纽约为细胞和基因疗法注资3.7亿美元，其中2.5亿美元来自扎克伯格

2023-11-18

细胞疗法基因疗法临床研究

在生物技术资金普遍匮乏的时候，一对新的举措正在为纽约的生命科学创新注入资金。由纽约州和扎克伯格倡议（Chan Zuckerberg Initiative）牵头推动的这两个最近宣布的项目将为制药大国的生物技术领域带来约3.7亿美元的资金。将癌症疗法带给布法罗的患者在今年年初的洲际演讲中，纽约州州长Kathy Hochul提出了创建两个基因和细胞疗法中心的建议：一个位于纽约州北部，一个位于南部。她在10月13日宣布，第一个中心将设在布法罗的罗斯威尔公园综合癌症中心（Roswell Park Comprehensive Cancer Center）。纽约州经济发展署（Empire State Development）将投资3000万美元在罗斯威尔公园综合癌症中心建设一座新的良好生产实践（GMP）设施。计划是将现有的设施从6个扩展到20个洁净室，以支持针对癌症的细胞和基因疗法的研究和开发。罗斯威尔公园综合癌症中心的副主任兼医学主任Renier Brentjens表示，建设已经开始，预计新设施将于2025年第一季度投入使用。总共有9800万美元的资金将用于该项目，用于设施的人员、设备以及实验室，科学家和临床医生将在那里共同努力将新的细胞技术转化为疗法。Brentjens表示，预计新中心还将产生收入，这些收入将用于中心的运营。纽约州经济发展署正在与合作伙伴合作，开发一个位于南部的中心，该中心的具体位置尚未公布。他补充说，罗斯威尔公园综合癌症中心还有兴趣与生物技术公司合作，将新的细胞和基因疗法转化为临床应用，指出临床转化是这类疗法开发中最大的障碍之一。部分原因是如果按照传统路径，资金和生产能力有限的生物技术公司需要找到一家生产病毒或细胞的公司，且这些病毒和细胞要能够符合用于人体所需的严格质量控制协议，然后找到一个学术机构来进行临床试验。目标是通过与罗斯威尔公园综合癌症中心合作，使生物中心能够通过这个新的GMP设施提供所有这些服务。Brentjens提出：“这是一种新颖的方法，不仅可以帮助我们自己，也可以帮助预算有限的小型生物技术公司将这些疗法应用到患者身上。”Brentjens表示，这种模式将使本来可能会失败的公司获得成功。“更重要的是，我们正在研究那些有趣的细胞和基因疗法，看看它们对我们患者的生活和他们所患癌症的影响如何，”他说。新的GMP设施的高级副总裁兼技术总监Christopher Choi指出，该设施还将支持合作伙伴在推动新疗法向FDA获得潜在的市场批准的过程中进行工作。在纽约继续发展细胞疗法领域在罗斯威尔公园的消息传出后，扎克伯格随之于10月18日倡议，将在纽约市成立其下一个生物医学研究中心。据CZI科学主管Stephen Quake表示，CZI计划在未来10年内投资2.5亿美元，与合作伙伴洛克菲勒大学、哥伦比亚大学和康涅狄格州新黑文（New Haven）的耶鲁大学共同建立CZ Biohub NY。除了CZI的资金外，纽约市和纽约州各自向CZ Biohub NY捐赠1000万美元。CZ Biohub NY的科学家们将利用细胞和小鼠模型对免疫细胞进行生物工程改造，这些细胞几乎与体内所有组织都有接触。其目标是开发“细胞内窥镜”，可以监测细胞的变化，以便在疾病发展之前进行干预，或在疾病进展到无法对标准疗法做出反应的程度之前进行治疗。我们的目标是提出基本原理，使我们能够重新编程免疫细胞，使其发挥作用，但效果更好，”纽约CZ生物中心总裁、哥伦比亚大学化学和系统生物学教授Andrea Califano说。他说，生物中心将有内部和外部两个组成部分。外部项目将利用三个参与机构的专业知识，并为每年约20名科学家提供资金，每位科学家的研究周期为三至五年，以设计和进行有利于CZ Biohub NY最终目标的研究。“这将使我们能够立即开始，不必在项目的初期阶段创建实验室或招募人员，”Califano说道。在内部方面，生物中心将开发和使用其他机构所没有的技术，比如一种称为“芯片上的患者”（patient on a chip）的平台，通过血液灌注将多个成熟的培养组织耦合在微流控芯片上。目前正在选择生物中心在曼哈顿的实际场地，Quake表示希望能在今年年底前确定。CZ Biohub NY是扎克伯格生物医学中心网络（Chan Zuckerberg Biohub Network）的第四个研究机构。它加入了旧金山的第一个生物中心、芝加哥的第二个生物中心，以及加利福尼亚州红木城的扎克伯格高级生物成像研究所（Chan Zuckerberg Institute for Advanced Biological Imaging）。Califano表示，这些研究中心将免疫系统作为其科学使命的重要组成部分。他补充说，CZ Biohub NY将开发的技术将与其他中心的技术互补并形成协同效应。例如，位于加利福尼亚州红木城的扎克伯格高级生物成像研究所将为CZ Biohub NY提供细胞的精密成像技术。“我们很高兴能探索它们之间的协同作用。我们希望挖掘所有令人敬畏的科学人才和智慧，”Quake补充说，未来，心血管疾病、某些癌症和神经退行性疾病是扎克伯格生物医学中心网络关注的领域。“我们对纽约的科学质量感到惊叹，”Quake说道。“我们觉得他们将会做出伟大的成就，改变生物学的进程。”Brentjens说：“我本人和罗斯威尔的其他人都渴望吸引生物技术公司来到纽约州西部，并且相信这是可行的，”他补充说，他希望罗斯韦尔公园的GMP设施的建设能吸引越来越多的细胞疗法初创企业。