SIFI获得CHMP对AKANTIOR®（聚己缩胍0.08%）治疗棘阿米巴角膜炎的正面评价

2024-05-31

临床3期临床结果

意大利阿奇圣安东尼奥2024年6月1日 /美通社/ -- SIFI宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）已通过一项积极意见，建议批准AKANTIOR®（国际非专利名称聚己缩胍）用于治疗一种罕见的眼科疾病棘阿米巴角膜炎。

“我们非常高兴收到CHMP对AKANTIOR®的积极评价。如果获得批准，这种创新的治疗方案将帮助患有棘阿米巴角膜炎的患者，这种疾病会严重影响患者的日常生活，如果不加以治疗，可能会导致患者需要进行角膜移植或摘除眼球。近90年来，我们一直在眼科领域进行创新，AKANTIOR®是一个重要的里程碑，也证明了我们致力于解决该领域未满足的医疗需求的承诺。在过去17个月中，多个早期项目在欧洲及其他12个国家招募了180多名患者，我们对AKANTIOR®的疗效和安全性在这些项目中得到验证感到深受鼓舞。”SIFI董事长兼首席执行官Fabrizio Chines表示。

CHMP的建议现在将由欧盟委员会（EC）进行审查，该委员会可能会在2024年8月决定AKANTIOR®的上市许可（MA）。该决定将适用于欧盟所有成员国以及冰岛、列支敦士登和挪威。

CHMP的正面评价基于综合研发计划的积极数据，包括1期临床试验和迄今为止最大的AK 3期临床试验。 3期关键研究是一项针对135名患有棘阿米巴角膜炎的成人和青少年的随机、多中心和双盲研究（ClinicalTrials.gov标识符：NCT03274895）。研究043/SI评估了聚己缩胍（浓度为0.8 mg/ml（0.08%））与活性对照组相比在12个月内的疗效、耐受性和安全性。临床治愈率为86.7%，中位治愈时间为4个月左右，患者的视力和生活质量显著改善。在90名健康志愿者中进行的I期随机、双掩蔽、对照试验（ClinicalTrials.gov标识符：NCT02506257）旨在研究不同浓度聚己缩胍或安慰剂的效果。研究结果证实，在每次测试的剂量和安慰剂之间，0.08%的聚己缩胍在不良反应方面没有统计学意义或临床意义的差异。

“经过15年的研究，最终进行了一项关键的3期临床试验，0.08%聚己缩胍已被研发用作首款获得许可的AK治疗药物。我们的研究表明，当作为单一疗法使用时，再加上试验中制定的治疗方案，可以实现超过86%的医疗治愈率。我希望这能成为这种严重疾病的标准疗法。”3期试验的首席研究员John Dart教授（摩尔菲尔德眼科医院(Moorfields Eye Hospital)和伦敦大学学院眼科研究所）表示。

AKANTIOR®采用最佳长度的聚己缩胍聚合物链生产，其分子量显示出作为单一疗法的高效性。在AKANTIOR®的上市许可申请中，SIFI已就其专有的良好生产规范质量保证的聚己缩胍提交了一份活性物质主文件。

预计在获得主管部门的批准后，AKANTIOR®将由SIFI直接在法国、德国、意大利、罗马尼亚、西班牙以及英国和土耳其等主要欧洲市场进行商业化，覆盖总人口为4.3亿，并由我们在其他欧洲国家的商业合作伙伴Avanzanite直接在其他1.8亿人口中进行商业化。根据科学出版物，棘阿米巴角膜炎的发病率估计为每百万居民中有1至4名患者。

关于SIFI：SIFI是一家领先的国际眼科公司，总部位于意大利，在制药和生物医学领域拥有从研发到制造和商业化的一体化业务模式。自1935年成立以来，我们的使命就是通过眼部护理方面进行有意义的创新来改善人们的生活。 SIFI的产品出口到全球40多个国家，直接进入欧洲主要市场和墨西哥，并通过合资企业进入中国和阿拉伯联合酋长国。如需了解更多信息，请访问sifigroup.com。

关于AKANTIOR®：AKANTIOR®（聚己缩胍0.08%）将成为世界上第一个被批准用于治疗棘阿米巴角膜炎的药物。它是一种抗阿米巴聚合物，作用于原生动物棘阿米巴的滋养层和囊肿。它以0.8mg\/ml（0.08％）浓度配制，可以在单剂量容器中作为单药眼药水给药。相比之下，目前的治疗方案包括各种非标准化联合疗法，涉及未经许可的复合或进口替代品。欧洲药品管理局和美国食品药品监督管理局授予SIFI“孤儿药”称号，用于治疗棘阿米巴角膜炎。

关于棘阿米巴角膜炎（AK）：AK是一种极其罕见的急性严重寄生参数角膜感染，由一种自由生活的阿米巴原虫棘阿米巴引起，但近年来AK的发病率迅速上升。 AK是一种眼科急症，需要紧急治疗以挽救眼睛。它可能导致视力下降、潜在失明，甚至眼球脱落，通常需要进行单次或多次角膜移植。它影响所有年龄段的人，其中大多数是佩戴软性隐形眼镜的中青年。患者报告疼痛难忍，对光线极度敏感，在症状消失之前，很少能正常工作或生活。

AKANTIOR®主要联系人：

Jelle KleijnAKANTIOR®全球负责人，+31 615643708jelle.kleijn@sifigroup.com