宏观上把GCP平台的发展以及新药创新模式的战略性转变等问题,做了非常深刻的阐述,对于临床研究者非常有意义。国家对儿童药研发也越来越重视,许多重大研发专项列入了儿童药方向,体现了国家对于儿童群体的关爱,也是整个社会的进步。希望在各大研发企业和儿童医院的共同努力下,我国儿童用药能够追赶上世界先进水平。我国儿童近三亿,他们是国家的未来,也是社会可持续发展的重要资源。保障儿童健康是全民健康的基础,也是国家重大战略的需求,更是儿科医务工作者的使命。儿童不是小大人,疾病谱、发病率及其用药和成人有所不同,直接沿用成人的数据可能会影响到儿童用药的安全性和有效性,所以对于儿童用药,我们需要考虑药物和儿童生长发育之间的关系,还需要分年龄段来选择药物。模型引导的药物开发对于创新药越来越重要,我们要学会适应这种新模式的发展。我国创新药和改良型新药的研发思路,对临床药理研究具有重要的提示作用。研究型医院、研究型病房的打造,以及医企研合作产业化,真正做到一切为了孩子,一切服务于儿童健康事业。儿童不是成人的缩小版,所以儿童用药不能简单的换算为成人用药剂量的几分之一。儿童用药的安全性,需要特别关注。我国社区人群用药,也存在很多安全性问题也,需要引起重视。希望未来中国能建立自己的用药安全数据库,对药物安全使用具有非常重要的意义。临床药理在儿童药研发中的地位尤为重要,因为儿童的生理特点与成人有很大不同。相比于成人用药,儿童用药的安全性尤为重要,儿童药物代谢特点和注意事项等方面也需要特别关注。在儿童药开发过程中,要与专家保持沟通,避免简单的外推或折算,以保证药物的安全性。介绍了恒瑞医药的研发能力以及恒瑞医药在创新发展之路上的努力,包括肿瘤用药、非肿瘤用药,尤其儿童创新药的研制助力了企业发展。希望能充分发挥企业的社会责任,为我国儿童甚至世界儿童带来更多临床获益。从CRO的角度分享如何理解药理研究,以及如何为临床研究提供全方位的整合服务。期待在各研究中心研究者和申办方的共同努力下,加上CRO的助力,中国的儿童药临床研究和药理研究无论数量还是质量都能蒸蒸日上。从学术产出的角度分析了儿童药研发的情况,刘主任表示,随着科技进步和国家政策鼓励,相信会有更多的儿童创新药成功上市。《世界临床药物》刊物也会积极与各位专家合作,共同推动儿童用创新药物的发展。临床药理研究对创新非常重要,这一期研讨会以”临床药理与研发转化”为主题,来自医疗机构和科研院所的专家学者、联盟企业的专业技术人才以及核心期刊的媒体代表,从各自的角度展开论述,形成多学科联动,更好的服务于我国的儿童药创新。未来我们要把中国儿童药物数据库这个平台用好,也希望大家广泛关注,让临床机构和科研院所以及企业能够在这个平台上更多的互动,真正起到政产学研医联动,为我国儿童药物研发与产业化贡献出各自的力量。感谢亚宝药业对本次活动的大力支持!:中国儿童药物研发与产业化2023年度总结暨2024年工作规划会议暨儿童药研发创新大会将于4月下旬在北京召开,欢迎关注!END如需获取更多数据洞察信息或公众号内容合作,请联系医药地理小助手微信号:pharmadl001
「 本文共:15条资讯,阅读时长约:3分钟 」今日头条默沙东FIC抗癌新药中国报产。默沙东缺氧诱导因子-2α(HIF-2α)抑制剂Belzutifan的5.1类化药上市申请获CDE受理,用于治疗von Hippel-Lindau(VHL)病相关肾细胞癌(RCC)、中枢神经系统(CNS)血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤(pNET)。今年2月,该新药已被CDE纳入优先审评。Belzutifan是FDA批准的首个HIF-2α抑制剂,除上述适应症外,该产品还被批准用于治疗晚期肾细胞癌经治患者。国内药讯1.百济神州PD-1获批美国上市。百济神州PD-1抑制剂Tevimbra(tislelizumab,替雷利珠单抗)获FDA批准上市,这是该新药的首个美国上市许可,用于单药治疗既往接受过一线标准化疗、不可切除或转移性食管鳞状细胞癌(ESCC)。在Ⅲ期RATIONALE 302临床中,替雷利珠单抗在ITT人群的中位总生存期达8.6个月,降低死亡风险超过30%。在中国,该疗法已有12个适应症获批。2.恒瑞PD-1将亮相ELCC2024。恒瑞医药将在ELCC2024年会上公布其PD-1抑制剂卡瑞利珠单抗联合化疗一线治疗晚期非鳞状非小细胞肺癌(NSCLC)的CameL 3期研究5年长期随访结果。中位随访为65.2个月时,卡瑞利珠单抗联合化疗组的中位总生存期(OS)为27.1个月,而化疗组的中位OS为19.8个月;两组5年OS率分别为31.2%和19.3%。此外,研究未发现新的安全信号,也没有发现卡瑞利珠单抗的长期暴露会产生累积毒性的明显证据。3.AZ酶替代疗法启动国际Ⅲ期临床。阿斯利康重组碱性磷酸酶ALXN1850在中国启动了两项国际(含中国)Ⅲ期临床,评估ALXN1850皮下给药治疗既往未接受过 Asfotase Alfa治疗的低磷酸酯酶症(HPP)儿童(2岁至<12岁)患者,以及青少年(≥12岁至<18岁 )和成年患者的有效性和安全性。两项研究的中国部分分别由首都医科大学附属北京儿童医院巩纯秀主任医师和中国医学科学院北京协和医院夏维波主任医师牵头开展。4.迈威妇科肿瘤ADC亮相SGO年会。迈威生物靶向Nectin-4的ADC创新药9MW2821在SGO年会上公布了其Ⅰ/Ⅱ期临床中宫颈癌队列的最新数据。在可评估患者中,9MW2821的客观缓解率(ORR)和疾病控制率(DCR)分别为40.54%和89.19%;在Nectin-4肿瘤细胞染色强度3+(Nectin-4 3+)患者中,ORR和DCR分别为50.00%和92.31%。9MW2821在宫颈癌治疗中安全性良好,有望为复发或转移性宫颈癌的治疗带来新的突破。5.诺和诺德地贫新药中国获批IND。诺和诺德1类化药etavopivat获国家药监局临床许可,拟开发治疗地中海贫血。etavopivat是Forma Therapeutics(已被诺和诺德收购)开发的一款选择性丙酮酸激酶-R(PKR)激动剂,已在Ⅰ期临床中显示出具有改善红细胞健康、增加血红蛋白含量、减少病患复发性血管闭塞危象(VOC)症状等潜力。此前,FDA已授予etavopivat快速通道资格、罕见儿科疾病认定与孤儿药资格。国际药讯1.首款NASH新药获FDA批准上市。Madrigal公司口服选择性甲状腺激素受体(THR)-β激动剂Rezdiffra(resmetirom)获FDA加速批准上市,成为首款针对NASH基础病因的创新药,用于联合饮食和运动治疗患有中重度肝纤维化(F2至F3期)的非肝硬化非酒精性脂肪性肝炎(NASH)/代谢功能障碍相关脂肪性肝炎(MASH)成人患者。在Ⅲ期MAESTRO-NASH试验中,resmetirom(100mg)治疗52周后,患者肝脏脂肪水平平均降低51%;肝纤维化、肝脏体积和脾脏体积也显著降低。2.Biohaven公司癫痫新药启动Ⅲ期临床。Biohaven公司针对癫痫、情绪障碍和疼痛开发的高选择性Kv7.2/7.3激活剂BHV-7000,在Clinicaltrials.gov网站上注册了一项Ⅱ/Ⅲ期临床RISE 3研究,评估用于治疗成人难治性局灶性癫痫的有效性与安全性。Ⅰ期临床结果显示,BHV-7000与其他抗惊厥药物(ASM)相比,具有差异化和潜在的良好临床特征,其药代动力学数据支持Ⅱ/Ⅲ期临床采用每日一次的缓释制剂。该项目预计2025年8月完成。3.安进启动K药类似药Ⅲ期临床。安进生物类似药ABP 234在Clinicaltrials.gov网站上注册了一项Ⅲ期临床,计划入组927例晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌患者,评估ABP 234与Keytruda对比的治疗效果、药代动力学、安全性和免疫原性。该项试验预计2027年10月完成。经查询,Keytruda美国专利保护期至2028年,欧洲专利保护期至2031年,日本保护期至2032-2033年,中国专利保护期至2028年。4.罗氏引进现货型CAR-T获孤儿药资格。Poseida公司与罗氏开发靶向BCMA的同种异体CAR-T疗法P-BCMA-ALLO1获FDA授予孤儿药资格,用于治疗多发性骨髓瘤(RRMM)。Ⅰ期临床结果显示,在接受充分淋巴细胞耗竭的强化预治疗患者中,P-BCMA-ALLO1治疗的客观缓解率(ORR)为82%;在既往未接受过BCMA靶向双特异性T细胞衔接抗体治疗患者中,ORR则为100%。两家公司计划在AACR2024年会上公布更多P-BCMA-ALLO1最新数据。5.Asgard公司融资开发抗癌免疫疗法。Asgard公司宣布完成3000万欧元的A轮融资,以用于支持其潜在“first-in-class”、现货型基因疗法AT-108完成IND递交。AT-108是基于一种复制缺陷的腺病毒载体疗法,旨在将三种转录因子递送到肿瘤细胞中,通过重新编程癌细胞成为具有免疫原性的常规1型树突状细胞(cDC1s),以达到触发个体化和系统性的抗癌免疫反应。本轮融资由RV Invest和强生创新(JJDC)共同领投。6.BMS终止一项CTLA-4抗体前药合作。CytomX公司日前透露,百时美施贵宝已终止了双方在CTLA-4靶点方面的合作项目,不再继续开发CTLA4 probody(抗体前药)BMS-986288。受此消息影响,CytomX公司股价下跌,目前市值仅剩1.46亿美元。BMS-986288是基于CytomX公司专有probody平台开发的非岩藻糖基化伊匹木单抗,具有可增强抗原递呈细胞介导的T细胞引诱和调节性T细胞(Treg)调节的潜力。医药热点1.浙江HPV疫苗接种调整。据杭州日报3月16日报道,浙江省疾控中心明确调整HPV疫苗免疫程序。在9-14岁女性中,二价和九价疫苗可选择2剂次的免疫程序,即0、6月分别接种1剂次,间隔不小于5个月,也可选择3剂次的免疫程序;15-45岁女性中仍然只能选择接种3剂次的免疫程序。另外,目前已上市的HPV疫苗中,四价疫苗完成全程免疫均需接种3剂次。2.我国儿童青少年总体近视率下降。3月13日,国家疾控局发布最新监测数据显示:2022年我国儿童青少年总体近视率为51.9%,总体近视率较2021年(52.6%)下降0.7个百分点,与2018年全国近视摸底调查结果(53.6%)相比,下降1.7个百分点;在已经近视的学生中,轻、中、高度近视分别占53.3%、37.0%、9.7%,高度近视比例降低,我国近视防控工作取得积极成效。3.辉瑞首席执行官2023年薪酬下降35%。近日,辉瑞在一份监管文件中披露,其首席执行官(CEO)Albert Bourla 2023年薪酬为2156.21万美元,与2022年的3301.75万美元相比,下降35%。Albert Bourla薪酬的最大变化是非股权激励计划薪酬,从765万美元降为0,公司其他高管也均未获得此类奖项。2023年,该公司营收目标是688亿美元,但实际上只有585亿美元。评审动态 1. CDE新药受理情况(03月18日) 2. FDA新药获批情况(北美03月15日)股市资讯上个交易日 A 股医药板块 +1.03%涨幅前三 跌幅前三硕世生物+11.98% 康华生物-6.56%正川股份+10.00% *ST太安-3.83%大理药业+9.99% 益方生物-3.15%【亚虹医药】产品APL-1702用于治疗宫颈高级别鳞状上皮内病变的前瞻、随机、双盲、安慰剂对照的国际多中心III期临床试验结果入选2024年欧洲生殖器官感染和肿瘤研究组织大会(EUROGIN)和2024年美国妇科肿瘤学会年会(SGO),并均以大会口头报告的形式发布本研究关于疗效和安全性的核心数据。【百奥泰】将产品BAT2506(戈利木单抗)注射液和BAT2606(美泊利珠单抗)注射液在巴西以及其余拉丁美洲地区市场的独占的产品商业化权益有偿许可给teinCares。【恒瑞医药】公司及子公司药品HRS-1167片、阿得贝利单抗注射液、HRS2398片和注射用SHR-A1921获得药物临床试验批准通知书。 - The End -戳“阅读原文”,了解更多医药研发及股市资讯。
▎药明康德内容团队编辑中国药物临床试验登记与信息公示平台官网近日公示,阿斯利康(AstraZeneca)已经在中国启动了两项ALXN1850注射液的国际多中心(含中国)3期临床研究,分别用于治疗2~12岁低磷酸酯酶症儿童受试者、≥12岁的青少年和成人低磷酸酯酶症受试者。根据阿斯利康公开资料,ALXN1850(重组碱性磷酸酶)是正在研发中的新一代组织非特异性碱性磷酸酶酶替代疗法(ERT)。截图来源:中国药物临床试验登记与信息公示平台官网低磷酸酯酶症(HPP)是一种罕见单基因遗传性疾病,以骨骼矿化障碍及牙齿脱落、血液及骨骼碱性磷酸酶(ALP)水平反常性减低为特征。HPP主要由ALPL基因突变引起,ALPL基因失活性突变导致组织非特异性碱性磷酸酶(TNSALP)减少,其作用底物细胞外焦磷酸盐堆积,抑制羟基磷灰石形成,同时细胞外焦磷酸盐诱导骨桥蛋白产生,也对羟基磷灰石的形成起抑制作用,这是引起患者牙齿早发脱落和骨骼矿化异常的主要机制。根据《罕见病诊疗指南(2019年版)》,对于HPP患者,过度补充钙或维生素D可能会诱发或加重高钙血症、高尿钙及高磷血症,而其骨骼病变并无获益。特异性的酶替代治疗是目前HPP最为有效的治疗方法。ALXN1850(efzimfotase alfa)正是一款组织非特异性碱性磷酸酶(TNSALP)酶替代疗法。相比于阿斯利康早先的HPP疗法asfotase alfa,ALXN1850具有较长的半衰期,增加了酶活性、提高了生物利用度和体内暴露,并改善了制造过程。截图来源:参考资料[2]本次阿斯利康在中国启动了两项3期临床,分别为:1)一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心3期研究,在既往未接受过asfotase alfa治疗的低磷酸酯酶症儿童(2岁至<12岁)受试者中评价ALXN1850皮下给药相比于安慰剂的有效性和安全性,该研究中国主要研究者为首都医科大学附属北京儿童医院巩纯秀主任医师;2)一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心、3期研究,评估ALXN1850在既往未接受过asfotase alfa治疗的患有低磷酸酯酶症的青少年(≥12岁至<18岁 )和成年受试者中皮下给药的有效性和安全性,该研究中国主要研究者为中国医学科学院北京协和医院夏维波主任医师。参考资料:[1]中国药物临床试验登记与信息公示平台官网. Retrieved Mar 7 , 2024. From https://www.abstractsonline.com/pp8/#!/20272/session/609[2] AstraZeneca Q4. Retrieved February 9, 2023, from https://www.astrazeneca.com/content/dam/az/PDF/2022/fy/Full-year-and-Q4-2022-results-presentation.pdf本文来自药明康德内容团队,欢迎个人转发至朋友圈,谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求,请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明:药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的,文中观点不代表药明康德立场,亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。
100 项与 Beijing Children's Hospital.Captital Medical University 相关的药物交易
100 项与 Beijing Children's Hospital.Captital Medical University 相关的转化医学