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研发动态丨神曦生物:NeuroD1基因疗法成功实现全球首例患者给药
2024-03-22
·
BioBAY
基因疗法
孤儿药
临床研究
近日,由
BioBAY
园内企业神曦生物(NeuExcell Therapeutics)自主研发的AAV-NeuroD1基因治疗产品
NXL-004
在
苏州大学附属第四医院(苏州市独墅湖医院)
,由神经外科主任、主任医师、博士生导师黄煜伦教授带队成功完成首例患者给药。受试者为
复发脑胶质瘤
患者,手术及给药过程顺利,患者术后状况平稳,未见明显不良反应,恢复良好,术后1周顺利出院。这是全球首例AAV-NeuroD1基因疗法临床用药,标志着这一全新的基因疗法正式进入临床研究阶段。
恶性脑胶质瘤
具有高死亡率的特征,其中大部分为
胶质母细胞瘤(GBM)
,现有
恶性胶质瘤
的标准治疗包括手术、放疗和化疗等。尽管近年来对
恶性胶质瘤
的认知已经有了很大的进步,但治疗效果还很有限。此外,在
恶性胶质瘤
患者中,复发几乎不可避免,且复发后的生存期很短,因此亟需更有效的治疗方案。
NXL-004
是基于陈功教授团队开创性的原位转分化技术平台而开发的创新治疗方法,也是首款获得FDA孤儿药资格认定的针对
恶性胶质瘤
的AAV基因治疗产品。其工作原理是在
胶质瘤
细胞里过表达神经转录因子NeuroD1,抑制
肿瘤
细胞的分裂增殖,同时推动其向神经细胞的转分化。与放化疗相比,NeuroD1基因疗法从
肿瘤
细胞内部起作用,改变其基因表达的转录组,对周围组织或其他器官的细胞副作用较小。本项临床研究的目的是评估
NXL-004注射液
在治疗
恶性脑胶质瘤
患者中的安全性、耐受性,并初步探索有效性。主要研究者黄煜伦教授表示:
胶质母细胞瘤
恶性程度高,死亡率高,对其治疗的探索需要大家共同努力。
NXL-004
在临床前
胶质瘤
模型和动物研究中取得了良好的有效性和安全性数据。目前首例临床受试者给药后安全性良好,这是一个很好的信号,我们将持续观察,期待看到良好的疗效。神曦生物创始人陈功教授表示:非常感谢黄煜伦教授团队的精诚合作、周密的术前准备、以及精湛的手术技巧,确保了首例患者给药的顺利完成。此次AAV-NeuroD1基因治疗顺利实现全球首例
胶质瘤
患者的脑内给药是一个重要的里程碑,标志着NeuExcell神曦生物从临床前动物实验迈上了患者临床试验的新台阶,为广大
神经疾病
患者打开了一扇新的大门,希望我们的多年努力能够造福患者。患者招募尊敬的患者和患者家属:
苏州大学附属第四医院(苏州市独墅湖医院)
目前正在开展“一项评估
NXL-004注射液
在治疗
恶性脑胶质瘤
患者中的安全性、耐受性和初步有效性的探索性临床研究”。本研究由研究者发起,已获本院伦理委员会审批。如果您或您的亲友符合以下主要条件:01年龄≥18且≤70岁02既往活检或病理组织学确诊的
恶性脑胶质瘤
(WHO 3-4级)03放化疗后出现复发或进展,MRI增强扫描有1个可测量病灶(
肿瘤
直径≥1.0cm)且有兴趣了解关于本研究更多详情,可咨询以下医生。结合医生的综合判断符合本研究的入组条件,您将可参加本研究。研究期间将有专科医生为您定期诊疗,对您的身体和病情定期检测评估。联系人:祝海平医生电 话:13962123202联系地址:苏州工业园区崇文路9号苏州市独墅湖医院关于神曦生物 神曦生物(NeuExcell Therapeutics)专注于开发新型的神经再生疗法,来治疗
神经退行性疾病
和
神经损伤
。核心技术基于陈功教授团队的科研成果,将星形胶质细胞原位转分化为具有功能性的神经元,从而再生并修复神经系统。技术平台可应用于众多
神经疾病
的治疗,如
脑卒中
、
脑胶质瘤
、
阿尔茨海默症
、
亨廷顿舞蹈症
、
渐冻症
、
帕金森病
以及
眼科疾病
等。我们致力攻克神经再生的医学难题,以挽救患者生命,改善患者生活质量为使命。▌文章来源:神曦生物责编:何文正审核:任旭推荐阅读研发动态丨诺普再生医学:国内首个!3D打印再生骨移植物取得临床突破性进展研发动态丨
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机构
Suzhou Industrial Park Biotech Development Co. Ltd.
苏州市独墅湖医院(苏州大学附属独墅湖医院)
苏州盛迪亚生物医药有限公司
[+1]
适应症
胶质瘤
胶质母细胞瘤
肿瘤
[+11]
靶点
PARP
药物
NXL-004
标准版
¥
16800
元/账号/年
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