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渐冻人症在研疗法AIT-101获积极数据，减少毒性蛋白聚集体达73%
2023-04-07
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研发
·原创
临床结果
4月6日，AI Therapeutics公司宣布，其在研疗法AIT-101（LAM-002A）在治疗携带C9ORF72基因突变的肌萎缩侧索硬化（ALS）患者的Ⅱa期临床试验中获得积极结果。数据表明，服用AIT-101的受试者在12周内表现出药物与靶结合的生物标志物表达增加，毒性蛋白聚集体减少73%。
肌萎缩侧索硬化（ALS）也叫运动神经元病（MND）。我国通常将肌萎缩侧索硬化和运动神经元病混用。它是上运动神经元和下运动神经元损伤之后，导致包括球部（延髓支配的部分肌肉）、四肢、躯干、胸部腹部的肌肉逐渐无力和萎缩。2018年5月11日，国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》，肌萎缩侧索硬化被收录其中。肌萎缩侧索硬化的病因至今不明。目前ALS的主要治疗方法为神经保护和支持治疗，而国际承认、且唯一通过美国食品药物监督局（FDA）批准治疗肌萎缩侧索硬化的药物为力如太（Rilutek）。
肌萎缩侧索硬化（ALS）的高运动神经元病（MND）Kfyve抑肌萎缩侧索硬化1运动神经元病代谢产物可以穿越血脑屏障，对中枢神经系统的神经元产生作用。AIT-101通过抑制PIKfyve表达，导致转录因子TFEB的激活，TFEB通过自噬溶酶体途径促进有毒蛋白聚集物的清除。已有数据证明AIT-10肌萎缩侧索硬化受试者的有毒肌萎缩侧索硬化家族性和散发性ALSALS型中提高运动神经元的存活。肌萎缩侧索硬化
除本次公布的Ⅱa期临床数据外，AI Therapeutics还首次宣布，AIT-101已在ALS的TDP-43动物模型中证明了有效性，并改善TDP-43突变ALS动物模型的功能缺陷。这一最新数据与AIT-101对家族性和散发性ALS患者的运动神经元的体外研究显示的活性，表明该药物可以广泛适用于多种形式的ALS。
耶鲁大学神经外科系主任、遗传学和神经科学教授、AI TheraC9ORF72 ALSALS顾问委员会主席Murat GAIT-101论：“这项研究提供了AIT-101能够清除可能导致ALS不良病理的毒性蛋白聚集体的早期临床证据，并为进一步的临床研究提供了强有力AIT-101AIT-101
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