28-week data show ESK-001 was generally well tolerated and most patients treated with the top dose of 40 mg twice daily achieved PASI 75 Three additional data presentations further support ESK-001’s potential to offer a highly differentiated and best-in-class treatment profile for people with moderate-to-severe plaque psoriasis Full 52-week Phase 2 OLE dataset expected 1H 2025; Phase 3 clinical program ongoing Sept. 27, 2024 -- Alumis Inc. (Nasdaq: ALMS), a clinical stage biopharmaceutical comp

Updated Phase 1 data presented at ESH-iCMLf 26th Annual John Goldman Conference Reported cumulative MMR rate of 44% (8/18) by 24 weeks, with stable or deepening responses between weeks 12 and 24, which continues to compare favorably to precedent Phase 1 trials of approved BCR::ABL1 TKIs ELVN-001 remains well-tolerated with no dose reductions reported with 39 patients enrolled and a median treatment duration of 20 weeks at cutoff Sept. 28, 2024 -- Enliven Therapeutics, Inc. (Enliven or the Compa

Landmark CARTITUDE-4 study results show CARVYKTI® reduced the risk of death by 45 percent after three-year follow-up Late-breaking data featured in an oral presentation at the 21st International Myeloma Society Annual Meeting Sept. 27, 2024 -- Legend Biotech Corporation (NASDAQ: LEGN) (Legend Biotech), a global leader in cell therapy, today announced late-breaking three-year follow-up data from the Phase 3 CARTITUDE-4 study that shows a single infusion of CARVYKTI® (ciltacabtagene autoleucel) s

New patent expected to provide market exclusivity into 2036 Zembrace® SymTouch® (sumatriptan succinate injection) 10mg is indicated for the acute treatment of migraine in adults Sept. 27, 2024 -- Tonix Pharmaceuticals Holding Corp. (Nasdaq: TNXP) (Tonix or the Company), a fully-integrated biopharmaceutical company with marketed products and a pipeline of development candidates, today announced that the United States Patent and Trademark Office issued U.S. Patent No. 12,097,183 to the Company on

Enliven Therapeutics在欧洲血液学会国际慢性粒细胞白血病基金会（ESH-iCMLf）第 26 届年度 John Goldman 会议上宣布了第 1 阶段临床试验的最新积极数据，该试验评估了 ELVN-001 对已失败或患者对已知可用于治疗其 CML 的现有疗法（NCT05304377）不耐受或不适合治疗的慢性粒细胞白血病 (CML) 患者的作用。 CML一种影响白细胞的癌症，通常由于费城染色体的染色体异常引起。由于疾病发展缓慢，可能在数年内无明显症状，但可以通过血液检查诊断。治疗通常包括使用靶向药物如酪氨酸激酶抑制剂。 ELVN-001 是一种强效、高选择性、可能成为同类最佳的小分子激酶抑制剂，旨在专门针对 BCR-ABL 基因融合，即 CML 患者的致癌驱动因素。 ELVN-001 的 1 期临床试验是一项剂量递增和扩展试验，旨在评估安全性和耐受性，并确定进一步临床评估 ELVN-001 在复发、难治或不耐受 TKI 的伴有和不伴有 T315I 突变的 CML 患者中的推荐剂量。该试验的主要终点是安全性。次要终点包括药代动力学、中央定量反转录聚合酶链反应测定的M

中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网近日最新公示，罗氏（Roche）申报的1类新药RO7790121注射液获批两项临床试验默示许可，拟开发治疗中度至重度溃疡性结肠炎。公开资料显示，这是一款靶向肿瘤坏死因子样细胞因子1A（TL1A）单抗，为罗氏以超71亿美元收购Telavant公司所得。该产品近期已经在美国启动3期临床试验，针对中度至重度溃疡性结肠炎适应症。 TL1A中文全称为肿瘤坏死因子（TNF）-样配体1A，在近年来受到行业广泛青睐。研究发现，TL1A在自身免疫性疾病中异常表达。从作用机制上来看，TL1A通过其DR3受体在肠道炎症级联和纤维化中起关键作用。因此，针对TL1A靶点的药物有望用于治疗溃疡性结肠炎、克罗恩病等多种自身免疫性疾病。 RO7790121注射液是一款抗TL1A单克隆抗体。该产品最初由Telavant公司（由Roivant公司和辉瑞共同成立）开发（此前研发代号：RVT-3101/PF-06480605）。2023年12月，罗氏完成对Telavant公司的收购，从而获得该产品在美国和日本开发、生产和商业化的权利，用于治疗炎症性肠病和潜在的多种其他疾病。同时，

上海生物医药基金投资企业惠永药研宣布完成B轮超亿元融资，本轮融资由多个家族办公室共同投资。 惠永药研成立于2018年5月，专注于改良性新药研发，拥有多个高端制剂关键技术研究平台，研发领域聚焦于抗肿瘤药、镇痛药、心脑血管药和儿童用药，产品涵盖靶向多肽偶联药物、长效注射制剂、纳米晶、纳米胶束、新型吸入制剂、缓控释制剂等各种高端制剂。惠永药研自主开发的纳米胶束技术、靶向多肽偶联药物技术、新型吸入给药技术均属国际领先。目前已有1个一类新药、4个二类新药处于临床阶段，1个仿制药已获得生产批件。 2021年7月惠永药研成立全资子公司——上海惠永制药有限公司，主要承接母公司研发产品的产业化环节。惠永制药占地28亩，总建筑面积30000平方米，拥有一条细胞毒类复杂注射剂生产线、一条激素类复杂注射剂生产线、一个多功能口服固体制剂生产车间。公司入选上海市“张江研发+上海制造”重点企业，获得了市区两级专项支持。 惠永药研创始人兼董事长王浩博士表示：“非常感谢上海生物医药基金及其他老股东对惠永的关心和帮助，也非常感谢本次新进股东对惠永的认可与支持。本轮融资将进一步加强公司在药物制剂领域的研发和产业化能力

Sept. 26, 2024 -- Crinetics Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: CRNX) today announced the submission of a New Drug Application (NDA) to the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for paltusotine, the first once-daily, oral, selectively-targeted somatostatin receptor type 2 nonpeptide agonist in development for the proposed treatment and long-term maintenance therapy of acromegaly. “This NDA submission brings us one step closer to our goal of delivering a new generation of therapy that can help peo

2024年9月26日，Evaxion Biotech宣布已与默沙东就两种临床前候选疫苗达成了期权和许可协议。其中，EVX-B2是一种基于蛋白质的淋病候选疫苗，EVX-B3靶向一种未公开的感染因子。该协议扩大了两家公司目前的合作。 Evaxion成立于2008年，总部位于丹麦的哥本哈根，是一家致力于构建靶点发现平台的人工智能公司，7年前开始专注于个性化癌症免疫治疗。公司专有的可扩展人工智能预测模型利用人工智能的力量解码人体免疫系统，开发治疗癌症、细菌性疾病和病毒感染的新型免疫疗法。基于AI-Immunology™，Evaxion已开发出处于临床阶段的新型个性化肿瘤疫苗产品线，以及临床前传染病产品线，用于治疗尚未满足医疗需求的细菌性疾病和病毒性疾病。 默沙东对这两款候选产品进行小额投资，以便更深入地了解它们。默沙东已选择购买Evaxion的两款疫苗候选产品的期权，作为交易的一部分，Evaxion将获得320万美元的预付款，并在2025年获得高达1000万美元的预付款。 此外，Evaxion有资格获得开发、监管和销售里程碑付款，每件产品的潜在价值高达5.92亿美元，以及净销售额的特许权

当下，世界各地的研究者仍在继续探索阿尔茨海默病（AD）的发生机制，寻找可以针对的治疗性靶点，旨在为更多AD患者带去治愈希望。近日，《自然-神经科学》发表的3篇论文，从不同角度揭示了哪些原因可能促进了AD的发生，以及AD发生过程中又会引起哪些异常的变化。 其中一项来自加拿大麦吉尔大学（McGill University）的研究，主要关注了两类关键致病蛋白——Aβ和tau蛋白如何影响大脑活动。研究共招募了104名有AD家族史的志愿者，并观察了他们大脑中这两类蛋白的水平、分布位置以及相对应区域的大脑活动。 结果显示，当Aβ出现时，大脑局部会产生过度的活跃性，脑电活动明显增加。而随着疾病进展，tau蛋白出现，这时大脑的神经生理活动会逐渐减缓，并且Aβ与tau蛋白共同沉积这种病理性特征越明显，大脑活动就更慢。 伴随这一变化的是，个体的认知功能明显衰退。在测试任务中，当个体大脑中存在着更多Aβ-tau混合出现的区域，他们的注意力、记忆任务表现更差。作者认为，这两种毒性蛋白表现出独特的协同作用，并且与随后的认知功能下降有关。这些发现也提示个体的神经活动从过度活跃转向过度抑制，可能与长期的认知功能衰